Rzadkie choroby – poprawa opieki i jakości życia

KLUCZOWE ZAGADNIENIA

• Krajowe plany i strategie: program wspólnego działania EUCERD (od marca 2012 r. do sierpnia 2015 r.) wspiera rządy krajów UE w zakresie opracowywania strategii krajowych. Do początku 2014 r. 16 krajów (w porównaniu do zaledwie 4 w 2008 r.) wprowadziło plany krajowe, a prace 7 innych w tym zakresie były bardzo zaawansowane.
• Definicja i kodyfikacja: na potrzeby prac prowadzonych na poziomie UE rzadką chorobę zdefiniowano jako chorobę dotykającą nie więcej niż 5 na 10 000 osób. UE stworzyła bazę danych, Orphanet, która obejmuje ponad 6000 chorób i funkcjonuje w 7 językach. Do końca 2013 r. zidentyfikowano 2512 organizacji zrzeszających pacjentów cierpiących na określone rzadkie choroby.
• Badania: UE sfinansowała niemal 120 projektów badawczych realizowanych w ramach współpracy o łącznym budżecie przekraczającym 620 milionów euro. Na początku 2011 r. UE uruchomiła Międzynarodowe konsorcjum ds. badań w dziedzinie chorób rzadkich (IRDiRC). Jego celem jest opracowanie do 2020 r. 200 nowych terapii. Wspiera ono tworzenie rejestrów i baz danych pacjentów oraz opracowuje europejską platformę na rzecz rejestracji rzadkich chorób.
• Ośrodki wiedzy specjalistycznej: 4-letni projekt dotyczący najlepszych praktyk w zakresie rzadkich chorób (styczeń 2013 r. – grudzień 2016 r.), współfinansowany ze środków UE, pomaga w opracowywaniu standardów i procedur dla wytycznych praktyki klinicznej. W 2013 r. powołano grupę ekspercką doradzającą Komisji.

Sprawozdanie z 2014 r. przedstawia aktualny stan realizacji strategii dotyczącej rzadkich chorób. Koncentruje się ona na poprawie rozpoznawania rzadkich chorób i zwiększeniu społecznej świadomości ich istnienia, działaniach, których celem jest pomoc krajom UE w zajęciu się tym zjawiskiem oraz na posunięciach mających na celu rozwój szerszej współpracy, koordynacji i regulacji na szczeblu unijnym.