16.12.2006   

HU

Az Európai Unió Hivatalos Lapja

C 309/15

1.1

Az EGSZB üdvözli a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről szóló, a 2001/93/EK irányelvet és a 726/2004/EK rendeletet módosító európai parlamenti és tanácsi rendeletre vonatkozó javaslatot.

1.2

Mivel a tudomány – különösen a biotechnológiák területén – egyre nagyobb léptekkel halad előre, szükség van a világos meghatározásra, szabályozásra és szakértelemre.

1.3

A javaslat célja, hogy lehetővé tegye egy egységes keretrendszer létrehozását a fejlett terápiák vonatkozásában, a jelenlegi szabályozási hézag áthidalását, illetve az Európai Gyógyszerügynökség különleges értékelési eljárásának megerősítését ezekben az új tudományágakban. Ezáltal:

1.4

A fejlett terápiás készítmények sajátosságaira tekintettel alapvető fontosságú egy szilárd és átfogó szabályozási keretrendszer létrehozása, mely valamennyi tagállamban alkalmazandó.

1.5

A szabályozásra a rendelet tekinthető a legmegfelelőbb jogi eszköznek, annál is inkább, mivel amíg nincs különös szabályozás, a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények vonatkozásában az Európai Unióban még meglévő közegészségügyi problémák nem oldhatók meg.

1.6

Ugyanakkor a rendelettervezet tartalmaz néhány olyan aspektust, amely a megadott fogalommeghatározás alapján alkalmazási problémákhoz vezethet az orvosi eszközökről szóló irányelvtervezettel kapcsolatban. A végleges változatban számos kétséges kérdést tisztázni kell:

2.1

A rendeletjavaslat cikkről cikkre történő vizsgálata során a következő észrevételeket, kérdéseket, illetve ajánlásokat fogalmaztuk meg: A 2. cikk, „Fogalommeghatározások” (1) tekintetében:

2.2

A génterápiás és a szomatikus sejtterápiás készítmények vonatkozásában a fogalmak meghatározása általánosságban nem vet fel problémát, mivelhogy az idő adta távlat és a tapasztalat konszenzus elérését tette lehetővé a tárgyban; ezek a termékek gyógyszerként vannak besorolva, és mint ilyenek már szabályozva vannak a Közösségben.

2.2.1

A módosított szövet alapú („tissue engineered”) készítmények meghatározása összetettebbnek tűnik. A 2. cikk (1) (b) pontjának jelenlegi változata szerint a módosított szövet alapú készítmény „módosított sejteket vagy szöveteket tartalmaz, vagy ilyenekből áll”, eszerint – ha nem egészítjük ki az „állandó alkotóelemként” kifejezéssel – olyan gyógyszertermékek is az innovatív gyógyszerkészítmények közé számítanak, amelyek kiegészítő módosított szövet alapú készítményeket tartalmaznak. Ez aláássa az orvosi eszközökről szóló, jelenleg megvitatás alatt álló irányelvjavaslat rendelkezéseit.

2.2.2

A 2. cikk (1) (b) pontjában a második francia bekezdés megfogalmazása is problémákhoz vezethet az alkalmazás során, illetve főként átfedéseket eredményezhet az orvosi eszközökről szóló irányelvvel. Mivel a módosított szövet alapú készítmények a gyógyszerekről szóló rendelet alkalmazási területéhez tartoznak, utalni kellene a betegségek meggyógyításával, illetve megelőzésével, valamint a fiziológiai funkciók farmakológiai, immunológiai és metabolikus hatásuk révén történő befolyásolásával kapcsolatos elsődleges tulajdonságaikra, ahelyett, hogy „az emberi szövet újraképzésének, helyreállításának vagy helyettesítésének” tulajdonságaira korlátozódik a meghatározás. Ilyen tulajdonságok ugyanis más gyógyszerkészítményeknek is tulajdoníthatók.

