11.9.2009   

FR

Journal officiel de l'Union européenne

C 218/91

1.1

Le CESE se félicite du projet de recommandation du Conseil et approuve l’action européenne coordonnée qui est menée dans le domaine des maladies rares et qui identifie, définit et classe ces maladies.

1.2

Le CESE soutient la désignation de centres nationaux et régionaux d’expertise chargés des maladies rares ainsi que l’incitation et la promotion de leur participation aux réseaux de référence européens.

1.3

Le CESE approuve le soutien témoigné aux recherches coordonnées actuellement menées dans le domaine des maladies rares ainsi que la promotion dont elles bénéficient, le CESE approuve également la promotion des projets de coordination visant à utiliser de manière optimale les modestes ressources disponibles, ainsi que l’intensification de la coopération internationale.

1.4

S’agissant de la mise en commun au niveau européen de l’expertise dans le domaine des maladies rares, le CESE recommande que les droits de propriété intellectuelle soient également dûment pris en compte et que l’on propose des garanties appropriées.

1.5

Le CESE approuve l’élaboration de plans nationaux, mais estime que 2011 est une date trop proche pour préparer ces plans avec la précision qui s’impose.

1.6

Le CESE se félicite de l’identification des centres nationaux et régionaux d’ici 2011, sachant toutefois que cela dépend de l’élaboration adéquate des plans nationaux.

1.7

Le CESE recommande la mise en place de flux de coordination et d’information au niveau européen, ainsi que l’élaboration d’une terminologie technique commune et informatisée; il recommande également que soit préparé un traité pratique de dialogue entre les différentes cultures professionnelles, qui reprendrait les particularités du secteur.

1.8

Le CESE recommande le développement d’un système spécial de communication et de signalisation, l’objectif étant de faire fonctionner un réseau de référence et un «service mobile», de manière à ce que chaque personne concernée ait accès à l’information appropriée.

1.9

Le CESE approuve le fait que l’on confère également un rôle aux recherches en sciences sociales lorsqu’il s’agit d’identifier les besoins qui se font sentir dans le domaine des maladies rares.

1.10

Le CESE recommande que l’ensemble des États membres établissent leurs propres centres pour les maladies rares, centres qui pourraient avoir un rôle de coordination entre, d’une part, les instituts de recherche et de soins, les services de santé et, de l’autre, les pouvoirs publics.

1.11

Le CESE recommande que les centres des États membres pour les maladies rares assument des tâches relatives à la collecte de données, à l’accréditation et à la méthodologie, ainsi qu’à la coordination.

1.12

Le CESE recommande que les stratégies nationales relatives aux maladies rares deviennent partie intégrante des programmes nationaux de santé publique et de développement de la santé.

1.13

Le CESE recommande qu’au lieu de financer des projets, on développe un financement à long terme, dans l’intérêt d’une utilisation efficace et plus rentable des ressources et de l’exercice effectif des droits des patients.

1.14

Le CESE recommande d’examiner la participation des associations de patients, des organisations professionnelles, des organisations de la société civile et des partenaires sociaux, d’analyser et d’évaluer le caractère utilisable des centres de référence existants dans d’autres États membres, tout en tenant compte des intérêts et des droits des patients.

1.15

Le CESE recommande d’analyser plus en profondeur la mobilité des experts en matière de santé tout en associant les organisations professionnelles, les organisations de la société civile et les partenaires sociaux, l’objectif étant de pouvoir offrir les garanties qui conviennent.

1.16

Afin de réduire les inégalités en matière de santé, le CESE recommande d’examiner les conditions permettant une utilisation proportionnelle des ressources, étant donné que la recommandation vise l’accès aux soins pour tous les patients atteints de maladies graves.

1.17

Le CESE soutient la création du comité consultatif de l’Union européenne sur les maladies rares (CCUEMR) et recommande qu’en plus des représentants des États membres, des acteurs industriels des organisations de patients et des experts, on associe également les partenaires sociaux et d’autres organisations de la société civile car, sans eux, aucune stratégie nationale ne saurait être élaborée, alors qu’il s’agit de l’une des conditions de la mise en œuvre de la recommandation.

1.18

Le CESE recommande que le mouvement de la journée européenne des maladies rares soit soutenu par la politique internationale en matière de santé, et ce sous la forme d’une journée mondiale des maladies rares.

1.19

Le CESE approuve l’élaboration d’un rapport relatif à la mise en œuvre de la recommandation 5 ans après son adoption, sachant toutefois qu’il convient de garantir que les corrections nécessaires seront effectuées au cours de la mise en œuvre, en tenant compte des droits des patients; le CESE souhaite participer à l’évaluation continue de cette mise en œuvre.

