11.9.2009   

FI

Euroopan unionin virallinen lehti

C 218/91

1.1

ETSK ilmaisee tyytyväisyytensä ehdotettuun neuvoston suositukseen ja hyväksyy koordinoidut unionin toimet harvinaisten sairauksien tunnistamiseksi, määrittelemiseksi ja luokittelemiseksi.

1.2

ETSK tukee harvinaisiin sairauksiin paneutuvien kansallisten ja alueellisten osaamiskeskusten nimeämistä. Komitea kannustaa ja tukee myös keskusten osallistumista eurooppalaisiin verkostoihin.

1.3

ETSK kannattaa harvinaisten sairauksien parissa tehtävän koordinoidun tutkimuksen tukemista ja edistämistä. Komitea pitää myös käytettävissä olevien niukkojen resurssien optimaaliseen hyödyntämiseen tähtäävien koordinointihankkeiden edistämistä kannatettavana samoin kuin kansainvälisen yhteistyön tiivistämistä.

1.4

Jotta harvinaisiin sairauksiin liittyvä asiantuntemus saatettaisiin unionissa yhteiselle tasolle, komitea suosittelee teollis- ja tekijänoikeuksien suojan asianmukaista huomioon ottamista ja takaamista.

1.5

ETSK hyväksyy kansallisten suunnitelmien laatimisen, mutta katsoo, että niiltä edellytettävää tarkkuutta ajatellen vuoteen 2011 ulottuva määräaika on liian lyhyt.

1.6

Komitea on samoin tyytyväinen tavoitteeseen nimetä kansalliset ja alueelliset osaamiskeskukset vuoteen 2011 mennessä, mutta on tietoinen siitä, että asia riippuu asianmukaisten kansallisten suunnitelmien laatimisesta.

1.7

ETSK suosittelee unionitason koordinoinnin ja tiedottamisen laajentamista sekä yhteisen ja yhdenmukaisen teknisen terminologian laatimista. Komitea suosittaa myös alakohtaisen käsikirjan kokoamista palvelemaan eri ammattikulttuurien vuoropuhelua.

1.8

ETSK suosittelee erityisen viestintä- ja ilmoitusjärjestelmän kehittämistä. Järjestelmän tavoitteena olisi tarjota osaamisverkosto ja ”liikkuva palvelu”, jonka ansiosta asianmukaiset tiedot olisivat kaikkien asianosaisten saatavana.

1.9

ETSK hyväksyy myös yhteiskuntatieteiden tutkimuksen roolin, kun kyse on harvinaisten sairauksien alalla ilmenevien tarpeiden tunnistamisesta.

1.10

ETSK suosittelee, että jokainen jäsenvaltio perustaa harvinaisia sairauksia varten omat keskuksensa koordinoimaan tutkimus- ja hoitolaitosten sekä terveyspalvelujen ja julkisviranomaisten toimintaa.

1.11

ETSK suosittelee, että harvinaisia sairauksia varten perustetut jäsenvaltioiden laitokset huolehtivat tietojenkeruuseen, akkreditointiin, metodologiaan sekä koordinointiin liittyvistä tehtävistä.

1.12

ETSK suosittelee, että harvinaisia sairauksia koskevat jäsenvaltioiden strategiat nivotaan kiinteästi osaksi kansanterveyteen ja terveyden edistämiseen liittyviä jäsenvaltioiden ohjelmia.

1.13

ETSK suosittelee, että hankerahoituksen sijasta kehitetään pitkäjänteisempää rahoitusta. Näin tarjolla olevia resursseja voitaisiin käyttää tehokkaasti ja entistä kannattavammin sekä huolehtia paremmin potilaiden oikeuksien toteutumisesta.

1.14

ETSK suosittelee lisäksi, että selvitetään potilasjärjestöjen, ammattialajärjestöjen, kansalaisyhteiskunnan organisaatioiden ja työmarkkinaosapuolten osallistumista sekä analysoidaan ja arvioidaan mahdollisuudet hyödyntää muissa jäsenvaltioissa toimivien osaamiskeskusten tarjoamat mahdollisuudet. Tässä yhteydessä on kuitenkin aina otettava huomioon potilaan etu ja oikeudet.

