This document is an excerpt from the EUR-Lex website
Document 52014DC0548
REPORT FROM THE COMMISSION TO THE EUROPEAN PARLIAMENT, THE COUNCIL, THE EUROPEAN ECONOMIC AND SOCIAL COMMITTEE AND THE COMMITTEE OF THE REGIONS Implementation report on the Commission Communication on Rare Diseases: Europe's challenges [COM(2008) 679 final] and Council Recommendation of 8 June 2009 on an action in the field of rare diseases (2009/C 151/02)
SPRÁVA KOMISIE EURÓPSKEMU PARLAMENTU, RADE, EURÓPSKEMU HOSPODÁRSKEMU A SOCIÁLNEMU VÝBORU A VÝBORU REGIÓNOV Správa o vykonávaní oznámenia Komisie o zriedkavých chorobách: Európske výzvy [COM(2008) 679 final] a odporúčania Rady z 8. júna 2009 o činnosti v oblasti zriedkavých chorôb (2009/C151/02)
SPRÁVA KOMISIE EURÓPSKEMU PARLAMENTU, RADE, EURÓPSKEMU HOSPODÁRSKEMU A SOCIÁLNEMU VÝBORU A VÝBORU REGIÓNOV Správa o vykonávaní oznámenia Komisie o zriedkavých chorobách: Európske výzvy [COM(2008) 679 final] a odporúčania Rady z 8. júna 2009 o činnosti v oblasti zriedkavých chorôb (2009/C151/02)
/* COM/2014/0548 final */
SPRÁVA KOMISIE EURÓPSKEMU PARLAMENTU, RADE, EURÓPSKEMU HOSPODÁRSKEMU A SOCIÁLNEMU VÝBORU A VÝBORU REGIÓNOV Správa o vykonávaní oznámenia Komisie o zriedkavých chorobách: Európske výzvy [COM(2008) 679 final] a odporúčania Rady z 8. júna 2009 o činnosti v oblasti zriedkavých chorôb (2009/C151/02) /* COM/2014/0548 final */
Obsah 1. Úvod. 2 a) Rámec politiky. 2 b) Východiská správy a metodika. 3 2. Plány a stratégie v oblasti zriedkavých chorôb. 3 a) Činnosti Európskej komisie. 3 b) Situácia v členských štátoch. 4 3. Vymedzenie, kódovanie a súpis zriedkavých chorôb. 5 a) Činnosti Európskej komisie. 5 b) Činnosti členských štátov. 6 4. Výskum v oblasti zriedkavých chorôb. 6 a) Činnosti Európskej komisie. 6 b) Činnosti členských štátov. 8 5. Centrá odborných znalostí a európske referenčné siete pre
zriedkavé choroby. 9 a) Činnosti Európskej komisie. 9 b) Činnosti členských štátov. 10 6. Zhromažďovanie odborných znalostí v oblasti zriedkavých chorôb na
európskej úrovni 10 7. Posilnenie postavenia organizácií pacientov. 11 a) Činnosti Európskej komisie. 11 b) Činnosti členských štátov. 11 8. Riadenie a európska koordinácia. 11 9. Opatrenia na zlepšenie vysokokvalitnej zdravotnej starostlivosti
v prípade zriedkavých chorôb. 12 a) Nariadenie o liekoch na ojedinelé ochorenia. 12 b) Uľahčovanie prístupu k liekom na zriedkavé choroby. 12 Pracovná skupina
„Mechanizmus koordinovaného prístupu k liekom na zriedkavé choroby“
v rámci procesu týkajúceho sa podnikovej zodpovednosti v oblasti
liekov. 13 c) Populačný skríning zriedkavých chorôb. 13 10. Globálny rozmer politiky v oblasti zriedkavých chorôb. 13 11. Závery a návrhy ďalších krokov. 14
1. Úvod
a)
Rámec
politiky
Zriedkavé
choroby postihujú 27 až 36 miliónov ľudí v Európskej únii a sú
kľúčovou prioritou zdravotnej politiky z dôvodu obmedzeného počtu
pacientov a nedostatku príslušných vedomostí a odborných znalostí týkajúcich
sa konkrétnych chorôb. Pacienti
so zriedkavými chorobami často trávia roky v neistote čakaním na
diagnostikovanie svojej choroby a nájdenie vhodného spôsobu liečby.
Lekársky expert, ktorý môže diagnostikovať takúto zriedkavú chorobu, môže
vykonávať prax v inom regióne alebo dokonca v inom členskom štáte.
Vedecké poznatky týkajúce sa osobitných zriedkavých chorôb môžu byť
nedostatočné a rozptýlené. Rozmer
Európskej únie a spolupráca medzi členskými štátmi preto môžu priniesť
zmenu, napríklad v rámci spoločného využívania poznatkov a odborných
znalostí, podpory výskumu a spolupráce a udeľovania povolení pre
najlepšie možné lieky pre celú Európsku úniu. Činnosť EÚ v oblasti
zriedkavých chorôb predstavuje vysokú pridanú hodnotu. Na
dosiahnutie tohto cieľa prijala Komisia v roku 2008 Oznámenie o zriedkavých
chorobách – Európske výzvy[1], ktorým sa stanovuje
celková stratégia na podporu členských štátov pri diagnostike, liečbe a starostlivosti
o občanov EÚ so zriedkavými chorobami. Toto oznámenie sa zameriava na tri
hlavné oblasti: i) lepšie uznávanie a zviditeľnenie zriedkavých chorôb;
ii) podpora politík v oblasti zriedkavých chorôb v členských štátoch
zameraná na súdržnú celkovú stratégiu a iii) rozvoj spolupráce,
koordinácie a regulácie v oblasti zriedkavých chorôb na úrovni EÚ. Okrem
tohto oznámenia sa o niekoľko mesiacov neskôr prijalo Odporúčanie Rady
o činnosti v oblasti zriedkavých chorôb[2],
ktorým sa členské štáty vyzývajú na zavedenie vnútroštátnych stratégií. Toto
odporúčanie sa zameriava na i) vymedzenie, kódovanie a súpis zriedkavých
chorôb, ii) výskum, iii) európske referenčné siete, iv) zhromažďovanie odborných
znalostí na úrovni EÚ, v) posilnenie postavenia organizácií pacientov a vi)
udržateľnosť. Článok
13 smernice 2011/24/EÚ[3] o uplatňovaní
práv pacientov pri cezhraničnej zdravotnej starostlivosti sa takisto zaoberá
zriedkavými chorobami. V tomto článku sa uvádza, že Komisia podporuje
členské štáty, a to najmä informovaním zdravotníckych pracovníkov o nástrojoch,
ktoré majú k dispozícii a ktoré im majú pomáhať pri diagnostike
