KOMISIJOS ATASKAITA EUROPOS PARLAMENTUI, TARYBAI, EUROPOS EKONOMIKOS IR SOCIALINIŲ REIKALŲ KOMITETUI IR REGIONŲ KOMITETUI Komisijos komunikato „Retosios ligos: Europos problema“ [COM/2008/0679 final] ir 2009 m. birželio 8 d. Tarybos rekomendacijos dėl retųjų ligų srities veiksmų (2009/C 151/02) įgyvendinimo ataskaita /* COM/2014/0548 final */
Turinys 1. Įvadas. 2 a. Politikos programa. 2 b. Ataskaitos ir metodikos pagrindai 4 2. Retųjų ligų
srities planai ir strategijos. 4 a. Europos Komisijos veikla. 4 b. Padėtis valstybėse
narėse. 5 3. Retųjų ligų
sąvokos apibrėžtis, kodavimas ir aprašymas. 7 a. Europos Komisijos veikla. 7 b. Valstybių narių veikla. 7 4. Retųjų ligų
moksliniai tyrimai 8 a. Europos Komisijos veikla. 8 b. Valstybių narių veikla. 10 5. Retųjų ligų
kompetencijos centrai ir Europos referencijos centrų tinklai 11 a. Europos Komisijos veikla. 11 b. Valstybių narių veikla. 12 6. Retųjų ligų
srities praktinės patirties kaupimas Europos lygmeniu. 12 7. Didesnių galių
suteikimas pacientų organizacijoms. 13 a. Europos Komisijos veikla. 13 b. Valstybių narių veikla. 13 8. Valdymas ir koordinavimas Europos
lygmeniu. 13 9. Veiksmai, kuriais siekiama
gerinti galimybes retosiomis ligomis sergantiems pacientams naudotis aukštos
kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis 14 a. Reglamentas dėl
retųjų vaistų. 14 b. Sudaromos palankesnės
galimybės įsigyti retųjų vaistų. 14 Vadovaujantis procesu dėl
įmonių atsakomybės farmacijos produktų srityje įkurta
darbo grupė, atsakinga už koordinuoto naudojimosi retaisiais vaistais
mechanizmą. 15 c. Gyventojų atrankinė patikra
dėl retųjų ligų. 15 10. Retųjų ligų
srities politikos pasaulinis matmuo. 15 11. Išvados ir pasiūlymai
ateičiai 16
1. Įvadas
a. Politikos
programa
Europos Sąjungoje
retosiomis ligomis serga 27–36 milijonai žmonių; dėl nedidelio
ligonių skaičiaus ir atitinkamų žinių bei su tam tikromis
ligomis susijusios praktinės patirties stygiaus šios ligos yra pagrindinis
sveikatos politikos prioritetas. Dažnai
retosiomis ligomis sergantiems pacientams tenka metų metus laukti
nežinioje, kol jų liga bus diagnozuota ir bus surastas tinkamas gydymo
būdas. Tokią retąją ligą galintis diagnozuoti
medicinos ekspertas gali dirbti kitame regione arba net kitoje valstybėje
narėje. Dažniausiai mokslinės žinios apie konkrečią
retąją ligą yra nepakankamos ir padrikos. Būtent
todėl Europos Sąjungos mastu vykdoma veikla ir valstybių
narių bendradarbiavimas gali pakeisti padėtį, susijusią,
pavyzdžiui, su žinių ir praktinės patirties telkimu, mokslinių
tyrimų ir bendradarbiavimo skatinimu, leidimų prekiauti kuo
geresniais vaistais visoje Europos Sąjungoje išdavimu. ES veiksmai
retųjų ligų srityje turi didelę pridėtinę
vertę. Siekdama
įgyvendinti šį tikslą, 2008 m. Komisija priėmė komunikatą
„Retosios ligos: Europos problema“[1], kuriame
išdėstyta bendra strategija, pagal kurią numatyta remti valstybes nares
retosiomis ligomis sergančių ES piliečių ligų
diagnozavimo, jų gydymo ir priežiūros srityje. Komunikate daugiausia
dėmesio skiriama šioms trims pagrindinėms sritims: i)
retųjų ligų pripažinimui ir informuotumo apie jas gerinimui, ii)
retųjų ligų politikos rėmimui valstybėse narėse,
kad būtų vadovaujamasi nuoseklia bendra strategija, ir iii)
retųjų ligų srities bendradarbiavimo, koordinavimo ir
reglamentavimo ES lygmeniu tobulinimui. Be
komunikato – praėjus keliems mėnesiams po jo paskelbimo – priimta Tarybos
rekomendacija dėl retųjų ligų srities veiksmų[2], kurioje
valstybės narės raginamos patvirtinti nacionalines strategijas.
Daugiausia dėmesio rekomendacijoje skiriama: i) retųjų ligų
sąvokos apibrėžčiai, jų kodavimui ir sąrašui, ii)
moksliniams tyrimams, iii) Europos referencijos centrų tinklams, iv)
praktinės patirties kaupimui ES lygmeniu, v) didesnių galių
suteikimui pacientų organizacijoms ir vi) tvarumui. Direktyvos
2011/24/ES[3] dėl
pacientų teisių į tarpvalstybines sveikatos priežiūros
paslaugas įgyvendinimo 13 straipsnyje taip pat kalbama apie retąsias
ligas. Jame teigiama, kad Komisija remia valstybes nares, visų pirma
supažindindama sveikatos priežiūros specialistus su priemonėmis,
kuriomis galima naudotis, kad būtų lengviau diagnozuoti retąsias
ligas, ir supažindindama suinteresuotąsias šalis su Reglamente (EB)
Nr. 883/2004[4] numatytomis
galimybėmis ligos diagnozavimo ir gydymo tikslais siųsti retosiomis
ligomis sergančius pacientus į kitas valstybes nares. 1993 m.
lapkričio 24 d. Komisijos komunikate dėl veiksmų
visuomenės sveikatos srityje programos[5]
retosios
ligos pirmą kartą nurodytos kaip visuomenės sveikatos prioritetas
Europos Sąjungoje. Į tai atsižvelgus
vėliau suteikta parama keliems projektams, taip pat įkurta Retųjų
ligų darbo grupė. Retųjų vaistų reglamente
(1999 m. gruodžio 16 d. Europos Parlamento ir Tarybos reglamente (EB)
Nr. 141/2000 dėl retųjų vaistų)[6]
nustatyti vaisto priskyrimo retųjų vaistų kategorijai ES
kriterijai ir numatyta keletas paskatų (pvz., 10 metų rinkos
išimtinumas, protokolinė pagalba, galimybė pasinaudoti centralizuota
procedūra rinkodaros leidimui gauti) retųjų ligų gydymui,
prevencijai ar diagnostikai skirtų vaistų moksliniams tyrimams,
kūrimui ir pardavimui skatinti. Šioje
ataskaitoje apžvelgiamas iki šiol užbaigtas retųjų ligų srities
strategijos įgyvendinimo etapas ir įvertinami laimėjimai bei
įgyta patirtis. Šio dokumento paskirtis – pateikti išvadas, kiek Komisijos
komunikate ir Tarybos rekomendacijoje numatytos priemonės buvo
įgyvendintos, ir nustatyti, ar yra poreikis imtis tolesnių
veiksmų, dėl kurių pagerėtų retosiomis ligomis
sergančių pacientų ir jų šeimos narių gyvenimas.
