16.12.2006   

SL

Uradni list Evropske unije

C 309/15

1.1

Odbor pozdravlja predlog uredbe Evropskega parlamenta in Sveta o zdravilih za napredno zdravljenje ter o spremembi Direktive 2001/93/ES in Uredbe (ES) št. 726/2004.

1.2

Glede na to, da je znanstveni napredek vse hitrejši, predvsem na področju biotehnologije, je pomembno zagotoviti pojasnila, natančnost in strokovno znanje.

1.3

Cilj tega predloga je omogočiti oblikovanje skladne celote na ravni naprednega zdravljenja, zapolniti trenutno regulativno vrzel in okrepiti posebno vrednotenje, ki ga izvaja Evropska agencija za zdravila na teh novih področjih. To bi zagotovilo:

1.4

Pravni okvir mora biti zaradi posebnega značaja zdravil za napredno zdravljenje izčrpen in trden. Uporabljati se mora vseh državah članicah.

1.5

Uredba je zato verjetno najbolj ustrezen pravni instrument. Posebna zakonodajna ureditev namreč še ni bila oblikovana, zaradi česar se težave na področju javnega zdravja, ki se trenutno še vedno pojavljajo v Evropski uniji v zvezi z zdravili za napredno zdravljenje, ne morejo reševati.

1.6

Vendar nekateri vidiki predloga uredbe lahko povzročajo težave pri njegovem izvajanju zaradi opredelitev v primerjavi s predlogom direktive o medicinskih pripomočkih. Končno besedilo mora razjasniti številna vprašanja in morebitne dvome:

2.1

Ob pregledu predloga uredbe po posameznih členih se sprožajo nekatere pripombe, vprašanja ali priporočila. Glede člena 2 „Opredelitve“ (1)

2.2

Opredelitve, ki se nanašajo na gensko zdravljenje in somatsko celično zdravljenje na splošno ne predstavljajo težav, ker so odmik in izkušnje omogočile doseči soglasje; ti izdelki so uvrščeni med zdravila in so kot takšni v Skupnosti že urejeni

2.2.1

Opredelitev izdelka tkivnega inženirstva se zdi bolj kompleksna. Sedanje besedilo člena 2(1) b) v prvi alinei navaja, da „izdelek tkivnega inženirstva vsebuje gojene celice ali tkiva ali je sestavljen iz njih“; ne navaja pa „kot sestavni del“. V praksi so zato medicinski pripomočki, ki vsebujejo izdelke tkivnega inženirstva „z dopolnilno funkcijo“ prav tako uvrščeni med inovativna zdravila. Zato so določbe predlagane direktive o medicinskih pripomočkih nepomembne.

2.2.2

Besedilo druge alinee člena 2(1) b) lahko prav tako povzroča težave pri izvajanju in predvsem pri prekrivanju z direktivo o medicinskih pripomočkih. Ob upoštevanju dejstva, da izdelki tkivnega inženirstva sodijo v okvir uredbe o zdravilih, bi bilo zaželeno, da se omeni njihovo prvotno delovanje pri zdravljenju ali preprečevanju bolezni, ali spremembi fizioloških funkcij prek farmakološkega, imunološkega ali metaboličnega delovanja, ne pa da se omenjajo samo njihove lastnosti pri „regeneraciji, obnovitvi ali nadomestitvi človeških tkiv“, saj jih imajo tudi drugi medicinski pripomočki.

2.3

Treba je poudariti prizadevanje za kar najbolj natančno opredelitev izdelka celičnega tkivnega inženirstva. Kljub temu pa razlika s celičnim zdravljenjem (presaditev kostnega mozga, presaditev matičnih celic, presaditev krvi popkovine, odraslih matičnih celic ali embrionanih matičnih celic, …) ni jasna.

2.4

Odbor predlaga, da so primeri izdelkov, ki se trenutno obravnavajo kot izdelki tkivnega inženirstva, izhodišče za razmislek glede natančnejše opredelitve. Tako bi lahko izboljšali razumevanje, saj je tema predmet razprav in protislovij, predvsem glede embrionalnih matičnih celic.

2.5

Etični vidiki na tej točki ne predstavljajo težav, razen pri človeških embrionalnih matičnih celicah (HESC).

2.6

Glavno protislovje je v načinu pridobivanja teh matičnih celic. Pridobivanje teh celic prek nuklearnega prenosa (torej s kloniranjem) sproža pomembna etična vprašanja, vendar do sedaj v Evropski uniji še niso uspeli doseči nobenega resničnega soglasja. V središču trenutnih skrbi sta nevarnost reproduktivnega kloniranja in trgovanje z jajčeci ter s človeškimi organi.

2.7

Te prakse izrecno obsojata Evropska konvencija o bioetiki (Konvencija Oviedo, 1998) in Mednarodni odbor za bioetiko (UNESCO, 1997).