zriedkavých chorôb, a informovaním zainteresovaných strán o možnostiach,
ktoré sa im ponúkajú prostredníctvom nariadenia 883/2004[4],
pokiaľ ide o posielanie pacientov so zriedkavými chorobami do iných
členských štátov. Zriedkavé
choroby boli po prvý raz označené ako prioritná oblasť pre opatrenia v oblasti
verejného zdravia v Európskej únii v oznámení Komisie z 24. novembra 1993[5] o rámci opatrení v oblasti
verejného zdravia. Za ním nasledovalo niekoľko projektov, ktorým bola
poskytnutá podpora, ako aj zriadenie osobitnej skupiny pre zriedkavé choroby. Nariadením
o liekoch na ojedinelé ochorenia (Nariadenie Európskeho parlamentu
a Rady (ES) č. 141/2000 zo 16. decembra 1999 o liekoch na
ojedinelé ochorenia)[6] sa stanovili kritériá pre
zaraďovanie liekov na zriedkavé choroby v EÚ a súbor stimulov
(napríklad desaťročné výhradné právo na trhu, pomoc pri príprave protokolu,
prístup k centralizovanému postupu na udeľovanie povolení na uvedenie na
trh) na podporu výskumu a vývoja liekov na liečbu, prevenciu alebo
diagnostikovanie zriedkavých chorôb a ich uvádzania na trh. Táto
správa poskytuje prehľad o vykonávaní stratégie v oblasti zriedkavých
chorôb a hodnotia sa v nej dosiahnuté úspechy a získané
skúsenosti. Cieľom tejto správy je vyvodenie záverov týkajúcich sa rozsahu
zavedenia opatrení uvedených v oznámení Komisie a odporúčaní Rady
a potreby ďalších opatrení na zlepšenie života pacientov postihnutých
zriedkavými chorobami a ich rodín.
b)
Východiská
správy a metodika
V
oznámení a odporúčaní Rady sa Komisia vyzvala, aby predložila správu
o vykonávaní tejto stratégie. Komisia zaslala členským štátom elektronický
dotazník s cieľom zhromaždiť informácie o situácii na vnútroštátnej
úrovni. Požadované informácie predložilo osemnásť krajín. Ako hlavný zdroj
informácií pre túto správu o vykonávaní slúžili odpovede členských štátov
a informácie zhromaždené na základe spoločnej iniciatívy EUCERD a uverejnené
ako „Správa o stave činností v oblasti zriedkavých chorôb v Európe“[7].
2.
Plány
a stratégie v oblasti zriedkavých chorôb
a)
Činnosti
Európskej komisie
Európska
komisia spolufinancovala z programu EÚ v oblasti zdravia projekt
EUROPLAN s cieľom podporiť členské štáty v rámci procesov tvorby
vnútroštátnych plánov a stratégií. Tohto
projektu, ktorý sa realizoval od apríla 2008 do marca 2011, sa zúčastnili
zástupcovia vnútroštátnych zdravotníckych orgánov 21 členských štátov spolu
s 57 pridruženými a spolupracujúcimi partnermi z 34 krajín.
Jedným z výsledkov bola „Správa o ukazovateľoch na monitorovanie
vykonávania a hodnotenia vplyvu vnútroštátneho plánu alebo vnútroštátnej stratégie
v oblasti zriedkavých chorôb“, ktorá bola základom na prijatie „Odporúčaní
EUCERD týkajúcich sa kľúčových ukazovateľov pre vnútroštátne plány alebo
stratégie v oblasti zriedkavých chorôb“[8]. Niektoré
činnosti projektu EUROPLAN, najmä činnosti súvisiace s technickou pomocou
členským štátom s určitými ťažkosťami pri príprave svojich vnútroštátnych
plánov alebo stratégií, sa naďalej riešia v rámci osobitného pracovného
balíka spoločnej iniciatívy EUCERD. Prostredníctvom
tohto pracovného balíka Komisia naďalej podporuje prípravu vnútroštátnych
plánov v krajinách, ktoré tieto plány ešte nezaviedli. Jednotná
akcia EUCERD sa týka obdobia 42 mesiacov (marec 2012 až august 2015). Prostredníctvom
tejto akcie sa podporujú členské štáty pri tvorbe stratégií, mapovaní
poskytovania špecializovaných sociálnych služieb a integrácii zriedkavých
chorôb do bežných sociálnych politík, ako aj podpore realizácie kódovania
a klasifikácie zriedkavých chorôb. Táto jednotná akcia takisto poskytuje
podporu pri vydávaní OrphaNews Europe[9] a výročných
správ o stave činností v oblasti zriedkavých chorôb v Európe.
b)
Situácia
v členských štátoch
Ciele činnosti: V odporúčaní
Rady sa členské štáty zaviazali čo najskôr a najneskôr do konca roka 2013
prijať plán alebo stratégiu na riešenie zriedkavých chorôb. V
roku 2009 bolo zameranie sa na zriedkavé choroby vo väčšine členských štátov pomerne
novým a inovatívnym javom a vnútroštátne plány existovali len v niekoľkých
členských štátoch. Tieto plány existovali v Bulharsku, vo Francúzsku,
v Portugalsku a Španielsku. V
prvom štvrťroku 2014 existovali vnútroštátne plány alebo stratégie na
riešenie zriedkavých chorôb v 16 členských štátoch. Sedem
ďalších krajín výrazne pokročilo pri tvorbe svojich plánov/stratégií. Členské štáty s prijatým vnútroštátnym plánom alebo stratégiou v oblasti zriedkavých chorôb: Belgicko, Bulharsko, Cyprus, Česká republika, Francúzsko, Grécko, Holandsko, Litva, Maďarsko, Nemecko, Portugalsko, Rumunsko, Slovensko, Slovinsko, Spojené kráľovstvo a Španielsko. Členské štáty, v pokročilej fáze prípravy vnútroštátneho plánu alebo stratégie v oblasti zriedkavých chorôb: Chorvátsko, Dánsko, Fínsko, Írsko, Poľsko, Rakúsko a Taliansko. Pokiaľ
ide o úroveň vykonávania plánov, krajiny sa výrazne odlišujú. Čiastočne je
to spôsobené tým, že niektoré krajiny, ako napríklad Belgicko, Holandsko,
Nemecko a Spojené kráľovstvo, prijali svoje plány/stratégie len nedávno.
