16.12.2006   

DA

Den Europæiske Unions Tidende

C 309/15

1.1

Forslaget til Europa-Parlamentets og Rådets forordning om lægemidler til avanceret terapi og om ændring af direktiv 2001/93/EF og forordning (EF) nr. 726/2004 må hilses velkommen.

1.2

I en tid, hvor der gøres stadig flere videnskabelige fremskridt, navnlig inden for bioteknologi, synes det hensigtsmæssigt at tilvejebringe klarhed, stringens og sagkundskab.

1.3

Dette forslag skal på en og samme tid gøre det muligt at skabe et sammenhængende hele af de avancerede terapier, råde bod på den nuværende mangel på regulering og supplere Det Europæiske Lægemiddelagenturs specifikke evaluering i disse nye discipliner. Det vil således være muligt:

1.4

For at tilgodese de helt særlige forhold, der gør sig gældende for lægemidler til avanceret terapi, er det nødvendigt med en udtømmende og solid retlig ramme, der kan anvendes i alle medlemsstater.

1.5

Valget er faldet på en forordning, da en sådan forekommer at være den mest velegnede retsakttype, navnlig fordi man i EU ikke kan løse de folkesundhedsmæssige problemer, der knytter sig til lægemidler til avanceret terapi, før der bliver fastlagt specifikke lovgivningsmæssige rammer.

1.6

Dette forslag til forordning indeholder nogle aspekter, som kan medføre gennemførelsesvanskeligheder som følge af den benyttede definition i forhold til forlaget til direktiv om medicinsk udstyr. I den endelige tekst bør der sørges for en belysning af mange spørgsmål, som kan give anledning til tvivl:

2.1

De enkelte artikler i forslaget til forordning giver anledning til en række bemærkninger, spørgsmål og henstillinger. Med hensyn til artikel 2 »Definitioner« (1):

2.2

Definitionerne af genetisk terapi og somatisk celleterapi volder generelt ikke problemer, eftersom tiden og erfaringerne har gjort det muligt at nå til enighed. Disse produkter klassificeres som lægemidler og reguleres allerede som sådan i EU.

2.2.1

Definitionen af et produkt fremstillet ud fra manipuleret væv synes at være mere kompleks. Det hedder i den nuværende version af art. 2, stk. 1, litra b) i første led, at et produkt fremstillet ud fra manipuleret væv »indeholder eller består af celler eller væv…« uden at specificere »som integreret del« og omfatter således, blandt de innovative lægemidler, også medicinsk udstyr, der indeholder og kan »have en virkning på« produkter fremstillet ud fra manipuleret væv, hvilket i høj grad vil svække det direktivforslag om medicinsk udstyr, som i øjeblikket er til debat.

2.2.2

Også andet led i art. 2, stk. 1, litra b), er formuleret på en sådan måde, at der kan opstå problemer med gennemførelsen, især ved overlapning af direktivet om medicinsk udstyr: da produkter fremstillet ud fra manipuleret væv henhører under bestemmelserne om lægemidler, bør man omtale deres primære funktion ved behandling eller forebyggelse af sygdomme eller ved ændring af fysiologiske funktioner, hvor de kan udøve en farmakologisk, immunologisk eller metabolisk virkning, og ikke kun nøjes med egenskaber, som kan »regenere, reparere eller erstatte menneskeligt væv«, hvilke egenskaber også gælder for nogle typer medicinsk udstyr.

2.3

Selv om der er gjort en indsats for så vidt muligt at afgrænse definitionen af et »produkt fremstillet ud fra manipuleret væv«, fremstår forskellen i forhold til celleterapi (knoglemarvs- og stamcelletransplantater og transplantater af navlestrengsblod samt voksne og embryonale stamceller) ikke klart.

2.4

I et forsøg på at præcisere denne definition foreslår EØSU, at man henter inspiration fra eksempler på produkter, der på nuværende tidspunkt anses for at være fremstillet ud fra manipuleret væv. Dette kunne fremme forståelsen, navnlig fordi det er alment kendt, at netop embryonære stamceller giver anledning til debatter og kontroverser.

2.5

De etiske aspekter volder ikke længere problemer med undtagelse af de menneskelige embryonale stamceller (HESC).

2.6

Der har været størst uenighed omkring fremstillingsmetoden for stamceller. Navnlig fremstillingen af stamceller ved hjælp af nuklear celleoverførsel (også kaldet kloning) rejser nogle vigtige etiske spørgsmål, og man har indtil videre ikke formået at opnå nogen reel konsensus i EU. Ofte skyldes forbeholdene risikoen for reproduktiv kloning, ulovlig handel med oocyter og markedsføring af dele af den menneskelige krop.

2.7

Dette fordømmes allerede udtrykkeligt i den europæiske konvention om bioetik (Oviedo-konventionen fra 1998) og af den internationale bioetiske komité (UNESCO, 1997).