1.15

ETSK suosittelee lisäksi, että terveysalan ammattilaisten liikkuvuutta analysoidaan nykyistä perusteellisemmin yhdessä ammattialajärjestöjen, kansalaisyhteiskunnan organisaatioiden ja työmarkkinaosapuolten kanssa asianmukaisten takuiden varmistamiseksi.

1.16

Yhdenvertaisuuden lisäämiseksi terveyteen liittyvissä asioissa ETSK suosittelee, että selvitetään olosuhteet, jotka mahdollistavat suhteellisen resurssien käytön, sillä käsillä olevalla suosituksella pyritään varmistamaan hoidonsaanti kaikille harvinaisista sairauksista kärsiville potilaille.

1.17

ETSK kannattaa harvinaisia sairauksia käsittelevän EU:n neuvoa-antavan komitean (EUACRD) perustamista ja suosittaa, että jäsenvaltioiden, alanteollisuuden, potilasjärjestöjen ja asiantuntijoiden lisäksi neuvoa-antavan komitean toimintaan osallistuisi myös työmarkkinaosapuolten edustajien ja muiden kansalaisyhteiskunnan organisaatioiden edustajia. Tämä on tärkeää, sillä ilman kyseisiä toimijoita kansallisten strategioiden laatiminen ei ole mahdollista, sillä strategia on yksi edellytys tässä käsiteltävän suosituksen toimeenpanolle.

1.18

ETSK suosittelee, että harvinaisten sairauksien eurooppalaisen teemapäivän puolesta toimiva liike saa tukea kansainvälisen terveyspolitiikan vastuutahoilta maailmanlaajuisen harvinaisten sairauksien päivän muodossa.

1.19

ETSK pitää asianmukaisena, että suosituksen toimeenpanosta laaditaan kertomus viiden vuoden kuluttua suosituksen hyväksymisestä. Tässä yhteydessä on kuitenkin varmistettava, että toimenpanon aikana tehdään tarvittavat korjaukset potilaiden oikeudet huomioon ottaen. ETSK toivoo voivansa osallistua toimeenpanon jatkuvaan seurantaan.

2.1.1

Harvinaiset sairaudet – geneettiset sairaudet mukaan lukien – kuuluvat yhteisön toimintaohjelmaan, joka kattaa ajanjakson 1. tammikuuta 1999 – 31. joulukuuta 2003 [Euroopan parlamentin ja neuvoston päätös N:o 1295/1999/EY, tehty 29 päivänä huhtikuuta 1999, harvinaisia sairauksia koskevan yhteisön toimintaohjelman hyväksymisestä osana kansanterveyden alalla toteutettavia toimia (1999-2003)]. Toimintaohjelmassa harvinaiseksi sairaudeksi määritellään sairaus, joka esiintyy unionissa enintään viidellä henkilöllä kymmenestätuhannesta. Samaan määritelmään perustuu myös Euroopan parlamentin ja neuvoston 16. päivänä joulukuuta 1999 annettu asetus (EY) N:o 141/2000 harvinaislääkkeistä.

2.1.2

Alhaisen esiintyvyytensä ja erityisluonteensa vuoksi harvinaiset sairaudet edellyttävät yhteisiin erityistoimiin perustuvaa kokonaisvaltaista toimintamallia, jotta huomattavaa sairastuvuutta tai vältettävissä olevaa ennenaikaista kuolleisuutta voidaan ehkäistä sekä parantaa sairastuneiden henkilöiden elämänlaatua ja sosioekonomisia mahdollisuuksia.

2.1.3

Komission perustaman harvinaisten sairauksien osaamisverkostoja pohtivan työryhmän tehtävänä on määritellä perusperiaatteet, hoidot sekä kriteerit, joita eurooppalaisten osaamiskeskusten on noudatettava. Nämä kysymykset kuuluvat myös tutkimuksen ja kehityksen kuudennen ja seitsemännen eurooppalaisen puiteohjelman piiriin.