Francúzsko ako jediná krajina už ukončilo realizáciu prvého plánu a prijalo
druhý vnútroštátny plán. Väčšina
členských štátov nemá vyhradený rozpočet na vykonávanie vnútroštátnych plánov.
Financovanie sa zvyčajne poskytuje ako súčasť celkových výdavkov na
zdravotníctvo. Krajiny poskytujú občasné financovanie na realizáciu osobitných
projektov. Niektoré krajiny uviedli, že rozpočty sú pod dodatočným tlakom
v dôsledku hospodárskej krízy. Napriek
svojej komplexnosti a medziodvetvovému prístupu sa všetky plány prijali na
úrovni ministerstva zdravotníctva. V Českej republike tento plán schválil
aj predseda vlády. Rozsah
plánov v oblasti zriedkavých chorôb sa v jednotlivých krajinách
odlišuje. Napríklad, zatiaľ čo zriedkavé druhy rakoviny sú dôležitou súčasťou
spektra zriedkavých chorôb, niekoľko plánov/stratégií sa na túto skupinu chorôb
nevzťahuje. Týka sa to Belgicka, Dánska, Francúzska, Nemecka a Portugalska.
Dánsko nepovažuje infekčné choroby za zriedkavé choroby. Štrnásť
krajín realizovalo informačné kampane s cieľom zvýšiť povedomie o zriedkavých
chorobách. Chorvátsko, Cyprus, Lotyšsko a Nemecko v súčasnosti svoje
kampane pripravujú. Dôležitými
aspektmi tejto iniciatívy sú monitorovanie a hodnotenie vnútroštátnych
plánov, pričom EÚ spolufinancovala projekt EUROPLAN[10]
– a následne spoločnú iniciatívu EUCERD[11] – s cieľom
poskytnúť rámec na podporu členských štátov pri ich úsilí o tvorbu a vykonávanie
vnútroštátnych plánov. Iné
krajiny so zavedenými plánmi (Chorvátsko, Francúzsko, Litva, Portugalsko
a Španielsko) zakladajú svoje stratégie monitorovania na ukazovateľoch
projektu EUROPLAN. Bulharsko a Slovensko nemajú žiadne stratégie
monitorovania. Vo zvyšných krajinách sa stratégie monitorovania nachádzajú
v procese tvorby.
3.
Vymedzenie,
kódovanie a súpis zriedkavých chorôb
a)
Činnosti
Európskej komisie
Ciele
činnosti: Jednoznačné vymedzenie zriedkavých
chorôb je nevyhnutným predpokladom na účinné opatrenia v tejto oblasti. V článku
3 odporúčania Rady sa členské štáty na účely tvorby politík na úrovni
Spoločenstva zaviazali využívať spoločné vymedzenie pojmu zriedkavá choroba –
teda choroba, ktorá nepostihuje viac ako 5 z 10 000 osôb.
Takisto je dôležité urýchleným spôsobom zlepšiť kódovanie zriedkavých chorôb v
systémoch zdravotnej starostlivosti. Členské štáty sa dohodli, že sa zamerajú
na zabezpečenie vhodného kódovania a vysledovateľnosti zriedkavých chorôb
v zdravotných informačných systémoch a že budú aktívne prispievať
k vytvoreniu dynamického súpisu zriedkavých chorôb EÚ, ktorý by bol ľahko
dostupný a vychádzal by zo siete Orphanet[12]. Príklady situácií v jednotlivých členských štátoch, pokiaľ ide o vymedzenie zriedkavých chorôb: Švédsko: choroby alebo poruchy, ktoré postihujú menej ako 100 z milióna osôb a vedú k výraznému stupňu postihnutia; Fínsko: využíva sa vymedzenie postihnutia nie viac ako 1 z 2 000 osôb a závažnej/invalidizujúcej choroby; Dánsko: nezaviedlo oficiálne vymedzenie zriedkavých chorôb. Dánske zdravotnícke orgány majú tendenciu vymedzovať zriedkavú chorobu ako chorobu, ktorá nepostihuje viac ako 500 až 1 000 pacientov v rámci obyvateľstva Dánska; Estónsko: neprijalo oficiálne vymedzenie zriedkavých chorôb. Zainteresované strany však prijali vymedzenie EÚ z nariadenia o liekoch na ojedinelé ochorenia; Belgicko: vymedzuje zriedkavé choroby ako život ohrozujúce alebo chronicky invalidizujúce choroby, ktoré majú taký nízky výskyt, že na ich riešenie je potrebné osobitné spoločné úsilie. Ako usmernenie, nízky výskyt znamená postihnutie menej ako 5 z 10 000 jednotlivcov v Európskej únii.
b)
Činnosti
členských štátov
Členské
štáty s prijatými plánmi alebo stratégiami uplatňujú vymedzenie EÚ, pokiaľ
ide o politiku na úrovni Spoločenstva. Členské štáty, ktoré tieto plány
nezaviedli, zvyčajne nevyužívajú žiadne oficiálne vymedzenie zriedkavých
chorôb. V
súčasnosti všetky členské štáty využívajú systémy medzinárodnej
klasifikácie chorôb MKCH-9 alebo MKCH-10, v rámci ktorých sa
väčšina zriedkavých chorôb nevyskytuje. Niektoré členské štáty sa nedávno
v rámci svojich systémov zdravotníckych štatistík rozhodli zaviesť kódy
ORPHA (systém kodifikácie zriedkavých chorôb na základe databázy Orphanet)
súbežne s nomenklatúrou MKCH alebo ako pilotný projekt. Spoločná
iniciatíva EUCERD prispieva k návrhu MKCH-11 Svetovej zdravotníckej
organizácie s cieľom zabezpečiť, aby sa zriedkavé choroby stali súčasťou
medzinárodných nomenklatúr. Na
účel zhromažďovania a sprístupňovania informácií o zriedkavých
chorobách Komisia prostredníctvom programu EÚ v oblasti zdravia podporuje jednotnú
akciu Orphanet[13], ktorej súčasťou
sú všetky členské štáty, buď ako pridružení alebo spolupracujúci partneri.
Orphanet je relačná databáza dostupná v siedmich jazykoch a jej
cieľom je prepojiť informácie o viac ako 6 000 chorobách a umožniť
viacnásobné vyhľadávanie. Každá krajina má takisto vlastnú úvodnú stránku vo
svojom jazyku.
4.
