52005PC0567

[pic] | EUROOPAN YHTEISÖJEN KOMISSIO |

Bryssel 16.11.2005

KOM(2005) 567 lopullinen

2005/0227 (COD)

Ehdotus

EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUS

pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä sekä direktiivin 2001/83/EY ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta {SEK(2005) 1444}

(komission esittämä)

PERUSTELUT

JOHDANTO JA TAUSTATIETOJA

Nykytilanne

Tieteen edistyminen biologian, bioteknologian ja lääketieteen aloilla on vauhdittanut lupaavien geeneihin ja soluihin perustuvien menetelmien kehittämistä ihmiskehon sairauksien ja toimintahäiriöiden ennaltaehkäisyä ja hoitoa varten. Useita geeniterapian ja somaattisen soluterapian tuotteita testataan jo kliinisellä tasolla perinnöllisten sairauksien, syövän, diabeteksen, Parkinsonin taudin ja muiden hermoston rappeutumissairauksien hoitamiseksi.

Lisäksi on syntynyt uusi bioteknologian ala, kudosteknologia, jossa lääketieteen, solu- ja molekyylibiologian, materiaalitieteen ja tekniikan osa-alueita yhdistetään ihmiskudosten uudistamiseksi, korjaamiseksi tai korvaamiseksi. Uuden ”regeneratiivisen lääketieteen” alan nykyisiä sovelluksia ovat muun muassa ihon, ruston ja luun sairauksien tai vammojen hoidot. Parhaillaan kehitetään monimutkaisempia tuotteita, jotka voidaan saattaa yhteisön markkinoille lähitulevaisuudessa[1].

Kehittyneet hoitomuodot: johdonmukainen kokonaisuus

Edellä mainituilla kolmella pitkälle kehitetyllä terapialla (geeniterapia, somaattinen soluterapia ja kudosteknologia) odotetaan olevan huomattava vaikutus kansanterveyteen, sillä ne kohentavat potilaiden elämänlaatua ja muuttavat lääketieteen käytänteitä huomattavasti. Lisäksi ne muodostavat yhtenäisen kokonaisuuden, koska niillä on useita samoja keskeisiä tieteellisiä, lainsäädännöllisiä ja taloudellisia ominaispiirteitä:

- Ne perustuvat monimutkaisiin, huomattavan innovatiivisiin valmistusprosesseihin. Tuotteen erityisyys on itse prosessissa.

- Pitkälle kehitettyjen terapioiden arviointiin on saatavilla vain niukasti lainsäädännöllistä ja tieteellistä asiantuntemusta. Tämän vuoksi asiantuntijaresurssien yhdistäminen yhteisön tasolla on olennaisen tärkeää kansanterveyden suojelun korkean tason varmistamiseksi.

- Jäljitettävyys luovuttajalta potilaalle, potilaiden pitkän aikavälin seuranta ja perusteellinen riskinhallintastrategia hyväksynnän jälkeen ovat olennaisen tärkeitä näkökohtia, jotka on otettava huomioon pitkälle kehitettyjen terapioiden arvioinnissa.

- Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien tuotteiden kehittäjät ovat yleensä pieniä ja keskisuuria yrityksiä, biotieteiden (bioteknologian, lääkinnällisten laitteiden ja lääkkeiden) alan suurempien toimijoiden pitkälle erikoistuneita yksiköitä, sairaaloita tai kudospankkeja, joissa innovaatiotoiminta on nopeaa ja usein radikaalia.

Nykyinen sääntelyvaje ja sen vaikutukset kansanterveyteen

Yhteisistä ominaispiirteistä huolimatta pitkälle kehitettyjen terapioiden sääntely on puutteellista. Vaikka geeniterapiassa ja somaattisessa soluterapiassa käytettäviksi tarkoitetut tuotteet on luokiteltu lääkkeiksi ja niitä säännellään sellaisina yhteisössä[2], kudosteknologian avulla tuotetut tuotteet eivät tällä hetkellä kuulu yhteisön säädösten soveltamisalaan. Tämä johtaa oikeudellisen luokittelun ja lupamenettelyjen osalta toisistaan poikkeaviin toimintamalleihin jäsenvaltioissa, ja vaarantaa näin kudosteknologiatuotteiden vapaan liikkuvuuden yhteisössä ja heikentää potilaiden mahdollisuuksia saada näitä innovatiivisia hoitoja.

Sääntelyn puutteet on sen vuoksi korjattava sisällyttämällä kaikki pitkälle kehitetyt terapiat – etenkin kudosteknologia – yhteen yhtenäiseen säädökseen, ottaen kokonaisuudessaan huomioon niiden tieteelliset ja tekniset ominaispiirteet sekä asiaankuuluvien talouden toimijoiden erityispiirteet.

PERUSTELUT

Tavoitteet

Yleistavoitteena on parantaa potilaiden mahdollisuuksia saada turvallisesti pitkälle kehitettyjä terapioita lisäämällä geeniterapian, somaattisen soluterapian ja kudosteknologiatuotteiden tutkimusta, kehittämistä ja luvanantoa.

Päätavoitteet ovat seuraavat:

- Taataan pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävillä tuotteilla hoidettavien eurooppalaisten potilaiden terveyden suojelun korkea taso .

- Yhdenmukaistetaan markkinoille pääsyä ja parannetaan sisämarkkinoiden toimintaa vahvistamalla tarkoituksen mukaan mitoitetut ja kattavat lainsäädäntöpuitteet pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien tuotteiden hyväksyntää, valvontaa ja luvanannon jälkeistä tarkkailua varten.

- Edistetään alalla toimivien eurooppalaisten yritysten kilpailukykyä .

- Lisätään yleistä oikeusvarmuutta samalla kun sallitaan riittävä tekninen joustavuus , jotta voidaan pysyä tieteen ja teknologian kehityksen mukana.

Soveltamisala, oikeusperusta ja menettely

Soveltamisala

Ehdotuksen soveltamisalaan kuuluvat kaikki pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät tuotteet (geeniterapiassa käytettävät tuotteet, somaattisessa soluterapiassa käytettävät tuotteet ja kudosteknologiatuotteet), jotka kuuluvat lääkelainsäädännön yleiseen soveltamisalaan (direktiivin 2001/83/EY[3] 2 artiklan 1 kohta), toisin sanoen jotka on tarkoitettu saatettaviksi markkinoille jäsenvaltioissa ja jotka on valmistettu teollisesti tai joiden valmistuksessa käytetään teollista prosessia.

Oikeusperusta ja menettely

Ehdotus perustuu perustamissopimuksen 95 artiklaan. Kyseisessä 95 artiklassa määrätään 251 artiklan mukaisen yhteispäätösmenettelyn noudattamisesta, ja se on oikeusperustana toteutettaessa perustamissopimuksen 14 artiklassa ilmoitettuja tavoitteita, joihin kuuluu tavaroiden vapaa liikkuvuus (14 artiklan 2 kohta) ja tässä nimenomaisessa tapauksessa ihmisille tarkoitettujen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden vapaa liikkuvuus.

Kaiken lääkkeitten valmistamiseen ja jakeluun liittyvän sääntelyn perimmäisenä tavoitteena on oltava kansanterveyden suojeleminen. Tavoite on kuitenkin toteutettava keinolla, joka ei estä lääkkeitten vapaata liikkuvuutta yhteisössä. Amsterdamin sopimuksen voimaantulon jälkeen kaikki Euroopan parlamentin ja neuvoston tällä alalla antamat säädökset ovat perustuneet kyseiseen 95 artiklaan, koska erot lääkkeitä koskevissa jäsenvaltioiden laeissa, asetuksissa ja hallinnollisissa määräyksissä estävät usein yhteisön sisäistä kauppaa ja haittaavat siten suoraan sisämarkkinoiden toimintaa. Toimenpiteitä, joilla edistetään pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden kehittämistä ja hyväksymistä, on perusteltua toteuttaa Euroopan tasolla, jotta kyseisiä esteitä voidaan poistaa tai torjua.