2.3

Ki kell emelni a „módosított szövet alapú készítmények” legteljesebb körülírására tett erőfeszítést. Ugyanakkor nincs eléggé világosan megfogalmazva ezen készítmények eltérése a sejtterápiától (csontvelőátültetés, őssejt–beültetés, köldökzsinórvér-beültetés, felnőtt szöveti vagy embrionális őssejtek…).

2.4

Az EGSZB javaslata szerint a jelenleg módosított szövet alapú készítmények közé sorolt termékek példáiból kiindulva lehetne tisztázni a fogalom meghatározását. Ezáltal javulhatna a megértés, különösképpen mivel nem titok, hogy a kérdés körül vita van például az embrionális őssejtek vonatkozásában.

2.5

A humán embrionális őssejtek kérdéskörén kívül az etikai vonatkozások már semmilyen problémát nem vetnek fel.

2.6

A központi vita az őssejtek kinyerésének módjáról folyik. Különösképpen az őssejtek sejtmag-átültetéssel (másképp klónozással) történő előállítása vet fel komoly etikai kérdéseket, és erről a mai napig semmilyen valódi konszenzust nem sikerült kialakítani az Európai Unióban. A gyakran megfogalmazott aggályok a reproduktív klónozás, a petesejt-kereskedelem és az emberi testrészek kereskedelmének veszélyeire hívják fel a figyelmet.

2.7

A bioetikáról szóló európai egyezmény (az 1998-as Oviedoi Egyezmény), valamint a Nemzetközi Bioetikai Bizottság (UNESCO, 1997) egyébiránt kifejezetten elítélte ezeket a gyakorlatokat.

2.8

Az Európai Unió tagállamai közötti egyetértés hiányában a humán embrionális őssejtek felhasználása nemzeti felelősségi körbe tartozik.

2.9

A preambulumbekezdésekben (2) megfogalmazott pontosítás tehát lényegi fontosságú, mivel egyértelműen tekintetbe veszi a létező vitát és emlékeztet arra, hogy ez a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények közösségi szintű szabályozására vonatkozó szöveg „nem sértheti a tagállamok által emberi sejtek meghatározott típusainak, mint például az embrionális őssejtek, vagy állati sejtek felhasználásának megengedésére vonatkozóan hozott határozatokat”.

2.10

A szöveg továbbá „nem befolyásolja az e sejteket tartalmazó, ezekből álló vagy ezekből előállított gyógyszerek értékesítését, szállítását és felhasználását megtiltó vagy korlátozó nemzeti jogszabályok alkalmazását”.

3.1

Az elvek harmonizálása a jelenleg közösségi szinten szabályozott minden más modern biotechnológiai gyógyszerkészítménnyel kapcsolatban egy központosított engedélyezési eljárás útján történik, amely magában foglalja a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények minőségének, biztonságának és hatásosságának egységes tudományos értékelését.

3.2

A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények azonban a hagyományos orvoslás gyógymódjaival szemben természetüknél fogva speciális preklinikai és klinikai eljárásokat feltételeznek, nevezetesen a tudományos szakértelem, illetve a forgalomba hozatal engedélyezése utáni kockázatkezelési és farmakovigilancia terv tekintetében.

3.3

A véleményünkben tárgyalt rendelettervezet igen helyesen kiemeli annak szükségességét, hogy az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek értékelésével foglalkozó bizottságokban (CHMP (3)) ezen készítmények értékeléséhez speciális szakértelem álljon rendelkezésre, a betegek szövetségeinek az értékelő csoportokba történő bevonásával egyetemben.

3.4

Meghatározó az a javaslat, mely a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság (CAT (4)) létrehozására vonatkozik és előírja, hogy ezzel a testülettel az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszereket értékelő bizottságának – végső tudományos véleménye meghozatala előtt – konzultációt kell folytatnia minden, a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekhez kapcsolódó adat értékelésekor.

3.5

A fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság felállítása ugyanis lehetővé teszi a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények területén dolgozó, közösségi szinten jelenleg rendelkezésre álló szűk körű szakértői elit és az érintett felek választott képviselőinek összefogását.