Výskum
v oblasti zriedkavých chorôb
a)
Činnosti
Európskej komisie
Ciele
činnosti: V bode 5.12 oznámenia a v článku 3
odporúčania Rady sa členské štáty a Komisia vyzývajú, aby sa usilovali
o zlepšenie koordinácie medzi vnútroštátnymi a regionálnymi
programami výskumu zriedkavých chorôb a programami výskumu zriedkavých
chorôb na úrovni Spoločenstva. EÚ financovala prostredníctvom siedmeho
rámcového programu pre inovácie a technologický rozvoj (RP7) takmer 120
spoločných výskumných projektov týkajúcich sa zriedkavých chorôb[14]. Tieto projekty
s celkovým rozpočtom viac ako 620 miliónov EUR sa týkajú niekoľkých
oblastí chorôb, ako napríklad neurológia, imunológia, oblasť rakoviny, pneumológia
a dermatológia[15]. Európska komisia je
prostredníctvom svojich činností v rámci politiky v oblasti výskumu
takisto hlavným iniciátorom s cieľom lepšie koordinovať výskum na
európskej a medzinárodnej úrovni. Príklady vnútroštátnych programov pre výskum v oblasti zriedkavých chorôb V Nemecku sa v septembri 2010 uverejnila nová výzva na predkladanie návrhov na prípadné rozšírenie 10 sietí, ktoré vznikli v roku 2008, a vytvorenie nových sietí. Po vyhodnotení 39 návrhov revíznou komisiou medzinárodných odborníkov na zriedkavé choroby vybralo Spolkové ministerstvo školstva a výskumu 12 sietí na financovanie v objeme viac ako 21 miliónov EUR počas obdobia troch rokov, začínajúc v roku 2012. Ďalšie financovanie výskumu zriedkavých chorôb prebieha v rámci iných iniciatív financovania, ako napríklad Vnútroštátna sieť pre výskum genómu (NGFN), inovatívne spôsoby liečby, regeneratívna medicína, molekulárna diagnostika, klinické skúšanie a iné, a predstavuje približne 20 miliónov EUR ročne. Vo Francúzsku riadi výzvy na predkladanie výskumných projektov francúzska Národná agentúra pre výskum (základný výskum) alebo Ministerstvo zdravotníctva (klinický výskum) alebo obe inštitúcie (translačný výskum). K dispozícii sú aj výzvy na predkladanie projektov v oblasti sociálnych vied. Združenia pacientov takisto poskytujú finančné prostriedky na výskum. Základný, klinický a translačný výskum sa neustále podporuje paušálne bez vnútroštátnej priority v oblasti konkrétnych zriedkavých chorôb. Na výskum sa počas druhého vnútroštátneho plánu na roky 2011 až 2014 vyčlenilo 51 miliónov EUR. V prípade Chorvátska chýbajú podrobné údaje o finančných prostriedkoch určených na výskum v oblasti zriedkavých chorôb. Odhaduje sa, že so zriedkavými chorobami môžu súvisieť približne 4 % súčasných výskumných projektov v Chorvátsku. Stratégia
EÚ v oblasti financovania výskumu zriedkavých chorôb sa zameriava na pochopenie
základných príčin týchto chorôb a diagnostiku, prevenciu a liečbu.
Táto stratégia je charakterizovaná výzvami RP7 v oblasti zdravia v rokoch
2012 a 2013, ktorých súčasťou bolo niekoľko tém týkajúcich sa zriedkavých
chorôb[16]. Spoločný výskum financovaný
EÚ združuje multidisciplinárne tímy zastupujúce univerzity, výskumné
organizácie, malé a stredné podniky, výrobné odvetvie a organizácie
pacientov z celej Európy aj mimo nej. V oblasti, akou sú zriedkavé
choroby charakterizované malými populáciami pacientov a vzácnymi zdrojmi,
je mimoriadne dôležitý spoločný výskum na európskej a medzinárodnej
úrovni. EÚ takisto financovala viac ako 100 individuálnych štipendií, grantov
a sietí odbornej prípravy v tejto oblasti[17]. Cieľom
projektu E-RARE-2[18] financovaného EÚ v rámci
ERA-NET je rozvíjať a posilňovať koordináciu vnútroštátnych a regionálnych
výskumných programov. Jednou z hlavných činností tohto projektu je začatie
realizácie spoločných medzinárodných výziev. Tieto výzvy sa týkali financovania
agentúr z 13 členských štátov EÚ[19], ako aj z Izraela,
Kanady, zo Švajčiarska a z Turecka. Prostredníctvom projektu E-RARE-2
a jeho predchodcu sa financovalo viac ako 60 výskumných projektov. V rámci
spolupráce s vnútroštátnymi a medzinárodnými partnermi Európska
komisia iniciovala vznik Medzinárodného konzorcia pre výskum zriedkavých
chorôb (IRDiRC)[20] začiatkom roka 2011. Hlavným
cieľom tohto konzorcia je do roku 2020 realizovať 200 nových postupov liečby
zriedkavých chorôb a prostriedky na diagnostiku väčšiny z nich prostredníctvom
stimulov, lepšej koordinácie a maximalizácie výsledkov výskumu v oblasti
zriedkavých chorôb na globálnej úrovni. Koncom roka 2013 malo konzorcium IRDiRC
viac ako 35 členských organizácií zo štyroch kontinentov, ktoré sú odhodlané
spoločne pracovať na dosahovaní cieľov tejto iniciatívy. EÚ je pevne
odhodlaná pokračovať vo výskume zriedkavých chorôb a podpore IRDiRC
prostredníctvom financovania programu Horizont 2020, rámcového programu EÚ pre
výskum a inovácie počas obdobia rokov 2014 až 2020. Počas nadchádzajúceho
sedemročného obdobia bude EÚ aj naďalej financovať výskum v oblasti
zriedkavých chorôb v prospech pacientov v Európe a v celom
svete. Registre
a databázy pacientov predstavujú dôležité nástroje potrebné
na výskum v oblasti zriedkavých chorôb, zlepšenie starostlivosti o pacientov
a plánovanie zdravotnej starostlivosti. Pomáhajú zhromažďovať údaje s
cieľom dosiahnuť dostatočnú veľkosť vzoriek pre epidemiologický a/alebo
klinický výskum. Sú potrebné aj na posúdenie uskutočniteľnosti klinického
skúšania, uľahčenie plánovania vhodného skúšania a podporovania zapisovania
pacientov. Takisto sa môžu využívať na meranie kvality, bezpečnosti,
efektívnosti a účinnosti liečby. V rámci projektu Orphanet sa
uverejnil prehľad informácií týkajúcich sa vytvárania, riadenia a financovania
akademických registrov[21]. K januáru 2014
existovalo 588 registrov zriedkavých chorôb rozdelených na 62
európskych, 35 globálnych, 423 vnútroštátnych, 65 regionálnych a 3
nedefinované registre. Väčšinu z týchto registrov vytvárajú verejné
a akademické inštitúcie. Menej z nich riadia farmaceutické alebo
biotechnologické spoločnosti, zatiaľ čo iné prevádzkujú organizácie pacientov.