2.1.1

Les maladies rares – y compris les maladies génétiques – font l’objet d’un programme d’action communautaire couvrant la période du 1er janvier 1999 au 31 décembre 2003 [décision no 1295/1999/CE du Parlement européen et du Conseil, du 29 avril 1999, portant adoption d’un programme d’action communautaire relatif aux maladies rares, dans le cadre de l’action dans le domaine de la santé publique (1999-2003)], selon lequel une maladie rare est une maladie dont la prévalence ne dépasse pas cinq cas sur dix mille personnes dans l’Union. C’est sur cette même définition que repose le règlement (CE) no 141/2000 du Parlement européen et du Conseil, du 16 décembre 1999, concernant les médicaments orphelins.

2.1.2

En raison de leur faible prévalence et de leur spécificité, les maladies rares nécessitent une approche globale – reposant sur des efforts combinés particuliers – afin d’empêcher une morbidité importante ou une mortalité précoce évitable et d’améliorer la qualité de vie et le potentiel socioéconomique des personnes concernées.

2.1.3

Le groupe de travail sur les réseaux de référence pour les maladies rares, créé par la Commission européenne, a pour mission de définir les principes de base, les traitements, et les critères auxquels devraient répondre les centres de référence européens. Ces questions sont également couvertes par les 6e et 7e programmes-cadres européens pour la recherche et le développement.

2.1.4

L’Organisation mondiale de la santé (OMS) prépare pour 2014 la 11e version de la classification internationale des maladies, qui reprend également les maladies rares. L’OMS a invité la task-force de l’Union européenne sur les maladies rares à contribuer, en tant que groupe consultatif, à la codification et à la classification de ces maladies.

2.1.5

L’application d’une identification commune des maladies rares par l’ensemble des États membres renforcerait sensiblement la contribution de l’Union européenne dans le cadre de la coopération entre l’UE et l’OMS, et permettrait à l’UE de jouer un rôle plus important, à l’extérieur de ses frontières, dans la résolution des problèmes de santé mondiaux.

2.1.6

La garantie, pour les patients atteints de maladies rares, de pouvoir accéder à un diagnostic, un traitement et des informations de bonne qualité compte parmi les grandes priorités de la stratégie européenne en matière de santé, adoptée en 2007.

3.1.1

Les maladies rares nécessitent une approche globale, reposant sur des efforts combinés particuliers visant à empêcher une mortalité importante ou des décès précoces évitables, et à améliorer la qualité de vie et le potentiel socioéconomique des personnes concernées.

3.1.2

Les données relatives à la prévalence de ces maladies indiquent qu’il existe entre 5 000 et 8 000 maladies rares différentes qui touchent quelque 6 % de la population totale de l’UE, ce qui signifie que 27 à 36 millions de citoyens souffrent ou souffriront d’une maladie rare au cours de leur vie.

3.1.3

La plupart des maladies rares sont très rares et ne touchent qu’une personne pour 100 000 ou moins. Les patients souffrant de maladies très rares, ainsi que leur famille, sont particulièrement isolés et vulnérables.

3.1.4

Ces maladies présentent également une grande diversité quant à l’âge auquel les premiers symptômes apparaissent: la moitié des maladies rares apparaissent à la naissance ou pendant l’enfance, tandis que l’autre moitié apparaît à l’âge adulte. La plupart des maladies rares sont des maladies génétiques, mais elles peuvent également être liées à une exposition à des agents environnementaux pendant la grossesse ou plus tard, souvent en association avec une prédisposition génétique. Certaines sont des formes ou des complications rares de maladies courantes.

3.2.1

Les maladies rares se différencient aussi fortement par leur degré de gravité et d’expression. L’espérance de vie des patients atteints de maladies rares est significativement réduite. Certaines de ces maladies sont complexes, dégénératives et entraînent des lésions chroniques, tandis que d’autres sont compatibles avec un mode de vie normal – dans la mesure où elles sont diagnostiquées à temps et si elles sont prises en charge et traitées d’une manière appropriée. Plusieurs handicaps coexistent souvent, ce qui entraîne de nombreuses conséquences fonctionnelles. Ces handicaps renforcent le sentiment d’isolement, pourraient constituer une source de discrimination et réduire toute possibilité éducative, professionnelle et sociale.

3.3.1

Les maladies rares contribuent largement à la morbidité et à la mortalité, mais elles sont absentes des systèmes d’information sur les soins de santé, en raison de l’inexistence de systèmes de codification et de classification appropriés. L’absence de politiques de santé spécifiques pour ces maladies et le manque d’expertise se traduisent par des retards de diagnostic et des difficultés à accéder aux soins. Des différences importantes existent entre les États membres en ce qui concerne le dépistage de ces maladies, ainsi que le traitement et la réadaptation des patients. Les citoyens des différents États membres et/ou des différentes régions d’un même État ne bénéficient pas d’un accès égal aux soins spécialisés et aux médicaments orphelins.