b. Ataskaitos
ir metodikos pagrindai
Komunikate
ir Tarybos rekomendacijoje Komisija paraginta parengti strategijos
įgyvendinimo ataskaitą. Siekdama surinkti informaciją apie
padėtį nacionaliniu lygmeniu, Komisija nusiuntė valstybėms
narėms elektroninį klausimyną. Prašomą informaciją
pateikė aštuoniolika valstybių. Pagrindiniai informacijos šaltiniai
rengiant šią įgyvendinimo ataskaitą buvo valstybių narių
atsakymai bei informacija, kuri renkama Europos Sąjungos retųjų
ligų ekspertų komitetui (EUCERD) vykdant bendrųjų
veiksmų projektą ir skelbiama Europos retųjų ligų srityje
vykdomos pažangiausios veiklos ataskaitoje (angl. Report on the State of the
Art of Rare Diseases Activities in Europe)[7] .
2. Retųjų
ligų srities planai ir strategijos
a. Europos
Komisijos veikla
Siekdama
padėti valstybėms narėms rengti nacionalinius planus ir
strategijas, Europos Komisija iš dalies finansavo ES sveikatos programos
projektą EUROPLAN. Šiame nuo 2008 m. balandžio
iki 2011 m. kovo mėn. vykdytame projekte dalyvavo nacionalinių
sveikatos priežiūros institucijų atstovai iš 21 valstybės
narės bei 57 asocijuotieji ir bendradarbiaujantys partneriai iš 34 šalių.
Vienas iš šio projekto rezultatų buvo nacionalinio retųjų
ligų srities plano ar strategijos įgyvendinimo stebėsenos ir
poveikio vertinimo rodiklių ataskaita (angl. Report on indicators for
monitoring the implementation and evaluating the impact of National Plan or
Strategy for rare diseases), kuria remiantis buvo priimtos EUCERD
rekomendacijos dėl retųjų ligų srities nacionalinių
planų ir (arba) strategijų pagrindinių rodiklių (angl. EUCERD
Recommendations on Core Indicators for Rare Disease National Plans/Strategies)[8]. Dalis
projekto EUROPLAN veiklos, ypač susijusi su technine pagalba
valstybėms narėms, kurios rengdamas savo nacionalinį planą
arba strategiją patiria didelių sunkumų, yra toliau numatyta
specialiame EUCERD bendrųjų veiksmų projekto darbų pakete. Įgyvendindama
šį darbų paketą, Komisija toliau padeda rengti nacionalinius
planus tose šalyse, kuriose tokie planai dar nepatvirtinti. EUCERD
bendrųjų veiksmų projektas apima 42 mėnesių
laikotarpį (2012 m. kovas – 2015 m. rugpjūtis).
Įgyvendinant šį projektą, valstybėms narėms padedama
kurti savo strategijas, pateikiant specializuotų socialinių
paslaugų teikimo ir retųjų ligų integravimo į
pagrindines socialinės politikos strategijas analizę, taip pat
padedama diegti retųjų ligų kodavimo ir klasifikavimo sistemas. Be
to, bendrųjų veiksmų projektas padeda rengti informacinį
biuletenį „OrphaNews Europe“[9] ir metinę Europos
retųjų ligų srityje vykdomos pažangiausios veiklos
ataskaitą.
b. Padėtis
valstybėse narėse
Veiklos tikslai. Tarybos rekomendacijoje valstybės
narės įsipareigojo kuo greičiau ir ne vėliau kaip
2013 m. pabaigoje patvirtinti planą arba strategiją
retųjų ligų srities klausimams spręsti. 2009 m.
daugumoje valstybių narių retosioms ligoms skiriamas dėmesys
buvo palyginti naujas reiškinys ir novatoriškas žingsnis, ir tik keliose iš
jų buvo patvirtinti nacionaliniai planai. Šios valstybės tai –
Bulgarija, Prancūzija, Portugalija ir Ispanija. Iki
2014 m. pirmojo ketvirčio nacionalinius planus arba strategijas
retųjų ligų srities klausimams spręsti buvo patvirtinusios 16
valstybių narių. Dar septynios šalys yra gerokai
pažengusios rengdamos savo planus ir (arba) strategijas. Valstybės narės, patvirtinusios savo nacionalinį retųjų ligų srities planą ar strategiją: Belgija, Bulgarija, Kipras, Čekija, Prancūzija, Vokietija, Graikija, Vengrija, Lietuva, Nyderlandai, Portugalija, Rumunija, Slovakija, Slovėnija, Ispanija, Jungtinė Karalystė. Valstybės narės, kurios jau yra pažengusios rengdamos savo nacionalinį retųjų ligų srities planą arba strategiją: Austrija, Kroatija, Danija, Suomija, Airija, Italija, Lenkija. Šalių
pažanga, padaryta įgyvendinant savo planus, labai skiriasi. Tokia
padėtis iš dalies susiklostė todėl, kad kelių šalių,
kaip antai Jungtinės Karalystės, Vokietijos, Nyderlandų ir
Belgijos, planai ir (arba) strategijos buvo patvirtintos visai neseniai. Tik
viena šalis, Prancūzija, jau užbaigė įgyvendinti
pirmąjį planą ir patvirtino antrąjį nacionalinį
planą. Dauguma
valstybių narių nenumato atskiro biudžeto nacionalinių
planų įgyvendinimui. Paprastai jų įgyvendinimas
finansuojamas iš bendrų sveikatos priežiūrai skirtų
lėšų. Šalys kartais numato lėšų konkrečių
projektų įgyvendinimui. Kai kurios šalys nurodė, kad dėl
ekonomikos krizės biudžetui tenka papildoma našta. Nepaisant
planų išsamumo ir tarpsektorinio jų pobūdžio, visi jie buvo
patvirtinti Sveikatos apsaugos ministerijos lygmeniu. Čekijoje planą
papildomai taip pat patvirtino ministras pirmininkas. Skirtingų
šalių retųjų ligų srities planų apimtis nevienoda.