Nedostatok interoperability medzi registrami zriedkavých chorôb vážne ohrozuje
potenciál týchto registrov. Spoločné
výskumné centrum Európskej komisie preto v súčasnosti vyvíja európsku
platformu na registráciu zriedkavých chorôb. Hlavnými cieľmi tejto
platformy je všetkým zainteresovaným stranám poskytnúť centrálny prístupový bod
pre informácie o registroch pacientov so zriedkavými chorobami, podporovať
nové a existujúce registre, pokiaľ ide o ich interoperabilitu,
poskytovať IT nástroje na zachovanie zberu údajov a hostiť činnosti sietí
dohľadu.
b)
Činnosti
členských štátov
V niektorých
krajinách existujú špecifické programy financovania výskumu v oblasti
zriedkavých chorôb. Krajiny s prebiehajúcimi alebo už ukončenými
osobitnými programami/výzvami týkajúcimi sa financovania výskumu zriedkavých
chorôb: Francúzsko, Holandsko, Maďarsko, Nemecko, Portugalsko, Rakúsko, Spojené
kráľovstvo, Španielsko a Taliansko. Mnoho iných
krajín podporuje projekty v oblasti zriedkavých chorôb prostredníctvom
všeobecných programov financovania výskumu. V niekoľkých krajinách (napr.
vo Francúzsku, v Holandsku, Nemecku, Španielsku a Taliansku) takisto
existujú alebo existovali konkrétne iniciatívy a stimuly na podporu
výskumu a vývoja v oblasti liekov na zriedkavé choroby a ďalších
inovatívnych spôsobov liečby na vnútroštátnej úrovni.
5.
Centrá
odborných znalostí a európske referenčné siete pre zriedkavé choroby
a)
Činnosti
Európskej komisie
V smernici
2011/24/EÚ o uplatňovaní práv pacientov pri cezhraničnej zdravotnej
starostlivosti (2011)[22] sa stanovujú pravidlá
týkajúce sa práv pacientov na prístup k bezpečnej a kvalitnej
cezhraničnej zdravotnej starostlivosti v EÚ a pravidlá preplácania
nákladov. Táto smernica poskytuje pevný základ na posilnenie spolupráce medzi
vnútroštátnymi zdravotníckymi orgánmi. Niektoré ustanovenia sa týkajú
zriedkavých chorôb. V článku 12 sa predpokladá posilnenie spolupráce
členských štátov vrátane kritérií a podmienok pre európske referenčné
siete a pre poskytovateľov zdravotnej starostlivosti. Cieľom tejto
smernice je identifikovať už zriadené centrá odborných znalostí a podporovať
dobrovoľnú účasť poskytovateľov zdravotnej starostlivosti v rámci budúcich
európskych referenčných sietí. Dňa 10. marca 2014 prijala Komisia zoznam
kritérií a podmienok, ktoré musia spĺňať európske referenčné siete,
a zoznam podmienok a kritérií, ktoré musia spĺňať poskytovatelia
zdravotnej starostlivosti, ktorí si želajú stať sa členmi európskej referenčnej
siete[23],[24]. Pred prijatím
smernice 2011/24/EÚ podporila Komisia prostredníctvom programu EÚ v oblasti
zdravia 10 konkrétnych pilotných európskych referenčných sietí pre zriedkavé
choroby. Skúsenosti z týchto projektov prispeli k vytvoreniu
právneho rámca a budú slúžiť budúcim európskym referenčným sieťam. Zoznam pilotných európskych referenčných sietí pre zriedkavé choroby Dyscerne: európska sieť referenčných centier pre dysmorfológiu; ECORN CF: európske centrá referenčnej siete pre cystickú fibrózu; PAAIR: združenia pacientov a medzinárodný register Alpha1; EPNET európska sieť pre porfýriu; EN-RBD európska sieť pre zriedkavé poruchy krvácania, sieť pre detský Hodgkinov lymfóm; NEUROPED: európska referenčná sieť pre zriedkavé detské neurologické choroby; EURO HISTIO NET: referenčná sieť pre histiocytózu z Langerhansových buniek a súvisiaci syndróm v EÚ; TAG: spoločne proti genodermatózam; CARE NMD: šírenie a vykonávanie noriem starostlivosti v prípade Duchenovej svalovej dystrofie v Európe.
b) Činnosti
členských štátov
Pri organizácii
centier odborných znalostí v rámci svojich systémov zdravotnej
starostlivosti zvolili členské štáty veľmi odlišné prístupy. Niektoré krajiny
oficiálne zriadili centrá odborných znalostí pre zriedkavé choroby: Dánsko,
Francúzsko, Spojené kráľovstvo a Španielsko. Taliansko zriadilo regionálne
centrá odborných znalostí pre zriedkavé choroby. Kritériá
zriaďovania sa v jednotlivých krajinách a niekedy dokonca aj v jednotlivých
regiónoch v krajine odlišujú, aj keď sú často v súlade s odporúčaniami
EUCERD týkajúcimi sa kritérií kvality pre centrá odborných znalostí pre
zriedkavé choroby v členských štátoch[25]. V niekoľkých
krajinách existujú centrá odborných znalostí pre zriedkavé choroby, ktoré
orgány uznávajú do rôznej miery napriek tomu, že nie sú oficiálne zriadené:
Belgicko, Chorvátsko, Cyprus, Česká republika, Grécko, Holandsko, Írsko,
Maďarsko, Nemecko, Rakúsko, Slovinsko a Švédsko. V niekoľkých
krajinách existujú centrá odborných znalostí pre zriedkavé choroby, ktoré sa
uznávajú len na základe reputácie, pričom tieto centrá sa niekedy samy označujú
za centrá odborných poznatkov: Bulharsko, Estónsko, Fínsko, Litva, Lotyšsko,
Poľsko, Portugalsko, Rakúsko, Rumunsko a Slovenská republika.
6.