2.8

Som følge af den manglende konsensus mellem EU-medlemsstaterne er anvendelsen af humane embryonale stamceller underlagt national lovgivning.

2.9

De i betragtningerne (2) anførte præciseringer er således vigtige, da de tydeligvis tager hensyn til den faktiske debat og gør opmærksom på, at dette forslag til forordning om lægemidler til avanceret terapi på fællesskabsplan ikke bør »anfægte medlemsstaternes beslutninger om, hvorvidt de vil tillade anvendelse af særlige typer celler fra mennesker, f.eks. embryonale stamceller, eller dyr«.

2.10

Forslaget skal heller ikke »have indflydelse på anvendelsen af national lovgivning, der forbyder eller begrænser salg, levering eller anvendelse af lægemidler, der indeholder, består af eller er fremstillet ud fra sådanne celler«.

3.1

Harmoniseringen af principperne i forhold til de øvrige moderne bioteknologiske lægemidler, der på nuværende tidspunkt er reguleret på fællesskabsplan, foregår ved en centraliseret godkendelsesprocedure, dvs. en enkelt videnskabelig evaluering af lægemidlets kvalitet, sikkerhed og virkning.

3.2

I modsætning til konventionelle lægemidler forudsætter disse lægemidler til avanceret terapi dog i sagens natur specifikke prækliniske og kliniske procedurer med særlig vægt på ekspertise samt planer for risikostyring og overvågning efter udstedelsen af markedsføringstilladelsen.

3.3

Det fremlagte forslag til forordning understreger med rette behovet for inden for Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP (3)) at udvikle en specifik ekspertise i forbindelse med evalueringen af disse produkter og bl.a. at inddrage patientforeningerne i evalueringsgrupperne.

3.4

Forslaget om at nedsætte et udvalg for lægemidler til avanceret terapi (CAT (4)), som Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler under det Europæiske Lægemiddelagentur skal høre i forbindelse med vurderingen af data om lægemidler til avanceret terapi, inden det afgiver sin endelige videnskabelige udtalelse, er af afgørende betydning.

3.5

Med nedsættelsen af dette udvalg vil det faktisk blive muligt at samle de som bekendt få topeksperter, der i dag arbejder med lægemidler til avanceret terapi på fællesskabsplan, og udvalgte repræsentanter for de berørte parter.

3.6

Nedsættelsen af udvalget er helt på sin plads, da det hermed bliver muligt ikke alene at fastsætte videnskabelige procedurer, men også standarder for god klinisk praksis og god fremstillingspraksis, og man vil kunne følge deres evaluering frem til markedsføringsgodkendelsen, samt i perioden efter at godkendelsen er givet.

3.7

Det er vigtigt at betone princippet om, at »humane væv og celler i lægemidler til avanceret terapi principielt bør udtages ved frivillig og vederlagsfri donation«. På denne måde kan man forbedre sikkerhedsstandarderne for væv og celler og dermed undgå markedsføring af dele af den menneskelige krop. Herved beskyttes menneskers sundhed.

3.8

Det Europæiske Lægemiddelagenturs rådgivende rolle er anerkendt og vil få afgørende betydning på alle niveauer, det være sig vedrørende fremstilling af lægemidler til avanceret terapi, bedste fremstillingspraksis, reglerne for produktresuméer, etikettering og indlægssedler med oplysninger om særlige tekniske karakteristika, eller når det er nødvendigt at foretage en afgrænsning til andre områder (f.eks. kosmetiske produkter eller medicinsk udstyr) i takt med den videnskabelige udvikling.

3.8.1

Det er blevet fremhævet, at de anvendte procedurer kan medføre øgede omkostninger, mens de nationale tilladelser er mere økonomiske, og at de rejser spørgsmålet om overgangsperioderne, som er længere i medlemsstaterne (5 år) end i EU (hvor de kun er 2 år). Denne politiske risiko for en decentraliseret national procedure kan hæmme adgangen til lægemidler til avanceret terapi. Nogle medlemsstater vil således have denne adgang, mens andre må undvære den.

3.9

Til slut skal nævnes det økonomiske aspekt af dette forslag (5). I den globale konkurrence inden for sundhedsindustrien er det vigtigt, at EU indtager sin rette plads i såvel det indre marked som uden for EU.

3.10

De økonomiske risikofaktorer, der er forbundet med usikkerheden og den hurtige videnskabelige udvikling, samt de høje omkostninger ved undersøgelser skaber store forsinkelser for større og længerevarende investeringer i lægemidler og navnlig lægemidler til avanceret terapi.

3.11

Desuden er det ofte små og mellemstore virksomheder, der udfører disse undersøgelser, som er nødvendige for at dokumentere kvaliteten af og den ikke-kliniske sikkerhed ved lægemidler til avanceret terapi; disse virksomheder har tit ingen forudgående erfaringer fra lægemiddelområdet (typisk er der tale om spin-off-virksomheder af bioteknologiske laboratorier eller producenter af medicinsk udstyr).

