10.12.2007   

EL

Επίσημη Εφημερίδα της Ευρωπαϊκής Ένωσης

L 324/121

(1)

Η νέα επιστημονική πρόοδος στην κυτταρική και μοριακή βιοτεχνολογία οδήγησε στην ανάπτυξη προηγμένων θεραπειών, όπως η γονιδιακή θεραπεία, η σωματοκυτταρική θεραπεία και η μηχανική ιστών. Αυτός ο πρωτοεμφανιζόμενος τομέας της βιοϊατρικής προσφέρει νέες ευκαιρίες για τη θεραπεία ασθενειών και δυσλειτουργιών του ανθρώπινου σώματος.

(2)

Στο μέτρο που τα προϊόντα προηγμένων θεραπειών παρουσιάζονται ως προϊόντα με ιδιότητες θεραπείας ή πρόληψης ασθενειών του ανθρώπου ή ως προϊόντα που μπορούν να χρησιμοποιούνται ή να χορηγούνται στον άνθρωπο με σκοπό να αποκατασταθούν, να βελτιωθούν ή να τροποποιηθούν φυσιολογικές λειτουργίες, κυρίως μέσω φαρμακολογικής, ανοσολογικής ή μεταβολικής δράσης, αποτελούν βιολογικά φάρμακα κατά την έννοια του παραρτήματος Ι της οδηγίας 2001/83/ΕΚ του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 6ης Νοεμβρίου 2001, περί κοινοτικού κώδικα για τα φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση (3), σε συνδυασμό με τον ορισμό των φαρμάκων του άρθρου 1 παράγραφος 2 αυτής. Επομένως, ο βασικός στόχος κάθε κανόνα που διέπει την παραγωγή, διανομή ή χρησιμοποίησή τους πρέπει να έχει ως βασικό στόχο την προστασία της δημόσιας υγείας.

(3)

Για λόγους σαφήνειας, χρειάζονται ακριβείς νομικοί ορισμοί για τα σύνθετα θεραπευτικά προϊόντα. Στο παράρτημα Ι της οδηγίας 2001/83/ΕΚ παρατίθεται ορισμός των φαρμάκων γονιδιακής θεραπείας και των φαρμάκων σωματοκυτταρικής θεραπείας, αλλά δεν έχει ακόμη δοθεί νομικός ορισμός των προϊόντων μηχανικής ιστών. Όταν ένα προϊόν έχει ως βάση βιώσιμα κύτταρα ή ιστούς, η φαρμακολογική, ανοσολογική ή μεταβολική δράση θεωρείται κύριος τρόπος δράσης. Θα πρέπει επίσης να διευκρινισθεί ότι προϊόντα που δεν ανταποκρίνονται στον ορισμό του φαρμάκου, όπως προϊόντα που παρασκευάζονται αποκλειστικά από μη βιώσιμα υλικά τα οποία δρουν κυρίως με φυσικά μέσα, δεν μπορούν, εξ ορισμού, να είναι φάρμακα προηγμένων θεραπειών.

(4)

Σύμφωνα με την οδηγία 2001/83/ΕΚ και τις οδηγίες για τα ιατρικά βοηθήματα, η απόφαση σχετικά με το κανονιστικό καθεστώς στο οποίο υπάγεται ο συνδυασμός φαρμάκων και ιατρικών βοηθημάτων βασίζεται στον κύριο τρόπο δράσης του συνδυασμένου προϊόντος. Ωστόσο, η πολυπλοκότητα των συνδυασμών ιατρικών βοηθημάτων προηγμένων θεραπειών που περιέχουν βιώσιμα κύτταρα ή ιστούς απαιτεί εξειδικευμένη προσέγγιση. Για τα συγκεκριμένα προϊόντα, ανεξάρτητα από το ρόλο του ιατρικού βοηθήματος, κύριος τρόπος δράσης του συνδυασμού προϊόντων θα πρέπει να θεωρείται η φαρμακολογική, ανοσολογική ή μεταβολική δράση των συγκεκριμένων κυττάρων ή ιστών. Τέτοιοι συνδυασμοί προϊόντων θα πρέπει πάντα να ρυθμίζονται δυνάμει του παρόντος κανονισμού.

(5)

Λόγω του νέου, σύνθετου και τεχνικά ιδιαίτερου χαρακτήρα των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών, χρειάζονται ειδικά σχεδιασμένοι και εναρμονισμένοι κανόνες για να εξασφαλίζεται η ελεύθερη κυκλοφορία αυτών των προϊόντων εντός της Κοινότητας, και η αποτελεσματική λειτουργία της εσωτερικής αγοράς στον τομέα της βιοτεχνολογίας.

