51999PC0298

Geänderter Vorschlag für eine VERORDNUNG (EG) DES EUROPÄISCHEN PARLAMENTSUND DES RATES über Arzneimittel für seltene Krankheiten (Orphan Medicinal Products)

BEGRÜNDUNG

A. Grundsätze

1. Im Juli 1998 hat die Kommission einen Vorschlag für eine Verordnung (EG) des Europäischen Parlaments und des Rates über Arzneimittel für seltene Krankheiten (Orphan Medicinal Products) (KOM (98)450 - C4-0470/98-98/0240 (COD)) zur Verabschiedung im Rahmen des Mitentscheidungsverfahren gemäß Artikel 251 EG-Vertrag vorgelegt.

Das Europäische Parlament hat in seiner ersten Lesung am 9. März verschiedene Änderungen vorgeschlagen. Die Kommission hat bei dieser Gelegenheit ihren Standpunkt zu jeder einzelnen Änderung dargelegt und mitgeteilt, welche Änderungen übernommen werden konnten und welche abgelehnt werden mussten.

Im Anschluß an diese Vorgänge legt die Kommission nun diesen geänderten Vorschlag vor.

2. Die Kommission hat zwei Arten von Änderungen vorgenommen.

Erstens wurden im Anschluß an die erste Lesung im Europäischen Parlament verschiedene neue Bestimmungen aufgenommen. Die meisten dieser Bestimmungen dienen entweder der Beseitigung von Unklarheiten oder der Weiterentwicklung spezieller Überlegungen im ursprünglichen Vorschlag. Darüber hinaus wurden einige neue Überlegungen aufgenommen, die eine Erweiterung des ursprünglichen Texts darstellen, jedoch an den grundlegenden Prinzipien nichts ändern.

Zum anderen hat die Kommission einige kleinere sprachliche und redaktionelle Änderungen vorgenommen, um die Übereinstimmung mit anderen gemeinschaftlichen Rechtsvorschriften und die Kohärenz des Textes zu gewährleisten. Bei diesen Änderungen wurden auch die vorbereitenden Gespräche im Rat berücksichtigt.

B. Erläuterung der wichtigsten Änderungen

1. Kriterien für die Ausweisung als Orphan Drug

Der Erfolg dieses Vorschlags hängt von einer klaren und objektiven Methode für die Festlegung der Kriterien ab, nach denen ein Arzneimittel als Orphan Drug ausgewiesen werden sollte. Es wurde viel darüber diskutiert, ob sich diese Ausweisung auf wirtschaftliche oder epidemiologische Kriterien stützen sollte. Wie der ursprüngliche Text bietet auch der geänderte Wortlaut eine Kombination beider Kriterien, wobei die wirtschaftlichen Kriterien Anwendung finden, wenn die Prävalenz des Leidens die epidemiologischen Kriterien nicht erfuellt. Die Möglichkeit, sich auf wirtschaftliche Kriterien zu stützen, wurde von übertragbaren Krankheiten auf alle schweren chronischen Leiden ausgedehnt. Diese Änderungen berücksichtigen die Änderungen 3 und 7 des Europäischen Parlaments sowie verschiedene Bedenken, die bei den vorbereitenden Diskussionen im Rat zur Sprache gebracht wurden. Darüber hinaus gestatten diese Änderungen die Anwendung der Verordnung auf andere schwere Leiden, die zwar eine relativ hohe Prävalenz aufweisen, aber wahrscheinlich nicht erforscht würden, da die Behandlung sich in kommerzieller Hinsicht nicht lohnen würde. Dies entspricht einem Ziel der Verordnung, nämlich der Förderung der Forschungsarbeiten über sogenannte "unwirtschaftliche" Arzneimittel. Ferner wird eine Annäherung der Verordnung an die amerikanischen Rechtsvorschriften über Orphan Medicinal Products erreicht, nach denen für die Ausweisung entweder ein wirtschaftliches oder ein epidemiologisches Kriterium angewandt werden kann.

Der Wortlaut wurde unter Berücksichtigung der Änderung 11 des Europäischen Parlaments erweitert, um sicherzustellen, daß der Investor jährlich einen Bericht über die Entwicklung eines ausgewiesenen Arzneimittels vorlegt.