Kun otetaan huomioon pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien tuotteiden erityispiirteet, on olennaisen tärkeää vahvistaa kattavat lainsäädäntöpuitteet, joita on sovellettava sellaisinaan kaikissa jäsenvaltioissa. Asianmukaisin lainsäädäntövälinen on sen vuoksi asetus. Sillä voidaan varmistaa säännösten yhdenmukainen ja oikea-aikainen soveltaminen kaikkien toimijoiden – myös potilaiden, teollisuudenalan ja tämän kehittyvän sektorin muiden sidosryhmien – hyväksi. Lisäksi ”keskitetystä” myyntilupamenettelystä säädetään myös asetuksessa (asetus (EY) N:o 726/2004) [4] .

Toissijaisuus- ja suhteellisuusperiaatteet

Ehdotus perustuu kokemuksiin, joita on saatu lääkkeitä koskevasta nykyisestä lainsäädäntökehyksestä Euroopassa. Käytettävissä olevien tietojen perusteella on syytä päätellä, että pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä, etenkin kudosteknologiatuotteita, koskevia kansanterveyteen liittyviä kysymyksiä ei kyetä ratkaisemaan ennen kuin EU:ssa otetaan käyttöön näitä lääkkeitä koskeva erityinen lainsäädäntöjärjestelmä.

Sisämarkkinoitten toteuttamiseksi yhteisön lainsäädännössä (etenkin lääkealalla) vahvistettuja välineitä pystytään parhaiten hyödyntämään yhteisön toimin. Innovatiivisten terapioiden hyväksyntä ja saatavuus ovat lisäksi koko Eurooppaa koskettavia kysymyksiä. Jäsenvaltioilla on kuitenkin keskeinen rooli ehdotuksen tavoitteiden toteuttamisessa.

Ehdotetuilla säännöillä pyritään yhdenmukaistamaan alaa, jolla yhteisön nykyisen lainsäädännön ja kansallisten täydentävien toimenpiteiden soveltaminen on osoittautunut riittämättömäksi. Ehdotuksessa otetaan käyttöön lainsäädännöllisiä lisävaatimuksia ainoastaan silloin, kun se vaikuttaa välttämättömältä tavoitteiden saavuttamisen kannalta. Ehdotuksen soveltamisala on rajattu huolella ja siitä on keskusteltu kaikkien sidosryhmien kanssa, jotta vältettäisiin aiheuttamasta tarpeetonta sääntelystä johtuvaa rasitetta tietyille talouden toimijoille (esimerkiksi sairaaloille, yliopistoille ja tutkimusyhteisölle). Ehdotus rajoittuu siihen, mikä on tarpeen näiden tavoitteiden saavuttamiseksi.

Lainsäädännön ja hallintomenettelyjen yksinkertaistaminen

Ehdotettu toimintamalli perustuu kaikkiin pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettyihin tuotteisiin sovellettavaan yhteen, yhtenäiseen säädökseen. Strategian tavoitteena on välttää jo voimassa olevien ja sovellettavien käsitteiden uudelleenlaadintaa ja keskittyä yksinomaan alan keskeisiin lainsäädännöllisiin ja teknisiin erityispiirteisiin.

Toimintamalli perustuu kolmeen tasoon:

1. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä tuotteita koskeva asetus, jossa vahvistetaan tarkoituksen mukaan mitoitetut lainsäädäntöperiaatteet kyseisten tuotteiden arviointia ja lupia varten: myyntilupamenettely, luvan saannin jälkeinen tarkkailu jne. Asetus perustuu voimassa olevaan lainsäädäntöön, etenkin seuraaviin:

2. Direktiivi 2004/23/EY, jossa säädetään ihmiskudoksia ja -soluja koskevista laatu- ja turvallisuusvaatimuksista [5] . On syytä muistaa, että kyseisiä vaatimuksia sovellettaisiin pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien tuotteiden sisältämien ihmiskudosten ja -solujen luovutukseen, hankintaan ja testaukseen;

3. Asetus (EY) N:o 726/2004, jossa vahvistetaan lääkkeitten keskitetty hyväksyntämenettely ja perustetaan Euroopan lääkevirasto (EMEA, jäljempänä ’virasto’;

4. Direktiivi 2001/83/EY, joka koskee lääkkeitä;

5. Neuvoston direktiivi 93/42/ETY lääkinnällisistä laitteista[6] ja neuvoston direktiivi 90/385/ETY aktiivisista implantoitavista lääkinnällisistä laitteista[7].

6. Tekniset vaatimukset: Vallitsevan käsityksen mukaan pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät tuotteet eivät ole lääkinnällisiä laitteita eivätkä tavanomaisia lääkkeitä. Sen vuoksi niiden laadun, turvallisuuden ja tehon osoittamiseen tarvittavat tekniset vaatimukset (esimerkiksi vaadittujen prekliinisten ja kliinisten tietojen tyyppi) ovat erittäin spesifisiä, ja niiden tulisi riippua kyseisiin tuotteisiin liittyvien riskien tasosta. Geeniterapiassa ja somaattisessa soluterapiassa käytettäviä tuotteita koskevat tiukat vaatimukset on vahvistettu (komiteamenettelyllä muutettavan) direktiivin 2001/83/EY[8] liitteessä I, ja niitä on täydennetty ohjeilla[9]. Jotta päästäisiin samaan joustavuuden tasoon, ehdotetaan, että kudosteknologiatuotteita varten otetaan käyttöön vastaava lähestymistapa, toisin sanoen vahvistetaan näille tuotteille ominaiset keskeiset tekniset vaatimukset direktiivin 2001/83/EY liitteessä I ja täydennetään niitä ohjeilla.

7. Yksityiskohtaiset ohjeet: Ehdotetaan, että kudosteknologiatuotteille – samoin kuin geeniterapiassa ja somaattisessa soluterapiassa käytettäville tuotteille – laaditaan yksityiskohtaiset tekniset ohjeet. Koska asiantuntemusta tällä nopeasti kasvavalla ja kehittyvällä alalla on saatavilla niukasti, ohjeita laadittaessa on kuultava laajasti ja perusteellisesti kaikkia asiaankuuluvia osapuolia.

On syytä huomata, että tämä ehdotus ei vaikuta geeniterapian ja somaattisen soluterapian lääkkeitä koskeviin nykyisiin vaatimuksiin. Ainoa merkittävä näitä tuotteita koskeva muutos on uuden komitean (pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean) perustaminen.

Yhdenmukaisuus yhteisön muun politiikan kanssa

Kuten 0 kohdassa kuvattiin, ehdotettu asetus on yhdenmukainen kansanterveyttä (esimerkiksi ihmiskudosten ja -solujen laatua ja turvallisuutta) sekä lääkinnällisiä laitteita koskevan yhteisön politiikan kanssa. Lisäksi pyritään yhdenmukaisuuteen muiden terveyteen ja kuluttajansuojaan liittyvien toimien sekä tutkimuksen ja kehittämisen alan toimien kanssa.

Ulkopuolisten tahojen kuuleminen

Kaikkia asiaankuuluvia osapuolia (potilasyhdistyksiä, toimialaa, sairaaloita, tutkimusyhteisöä jne.) on kuultu laajasti ehdotusta laadittaessa. Tätä varten on järjestetty kuuleminen Internetissä, seminaareja, kahdenvälisiä kokouksia ja haastatteluja. Yksityiskohtaiset tiedot komission järjestämästä kuulemisesta sisältyvät ehdotuksen liitteenä olevaan vaikutustenarviointiin.

