This document is an excerpt from the EUR-Lex website
Document 52013SC0246
COMMISSION STAFF WORKING DOCUMENT Executive summary of the impact assessment accompanying the document Proposal for a COUNCIL REGULATION on the Innovative Medicines Initiative 2 Joint Undertaking
BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A HATÁSVIZSGÁLAT ÖSSZEFOGLALÁSA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat A TANÁCS RENDELETE az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító második közös vállalkozásról
BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A HATÁSVIZSGÁLAT ÖSSZEFOGLALÁSA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat A TANÁCS RENDELETE az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító második közös vállalkozásról
/* SWD/2013/0246 final */
BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A HATÁSVIZSGÁLAT ÖSSZEFOGLALÁSA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat A TANÁCS RENDELETE az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító második közös vállalkozásról /* SWD/2013/0246 final */
BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A HATÁSVIZSGÁLAT ÖSSZEFOGLALÁSA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat
A TANÁCS RENDELETE az innovatív gyógyszerek kutatására
irányuló kezdeményezést megvalósító második közös vállalkozásról Ez a dokumentum a
hetedik kutatási keretprogram alapján létrehozott, az innovatív
gyógyszerek kutatására irányuló közös technológiai
kezdeményezést megvalósító közös vállalkozás hatásvizsgálatának összefoglalását
tartalmazza. A javaslat az Unió 2014–2020 időszakra szóló többéves
pénzügyi keretével összefüggésben készült, és az EU következő kutatási és
innovációs keretprogramja – a „Horizont 2020” keretprogram – megvalósításához
hivatott hozzájárulni. 1. A probléma meghatározása 1.1. A
megoldásra váró probléma A népesség öregedésének következtében egyre
nagyobb terhet jelentenek a krónikus és degeneratív betegségek, ami az
egészségügyi és ellátó rendszerekre nehezedő nyomás fokozódásához vezet, miközben
a közfinanszírozási lehetőségek beszűkülnek. A probléma megoldásához
jelentős mértékben hozzájárulhatnak a hatékony intézkedések. A kutatás és
fejlesztés (K+F) terápiafejlesztésben játszott szerepe azonban csökken,
sőt egyes terápiacsoportok (pl. antibiotikumok) esetében szinte nincsenek
is kezdeményezések, miközben az e területet olyannyira jellemző komplex
tudományos problémák megoldásához szükséges multidiszciplináris
együttműködést strukturális akadályok nehezítik. A fellépés hiánya mind az
európai közegészségügy, mind az európai versenyképesség érdekeivel ellentétes
lenne. A terápiafejlesztés költséges folyamat, a
piacra vitel engedélyezéséig rengeteg vizsgálatot kell elvégezni. Ráadásul a
vizsgálatok gyakran azt mutatják, hogy a szóban forgó gyógymód nem
alkalmazható, és a beruházás hiábavaló volt. Ez arra ösztönzi a gyártókat, hogy
csak olyan terápiafejlesztésekbe fektessenek be, amelyek esetében nagyobb a siker
valószínűsége – vagy azért, mert hasonlítanak a már létező
terápiákra, vagy azért, mert a várható megtérülés nagyon magas. Ez ésszerű
üzleti döntés ugyan, de nem feltétlenül szolgálja az uniós polgárok általános
érdekeit. 1.2. A probléma fő okai A biotechnológiai szektorban tapasztalható
viszonylag alacsony beruházási szint (a versenytárs régiókhoz viszonyítva), amelyhez
az európai gyógyszerfejlesztés széttagolt, zárt innovációs modellje és a
folyamat összetettsége társul, visszatartja az ipart a kockázatvállalástól. A
tudományos kihívások természetéből adódóan elengedhetetlen, hogy a
különféle érdekeltek megosszák egymással adataikat. Az együttműködés azonban
nem fog megvalósulni egy olyan keret nélkül, amely mindehhez szabályozott
környezetet biztosítana. 1.3. Az állami beavatkozás
szükségessége A szabályozott környezet az üzleti szférában
nem alakul ki természetes módon, és a közszféra sem tudja egyedül létrehozni.
