This document is an excerpt from the EUR-Lex website
Document 52013SC0254
COMMISSION STAFF WORKING DOCUMENT EXECUTIVE SUMMARY OF THE IMPACT ASSESSMENT Accompanying the document Proposal for a DECISION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL on the participation by the European Union in a second European and Developing Countries Clinical Trials Partnership programme (EDCTP2) undertaken by several Member States
DOKUMENT ROBOCZY SŁUŻB KOMISJI STRESZCZENIE OCENY SKUTKÓW Towarzyszący dokumentowi: Wniosek DECYZJA PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY w sprawie uczestnictwa Unii w drugim programie partnerstwa pomiędzy Europą a krajami rozwijającymi się w zakresie badań klinicznych prowadzonym wspólnie przez kilka państw członkowskich
DOKUMENT ROBOCZY SŁUŻB KOMISJI STRESZCZENIE OCENY SKUTKÓW Towarzyszący dokumentowi: Wniosek DECYZJA PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY w sprawie uczestnictwa Unii w drugim programie partnerstwa pomiędzy Europą a krajami rozwijającymi się w zakresie badań klinicznych prowadzonym wspólnie przez kilka państw członkowskich
/* SWD/2013/0254 final */
DOKUMENT ROBOCZY SŁUŻB KOMISJI STRESZCZENIE OCENY SKUTKÓW Towarzyszący dokumentowi: Wniosek DECYZJA PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY w sprawie uczestnictwa Unii w drugim programie partnerstwa pomiędzy Europą a krajami rozwijającymi się w zakresie badań klinicznych prowadzonym wspólnie przez kilka państw członkowskich /* SWD/2013/0254 final */
DOKUMENT
ROBOCZY SŁUŻB KOMISJI STRESZCZENIE OCENY SKUTKÓW Towarzyszący dokumentowi: Wniosek
DECYZJA PARLAMENTU EUROPEJSKIEGO I RADY w sprawie uczestnictwa Unii w drugim
programie partnerstwa pomiędzy Europą a krajami rozwijającymi
się w zakresie badań klinicznych prowadzonym wspólnie przez kilka
państw członkowskich W niniejszym
streszczeniu przedstawiono główne ustalenia sprawozdania z oceny skutków
towarzyszącego wnioskowi Komisji dotyczącemu decyzji w sprawie
dalszego uczestnictwa Unii Europejskiej w drugim programie partnerstwa
pomiędzy Europą a krajami rozwijającymi się w zakresie
badań klinicznych (EDCTP2), zgodnie z wnioskiem uczestniczących
państw europejskich i zaleceniem przedstawionym w niezależnej ocenie
pierwszego programu partnerstwa pomiędzy Europą a krajami
rozwijającymi się w zakresie badań klinicznych (EDCTP1). Podlega
on art. 185 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej, który stanowi
podstawę udziału UE we wspólnym wdrażaniu krajowych programów badawczych
i rozwojowych. Wniosek jest przedstawiany w kontekście wieloletnich ram
finansowych na lata 2014-2020 w ramach realizacji programu ramowego UE w
zakresie badań naukowych i innowacji „Horyzont 2020”. Przydział
środków na EDCTP2 jest uzależniony od decyzji UE w sprawie
wieloletnich ram finansowych na lata 2014-2020 i programu „Horyzont 2020”. 1. Cele Partnerstwo
pomiędzy Europą a krajami rozwijającymi się w zakresie
badań klinicznych (EDCTP) zostało ustanowione w 2003 r. w odpowiedzi
na światowy kryzys w dziedzinie zdrowia spowodowany przez trzy główne
choroby związane z ubóstwem – HIV/AIDS, malarię i gruźlicę,
w związku z zaangażowaniem UE na rzecz realizacji milenijnych celów
rozwoju ONZ do 2015 r. Okres aktywnego finansowania pierwszego programu EDCTP
(EDCTP1) dobiegł końca. Pomimo dotychczasowych
osiągnięć programu EDCTP obciążenie społeczne i
gospodarcze spowodowane chorobami związanymi z ubóstwem wciąż
istnieje i utrudnia zrównoważony rozwój krajów rozwijających
się, zwłaszcza w Afryce subsaharyjskiej. 1.1. Brak skutecznych terapii chorób
związanych z ubóstwem Choroby związane
z ubóstwem mają wiele negatywnych skutków dla zdrowia,
społeczeństwa i gospodarki. Szczególnie dotykają najbiedniejsze
i najbardziej zmarginalizowane społeczności na świecie. Ponad
miliard ludzi, w tym 400 mln dzieci, cierpi na przynajmniej jedną z trzech
głównych chorób związanych z ubóstwem (HIV/AIDS, malaria i
gruźlica) lub na zaniedbane choroby zakaźne, takie jak owrzodzenie
Buruli, jaglica, filariozy limfatyczne czy śpiączka afrykańska.