Ehdotuksen arviointi: vaikutustenarviointi

Ehdotetulle asetukselle on tehty komission vaikutustenarviointi, joka on ehdotuksen liitteenä.

EHDOTUKSEN ESITTELY: KESKEISET KOHDAT

Määritelmät ja soveltamisala

Määritelmät

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät tuotteet määritellään lääkkeiksi, jotka ovat joko

- geeniterapiassa käytettäviä lääkkeitä, sellaisina kuin ne on määritelty direktiivin 2001/83/EY liitteessä I; tai

- somaattisessa soluterapiassa käytettäviä lääkkeitä, sellaisina kuin ne on määritelty direktiivin 2001/83/EY liitteessä I; tai

- kudosteknologiatuotteita, sellaisina kuin ne on määritelty tässä ehdotuksessa.

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien tuotteiden lisäksi tällä lainsäädäntökehyksellä ei säännellä muita tuotteita, vaikka ne perustuisivatkin kudoksiin tai soluihin tai sisältäisivät niitä.

On huomattava, että pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettyjen lääkkeiden paraskaan mahdollinen määritelmä ei poista harmaiden alueiden riskiä, koska pitkälle kehitettyjen terapioiden ala on erittäin innovatiivinen ja nopeasti kehittyvä. Tämän vuoksi ehdotuksessa säädetään hakijoiden mahdollisuudesta pyytää virastolta suositusta solu- tai kudospohjaisten tuotteiden luokittelemiseksi, jotta voidaan löytää rajatapauksia koskevat ratkaisut.

Geeniterapiaan ja somaattiseen soluterapiaan tarkoitetut tuotteet luokitellaan yhteisön lääkelainsäädännössä biologisiksi lääkevalmisteiksi. Kudosteknologiatuotteita pidetään myös oikeudelliselta kannalta katsottuna lääkkeinä ainakin yhdestä seuraavista syistä:

- Ne on tarkoitettu ihmisen sairauden hoitoon tai ehkäisyyn.

- Niitä voidaan käyttää ihmisiin tai antaa ihmisille elintoimintojen palauttamiseksi, korjaamiseksi tai muuttamiseksi farmakologisen, immunologisen tai metabolisen vaikutuksen avulla.

- Euroopan yhteisöjen tuomioistuimen asiaa koskevan oikeuskäytännön mukaan niillä voi olla huomattava vaikutus kehon toimintaan[10].

Lisäksi terveysriskien esiintyminen on perinteisesti eräs EY:n tuomioistuimen käyttämistä kriteereistä, jonka perusteella tuote luokitellaan lääkinnälliseksi[11]. Yhteisön lääkelainsäädäntöön sisältyvästä terveyden suojelun tavoitteesta johtuu, että mahdollisia terveysriskejä aiheuttavien tuotteiden (ja näin ollen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden) pitäisi kuulua kyseisen lainsäädännön tiukimpien vaatimusten soveltamisalaan silloin, kun niiden luokittelu on epävarmaa[12].

Tämä ei kuitenkaan tarkoita, että pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin sovellettaisiin samoja teknisiä vaatimuksia kuin ”tavanomaisiin” lääkkeisiin. Päinvastoin, niiden laadun, turvallisuuden ja tehon osoittamisessa tarvittavien prekliinisten ja kliinisten tietojen tyypin ja määrän olisi oltava erittäin spesifiset ja niiden biologiset, toiminnalliset ja rakenteelliset erityispiirteet olisi otettava täysimääräisesti huomioon.

Soveltamisala

Ehdotus koskee kaikkia yhteisön lääkelainsäädännön[13] soveltamisalaan kuuluvia pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä, toisin sanoen lääkkeitä, ” jotka on tarkoitettu saatettaviksi markkinoille jäsenvaltioissa ja jotka on valmistettu teollisesti tai joiden valmistuksessa käytetään teollista prosessia” . Ehdotuksen soveltamisalaan eivät kuulu tuotteet, jotka sekä valmistetaan kokonaan että käytetään yksittäisessä sairaalassa yksittäiselle potilaalle annetun lääkemääräyksen mukaisesti. Yksityiskohtaisia esimerkkejä tästä ehdotuksen näkökohdasta esitetään vaikutustenarvioinnissa.

Myyntilupaa koskeva menettely

Yleiset periaatteet

Nykyaikaisen bioteknologian alalta (jolla asiantuntemusta on usein rajoitettua) saatu kokemus osoittaa, että bioteknologialla tuotettuja terapeuttisia valmisteita varten on perustettava keskitetyt lupamenettelyt. Kokoamalla asiantuntemusta kaikista jäsenvaltioista voidaan varmistaa tieteellisen arvioinnin korkeatasoisuus kaikkialla Euroopan unionissa ja säilyttää näin potilaiden ja lääkärien luottamus tuotteiden arviointiin. Tämä on vieläkin tärkeämpää pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden osalta, koska kyseiset lääkkeet ovat usein tulosta erittäin innovatiivisista, toistaiseksi vakiintumattomista prosesseista ja teknologioista.

Pakollista yhteisön myyntilupaa koskeva periaate on jo vahvistettu asetuksen (EY) N:o 726/2004 liitteessä tarkoitetuilla bioteknologisilla menetelmillä tuotettujen, geeniterapiassa ja somaattisessa soluterapiassa käytettävien lääkkeiden osalta. Tässä ehdotetaan sovellettavaksi samaa periaatetta, joka perustuu pakolliseen, keskitettyyn yhteisön myyntilupaan kaikille pitkälle kehitetyssä terapiassa käytetyille lääkkeille kudosteknologiatuotteet mukaan luettuina, jotta varmistetaan sisämarkkinoiden asianmukainen toiminta bioteknologiasektorilla ja annetaan yrityksille mahdollisuus hyödyntää suora pääsy yhteisön markkinoille. Muiden keskitetyn lupamenettelyn piiriin kuuluvien tuotteiden tieteellisestä arvioinnista huolehtisivat Euroopan lääkeviraston koordinoimaan verkostoon kuuluvat jäsenvaltioiden asiantuntijat.

Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea

Euroopan lääkevirastossa toimiva ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea vastaa viraston lausunnon laatimisesta, kun on kyse ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden arviointia koskevista tieteellisistä kysymyksistä, samoin kuin johdonmukaisuuden varmistamisesta kaikkien lääkeluokkien riski-hyötysuhteen arvioinnissa.

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden arviointi edellyttää kuitenkin usein erittäin spesifistä asiantuntemusta, joka ei sisälly perinteisten lääkkeiden alaan ja kattaa muita aloja – esimerkiksi bioteknologiaa tai lääkinnällisiä laitteita – koskevia raja-alueita. Tämän vuoksi ehdotetaan, että Euroopan lääkevirastoon perustettaisiin pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea, jota ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea kuulisi pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevien tietojen arvioinnin yhteydessä, vaikka kantaisikin edelleen vastuun lopullisista tieteellisistä lausunnoista.

Näin ollen pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean päätehtävä olisi antaa tieteellisiä neuvoja pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevista tiedoista.

Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea työskentelisi läheisessä yhteistyössä ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean kanssa ja yleisesti sen valvonnassa. Jotta vältettäisiin viiveet kyseisten tuotteiden myyntilupien myöntämisessä, tässä yhteydessä vahvistetaan selkeästi määritelty menettely tiukkoine määräaikoineen. Uuden komitean kokoonpanossa tulisi ottaa huomioon aiheen monialaisuus ja varmistaa pitkälle kehitettyjen terapioiden kannalta merkittävien tieteenalojen mukanaolo. Myös potilasyhdistyksillä ja lääkäreillä, joilla on tieteellistä kokemusta pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä, olisi oltava edustajansa komiteassa.

Arviointimenettely

Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea kuulee pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevää komiteaa pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden arviointien yhteydessä. Ehdotukseen on sisällytetty useita menetelmiä, joilla vältetään eriävät lausunnot kahden komitean välillä. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevää komiteaa voidaan kuulla myös muista lääkkeistä, joita ei luokitella pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviksi lääkkeiksi mutta joiden laadun, turvallisuuden ja tehon arviointi voi edellyttää spesifisempää, pitkälle kehitettyjä terapioita koskevaa asiantuntemusta.

Myyntilupaa koskevat vaatimukset

Yleiset periaatteet

Laajassa merkityksessä pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet ovat bioteknologialla tuotettuja tuotteita. Sen vuoksi niihin pitäisi soveltaa samoja laajakantoisia sääntelyperiaatteita kuin muuntyyppisiin bioteknologisilla menetelmillä tuotettuihin lääkkeisiin, kuten yhdistelmä-DNA-tekniikalla kehitettyihin tuotteisiin.

Tekniset vaatimukset

Tavanomaisiin lääkkeisiin sovellettavat tekniset vaatimukset eivät ole suoraan sovellettavissa pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin näiden lääkkeiden rakenteellisten, toiminnallisten ja biologisten erityispiirteiden vuoksi. Voi olla tarpeen ottaa huomioon erityisiä seikkoja, jotka koskevat solujen elinkelpoisuutta ja jakaantumista, tuotteiden käytön kliinisiä olosuhteita tai niiden erityistä toimintatapaa.

Geeni- ja soluterapiassa käytettävien tuotteiden laadun, turvallisuuden ja tehon osoittamisessa tarvittavien laadullisten, prekliinisten ja kliinisten tietojen määrä ja tyyppi on jo vahvistettu direktiivin 2001/83/EY liitteessä I ja Euroopan lääkeviraston ohjeissa.

Kudosteknologiatuotteisiin ehdotetaan sovellettavaksi samaa lähestymistapaa: muutetaan direktiivin 2001/83/EY liite I siten, että siinä vahvistetaan näitä tuotteita koskevat vaatimukset, ja täydennetään vaatimuksia ohjeilla, jotka laaditaan kaikkia asianomaisia osapuolia kuullen.

Muut vaatimukset

Direktiivissä 2004/23/EY vahvistetaan ihmiskudosten ja -solujen luovuttamista, hankintaa, testausta, käsittelyä, säilömistä, säilytystä ja jakelua koskevat laatu- ja turvallisuusvaatimukset. Direktiiviä 2004/23/EY olisi sovellettava ainoastaan pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien tuotteiden sisältämien ihmiskudosten ja -solujen luovuttamiseen, hankintaan ja testaukseen, koska muita seikkoja säännellään ehdotetulla asetuksella.

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet voivat sisältää olennaisena osana tuotetta direktiivissä 93/42/ETY määriteltyjä lääkinnällisiä laitteita tai direktiivissä 90/385/ETY määriteltyjä aktiivisia implantoitavia lääkinnällisiä laitteita. Kyseisissä tapauksissa tuotteeseen sisältyvän laitteen tulisi täyttää kyseisten direktiivien olennaisen vaatimukset. Euroopan lääkevirasto tarjoaisi pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean kautta keskitetyn palvelupisteen järjestelmän, jossa arvioitaisiin tuotteen kaikki (myös laitteita koskevat) näkökohdat. Jos ilmoitettu laitos on kuitenkin jo arvioinut ja sertifioinut tuotteeseen sisältyvän laitteen, pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean olisi otettava tämä huomioon kyseisen tuotteen lopullisessa arvioinnissa.

Myyntiluvan myöntämisen jälkeiset kysymykset

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäville lääkkeille on ominaista se, että ne voivat pysyä ihmiskehossa pitempään kuin tavanomaiset lääkkeet. Sen vuoksi tuotteiden kannalta olennaisen tärkeitä seikkoja ovat potilaiden pitkäaikaisseuranta ja tuotteiden seuranta sen jälkeen, kun niille on myönnetty lupa. On siis varmistettava, että – silloin kuin se on kansanterveyden kannalta perusteltua – hakija ottaa käyttöön asianmukaisen riskihallintajärjestelmän näiden olennaisten seikkojen huomioon ottamiseksi.

Lisäksi järjestelmä, joka mahdollistaa potilaan, tuotteen ja sen lähtöaineiden täydellisen jäljitettävyyden, on tarpeen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden turvallisuuden seuraamiseksi pitkällä aikavälillä, ja sen vuoksi olisi säädettävä tällaista järjestelmää koskevasta vaatimuksesta. Jäljitettävyysjärjestelmän olisi täytettävä direktiivissä 2004/23/EY vahvistetut vaatimukset ihmiskudosten ja -solujen luovuttamisen, hankinnan ja testauksen osalta tietosuojaa, luottamuksellisuutta ja sekä luovuttajan että vastaanottajan nimettömyyssuojaa koskevat seikat mukaan luettuina.

Eettiset näkökohdat

Yleiset periaatteet

Ehdotetussa asetuksessa kunnioitetaan perusihmisoikeuksia ja noudatetaan erityisesti Euroopan unionin perusoikeuskirjassa[14] esitettyjä periaatteita. Lisäksi siinä otetaan asiaankuuluvalla tavalla huomioon ihmisoikeuksien ja yksilön ihmisarvon suojaamiseksi biologian ja lääketieteen alalla tehty yleissopimus ihmisoikeuksista ja biolääketieteestä (Oviedon sopimus[15]).

Alkion kantasoluista käytiin laaja keskustelu ihmiskudosten ja -solujen laatua ja turvallisuutta koskevan direktiivin (direktiivin 2004/23/EY) hyväksymisen aikana. Tässä yhteydessä lainsäätäjät ovat todenneet, että tähän mennessä jäsenvaltiot eivät ole päässeet yksimielisyyteen siitä, minkälaisia yhdenmukaistettuja EU-tason päätöksiä voitaisiin tehdä alkion kantasolujen käytöstä tai sen kieltämisestä. Kantasolujen käytöstä tai sen kieltämisestä säätämisen pitäisi siksi kuulua edelleen jäsenvaltioiden vastuulle. Jos jossakin jäsenvaltiossa hyväksytään jokin tällaisten solujen käyttötapa, olisi varmistettava, että kaikkialla yhteisössä sovelletaan yhdenmukaistetulla tavalla ja tehokkaasti kaikkia säännöksiä, jotka ovat tarpeen kansanterveyden suojelemiseksi ja perusoikeuksien kunnioittamisen takaamiseksi[16].

Tässä ehdotuksessa pyritään soveltamaan samaa ajattelutapaa. Ehdotettu asetus ei vaikuta tietyntyyppisten ihmis- tai eläinsolujen käytön taikka tällaisiin soluihin perustuvien lääkkeiden myynnin, toimittamisen tai käytön kieltävän tai rajoittavan kansallisen lainsäädännön soveltamiseen. Ehdotukseen on sisällytetty nimenomaisia säännöksiä tämän seikan selventämiseksi.