2. Begriffsbestimmungen für "ähnliches Arzneimittel" und "klinische Überlegenheit"

Die Begriffsbestimmung für "ähnliche Arzneimittel" wurde gemäß den Änderungen 19 und 20 des Europäischen Parlaments und im Hinblick auf eine optimale Ausarbeitung von Leitlinien für die Auslegung der Begriffe "ähnliches Arzneimittel" und "klinische Überlegenheit" aus dem Text gestrichen. Diese Begriffsbestimmung wird durch eine Forderung an die Kommission ersetzt, in Absprache mit der Agentur, einschließlich des Ausschusses für Orphan Medicinal Products, sowohl diese Begriffsbestimmung als auch die Begriffsbestimmung der "klinischen Überlegenheit" in Form einer Durchführungsverordnung zu verabschieden und diese Verordnung durch ausführliche erläuternde Hinweise zu stützen. Dies gestattet bei Bedarf eine Anpassung der Begriffsbestimmungen an den technischen Fortschritt und eine Absprache mit den wissenschaftlichen Sachverständigen, bevor der endgültige Text verabschiedet wird.

Da sich die klinische Überlegenheit in dem sehr frühen Entwicklungsstadium, in das die Ausweisung eines Arzneimittels als Orphan Drug in der Regel fällt, nur schwer nachweisen lässt, wurde dieser Begriff aus Artikel 3 gestrichen und dadurch ersetzt, daß in Situationen, in denen bereits eine Behandlung für ein seltenes Leiden besteht, ein erheblicher Nutzen für die hiervon Betroffenen nachgewiesen werden sollte.

3. Änderungen hinsichtlich des Ausschusses für Orphan Medicinal Products

Gemäß der Änderung 8 des Europäischen Parlaments heisst es jetzt ganz klar, daß der Ausschuß für Orphan Medicinal Products (COMP) innerhalb der Europäischen Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln (Agentur) eingesetzt wird. Darüber hinaus wurde im Anschluß an die Diskussionen im Rat und in dem Bestreben, sicherzustellen, daß von den Mitgliedstaaten die am besten geeigneten Mitglieder ausgewählt werden, die Anforderung gestrichen, die Ausschußmitglieder aufgrund ihrer Aufgaben und Erfahrungen bei der Behandlung oder Erforschung seltener Krankheiten auszuwählen. Die Änderung 9 des Europäischen Parlaments wurde teilweise übernommen, um sicherzustellen, daß bei Bedarf zusätzliche geeignete Sachverständige hinzugezogen werden können. Dies entspricht der derzeitigen Verfahrensweise anderer Ausschüsse in der Agentur. Zur Berücksichtigung der Änderung 10 des Europäischen Parlaments wurde eine Forderung zur Wahrung des Berufsgeheimnisses aufgenommen.

Im Anschluß an die Diskussionen im Rat wurde die Bestimmung eingeführt, daß zur Abgabe einer Stellungnahme eine Zweidrittelmehrheit erforderlich ist, wenn im COMP keine Übereinstimmung erzielt werden kann. Ferner wurde die Frist für die Abgabe einer Stellungnahme von 60 Tagen auf 90 Tage verlängert. Dieses Verfahren sollte angesichts des frühen Stadiums, in der die Ausweisung in der Regel beantragt wird, zwar zuegig vonstatten gehen, doch scheint die ursprüngliche Beschleunigung nicht gerechtfertigt.

4. Erweiterung oder Klärung des Wortlauts

Unter Berücksichtigung der Änderungen 4 und 16 des Europäischen Parlaments wurde zur Klärung des Wortlauts die Bestimmung aufgenommen, daß die neue Form geistigen Eigentums, das durch die Ausweisung eines Arzneimittels als Orphan Drug geschaffen wird, sonstige geistige Eigentumsrechte nicht berührt.

Um zu signalisieren, daß sowohl die Europäische Kommission als auch das Europäische Parlament Forschungsarbeiten über seltene Krankheiten als vorrangig einstufen, wurde unter Berücksichtigung der Änderung 5 die Formulierung im Erwägungsgrund 10 von "Kommission" in "Gemeinschaft" geändert.

Die Begriffsbestimmung für "Investor" wurde dahingehend erweitert, daß der Begriff nicht nur die Personen abdeckt, die einen Antrag auf Ausweisung eines Arzneimittels als Orphan Drug stellen wollen, sondern auch diejenigen, denen diese Ausweisung bereits gewährt wurde. Da der Text denselben Begriff sowohl für die Phase vor als auch nach der Ausweisung benutzt, wird durch diese Änderung dieser Kontext besser abgedeckt.

Änderung 13 des Europäischen Parlaments wurde übernommen, um die Übertragung der mit der Ausweisung eines Arzneimittels als Orphan Drug verbundenen Rechte von einer Partei auf eine andere zu erleichtern. Dies ist insbesondere erforderlich, um die zahlreichen Zusammenschlüsse und Umstrukturierungen innerhalb der Pharmaindustrie zu berücksichtigen.