Tylko malaria i gruźlica śmierć około 2,1 mln osób rocznie.
Choroby te zmniejszają wydajność i zwiększają poczucie
zagubienia i zniedołężnienia, utrwalając cykl ubóstwa. Ich
występowanie jest niewspółmiernie duże w Afryce subsaharyjskiej:
w 2010 r. ok. 90 % wszystkich zgonów z powodu malarii miało miejsce w
Afryce. Ponadto region ten zamieszkuje ponad dwie trzecie (68 %) osób
żyjących z HIV, a w 2008 r. nastąpiło tam prawie trzy
czwarte (72 %) zgonów spowodowanych AIDS. Ogólna poprawa
odżywiania, warunków sanitarnych i infrastruktury zdrowotnej jest
ważna, ale długofalowe zwalczanie wymaga opracowania nowych lub
ulepszonych terapii. Brakuje terapii tych chorób albo przestały one
być skuteczne. Większość opracowywanych nowych terapii –
leków, szczepionek czy mikrobiocydów – jest wciąż we wczesnych fazach
rozwoju klinicznego. 1.2. Problemy utrzymują
się, głównie ze względu na niewystarczające inwestycje,
słaby potencjał lokalny i rozproszone wsparcie publiczne Brak skutecznych
terapii jest spowodowany pięcioma kluczowymi czynnikami: (i)
niewystarczającymi inwestycjami (nieprawidłowości w
funkcjonowaniu rynku), (ii) małym potencjałem prowadzenia badań
klinicznych w krajach Afryki subsaharyjskiej, (iii) rozproszonym wsparciem
publicznym, (iv) ograniczonym zakresem pierwszego programu EDCTP oraz (v)
niewystarczającymi powiązaniami z innymi inicjatywami UE. –
Po pierwsze, terapie nie są opracowywane z
powodu niewystarczających inwestycji ze strony sektora prywatnego i
publicznego. Jest to związane z nieprawidłowościami w
funkcjonowaniu rynku: konieczne badania, zwłaszcza zaawansowane fazy
badań klinicznych z udziałem ludzi, są ryzykowne i kosztowne.
Ponadto kosztów tych badań nie da się w pełni odzyskać,
ponieważ ani osoby dotknięte tymi chorobami, ani systemy opieki
zdrowotnej w krajach rozwijających się nie mogą sobie
pozwolić na płacenie pełnych cen rynkowych, co zapewniłoby
zwrot z inwestycji prywatnych. –
Po drugie, większość krajów
rozwijających się, w szczególności w Afryce subsaharyjskiej, nie
dysponuje podstawową infrastrukturą, zasobami ludzkimi i wiedzą
fachową, aby rozwiązać te problemy samodzielnie i prowadzić
badania kliniczne zgodnie z międzynarodowymi standardami dobrej praktyki
klinicznej. –
Po trzecie, państwa członkowskie UE
działają za pośrednictwem nieskoordynowanych krajowych
strategii, programów i projektów badawczych, co naraża na szwank masę
krytyczną i skuteczność europejskich działań
publicznych. Problem ten nasila się w związku z faktem, że w
wyniku kryzysu gospodarczego i finansowego zmniejszane są środki
budżetowe przeznaczone na pomoc (które stanowią około 60 %
środków finansowych przeznaczonych na badania w zakresie chorób
związanych z ubóstwem). –
Po czwarte, ograniczony zakres pierwszego programu
EDCTP utrudniał kompleksowe zwalczanie chorób związanych z ubóstwem.