(6)

Ο παρών κανονισμός είναι ειδικός νόμος που εισάγει επιπρόσθετες διατάξεις προς εκείνες που ορίζονται στην οδηγία 2001/83/ΕΚ. Το πεδίο εφαρμογής του παρόντος κανονισμού θα πρέπει να είναι η υπαγωγή σε ρυθμιστικό πλαίσιο των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών που πρόκειται να διατεθούν στην αγορά των κρατών μελών και είτε παρασκευάζονται βιομηχανικά ή για την παρασκευή τους χρησιμοποιείται κάποια βιομηχανική μέθοδος, σύμφωνα με το γενικό πεδίο εφαρμογής της κοινοτικής νομοθεσίας περί φαρμάκων που καθορίζεται στον τίτλο II της οδηγίας 2001/83/ΕΚ. Τα προϊόντα προηγμένων θεραπειών που παρασκευάζονται συστηματικά, σύμφωνα με συγκεκριμένα ποιοτικά κριτήρια και χρησιμοποιούνται στο ίδιο κράτος μέλος, σε νοσοκομείο, υπό την αποκλειστική επαγγελματική ευθύνη ιατρού, προκειμένου να συμμορφωθούν σε εξατομικευμένη ιατρική συνταγή επί παραγγελία προϊόντος για έναν μεμονωμένο ασθενή, θα πρέπει να εξαιρεθούν από το πεδίο εφαρμογής του παρόντος κανονισμού, παράλληλα δε να διασφαλισθεί ότι δεν θα υπονομεύονται οι σχετικοί κοινοτικοί κανόνες για την ποιότητα και την ασφάλεια.

(7)

Η κανονιστική ρύθμιση των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών σε κοινοτικό επίπεδο δεν θα πρέπει να παρεμβάλλεται στις αποφάσεις που έχουν λάβει τα κράτη μέλη ως προς την άδεια χρήσης οιουδήποτε ειδικού τύπου ανθρώπινων κυττάρων, όπως τα εμβρυικά βλαστικά κύτταρα, ή ζωικών κυττάρων. Δεν θα πρέπει επίσης να επηρεάζει την εφαρμογή των εθνικών νομοθεσιών που απαγορεύουν ή περιορίζουν την πώληση, προμήθεια ή χρήση φαρμάκων που περιέχουν, αποτελούνται ή προέρχονται από τέτοια κύτταρα.

(8)

Ο παρών κανονισμός σέβεται τα θεμελιώδη δικαιώματα και τηρεί τις αρχές του Χάρτη των Θεμελιωδών Δικαιωμάτων της Ευρωπαϊκής Ένωσης και λαμβάνει υπόψη επίσης τη σύμβαση του Συμβουλίου της Ευρώπης για την προάσπιση των Δικαιωμάτων του Ανθρώπου και της Ανθρώπινης Αξιοπρέπειας όσον αφορά τις Εφαρμογές της Βιολογίας και της Ιατρικής: σύμβαση για τα Ανθρώπινα Δικαιώματα και τη Βιοϊατρική.

(9)

Όλα τα άλλα σύγχρονα φάρμακα της βιοτεχνολογίας, τα οποία ρυθμίζονται σε κοινοτικό επίπεδο, υπόκεινται σε μια κεντρική διαδικασία χορήγησης αδειών, η οποία περιλαμβάνει μια ενιαία επιστημονική αξιολόγηση της ποιότητας, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του προϊόντος και διενεργείται με τα υψηλότερα δυνατά πρότυπα από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, όπως ιδρύθηκε με τον κανονισμό (ΕΚ) αριθ. 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 31ης Μαρτίου 2004, για τη θέσπιση κοινοτικών διαδικασιών χορήγησης άδειας και εποπτείας όσον αφορά τα φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη και κτηνιατρική χρήση και για τη σύσταση Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (4) (στο εξής αποκαλούμενος «ο Οργανισμός»). Η διαδικασία αυτή θα πρέπει να είναι υποχρεωτική και για τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών, έτσι ώστε να αντισταθμισθεί η έλλειψη ειδικών γνώσεων στην Κοινότητα, να εξασφαλισθεί ένα υψηλό επίπεδο επιστημονικής αξιολόγησης των φαρμάκων αυτών στην Κοινότητα, να διατηρηθεί η εμπιστοσύνη των ασθενών και των επαγγελματιών του κλάδου της υγείας στην αξιολόγηση, και να διευκολυνθεί η πρόσβαση αυτών των καινοτόμων τεχνολογιών στην κοινοτική αγορά.