Änderung 11 wurde berücksichtigt, um klarzustellen, daß ein Antrag auf Ausweisung in jedem Stadium der Entwicklung eines Arzneimittels vor Beantragung einer Zulassung gestellt werden kann. Dieser Gedanke findet im Einklang mit Änderung 14 seinen Niederschlag in der Möglichkeit, Unterstützung auch für die Erstellung von Prüfplänen für vorklinische Versuche während der Entwicklungsphase eines Arzneimittels zu beantragen.

Änderung 21 des Europäischen Parlaments wurde übernommen, der zufolge als Orphan Medicinal Products ausgewiesene Arzneimittel für die Forschungsförderung für kleine und mittlere Unternehmen im Fünften Rahmenprogramm für Forschung und Technologische Entwicklung in Frage kommen.

Geänderter Vorschlag für eine VERORDNUNG (EG) DES EUROPÄISCHEN PARLAMENTSUND DES RATES über Arzneimittel für seltene Krankheiten (Orphan Medicinal Products)

DAS EUROPÄISCHE PARLAMENT UND DER RAT DER EUROPÄISCHEN UNION -

gestützt auf den Vertrag zur Gründung der Europäischen Gemeinschaft, insbesondere auf Artikel 100A 95,

auf Vorschlag der Kommission,

nach Stellungnahme des Wirtschafts- und Sozialausschusses,

in Übereinstimmung mit dem Verfahren nach Artikel 189 B 251 EG-Vertrag,

in Erwägung nachstehender Gründe:

(1) Bestimmte Leiden treten so selten auf, daß die Kosten für die Entwicklung und das Inverkehrbringen eines Arzneimittels für die Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung der Erkrankung durch den zu erwartenden Umsatz des Mittels nicht gedeckt werden würden. Die pharmazeutische Industrie ist deshalb nicht bereit, das Arzneimittel unter normalen Marktbedingungen zu entwickeln, weshalb diese Arzneimittel im englischen Sprachraum als "Orphan Medicinal Products" (d. h. als "Waisenkinder" unter den Arzneimitteln) bezeichnet werden.

(2) Patienten mit seltenen Leiden sollten dasselbe Recht auf gute Behandlung haben wie andere Patienten auch. Daher müssen Erforschung, Entwicklung und Inverkehrbringen geeigneter Arzneimittel durch die pharmazeutische Industrie gefördert werden. Anreize für die Entwicklung von Orphan Medicinal Products bestehen in den USA seit 1983 und in Japan seit 1993.

(3) In der Europäischen Union gab es auf einzelstaatlicher oder gemeinschaftlicher Ebene bisher nur vereinzelte Maßnahmen, um die Entwicklung von Orphan Medicinal Products zu fördern. Entsprechende Maßnahmen sollten vorzugsweise auf Gemeinschaftsebene erfolgen, um für diese Erzeugnisse einen möglichst grossen Markt zu erschließen und eine Aufsplitterung der begrenzten Mittel zu vermeiden. Maßnahmen auf Gemeinschaftsebene sind unkoordinierten Maßnahmen der Mitgliedstaaten vorzuziehen, da diese zu Wettbewerbsverzerrungen und Hemmnissen für den innergemeinschaftlichen Handel führen können.

(4) Es sollte klare und eindeutige Kriterien dafür geben, welche Orphan Medicinal Products für Anreize in Frage kommen. Dafür dürfte die Einführung eines offenen und transparenten Gemeinschaftsverfahrens für die Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan Medicinal Products der geeignete Weg sein.

(5) Für die Ausweisung sollten objektive Kriterien festgelegt werden. Bei diesen Kriterien sollte man sich auf die Prävalenz der Erkrankung stützen, für die eine Diagnose, Vorbeugung oder Therapie benötigt wird. Eine Prävalenz von nicht mehr als fünf von zehntausend Personen wird allgemein als geeigneter Schwellenwert angesehen. Ein Arzneimittel für eine lebensbedrohende, schwer invalidisierende oder schwere und chronische zu schwerer Invalidität führende übertragbare Krankheit sollte auch dann für Anreize in Frage kommen, wenn die Prävalenz bei über fünf von Zehntausend liegt.

(6) Ein Ausschuß von Sachverständigen, die von den Mitgliedstaaten benannt werden, sollte eingesetzt werden, um die Anträge auf Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan Medicinal Products zu prüfen. Diesem Ausschuß sollten ausserdem drei Vertreter von Patientenorganisationen, die von der Kommission bestimmt werden, und drei weitere ebenfalls von der Kommission auf Empfehlung der Agentur zu benennende Personen, angehören. Für die Koordinierung zwischen dem Ausschuß für Orphan Medicinal Products und dem Ausschuß für Arzneimittel sollte die Agentur zuständig sein.