Vapaaehtoinen ja korvaukseton luovutus

Kuten direktiivissä 2004/23/EY linjataan, ihmiskudoksiin ja -soluihin pohjautuvien tuotteiden olisi perustuttava vapaaehtoisiin ja maksutta tapahtuviin luovutuksiin, sekä luovuttajan että vastaanottajan nimettömyyssuojaan, luovuttajan pyyteettömyyteen sekä luovuttajan ja vastaanottajan väliseen solidaarisuuteen. Vapaaehtoiset ja maksutta tapahtuvat kudos- ja soluluovutukset voivat edistää kudosten ja solujen korkeiden turvallisuusvaatimusten varmistamista ja siten ihmisten terveyden suojelua.

Kilpailunäkökohdat

Koska kaikki pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet kuuluvat yleiseen lääkelainsäädäntökehykseen, näihin tuotteisiin sovelletaan suoraan kaikkia tähän kehykseen sisältyviä jo olemassa olevia kannustimia ja kilpailua koskevia säännöksiä:

- suora, yhdenmukaistettu pääsy yhteisön markkinoille yhteisön myyntiluvan myötä, kuitenkaan rajoittamatta 0 kohdassa tarkoitettuja kansallisia kieltoja;

- yhdenmukaistettu tietosuojakausi (niin kutsuttu ’8+2+1-sääntö’)[17];

- mahdollisuus saada harvinaislääkkeen määritelmä[18];

- nopeutetun arviointimenettelyn käyttömahdollisuus[19];

- mahdollisuus saada ehdollinen myyntilupa tai myyntilupa poikkeuksellisissa olosuhteissa[20];

- rahoitukselliset kannustimet ja hallinnollinen apu pienille ja keskisuurille yrityksille (pk-yrityksille)[21].

Lisäksi ehdotetaan seuraavia lisäkannustimia:

- 90 prosentin alennus tieteellisestä neuvonnasta Euroopan lääkevirastolle maksettaviin maksuihin pitkälle kehitettyjen terapioiden osalta hakijan yrityksen koosta riippumatta;

- järjestelmä, jossa Euroopan lääkevirasto suorittaa laadun ja turvallisuutta koskevien ei-kliinisten tietojen varhaisen arvioinnin ja sertifioinnin myyntilupahakemuksesta riippumatta, kun on kyse pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä kehittävistä pk-yrityksistä. Järjestelmällä pyritään auttamaan pk-yrityksiä, jotka keskittyvät varhaisvaiheen kehittämisnäkökohtiin, mutta eivät suorita myöhemmän vaiheen kliinisiä tutkimuksia itse. Se, että virasto arvioi varhaisvaiheen kehittämistä koskevat tiedot, antanee merkittävän myyntivaltin yrityksille, jotka haluavat myydä teknologiansa suuremmille yrityksille.

2005/0227 (COD)

Ehdotus

EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUS

pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä sekä direktiivin 2001/83/EY ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta

(ETA:n kannatta merkityksellinen teksti)

EUROOPAN PARLAMENTTI ja EUROOPAN UNIONIN NEUVOSTO, jotka

ottavat huomioon Euroopan yhteisön perustamissopimuksen ja erityisesti sen 95 artiklan,

ottavat huomioon komission ehdotuksen[22],

ottavat huomioon Euroopan talous- ja sosiaalikomitean lausunnon[23],

ottavat huomioon alueiden komitean lausunnon[24],

noudattavat perustamissopimuksen 251 artiklassa määrättyä menettelyä[25],

sekä katsovat seuraavaa:

8. Solu- ja molekyylibiologian uusi tieteellinen edistys on johtanut pitkälle kehitettyjen terapioiden, kuten geeniterapian, somaattisen soluterapian ja kudosteknologian kehittämiseen. Tämä uusi biolääketieteen ala tarjoaa uusia mahdollisuuksia ihmiskehon sairauksien ja toimintahäiriöiden hoitoon.

9. Silloin kun pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät tuotteet on tarkoitettu ihmisen sairauden hoitoon tai ehkäisyyn tai niitä voidaan käyttää ihmisiin tai antaa ihmisille elintoimintojen palauttamiseksi, korjaamiseksi tai muuttamiseksi farmakologisen, immunologisen tai metabolisen vaikutuksen avulla, ne ovat ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä 6 päivänä marraskuuta 2001 annetun Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivin 2001/83/EY[26] 1 artiklan 2 kohdassa ja liitteessä I tarkoitettuja biologisia lääkevalmisteita. Niiden tuotantoa, jakelua ja käyttöä koskevien sääntöjen olennaisena tavoitteena olisi siksi oltava kansanterveyden suojelu.

10. Selkeyden vuoksi monimutkaisille terapeuttisille valmisteille tarvitaan täsmälliset oikeudelliset määritelmät. Geeniterapiassa käytettävät lääkkeet ja somaattisessa soluterapiassa käytettävät lääkkeet on määritelty direktiivin 2001/83/EY liitteessä I, mutta kudosteknologiatuotteille on vielä vahvistettava oikeudellinen määritelmä.

11. Koska pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet ovat uusia, monimutkaisia ja teknisesti spesifisiä, tarkoituksen mukaan mitoitetut, yhdenmukaistetut säännöt ovat tarpeen sen varmistamiseksi, että kyseiset tuotteet voivat liikkua vapaasti yhteisössä ja että bioteknologian alan sisämarkkinat toimivat moitteettomasti.

12. Olisi vahvistettava säännökset sellaisille pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäville lääkkeille, jotka on tarkoitettu saatettaviksi markkinoille jäsenvaltioissa ja jotka on valmistettu teollisesti tai joiden valmistuksessa käytetään teollista prosessia direktiivin 2001/83/EY 2 artiklan 1 kohdassa tarkoitetulla tavalla. Tämän asetuksen soveltamisalan ulkopuolelle olisi sen vuoksi jätettävä pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet, jotka sekä valmistetaan kokonaan että käytetään sairaalassa yksittäiselle potilaalle annetun lääkemääräyksen mukaisesti.

13. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden sääntely yhteisön tasolla ei saisi vaikuttaa jäsenvaltioiden tekemiin päätöksiin, jotka koskevat jonkin ihmissolutyypin, kuten alkion kantasolujen, tai eläinsolujen käytön sallimista tai kieltämistä. Sääntely ei saisi myöskään vaikuttaa tällaisia soluja sisältävien, niistä koostuvien tai niistä johdettujen lääkkeiden myynnin, toimittamisen tai käytön kieltävän tai rajoittavan kansallisen lainsäädännön soveltamiseen.

14. Tässä direktiivissä kunnioitetaan Euroopan unionin perusoikeuskirjaan[27] kirjattuja perusoikeuksia ja periaatteita sekä otetaan huomioon ihmisoikeuksien ja yksilön ihmisarvon suojaamiseksi biologian ja lääketieteen alalla tehty yleissopimus ihmisoikeuksista ja biolääketieteestä.

15. Kaikkiin muihin yhteisön tasolla tällä hetkellä säänneltäviin, nykyaikaisiin bioteknologialla tuotettuihin lääkkeisiin sovelletaan jo keskitettyä lupamenettelyä, johon sisältyy Euroopan lääkeviraston (jäljempänä ’virasto’) suorittama, mahdollisimman korkeatasoinen tuotteen laadun, turvallisuuden ja tehon tieteellinen arviointi. Kyseisen menettelyn olisi oltava pakollinen myös pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden osalta, jotta ratkaistaan yhteisön asiantuntemuksen vähäisyyden aiheuttamat ongelmat, varmistetaan näiden lääkkeiden tieteellisen arvioinnin korkea taso yhteisössä, säilytetään potilaiden ja terveydenhuoltoalan ammattikunnan luottamus arviointiin sekä helpotetaan näiden innovatiivisten teknologioiden pääsyä yhteisön markkinoille.

16. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden arviointi edellyttää kuitenkin usein erittäin spesifistä asiantuntemusta, joka ei sisälly perinteisten lääkkeiden alaan ja kattaa muita aloja, kuten esimerkiksi bioteknologiaa tai lääkinnällisiä laitteita, koskevia raja-alueita. Tämän vuoksi on syytä perustaa viraston sisälle pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea, jota virastoon kuuluvan ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean olisi kuultava pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevien tietojen arvioinnin yhteydessä ennen lopullisen tieteellisen lausuntonsa antamista. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevää komiteaa voitaisiin lisäksi kuulla muiden lääkkeiden arvioinnin yhteydessä, joka edellyttää komitean toimialaan kuuluvaa erityisasiantuntemusta.

17. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komiteaan olisi koottava paras käytettävissä oleva yhteisön asiantuntemus pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean kokoonpanon olisi katettava pitkälle kehitettyjen terapioiden kannalta merkittävät tieteenalat geeniterapia, soluterapia, kudosteknologia, lääkinnälliset laitteet, lääketurvatoiminta ja etiikka mukaan luettuina. Myös potilasyhdistyksillä ja lääkäreillä, joilla on tieteellistä kokemusta pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä, olisi oltava edustajansa komiteassa.

18. Jotta varmistetaan järjestelmän tieteellinen johdonmukaisuus ja tehokkuus, viraston olisi varmistettava asianmukainen koordinaatio pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean ja viraston muiden komiteoiden ja työryhmien, erityisesti ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean, harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean ja tieteellisen neuvoa-antavan työryhmän välillä.

19. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin olisi sovellettava samoja sääntelyperiaatteita kuin muuntyyppisiin bioteknologialla tuotettuihin lääkkeisiin. Tekniset vaatimukset, etenkin tuotteen laadun, turvallisuuden ja tehon osoittamisessa tarvittavien laadullisten, prekliinisten ja kliinisten tietojen määrä ja tyyppi voivat kuitenkin olla hyvin spesifisiä. Vaikka kyseiset vaatimukset on jo vahvistettu geeniterapiassa käytettävien lääkkeiden ja somaattisessa soluterapiassa käytettävien lääkkeiden osalta direktiivin 2001/83/EY liitteessä I, ne olisi nyt vahvistettava kudosteknologiatuotteiden osalta. Tämä olisi tehtävä käyttäen menettelyä, joka on riittävän joustava, jotta voidaan helposti mukautua tieteen ja teknologian nopeaan kehitykseen.

20. Euroopan parlamentin ja neuvoston 31 päivänä maaliskuuta 2004 antamassa direktiivissä 2004/23/EY[28] vahvistetaan ihmiskudosten ja -solujen luovuttamista, hankintaa, testausta, käsittelyä, säilömistä, säilytystä ja jakelua koskevat laatu- ja turvallisuusvaatimukset. Ehdotetussa asetuksessa ei tehdä poikkeusta kyseisessä direktiivissä vahvistettuihin perusperiaatteisiin, vaan siinä täydennetään niitä tarvittaessa lisävaatimuksilla. Jos pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävä tuote sisältää ihmissoluja ja -kudoksia, direktiiviä 2004/23/EY olisi sovellettava ainoastaan luovuttamiseen, hankintaan ja testaukseen, koska muut seikat kuuluvat tämän asetuksen soveltamisalaan.

21. Periaatteena on, että pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden sisältämät ihmissolut ja -kudokset olisi hankittava vapaaehtoisten ja maksutta tapahtuvien luovutusten kautta. Vapaaehtoiset ja maksutta tapahtuvat kudos- ja soluluovutukset voivat edistää kudoksia ja soluja koskevia korkeita turvallisuusvaatimuksia ja siten ihmisten terveyden suojelua.

22. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäville lääkkeille tehtävät kliiniset tutkimukset on suoritettava hyvän kliinisen tutkimustavan noudattamista ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden kliinisissä tutkimuksissa koskevien jäsenvaltioiden lakien, asetusten ja hallinnollisten määräysten lähentämisestä 4 päivänä huhtikuuta 2001 annetussa Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivissä 2001/20/EY[29] vahvistettujen yleisperiaatteita ja eettisiä vaatimuksia noudattaen. Olisi kuitenkin vahvistettava tarkoituksen mukaan mitoitetut säännöt, joilla mukautetaan ihmisille tarkoitettujen tutkimuslääkkeiden hyvän kliinisen tutkimustavan periaatteista ja yksityiskohtaisista ohjeista sekä kyseisten valmisteiden valmistus- tai tuontilupaa koskevista vaatimuksista 8 päivänä huhtikuuta 2005 annettua direktiiviä 2005/28/EY[30] pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden teknisten erityispiirteiden huomioon ottamiseksi kokonaisuudessaan.

23. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien tuotteiden valmistuksessa olisi noudatettava hyvien tuotantotapojen periaatteita, jotka on vahvistettu ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden ja ihmisille tarkoitettujen tutkimuslääkkeiden hyvien tuotantotapojen periaatteista ja yleisohjeista 8 päivänä lokakuuta 2003 annetussa komission direktiivissä 2003/94/EY[31]. Lisäksi olisi laadittava pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevat ohjeet, joissa otettaisiin asianmukaisesti huomioon niiden valmistusprosessin erityisluonne.

24. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet voivat sisältää lääkinnällisiä laitteita tai aktiivisia implantoitavia lääkinnällisiä laitteita. Näiden laitteiden tulisi täyttää lääkinnällisistä laitteista 14 päivänä kesäkuuta 1993 annetussa neuvoston direktiivissä 93/42/ETY[32] ja aktiivisia implantoitavia lääkinnällisiä laitteita koskevan jäsenvaltioiden lainsäädännön lähentämisestä 20 päivänä kesäkuuta 1990 annetussa neuvoston direktiivissä 90/385/ETY[33] säädetyt vaatimukset, jotta varmistettaisiin asianmukainen laatu- ja turvallisuustaso.

25. Olisi vahvistettava säännöt, joilla mukautetaan valmisteyhteenvetoa, merkintöjä ja pakkausselostetta koskevat direktiivin 2001/83/EY vaatimukset pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden teknisiin erityispiirteisiin.

26. Potilaiden pitkäaikaisseuranta ja lääketurvatoiminta ovat pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden yhteydessä olennaisen tärkeitä näkökohtia. Silloin kuin se on kansanterveyden kannalta perusteltua, myyntiluvan haltijalta olisi edellytettävä asianmukaisen riskihallintajärjestelmän käyttöönottoa näiden näkökohtien huomioon ottamiseksi.

27. Järjestelmä, joka mahdollistaa potilaan, tuotteen ja sen lähtöaineiden täydellisen jäljitettävyyden, on olennainen edellytys pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden turvallisuuden seuraamiseksi. Järjestelmä olisi perustettava ja pidettävä yllä siten, että varmistetaan yhdenmukaisuus ja yhteensopivuus jäljitettävyysvaatimusten kanssa, jotka on vahvistettu direktiivissä 2004/23/EY ihmiskudosten ja -solujen osalta sekä laatu- ja turvallisuusvaatimusten asettamisesta ihmisveren ja veren komponenttien keräämistä, tutkimista, käsittelyä, säilytystä ja jakelua varten sekä direktiivin 2001/83/EY muuttamisesta 27 päivänä tammikuuta 2003 annetussa Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivissä 2002/98/EY[34]. Jäljitettävyysjärjestelmään olisi lisäksi sovellettava yksilöiden suojelusta henkilötietojen käsittelyssä ja näiden tietojen vapaasta liikkuvuudesta 24 päivänä lokakuuta 1995 annetussa Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivissä 95/46/EY[35] vahvistettuja säännöksiä.