3.6

Teljesen indokolt a bizottság létrehozása, mivel így lehetőség nyílik – a tudományos eljárásokon túlmenően – a helyes klinikai gyakorlatra és a helyes gyártási gyakorlatra vonatkozó szabványok meghatározására, illetve értékelésére is a forgalomba hozatal engedélyezéséig és azon túl.

3.7

Fontos annak az elvnek a megemlítése, amely szerint „a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekben lévő emberi sejteket és szöveteket önkéntes és térítésmentes adományozásból kell begyűjteni”; ezzel válasz adható azokra az állandó törekvésekre, amelyek a szövetekre és sejtekre vonatkozó biztonsági előírások szintjének emeléséhez, az emberi testrészek kereskedelmének elkerüléséhez, illetve az emberi egészség védelméhez fűződnek.

3.8

Az Európai Gyógyszerügynökség tanácsadói szerepe megerősítést nyert, és ez a szerep minden szinten meghatározó lesz, legyen szó a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények gyártásáról, a helyes gyártási gyakorlatról vagy a készítmény sajátos jellegének tükrözésére vonatkozó szabályokról, címkézésről és technikai utasításokról, valamint azokban az esetekben, amikor a tudomány fejlődése folytán megjelenő más területekkel – így a kozmetikumokkal vagy egyes orvostechnikai eszközökkel – kapcsolatos határvonalat kell meghúzni.

3.8.1

Vannak, akik úgy vélik, hogy az alkalmazott eljárások magas költséggel járhatnak, míg a nemzeti engedélyezések takarékosabb természetűek. Problémát jelenthet továbbá, hogy tagállami szinten hosszabb, öt éves az átmeneti időszak, szemben az uniós 2 évvel. A decentralizált nemzeti eljárás politikájának az a veszélye, hogy akadályozhatja a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekhez való hozzáférést. Egyes tagállamok ugyanis rendelkeznek a hozzáférésről, míg mások nem.

3.9

Végezetül a javaslat hasznos áttekintést ad a gazdasági szempontokról (5). Alapvetően fontos, hogy az egészségipar globális versenyében az Európai Unió elfoglalja helyét mind a belső, mind a világpiacon.

3.10

A bizonytalansághoz, illetve a tudományos téren tapasztalható gyors változásokhoz kapcsolódó gazdasági kockázatok, valamint a tanulmányok magas költségei visszatartó erővel hatnak a jelentős és tartós beruházásokra a gyógyszergyártás – különösképpen a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények – területén.

3.11

Ráadásul gyakran kis-és középvállalkozások végzik a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények minőségének és nem klinikai biztonságának bemutatásához szükséges tanulmányokat, gyakran nem a gyógyszerészeti területen szerzett korábbi tapasztalatokra támaszkodva (általában biotechnológiai laborok vagy gyógyszergyártók „spin off” vállalatairól van szó).

3.12

Ezért helytálló az a javaslat, amely szerint az e tanulmányok elvégzésének támogatására és ösztönzésére be kell vezetni az „adatok Ügynökség általi értékelési és tanúsítási rendszerét, függetlenül a forgalomba hozatali engedély iránti kérelemtől”.

3.12.1

A módosított szövet alapú készítményeknél gyakran a KKV-k fejlesztik ki a terméket – „start-up” és „spins-off” tevékenységekkel–, tehát nem a nagyobb gyógyszergyártó cégek. Ennélfogva a következő kérdések merülnek fel:

3.13

A forgalomba hozatali engedély iránti jövőbeli kérelmek értékelésének megkönnyítése érdekében az ugyanazon adatok alapul vételét lehetővé tévő javaslat támogatandó és bátorítandó.

3.14

Ugyanakkor körültekintően kell eljárni, és a tudományos adatok terén tapasztalható gyors fejlődést (lásd az adatok érvényességi idejét, birtoklásuk feltételeit) figyelembe véve szükség esetén ki kell igazítani a rendelkezést, folyamatosan gondoskodva a betegek egészségvédelméről, illetve ügyelve az etikai normák tiszteletben tartására.

