Nyckelord
Sammanfattning

Nyckelord

1. Tillnärmning av lagstiftning – Enhetlig lagstiftning – Humanläkemedel – Särläkemedel – Förfarande för att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel

(Europaparlamentets och rådets förordning nr 141/2000, artikel 3.1; kommissionens förordning nr 847/2000, artikel 3.2)

2. Tillnärmning av lagstiftning – Enhetlig lagstiftning – Humanläkemedel – Särläkemedel – Förfarande för att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel

(Europaparlamentets och rådets förordning nr 141/2000, artikel 4)

3. Tillnärmning av lagstiftning – Enhetlig lagstiftning – Humanläkemedel – Särläkemedel – Förfarande för att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel

(Europaparlamentets och rådets förordning nr 141/2000, artikel 5)

Sammanfattning

1. Med tillämpning av artikel 3.1 a första stycket och 3.1 b i Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 av den 16 december 1999 om särläkemedel måste nämligen en sponsor av ett läkemedel för vilket en ansökan om klassificering som särläkemedel har lämnats in, påvisa att läkemedlet är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla ett sällsynt tillstånd och att det inte redan finns någon tillfredsställande metod som godkänts för att diagnostisera, förebygga eller behandla det aktuella tillståndet. Däremot är en sponsor av ett potentiellt läkemedel som är avsett för att behandla ett sällsynt tillstånd för vilket det redan finns en sådan godkänd tillfredsställande metod för diagnos, förebyggande eller behandling, inte enbart skyldig att med tillämpning av samma artikel 3.1 a första stycket påvisa att det aktuella läkemedlet är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla det sällsynta tillståndet, utan även med tillämpning av artikel 3.1 b visa att det potentiella läkemedlet kommer att vara till stor nytta för patienter som lider av nämnda tillstånd.

Kriteriet stor nytta ska således fastställas inom ramen för en jämförande analys med en behandling eller ett läkemedel som redan finns och som har godkänts. Den kliniskt relevanta fördel och det betydande bidrag till hälso- och sjukvården som, i enlighet med definitionen av stor nytta i artikel 3.2 i kommissionens förordning (EG) nr 847/2000 av den 27 april 2000 om tillämpningsföreskrifter för klassificeringen av läkemedel som särläkemedel och om definitionen av uttrycken ”liknande läkemedel” och ”klinisk överlägsenhet”, innebär att ett potentiellt särläkemedel ska anses medföra stor nytta, kan nämligen endast fastställas genom en jämförelse med redan godkända behandlingar.

Eftersom de kliniska erfarenheterna av det potentiella läkemedel som avses med en ansökan om klassificering som särläkemedel kan vara begränsade eller obefintliga, kommer bedömningen av om läkemedlet kan förväntas vara till stor nytta sannolikt att baseras på den sökandes antaganden, vilka måste stödjas av tillgängliga uppgifter från denne. Det är endast Europeiska unionens bestämmelser avseende klassificeringskriterierna för särläkemedel som är relevanta, och den omständigheten att ett läkemedel uppfyller klassificeringskriterierna för särläkemedel i andra länder saknar således betydelse i detta avseende.

(se punkterna 41–43, 49 och 57)

2. Förfarandet för klassificering av särläkemedel är ett administrativt förfarande som involverar komplicerade vetenskapliga utvärderingar avseende vilka kommissionen har ett stort utrymme för skönsmässig bedömning. Följaktligen är kravet på iakttagande av de skyddsregler som gemenskapens rättsordning innehåller för administrativa förfaranden, inklusive skyldigheten att omsorgsfullt och opartiskt pröva alla omständigheter som är relevanta i det aktuella fallet, av särskild betydelse i förevarande mål. En sådan skyldighet kan inte anses ha uppfyllts på ett tillfredsställande sätt om det yttrande från särläkemedelskommittén, vilket kommissionen baserade sig på, avlagts av partiska experter. Kravet på gemenskapsinstitutionernas opartiskhet utsträcker sig till de experter som anlitas. I synnerhet måste en expert som anlitats för att avge ett utlåtande avseende verkningarna av ett potentiellt läkemedel utöva sitt uppdrag fullständigt opartiskt. Kravet på opartiskhet kan emellertid inte anses utgöra ett rättsligt hinder för att anlita en expert inom ramen för förfarandet för klassificering av ett läkemedel som särläkemedel enbart av den anledningen att experten redan har uttalat sig avseende samma läkemedel inom ramen för ett annat nationellt förfarande i en av unionens medlemsstater.

(se punkterna 77, 88 och 93)

3. Det förfarande som har instiftats genom artikel 5 i förordning nr 141/2000 om särläkemedel kännetecknas av den avgörande betydelse som tillmäts kommitténs objektiva och grundliga vetenskapliga utvärdering av verkningarna av de potentiella läkemedlen i fråga. Eftersom kommissionen inte är i stånd att själv göra vetenskapliga bedömningar avseende ett läkemedels effektivitet eller skadlighet inom ramen för förfarandet för ansökan om att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel, har den obligatoriska rådgivningen från kommittén till syfte att förse kommissionen med de uppgifter som behövs för den vetenskapliga bedömningen, så att kommissionen ska kunna fatta väl underbyggda beslut om vilka åtgärder som ska vidtas för att säkerställa en hög skyddsnivå för folkhälsan. Även om kommitténs yttrande inte är bindande för kommissionen har det inte desto mindre en avgörande betydelse. Det följer nämligen av artikel 5.8 i samma förordning att beslut som avviker från kommitténs yttranden utgör undantagsfall.

Gemenskapsdomstolarna ska härvid vid sin domstolsprövning av ett kommissionsbeslut om att inte klassificera ett läkemedel som särläkemedel kontrollera att förfarandereglerna har iakttagits, att de faktiska omständigheter som kommissionen har konstaterat är materiellt riktiga, att det inte gjorts någon uppenbart oriktig bedömning av dessa omständigheter och att det inte förekommit maktmissbruk.

(se punkterna 111 och 112)