Pavyzdžiui, nors retos vėžio formos yra svarbi retųjų ligų
spektro dalis, į kelių šalių planus ir (arba) strategijas ši ligų
grupė nebuvo įtraukta. Toks sprendimas priimtas Vokietijoje,
Prancūzijoje, Belgijoje, Danijoje ir Portugalijoje. Danijoje
infekcinės ligos nelaikomos retosiomis ligomis. Keturiolikoje
šalių surengtos informacinės kampanijos informuotumui apie
retąsias ligas didinti. Šiuo metu tokioms kampanijoms rengiamasi
Vokietijoje, Kroatijoje, Kipre ir Latvijoje. Nacionalinių
planų stebėsena ir vertinimas yra svarbūs šios iniciatyvos
aspektai, todėl ES iš dalies finansavo projektą EUROPLAN[10]
(vėliau – ir EUCERD bendrųjų veiksmų projektą[11]),
kad būtų sukurtas pagrindas, kuriuo remiantis būtų galima
padėti valstybėms narėms rengti ir įgyvendinti savo
nacionalinius planus. Kitose
savo planus patvirtinusiose šalyse (Kroatijoje, Prancūzijoje, Lietuvoje,
Portugalijoje ir Ispanijoje) stebėsenos strategija grindžiama projekto
EUROPLAN rodikliais. Bulgarija ir Slovakija stebėsenos strategijos neturi.
Kitose valstybėse stebėsenos strategijos teberengiamos.
3. Retųjų
ligų sąvokos apibrėžtis, kodavimas ir aprašymas
a. Europos
Komisijos veikla
Veiklos tikslai.
Aiški retųjų ligų sąvokos apibrėžtis yra būtina
efektyvių veiksmų šioje srityje sąlyga. Tarybos rekomendacijos 3
straipsniu valstybės narės įsipareigojo Bendrijos lygmens
politikos tikslais vartoti bendrą retosios ligos sąvokos apibrėžtį
– tai liga, kuria serga ne daugiau kaip penki iš 10 000 asmenų.
Taip pat svarbu kuo skubiau patobulinti retųjų ligų
kodavimą sveikatos priežiūros sistemose. Valstybės narės
sutarė siekti, kad būtų užtikrintas tinkamas retųjų
ligų kodavimas ir atsekamumas sveikatos priežiūros informacinėse
sistemose, taip pat aktyviai prisidėti prie ES lengvai prieinamo ir
kintamo retųjų ligų sąrašo, grindžiamo tinklu „Orphanet“, rengimo[12]. Pavyzdžiai, iliustruojantys su retųjų ligų sąvokos apibrėžtimi susijusią padėtį įvairiose valstybėse narėse: · Švedija. Ligos arba sutrikimai, kuriais serga mažiau nei 100 žmonių iš milijono ir kurie sukelia sunkią negalią. · Suomija. Vartojama tokia apibrėžtis: sunki ir (arba) sekinanti liga, kuria serga ne daugiau kaip 1 žmogus iš 2000. · Danija. Oficialios retosios ligos apibrėžties nėra. Paprastai Danijos sveikatos priežiūros institucijos retosiomis ligomis laiko tas ligas, kuriomis serga ne daugiau kaip 500–1000 Danijos gyventojų. · Estija. Oficiali retųjų ligų apibrėžtis nepatvirtinta. Tačiau suinteresuotosios šalys pripažįsta Reglamente dėl retųjų vaistų ES nustatytą apibrėžtį. · Belgija. Retoji liga apibrėžta kaip pavojų gyvybei kelianti arba chroniškai sekinanti liga, kurios paplitimas toks nedidelis, kad norint jas išgydyti reikia ypatingų bendrų pastangų. Kad būtų aiškiau, nedidelis ligos paplitimas reiškia, kad ja serga mažiau nei 5 iš 10 000 Europos Sąjungos gyventojų.
b. Valstybių
narių veikla
Planus
ar strategijas patvirtinusiose valstybėse narėse vartojama retosios
ligos apibrėžtis atitinka ES patvirtintą apibrėžtį, vartotiną
Bendrijos lygmens politikos tikslais. Planų nepatvirtinusios šalys
paprastai neturi oficialios retosios ligos sąvokos apibrėžties. Šiuo
metu visos valstybės narės naudoja Tarptautinės ligų
klasifikacijos (angl. ICD) 9-ąją arba 10-ąją versiją,
kuriose nėra daugumos retųjų ligų. Neseniai kai kurios
valstybės narės nusprendė greta Tarptautinės ligų
klasifikacijos nomenklatūros arba vykdant bandomąjį
projektą savo sveikatos statistikos sistemose įdiegti ORPHA kodus
(duomenų bazėje „Orphanet“ sukurtą retųjų ligų
kodavimo sistemą). Vykdant EUCERD bendrųjų veiksmų
projektą prisidedama prie Pasaulio sveikatos organizacijos (PSO)
Tarptautinės ligų klasifikacijos 11-osios versijos projekto rengimo,
siekiant užtikrinti, kad į tarptautines nomenklatūras būtų
įtrauktos retosios ligos. Siekdama
surinkti informaciją apie retąsias ligas ir padaryti ją
prieinamą, Komisija, vykdydama ES sveikatos programą, remia „Orphanet“
bendrųjų veiksmų projektą[13], kuriame dalyvauja
asocijuotieji arba bendradarbiaujantys partneriai iš visų valstybių
narių. „Orphanet“ – tai sąryšinė septyniomis kalbomis
pateikiamų duomenų bazė, kurios paskirtis – susieti
informaciją apie daugiau kaip 6 000 ligų ir kuri suteikia
galimybę pateikti užklausas pagal kelis kriterijus. Kiekviena šalis taip
pat turi savo prisijungimo prie svetainės puslapį, kuriame
informacija pateikiama valstybine kalba.
4. Retųjų
ligų moksliniai tyrimai
a. Europos
Komisijos veikla
Veiklos tikslai.