(10)

Η αξιολόγηση των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών συχνά απαιτεί πολύ συγκεκριμένες ειδικές γνώσεις, που υπερβαίνουν τον παραδοσιακό φαρμακευτικό τομέα και καλύπτουν οριακά θέματα που άπτονται άλλων τομέων, όπως η βιοτεχνολογία ή τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα. Για το λόγο αυτό, προτείνεται να ιδρυθεί, στο εσωτερικό του Οργανισμού, επιτροπή προηγμένων θεραπειών, η οποία θα πρέπει να είναι υπεύθυνη για την εκπόνηση σχεδίου γνωμοδότησης όσον αφορά την ποιότητα, την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα κάθε φαρμάκου προηγμένης θεραπείας για τελική έγκριση από την επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση του Οργανισμού. Επιπροσθέτως, θα πρέπει να ζητείται η γνώμη της επιτροπής προηγμένων θεραπειών για την αξιολόγηση κάθε άλλου φαρμάκου για το οποίο απαιτούνται συγκεκριμένες ειδικές γνώσεις που εμπίπτουν στο πεδίο αρμοδιότητάς της.

(11)

Η επιτροπή προηγμένων θεραπειών θα πρέπει να συγκεντρώνει τις καλύτερες διαθέσιμες ειδικές γνώσεις για τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών στην Κοινότητα. Η σύνθεση της επιτροπής προηγμένων θεραπειών θα πρέπει να εξασφαλίζει την κατάλληλη κάλυψη των επιστημονικών τομέων που άπτονται των προηγμένων θεραπειών, συμπεριλαμβανομένων της γονιδιακής θεραπείας, της κυτταρικής θεραπείας, της μηχανικής ιστών, των ιατροτεχνολογικών προϊόντων, της φαρμακοεπαγρύπνησης και της δεοντολογίας. Θα πρέπει επίσης να εκπροσωπούνται ενώσεις ασθενών και κλινικών ιατρών με επιστημονική εμπειρία στα φάρμακα προηγμένων θεραπειών.

(12)

Για να εξασφαλίζεται η επιστημονική συνοχή και η αποτελεσματικότητα του συστήματος, ο Οργανισμός θα πρέπει να εξασφαλίζει το συντονισμό μεταξύ της επιτροπής προηγμένων θεραπειών και άλλων επιτροπών, συμβουλευτικών ομάδων και ομάδων εργασίας του Οργανισμού, ιδίως της επιτροπής φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση, της επιτροπής ορφανών φαρμάκων και της ομάδας εργασίας επιστημονικών συμβουλών.

(13)

Τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών θα πρέπει να υπόκεινται στις ίδιες κανονιστικές αρχές με άλλους τύπους φαρμάκων που παράγονται μέσω της βιοτεχνολογίας. Ωστόσο, οι τεχνικές απαιτήσεις, και ιδίως το είδος και η ποσότητα των δεδομένων ποιότητας, των προκλινικών και των κλινικών δεδομένων που χρειάζονται για να αποδεικνύεται η ποιότητα, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του προϊόντος, ενδέχεται να είναι ιδιαίτερα εξειδικευμένες. Παρόλο που οι απαιτήσεις αυτές ορίζονται ήδη στο παράρτημα Ι της οδηγίας 2001/83/ΕΚ για τα φάρμακα γονιδιακής θεραπείας και για τα φάρμακα σωματοκυτταρικής θεραπείας, θα πρέπει να ορισθούν και για τα προϊόντα μηχανικής ιστών. Αυτό θα πρέπει να επιτευχθεί με μια διαδικασία που θα προβλέπει επαρκή ευελιξία, έτσι ώστε να υπάρχει ευκολία προσαρμογής στην ταχεία εξέλιξη της επιστήμης και της τεχνολογίας.

(14)

Η οδηγία 2004/23/ΕΚ του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου (5), ορίζει πρότυπα ποιότητας και ασφάλειας για τη δωρεά, την προμήθεια, τον έλεγχο, την επεξεργασία, τη συντήρηση, την αποθήκευση και τη διανομή ανθρώπινων ιστών και κυττάρων. Ο παρών κανονισμός δεν θα πρέπει να παρεκκλίνει από τις βασικές αρχές που ορίζονται στην οδηγία 2004/23/ΕΚ, αλλά θα πρέπει να τις συμπληρώνει με πρόσθετες απαιτήσεις, όπου χρειάζεται. Όταν ένα φάρμακο προηγμένων θεραπειών περιέχει ανθρώπινα κύτταρα ή ιστούς, η οδηγία 2004/23/ΕΚ θα πρέπει να ισχύει μόνο σε σχέση με τη δωρεά, την προμήθεια και τον έλεγχο, αφού τα άλλα στοιχεία καλύπτονται από τον παρόντα κανονισμό.