Zhromažďovanie
odborných znalostí v oblasti zriedkavých chorôb na európskej úrovni
Ciele činnosti: V oddiele
V odporúčania Rady sa členské štáty vyzývajú, aby zbierali na vnútroštátnej
úrovni odborné znalosti o zriedkavých chorobách a podporovali
spoločné využívanie týchto znalostí. Väčšina členských štátov
podporuje spoločné využívanie odborných znalostí s európskymi partnermi
s cieľom podporovať výmenu najlepších postupov v súvislosti s diagnostickými
nástrojmi a zdravotnou starostlivosťou, ako aj vzdelávaním a sociálnou
starostlivosťou v oblasti zriedkavých chorôb. Niektoré z nich
zorganizovali vzdelávanie a odbornú prípravu pre zdravotníckych
pracovníkov s cieľom informovať ich o existencii dostupných zdrojov. Na podporu tohto procesu Komisia
nedávno spolufinancovala projekt Rare Best Practices[26].
Ide o štvorročný projekt (január 2013 až december 2016) spolufinancovaný
v rámci siedmeho rámcového programu pre inovácie a technologický
rozvoj (RP7). Medzi hlavné ciele tohto projektu patria: vypracovanie noriem
a transparentných spoľahlivých postupov tvorby a hodnotenia usmernení
pre klinickú prax v oblasti zriedkavých chorôb a dosahovanie konsenzu
o inovačnej metodológii.
7.
Posilnenie
postavenia organizácií pacientov
a)
Činnosti
Európskej komisie
Ciele
činnosti: V časti 6 odporúčania Rady sa členské štáty
vyzývajú, aby konzultovali s organizáciami pacientov o politikách
v oblasti zriedkavých chorôb a podporovali činnosti týchto
organizácií. Na
identifikáciu potrieb pacientov je veľmi dôležitá účasť organizácií pacientov
v rámci všetkých aspektov tvorby politiky v oblasti zriedkavých
chorôb. Komisia podporuje tento prístup na úrovni EÚ prostredníctvom zapájania
európskych zastrešujúcich organizácií pacientov do rôznych činností, ako napríklad
expertných skupín a výborov. Komisia
takisto poskytla prevádzkové granty pre organizácie pacientov prostredníctvom
programu EÚ v oblasti zdravia.
b)
Činnosti
členských štátov
V
Európe sa vytvoril väčší počet vnútroštátnych aliancií organizácií pacientov so
zriedkavými chorobami. Koncom roka 2013 existovalo podľa databázy Orphanet 2
512 osobitných organizácií pacientov so zriedkavými chorobami vrátane 2 161
vnútroštátnych, 213 regionálnych, 72 európskych a 61 medzinárodných
organizácií. Všetky
členské štáty, ktoré vyplnili dotazník, sa zapájajú do aktívneho dialógu
s organizáciami pacientov so zriedkavými chorobami najmä na základe
konzultácií s pacientmi a zástupcami pacientov o politikách
v oblasti zriedkavých chorôb.
8.
Riadenie
a európska koordinácia
Ciele činnosti: V bode
7 oznámenia sa uvádza, že Komisii by mal pomáhať poradný výbor pre zriedkavé
choroby. Takýto výbor sa zriadil
rozhodnutím Komisie z 30. novembra 2009, ktorým sa zriaďuje Výbor
expertov Európskej únie pre zriedkavé choroby (2009/872/ES)[27].
Výsledkom práce tohto výboru bolo prijatie piatich súborov odporúčaní a stanoviska
spolu s vydávaním dvojmesačníka a výročnej správy o stave
činností v oblasti zriedkavých chorôb v Európe, v ktorej sa
opisujú činnosti na úrovni členských štátov, na úrovni EÚ a na globálnej
úrovni. Tento výbor sa nedávno nahradil
expertnou skupinou Komisie pre zriedkavé choroby[28]
v súlade s ustanoveniami rámca pre expertné skupiny Komisie:
horizontálne pravidlá a verejný register[29]. Táto expertná skupina sa skladá
zo zástupcov členských štátov, organizácií pacientov, európskych združení
výrobcov produktov alebo poskytovateľov služieb, európskych profesijných
združení alebo vedeckých spoločností a jednotlivých expertov. Hlavnou
úlohou tejto expertnej skupiny je poskytovať Komisii poradenstvo pri vykonávaní
opatrení Únie v oblasti zriedkavých chorôb vrátane vypracúvania právnych
nástrojov, politických dokumentov, usmernení a odporúčaní.
9.
Opatrenia
na zlepšenie vysokokvalitnej zdravotnej starostlivosti v prípade
zriedkavých chorôb
a)
Nariadenie
o liekoch na ojedinelé ochorenia
V
rámci reakcie na znepokojenie v oblasti verejného zdravia a s cieľom
podporiť výskum a vývoj liekov na zriedkavé choroby prijala EÚ nariadenie
o liekoch na ojedinelé ochorenia, ktorého cieľom je poskytnúť stimuly na
vývoj liekov na zriedkavé choroby. Nariadením Európskeho parlamentu a Rady
(ES) č. 141/2000[30] sa zavádzajú
centralizovaný postup pre výber liekov na zriedkavé choroby a stimuly na
podporu výskumu a vývoja liekov na zriedkavé choroby a ich uvádzania
na trh. Do
januára 2014 Európska komisia povolila viac ako 90 liekov na zriedkavé
choroby. Takisto je dôležité, že medzi lieky na zriedkavé choroby zaradila
Európska komisia viac ako 1 000 produktov[31]. Sponzori, ktorí tieto
produkty vyvíjajú, využívajú stimuly, ako napríklad pomoc pri príprave
protokolu. Takáto pomoc by mala uľahčiť vývoj a povoľovanie inovatívnych
liekov v prospech pacientov. V
posledných rokoch sa počet zaradení zvýšil, zatiaľ čo počet povolení sa
nezmenil (7 povolení v roku 2013 a 10 povolení v roku 2012).
b)
Uľahčovanie
prístupu k liekom na zriedkavé choroby
Napriek
týmto stimulom povolené lieky na zriedkavé choroby nie sú k dispozícii vo
všetkých členských štátoch EÚ a pacienti k nim nemajú rovnaký prístup
vo všetkých členských štátoch EÚ. Okrem toho sa zaznamenali výrazné oneskorenia
v dostupnosti. Členské štáty a Komisia preto iniciovali projekt
s cieľom koordinovať investície do hodnotenia nových liekov a výmeny
informácií a poznatkov[32]. Aj
keď rozhodovanie o oceňovaní a preplácaní nákladov je výlučnou
vnútroštátnou právomocou, členské štáty sa pri poskytovaní dostupného
a udržateľného prístupu k cenným liekom pre pacientov s jednoznačnými
nesplnenými liečebnými potrebami stretávajú s významnými a spoločnými
výzvami. Prekonávanie týchto výziev môže predstavovať ešte väčší problém, ak
ide o obmedzený počet pacientov a ak sú možné spôsoby liečby
nesplnených liečebných potrieb vzácne a drahé, ako je to často v prípade
zriedkavých chorôb a liekov na zriedkavé choroby.