2.1.4

Maailman terveysjärjestö WHO laatii yhdettätoista kansainvälistä tautiluokitusta, joka valmistuu vuonna 2014 ja johon sisällytetään myös harvinaiset sairaudet. WHO pyysi harvinaisia sairauksia käsittelevän Euroopan unionin työryhmän osallistumaan neuvoa-antavana ryhmänä harvinaisten tautien koodaukseen ja luokitteluun.

2.1.5

Mikäli kaikki jäsenvaltiot soveltaisivat yhteistä harvinaisten sairauksien määritelmää, voitaisiin Euroopan unionin panosta EU:n ja WHO:n yhteistyöhön vahvistaa merkittävästi. Lisäksi unioni voisi toimia maailmanlaajuisten terveysongelmien ratkaisemisessa entistä merkittävämmässä roolissa rajojensa ulkopuolella.

2.1.6

Yksi vuonna 2007 hyväksytyn EU:n terveysstrategian keskeisimpiä prioriteetteja on, että harvinaisista sairauksista kärsiville taataan diagnoosin, hoidon ja laadukkaan tiedon saatavuus.

3.1.1

Harvinaiset sairaudet edellyttävät globaalia lähestymistapaa, joka perustuu eri toimien kokoamiseen. Tavoitteena on estää huomattava sairastuvuus tai vältettävissä olevat ennenaikaiset kuolemat sekä parantaa sairastuneiden henkilöiden elämänlaatua ja sosioekonomisia mahdollisuuksia.

3.1.2

Harvinaisten sairauksien yleisyydestä saatavilla olevien tietojen mukaan erilaisia harvinaisia sairauksia on 5 000–8 000. Niistä kärsii kuusi prosenttia unionin väestöstä, eli 27–36 miljoonaa kansalaista sairastaa harvinaista sairautta tai sairastuu sellaiseen.

3.1.3

Useimmat harvinaisista sairauksista ovat hyvin epätavallisia ja niistä kärsii enintään yksi henkilö 100 000:sta. Harvinaisista sairauksista kärsivien ja heidän perheidensä tilanne on erityisen herkkä, ja he jäävät usein sairauden kanssa yksin.

3.1.4

Harvinaisten sairauksien ensimmäisten oireiden ilmenemisajankohta vaihtelee myös hyvin paljon: harvinaisista sairauksista puolet ilmenee vastasyntyneissä tai lapsissa ja puolet aikuisissa. Harvinaisista sairauksista suurin osa on geneettisiä, mutta niitä voivat aiheuttaa myös ympäristötekijöille altistuminen joko raskauden aikana tai myöhemmin usein yhdessä perinnöllisen taipumuksen kanssa. Osa niistä on yleisten sairauksien harvinaisia muotoja tai komplikaatioita.

3.2.1

Harvinaiset sairaudet poikkeavat hyvin paljon toisistaan myös vakavuudeltaan ja ilmenemismuodoiltaan. Harvinaisista sairauksista kärsivien eliniänodote on huomattavasti muita lyhyempi. Tietyt sairaudet ovat monimutkaisia, degeneratiivisia ja aiheuttavat pysyviä vaurioita. Niistä osan kanssa on puolestaan mahdollista elää normaalia elämää, mikäli sairaus diagnosoidaan ajoissa ja sitä hoidetaan asianmukaisesti. Vammoja on usein enemmän kuin yksi, mikä vaikuttaa monin tavoin toimintakykyyn. Tällaiset vammat voimistavat eristäytyneisyyden tunnetta ja voivat aiheuttaa syrjintää sekä kaventaa koulutus-, työ- ja sosiaalisia mahdollisuuksia.