(15)

Όσον αφορά τη δωρεά ανθρώπινων κυττάρων και ιστών, θα πρέπει να τηρούνται οι αρχές όπως η ανωνυμία τόσο του δότη όσο και του λήπτη, ο αλτρουισμός του δότη και η αλληλεγγύη μεταξύ δότη και λήπτη. Κατ’ αρχήν, τα ανθρώπινα κύτταρα ή ιστοί που περιέχονται σε φάρμακα προηγμένων θεραπειών θα πρέπει να προέρχονται από εθελοντική και μη αμειβόμενη δωρεά. Τα κράτη μέλη θα πρέπει να παροτρύνονται να λαμβάνουν όλα τα απαραίτητα μέτρα για να ενθαρρύνουν την ισχυρή συμμετοχή του δημόσιου και μη κερδοσκοπικού τομέα στην προμήθεια ανθρώπινων ιστών ή κυττάρων καθώς οι εθελοντικές και μη αμειβόμενες δωρεές ιστών και κυττάρων μπορούν να συμβάλλουν σε υψηλά πρότυπα ασφάλειας για τους ιστούς και τα κύτταρα και, συνεπώς, στην προστασία της ανθρώπινης υγείας.

(16)

Οι κλινικές δοκιμές για φάρμακα προηγμένων θεραπειών θα πρέπει να διεξάγονται σύμφωνα με τις ίδιες αρχές και δεοντολογικές απαιτήσεις όπως αυτές που ορίζονται στην οδηγία 2001/20/ΕΚ του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 4ης Απριλίου 2001, για την προσέγγιση των νομοθετικών, κανονιστικών και διοικητικών διατάξεων των κρατών μελών όσον αφορά την εφαρμογή ορθής κλινικής πρακτικής κατά τις κλινικές δοκιμές φαρμάκων προοριζομένων για τον άνθρωπο (6). Ωστόσο, η οδηγία 2005/28/ΕΚ της Επιτροπής, της 8ης Απριλίου 2005, για τον καθορισμό αρχών και λεπτομερών κατευθυντήριων γραμμών για την ορθή κλινική πρακτική όσον αφορά τα δοκιμαζόμενα φάρμακα που προορίζονται για τον άνθρωπο, καθώς και των απαιτήσεων για την έγκριση της παρασκευής ή εισαγωγής τέτοιων προϊόντων (7), θα πρέπει να προσαρμοσθεί με τον καθορισμό συγκεκριμένων κανόνων, έτσι ώστε να ληφθούν υπόψη τα ιδιαίτερα χαρακτηριστικά των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών.

(17)

Η παραγωγή φαρμάκων προηγμένων θεραπειών θα πρέπει να είναι σύμφωνη με τις αρχές της ορθής παρασκευαστικής πρακτικής, όπως ορίζονται στην οδηγία 2003/94/ΕΚ της Επιτροπής, της 8ης Οκτωβρίου 2003, περί θεσπίσεως των αρχών και των κατευθυντήριων γραμμών ορθής παρασκευαστικής πρακτικής όσον αφορά τα φάρμακα που προορίζονται για τον άνθρωπο και για τα δοκιμαζόμενα φάρμακα που προορίζονται για τον άνθρωπο (8), και να προσαρμόζεται, όπου αυτό είναι απαραίτητο, προκειμένου να αντικατοπτρίζει την ιδιαιτερότητα των εν λόγω προϊόντων. Θα πρέπει, περαιτέρω, να καταρτισθούν κατευθυντήριες γραμμές ειδικά για τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών, έτσι ώστε να αντικατοπτρίζεται σωστά η ιδιαίτερη φύση της διαδικασίας παρασκευής τους.

(18)

Στα φάρμακα προηγμένων θεραπειών μπορούν να ενσωματώνονται ιατροτεχνικά βοηθήματα ή ενεργά εμφυτεύσιμα ιατρικά βοηθήματα. Τα βοηθήματα αυτά θα πρέπει να πληρούν τις βασικές απαιτήσεις που ορίζονται στην οδηγία 93/42/ΕΟΚ του Συμβουλίου, της 14ης Ιουνίου 1993, περί των ιατροτεχνολογικών προϊόντων (9), και στην οδηγία 90/385/ΕΟΚ του Συμβουλίου, της 20ής Ιουνίου 1990, για την προσέγγιση των νομοθεσιών των κρατών μελών σχετικά με τα ενεργά εμφυτεύσιμα ιατρικά βοηθήματα (10), αντίστοιχα, για να εξασφαλίζεται κατάλληλο επίπεδο ποιότητας και ασφάλειας. Τα αποτελέσματα της αξιολόγησης του ιατροτεχνολογικού προϊόντος ή του ενεργού εμφυτεύσιμου ιατροτεχνολογικού προϊόντος από κοινοποιημένο οργανισμό σύμφωνα με τις εν λόγω οδηγίες θα πρέπει να αναγνωρίζονται από τον Οργανισμό κατά την αποτίμηση ενός συνδυασμένου προϊόντος προηγμένων θεραπειών, που διενεργείται δυνάμει του παρόντος κανονισμού.