Nie można było nim objąć innych chorób związanych z
ubóstwem, takich jak zaniedbane choroby zakaźne. Ponadto rozszerzenie
zakresu programu umożliwiłoby wspieranie wszystkich faz rozwoju
klinicznego. –
Po piąte, wzmocnienie współpracy
między EDCTP i pomocą rozwojową UE mogłoby
przynieść istotną synergię, a także promować
wprowadzanie i stosowanie nowo udostępnionych terapii, które są
bardziej skuteczne i bezpieczne. 1.3. W ramach EDCTP1 dokonano
znacznych osiągnięć EDCTP1 przyniósł
szereg istotnych wyników: –
w jego ramach sfinansowano 55 projektów badań
klinicznych obejmujących 88 indywidualnych badań klinicznych, z czego
jak dotąd 8 doprowadziło do sformułowania zaleceń
dotyczących poprawy leczenia pacjentów; –
Amerykański Urząd ds. Żywności
i Leków (FDA) dopuścił nowy preparat antyretrowirusowy dla dzieci
zarażonych wirusem HIV w Afryce, który badano w ramach projektu EDCTP; –
w wielu krajach afrykańskich wzmocniono
krajowe organy regulacyjne i rozwiązania w zakresie oceny aspektów
etycznych; –
przy wsparciu z EDCTP1 utworzono panafrykański
rejestr badań klinicznych (Pan-African Clinical Trials Registry, PACTR),
który jest obecnie oficjalnie uznany za rejestr podstawowy WHO; –
EDCTP1 przyczynił się do
ustrukturyzowania środowiska badawczego w Afryce poprzez tworzenie
afrykańskich sieci doskonałości w dziedzinie badań
klinicznych. Program jest
również doskonałym przykładem realizacji propagowanej w Europie
zasady otwarcia programów badawczych na współpracę
międzynarodową. W tym względzie przy EDCTP osiągnięto
imponujące wyniki: w projekty zaangażowano instytucje z Europy i
Afryki, 75 % środków przeznaczano na instytucje afrykańskie, a
kierownikami 73 % projektów byli afrykańscy naukowcy. Poza pobudzaniem
rozwoju klinicznego i potencjału klinicznego w Afryce subsaharyjskiej w
ramach programu udało się zainicjować zmiany strukturalne w
postaci poprawy koordynacji krajowych programów państw europejskich
uczestniczących w programie. Integracja programów krajowych w EDCTP
osiągnęła obecnie poziom około 30 % ogólnych krajowych
inwestycji badawczych w dziedzinie badań klinicznych nad terapiami trzech
głównych chorób związanych z ubóstwem. 1.4. Doświadczenia wyniesione
z EDCTP1 zostały wykorzystane przy projektowaniu EDCTP2 Pomimo
osiągnięć programu podczas jego wdrażania stwierdzono
szereg niedociągnięć: (i) Obecny zakres EDCTP jest zbyt
ograniczony, aby zapewnić kompleksowe reagowanie na choroby związane
z ubóstwem: należy w niego włączyć większą
liczbę chorób i wszystkie fazy rozwoju klinicznego. (ii) Potencjał koordynacji i integracji
europejskich programów krajowych w ramach zakresu badań EDCTP nie
został jeszcze w pełni wykorzystany: obecnie wdrażane są
dopasowane i uzgodnione działania uczestniczących państw
europejskich (tzw. działania inicjowane przez uczestniczące
państwa), procedury są upraszczane. (iii) Należy zintensyfikować
monitorowanie i ocenę konkretnych celów: dlatego dla EDCTP2 na
początku opracowano systematyczne wskaźniki wyników i skutków. (iv) Nie wypracowano jeszcze stabilnych
stosunków roboczych z głównymi podmiotami finansującymi badania ani z
przemysłem farmaceutycznym: trwają strategiczne rozmowy z innymi
podmiotami finansującymi, takimi jak Fundacja Billa i Melindy Gatesów i
przemysł farmaceutyczny. (v) Nie zapewniono wystarczającej
koordynacji z polityką zewnętrzną UE i pomocą
rozwojową: aby rozwiązać ten problem, prowadzone są prace w
celu umożliwienia koordynacji z innymi inicjatywami UE istotnymi dla
EDCTP. 1.5. Inicjatywa miałaby