3.3.1

Harvinaiset sairaudet ovat merkittävä osatekijä, kun on kyse sairastuvuudesta ja kuolleisuudesta. Asianmukaisen koodaus- ja luokittelujärjestelmän puuttumisen vuoksi ne eivät kuitenkaan ole mukana terveystietojärjestelmissä. Koska terveysalalla ei harvinaisia sairauksia varten ole erityisiä toimintalinjoja eikä riittävästi asiantuntemusta, niiden diagnosointi viivästyy ja hoitoon pääsy on vaikeaa. Harvinaisten sairauksien seulonnassa, hoidossa ja potilaiden sopeuttamisessa on jäsenvaltioiden välillä huomattavia eroja. Eri jäsenvaltioiden kansalaisilla tai yhden jäsenvaltion eri alueiden asukkailla ei ole yhdenvertaisia mahdollisuuksia saada erikoishoitoa tai harvinaislääkkeitä.

3.3.2

Harvinaisten sairauksien tutkimukseen, seulontaan ja hoitoon suunnatut resurssit vaihtelevat huomattavasti jäsenvaltioittain. Lisäksi voimavarojen hajanaisuus heikentää tehokkuutta, mikä puolestaan viivästyttää hoitoja tai jopa johtaa siihen, että potilaat jäävät hoidotta.

3.3.3

Sairauksien seulonta ja hoito edellyttävät erityisvalmiuksia. Erot ovat resurssien puutteen vuoksi huomattavia, ja monet potilaat kärsivät väärän tai puutteellisen diagnoosin seurauksista.

3.3.4

Harvinaisten sairauksien erityispiirteet, eli potilaiden pieni määrä sekä tiedon ja osaamisen puute, edellyttävät kansainvälistä yhteistyötä, joka tarjoaa lisäarvoa. Harvinaisten sairauksien lisäksi ei liene muuta kansanterveyden alaa, jolla 27 valtion yhteistyöllä olisi niin tehokas ja hyödyllinen vaikutus. Tämän seikan myöntävät niin jäsenvaltio- kuin unionitason poliittiset päättäjät kuin kaikki asianosaisetkin. Rajallisten käytettävissä olevien voimavarojen yhdistäminen mahdollistaisi paremmat tulokset. Tietojen keräämiskäytännöt, eli keräämistavat ja aikataulut, sekä ilmoitusvelvollisuus vaihtelevat jäsenvaltioittain. Ilmoitusvelvollisuus voi koskea koko väestöä, tai tietoja voidaan kerätä ajoittain. Yhdenmukaiset tiedot ja yhtäpitävä informaatio ovat erittäin tärkeitä, kun ajatellaan ennaltaehkäisevän ja kannattavuudeltaan paremman terveyspolitiikan laatimista ja soveltamista. Sama pätee myös jäsenvaltioissa ja EU-tasolla tehtävään tutkimukseen. Yhtä olennaista on, että tiedot ja informaatio ovat asianomaisten henkilöiden käytettävissä.

3.3.5

Erityisen tärkeää on parantaa harvinaisista sairauksista kärsivien ja heidän perheidensä elämänlaatua ja huolehtia heidän integroitumisestaan yhteiskuntaan ja työelämään. Heidän elämänsä on jatkuvaa kamppailua erilaisuuden ja fyysisten ja henkisten koettelemusten kanssa.

3.3.6

Unionin jäsenvaltioissa on lukuisia hallituksista riippumattomia organisaatioita tai kansalaisyhteiskunnan aloitteita, jotka pyrkivät harvinaisista sairauksista kärsiville tiedottamisen, tieteellisen ja kliinisen tiedon levittämisen, lääketieteellisen hoidon sekä kohtuuhintaisten ja asianmukaisten lääkkeiden saatavuuden parantamiseen, eli toimivat potilaiden yhteiskunnallisen ja taloudellisen integroinnin puolesta. Nämä kansalaisyhteiskunnan aloitteet kärsivät resurssipulasta eivätkä nauti hallitusten koordinoidusta ja yhteen sovitetusta tuesta eivätkä koordinoiduista verkostoista, mikä haittaa jatkuvasti potilaiden oikeuksien toteutumista. Potilaiden, heidän perheidensä, kansalaisyhteiskunnan organisaatioiden, asiantuntijoiden ja työmarkkinaosapuolten kesken ei ole lainkaan järjestelmällistä yhteistyötä. Hoidoissa ja hoidon saannissa on havaittavissa vakavaa epätasapainoa, ja vaikeudet ovat kasautuneet.