(19)

Οι απαιτήσεις της οδηγίας 2001/83/ΕΚ σχετικά με την περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος, τη σήμανση και το φύλλο οδηγιών θα πρέπει να προσαρμοσθούν στις τεχνικές προδιαγραφές των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών με τον καθορισμό ειδικών κανόνων για τα εν λόγω προϊόντα. Αυτοί οι κανόνες θα πρέπει να είναι απολύτως σύμφωνοι με το δικαίωμα των ασθενών να γνωρίζουν την προέλευση οιωνδήποτε κυττάρων και ιστών χρησιμοποιούνται στην προετοιμασία φαρμάκων προηγμένων θεραπειών και παράλληλα να τηρούν την ανωνυμία του δότη.

(20)

Η παρακολούθηση της αποτελεσματικότητας και των παρενεργειών αποτελεί ζωτική πτυχή της ρύθμισης των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών. Θα πρέπει, συνεπώς, ο αιτών στην αίτηση για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας να δηλώνει λεπτομερώς εάν προβλέπονται μέτρα και, αν ναι, ποια θα είναι αυτά, για να εξασφαλίζεται αυτή η παρακολούθηση. Εφόσον δικαιολογείται από λόγους δημόσιας υγείας, ο κάτοχος άδειας κυκλοφορίας θα πρέπει επίσης να υποχρεούται να εφαρμόζει ένα κατάλληλο σύστημα διαχείρισης της επικινδυνότητας για να αντιμετωπίζονται οι κίνδυνοι που έχουν σχέση με τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών.

(21)

Η λειτουργία του παρόντος κανονισμού απαιτεί την καθιέρωση κατευθυντηρίων γραμμών που θα καταρτισθούν είτε από τον Οργανισμό είτε από την Επιτροπή. Θα πρέπει να διεξαχθούν ανοιχτές διαβουλεύσεις με όλα τα ενδιαφερόμενα μέρη, ιδίως με τις αρχές των κρατών μελών και τη βιομηχανία, για να καταστεί δυνατή η συγκέντρωση της περιορισμένης εμπειρογνωμοσύνης στον τομέα αυτό και να εξασφαλισθεί η αναλογικότητα. Οι κατευθυντήριες γραμμές περί ορθής κλινικής πρακτικής και περί ορθής παρασκευαστικής πρακτικής θα πρέπει να καθορισθούν όσο το δυνατόν συντομότερα, κατά προτίμηση το πρώτο έτος μετά την έναρξη ισχύος και πριν από την ημερομηνία εφαρμογής του παρόντος κανονισμού.

(22)

Είναι απαραίτητο ένα σύστημα που να επιτρέπει την πλήρη ιχνηλασιμότητα του ασθενούς, καθώς επίσης και του φαρμάκου και των αρχικών υλικών του, έτσι ώστε να ελέγχεται η ασφάλεια των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών. Η δημιουργία και η διαχείριση αυτού του συστήματος θα πρέπει να εξασφαλίζουν τη συνοχή και τη συμβατότητα με τις απαιτήσεις περί ιχνηλασιμότητας που ορίζονται στην οδηγία 2004/23/ΕΚ αναφορικά με τους ανθρώπινους ιστούς και κύτταρα, και στην οδηγία 2002/98/ΕΚ του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 27ης Ιανουαρίου 2003, για τη θέσπιση προτύπων ποιότητας και ασφάλειας για τη συλλογή, τον έλεγχο, την επεξεργασία, την αποθήκευση και τη διανομή ανθρωπίνου αίματος (11). Το σύστημα ιχνηλασιμότητας θα πρέπει, επίσης, να τηρεί τις διατάξεις που ορίζονται στην οδηγία 95/46/ΕΚ του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 24ης Οκτωβρίου 1995, για την προστασία των φυσικών προσώπων έναντι της επεξεργασίας δεδομένων προσωπικού χαρακτήρα και για την ελεύθερη κυκλοφορία των δεδομένων αυτών (12).