(7) Patienten mit solchen Erkrankungen haben denselben Anspruch auf Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit von Arzneimitteln wie andere Patienten. Orphan Medicinal Products sollten daher dem normalen Bewertungsverfahren unterliegen. Für Investoren von Orphan Medicinal Products sollte die Möglichkeit einer Gemeinschaftszulassung vorgesehen werden. Um die Erteilung oder Aufrechterhaltung einer solchen Zulassung zu erleichtern, sollte man zumindest teilweise auf die der Agentur zu entrichtenden Gebühren verzichten. Der dadurch für die Agentur entstehende Verlust an Einnahmen sollte durch Mittel aus dem Haushalt der Gemeinschaft ausgeglichen werden.

(8) Die Erfahrungen in den Vereinigten Staaten und Japan haben gezeigt, daß für die Industrie der stärkste Anreiz zu Investitionen in die Entwicklung und das Inverkehrbringen von Orphan Medicinal Products die Aussicht auf ein mehrjähriges Alleinvertriebsrecht ist, wodurch sich die Investitionen teilweise decken lassen. Der Datenschutz gemäß Artikel 4 Absatz 8 Buchstabe a Ziffer iii der Richtlinie 65/65/EWG des Rates reicht diesbezueglich als Anreiz nicht aus. Die Mitgliedstaaten können von sich aus eine entsprechende Maßnahme nicht ohne gemeinschaftliche Dimension einführen, da dies im Widerspruch zu Richtlinie 65/65/EWG stuende. Würden die Mitgliedstaaten derartige Maßnahmen ohne Koordinierung ergreifen, so hätte dies Hemmnisse im innergemeinschaftlichen Handel zur Folge, die ihrerseits Wettbewerbsverzerrungen nach sich zögen und dem Binnenmarkt entgegenstuenden. Das Alleinvertriebsrecht sollte lediglich das Anwendungsgebiet betreffen, für das ein Arzneimittel als Orphan Drug ausgewiesen wurde, und darf bereits bestehende Rechte an geistigem Eigentum nicht berühren. Im Interesse der Patienten sollte das für Orphan Medicinal Products gewährte Alleinvertriebsrecht nicht ausschließen, daß ein ähnliches Arzneimittel in Verkehr gebracht werden kann, das den von dem Leiden Betroffenen erheblichen Nutzen bereiten könnte das hinsichtlich der Unbedenklichkeit, Wirksamkeit oder anderer klinischer Aspekte überlegen ist.

(9) Investoren von gemäß dieser Verordnung ausgewiesenen Orphan Medicinal Products sollten in den vollen Genuß aller Anreize kommen, die von der Gemeinschaft oder den Mitgliedstaaten geschaffen werden, um die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln für die Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung seltener Krankheiten zu fördern.

(10) Durch das spezifische Programm Biomed 2 des Vierten Rahmenprogramms für Forschung und technologische Entwicklung (1994-1998) wurde die Erforschung von Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten gefördert; dazu gehören die Schaffung einer Methodologie für Schnellprogramme für die Entwicklung von Orphan Medicinal Products und die Erstellung von Registern der in Europa verfügbaren Orphan Medicinal Products. Die bereitgestellten Mittel dienten der Förderung einer grenzueberschreitenden Zusammenarbeit bei der Grundlagenforschung und der klinischen Forschung auf dem Gebiet seltener Krankheiten. Die Erforschung seltener Krankheiten bleibt auch weiterhin ein prioritäres Anliegen der Gemeinschaft Kommission und wurde in den Vorschlag der Kommission für das Fünfte Rahmenprogramm für Forschung und technologische Entwicklung (1998 - 2002) aufgenommen. Diese Verordnung schafft einen rechtlichen Rahmen, der eine schnelle und wirkungsvolle Umsetzung der Ergebnisse dieser Forschung erlaubt.