2.8

Ker ni doseženo soglasje med državami članicami Evropske unije, sodi uporaba človeških embrionalnih matičnih celic (HESC) v okvir nacionalne odgovornosti.

2.9

Natančnost pri navajanju uvodnih izjav (2) je zato ključnega pomena, saj jasno upošteva dejansko stanje razprave in poudarja, da besedilo o uredbi o zdravilih za napredno zdravljenje na ravni Skupnosti „ne sme vplivati na odločitve držav članic o dovoljenju uporabe kakršne koli posebne vrste človeških celic, kot so embrionalne matične celice ali živalske celice“.

2.10

Besedilo prav tako „ne sme vplivati na uporabo nacionalne zakonodaje, ki prepoveduje ali omejuje prodajo, dobavo ali uporabo zdravil, ki vsebujejo te celice ali jih te celice sestavljajo ali so izdelane na njihovi podlagi“.

3.1

Usklajevanje načel v primerjavi z drugimi sodobnimi biotehnološkimi zdravili, ki so trenutno zakonsko urejena na ravni Skupnosti, poteka prek centraliziranega postopka za pridobivanje dovoljenja, torej enotnega znanstvenega vrednotenja kakovosti, varnosti in učinkovitosti zdravil za napredno zdravljenje.

3.2

Napredno zdravljenje zaradi svoje narave v primerjavi z zdravljenjem klasične medicine zahteva posebne predklinične in klinične postopke, predvsem na področju strokovnega znanja in izkušenj, načrtovanja obvladovanja tveganj in farmakovigilance po pridobitvi dovoljenja za promet.

3.3

Predlog uredbe, ki je bil predložen EESO za pripravo mnenja, močno poudarja, da je treba v Odboru za vrednotenje izdelkov humane medicine (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP (3)) razviti posebno strokovno znanje za vrednotenje teh izdelkov in združenja bolnikov povezati s skupinami za vrednotenje.

3.4

Predlog za ustanovitev odbora za napredno zdravljenje (CAT) (4), s katerim se bo moral odbor za vrednotenje zdravil za uporabo v humani medicini Evropske agencije za zdravila posvetovati pri vseh zadevah v zvezi z vrednotenjem podatkov o zdravilih za napredno zdravljenje, preden poda svoje končno znanstveno mnenje, je ključnega pomena.

3.5

Ustanovitev odbora za napredno zdravljenje bo dejansko omogočila združiti redke najboljše strokovnjake, ki trenutno delajo na ravni Skupnosti na področju zdravil za napredno zdravljenje in izbrane predstavnike zainteresiranih strani.

3.6

Ustanovitev odbora je povsem upravičena, ker bo tako možno poleg znanstvenih postopkov opredeliti standarde za dobro klinično prakso in dobro izdelavo ter spremljati vrednotenje do pridobitve dovoljenja za promet in po njej.

3.7

Pomembno je omeniti, da je v skladu z načelom človeške celice ali tkiva, ki so v zdravilih za napredno zdravljenje, dovoljeno pridobivati samo s prostovoljnim in brezplačnim darovanjem. To prispeva k stalnemu prizadevanju za visoke varnostne standarde za tkiva in celice, odpravlja nevarnost trgovanja s človeškimi deli teles in omogoča varovanje zdravja ljudi.

3.8

Predlog priznava svetovalno vlogo Evropske agencije za zdravila, ki bo odločilna na različnih področjih, kot so proizvodnja zdravil za napredno zdravljenje, dobre prakse izdelave ali pravila v zvezi s povzetkom glavnih značilnosti izdelka, ovojnina in navodila za uporabo za tehnične posebnosti zdravil za napredno zdravljenje ali razmejitev z drugimi področji (kozmetika ali medicinski pripomočki), ki se lahko pojavijo z razvojem znanosti.

3.8.1

Nekateri ugotavljajo, da lahko postopki, ki se uporabljajo, povzročijo visoke stroške, medtem ko so nacionalni postopki pridobivanja dovoljenj bolj ekonomični. Prav tako se težave pojavljajo pri prehodnih obdobjih, ki so daljša na nacionalni ravni (5 let), medtem ko prehodno obdobje v Evropski uniji traja samo 2 leti. Politično tveganje, ki ga sprožajo decentralizirani nacionalni postopki, lahko ovira dostop držav članic do naprednega zdravljenja, saj ga nekatere države članice imajo, druge pa ne.

3.9

Poleg tega je v tem predlogu koristno obravnavan tudi gospodarski vidik (5). V svetovni konkurenci na področju zdravstvene industrije je ključnega pomena, da Evropska unija zavzame mesto, ki ji pripada na notranjem trgu in tudi zunaj Skupnosti.

3.10

Gospodarska tveganja, ki so povezana z negotovostjo in s hitrim razvojem na področju znanosti, in visoki stroški raziskav močno zavirajo velike in trajne naložbe na področju zdravil, predvsem zdravil za napredno zdravljenje.