3.3.7

Harvinaisten sairauksien seulonta ja hoito on erittäin kallista. Uuden teknologian ja uusien hoitomuotojen soveltaminen maksaa huomattavasti. Harvinaisten sairauksien kohdalla onkin välttämätöntä, että jokainen jäsenvaltio määrittelee ja soveltaa mahdollisimman korkeaa ylärajaa.

3.3.8

Komissio julkaisi vuonna 2008 harvinaisia sairauksia käsittelevän tiedonannon ja järjesti sen laatimisen yhteydessä laajan julkisen kuulemisen, joka päättyi saman vuoden helmikuussa.

3.3.9

Kuulemisen yhteydessä kootut näkemykset vahvistivat yhteisötason toimenpiteiden tarpeellisuutta. Ehdotuksessa neuvoston suositukseksi painotetaan pääasiassa kolmea osa-aluetta:

3.3.10

Tiedonannon tavoitteena on edistää yhteisen yleisen eurooppalaisen strategian laatimista edistämään harvinaisten sairauksien tunnistamista, ehkäisyä, seulontaa ja hoitoa sekä alan tuloksellista tutkimusta. Tavoitteena on myös vahvistaa jäsenvaltioiden yhteistyötä sekä tukea eurooppalaisten tietoverkkojen ja potilasyhdistysten toimintaa. Kaiken yhteisön politiikan ja toiminnan määrittelyssä ja toteutuksessa on taattava ihmisten terveyden suojelun korkea taso. Yhdessä nämä ponnistelut edistävät terveystilanteen parantamista ja terveiden elinvuosien lisäämistä, jotka ovat Lissabonin strategian keskeisiä indikaattoreita. Tämä edellyttää kuitenkin yhteisön eri ohjelmien ja aloitteiden, kuten unionin kansanterveysohjelmien, tutkimuksen ja kehityksen puiteohjelmien, harvinaislääkestrategian, rajatylittävästä terveydenhoidosta annetun direktiivin ja muiden unionin tai sen jäsenvaltioiden nykyisten toimien keskinäisen johdonmukaisuuden vahvistamista.

3.3.11

Luonnoksessa neuvoston suositukseksi pidetään välttämättömänä, että jäsenvaltiot laativat vuoteen 2011 mennessä harvinaisten sairauksien integroidut kansalliset yleisstrategiat ja että ne kutsuvat potilaat ja potilasjärjestöt mukaan politiikan muotoilun ja päätöksenteon kaikkiin vaiheisiin. Potilasjärjestöjen toimintaa tulee edistää ja tukea aktiivisesti etenkin rahallisesti.

3.3.12

Vaikka ETSK kannattaa integroitujen kansallisten yleisstrategioiden laatimista, se katsoo, että aikataulua on kuitenkin tarpeen muuttaa, mikäli halutaan, että myös potilaiden etu otetaan yleisstrategiassa huomioon. Tätä tarkoitusta varten tulisi jäsenvaltioiden tasolla luoda harvinaisiin sairauksiin erikoistuneita keskuksia huolehtimaan niiden metodologiaan, tietojen keruuseen, akkreditointiin ja yhteensovittamiseen liittyvistä tehtävistä.

3.3.13

Unionin kattava tiedotus, tutkimustoiminta sekä osaamiskeskusten perustaminen ja nimeäminen edellyttävät yhteisten ja yhdenmukaisten teknisten termien, diagnoosien ja hoitomuotojen hyväksymistä. Niiden hyväksyminen ei ole pelkästään potilaiden vaan myös terveysalan ammattilaisten sekä alan palveluntarjoajien edun mukaista. Tästä syystä olisi paikallaan laatia alakohtainen käytännön käsikirja helpottamaan alan ammattilaisten toimintakulttuurien vuoropuhelua harvinaisista sairauksista, niiden seulonnasta ja hoidosta.