Komunikato 5.12 punkte ir Tarybos rekomendacijos 3
straipsnyje valstybės narės ir Komisija raginamos siekti geriau
koordinuoti Bendrijos, nacionalines ir regionines retųjų ligų
mokslinių tyrimų programas. Vykdydama Inovacijų ir
technologinės plėtros septintąją bendrąją
programą (7BP), ES finansavo beveik 120 su retosiomis ligomis
susijusių bendrų mokslinių tyrimų projektų[14]. Šie projektai,
kurių bendras biudžetas viršija 620 milijonų eurų, apima
kelias su ligomis susijusias sritis, kaip antai neurologiją,
imunologiją, vėžio tyrimus, pneumologiją ir dermatologiją[15]. Savo politine veikla
mokslinių tyrimų srityje Europos Komisija taip pat paskatino
įgyvendinti iniciatyvas, kuriomis siekiama gerinti mokslinių
tyrimų koordinavimą Europos ir tarptautiniu lygmenimis. Nacionalinių retųjų ligų mokslinių tyrimų programų pavyzdžiai 2010 m. rugsėjo mėn. Vokietijoje paskelbtas naujas kvietimas teikti pasiūlymus dėl galimo 10 tinklų, pradėjusių veikti 2008 m., plėtros ir naujų tinklų kūrimo. Tarptautinei retųjų ligų ekspertų vertinimo komisijai įvertinus 39 pasiūlymus, Federalinė švietimo ir mokslinių tyrimų ministerija atrinko 12 tinklų, kurių finansavimui nuo 2012 m. trejiems metams skirta per 21 milijoną eurų. Daugiau retųjų ligų mokslinių tyrimų finansuojama įgyvendinant kitas finansavimo iniciatyvas, pvz., projektą „Nacionalinis genomo mokslinių tyrimų tinklas“ (angl. National Genome Research Network, NGFN), naujų gydymo būdų, regeneracinės medicinos, molekulinės diagnostikos, klinikinių tyrimų ir kitų sričių iniciatyvas, kurių finansavimui kasmet skiriama maždaug 20 milijonų eurų. Prancūzijoje mokslinių tyrimų projektų finansavimo konkursus rengia Prancūzijos nacionalinė mokslinių tyrimų agentūra (fundamentinių tyrimų) arba Sveikatos apsaugos ministerija (klinikinių mokslinių tyrimų), arba abi institucijos (taikomųjų mokslinių tyrimų). Taip pat galima dalyvauti socialinių mokslų srities projektų finansavimo konkursuose. Pacientų asociacijos taip pat skiria lėšų moksliniams tyrimams. Nuolat remiami kitose valstybėse vykdomi fundamentiniai, klinikiniai ir taikomieji moksliniai tyrimai, nesirenkant jokios konkrečios retosios ligos kaip nacionalinio prioriteto. Antro 2011–2014 m. nacionalinio plano įgyvendinimo laikotarpiu moksliniams tyrimams skirta 51 milijonas eurų. Kroatijoje išsamių duomenų apie retųjų ligų moksliniams tyrimams skirtas lėšas nėra. Manoma, kad maždaug 4 % šiuo metu Kroatijoje vykdomų mokslinių tyrimų projektų gali būti susiję su retosiomis ligomis. ES
retųjų ligų mokslinių tyrimų finansavimo strategijoje
daugiausiai dėmesio skiriama šias ligas sukeliančių
pagrindinių priežasčių nustatymui bei šių ligų
diagnozavimui, prevencijai ir gydymui. Šios strategijos įgyvendinimo
pavyzdžiai – 2012 ir 2013 m. paskelbti konkursai dėl projektų
finansavimo pagal 7BP teminę sritį „Sveikata“, kurių kelios iš
temų buvo susijusios su retosiomis ligomis[16].
Vykdant ES finansuojamus bendrus mokslinius tyrimus suburiamos
daugiadisciplinės komandos, kurias sudaro įvairių Europos ir
kitų regionų universitetų, mokslinių tyrimų
organizacijų, mažųjų ir vidutinių įmonių
(MVĮ), pramonės sektoriaus ir pacientų organizacijų atstovai.
Europos ir tarptautiniu lygmenimis vykdomi bendri moksliniai tyrimai itin
svarbūs tokiai sričiai kaip retosios ligos, kadangi tokiomis ligomis
serga nedaug pacientų ir šiai sričiai skiriama nepakankamai
išteklių. ES šioje srityje taip pat finansavo per 100 pavienių
stipendijų, dotacijų ir mokymo tinklų[17]. ES
finansuojamo ERA-NET schemos projekto „E-RARE-2“[18]
paskirtis – vystyti ir stiprinti nacionalinių ir regioninių
mokslinių tyrimų programų koordinavimą. Viena
pagrindinių šio projekto veiklos sričių – bendrų
tarptautinių konkursų rengimas. Šiuose konkursuose dalyvauja 13 ES
valstybių narių[19], taip pat Turkijos,
Izraelio, Šveicarijos ir Kanados finansavimo agentūros. Sudėjus kartu
su šio projekto pirmtaku, pagal „E-RARE-2“ finansuota per 60 mokslinių
tyrimų projektų. Bendradarbiaujant
su nacionaliniais ir tarptautiniais partneriais, 2011 m. pradžioje Europos
Komisijos iniciatyva veiklą pradėjo Tarptautinis retųjų
ligų mokslinių tyrimų konsorciumas (angl. International
Rare Diseases Research Consortium, IRDiRC)[20].
Pagrindinis konsorciumo tikslas – iki 2020 m. sukurti 200 naujų
vaistų nuo retųjų ligų ir daugumos iš šių ligų
diagnozavimo būdus, pasauliniu lygmeniu skatinant ir geriau koordinuojant
retųjų ligų mokslinius tyrimus bei siekiant kuo geresnių
tokių tyrimų rezultatų. 2013 m. pabaigoje IRDiRC vienijo
daugiau kaip 35 organizacijas keturiuose žemynuose, pasiryžusias
bendradarbiauti vardan iniciatyvos tikslų. ES
numato toliau tvirtai laikytis įsipareigojimo retųjų ligų
mokslinių tyrimų ir IRDiRC atžvilgiu įgyvendinant
2014–2020 m. ES bendrąją mokslinių tyrimų ir
inovacijų programą „Horizontas 2020“. Ateinančius septynerius
metus ES toliau finansuos retųjų ligų mokslinius tyrimus Europos
ir viso pasaulio ligonių labui. Pacientų
registrai ir duomenų bazės yra svarbios
priemonės atliekant retųjų ligų srities mokslinius tyrimus
ir siekiant veiksmingiau planuoti pacientų priežiūrą ir
sveikatos priežiūrą. Šios priemonės padeda sutelkti duomenis,
kai siekiama suformuoti pakankamą imtį epidemiologiniams ir (arba)
klinikiniams moksliniams tyrimams atlikti. Jos taip pat itin svarbios atliekant
klinikinių tyrimų galimybių studijas, siekiant palengvinti
atitinkamų tyrimų planavimą ir aktyviau įtraukti pacientus
į mokslinius tyrimus. Taip pat jomis galima naudotis vertinant gydymo
būdo kokybę, saugumą, veiksmingumą ir efektyvumą.
Problemos, susijusios su akademinių registrų sukūrimu, valdymu
ir finansavimu, apžvelgtos „Orphanet“ paskelbtame leidinyje[21].