28. Koska alan tieteellinen kehitys on varsin nopeaa, pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä kehittävien yritysten olisi voitava pyytää virastolta tieteellisiä neuvoja myyntiluvan myöntämisen jälkeiseen toimintaan liittyvät neuvot mukaan luettuina. Yritysten kannustamiseksi tieteellisistä neuvoista suoritettavat maksut olisi pidettävä mahdollisimman alhaisella tasolla.

29. Virastolle olisi annettava valtuudet antaa tieteellisiä suosituksia siitä, täyttääkö soluihin tai kudoksiin perustuva tuote pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävän tuotteen tieteelliset kriteerit, jotta voitaisiin mahdollisimman varhain perehtyä tieteen kehittyessä mahdollisesti esiin tuleviin kysymyksiin, jotka koskettavat muita aloja, kuten kosmeettisia valmisteita tai lääkinnällisiä laitteita.

30. Pienet ja keskisuuret yritykset suorittavat usein tutkimuksia, jotka ovat tarpeen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden laadun ja muun kuin kliinisen turvallisuuden osoittamiseksi. Tutkimusten tekemiseen kannustamiseksi olisi otettava käyttöön järjestelmä, jossa virasto arvioi ja sertifioi tutkimuksista saatavat tiedot riippumatta mahdollisesta myyntilupahakemuksesta. Järjestelmällä pyrittäisiin lisäksi helpottamaan mahdollisen samoihin tietoihin perustuvan tulevan myyntilupahakemuksen arviointia.

31. Tieteen ja tekniikan kehityksen huomioon ottamiseksi komissiolla tulisi olla valtuudet hyväksyä tarvittavia muutoksia, jotka koskevat pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden myyntilupahakemuksiin sovellettavia teknisiä vaatimuksia, tuotteen valmisteyhteenvetoa, merkintöjä ja pakkausselostetta.

32. Olisi säädettävä raporteista, joita tämän asetuksen täytäntöönpanosta on annettava sen jälkeen, kun siitä on saatu kokemusta, kiinnittäen erityistä huomiota myyntiluvan saaneiden pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden eri tyyppeihin.

33. Lääkkeitä ja lääkinnällisiä laitteita käsittelevän tiedekomitean kudosteknologiaa koskeva lausunto, luonnontieteiden ja uusien teknologioiden etiikkaa käsittelevän eurooppalaisen työryhmän lausunto samoin kuin alan kansainvälinen kokemus tällä alalla on otettu huomioon.

34. Tämän asetuksen täytäntöönpanemiseksi tarvittavista toimenpiteistä olisi päätettävä menettelystä komissiolle siirrettyä täytäntöönpanovaltaa käytettäessä 28 päivänä kesäkuuta 1999 tehdyn neuvoston päätöksen 1999/468/EY[36] mukaisesti.

35. Direktiivi 2001/83/EY ja ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön lupa- ja valvontamenettelyistä ja Euroopan lääkeviraston perustamisesta 31 päivänä maaliskuuta 2004 annettu Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 726/2004[37] olisi sen vuoksi muutettava vastaavasti,

OVAT ANTANEET TÄMÄN ASETUKSEN:

1 LUKU KOHDE JA MÄÄRITELMÄT

1 artikla

Kohde

Tässä asetuksessa vahvistetaan pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden lupia, valvontaa ja lääketurvatoimintaa koskevat erityissäännöt.

2 artikla

Määritelmät

36. Direktiivin 2001/83/EY 1 artiklassa sekä direktiivin 2004/23/EY 3 artiklan a–l alakohdassa ja o–q alakohdassa vahvistettujen määritelmien lisäksi tässä asetuksessa sovelletaan seuraavia määritelmiä:

37. pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävällä lääkkeellä tarkoitetaan seuraavia ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä:

38. geeniterapiassa käytettävä lääke, sellaisena kuin se on määritelty direktiivin 2001/83/EY liitteessä I olevassa IV osassa;

39. somaattisessa soluterapiassa käytettävä lääke, sellaisena kuin se on määritelty direktiivin 2001/83/EY liitteessä I olevassa IV osassa;

40. kudosteknologiatuote, sellaisena kuin se on määritelty b alakohdassa;

41. kudosteknologiatuotteella tarkoitetaan tuotetta,

42. joka sisältää muokattuja soluja tai kudoksia tai koostuu niistä; ja

43. joka on tarkoitettu tai jota voidaan käyttää ihmisiin tai antaa ihmisille elintoimintojen palauttamiseksi, korjaamiseksi tai muuttamiseksi;

Kudosteknologiatuote voi sisältää joko ihmisistä tai eläimistä peräisin olevia soluja tai kudoksia tai molempia. Solut tai kudokset voivat olla eläviä tai kuolleita. Tuote voi sisältää myös muita aineita, kuten solutuotteita, biomolekyylejä, biomateriaaleja, kemiallisia aineita, tukirunkoja tai matriiseja;

44. muokatuilla soluilla tai kudoksilla tarkoitetaan soluja tai kudoksia, joita koskee vähintään yksi liitteessä I luetelluista kohdista;

45. yhdistetyllä pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävällä lääkkeellä tarkoitetaan pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävää lääkettä, joka täyttää seuraavat ehdot:

46. tuotteeseen sisältyy olennaisena osana vähintään yksi direktiivin 93/42/EY 1 artiklan 2 kohdan a alakohdassa tarkoitettu lääkinnällinen laite tai vähintään yksi direktiivin 90/385/EY 1 artiklan 2 kohdan c alakohdassa tarkoitettu aktiivinen implantoitava lääkinnällinen laite;

47. sen solullisella tai kudoksellisella osalla on ihmiskehoon vaikutus, jota ei voi pitää edellä tarkoitettujen laitteiden vaikutusta täydentävänä.

48. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävää lääkettä, jossa on sekä autologisia (potilaasta itsestään peräisin olevia) ja allogeenisia (toisesta ihmisestä peräisin olevia) soluja tai kudoksia, katsotaan olevan tarkoitettu allogeeniseen käyttöön.

49. Tuotetta, joka voi sisältyä sekä ”kudosteknologiatuotteen” että ”somaattisessa soluterapiassa käytettävän tuotteen” määritelmään, on pidettävä kudosteknologiatuotteena.

2 LUKU MYYNTILUPAA KOSKEVAT VAATIMUKSET

3 artikla

Luovuttaminen, hankinta ja testaus

Jos pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävä lääke sisältää ihmissoluja tai -kudoksia, kyseisten solujen tai kudosten luovuttamisen, hankinnan ja testauksen on tapahduttava direktiivissä 2004/23/EY vahvistettujen säännösten mukaisesti.

4 artikla

Kliiniset tutkimukset

50. Geeniterapiassa ja somaattisessa soluterapiassa käytettäville lääkkeille direktiivin 2001/20/EY 6 artiklan 7 kohdassa, 9 artiklan 4 kohdassa ja 9 artiklan 6 kohdassa vahvistettuja sääntöjä on sovellettava kudosteknologiatuotteisiin.

51. Komissio muuttaa 26 artiklan 2 kohdassa tarkoitettua menettelyä noudattaen direktiiviä 2005/28/EY pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden erityispiirteiden huomioon ottamiseksi.

52. Komissio laatii pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevat hyvän kliinisen tutkimustavan yksityiskohtaiset ohjeet.

5 artikla

Hyvät tuotantotavat

Komissio julkaisee pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevat, hyvien tuotantotapojen periaatteiden mukaiset yksityiskohtaiset ohjeet.