3.11

Poleg tega raziskave, potrebne za dokazovanje kakovosti in neklinične varnosti izdelkov za napredno zdravljenje, pogosto izvajajo mala in srednja podjetja, ki velikokrat nimajo predhodnih izkušenj na področju farmacije (ponavadi gre za novo nastale („spin off“) biotehnološke laboratorije ali proizvajalce medicinskih pripomočkov).

3.12

Predlog za podporo in spodbudo izvajanja teh raziskav, uvedbo „sistema za vrednotenje in potrjevanje dobljenih podatkov s strani Agencije, neodvisno od kakršnih koli vlog za pridobitev dovoljenja za promet“, se zdi ustrezen.

3.12.1

Vendar tkivno inženirstvo omogoča, da izdelke, ki proizvajajo MSP, „start-up“ ali „spin-off“ podjetja (novo nastala podjetja), in torej ne farmacevtska industrija. Iz tega sledi več ugotovitev:

3.13

Cilj, ki bi olajšal vrednotenje vseh poznejših vlog za pridobitev dovoljenja za promet na podlagi istih podatkov, je treba podpreti in tudi spodbujati.

3.14

Vendar je potrebna previdnost. Določba se mora po potrebi prilagoditi, da se lahko upošteva hiter razvoj na področju znanstvenih podatkov (na primer veljavnost podatkov, pogoji, da se lahko podatki hranijo), in s tem omogoči stalno varovanje zdravja bolnikov in bolj splošno tudi spoštovanje etičnih predpisov.

3.15

Predvideno poročilo o izvajanju sedanjega predloga uredbe na podlagi pridobljenih izkušenj bi lahko bila priložnost za razpravo v pristojnih organih (predvsem v odboru za napredno zdravljenje (CAT) in odboru za vrednotenje izdelkov humane medicine (CHMP)).

3.15.1

Vendar podrejenost odbora CAT komisiji CHMP (izvorni mehanizem strokovnjakov se namreč podreja pravilom CHMP) zelo otežuje postopke in lahko povzroči morda nekoristna protislovja.

3.16

Na splošno bi lahko predvidena objava tega poročila (poglavje 8, člen 25) poleg izčrpnih podatkov o različnih vrstah zdravil za napredno zdravljenje, odobrenih v skladu s to uredbo, vključevala tudi podatke in rezultate o spodbudah, ki so predvidene v poglavju 6 (členi 17 — 18 in 19): znanstveno mnenje, znanstveno priporočilo o razvrstitvi naprednega zdravljenja ter potrjevanje kakovosti in nekliničnih podatkov.

4.1

V celoti je predlog uredbe ustrezen in koristen. Za bolnike je predlog uredbe pomemben, ker omogoča spremljanje razvoja znanosti in določitev definicij ter pogojev uporabe zdravil za napredno zdravljenje.

4.1.1

Če nove tehnologije bolnikom zbujajo veliko upanje za odpravo trpljenja, če so odgovor na upravičena pričakovanja, predvsem na področju regenerativne medicine, se mora nadzor nad temi raziskavami opravljati s pomočjo testov, ki so ključnega pomena. Protokoli teh testov morajo omogočiti absolutno in zagotovljeno varnost bolnikov, pri tem pa se ne sme prezreti vprašanje neuporabljenih odpadkov in okoljski vidik. V tem smislu je treba poleg visoke ravni varovanja zdravja uvesti tudi zagotavljanje kakovosti zdravljenja (točka 2.1., utemeljitev).

4.2

To besedilo ima velik pomen, predvsem na področju genskega zdravljenja in somatsko celičnega zdravljenja. Previdnost pri opredelitvah in tudi pri uvedbi izdelkov tkivnega inženirstva jasno poudarja, da ta predlog uredbe nima namena zaključiti razprave ali k njej prispevati z ugotovitvami vsake države članice, ker etična razprava še ni zaključena in ker je v ozadju še razprava o humanizmu.

4.2.1

Predlog uredbe ustvarja pogoje, potrebne za zapolnitev vrzeli na področju predpisov, ki obstaja v predlogu direktive o medicinskih pripomočkih in tudi v tem predlogu uredbe. Splošno načelo ocene tveganja pokriva področje uporabe zdravil za napredno zdravljenje in medicinskih pripomočkov. Kljub zapletom, ki jih lahko povzročajo kombinirani izdelki (npr. medicinski pripomočki, ki vsebujejo elemente tkivnega inženirstva), je treba v tem primeru zagotoviti kakovost in tudi varnost. Ocena mora temeljiti na učinkovitosti uporabe zdravila za napredno zdravljenje pri ustreznem medicinskem pripomočku.

4.3

Odbor odobrava predlog uredbe Evropskega parlamenta in Sveta o zdravilih za napredno zdravljenje ter o spremembi Direktive 2001/83/ES in Uredbe (ES) št. 726/2004 2004 in pri tem poudarja ključne točke, za katere je treba najti jasne rešitve, ki zagotavljajo dobro izvajanje direktive.