2014 m.
sausio mėn. veikė 588 retųjų ligų registrai, iš
jų: 62 – Europos, 35 – pasaulinio, 423 – nacionalinio, 65 – regioninio ir
3 – neapibrėžto lygmens. Dauguma registrų įkurti
viešųjų ir akademinių institucijų. Nedidelę jų
dalį valdo farmacijos arba biotechnologijų bendrovės, o kitus – pacientų
organizacijos. Retųjų ligų registrų sąveikos stoka labai
kenkia registrų potencialui. Būtent
todėl Europos Komisijos Jungtinis tyrimų centras šiuo metu kuria Europos
retųjų ligų registrų platformą. Pagrindiniai
šios platformos veiklos tikslai – užtikrinti visoms suinteresuotosioms šalims
vieną bendrą prieigą prie informacijos apie retosiomis ligomis
sergančių pacientų registrus, remti naujus ir esamus registrus,
siekiant užtikrinti jų sąveiką, teikti IT priemones, kad
būtų galima tęsti duomenų rinkimą, ir teikti
priežiūros tinklų veiklos prieglobos paslaugas.
b. Valstybių
narių veikla
Kai
kurios valstybės turi specialias programas retųjų ligų
srities moksliniams tyrimams finansuoti. Tarp valstybių, kuriose
tebevykdomos arba jau užbaigtos specialios retųjų ligų
mokslinių tyrimų finansavimo programos ir (arba) konkursai, –
Austrija, Prancūzija, Vokietija, Vengrija, Italija, Nyderlandai,
Portugalija, Ispanija ir Jungtinė Karalystė. Daugelis
kitų valstybių retųjų ligų srities projektus remia
vykdydamos bendras mokslinių tyrimų finansavimo programas. Kelios
valstybės (kaip antai Prancūzija, Vokietija, Italija, Nyderlandai ir
Ispanija) taip pat yra arba buvo patvirtinusios specialias nacionalinio lygmens
iniciatyvas ir paskatas retųjų vaistų ir kitų naujų
gydymo būdų srities moksliniams tyrimams ir technologinei
plėtrai paskatinti.
5. Retųjų
ligų kompetencijos centrai ir Europos referencijos centrų tinklai
a. Europos
Komisijos veikla
Direktyvoje
2011/24/ES dėl pacientų teisių į tarpvalstybines sveikatos
priežiūros paslaugas (2011)[22] nustatytos taisyklės
dėl pacientų teisių gauti saugų ir geros kokybės
gydymą bet kurioje ES valstybėje narėje ir kompensavimo
taisyklės. Direktyva suteikia tvirtą pagrindą aktyvesniam nacionalinių
sveikatos priežiūros institucijų bendradarbiavimui. Kai kurios
nuostatos susijusios su retosiomis ligomis. Direktyvos 12 straipsnyje numatytas
tvirtesnis valstybių narių bendradarbiavimas, įskaitant
prisijungimo prie Europos referencijos centrų tinklų ir sveikatos
priežiūros paslaugų teikėjams taikomus kriterijus bei sąlygas. Direktyvos
tikslas – nustatyti jau įkurtus specializuotus kompetencijos centrus ir
paskatinti savanorišką sveikatos priežiūros paslaugų
teikėjų dalyvavimą būsimuose Europos referencijos
centrų tinkluose. 2014 m. kovo 10 d. Komisija patvirtino Europos
referencijos centrų tinklams keliamų kriterijų ir
sąlygų sąrašą ir sąlygas bei kriterijus, kuriuos
sveikatos priežiūros paslaugų teikėjai turi įvykdyti,
siekdami tapti Europos referencijos centrų tinklo nariais[23],[24]. Prieš
priimant Direktyvą 2011/24/ES, Komisija, vykdydama ES sveikatos
programą, parėmė 10 specialių bandomųjų
Europos retųjų ligų informacijos tinklų. Vykdant šiuos
projektus įgyta patirtis padėjo sukurti teisinę sistemą ir
padės kuriant būsimus Europos referencijos centrų tinklus. Bandomųjų Europos retųjų ligų informacijos tinklų sąrašas „Dyscerne“: Europos dismorfologijos referencijos centrų tinklas ECORN CF: Europos cistinės fibrozės referencijos centrų tinklas PAAIR: Pacientų asociacijų ir Alfa-1 tarptautinis registras EPNET: Europos porfirijos tinklas; EN-RBD: Europos retųjų kraujavimo sutrikimų tinklas ir Vaikų Hodžkino limfomos tinklas NEUROPED: Europos vaikų retųjų neurologinių sutrikimų referencijos centrų tinklas EURO HISTIO NET: Langerhanso ląstelių histiocitozės ir susijusio sindromo referencijos centrų tinklas ES TAG: „Kartu prieš genodermatozes“ CARE NMD: Informavimas apie sergančiųjų Diušeno raumenų distrofija priežiūros standartus ir jų įgyvendinimas Europoje
b.
Valstybių
narių veikla
Organizuodamos
kompetencijos centrų veiklą savo sveikatos priežiūros sistemose,
valstybės narės vadovaujasi labai skirtingais požiūriais. Kai
kuriose valstybėse veikia oficialiai paskirti retųjų ligų
kompetencijos centrai (Prancūzijoje, Danijoje, Ispanijoje ir
Jungtinėje Karalystėje). Italijoje veikia regiono lygmeniu paskirti
retųjų ligų kompetencijos centrai. Kompetencijos
centrų skyrimo kriterijai kiekvienoje šalyje, o kartais net kiekviename
tos pačios šalies regione skiriasi, net jei tie kriterijai daugeliu
atvejų atitinka EUCERD rekomendacijas dėl valstybių narių retųjų
ligų kompetencijos centrams keliamų kokybės kriterijų [25]. Keletas
šalių turi retųjų ligų kompetencijos centrus, kurie, nors
nėra oficialiai paskirti, iki tam tikro lygio pripažįstami valdžios
institucijų (Austrijoje, Belgijoje, Kroatijoje, Čekijoje, Kipre,
Vokietijoje, Graikijoje, Vengrijoje, Airijoje, Nyderlanduose, Švedijoje ir
Slovėnijoje). Keletas
valstybių turi retųjų ligų kompetencijos centrus, kurie
pripažįstami tik dėl pavadinimo; kartais šios organizacijos
pačios pasiskelbia kompetencijos centrais (Bulgarijoje, Estijoje,
Suomijoje, Latvijoje, Lietuvoje, Portugalijoje, Lenkijoje, Rumunijoje ir
Slovakijoje).
6. Retųjų
ligų srities praktinės patirties kaupimas Europos lygmeniu
Veiklos tikslai. Tarybos
rekomendacijos V skyriuje valstybės narės raginamos kaupti retųjų
ligų srities nacionalinę praktinę patirtį ir remti jos
kaupimą. Dauguma valstybių narių
pritaria rekomendacijai susieti savo praktinę patirtį su Europos
partnerių turima patirtimi, kad būtų skatinamas dalijimasis
geriausia patirtimi, susijusia su diagnostikos priemonėmis ir medicinine
priežiūra, taip pat švietimu ir socialine rūpyba retųjų
ligų srityje. Kelios iš jų surengė sveikatos priežiūros
specialistams skirtus švietimo ir mokymo kursus, kad suteiktų jiems
žinių apie esamus išteklius, kuriais galima pasinaudoti. Siekdama remti šį
procesą, Komisija neseniai iš dalies finansavo dalijimosi geriausia retųjų
ligų gydymo patirtimi projektą (angl. Rare Best
Practices project)[26]. Tai
yra ketverių metų trukmės projektas (2013 m. sausio – 2016 m.
gruodžio mėn.), iš dalies finansuojamas pagal Inovacijų ir
technologinės plėtros septintąją bendrąją
programą (7BP). Pagrindiniai šio projekto siekiai – parengti retųjų
ligų srities klinikinės praktikos gairių tobulinimo ir vertinimo
standartus bei skaidrias patikimas procedūras ir pasiekti konsensusą
dėl naujos metodikos.