Csak olyan általános együttműködés eredményeként jöhet létre, amelynek
során a különböző szereplők (tudományos közösség, ipar, kkv-k,
klinikusok, szabályozók és betegek) átadják egymásnak a rendelkezésükre álló
erőforrásokat, adatokat és szaktudást, gondoskodva együttműködésük
eredményeinek a megosztásáról, kockázatainak és költségeinek a
csökkentéséről, valamint a hatékonyság növeléséről. Egy ilyen, a
kockázat megosztását segítő környezetben kisebb a kudarc lehetősége,
és a vizsgálatokat végzők nagyobb késztetést éreznek arra, hogy több
terápiás lehetőséget teszteljenek, ami valamennyi érintett javát szolgálja
– mind a közegészség javulása, mind az üzleti érdekek jogos védelme
szempontjából. 1.4. Az EU
fellépéshez való joga és a szubszidiaritás elvének az alkalmazása Az EU ezen a területen történő
fellépéshez való jogát az EU működéséről szóló szerződés 187.
cikke szabályozza, amely szerint „az Unió közös vállalkozásokat vagy egyéb
olyan struktúrákat hozhat létre, amelyek az uniós kutatási,
technológiafejlesztési és demonstrációs programok szabályszerű
végrehajtásához szükségesek”. 1.4.1. A
szükséges állami beavatkozás csak európai szinten
hajtható végre A stratégiai kutatási napirenden szereplő
témakörökben folytatott, cégek közötti transznacionális és ágazatközi
együttműködést támogató uniós szintű intézkedések elősegítik a
„kritikus tömeg” elérését, mégpedig a közös menetrendek kidolgozásán, a
többletforrások mozgósításán, valamint az ipari K+F-beruházásokra gyakorolt multiplikátor
hatás növelésén keresztül. 1.4.2. Az
uniós szintű beruházás megtakarításhoz vezethet az egészségügyi kiadások
és szolgáltatások terén A kutatási program eredményeként a betegségeket
pontosabban be lehet sorolni, és jelentős mértékben fejlődnek a diagnosztikai
és kezelési eljárások. Így a betegek nem lesznek szükségtelenül kitéve a
hatástalan kezelés káros hatásainak a klinikai fejlesztés vagy az orvosi
gyakorlat során. Ez utóbbi esetben a hatástalan vagy nem megfelelő kezelés
folytatásának mellőzése megtakarítást eredményez. Egy Franciaországban
végzett elemzés például kimutatta a rákbetegek molekuláris diagnosztikai
vizsgálatának pénzügyi előnyeit. A molekuláris diagnosztikába befektetett
1,7 millió EUR 34 millió EUR megtakarítást eredményezett annak
következtében, hogy a rák elleni Iressa® gyógyszert nem alkalmazták azoknál a
betegeknél, akikre hatástalan lett volna. A krónikus betegségek osztályozása
várhatóan még nagyobb megtakarítást tesz majd lehetővé. 1.5. Az
innovatív gyógyszerek kutatására irányuló jelenlegi kezdeményezés eredményei Az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést
megvalósító közös vállalkozás számos fontos eredményt hozott: ·
jelentős multiplikátor hatás a K+F-beruházásokra
az Európai Bizottság 1 milliárd EUR értékű hozzájárulása és az
Európai Gyógyszergyártók Szövetsége (EFPIA) 1 milliárd EUR értékű
természetbeni hozzájárulása révén; ·
szorosabb együttműködés – az innovatív
gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító közös vállalkozásban
az ipar jelentős képviselői, kkv-k és kutatószervezetek vesznek
részt; ·
átfogó stratégiai kutatási menetrendek közös
kidolgozása és más szakpolitikák koordinációja a betegképviseleti szervezetek
és a szabályozó szervek részvételének köszönhetően; ·
nyílt innovációs modell – az innovatív gyógyszerek
kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító közös vállalkozás hozzájárult a
zárt innovációs modell nyílt innovációs modellel való felváltásához az
orvosbiológiai és gyógyszerészeti kutatásban. 1.6. Az innovatív gyógyszerek
kutatására irányuló kezdeményezés tanulságai Az eredmények mellett az innovatív
gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezés megvalósítása és a 2011-es
időközi értékelés során több hiányosságra is fény derült: ·
a közös technológiai
kezdeményezéseket létrehozó és különösen a jogállásukat (uniós szervek)
szabályozó jogi eszközöket rugalmasabbá kell tenni; ·
a közös technológiai
kezdeményezéseket megvalósító közös vállalkozásokra vonatkozó, illetve az