(23)

Λόγω της ιδιαίτερα ταχείας εξέλιξης της επιστήμης στον τομέα αυτόν, οι επιχειρήσεις που αναπτύσσουν φάρμακα προηγμένων θεραπειών θα πρέπει να έχουν τη δυνατότητα να ζητούν επιστημονικές συμβουλές από τον Οργανισμό, συμπεριλαμβανομένων συμβουλών για τις δραστηριότητες μετά την άδεια κυκλοφορίας. Εν είδει κινήτρου, τα τέλη για την παροχή αυτών των επιστημονικών συμβουλών θα πρέπει να είναι ελάχιστα για τις μικρές και μεσαίες επιχειρήσεις και θα πρέπει να είναι επίσης μειωμένα για άλλους αιτούντες.

(24)

Ο Οργανισμός θα πρέπει να εξουσιοδοτηθεί ώστε να υποβάλλει επιστημονικές συστάσεις ως προς το αν ένα δεδομένο προϊόν με βάση γονίδια, κύτταρα ή ιστούς πληροί τα επιστημονικά κριτήρια που καθορίζουν τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών, με σκοπό να αντιμετωπίζονται, σε στάδιο όσο το δυνατόν πιο αρχικό, οριακά θέματα που άπτονται άλλων τομέων, όπως των καλλυντικών ή των ιατροτεχνολογικών προϊόντων· τέτοια θέματα ενδέχεται να προκύψουν με την πρόοδο της επιστήμης. Η επιτροπή προηγμένων θεραπειών με τη μοναδική εμπειρογνωμοσύνη της θα πρέπει να έχει σημαίνοντα ρόλο στην παροχή τέτοιων συμβουλών.

(25)

Συχνά οι μικρές και μεσαίες επιχειρήσεις διεξάγουν τις μελέτες που είναι αναγκαίες για να καταδειχθεί η ποιότητα και η μη κλινική ασφάλεια των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών. Θα πρέπει να θεσπισθεί, εν είδει κινήτρου για τη διεξαγωγή τέτοιων μελετών, ένα σύστημα αξιολόγησης και πιστοποίησης από τον Οργανισμό των δεδομένων που προκύπτουν από τις μελέτες. Μολονότι η πιστοποίηση δεν θα είναι νομικά δεσμευτική, το σύστημα αυτό θα πρέπει επίσης να έχει στόχο να διευκολύνει την αξιολόγηση κάθε μελλοντικής αίτησης κλινικών δοκιμών και άδειας κυκλοφορίας με βάση τα ίδια δεδομένα.

(26)

Για να συνεκτιμώνται οι επιστημονικές και τεχνολογικές εξελίξεις, η Επιτροπή θα πρέπει να εξουσιοδοτηθεί ώστε να εγκρίνει κάθε απαραίτητη αλλαγή σχετικά με τις τεχνικές απαιτήσεις των αιτήσεων για άδεια κυκλοφορίας φαρμάκων προηγμένων θεραπειών, την περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος, τη σήμανση και το φύλλο οδηγιών. Η Επιτροπή θα πρέπει να διασφαλίσει ότι οι σημαντικές πληροφορίες σχετικά με τα επιδιωκόμενα μέτρα θα τίθενται αμελλητί στη διάθεση των ενδιαφερομένων μερών.

(27)

Θα πρέπει να προβλεφθούν διατάξεις σχετικά με την υποβολή εκθέσεων για την εφαρμογή του παρόντος κανονισμού αφού αποκτηθεί πείρα, με ιδιαίτερη προσοχή στα διάφορα είδη εγκεκριμένων φαρμάκων προηγμένων θεραπειών.

(28)

Έχουν ληφθεί υπόψη η γνώμη της επιστημονικής επιτροπής για τα φάρμακα και τα ιατρικά βοηθήματα σχετικά με τη μηχανική ιστών και η γνώμη της Ευρωπαϊκής Ομάδας για τη Δεοντολογία της Επιστήμης και των Νέων Τεχνολογιών, καθώς και η διεθνής πείρα στον τομέα αυτό.

(29)

Τα αναγκαία μέτρα για την εφαρμογή του παρόντος κανονισμού θα πρέπει να θεσπισθούν σύμφωνα με την απόφαση 1999/468/ΕΚ του Συμβουλίου, της 28ης Ιουνίου 1999, για τον καθορισμό των όρων άσκησης των εκτελεστικών αρμοδιοτήτων που ανατίθενται στην Επιτροπή (13).

