Médicaments orphelins pour les maladies rares

SYNTHÈSE DU DOCUMENT

Règlement (CE) n^o 141/2000 concernant les médicaments orphelins

SYNTHÈSE

QUEL EST L’OBJET DE CE RÈGLEMENT?

• Il fixe les critères de désignation de certains médicaments sous l’appellation de «médicaments orphelins» * afin de prévenir, de diagnostiquer et de traiter les affections rares.
• Il instaure des mesures d’incitation à la recherche, au développement et à la commercialisation en la matière.

POINTS CLÉS

• Pour qu’un produit obtienne la désignation de «médicament orphelin», son fabricant doit démontrer:
  • qu’il est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une affection entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique ne touchant pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l’Union européenne (UE); ou
  • qu’il est peu probable que, en l’absence de mesures d’incitation, la vente de ce médicament dans l’UE génère des bénéfices suffisants pour justifier l’investissement nécessaire; et
  • qu’il n’existe pas d’autre méthode satisfaisante ou, s’il en existe, que le traitement en question procurera un bénéfice notable.
• Le comité des médicaments orphelins:
  • examine les demandes de désignation de médicaments en tant que médicaments orphelins;
  • émet un avis dans les 80 jours suivant la réception d’une demande;
  • conseille la Commission européenne sur l’élaboration d’une politique européenne en matière de médicaments orphelins;
  • assiste la Commission dans le domaine de la coopération internationale relative aux médicaments orphelins;
  • aide la Commission à établir des lignes directrices détaillées.
• La Commission adopte son avis définitif sur une demande de désignation d’un médicament en tant que médicament orphelin dans les 30 jours suivant la réception de l’avis du comité. L’Agence européenne des médicaments peut:
  • prodiguer des conseils sur les tests et essais nécessaires si le promoteur d’un médicament orphelin en fait la demande;
  • compenser le non-recouvrement, total ou partiel, de toutes les redevances pour l’autorisation de mise sur le marché.
• Les fabricants de médicaments orphelins peuvent bénéficier:
  • d’une exclusivité commerciale pendant dix ans (cette durée peut être réduite à six ans si le médicament est suffisamment rentable après cinq ans ou prolongée à douze ans si les effets potentiels du produit sur les enfants ont été étudiés);
  • d’autres mesures d’incitation, en particulier pour les PME, en faveur de la recherche et du développement de médicaments orphelins.
• Avant le 22 janvier 2001, la Commission devait publier un inventaire détaillé de toutes les mesures d’incitation disponibles et le mettre à jour régulièrement.
• Avant le 22 janvier 2006, la Commission devait publier un rapport sur la mise en œuvre de cette législation et les avantages obtenus sur le plan de la santé publique.
• En 2016, la Commission a publié une version actualisée de l’inventaire.

DEPUIS QUAND CE RÈGLEMENT S’APPLIQUE-T-IL?

Il s’applique depuis le 22 janvier 2000.

CONTEXTE

Certaines pathologies sont si rares que, dans des conditions de marché normales, les sociétés pharmaceutiques sont peu enclines à investir dans leur recherche. Les produits pour traiter ces affections sont appelés «médicaments orphelins», et des mesures d’incitation sont nécessaires pour parvenir à les développer.

Pour de plus amples informations, veuillez consulter:

• la page «Désignation en tant que médicament orphelin» sur le site internet de l’Agence européenne des médicaments;
• la page «Médicaments orphelins» sur le site internet de la Commission européenne.

TERMES CLÉS

* Médicaments orphelins: médicaments développés pour traiter des maladies rares. Ces médicaments sont appelés «orphelins» parce que l’industrie pharmaceutique a peu d’intérêt à développer et à commercialiser des produits qui ne sont destinés qu’à un petit nombre de patients souffrant de pathologies très rares.

ACTE

Règlement (CE) n^o 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins (JO L 18 du 22.1.2000, p. 1-5)

Les modifications successives du règlement (CE) n^o 141/2000 ont été intégrées au texte de base. Cette version consolidée n’a qu’une valeur documentaire.

ACTES LIÉS

Règlement (CE) n^o 847/2000 de la Commission du 27 avril 2000 établissant les dispositions d’application des critères de désignation d’un médicament en tant que médicament orphelin et définissant les concepts de «médicament similaire» et de «supériorité clinique» (JO L 103 du 28.4.2000, p. 5-8)

Communication de la Commission relative au règlement (CE) n^o 141/2000 du Parlement européen et du Conseil concernant les médicaments orphelins (JO L 178 du 29.7.2003, p. 2-8)

Règlement (CE) n^o 726/2004 du Parlement européen et du Conseil du 31 mars 2004 établissant des procédures communautaires pour l’autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence européenne des médicaments (JO L 136 du 30.4.2004, p. 1-33). Veuillez consulter la version consolidée.

Règlement (CE) n^o 2049/2005 de la Commission du 15 décembre 2005 arrêtant, conformément au règlement (CE) no 726/2004 du Parlement européen et du Conseil, les dispositions relatives aux redevances versées par les micro, petites et moyennes entreprises à l’Agence européenne des médicaments et à l’aide administrative que celle-ci leur accorde (JO L 329 du 16.12.2005, p. 4-7)

Règlement (CE) n^o 507/2006 de la Commission du 29 mars 2006 relatif à l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle de médicaments à usage humain relevant du règlement (CE) n^o 726/2004 du Parlement européen et du Conseil (JO L 92 du 30.3.2006, p. 6-9)

Règlement (CE) n^o 1901/2006 du Parlement européen et du Conseil du 12 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage pédiatrique, modifiant le règlement (CEE) n^o 1768/92, les directives 2001/20/CE et 2001/83/CE ainsi que le règlement (CE) n^o 726/2004 (JO L 378 du 27.12.2006, p. 1-19)

Ligne directrice sur les aspects de l’application de l’article 8, paragraphe 2, du règlement (CE) n^o 141/2000 du Parlement européen et du Conseil: réexamen de la période d’exclusivité commerciale des médicaments orphelins (JO C 242 du 23.9.2008, p. 8-11)

Ligne directrice pour certains aspects de l’application de l’article 8, paragraphes 1 et 3, du règlement (CE) n^o 141/2000: évaluation de la similarité des médicaments par rapport aux médicaments orphelins autorisés bénéficiant de l’exclusivité commerciale et évaluation des dérogations à cette exclusivité commerciale (JO C 242 du 23.9.2008, p. 12-16)

dernière modification 24.05.2016