általuk alkalmazott – a különféle partnerek igényeit tükröző – részvételi szabályok növelik a kezdeményezés összetettségét; ·
a stratégiai kutatási menetrendben és a szakmai
munkatervekben szereplő célkitűzések elérésének nyomon követését és
értékelését javítani kell; ·
javítani kell a szakpolitikák közötti horizontális
koordinációt (pl. az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) tanácsadói potenciáljának
maximális kihasználása); ·
hatékonyabbá kell tenni a belső és a
külső kommunikációt. A feltárt hiányosságok az
eredeti kialakításból fakadnak, és kiindulópontként szolgálhatnak az az innovatív
gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító közös vállalkozás
kialakításának „Horizont 2020” keretprogram keretében történő
továbbfejlesztéséhez. 2. Célkitűzések Az általános és konkrét célokat a nyilvános
konzultáció eredményeiből, a problémákból és mozgatórugóikból, valamint az
innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezéssel kapcsolatban elért
eredményekből és az idevágó tanulságokból vezettük le. 2.1. Általános célok Az általános célkitűzés az európai
állampolgárok egészségének és közérzetének a javítása új és az eddigieknél
hatásosabb diagnosztikai és kezelési lehetőségek biztosítása révén,
elősegítve az európai biogyógyszerészeti és élettudományi ágazatok,
például a diagnosztika, az oltóanyagok, az orvosbiológiai képalkotás és az egészségügyi
informatika jövőbeli nemzetközi versenyképességének megóvását. Az
innovatív gyógyszerek kutatására irányuló kezdeményezést megvalósító második
közös vállalkozás (a továbbiakban: IMI2 Közös Vállalkozás) a „Horizont 2020”
azon céljainak megvalósítását szolgálja, amelyeket az „Egészség, demográfiai
változások és jólét” kihívás részeként határoztak meg, és megoldásokat keres az
Egészségügyi Világszervezet Európa és a világ számára kiemelt
jelentőségű gyógyszerekről szóló jelentésében („Priority
medicines for Europe and the World”) feltárt közegészségügyi kihívásokra. 2.2. Működési célok A kezdeményezés működési céljai a
következők: ·
olyan struktúrák kialakítása, amelyek elősegítik
a partnerségek kialakítását a teljes élettudományi kutatás és innovációs ciklus
terén (az első felfedezésektől a termékfejlesztésig és a
farmakovigilanciáig, ideértve a kapcsolódó kutatást is), hatékony, innováció
vezérelte együttműködési környezetben, amely az élettudományi kutatás és
innováció optimalizálására törekszik a diagnosztika, a megelőzés és a
terápia (hatóanyagok és koncepciók) céljaira, és támogatja az olyan
előírások kidolgozását, amelyek tényeken alapulnak, ·
nyílt innovációs hálózatok létrehozása az új
gyógyszerek és az új gyógyászati technológiákkal kapcsolatos kutatás teljes
innovációs ciklusa mentén, amelyekben a kutatóintézetek, a felsőoktatás, az
élettudományi szektor, a kkv-k, a betegképviseleti szervezetek, a szabályozók,
a finanszírozók, a közegészségügyi hatóságok és az állat-egészségügyi szektor
mind részt vesznek, ·
a kutatás és innováció széttöredezettségének
enyhítése és a magánszektorbeli beruházások szintjének emelése, ·
stratégiai menetrendek kidolgozása és végrehajtása
egész Európára kiterjedően, hogy meglegyen a szükséges kritikus tömeg és
költségvetés, ami egyrészt biztosítaná a folytonosságot, másrészt lehetővé
tenné az élettudományi szektor számára a beruházások hosszú távú tervezését, ·
a kutatás előmozdítása kockázatmegosztási
mechanizmusokkal, hogy a gyógyszer- és vakcinafejlesztési folyamat során minél
hamarabb eredmények szülessenek. 2.3. Konkrét célok A konkrét célok a következők: ·
30 %-kal növelni 2020-ig az Egészségügyi
Világszervezet Európa és a világ számára kiemelt jelentőségű
gyógyszerekről szóló jelentésében meghatározott betegségek klinikai vizsgálatainak
sikerességi arányát, ·
lerövidíteni 5 évre a klinikai koncepcióigazolási
szakasz eléréséhez szükséges időt az immunológiai, légzőszervi,
neurológiai és neurodegeneratív betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek
esetében, ·