3.3.2

Les ressources allouées à la recherche, au dépistage et au traitement des maladies rares diffèrent sensiblement d’un État membre à l’autre, et la déconcentration des moyens entraîne une efficacité réduite, ce qui implique des soins tardifs, voire une absence totale de traitement, pour de nombreux patients.

3.3.3

Le dépistage et le traitement des maladies nécessitent une préparation particulière; en raison du manque de ressources, les divergences sont importantes, et de nombreux patients souffrent des conséquences d’un diagnostic erroné, voire incomplet.

3.3.4

Les spécificités des maladies rares – le nombre restreint de patients et l’insuffisance des connaissances et des compétences en la matière – requièrent une coopération internationale, porteuse de valeur ajoutée. Il n’existe probablement pas d’autre domaine de santé publique où la collaboration entre les 27 approches nationales pourrait être aussi efficace et utile que dans celui des maladies rares. Ce fait est reconnu par les décideurs politiques tant nationaux qu’européens, ainsi que par toutes les parties concernées. La mise en commun des moyens limités disponibles permettrait d’atteindre de meilleurs résultats. Les pratiques en matière de collectes de données – type de collecte et calendrier – ainsi que d’obligation de notification diffèrent selon les États membres. L’obligation de notification peut être applicable à l’ensemble de la population, ou seule une collecte sporadique de données peut être prévue. La mise en place de données et d’informations uniformes revêt une importance capitale pour l’élaboration et l’application de politiques de santé à la fois préventives et plus rentables, ainsi que pour la recherche au niveau des États membres et de l’UE. L’accès des personnes concernées aux données et informations appropriées est tout aussi essentiel.

3.3.5

Il importe particulièrement d’améliorer la qualité de vie des patients souffrant d’une maladie grave et de leur famille, et de veiller à leur intégration dans la société et le monde professionnel; leur vie est en effet une lutte permanente avec la différence et les épreuves physiques et morales.

3.3.6

Il existe dans les États membres de l’Union européenne de nombreuses organisations non gouvernementales ou initiatives de la société civile œuvrant pour l’information des patients atteints d’une maladie rare, la diffusion des connaissances scientifiques et cliniques existantes, l’amélioration de l’accès à des traitements médicaux et des médicaments abordables et appropriés, en d’autres termes pour l’intégration socioéconomique de ces malades. Ces initiatives de la société civile souffrent du manque de ressources et ne bénéficient pas d’un soutien coordonné et harmonisé des gouvernements, ni d’un réseau coordonné, ce qui nuit constamment aux droits des patients. Aucune coopération systématique n’a été mise en place entre les patients, leur famille, les organisations de la société civile, les spécialistes et les partenaires sociaux. L’on constate de graves déséquilibres ainsi qu’un cumul de difficultés en matière de soins et d’accès à ces derniers.

3.3.7

Le dépistage et le traitement des maladies rares sont extrêmement coûteux. Dans les cas de recours aux nouvelles technologies et de traitement de maladies rares nécessitant des dépenses spécifiques importantes, il est indispensable que chaque État membre définisse et applique le seuil le plus élevé.

3.3.8

La Commission européenne a publié en 2008 une communication portant sur les maladies rares et a procédé, dans le cadre de son élaboration, à une vaste consultation publique qui s’est clôturée en février de la même année.

3.3.9

Les contributions recueillies dans le cadre de cette consultation ont confirmé la nécessité de prendre des mesures au niveau communautaire. La proposition de recommandation du Conseil s’axe principalement sur trois domaines:

3.3.10

La communication vise à favoriser l’élaboration d’une stratégie européenne commune globale en faveur d’une reconnaissance, d’une prévention, d’un dépistage et d’un traitement efficaces des maladies rares et d’une recherche fructueuse dans ce domaine. Elle a également pour objectif de renforcer la coopération entre les États membres et de soutenir les activités des réseaux d’information européens et des associations de malades. Lors de la définition et de la mise en œuvre de chaque politique ou activité communautaire, il convient de garantir un haut degré de protection de la santé humaine. L’ensemble de ces efforts contribueront à réaliser l’objectif général d’amélioration de la situation sanitaire et d’augmentation du nombre d’années de vie en bonne santé, indicateur clé de la stratégie de Lisbonne. Pour ce faire, il conviendra toutefois de renforcer la cohérence entre les divers programmes et initiatives communautaires comme les programmes de santé publique de l’UE, les programmes-cadres pour la recherche et le développement, la stratégie relative aux médicaments orphelins, la directive sur les soins de santé transfrontaliers et d’autres activités existantes ou à venir de l’Union ou de ses États membres.