(11) Seltene Krankheiten wurden im Aktionsrahmen im Bereich der öffentlichen Gesundheit (KOM(93) 559 endg.) als vorrangiges Gebiet für Gemeinschaftsaktionen genannt. Die Kommission teilte in ihrer Mitteilung zu einem Aktionsprogramm der Gemeinschaft für seltene Krankheiten innerhalb des Aktionsrahmens im Bereich der öffentlichen Gesundheit (KOM(97) 225 endg.) ihre Entscheidung mit, diese Krankheiten innerhalb dieses Aktionsrahmens als vorrangig einzustufen. Die Kommission hat im Zusammenhang mit diesem Aktionsrahmen einen Vorschlag für eine Entscheidung des Europäischen Parlaments und des Rates zur Festlegung eines Aktionsprogramms der Gemeinschaft (1999-2003) für seltene Krankheiten, einschließlich Aktionen zur Beschaffung von Informationen, zur Behandlung von Clustern seltener Krankheiten in einer Bevölkerung und zur Unterstützung einschlägiger Patientenorganisationen, vorgelegt. Mit dieser Verordnung wird eine der vorrangigen Aktionen dieses Programmes verwirklicht -

HABEN FOLGENDE VERORDNUNG ERLASSEN:

Artikel 1

Zweck

Ziel dieser Verordnung ist es, ein Gemeinschaftsverfahren für die Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan Medicinal Products festzulegen und Anreize für die Erforschung, Entwicklung und das Inverkehrbringen von als Orphan Medicinal Products ausgewiesenen Arzneimitteln zu schaffen.

Artikel 2

Geltungsbereich und Begriffsbestimmungen

Im Sinne dieser Verordnung sind

- Arzneimittel: Humanarzneimittel gemäß der Begriffsbestimmung in Artikel 2 der Richtlinie 65/65/EWG;

- Orphan Drug: ein gemäß den Bestimmungen dieser Verordnung ausgewiesenes Arzneimittel;

- Investor: eine in der Gemeinschaft niedergelassene juristische oder natürliche Person, die beantragt, daß ein Arzneimittel als Orphan Drug ausgewiesen wird, oder diese Ausweisung bereits erhalten hat;

- Agentur: die Europäische Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln.

Artikel 3

Kriterien für die Ausweisung als Orphan Drug

1. Ein Arzneimittel wird als Orphan Drug ausgewiesen, wenn der Investor nachweisen kann, daß das Arzneimittel für die Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung einer Krankheit bestimmt ist, von der zum Zeitpunkt der Antragstellung in der Gemeinschaft weniger als fünf von zehntausend Personen betroffen sind, und daß in der Gemeinschaft noch keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung der betreffenden Krankheit zugelassen wurde bzw. daß das betreffende Arzneimittel - sofern eine solche Methode besteht - für die von dem Leiden Betroffenen von erheblichem Nutzen sein wird. realistischerweise davon ausgegangen werden kann, daß das Arzneimittel sonstigen Mitteln hinsichtlich der Unbedenklichkeit und Wirksamkeit oder anderer klinischer Aspekte überlegen ist.

2. Unbeschadet der Bestimmungen von Absatz 1 kann ein Arzneimittel auch als Orphan Drug ausgewiesen werden, wenn der Investor nachweisen kann, daß das Arzneimittel für die Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung einer lebensbedrohenden, oder schwer invalidisierenden oder schweren und chronischen übertragbaren Krankheit in der Gemeinschaft bestimmt ist und daß das Inverkehrbringen des Arzneimittels in der Gemeinschaft ohne Anreize vermutlich nicht genügend Gewinn bringen würde, um die notwendigen Investitionen zu rechtfertigen.

3. Die Kommission erstellt im Benehmen mit den Mitgliedstaaten, der Agentur und den interessierten Parteien ausführliche Leitlinien für die Anwendung dieses Artikels.

Artikel 4

Ausschuß für Orphan Medicinal Products

1. Es wird innerhalb der Europäischen Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln ein Ausschuß für Orphan Medicinal Products eingesetzt, der im folgenden "der Ausschuß" genannt wird.

2. Der Ausschuß hat folgende Aufgaben:

a) Prüfung von gemäß den Bestimmungen dieser Verordnung vorgelegten Anträgen auf Ausweisung eines Arzneimittels als Orphan Drug;

b) nach Aufforderung der Kommission Beratung derselben bei der Ausarbeitung und Festlegung einer Politik der Europäischen Union für Orphan Medicinal Products;

c) Unterstützung der Kommission bei der internationalen Zusammenarbeit auf dem Gebiet der Orphan Medicinal Products, insbesondere mit den USA und Japan; dies erfolgt im Benehmen mit Selbsthilfegruppen der Patienten.

3. Der Ausschuß setzt sich wie folgt zusammen: Jeder Mitgliedstaat benennt ein Mitglied, die Kommission benennt drei Mitglieder als Vertreter der Patientenorganisationen und drei Mitglieder auf Empfehlung der Agentur. Die Ausschußmitglieder werden für eine erneuerbare Mandatszeit von drei Jahren ernannt. Die Mitglieder werden unter Berücksichtigung ihrer Aufgaben und Erfahrungen bei der Behandlung oder Erforschung seltener Krankheiten ausgewählt. Bei Bedarf kann die Unterstützung eines Sachverständigen eingeholt werden.