legalább két új terápiás eljárást kifejleszteni az
olyan betegségek kezeléséhez, amelyek esetében magas a kielégítetlen igények
mértéke, illetve csak korlátozott piaci ösztönzők állnak rendelkezésre,
mint amilyen például az antimikrobiális gyógyszerekkel szembeni rezisztencia
(két új osztály az elmúlt 30 év során) vagy az Alzheimer-kór (összesen
kétfajta, korlátozott hatékonyságú kezelés létezik), ·
diagnosztikai markereket kifejleszteni négy, nyilvánvaló
klinikai fontossággal rendelkező és a szabályozók által jóváhagyott
betegség esetében (lásd a fenti betegségeket), ·
átlátható és átfogó infrastruktúra-modell
kifejlesztése a betegségek gyakoriságával, valamint a nagyobb fertőző
betegségek jelentette egészségügyi és társadalmi-gazdasági hatásokkal
kapcsolatos adatgyűjtés céljára, ·
új, tesztelt biomarkerek kifejlesztése, amelyekkel
a vakcinák hatásossága és biztonságossága (két-két markerrel) már a folyamat
korai szakaszában előrejelezhető, és így 50 %-kal csökken a
sikertelenségi arány az egyszerre több vakcinajelölt készítményre irányuló klinikai
vizsgálatok (III. szakasz) során, ·
két új, emberi felhasználásra szánt adjuváns
kifejlesztése a szervezet vakcinákra adott immunválaszának megerősítése
céljából, különösen bizonyos célcsoportok esetében, mint az idősebb
páciensek, illetve azok a betegek, akikben az oltás általában nem vált ki
immunválaszt; ·
két nagyobb fertőző betegség, valamint
két rákfajta vagy krónikus rendellenesség (pl. autoimmun megbetegedések)
vonatkozásában legalább két-két új prediktív hatékonysági és biztonságossági
modell kifejlesztése, ·
az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra
szánt vakcinákkal kapcsolatos kutatás közötti kapcsolat megerősítése. 3. Szakpolitikai lehetőségek A hatásvizsgálat
négy fő szakpolitikai lehetőségre terjedt ki: 1. Szokásos ügymenet: az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló jelenlegi közös technológiai kezdeményezés folytatása a „Horizont
2020” keretprogram keretében, a közös vállalkozás irányítása alatt. E
lehetőség szerint az innovatív gyógyszerek kutatására
irányuló kezdeményezés célja továbbra is az orvosbiológiai
kutatás és fejlesztés együttműködésre épülő rendszerének a
kialakítása Európában, valamint a betegek számára hatásos és az eddiginél
biztonságosabb gyógyszerek fejlesztésének a felgyorsítása. 2. A köz-magán társulás (PPP)
mellőzése, illetve be nem avatkozás: kizárólag a „Horizont 2020”
keretprogram megvalósítását szolgáló, együttműködés keretében végrehajtott
projektek alkalmazása. Ez a lehetőség megkönnyíti a projekt szintű
közös célkitűzések meghatározását, de nem teszi lehetővé olyan
stratégiai menetrendek kidolgozását, amelyek végrehajtásában több projekt is
érintett. Az ipar részvétele projekt alapon történik. 3. Az „Egészség, demográfiai
változások és jólét” elnevezésű társadalmi kihívás hatálya alá tartozó
cselekvések megvalósítását szolgáló, szerződés alapján működő köz-magán
társulások. E lehetőség szerint partnerségi megállapodás jön létre az
iparral, amelynek keretében az ipar előterjeszt egy stratégiát, és
javaslatot tesz a munkaprogramokra. Az EU kötelezettségvállalása és
hozzájárulása a köz-magán társulás létrehozásakor meghatározásra kerül, de a
finanszírozás összege és tárgya és az éves munkaprogram alapján történő
jóváhagyás függvénye. 4. A közös technológiai
kezdeményezés aktualizálása: az innovatív gyógyszerek kutatására irányuló
kezdeményezést megvalósító közös vállalkozás célkitűzéseinek és
tevékenységeinek a kiterjesztése a „Horizont 2020” keretprogram
célkitűzéseivel összhangban; a jelenlegi program hatályának kiszélesítése
és irányításának javítása. 4. A hatások értékelése és a lehetőségek
összehasonlítása A négy szakpolitikai lehetőség
összehasonlítása egy kulcsparaméter-sorozat alapján történt, é az élettudományi
kutatásban és innovációban való állami szerepvállalás értékelését foglalta
magában. Az összehasonlítás eredménye alapján a közös
technológiai kezdeményezés aktualizálása az előnyben részesített megoldás.