znaczny wpływ na obywateli i zainteresowane strony Rozwiązanie problemu i powodujących go
czynników miałoby istotny pozytywny wpływ na zdrowie, dobrobyt i
rozwój gospodarczy milionów ludzi żyjących w Afryce subsaharyjskiej,
w szczególności dzieci i kobiet w regionie, szczególnie często zapadających
na te choroby. Wspieranie zwalczania chorób związanych z ubóstwem
mogłoby również pomóc chronić przed nimi obywateli Europy, jako
że rosnąca globalna mobilność (w tym turystyka) i ruchy
migracyjne sprawiają, że Europa będzie musiała stawić
czoła nowym lub nawracającym problemom związanym z chorobami
zakaźnymi. Globalne ocieplenie może
nasilać te zagrożenia w Europie, ponieważ może
prowadzić do wzrostu częstości występowania i zmian w
rozmieszczeniu geograficznym tych chorób. Europejscy
i afrykańscy naukowcy skorzystaliby również na lepiej skoordynowanych
i ustrukturyzowanych programach i działaniach badawczych dotyczących
chorób związanych z ubóstwem, prowadzonych w skali europejskiej i
międzynarodowej. 1.6. Interwencja publiczna na
szczeblu unijnym jest w pełni uzasadniona Przedstawione
powyżej nieprawidłowości w funkcjonowaniu rynku i
wynikająca z nich luka inwestycyjna zdecydowanie uzasadniają
interwencję publiczną. Interwencja na szczeblu UE jest konieczna, aby
połączyć podzielone krajowe programy badawcze, pomóc w
opracowywaniu wspólnych strategii badań i finansowania ponad granicami
państwowymi oraz osiągnąć masę krytyczną
podmiotów i inwestycji, niezbędną do rozwiązania najważniejszych
problemów w zakresie ochrony zdrowia na świecie, z którymi poszczególne
państwa nie poradzą sobie, działając indywidualnie.
Doprowadziłoby to również do zwiększenia opłacalności
i oddziaływania europejskich działań i inwestycji w tej
dziedzinie. Interwencja UE jest
zgodna z Traktatem o funkcjonowaniu Unii Europejskiej i powiązanymi
obszarami polityki UE. Przyczynia się do realizacji zobowiązania UE
do promowania skuteczności pomocy, rozwoju sprzyjającego
włączeniu społecznemu oraz postępów na drodze do
osiągnięcia milenijnych celów rozwoju. Celem tej inicjatywy
jest lepsze dostosowanie do siebie unijnych i krajowych programów badań w
zakresie chorób związanych z ubóstwem. Wpisuje się ona w cele
traktatowe w dziedzinie wzmacniania unijnej bazy naukowej i technologicznej
(art. 179 ust. 1 TFUE), a także stworzenia europejskiej przestrzeni
badań i innowacji opartej na współpracy naukowców ponad granicami
(art. 179 ust. 2 TFUE), np. poprzez udział UE w programach badawczych i
rozwojowych prowadzonych przez kilka państw członkowskich (art. 185
TFUE). Program przyczynia się również do realizacji nowych,
rozszerzonych kompetencji UE wprowadzonych Traktatem z Lizbony (TUE)
dotyczących prowadzenia wspólnych działań w dziedzinie stosunków
międzynarodowych i współpracy (art. 21 TUE), a co za tym idzie, do osiągnięcia
globalnego wymiaru Europy. 2. Cele 2.1. Cele ogólne Zgodnie ze
strategią „Europa 2020”, inicjatywą przewodnią „Unia innowacji”,
programem „Horyzont 2020”, partnerstwem strategicznym między UE i
Afryką oraz zobowiązaniem UE do wdrożenia konkluzji konferencji
Rio+20 z 2012 r. w sprawie opracowania i realizacji uzgodnionych na szczeblu
międzynarodowym celów rozwojowych, w szczególności milenijnych celów
rozwoju, ogólnym celem niniejszej inicjatywy jest przyczynienie się do
zmniejszenia obciążenia społecznego i gospodarczego powodowanego
przez choroby związane z ubóstwem w krajach rozwijających się, w
szczególności w Afryce subsaharyjskiej, poprzez przyspieszenie rozwoju