4. Der Ausschuß wählt seinen Vorsitzenden für drei Jahre. Eine einmalige Wiederwahl ist möglich.

5. Die Vertreter der Kommission und der Verwaltungsdirektor der Agentur bzw. dessen Vertreter können an allen Sitzungen des Ausschusses teilnehmen.

6. Die Agentur übernimmt die Sekretariatsgeschäfte des Ausschusses

7. Die Ausschußmitglieder dürfen auch nach Ende ihres Mandats keine Informationen preisgeben, die unter das Berufsgeheimnis fallen.

Artikel 5

Ausweisungsverfahren

1. Der Investor stellt bei der Agentur in einem beliebigen Stadium der Entwicklung eines Arzneimittels einen Antrag auf dessen Ausweisung als Orphan Drug; dies erfolgt vor Stellung des Zulassungsantrags legt der Investor der Agentur einen entsprechenden Antrag vor.

2. Dem Antrag sind folgende Angaben und Unterlagen beizufügen:

a) Name oder Firma und ständige Anschrift des Investors,

b) Bezeichnung des Wirkstoffs / der Wirkstoffe,

c) vorgeschlagenes Anwendungsgebiet,

d) Nachweis, daß die Bestimmungen von Artikel 3 Absatz 1 oder 2 Anwendung finden.

3. Die Kommission erstellt im Benehmen mit den Mitgliedstaaten, der Agentur und den interessierten Parteien ausführliche Leitlinien für Form und Inhalt der Anträge auf Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan Medicinal Products.

4. Die Agentur prüft die Gültigkeit des Antrags und legt dem Ausschuß die Ergebnisse in Form eines Kurzberichts vor. Sie kann den Investor auffordern, zusätzliche Angaben und Unterlagen bereitzustellen.

5. Die Agentur stellt sicher, daß der Ausschuß innerhalb von 90 60 Tagen nach Erhalt eines gültigen Antrags eine Stellungnahme abgibt.

6. Der Ausschuß bemüht sich bei der Erstellung seiner Stellungnahmen darum, einen Konsens der Mitglieder zu erzielen. Gelingt dies nicht entspricht die Stellungnahme dem Standpunkt der Mehrheit der Mitglieder, wird die Stellungnahme mit Zweidrittelmehrheit der Mitglieder angenommen. Bei der Abgabe der Stellungnahme kann das schriftliche Verfahren angewendet werden.

7. Entspricht der Antrag nach Auffassung des Ausschusses nicht den Kriterien gemäß Artikel 3 Absatz 1, teilt die Agentur dies dem Investor unverzueglich mit. Der Investor kann innerhalb von 30 Tagen nach Erhalt der Stellungnahme unter Angabe ausführlicher Gründe Einwände erheben, die die Agentur an den Ausschuß weiterleitet. Der Ausschuß prüft auf seiner nächsten Sitzung eine etwaige Revision seiner Stellungnahme.

8. Die Agentur übermittelt die endgültige Stellungnahme des Ausschusses unverzueglich der Kommission, die innerhalb von 30 Tagen nach Erhalt der Stellungnahme eine Entscheidung verabschiedet. Sollte der Entscheidungsentwurf ausnahmsweise nicht im Einklang mit der Stellungnahme des Ausschusses stehen, wird die Entscheidung gemäß dem Verfahren nach Artikel 72 der Verordnung (EWG) Nr. 2309/93 verabschiedet. Die Entscheidung wird dem Investor sowie der Agentur und den zuständigen Behörden der Mitgliedstaaten mitgeteilt.

9. Als Orphan Medicinal Products ausgewiesene Arzneimittel werden in das Gemeinschaftsregister für Orphan Medicinal Products eingetragen.

10. Der Investor übermittelt der Agentur jährlich einen Bericht über den Entwicklungsstand des ausgewiesenen Arzneimittels.

11. Sollen die mit einer Ausweisung als Orphan Drug verbundenen Rechte auf einen anderen Investor übertragen werden, reicht der Inhaber der Ausweisung bei der Agentur einen entsprechenden Antrag ein. Die Kommission erstellt im Benehmen mit den Mitgliedstaaten, der Agentur und den interessierten Parteien ausführliche Leitlinien für Form und Inhalt der Anträge auf Übertragung einer Ausweisung.