3.15

Az „e rendelet végrehajtásáról a tapasztalatok alapján” készülő jelentés alkalmat adhatna a megvitatásra az illetékes hatóságokon belül, különösen a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottságban (CAT) és az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek értékelésével foglalkozó bizottságban (CHMP).

3.15.1

A CAT, a szakértői véleményt adó eredeti mechanizmus alárendelése a CHMP-nek azonban igen megnehezíti az eljárásokat, és talán felesleges ellentétekhez vezethet.

3.16

A közzéteendő jelentésben (8. fejezet 25. cikk), „amelynek összefoglaló tájékoztatást kell tartalmaznia az e rendeletnek megfelelően engedélyezett fejlett terápiás gyógyszerkészítmények különféle típusairól”, a 6. fejezetben (17., 18. és 19. cikk) tárgyalt ösztönzőkre vonatkozó információk és eredmények is helyet kellene hogy kapjanak: „Tudományos tanácsadás”, „Tudományos ajánlás a fejlett terápiás besorolásról”, illetve „Minőségtanúsítás és nem klinikai adatok”.

4.1

Összességében véve a rendeletre vonatkozó javaslat helytálló és hasznos. A betegek érdekében módot ad a tudományos fejlődéssel való lépéstartásra, meghatározza a fogalmakat, illetve a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények felhasználási feltételeit.

4.1.1

Amennyiben ezek az új technológiák újabb reményt adnak a betegeknek az emberi szenvedés leküzdésére, a jogos elvárásra válaszolandó – különösen a regeneratív gyógyászat területén – a kutatások felügyeletét olyan alapvető vizsgálatok segítségével kell elvégezni, amelyek előírásai abszolút biztonságot garantálnak a betegek számára. Ebben az értelemben az egészségvédelem magas szintjének garantálása mellett (lásd az indoklás 2.1. pontját) a gyógyászati minőségbiztosítást is fő célként kellene megjelölni. Nem szabad megfeledkezni a fel nem használt hulladékok kérdéséről mint környezetvédelmi szempontról sem.

4.2

A rendelet jelentősége különösen a génterápia és a szomatikus sejtterápia területén kimagasló. Az az elővigyázatosság, amely mind a fogalommeghatározások, mind a módosított szövet alapú készítmények felhasználása terén megnyilvánul, jól mutatja azt a tényt, hogy e rendelettervezet nem szándékozik dűlőre vinni a vitát vagy elébe menni az egyes tagállamok saját döntéseinek, mivel az etikai vita még nem zárult le, és alapjában véve a humanista értékek különböző olvasatáról van szó.

4.2.1

A rendelettervezet megteremti az előfeltételeket mind az orvosi eszközökről szóló irányelvtervezetben, mind a jelen rendelettervezetben egyszerre meglévő szabályozási hézag áthidalásához. A kockázatértékelés mint alapelv lefedi a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények és az orvosi eszközök alkalmazási körét. Bonyodalom a kombinált készítmények (vagyis módosított szövet alapú összetevőket tartalmazó orvosi eszközök) esetén alakulhat ki: Ebben az esetben mind a minőséget, mind a biztonságot szavatolni kell, és az értékelés keretében meg kell vizsgálni az abban a speciális orvosi eszközben előforduló fejlett gyógyszerkészítmény használatának hatékonyságát is.

4.3

Az EGSZB kedvező véleményt fogalmaz meg a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről szóló, a 2001/83/EK irányelvet és a 726/2004/EK rendeletet módosító európai parlamenti és tanácsi rendeletre vonatkozó javaslatról, hangsúlyozza azonban azokat a kritikus pontokat, amelyekre egyértelmű megoldásokat kell találni ahhoz, hogy biztosítva legyen az irányelv korrekt alkalmazása.