klinicznego skutecznych, bezpiecznych i przystępnych cenowo terapii chorób
związanych z ubóstwem. 2.2. Cele szczegółowe Aby
osiągnąć powyższy cel ogólny, przewidziano cele
szczegółowe programu EDCTP2, które mają skutkować: ·
zwiększeniem liczby nowych lub ulepszonych
terapii HIV/AIDS, gruźlicy, malarii i innych chorób związanych z
ubóstwem; opracowaniem do końca programu
przynajmniej jednego nowego produktu leczniczego, takiego jak nowy lek lub nowa
szczepionka przeciwko gruźlicy lub innej chorobie związanej z
ubóstwem; wydaniem co najmniej 30 wytycznych dotyczących lepszego lub
rozszerzonego korzystania z istniejących leków oraz osiągnięciem
postępów w rozwoju klinicznym 20 potencjalnych produktów; ·
ściślejszą współpracą z
krajami Afryki subsaharyjskiej, w szczególności w budowaniu ich
potencjału prowadzenia badań klinicznych w
pełnej zgodności z podstawowymi zasadami etycznymi i stosownym
prawodawstwem krajowym, unijnym i międzynarodowym, w tym Kartą praw
podstawowych Unii Europejskiej oraz europejską konwencją praw
człowieka i jej protokołami uzupełniającymi,
deklaracją helsińską Światowego Stowarzyszenia Lekarzy z
2008 r. oraz standardami dobrej praktyki klinicznej Międzynarodowej
konferencji ds. harmonizacji (ICH); ·
ściślejszą koordynacją,
dostosowaniem i integracją odpowiednich programów krajowych, a tym samym większą opłacalnością europejskich
inwestycji publicznych; ·
rozszerzoną współpracą
międzynarodową i większym efektem
dźwigni finansowej inwestycji realizowanych przez inne podmioty
publiczne i prywatne; ·
większym oddziaływaniem programu ze
względu na skuteczną współpracę z odpowiednimi inicjatywami
UE, takimi jak pomoc rozwojowa UE. 3. Warianty strategiczne W ramach oceny
skutków rozważono szereg wariantów i podwariantów o różnych
podstawach prawnych, zakresie, czasie trwania, budżecie i wkładzie
UE. Wariant 1 („brak działań ze strony UE”) nie zakłada istnienia
EDCTP2 ani zawarcia w unijnych strategiach, programów lub finansowanych
działaniach przepisów przewidujących wspieranie celów EDCTP, czy to
pod względem badań klinicznych, czy integracji krajowych programów
badawczych państw członkowskich w celu zwalczania chorób
związanych z ubóstwem. Europejskie wsparcie na rzecz badań
klinicznych i budowania związanego z nimi potencjału byłoby
oparte wyłącznie na programach krajowych państw członkowskich.
W ramach wariantu
2 („opartego na programach”) nie przewidziano EDCTP2, ale w unijnych
strategiach, programach lub finansowanych działaniach uwzględniono by
wspieranie celów EDCTP. Europejskie wsparcie na rzecz badań klinicznych i
budowania związanego z nimi potencjału opierałoby się zatem
na programach krajowych państw członkowskich i programach unijnych. W ramach wariantu
3 (dotychczasowy scenariusz postępowania – scenariusz podstawowy)
EDCTP1 zostałby przedłużony w obecnej postaci: z takim samym
ukierunkowaniem tematycznym, tą samą strategią finansowania i
działaniami oraz takim samym budżetem i czasem trwania, tj.
kwotą 500 mln EUR na okres pięciu lat. W ramach wariantu
4 („rozszerzony zakres”) EDCTP1 zostałby rozszerzony, przy zachowaniu
tego samego obszaru geograficznego (Afryka subsaharyjska), ale
przedłużeniu czasu trwania i rozbudowaniu zakresu tematycznego: (i)
czas trwania programu podwojono by do 10 lat, (ii) objęto by nim inne
choroby związane z ubóstwem (oprócz trzech głównych chorób: HIV/AIDS,
malarii i gruźlicy) oraz (iii) wspierano by wszystkie fazy rozwoju
klinicznego. W odniesieniu do
budżetu całkowitego i wkładu UE rozważono trzy podwarianty.