3.12

Forslaget om, at der med henblik på at støtte og tilskynde til gennemførelsen af disse undersøgelser bør indføres en »ordning, hvor agenturet vurderer og certificerer de data, der fremkommer, uafhængigt af om der ansøges om markedsføringstilladelse eller ej«, synes at være på sin plads.

3.12.1

Manipuleret væv gør det imidlertid muligt at fremstille produkter, som er udviklet af SMV'er samt af »start-up«- og »spin-off«-virksomheder, og altså ikke af lægemiddelindustrien. Dette giver anledning til følgende bemærkninger:

3.13

Man bør støtte, ja endog fremme målet om at lette behandlingen af en eventuel senere ansøgning om markedsføringstilladelse, der er baseret på de samme data.

3.14

Man bør imidlertid være påpasselig og om nødvendigt tilpasse en sådan ordning for derved at tage hensyn til den hurtige udvikling inden for videnskabelige data (herunder dataenes gyldighedsperiode og vilkårene for deres registrering), permanent beskytte patienternes sundhed og mere generelt overholde de etiske regler.

3.15

Den bebudede rapport om »anvendelsen af denne forordning, når der er indhøstet erfaringer med den« kunne danne grundlaget for en debat i de berørte institutioner (navnlig Udvalget for Avancerede Terapier (CAT) og Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP).

3.15.1

Underordningen af CAT i forhold til CHMP — CAT er en ny mekanisme bestående af sagkyndige, som er underlagt CHMP — besværliggør imidlertid i høj grad procedurerne og vil evt. kunne føre til unødvendige modsætningsforhold.

3.16

Mere generelt kunne denne rapport (kap. 8, artikel 25) ikke alene indeholde »omfattende oplysninger om de forskellige typer lægemidler til avanceret terapi, der er blevet godkendt i henhold til denne forordning«, men også oplysninger om og resultaterne af de i kap. 6 (artikel 17, 18 og 19) omtalte incitamenter: »Videnskabelig rådgivning«, »Videnskabelige anbefalinger vedrørende klassificering som lægemiddel til avanceret terapi« og »Certificering af kvalitetsdata og ikke-kliniske data«.

4.1

Samlet set er dette forslag til forordning relevant og nyttigt. Det gør det muligt at følge den videnskabelige udvikling samt fastsætte definitioner og betingelser for anvendelsen af lægemidler til avanceret terapi til fordel for patienterne.

4.1.1

Selv om der, set ud fra patienternes synsvinkel, kan knyttes store forhåbninger til disse nye teknologier, når det gælder om at mindske menneskelige lidelser, og imødekomme berettigede forventninger til navnlig anvendelsen af regenerativ medicin — skal dette forskningsarbejde overvåges ved hjælp af vigtige testmetoder, hvis protokoller skal give patienterne en absolut sikkerhed. I den forbindelse bør en af hovedmålsætningerne (pkt. 2.1 i begrundelsen) ud over at tilstræbe et højt sundhedsbeskyttelsesniveau være at garantere en medicinsk kvalitetssikring. Man må i den sammenhæng ikke glemme spørgsmålet om uanvendt affald, et ofte overset miljømæssigt aspekt.

4.2

Forordningen er frem for alt vigtig inden for genterapi og somatisk celleterapi. De forbehold, der er taget i forbindelse med såvel fastsættelsen af definitionerne som fremstillingen af produkter ud fra manipuleret væv, viser klart, at eftersom den etiske debat endnu ikke er afsluttet, og fordi der i bund og grund er tale om en bestemt humanistisk fortolkning, har det foreliggende forslag til forordning ikke til formål at sætte endeligt punktum for denne debat eller foregribe debatterne i de enkelte medlemsstater.

4.2.1

Forslaget til forordning danner forudsætningen for at kunne råde bod på den mangel på regulering, som findes i såvel forslaget til direktiv om medicinsk udstyr som i dette forslag. Det generelle princip om risikovurdering gælder for anvendelsesområdet for lægemidler til avanceret terapi og medicinsk udstyr. Der kan opstå usikkerhed i forbindelse med kombinerede lægemidler (dvs. medicinsk udstyr indeholdende manipulerede vævsbestanddele): i så fald er det nødvendigt at skabe garanti for lægemidlets sikkerhed og vurderingen bør også omfatte effektiviteten ved brug af et innovativt lægemiddel i det specifikke medicinske udstyr.

4.3

EØSU går ind for dette forslag til Europa-Parlamentets og Rådets forordning om lægemidler til avanceret terapi og om ændring af direktiv 2001/83/EF og forordning (EF) nr. 726/2004, dog anføres der nogle kritiske punkter, som der bør findes en klar løsning på af hensyn til en korrekt gennemførelse af direktivet.