Médicaments à usage pédiatrique

POINTS CLÉS

Les entreprises pharmaceutiques doivent collaborer avec l’Agence européenne des médicaments, instaurée en vertu du règlement (CE) n^o 726/2004 (voir synthèse), pour élaborer et s’accorder sur des plans d’investigation pédiatrique, dont le but est de collecter des données cliniques sur l’utilisation d’un médicament chez les enfants. Les résultats du plan d’investigation pédiatrique doivent être présentés lors de la demande d’autorisation de mise sur le marché des médicaments. En contrepartie, et en tant que récompense, l’entreprise bénéficie d’une prorogation de 6 mois de son certificat complémentaire de protection qui est similaire à un type de droit de propriété intellectuelle. Pour les médicaments orphelins, le fabricant bénéficie d’une exclusivité commerciale supplémentaire de 2 ans.

Un comité pédiatrique indépendant institué au sein de l’Agence européenne des médicaments fournit des conseils sur les questions relatives aux médicaments destinés à l’enfant. Il est aussi responsable de l’évaluation scientifique et de l’approbation des plans d’investigation pédiatrique.

Le règlement introduit:

• un inventaire des besoins thérapeutiques chez l’enfant à l’échelle de l’Union européenne (UE) pour axer la recherche, le développement et l’autorisation des médicaments;
• un réseau de chercheurs et de centres d’essai à l’échelle de l’UE qui mène des recherches;
• un système de conseils scientifiques gratuits destinés à l’industrie;
• une base de données publique sur les études pédiatriques.

Amendements au règlement

Le règlement (UE) 2019/5 modifie le règlement (UE) 1901/2006 afin de tenir compte du fait que les obligations pouvant faire l’objet de sanctions financières sont désormais précisées dans le règlement (UE) n^o 726/2004, de même que les pouvoirs autorisant la Commission à établir des procédures pour imposer ces sanctions financières.

Examen et évaluation du règlement

En 2017, la Commission européenne a publié un rapport d’examen sur les 10 années de la mise en œuvre de ce règlement. Ce rapport montre que:

• le règlement a eu des répercussions importantes sur le développement des médicaments à usage pédiatrique au sein de l’UE;
• la disponibilité des médicaments destinés aux enfants s’est considérablement améliorée dans certains champs thérapeutiques, notamment dans les domaines de la rhumatologie ou des maladies infectieuses;
• entre 2007 et 2016, plus de 260 nouveaux médicaments à usage pédiatrique ont été autorisés et le nombre de plans d’investigation pédiatrique approuvés a augmenté de façon importante;
• dans le domaine de la recherche, les résultats ont été positifs, notamment dans les domaines où les besoins des patients adultes et pédiatriques coïncident, bien que pour ce qui est des maladies rares et/ou touchant exclusivement les enfants, soutenues de la même manière par le règlement (CE) n^o 141/2000 concernant les médicaments orphelins (voir synthèse), aucune grande avancée thérapeutique ne s’est encore concrétisée.

Une évaluation du règlement pédiatrique, ainsi que du règlement concernant les médicaments orphelins a été menée en 2019 et en 2020. Cette évaluation a été menée en plusieurs étapes, dont la publication d’une feuille de route, des études sur les médicaments à usage pédiatrique et sur les médicaments contre les maladies orphelines, ainsi qu’une large consultation des parties concernées. Suite aux résultats de cette évaluation, une analyse d’impact en vue d’une révision de ces règlements a été lancée.