Pracovná
skupina „Mechanizmus koordinovaného prístupu k liekom na zriedkavé
choroby“ v rámci procesu týkajúceho sa podnikovej zodpovednosti v oblasti
liekov
Hlavným
cieľom tejto pracovnej skupiny[33] bolo preskúmať spôsoby
zabezpečenia „skutočného prístupu“ k liekom na zriedkavé choroby pre
pacientov s týmito chorobami. Hlavným odporúčaním tejto skupiny bolo
vytvoriť koordinovaný mechanizmus medzi dobrovoľne zúčastnenými členskými
štátmi a sponzormi na posudzovanie hodnoty lieku na zriedkavú chorobu,
ktoré by mohlo byť založené na transparentnom rámci hodnôt, aby sa podporovala
výmena informácií s cieľom umožniť informované rozhodovanie na úrovni
členských štátov týkajúce sa oceňovania a preplácania nákladov. Malo by to
viesť k racionálnejším cenám pre poplatníkov, predvídateľnejším trhovým
podmienkam pre výrobné odvetvie a spravodlivejšiemu prístupu pre pacientov[34].
c)
Populačný
skríning zriedkavých chorôb
Ciele činnosti: V bode
5 oznámenia sa Komisia zaviazala k hodnoteniu súčasných stratégií
populačného skríningu (vrátane skríningu novorodencov) na zriedkavé choroby. Komisia objednala vypracovanie
správy o postupoch novorodeneckého skríningu zriedkavých porúch
vykonávaných vo všetkých členských štátoch EÚ vrátane počtu centier, odhadu
počtu testovaných detí a počtu porúch zahrnutých do novorodeneckého
skríningu, ako aj dôvodov výberu týchto porúch[35]. Vo väčšine členských
štátov, na ktoré sa táto správa vzťahuje, existuje orgán, ktorý dohliada nad
novorodeneckým skríningom. Počty testovaných chorôb sa medzi členskými
štátmi značne líšia, od jednej vo Fínsku až po 29 v Rakúsku. Na
základe tejto správy prijal výbor expertov EÚ na zriedkavé choroby stanovisko
týkajúce sa možných okruhov európskej spolupráce v oblasti novorodeneckého
skríningu[36].
10.
Globálny
rozmer politiky v oblasti zriedkavých chorôb
Ciele činnosti: Cieľom oznámenia
je posilnenie spolupráce v oblasti zriedkavých chorôb na medzinárodnej
úrovni so všetkými zainteresovanými krajinami v úzkej spolupráci so
Svetovou zdravotníckou organizáciou. Európska únia a jej členské štáty sa považujú
za lídrov v rozvíjaní opatrení týkajúcich sa zriedkavých chorôb. Opatrenia
realizované EÚ a členskými štátmi ovplyvňujú vývoj v tejto oblasti aj
v mimoeurópskych krajinách a politický a technický vývoj v Európskej
únii mal takisto významný vplyv na politiky iných krajín v oblasti
zriedkavých chorôb. Niekoľko konkrétnych opatrení prijali aj
mimoeurópske krajiny, niekedy v podobe výsledku viditeľného na internete,
ako napríklad v prípade databázy Orphanet, ktorá poskytuje on-line
informácie v siedmich jazykoch a nadobudla význam ako skutočne
globálny zdroj informácií. Globálne medzinárodné organizácie podporujú
v rámci svojej činnosti v oblasti zriedkavých chorôb ďalšie
iniciatívy, ako napríklad zapojenie spoločnej iniciatívy EUCERD do aktualizácie
MKCH-10. Medzinárodné konzorcium pre výskum zriedkavých chorôb[37] je vynikajúcim príkladom medzinárodnej
spolupráce, ktorú iniciovala Európska komisia. Politika Európskej komisie v oblasti
zriedkavých chorôb takisto využíva výsledky tejto politiky v iných krajinách.
11.
Závery
a návrhy ďalších krokov
Podľa odporúčania Rady by sa v správe o vykonávaní
mala posúdiť miera, do akej navrhované opatrenia účinne fungujú, a potreba
ďalších krokov na zlepšenie života pacientov so zriedkavými chorobami a ich
rodín. Európska
únia prešla od prijatia oznámenia Komisie v roku 2008 a odporúčania
Rady v roku 2009 dlhú cestu v rámci podpory spolupráce s cieľom
zlepšiť život ľudí, ktorí trpia zriedkavými chorobami. Ciele oznámenia a odporúčania Rady sa vcelku dosiahli.