7. Didesnių
galių suteikimas pacientų organizacijoms
a. Europos
Komisijos veikla
Veiklos tikslai.
Tarybos rekomendacijos 6 straipsnyje valstybės
narės raginamos konsultuotis su pacientų organizacijomis
retųjų ligų srities politikos klausimais ir skatinti šių
organizacijų veiklą. Visokeriopas
pacientų organizacijų dalyvavimas retųjų ligų srities
politikos kūrime yra labai svarbus pacientų poreikiams nustatyti.
Komisija remia šį požiūrį ES lygmeniu, įtraukdama pacientus
vienijančias Europos organizacijas į įvairių
rūšių veiklą, kaip antai ekspertų grupes ir komitetus. Komisija
taip pat teikia dotacijas veiklai pacientų organizacijoms pagal ES
sveikatos programą.
b. Valstybių
narių veikla
Europoje
kuriasi vis daugiau nacionalinių retosiomis ligomis sergančių pacientų
organizacijų aljansų. „Orphanet“ duomenimis, 2013 m. pabaigoje
buvo 2512 konkrečioms retosioms ligoms skirtų pacientų organizacijų,
tarp jų – 2161 nacionalinė, 213 – regioninių, 72 –
europinės ir 61 – tarptautinė organizacija. Visos
valstybės narės, kurios atsakė į klausimyno klausimus, aktyviai
palaiko dialogą su retosiomis ligomis sergančių pacientų organizacijomis,
daugiausia konsultuodamosi su pacientais ir pacientų atstovais
retųjų ligų srities politikos klausimais.
8. Valdymas
ir koordinavimas Europos lygmeniu
Veiklos tikslai. Komunikato
7 punkte nurodyta, kad Komisijai turėtų padėti retųjų
ligų patariamasis komitetas. Toks komitetas įsteigtas
2009 m. lapkričio 30 d. Komisijos sprendimu, kuriuo
įsteigiamas Europos Sąjungos retųjų ligų ekspertų
komitetas (2009/872/EB)[27]. Komitetui pradėjus
savo veiklą, buvo patvirtinti penki rekomendacijų rinkiniai ir
nuomonė, taip pat kas du mėnesius leidžiamas informacinis biuletenis
ir skelbiama metinė Europos retųjų ligų srityje vykdomos
veiklos ataskaita, kurioje aprašoma veikla valstybių narių, ES ir
pasaulio lygmenimis. Neseniai, vadovaujantis Komisijos
ekspertų grupių veiklos organizavimo taisyklių „Horizontalios
taisyklės ir viešasis registras“ nuostatomis[28],
šis komitetas buvo pakeistas Komisijos retųjų ligų ekspertų
grupe[29]. Ekspertų grupė sudaryta
iš valstybių narių atstovų, taip pat pacientų organizacijų,
Europos produktų gamintojų ar paslaugų teikėjų
asociacijų, Europos specialistų asociacijų ar mokslinių
draugijų atstovų bei pavienių ekspertų. Pagrindinė
ekspertų grupės užduotis – konsultuoti Komisiją
įgyvendinant Sąjungos veiksmus retųjų ligų srityje, įskaitant
tuos atvejus, kai rengiamos teisinės priemonės, politikos dokumentai,
gairės ir rekomendacijos.
9. Veiksmai,
kuriais siekiama gerinti galimybes retosiomis ligomis sergantiems pacientams naudotis
aukštos kokybės sveikatos priežiūros paslaugomis
a. Reglamentas
dėl retųjų vaistų
Reaguojant
į nerimą keliantį visuomenės sveikatos klausimą ir
siekiant paskatinti retųjų vaistų mokslinius tyrimus ir
kūrimą, ES priimtas retųjų vaistų reglamentas, kuriuo
siekiama paskatinti retųjų vaistų kūrimą. Europos
Parlamento ir Tarybos reglamente (EB) Nr. 141/2000[30]
nustatyta centralizuota vaistų priskyrimo retųjų vaistų
kategorijai procedūra ir patvirtintos paskatos kurti vaistus nuo
retųjų ligų, vykdyti jų mokslinius tyrimus ir prekiauti
tokiais vaistais. 2014 m.
sausio mėn. Europos Komisija yra patvirtinusi daugiau kaip 90
retųjų vaistų. Ne mažiau svarbu tai, kad Europos Komisija retųjų
vaistų kategorijai priskyrė daugiau kaip 1000 vaistų[31].
Šių vaistų kūrimą finansuojančios bedrovės
naudojasi tokiomis paskatomis kaip protokolinė pagalba. Pacientų
labui dėl šios pagalbos kurti naujus vaistus ir gauti jų rinkodaros
leidimus turėtų būti lengviau. Pastaraisiais
metais prie retųjų vaistų kategorijos buvo priskirta daugiau
vaistų, o išduodamų rinkodaros leidimų skaičius išliko panašus
(2013 m. išduoti 7 leidimai, 2012 m. – 10).
b. Sudaromos
palankesnės galimybės įsigyti retųjų vaistų
Nepaisant
šių paskatų, patvirtintų retųjų vaistų galima
įsigyti ne visose ES valstybėse narėse, ir pacientų galimybės
įsigyti jų skirtingose valstybėse narėse nevienodos. Be to,
nustatyta atvejų, kai tokie vaistai vienoje rinkoje pasirodė gerokai
vėliau, nei kitoje. Todėl valstybių narių ir Komisijos
iniciatyva pradėta įgyvendinti projektą, kuriuo siekiama koordinuoti
investicijas į naujų vaistų vertinimą ir į
keitimąsi informacija ir žiniomis[32]. Nors
sprendimai dėl kainodaros ir kompensavimo priskiriami tik valstybių
narių kompetencijai, siekiant užtikrinti finansiškai priimtiną ir
nuolatinę galimybę pacientams, kurių medicininiai poreikiai
aiškiai nėra tenkinami, gauti brangių vaistų, valstybėms
narėms tenka įveikti didelius ir visoms bendrus sunkumus.
Įveikti šiuos sunkumus gali būti dar sunkiau, kai vaistų reikia
nedideliam skaičiui pacientų ir yra vos keli ir brangūs galimi
gydymo būdai nepatenkintiems medicininiams poreikiams patenkinti, o
retųjų ligų ir retųjų vaistų atveju dažnai taip
ir nutinka.