(30)

Ειδικότερα, θα πρέπει να εξουσιοδοτηθεί η Επιτροπή να θεσπίσει τις τροποποιήσεις στα παραρτήματα I έως IV του παρόντος κανονισμού και στο παράρτημα I της οδηγίας 2001/83/ΕΚ. Δεδομένου ότι τα μέτρα αυτά είναι γενικής εμβέλειας και έχουν ως αντικείμενο την τροποποίηση μη ουσιωδών στοιχείων του παρόντος κανονισμού και της οδηγίας 2001/83/ΕΚ, πρέπει να θεσπισθούν σύμφωνα με την κανονιστική διαδικασία με έλεγχο που προβλέπεται στο άρθρο 5α της απόφασης 1999/468/ΕΚ. Τα μέτρα αυτά είναι ουσιαστικής σημασίας για την ορθή λειτουργία του όλου ρυθμιστικού πλαισίου και θα πρέπει, συνεπώς, να υιοθετηθούν το ταχύτερο δυνατόν.

(31)

Κατά συνέπεια, η οδηγία 2001/83/ΕΚ και ο κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 726/2004 θα πρέπει να τροποποιηθούν αναλόγως,

α)

ως «φάρμακο προηγμένων θεραπειών», νοείται καθένα από τα ακόλουθα φάρμακα για ανθρώπινη χρήση:

β)

ως «προϊόν μηχανικής ιστών», νοείται κάθε προϊόν το οποίο:

Ένα προϊόν μηχανικής ιστών μπορεί να περιέχει κύτταρα ή ιστούς ανθρώπινης ή ζωικής προέλευσης, ή και τα δύο. Τα κύτταρα ή οι ιστοί μπορεί να είναι ή να μην είναι βιώσιμα. Μπορεί επίσης να περιέχει πρόσθετες ουσίες όπως κυτταρικά προϊόντα, βιομόρια, βιοϋλικά, χημικές ουσίες, ικριώματα ή μήτρες.

Τα προϊόντα που περιέχουν ή αποτελούνται αποκλειστικά από μη βιώσιμα ανθρώπινα ή ζωικά κύτταρα ή/και ιστούς, τα οποία δεν περιέχουν κανένα βιώσιμο κύτταρο ή ιστό και δεν ενεργούν κυρίως μέσω φαρμακολογικής, ανοσολογικής ή μεταβολικής δράσης εξαιρούνται από τον παρόντα ορισμό·

γ)

κύτταρα ή ιστοί θεωρούνται προϊόντα «μηχανικής» ιστών, εάν πληρούν τουλάχιστον έναν από τους ακόλουθους όρους:

δ)

ως «συνδυασμένο φάρμακο προηγμένων θεραπειών», νοείται ένα φάρμακο προηγμένων θεραπειών που πληροί τους ακόλουθους όρους:

—

του «φαρμάκου σωματοκυτταρικής θεραπείας» ή του «προϊόντος μηχανικής ιστών», και

—

του «φαρμάκου γονιδιακής θεραπείας»

α)

ο μοναδικός κωδικός δωρεάς και προϊόντος, όπως αναφέρεται στο άρθρο 8 παράγραφος 2 της οδηγίας 2004/23/ΕΚ·

β)

για τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών για αυτόλογη χρήση, ο μοναδικός αριθμός ταυτοποίησης του ασθενούς και η φράση «Μόνο για αυτόλογη χρήση».

α)

πέντε μέλη ή συνεπιλεγέντα μέλη της επιτροπής φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση προερχόμενα από πέντε κράτη μέλη, με αναπληρωτές οι οποίοι είτε προτείνονται από το αντίστοιχο κράτος μέλος τους, είτε, στην περίπτωση των συνεπιλεγέντων μελών της επιτροπής φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση, ορίζονται από την τελευταία κατόπιν συμβουλής του αντίστοιχου συνεπιλεγέντος μέλους. Αυτά τα πέντε μέλη και οι αναπληρωτές τους διορίζονται από την επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση·

β)

ένα μέλος και ένας αναπληρωτής που διορίζονται από κάθε κράτος μέλος του οποίου η αρμόδια εθνική αρχή δεν εκπροσωπείται μεταξύ των μελών και των αναπληρωτών που διορίζονται από την επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση·

γ)

δύο μέλη και δύο αναπληρωτές που διορίζονται από την Επιτροπή, βάσει δημόσιας πρόσκλησης εκδήλωσης ενδιαφέροντος, και κατόπιν διαβούλευσης με το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, για να εκπροσωπούν τους κλινικούς ιατρούς·

δ)

δύο μέλη και δύο αναπληρωτές που διορίζονται από την Επιτροπή, βάσει δημόσιας πρόσκλησης εκδήλωσης ενδιαφέροντος και κατόπιν διαβούλευσης με το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, για να εκπροσωπούν τις ενώσεις ασθενών.