Obidva dokumenty slúžia na posilnenie spolupráce medzi Európskou úniou,
členskými štátmi a všetkými príslušnými zainteresovanými stranami. Komisia podporuje výmenu skúseností s cieľom
pomôcť členským štátom vypracovať vnútroštátne plány alebo stratégie v oblasti
zriedkavých chorôb. Značnému počtu členských štátov sa tým pomohlo
zaviesť plány určené na riešenie zriedkavých chorôb: v 16 členských
štátoch v súčasnosti existujú plány v oblasti zriedkavých chorôb (v
roku 2008 existovali iba 4) a značný počet sa k prijatiu plánu
približuje. Podpora členských štátov v tomto úsilí naďalej zostáva
kľúčovou prioritou činnosti Komisie v tejto oblasti. Aj napriek takémuto povzbudzujúcemu pokroku ešte
zostáva veľa práce s cieľom zabezpečiť, aby mohli ľudia so zriedkavými
chorobami získať správnu diagnózu a najlepšiu možnú liečbu v celej
EÚ. Stále existujú členské štáty, ktoré ešte nemajú vnútroštátny plán alebo
stratégiu. Vo väčšine členských štátov, ktoré majú zavedený vnútroštátny plán
alebo stratégiu, sa vykonávanie týchto plánov alebo stratégií začalo len
nedávno a je potrebné ho monitorovať. Činnosti
v oblasti zriedkavých chorôb preto v novom programe v oblasti
zdravia a novom programe EÚ pre výskum a inovácie Horizont 2020
zohrávajú prominentnú úlohu. Na ďalšiu podporu členských štátov sa
predpokladajú tieto činnosti:
zachovanie
koordinačnej úlohy EÚ v rozvoji politiky EÚ v oblasti
zriedkavých chorôb a podpora členských štátov v ich činnosti na
vnútroštátnej úrovni,
ďalšia
podpora tvorby vysokokvalitných vnútroštátnych plánov/stratégií
v oblasti zriedkavých chorôb v Európskej únii,
zabezpečenie
ďalšej podpory Medzinárodného konzorcia pre výskum zriedkavých chorôb
a iniciatív prebiehajúcich v rámci tohto konzorcia,
ďalšie zabezpečovanie
vhodného kódovania zriedkavých chorôb,
ďalšie
znižovanie nerovností medzi pacientmi so zriedkavými chorobami
a pacientmi s bežnejšími poruchami a podporovanie iniciatív
zameraných na presadzovanie rovnakého prístupu k diagnostike a liečbe,
ďalšia
podpora pri posilňovaní postavenia pacientov vo všetkých aspektoch tvorby
politiky v oblasti zriedkavých chorôb,
pokračovanie
v činnostiach zameraných na zvyšovanie povedomia verejnosti o zriedkavých
chorobách a činnostiach EÚ v tejto oblasti,
využívanie
smernice 2011/24/EÚ o uplatňovaní práv pacientov pri cezhraničnej
zdravotnej starostlivosti na integráciu európskych referenčných sietí
pre zriedkavé choroby. Podporovanie tvorby nástrojov uľahčujúcich spoluprácu
a interoperabilitu európskych referenčných sietí pre zriedkavé
choroby,
podporovanie
rozvoja a využívania riešení elektronického zdravotníctva v oblasti
zriedkavých chorôb,
vykonávanie
a ďalšie podporovanie európskej platformy na registráciu
zriedkavých chorôb,
pokračovanie
v zohrávaní globálnej úlohy v rámci iniciatív v oblasti
zriedkavých chorôb a ďalšia spolupráca s významnými
medzinárodnými zainteresovanými stranami.
Takisto budú
zohľadnené stanoviská členských štátov a zainteresovaných strán vyjadrené
v rámci expertnej skupiny Komisie v oblasti zriedkavých chorôb. [1] KOM(2008) 679 v konečnom znení z 11. novembra 2008. [2] Ú. v. EÚ C 151, 3.7.2009, s. 7 – 10. [3] Ú. v. EÚ L 88, 4.4.2011, s. 45 – 65. [4] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2004:166:0001:0123:en:PDF. [5] http://aei.pitt.edu/5792/. [6] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:en:PDF. [7] http://www.eucerd.eu/?page_id=15. [8] http://www.eucerd.eu/wp-content/uploads/2013/06/EUCERD_Recommendations_Indicators_adopted.pdf. [9] http://www.orpha.net/actor/cgi-bin/OAhome.php?Ltr=EuropaNews. [10] http://www.europlanproject.eu/_newsite_986989/index.html. [11] http://ec.europa.eu/eahc/projects/database.html?prjno=20112201. [12] http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php. [13] http://ec.europa.eu/eahc/projects/database.html?prjno=20102206. [14] Tento údaj sa týka výskumu financovaného v rámci témy Zdravie
programu spolupráce RP7 (2007 – 2013). [15] Nedávnu publikáciu vrátane informácií o finančných
prostriedkoch EÚ na výskum zriedkavých chorôb možno nájsť na: http://ec.europa.eu/research/health/pdf/rare-diseases-how-europe-meeting-challenges_en.pdf. [16] Témy zriedkavých chorôb v rámci výziev RP7 v oblasti
zdravia v rokoch 2012 a 2013: „podpora medzinárodného výskumu
v oblasti zriedkavých chorôb; klinické využívanie „-omických“ štúdií na
lepšiu diagnostiku zriedkavých chorôb; databázy, biobanky a klinické
platformy pre „bioinformatiku“ v oblasti zriedkavých chorôb; predklinický
a klinický vývoj liekov na zriedkavé choroby; výskumné skúšania
v oblasti zriedkavých chorôb; výmena najlepších postupov a znalostí
v rámci klinického manažmentu zriedkavých chorôb (2012) a vývoj
zobrazovacích technológií na terapeutické zásahy v oblasti zriedkavých
chorôb; nové metodické postupy pre klinické skúšanie v rámci malých skupín
obyvateľstva (2013)“. [17] Tieto činnosti sa financovali prostredníctvom programov Ľudia
(akcie Marie Curie) a Nápady (Európska rada pre výskum) RP7. Ďalšie
informácie sú k dispozícii na: http://ec.europa.eu/research/mariecurieactions a na: http://erc.europa.eu. [18] Ďalšie informácie o E-RARE-2 sú k dispozícii na webovej stránke: http://www.e-rare.eu. [19] Belgicko, Francúzsko, Grécko, Holandsko, Lotyšsko, Maďarsko,
Nemecko, Poľsko, Portugalsko, Rakúsko, Rumunsko, Španielsko a Taliansko. [20] Ďalšie informácie sú k dispozícii na webovej stránke IRDiRC: http://www.irdirc.org. [21] http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf. [22] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2011:088:0045:0065:sk:PDF. [23] Ú. v. EÚ L 147, 17.5.2014, s. 71 – 78. [24] Ú. v.
EÚ L 147, 17.5.2014, s. 79 – 87. [25] http://www.eucerd.eu/?post_type=document&p=1224. [26] http://www.rarebestpractices.eu/. [27] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2009:315:0018:0021:EN:PDF. [28] http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/docs/dec_expert_group_2013_en.pdf. [29] http://ec.europa.eu/transparency/regexpert/PDF/C_2010_EN.pdf. [30] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:en:PDF. [31] http://ec.europa.eu/health/human-use/orphan-medicines/index_en.htm. [32] http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/healthcare/competitiveness/process_on_corporate_responsibility/platform_access/index_en.htm#h2-2. [33] http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/healthcare/competitiveness/process_on_corporate_responsibility/platform_access/index_en.htm#h2-2. [34] Po ukončení činnosti tejto skupiny v roku 2013 niekoľko
členov pracovnej skupiny sledovalo diskusie o iniciatíve Výboru pre
hodnotenie liekov (MEDEV, neformálna skupina expertov zo štatutárnych
zdravotných poisťovní v Európe) s cieľom zaviesť závery skupiny do
praxe a pripraviť pilotné projekty. [35] http://ec.europa.eu/eahc/news/news104.html. [36] http://www.eucerd.eu/wp-content/uploads/2013/07/EUCERD_NBS_Opinion_Adopted.pdf. [37] Ďalšie informácie sú k dispozícii na webovej stránke IRDiRC: http://www.irdirc.org.