Vadovaujantis
procesu dėl įmonių atsakomybės farmacijos produktų
srityje įkurta darbo grupė, atsakinga už koordinuoto naudojimosi
retaisiais vaistais mechanizmą
Pagrindinis
šios darbo grupės tikslas[33] buvo ištirti, kaip realiomis
aplinkybėmis būtų galima užtikrinti galimybę retosiomis
ligomis sergantiems pacientams įsigyti retųjų vaistų.
Pagrindinė šios grupės rekomendacija buvo sukurti savanorių
valstybių narių ir vaistų kūrimą
finansuojančių bendrovių koordinavimo mechanizmą retojo
vaisto vertei nustatyti, kuris būtų grindžiamas skaidria vertės
sistema, kad būtų galima remti keitimąsi informacija,
suteikiantį galimybę valstybių narių lygmeniu priimti
išsamia informacija grindžiamus sprendimus dėl kainodaros ir kompensavimo.
Tai turėtų suteikti galimybę nustatyti labiau pagrįstas
kainas mokėtojams, sukurti labiau nuspėjamas rinkos sąlygas
pramonės atstovams ir užtikrinti pacientams vienodesnes galimybes
įsigyti vaistų[34]
c. Gyventojų
atrankinė patikra dėl retųjų ligų
Veiklos tikslai. Komisijos
komunikato 5 punkte Komisija įsipareigojo įvertinti dabartines
gyventojų atrankinės patikros (įskaitant naujagimių
atrankinę patikrą) dėl retųjų ligų strategijas. Komisija pavedė parengti
ataskaitą dėl naujagimių retųjų sutrikimų atrankinės
patikros praktikos visose ES valstybėse narėse, įskaitant
centrų skaičių, apytikrį patikrintų kūdikių
skaičių, sutrikimų, įtrauktų į naujagimių
patikros programą, skaičių bei šių sutrikimų pasirinkimo
priežastis[35]. Daugumoje iš į šią
ataskaitą įtrauktų valstybių narių veikia institucija,
prižiūrinti naujagimių atrankinę patikrą. Ligų,
dėl kurių atliekama atrankinė patikra, skaičius
valstybėse narėse labai skiriasi – pradedant 1 liga Suomijoje ir
baigiant 29 tokiomis ligomis Austrijoje. Remdamasis
šia ataskaita, ES retųjų ligų ekspertų komitetas
priėmė nuomonę dėl galimų Europos bendradarbiavimo
naujagimių atrankinės patikros srityje sričių[36].
10.
Retųjų ligų srities
politikos pasaulinis matmuo
Veiklos tikslai. Komunikatu siekiama skatinti
tarptautinį bendradarbiavimą retųjų ligų klausimais
su visomis suinteresuotosiomis šalimis, taip pat glaudžiai bendradarbiaujant su
Pasaulio sveikatos organizacija. Plėtojant veiklą retųjų
ligų srityje, Europos Sąjunga ir jos valstybės narės
vertinamos kaip lyderės. Veiksmai, kurių ėmėsi ES ir
valstybės narės, paskatino šios srities pokyčius ES
nepriklausančiose šalyse, o Europos Sąjungoje įvykę
politiniai ir techniniai pokyčiai taip pat turėjo stiprų
poveikį kitų šalių retųjų ligų srities politikai. ES nepriklausančios šalys susidomėjo keliais
konkrečiais projektais (kai kuriais atvejais dėl jų matomumo
internete), pvz., taip nutiko su tinklu „Orphanet“, kuriame skelbiama
informacija septyniomis kalbomis ir kuris tapo tikru visuotiniu informacijos
šaltiniu. Kitos iniciatyvos padeda pasaulinio lygmens tarptautinėms
organizacijoms vykdyti su retosiomis ligomis susijusią veiklą, pvz.,
vykdant EUCERD bendrųjų veiksmų projektą prisidėta
prie Tarptautinės ligų klasifikacijos 10-osios versijos atnaujinimo.
Tarptautinis retųjų ligų mokslinių tyrimų konsorciumas[37] yra puikus
Europos Komisijos iniciatyva pradėto tarptautinio bendradarbiavimo
pavyzdys. Europos Komisijos retųjų ligų srities
politikai teigiamos įtakos turėjo ir kitų valstybių
politiniai laimėjimai.
11.
Išvados ir
pasiūlymai ateičiai
Pagal Tarybos rekomendaciją įgyvendinimo
ataskaitoje turėtų būti aptarta, kiek veiksmingos yra pasiūlytos
priemonės, ir, ar reikia imtis tolesnių veiksmų retosiomis
ligomis sergančių pacientų ir jų šeimos narių
gyvenimui gerinti. Nuo
Komisijos komunikato priėmimo 2008 m. ir Tarybos rekomendacijos –
2009 m. Europos Sąjunga nuveikė labai daug skatindama
bendradarbiavimą, kuriuo siekta gerinti retosiomis ligomis
sergančių žmonių gyvenimo kokybę. Komunikate ir Tarybos rekomendacijoje numatyti
tikslai buvo įgyvendinti su kaupu. Abu šie dokumentai
padėjo stiprinti Europos Sąjungos, valstybių narių ir
visų atitinkamų suinteresuotųjų šalių bendradarbiavimą. Komisija skatino dalytis patirtimi, kad
valstybėms narėms būtų lengviau kurti savo nacionalinius
retųjų ligų srities planus ar strategijas. Tai padėjo labai daug valstybių narių
patvirtinti specialius planus retųjų ligų srities klausimams
spręsti: šiuo metu retųjų ligų srities planus turi 16
valstybių narių (palyginti su vos 4 valstybėmis narėmis 2008 m.),
dar labai daug valstybių netrukus patvirtins savo planą. Parama
valstybėms narėms įgyvendinant šį projektą tebėra
vienas svarbiausių Komisijos veiklos prioritetų šioje srityje. Nepaisant tokios daug vilčių
teikiančios pažangos, siekiant užtikrinti, kad visoje ES retosiomis
ligomis sergantiems žmonėms būtų nustatoma tiksli diagnozė
ir jiems būtų taikomas kuo geresnis gydymas, teks nuveikti dar labai
daug. Dar yra keletas valstybių narių, kurios neturi nacionalinio
plano ar strategijos. Tose valstybėse narėse, kurios patvirtino
nacionalinį planą ar strategiją, įgyvendinimo procesas
dauguma atvejų pradėtas tik visai neseniai ir jį reikia
stebėti. Būtent
todėl naujoje sveikatos programoje ir naujojoje ES mokslinių
tyrimų ir inovacijų programoje „Horizontas 2020“ tiek daug
dėmesio skiriama retųjų ligų srities veiklai. Šiais
veiksmais numatoma toliau remti valstybes nares:
išlaikyti
ES koordinatorės vaidmenį plėtojant ES
retųjų ligų srities politiką ir padėti
valstybėms narėms vykdyti veiklą nacionaliniu lygmeniu;
toliau
padėti kurti aukštos kokybės nacionalinius retųjų
ligų srities planus ir (arba) strategijas Europos Sąjungoje;
nuolat
remti Tarptautinį retųjų ligų mokslinių
tyrimų konsorciumą ir jam koordinuojant plėtojamas
iniciatyvas;
toliau
užtikrinti tinkamą retųjų ligų kodavimą;
toliau
stengtis mažinti retosiomis ligomis sergančių pacientų
ir labiau paplitusiais sutrikimais sergančių pacientų nelygybę
bei remti iniciatyvas, skatinančias užtikrinti vienodas galimybes
sužinoti tikslią diagnozę ir gauti gydymą;
plėtojant
retųjų ligų srities politiką toliau skatinti, kad
pacientams visais aspektais būtų suteikta daugiau galių;
tęsti
veiklą siekiant didinti visuomenės informuotumą apie
retąsias ligas ir ES veiklą šioje srityje;
pasinaudoti
Direktyva 2011/24/ES dėl pacientų teisių į
tarpvalstybines sveikatos priežiūros paslaugas siekiant sutelkti Europos
retųjų ligų referencijos centrų tinklus. Padėti
kurti priemones, kurios palengvintų Europos retųjų
ligų referencijos centrų tinklų bendradarbiavimą ir
sąveiką.