Program- és projektszinten egyaránt biztosítja a kritikus tömeg létrehozását;
elősegíti a tudományos kiválóság elérését a biogyógyszerészeti és az
élettudományi kutatásban, ami hatást gyakorol az innovációra, és amit a
tudományos elképzeléstől a piacra jutásig nyújtott pénzügyi támogatás, az
eredményorientáltság erőteljesebb hangsúlyozása és a kutatási eredmények
hatékonyabb terjesztése még tovább növelhet; a tudományos eredmények és az
innováció erőteljesebbé váló hatása a gazdaságra, a versenyképességre, a
társadalomra és az általános egészségi állapotra gyakorolt közvetett hatások
formájában nyilvánul meg; nagyobb rugalmasságot eredményez és csökkenti a
pályázók és résztvevők adminisztratív költségeit, az adminisztráció
egyszerűsítése pedig a közpénzből finanszírozott szereplőknek,
például a tudományos intézményeknek és a kkv-knak az előnyére szolgál. Ez
a lehetőség biztosítja továbbá a legnagyobb költséghatékonyságot. Ha a be nem
avatkozás lehetőségét választjuk, az megnehezíti az
olyan stratégiai menetrendek kidolgozását, amelyek végrehajtásában több projekt
is érintett. Ez veszélyezteti a kritikus tömeg elérését,
és alacsonyabb szintű rugalmasságot, korlátozottabb hozzáférést és a
szakpolitikák kevésbé széles köre közötti horizontális koordinációt tesz
lehetővé, mint a KTK aktualizálását magában foglaló lehetőség. Ennek
következtében a gazdaságra, a versenyképességre, a társadalomra és a
közegészségügyi állapotra gyakorolt hatások is visszafogottabbak. A szerződéses alapon működő köz-magán
társulásokra épülő lehetőség lehetővé teszi az olyan stratégiai menetrendek kidolgozását, amelyek végrehajtásában
több projekt is érintett, de a hozzávetőlegesen meghatározott költségvetés
és az ipar korlátozott kötelezettségvállalása miatt a köz-magán társulás „laza”
felfogását testesíti meg. A lehetőségek
összehasonlításának összefoglalása (a „szokásos ügymenet” forgatókönyvhöz
viszonyított hatás) || PPP mellőzése || PPP || KTK aktualizálása Közegészségügyi hatások || -- || - || +++ Társadalmi hatások || -- || - || ++ Gazdasági és versenyképességi hatások || - || - || ++ Innovációs hatások || -- || - || ++ Erőforrások kritikus tömege || -- || - || + Multiplikátor hatás (összes mozgósított K+F-erőforrás) || -- || - || = Az ipar és a kkv-k részvétele || -- || - || ++ Stratégiai menetrend || -- || - || + Széttagoltság megszüntetése || - || - || ++ Adminisztratív költségek és az irányítás hatékonysága || - || -- || = Koherencia || = || = || ++ Hatékonyság || -- || = || ++ Eredményesség || -- || = || ++ 5. Nyomon követés és értékelés Az IMI2 Közös
Vállalkozás célkitűzései elérése felé történő előrehaladásának
értékelését a programok és a projektek szintjén létrehozott, a fő
eredményességi mutatók egyezményes rendszerére épülő megfelelő nyomon
követési és értékelési rendszer teszi majd lehetővé, az ügyvezető
igazgató és a programiroda munkáját pedig az irányító testület fogja felügyelni. A program
egészének külső értékelését a Bizottság szervezi. A program időközi
értékelésére 2017 vége előtt, a záróértékelésre pedig a program 2024-ben
történő lezárulását követően kerül sor.