Artikel 6

Unterstützung bei der Erstellung des Prüfplans

1. Der Investor von Orphan Medicinal Products kann vor Stellung eines Zulassungsantrags bei der Agentur Auskünfte über die Durchführung der verschiedenen Versuche und Prüfungen einholen, die erforderlich sind, um die Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit des Arzneimittels nachzuweisen.

2. Die Agentur legt ein Verfahren für die Entwicklung von Orphan Medicinal Products fest, das insbesondere folgende Aspekte abdeckt:

a) Unterstützung bei der Erstellung eines Prüfplans für vorklinische und klinische Prüfungen während der Entwicklungsphase und für Folgemaßnahmen der klinischen Prüfungen;

b) ordnungsrechtliche Unterstützung bei der Festlegung des Inhalts des Zulassungsantrags gemäß Artikel 6 der Verordnung (EWG) Nr. 2309/93 des Rates.

Artikel 7

Gemeinschaftszulassung

1. Die für das Inverkehrbringen eines Orphan Drug zuständige Person kann beantragen, daß die Zulassung des betreffenden Arzneimittels gemäß den Bestimmungen der Verordnung (EWG) Nr. 2309/93 von der Gemeinschaft erteilt wird, ohne daß sie nachweisen muß, daß das Arzneimittel den Bedingungen des Anhangs der genannten Verordnung entspricht.

2. Zusätzlich zu dem Zuschuß gemäß Artikel 57 der Verordnung (EWG) NR. 2309/93 erhält die Agentur von der Gemeinschaft jährlich einen speziellen Zuschuß. Dieser dient der Agentur ausschließlich dazu, eine vollständige oder teilweise Befreiung von den Gebühren zu gewähren, die gemäß den Gemeinschaftsbestimmungen aufgrund der Verordnung (EWG) Nr. 2309/93 zu entrichten sind. Der Verwaltungsdirektor der Agentur legt am Ende jeden Jahres einen ausführlichen Bericht über die Verwendung dieses speziellen Zuschusses vor. Etwaige Überschüsse werden jeweils auf das folgende Jahr übertragen und von dem entsprechenden speziellen Zuschuß abgezogen.

3. Für Orphan Medicinal Products erteilte Zulassungen gelten ausschließlich für therapeutische Anwendungsgebiete gemäß den Kriterien von Artikel 3. Die Möglichkeit, ausserhalb des Geltungsbereichs dieser Verordnung eine getrennte Zulassung für andere Anwendungsgebiete zu beantragen, bleibt davon unberührt.

Artikel 8

Alleinvertriebsrecht

1. Wurde gemäß der Verordnung (EWG) Nr. 2309/93 eine Zulassung für ein Orphan Drug erteilt oder haben alle Mitgliedstaaten nach den Verfahren für die gegenseitige Anerkennung gemäß Artikel 7 und 7a der Richtlinie 65/65/EWG oder gemäß Artikel 9 Absatz 4 der Richtlinie 75/319/EWG solche Zulassungen erteilt, werden die Gemeinschaft und die Mitgliedstaaten unbeschadet der Vorschriften über Rechte an geistigem Eigentum oder anderer Bestimmungen des Gemeinschaftsrechts während der nächsten zehn Jahre weder einen anderen Antrag auf Zulassung eines ähnlichen Arzneimittels für dasselbe therapeutische Anwendungsgebiet annehmen, noch eine entsprechende Zulassung erteilen oder eine bestehende Zulassung verlängern.

2. Dieser Zeitraum kann jedoch auf sechs Jahre verkürzt werden, wenn am Ende des fünften Jahres ein Mitgliedstaat nachweisen kann, daß die in Artikel 3 festgelegten Kriterien in bezug auf das betreffende Arzneimittel nicht mehr zutreffen oder der Preis des Arzneimittels Gewinne ermöglicht, die nicht mehr vertretbar sind. Der betreffende Mitgliedstaat leitet zu diesem Zweck das in Artikel 5 genannte Verfahren ein.

3. Abweichend von Absatz 1 und unbeschadet der Rechtsvorschriften über geistiges Eigentum oder anderer Rechtsvorschriften der Gemeinschaft kann für ein ähnliches Arzneimittel mit dem selben Anwendungsgebiet eine Zulassung gewährt werden, wenn

a) der Inhaber der Zulassung des zuerst als Orphan Drug ausgewiesenen Arzneimittels dem zweiten Antragsteller seine Zustimmung gegeben hat oder

b) der Inhaber der Zulassung des zuerst als Orphan Drug ausgewiesenen Arzneimittels das Arzneimittel nicht in ausreichender Menge liefern kann oder

c) der zweite Antragsteller in seinem Antrag nachweisen kann, daß das zweite Arzneimittel dem bereits zugelassenen Orphan Drug zwar ähnlich ist, aber diesem hinsichtlich der Unbedenklichkeit, Wirksamkeit oder anderer klinischer Aspekte überlegen ist.