α)

διατυπώνει σχέδιο γνωμοδότησης σχετικά με την ποιότητα, την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου προηγμένης θεραπείας προς τελική έγκριση από την επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση, την οποία συμβουλεύει για κάθε στοιχείο που προκύπτει κατά την ανάπτυξη ενός τέτοιου είδους φαρμάκου·

β)

παρέχει συμβουλές, σύμφωνα με το άρθρο 17, σχετικά με το κατά πόσον ένα προϊόν εμπίπτει στο πεδίο ορισμού του φαρμάκου προηγμένης θεραπείας·

γ)

ύστερα από αίτημα της επιτροπής φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση, παρέχει συμβουλές για κάθε φάρμακο εφόσον, για την αξιολόγηση της ποιότητας, της ασφάλειας ή της αποτελεσματικότητάς του, απαιτούνται ειδικές γνώσεις σε έναν από τους επιστημονικούς τομείς που αναφέρονται στο άρθρο 21 παράγραφος 2·

δ)

παρέχει συμβουλές για κάθε θέμα που αφορά φάρμακα προηγμένων θεραπειών, ύστερα από αίτημα του εκτελεστικού διευθυντή του Οργανισμού ή της Επιτροπής·

ε)

παρέχει επιστημονική βοήθεια κατά την εκπόνηση κάθε εγγράφου που σχετίζεται με την επίτευξη των στόχων του παρόντος κανονισμού·

στ)

κατόπιν αιτήματος της Επιτροπής, παρέχει επιστημονικές ειδικές γνώσεις και συμβουλές για κάθε κοινοτική πρωτοβουλία που συνδέεται με την ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων και θεραπειών, για την οποία απαιτούνται ειδικές γνώσεις σε έναν από τους επιστημονικούς τομείς που αναφέρονται στο άρθρο 21 παράγραφος 2·

ζ)

συμβάλλει στις διαδικασίες παροχής επιστημονικών συμβουλών που αναφέρονται στο άρθρο 16 του παρόντος κανονισμού και στο άρθρο 57 παράγραφος 1 στοιχείο ιδ) του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 726/2004.

1.

Στο άρθρο 13 παράγραφος 1 πρώτο εδάφιο, η πρώτη φράση αντικαθίσταται από το ακόλουθο κείμενο:

«Με την επιφύλαξη του άρθρου 4 παράγραφοι 4 και 5 της οδηγίας 2001/83/ΕΚ, μια άδεια κυκλοφορίας που έχει χορηγηθεί βάσει του παρόντος κανονισμού ισχύει σε ολόκληρη την Κοινότητα.»;

2.

Το άρθρο 56 τροποποιείται ως εξής:

3.

Το παράρτημα τροποποιείται ως εξής:

1.

Στο άρθρο 1, προστίθεται το ακόλουθο σημείο:

2.

Στο άρθρο 3, προστίθεται το ακόλουθο σημείο::

3.

Στο άρθρο 4, προστίθεται η ακόλουθη παράγραφος:

«5.   Η παρούσα οδηγία και όλοι οι κανονισμοί στους οποίους αναφέρεται δεν επηρεάζουν την εφαρμογή εθνικής νομοθεσίας που απαγορεύει ή περιορίζει τη χρήση οποιουδήποτε συγκεκριμένου είδους ανθρώπινων ή ζωικών κυττάρων ή την πώληση, προμήθεια ή χρήση φαρμάκων που περιέχουν, αποτελούνται ή προέρχονται από αυτά τα κύτταρα για λόγους που δεν εξετάζονται από την προαναφερθείσα κοινοτική νομοθεσία. Τα κράτη μέλη γνωστοποιούν τη σχετική εθνική νομοθεσία στην Επιτροπή. Η Επιτροπή θέτει τις πληροφορίες αυτές στη διάθεση του κοινού σε μητρώο.».

4.

Στο άρθρο 6 παράγραφος 1, το πρώτο εδάφιο αντικαθίσταται από το ακόλουθο κείμενο:

«Κανένα φάρμακο δεν μπορεί να διατεθεί στην αγορά σε κράτος μέλος αν δεν έχει εκδοθεί άδεια κυκλοφορίας από τις αρμόδιες αρχές του κράτους μέλους αυτού σύμφωνα με την παρούσα οδηγία ή εάν δεν έχει χορηγηθεί άδεια σύμφωνα με τον κανονισμό (ΕΟΚ) αριθ. 726/2004, που πρέπει να διαβάζεται σε συνδυασμό με τον κανονισμό (ΕΚ) αριθ. 1394/2007.».