W ramach podwariantu 4A całkowity budżet EDCTP2 wyniósłby
0,85 mld EUR z wkładem UE wynoszącym do 350 mln EUR i wkładem
europejskich uczestniczących państw w wysokości co najmniej 500
mln EUR. W ramach podwariantu 4B całkowity budżet EDCTP2
wyniósłby 1 mld EUR z wkładem UE wynoszącym do 500 mln EUR
równoważnym wkładowi europejskich uczestniczących państw w
wysokości co najmniej 500 mln EUR. W ramach podwariantu 4C całkowity
budżet wyniósłby 2 mld EUR z wkładem UE wynoszącym do 1 mln
EUR równoważnym wkładowi europejskich uczestniczących
państw w wysokości co najmniej 1 mln EUR. 4. Ocena skutków i porównanie wariantów Skutki każdego z
wariantów strategicznych porównano pod względem ich skuteczności,
efektywności i spójności w dążeniu do osiągnięcia
celów ogólnych i szczegółowych. Wariantem
preferowanym jest wariant 4C, który utrzymuje
zakres geograficzny EDCTP, ale przedłuża czas jego trwania, rozszerza
zakres tematyczny i zwiększa budżet. Wariant 4C jest najbardziej skuteczny, efektywny i spójny. Wprawdzie
wymaga największego budżetu UE, ale ma potencjał, by
przekształcić EDCTP w ważny podmiot na arenie
międzynarodowej w dziedzinie rozwijania produktów na rzecz zdrowia na
świecie. Program dysponowałby wystarczającymi środkami
finansowymi, aby móc odgrywać wiodącą rolę w rozwoju
nowych, skutecznych i bezpiecznych terapii trzech głównych i innych chorób
związanych z ubóstwem oraz chorób zaniedbanych, na przykład poprzez
opracowanie szczepionki przeciwko gruźlicy. Wariant ten pozwoliłby
przekształcić EDCTP z programu współpracy badawczej między
Europą i Afryką subsaharyjską w program, który przyczyniłby
się do długofalowego zrównoważonego rozwoju w Afryce
subsaharyjskiej. Ponadto wariant ten: –
umożliwiłby EDCTP prowadzenie kosztownych
badań klinicznych późniejszych faz, o koszcie wynoszącym 50–400
mln EUR; –
zwiększyłby efekt dźwigni unijnych
wydatków publicznych w odniesieniu do chorób związanych z ubóstwem; –
pozwoliłby UE na utrzymanie pozycji lidera w
zakresie badań i innowacji dotyczących chorób związanych z
ubóstwem. 5. Monitorowanie i ocena Ważne jest
opracowanie systemu monitorowania i oceny na poziomie programu i projektu, tak
by w sposób rozważny oceniać, czy EDCTP2 jest realizowany zgodnie z
zamierzeniami i czy osiągane są przewidziane cele. Ramy oceny powinny
obejmować następujące elementy: –
corocznie publikowane aktualne informacje na temat
wskaźników EDCTP2; –
roczne sprawozdania z realizacji, wyników i
postępów EDCTP2 w osiąganiu jego celów ogólnych i szczegółowych; –
niezależną śródokresową
ocenę wyników i jakości realizacji EDCTP2 i finansowanych
działań, przeprowadzoną do dnia 31 grudnia 2017 r. oraz
ocenę na zakończenie programu EDCTP2, przeprowadzoną do dnia 31
grudnia 2023 r.; oraz –
ostateczną niezależną ocenę ex
post, przeprowadzoną do dnia 31 grudnia 2026 r. Komisja zapewni, aby wszystkie działania podejmowane w
kontekście EDCTP2 były zgodne z Kartą praw podstawowych UE i z
międzynarodowymi standardami dobrej praktyki klinicznej.