4. Nach Ablauf der Geltungsdauer des Alleinvertriebsrechts wird das Orphan Drug aus dem Gemeinschaftsregister für Orphan Medicinal Products gestrichen.

5) Im Sinne dieses Artikels ist ein "ähnliches Arzneimittel" ein Erzeugnis mit

demselben chemischen Wirkstoff bzw. wirksamen Anteil des Stoffs, einschließlich Isomeren und Mischungen von Isomeren, Komplexen, Estern, anderen Derivaten von nicht-kovalenten Verbindungen, vorausgesetzt, daß die pharmakologischen und toxikologischen Wirkungen der letztgenannten Stoffe mit denen des ursprünglichen Mittels qualitativ und quantitativ identisch sind;

einem Stoff mit derselben biologischen Wirkung (einschließlich Stoffen mit anderer Molekularstruktur, anderem Ursprungsmaterial und/oder anderem Herstellungsverfahren als der ursprüngliche Stoff), vorausgesetzt, daß die pharmakologische Wirkung des genannten Stoffs mit dem des ursprünglichen Mittels qualitativ und quantitativ identisch ist;[DQC1]

einem Stoff mit derselben radiopharmakologischen Wirkung (einschließlich Stoffen mit anderem Radionuklid, Liganden, Markierungsort oder Kupplungsmechanismus zur Bindung des Radionuklids an das Molekül), vorausgesetzt, daß seine diagnostischen oder therapeutischen Anwendungsgebiete mit denen des ursprünglichen Mittels identisch sind

5. Die Kommission wird die Begriffe "ähnliches Arzneimittel" und "klinische Überlegenheit" spätestens ein Jahr nach der Annahme dieser Verordnung in einer Durchführungsverordnung gemäß dem Verfahren nach Artikel 72 der Verordnung (EWG) Nr. 2309/93 bestimmen.

6. Die Kommission erstellt im Benehmen mit den Mitgliedstaaten, der Agentur und den interessierten Parteien ausführliche Leitlinien für die Anwendung dieses Artikels und der Durchführungsverordnung.

Artikel 9

Sonstige Anreize

1. Für die nach den Bestimmungen dieser Verordnung als Orphan Medicinal Products ausgewiesenen Arzneimittel können von der Gemeinschaft und den Mitgliedstaaten Anreize geschaffen werden, um die Erforschung und Entwicklung von Orphan Medicinal Products zu fördern und deren Verfügbarkeit zu verbessern. Dies betrifft insbesondere Forschungsbeihilfen für kleine und mittlere Unternehmen durch das fünfte Rahmenprogramm für Forschung und technologische Entwicklung.

2. Die Mitgliedstaaten übermitteln der Kommission innerhalb von sechs Monaten nach Erlaß dieser Verordnung ausführliche Informationen über etwaige die Maßnahmen, die sie erlassen haben, um die Erforschung und Entwicklung von Orphan Medicinal Products zu fördern und deren Verfügbarkeit zu verbessern. Diese Informationen werden in regelmässigen Abständen aktualisiert.

3. Die Mitgliedstaaten prüfen ferner, ob eine teilweise oder vollständige Befreiung von den für Anträge auf Zulassung von Orphan Medicinal Products zu entrichtenden Gebühren gewährt werden soll.

43. Die Kommission veröffentlicht innerhalb eines Jahres nach Erlaß dieser Verordnung ein ausführliches Verzeichnis aller Anreize, die von der Gemeinschaft und den Mitgliedstaaten geschaffen wurden, um die Erforschung und Entwicklung von Orphan Medicinal Products zu fördern und deren Verfügbarkeit zu verbessern. Diese Informationen werden in regelmässigen Abständen aktualisiert.

Artikel 10

Allgemeiner Bericht

Die Kommission veröffentlicht innerhalb von sechs Jahren nach Inkrafttreten dieser Verordnung einen allgemeinen Bericht über die bei der Anwendung dieser Verordnung gewonnen Erfahrungen.

Artikel 11

Inkrafttreten

1. Diese Verordnung tritt am dreissigsten Tag nach ihrer Veröffentlichung im Amtsblatt der Europäischen Gemeinschaften in Kraft.

2. Diese Verordnung ist in allen ihren Teilen verbindlich und gilt unmittelbar in jedem Mitgliedstaat.

Brüssel, den

Für das Europäische Parlament Für den Rat

Der Präsident Der Präsident