3.3.11

Le projet de recommandation du Conseil estime nécessaire que les États membres élaborent d’ici la fin de l’année 2011 des stratégies nationales globales et intégrées dans le domaine des maladies rares et qu’ils associent les malades et leurs organisations représentatives à chaque étape des processus d’élaboration des politiques et de prise de décisions. Leurs activités doivent être encouragées et soutenues de manière active, notamment financièrement.

3.3.12

Si le CESE appuie l’élaboration de stratégies nationales globales et intégrées, il juge cependant nécessaire d’envisager une modification du calendrier si nous voulons que la stratégie globale prenne en compte les intérêts des patients. À cette fin, il conviendrait de créer au niveau des États membres des centres spécialisés dans les maladies rares, assumant des tâches de méthodologie, de collecte des données, d’accréditation et de coordination.

3.3.13

Le flux d’information au niveau de l’Union européenne, la recherche et l’établissement et la désignation des centres de référence requièrent de définir et d’adopter une terminologie technique et des protocoles diagnostiques et thérapeutiques communs et uniques. Leur reconnaissance ne serait pas seulement dans l’intérêt des patients, mais aussi dans celui des professionnels de la santé et des prestataires de services dans ce secteur. Pour cette raison, il serait utile de préparer un abrégé sectoriel, un traité pratique de dialogue entre les différentes cultures professionnelles sur le thème des maladies rares, de leur dépistage et de leur traitement.

3.3.14

Le développement du réseau de référence européen, son identification et la mise à disposition d’un «service mobile» nécessitent des efforts de communication spécifiques et la mise en place d’un système de signalisation afin que chaque personne ait vraiment accès à l’information.

3.3.15

Étant donné que la mise en place de cette nouvelle forme de structures de recherche et de services donnera probablement lieu à des créations intellectuelles, il est essentiel de prendre les mesures nécessaires en matière de protection juridique dans ce domaine.

3.3.16

Le CESE salue l’organisation de la première journée européenne des maladies rares le 29 février 2008 et soutient l’initiative visant à instaurer une journée mondiale des maladies rares. Cette initiative permettrait d’initier un mouvement international qui contribuerait considérablement à améliorer l’efficacité des recherches et des traitements. Il est absolument essentiel aux yeux du CESE de garantir une communication adéquate, de promouvoir le dialogue interculturel et notamment de supprimer les barrières linguistiques et de remédier aux conditions techniques insuffisantes afin que les intéressés (les patients, leurs proches, les prestataires de services de santé, les organisations de la société civile et les partenaires sociaux) puissent accéder à une information suffisante et correcte.

3.3.17

Dans plusieurs avis antérieurs, le Comité a attiré l’attention sur le rôle essentiel de la société civile et des partenaires sociaux dans la préservation des valeurs communes et dans leur mise en œuvre afin de dégager une réelle valeur ajoutée. Pour cette raison, il estime important que les acteurs de la société civile organisée et les partenaires sociaux puissent jouer un rôle adéquat dans la réalisation des objectifs de la communication relative aux maladies rares. Étant donné que ce sont la société et les partenaires sociaux qui produisent les ressources nécessaires en matière de santé, ils devraient pouvoir jouer un rôle stratégique dans leur répartition.

3.3.18

Afin de réduire les inégalités en matière de santé, le CESE recommande d’examiner la possibilité d’une utilisation harmonieuse des ressources – à cause des dépenses extraordinaires –, étant donné que la recommandation vise l’accès aux soins pour les patients atteints de toutes les maladies graves. D’un État membre à l’autre, les ressources disponibles sont variables et il existe des écarts très importants entre le nombre des personnes qui devraient pouvoir bénéficier d’un traitement et celles qui en bénéficient réellement.

3.3.19

Le CESE soutient l’organisation de recherches coordonnées et l’établissement et la désignation de centres de référence car cela peut constituer une occasion exceptionnelle pour l’Union européenne de contribuer à résoudre les problèmes que connaît le monde en matière de santé. Cette possibilité s’inscrit dans la ligne de l’objectif formulé dans le livre blanc intitulé «Ensemble pour la santé: une approche stratégique pour l’UE 2008-2013», à savoir que l’UE joue un rôle international plus efficace.

3.3.20

La création du comité consultatif de l’Union européenne sur les maladies rares (CCUEMR) représente un pas en avant important sur la voie de la réalisation des objectifs. Outre les représentants des États membres, les experts, les organisations représentatives des patients et les acteurs industriels, le CESE recommande que les représentants de la société civile et les partenaires sociaux soient également associés de manière permanente aux travaux du comité consultatif. En effet, sans leur collaboration, il ne sera pas possible d’élaborer la stratégie nationale qui constitue l’une des conditions de la mise en œuvre de la recommandation.