Medicijnen voor zeldzame ziekten — Weesgeneesmiddelen

SAMENVATTING VAN:

Verordening (EG) nr. 141/2000 inzake weesgeneesmiddelen

SAMENVATTING

WAT DOET DEZE VERORDENING?

• In deze verordening staan de criteria om bepaalde geneesmiddelen als weesgeneesmiddelen* aan te wijzen voor preventie, diagnose of behandeling van zeldzame aandoeningen.
• Het zorgt voor een impuls voor onderzoek, ontwikkeling en het in de handel brengen van deze middelen.

KERNPUNTEN

• Voordat een product de status van weesgeneesmiddel krijgt, moet de producent aantonen dat:
  • het is bedoeld voor diagnose, preventie of behandeling van een levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoening waaraan maximaal vijf per 10 000 personen in de EU lijden, of
  • zonder stimulerende maatregelen de opbrengst uit de afzet van het geneesmiddel in de EU niet toereikend zou zijn om de noodzakelijke investering te rechtvaardigen, en
  • er geen bevredigend alternatief bestaat of als er wel behandelingen bestaan, de voorgestelde behandeling een aanzienlijke verbetering zou betekenen.
• Het Comité voor weesgeneesmiddelen:
  • onderzoekt aanvragen voor de status van weesgeneesmiddelen;
  • geeft binnen negentig dagen na ontvangst van de aanvraag advies;
  • adviseert de Europese Commissie over de ontwikkeling van een EU-beleid inzake weesgeneesmiddelen;
  • staat de Commissie bij bij internationale besprekingen over weesgeneesmiddelen;
  • staat de Commissie bij bij de opstelling van gedetailleerde richtsnoeren.
• De Commissie neemt binnen dertig dagen na ontvangst van het advies van het comité een besluit over het definitieve advies. Het Europees Geneesmiddelenbureau mag:
  • advies geven over noodzakelijke tests en proeven als de ontwikkelaar van een weesgeneesmiddel hierom vraagt;
  • afzien van de volledige of gedeeltelijke vergoeding voor de vergunning voor het op de markt brengen.
• Producenten van een weesgeneesmiddel kunnen profiteren van:
  • uitsluitende rechten om een product in de handel te brengen voor maximaal tien jaar (dit kan worden teruggebracht tot zes jaar als het product na vijf jaar voldoende rendabel is; en kan worden verlengd tot twaalf jaar als de mogelijke effecten op kinderen worden onderzocht),
  • andere stimulerende maatregelen, met name voor mkb-bedrijven om ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te ondersteunen.
• Vóór 22 januari 2001 moest de Commissie een gedetailleerde inventaris publiceren van stimulerende maatregelen en dit regelmatig bijwerken.
• Vóór 22 januari 2006 moest de Commissie een algemeen verslag publiceren over de toepassing van deze verordening en de voordelen ervan voor de volksgezondheid.
• In 2016 heeft de Commissie een bijgewerkte versie van de inventaris gepubliceerd.

VANAF WANNEER TREEDT DE VERORDENING IN WERKING?

De verordening is sinds 22 januari 2000 van toepassing.

ACHTERGROND

Sommige medische aandoeningen zijn zo zeldzaam dat onder normale marktvoorwaarden farmaceutische bedrijven niet bereid zouden zijn te investeren in onderzoek. Producten om deze aandoeningen te behandelen worden weesgeneesmiddelen genoemd en hebben een impuls nodig voor een succesvolle ontwikkeling.

Kijk voor meer informatie op:

• „Aanwijzing als weesgeneesmiddel” op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau.
• „Weesgeneesmiddelen” op de website van de Europese Commissie

KERNBEGRIP

* Weesgeneesmiddel: middel voor de behandeling van zeldzame ziekten. Ze worden zo genoemd omdat de farmaceutische industrie weinig financieel belang heeft bij de ontwikkeling en het in de handel brengen van producten die bedoeld zijn voor een klein aantal patiënten met heel zeldzame aandoeningen.

BESLUIT

Verordening (EG) nr. 141/2000 van het Europees Parlement en de Raad van 16 december 1999 inzake weesgeneesmiddelen (PB L 18 van 22.1.2000, blz. 1-5)

Achtereenvolgende wijzigingen in Verordening (EG) nr. 141/2000 werden in de basistekst opgenomen. Deze geconsolideerde versie is enkel van documentaire waarde.

GERELATEERDE BESLUITEN

Verordening (EG) nr. 847/2000 van de Commissie van 27 april 2000 tot vaststelling van de uitvoeringsbepalingen inzake de criteria voor de aanwijzing van een geneesmiddel als weesgeneesmiddel en de definities van de begrippen „gelijkwaardig geneesmiddel” en „klinische superioriteit” (PB L 103 van 28.4.2000, blz. 5-8)

Mededeling van de Commissie over Verordening (EG) nr. 141/2000 van het Europees Parlement en de Raad inzake weesgeneesmiddelen (PB C 178 van 29.7.2003, blz. 2-8)

Verordening (EG) nr. 726/2004 van het Europees Parlement en de Raad van 31 maart 2004 tot vaststelling van communautaire procedures voor het verlenen van vergunningen en het toezicht op geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik en tot oprichting van een Europees Geneesmiddelenbureau (PB L 136 van 30.4.2004, blz. 1-33) Zie de geconsolideerde versie.

Verordening (EG) nr. 2049/2005 van de Commissie van 15 december 2005 tot vaststelling, krachtens Verordening (EG) nr. 726/2004 van het Europees Parlement en de Raad, van voorschriften betreffende de betaling van vergoedingen aan, en het verkrijgen van administratieve bijstand van, het Europese Geneesmiddelenbureau door micro-, kleine en middelgrote ondernemingen (PB L 329 van 16.12.2005, blz. 4-7)

Verordening (EG) nr. 507/2006 van de Commissie van 29 maart 2006 betreffende voorwaardelijke vergunningen voor het in de handel brengen van geneesmiddelen voor menselijk gebruik die binnen het toepassingsgebied van Verordening (EG) nr. 726/2004 van het Europees Parlement en de Raad vallen (PB L 92 van 30.3.2006, blz. 6-9)

Verordening (EG) nr. 1901/2006 van het Europees Parlement en de Raad van 12 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik en tot wijziging van Verordening (EEG) nr. 1768/92, Richtlijn 2001/20/EG, Richtlijn 2001/83/EG en Verordening (EG) nr. 726/2004 (PB L 378 van 27.12.2006, blz. 1-19)

Richtsnoer inzake aspecten van de toepassing van artikel 8, lid 2, van Verordening (EG) nr. 141/2000 van het Europees Parlement en de Raad: herbeoordeling van de exclusiviteitsperiode voor weesgeneesmiddelen (PB C 242 van 23.9.2008, blz. 8-11)

Richtsnoer inzake aspecten van de toepassing van artikel 8, leden 1 en 3, van Verordening (EG) nr. 141/2000: beoordeling van de vergelijkbaarheid van geneesmiddelen ten opzichte van toegelaten weesgeneesmiddelen die marktexclusiviteit genieten en toepassing van afwijkingen van marktexclusiviteit (PB C 242 van 23.9.2008, blz. 12-16)

Laatste bijwerking 24.05.2016