3.3.14

Eurooppalaisen osaamisverkon kehittäminen, sen nimeäminen ja ”liikkuvan palvelun” tarjoaminen edellyttävät erityisiä viestintätoimia sekä ilmoitusjärjestelmää, jotta tieto on aidosti kaikkien saatavana.

3.3.15

Koska kuvailtujen uusimuotoisten tutkimus- ja palvelurakenteiden luomiseen todennäköisesti liittyy henkisen työn tuotteita, alan oikeudellisesta suojasta on tarpeen huolehtia tarvittavin toimin.

3.3.16

ETSK pitää tervetulleena ensimmäisen harvinaisille sairauksille omistetun teemapäivän viettoa 29. helmikuuta 2008 ja antaa tukensa aloitteelle perustaa maailmanlaajuinen teemapäivä. Aloite tarjoaa mahdollisuuden käynnistää kansainvälinen liike, joka edistäisi osaltaan huomattavasti tutkimuksen ja hoitojen tehokkuuden parantamista. ETSK pitää täysin välttämättömänä asianmukaisen viestinnän varmistamista, kulttuurien vuoropuhelun edistämistä sekä etenkin kielimuurien poistamista ja puutteellisten teknisten olojen korjaamista, jotta asianosaiset (potilaat, heidän läheisensä, terveyspalvelujen tarjoajat, kansalaisyhteiskunnan järjestöt ja työmarkkinajärjestöt) saavat käyttöönsä riittävästi oikeaa tietoa.

3.3.17

Monissa aikaisemmin antamissaan lausunnoissa komitea kiinnittää huomiota kansalaisyhteiskunnan ja työmarkkinaosapuolten olennaiseen rooliin, kun on kyse yhteisten arvojen säilyttämisestä ja niiden toteuttamisesta todellisen lisäarvon luomiseksi. Tästä syystä komitea pitää tärkeänä, että järjestäytyneen kansalaisyhteiskunnan toimijat ja työmarkkinaosapuolet voivat osallistua asianmukaisesti harvinaisista sairauksista annetun tiedonannon tavoitteiden toteuttamiseen. Koska yhteiskunta ja työmarkkinaosapuolet tuottavat terveydenhuollon tarvitsemat resurssit, niillä tulisi myös olla strateginen rooli resurssien jakamisessa.

3.3.18

Yhdenvertaisuuden lisäämiseksi terveyteen liittyvissä asioissa ETSK suosittelee, että selvitetään mahdollisuudet suhteuttaa resurssien käyttöä, koska menot ovat huomattavat. Tämä on paikallaan, sillä käsillä olevalla suosituksella pyritään varmistamaan hoidonsaanti kaikille vakavista sairauksista kärsiville potilaille. Käytettävissä olevat resurssit vaihtelevat jäsenvaltiosta toiseen ja erot siinä, kuinka monen tulisi saada hoitoa ja kuinka moni todellisuudessa hoidetaan, ovat hyvin merkittävät.

3.3.19

ETSK tukee koordinoituja tutkimuksia sekä osaamiskeskusten perustamista ja nimeämistä, sillä se voi tarjota EU:lle poikkeuksellisen tilaisuuden antaa panos maailman terveysongelmien ratkaisuun. Tämä mahdollisuus vastaa aiheesta ”Yhdessä terveyden hyväksi: EU:n strateginen toimintamalli vuosiksi 2008–2013” annetun valkoisen kirjan tavoitetta, eli EU:n roolin tehostamista.

3.3.20

Harvinaisia sairauksia käsittelevän EU:n neuvoa-antava komitean (EUACRD) perustaminen on tärkeä askel kohti tavoitteiden toteuttamista. ETSK suosittelee, että jäsenvaltioiden edustajien, asiantuntijoiden, potilasjärjestöjen ja teollisuuden edustajien lisäksi myös kansalaisyhteiskunnan edustajat osallistuisivat vakituisesti neuvoa-antavan komitean työhön. Ilman heidän osallistumistaan ei pystytä laatimaan kansallista strategiaa, joka on yksi suosituksen toimeenpanon edellytyksistä.