skatinti „e. sveikata“
sprendimų kūrimą ir naudojimą retųjų
ligų srityje;
įgyvendinti
ir toliau remti Europos retųjų ligų registrų
platformą;
toliau išlaikyti
pasaulinės svarbos vaidmenį įgyvendinant
retųjų ligų srities iniciatyvą ir bendradarbiauti su
svarbiais tarptautiniais suinteresuotaisiais subjektais.
Į
valstybių narių ir suinteresuotųjų šalių nuomones,
išreikštas Komisijos retųjų ligų ekspertų grupėje,
taip pat bus atsižvelgta. [1] COM(2008) 679 final, 2008 11 11. [2] OL C 151, 2009 7 3, p. 7–10. [3] OL L 88, 2011 4 4, p. 45–65. [4] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2004:166:0001:0123:en:PDF. [5] http://aei.pitt.edu/5792/. [6]
http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:en:PDF. [7] http://www.eucerd.eu/?page_id=15. [8]
http://www.eucerd.eu/wp-content/uploads/2013/06/EUCERD_Recommendations_Indicators_adopted.pdf. [9] http://www.orpha.net/actor/cgi-bin/OAhome.php?Ltr=EuropaNews. [10] http://www.europlanproject.eu/_newsite_986989/index.html. [11] http://ec.europa.eu/eahc/projects/database.html?prjno=20112201. [12] http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php. [13] http://ec.europa.eu/eahc/projects/database.html?prjno=20102206. [14] Šis skaičius susijęs su moksliniais tyrimais, finansuojamais
pagal 7BP specialiosios bendradarbiavimo programos teminę sritį
„Sveikata“ (2007–2013 m.). [15] Neseniai paskelbtą leidinį, kuriame pateikiama informacija
apie retųjų ligų moksliniams tyrimams skirtą ES
finansavimą, rasite adresu http://ec.europa.eu/research/health/pdf/rare-diseases-how-europe-meeting-challenges_en.pdf. [16] Su retosiomis ligomis susijusios 2012 ir 2013 m. skelbtų
konkursų dėl projektų finansavimo pagal 7BP teminę
sritį „Sveikata“ temos: „Parama tarptautiniams retųjų ligų
moksliniams tyrimams“; „Klinikinė –omikos nauda siekiant tiksliau
diagnozuoti retąsias ligas“; „Retųjų ligų domenų
bazės, biobankai ir klinikinis bioinformatikos centras“; „Retųjų
vaistų ikiklinikiniai ir klinikiniai tyrimai“; „Retųjų ligų
stebimieji tyrimai“; „Dalijimasis gerąja patirtimi ir žiniomis
retųjų ligų klinikinio gydymo srityje“ (2012 m.) ir
„Retųjų ligų terapinėms intervencinėms priemonėms
skirtų vizualizavimo technologijų kūrimas“; „Nauja
nedidelių populiacijos grupių klinikinių tyrimų metodika“
(2013 m.). [17] Ši veikla finansuota pagal 7BP programas „Žmonės“ (Marie Curie
veiksmai) ir „Idėjos“ (Europos mokslinių tyrimų taryba). Daugiau
informacijos rasite http://ec.europa.eu/research/mariecurieactions
ir http://erc.europa.eu. [18] Daugiau informacijos rasite projekto E-RARE-2 svetainėje adresu http://www.e-rare.eu. [19] Austrijos, Belgijos, Prancūzijos, Vokietijos, Graikijos,
Vengrijos, Italijos, Latvijos, Nyderlandų, Lenkijos, Portugalijos,
Rumunijos ir Ispanijos. [20] Daugiau informacijos rasite IRDiRC svetainėje adresu http://www.irdirc.org. [21] http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf. [22]
http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2011:088:0045:0065:lt:PDF. [23]OL L 147, 2014 5 17, p. 71–78. [24]OL L
147, 2014 5 17, p. 79–87. [25]
http://www.eucerd.eu/?post_type=document&p=1224. [26] http://www.rarebestpractices.eu/. [27]
http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2009:315:0018:0021:LT:PDF. [28] http://ec.europa.eu/transparency/regexpert/PDF/C_2010_EN.pdf. [29]
http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/docs/dec_expert_group_2013_lt.pdf. [30]
http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:en:PDF. [31] http://ec.europa.eu/health/human-use/orphan-medicines/index_en.htm. [32]http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/healthcare/competitiveness/process_on_corporate_responsibility/platform_access/index_en.htm#h2-2. [33]http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/healthcare/competitiveness/process_on_corporate_responsibility/platform_access/index_en.htm#h2-2. [34] 2013 m. šiai grupei užbaigus savo veiklą, keli darbo
grupės nariai tęsė diskusijas dėl Vaistų vertinimo
komiteto (angl. Medicines Evaluation Committee, MEDEV, neformali Europos
statutinių sveikatos draudimo institucijų ekspertų grupė)
iniciatyvos, siekdami praktiškai įgyvendinti šios grupės išvadas ir
pradėti vykdyti bandomuosius projektus. [35] http://ec.europa.eu/eahc/news/news104.html. [36]
http://www.eucerd.eu/wp-content/uploads/2013/07/EUCERD_NBS_Opinion_Adopted.pdf. [37] Daugiau informacijos rasite IRDiRC svetainėje adresu http://www.irdirc.org.