6 artikla

Lääkinnällisiä laitteita koskevat seikat

53. Yhdistettyyn pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävään lääkkeeseen sisältyvän lääkinnällisen laitteen on täytettävä direktiivin 93/42/ETY liitteessä I vahvistetut olennaiset vaatimukset.

54. Yhdistettyyn pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävään lääkkeeseen sisältyvän aktiivisen implantoitavan lääkinnällisen laitteen on täytettävä direktiivin 90/385/ETY liitteessä 1 vahvistetut olennaiset vaatimukset.

7 artikla

Kudosteknologiatuotteisiin sovellettavat erityisvaatimukset

Asetuksen (EY) N:o 726/2004 6 artiklan 1 kohdassa säädettyjen vaatimusten lisäksi kudosteknologiatuotteen lupahakemuksiin on sisällyttävä kuvaus tuotteen fyysisistä ominaispiirteistä ja tuotteen toiminnasta sekä tuotteen suunnittelumenetelmien kuvaus direktiivin 2001/83/EY liitteen I mukaisesti.

8 artikla

Tekniset vaatimukset

Komissio muuttaa tämän asetuksen 26 artiklan 2 kohdassa tarkoitettua menettelyä noudattaen direktiivin 2001/83/EY liitettä I vahvistaakseen kudosteknologiatuotteisiin sovellettavat tekniset vaatimukset, etenkin 7 artiklassa tarkoitetut vaatimukset, tieteen ja tekniikan kehityksen huomioon ottamiseksi.

3 LUKU MYYNTILUPAMENETTELY

9 artikla

Arviointimenettely

55. Euroopan lääkeviraston, jäljempänä ’virasto’, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean on kuultava pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevää komiteaa pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevien tieteellisten arviointien yhteydessä, jotka ovat tarpeen asetuksen (EY) N:o 726/2004 5 artiklan 2 ja 3 kohdassa tarkoitettujen tieteellisten lausuntojen laatimiseksi. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevää komiteaa on kuultava myös silloin, kun lausuntoa tarkastellaan uudelleen asetuksen (EY) N:o 726/2004 9 artiklan 2 kohdan mukaisesti.

56. Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean asetuksen (EY) N:o 726/2004 62 artiklan mukaisesti nimeämän esittelijän tai rinnakkaisesittelijän on oltava pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean jäsen. Kyseisen jäsenen on toimittava myös pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean esittelijänä tai rinnakkaisesittelijänä.

57. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean 1 kohdan mukaisesti antama suositus on toimitettava ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean puheenjohtajalle hyvissä ajoin sen varmistamiseksi, että asetuksen (EY) N:o 726/2004 6 artiklan 3 kohdassa vahvistettua määräaikaa voidaan noudattaa.

58. Jos ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean asetuksen (EY) N:o 726/2004 5 artiklan 2 ja 3 kohdan mukaisesti laatima tieteellinen lausunto ei ole pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean suosituksen mukainen, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean on liitettävä lausuntoonsa yksityiskohtainen selvitys eroavuuksien tieteellisistä perusteista.

59. Viraston on vahvistettava erityismenettelyt 1–4 kohtien soveltamiseksi.

10 artikla

Yhdistetyt pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet

60. Kun kyse on yhdistetystä pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävästä lääkkeestä, viraston on arvioitava koko tuote, myös lääkkeeseen mahdollisesti sisältyvä lääkinnällinen laite tai aktiivinen implantoitava lääkinnällinen laite.

61. Jos ilmoitettu laitos on jo arvioinut yhdistettyyn pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävään tuotteeseen sisältyvän lääkinnällisen laitteen tai aktiivisen implantoitavan lääkinnällisen laitteen direktiivin 93/42/EY tai direktiivin 90/385/ETY mukaisesti, viraston on otettava arvioinnin tulokset huomioon omassa kyseisen lääkkeen arvioinnissaan.

Virasto voi pyytää kyseistä ilmoitettua laitosta toimittamaan arviointinsa tuloksia koskevia tietoja. Ilmoitetun laitoksen on toimitettava tiedot yhden kuukauden kuluessa.

4 LUKU VALMISTEYHTEENVETO, MERKINNÄT JA PAKKAUSSELOSTE

11 artikla

Valmisteyhteenveto

Poiketen siitä, mitä direktiivin 2001/83/EY 11 artiklassa säädetään, pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden valmisteyhteenvedossa on oltava liitteessä II luetellut tiedot siinä esitetyssä järjestyksessä.

12 artikla

Ulompi päällys/sisäpakkaus

Poiketen siitä, mitä direktiivin 2001/83/EY 54 artiklassa ja 55 artiklan 1 kohdassa säädetään, pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettyjen lääkkeiden ulommassa päällyksessä tai, jos sellaista ei ole, sisäpakkauksessa on oltava liitteessä III luetellut merkinnät.

13 artikla

Erityinen sisäpakkaus

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden sisäpakkauksessa on direktiivin 2001/83/EY 55 artiklan 2 ja 3 kohdassa mainittujen merkintöjen lisäksi oltava seuraavat merkinnät:

a) direktiivin 2004/23/EY 8 artiklan 2 kohdassa tarkoitetut yksilölliset luovute- ja tuotekoodit;

b) autologiseen käyttöön tarkoitettujen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden tapauksessa yksilöllinen potilastunniste ja ilmoitus ”Ainoastaan autologiseen käyttöön”.

14 artikla

Pakkausseloste

62. Poiketen siitä, mitä direktiivin 2001/83/EY 59 artiklan 1 kohdassa säädetään, pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävän lääkkeen pakkausseloste on laadittava valmisteyhteenvedon mukaisesti, ja siihen on sisällyttävä liitteessä IV luetellut tiedot siinä esitetyssä järjestyksessä.

63. Pakkausseloste on laadittava kohderyhminä olevien potilaiden kuulemisen perusteella selosteen luettavuuden, selkeyden ja käytön helppouden varmistamiseksi.

5 LUKU LUVANANNON JÄLKEISET VAATIMUKSET

15 artikla

Luvanannon jälkeinen riskinhallinta

64. Asetuksen (EY) N:o 726/2004 21–29 artiklassa säädettyjen lääketurvatoimintaa koskevien vaatimusten lisäksi hakijan on lueteltava myyntilupahakemuksessa yksityiskohtaisesti toimenpiteet, joilla on tarkoitus varmistaa pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden tehon seuranta.

65. Silloin kun on erityistä syytä huoleen, komissio voi viraston suosituksesta vaatia, että myyntiluvan myöntämisen ehtona on perustaa riskinhallintajärjestelmä, jolla on tarkoitus tunnistaa, torjua tai minimoida pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin liittyvät riskit sekä arvioida kyseisen järjestelmän tehokkuus, tai että myyntiluvan haltija suorittaa erityisiä markkinoille saattamisen jälkeisiä tutkimuksia, jotka on toimitettava viraston tarkasteltaviksi.

Virasto voi lisäksi pyytää, että sille toimitetaan muita selvityksiä riskinhallintajärjestelmän tehokkuuden arvioinnista samoin kuin suoritettujen tutkimusten tulokset.

Arvio riskinhallintajärjestelmän tehokkuudesta sekä tutkimusten tulokset on sisällytettävä asetuksen (EY) N:o 726/2004 24 artiklan 3 kohdassa tarkoitettuihin säännöllisiin turvallisuuskatsauksiin.

66. Viraston on välittömästi ilmoitettava komissiolle, jos se havaitsee, että myyntiluvan haltija ei ole noudattanut edellä olevassa 2 kohdassa tarkoitettuja vaatimuksia.

67. Virasto laatii yksityiskohtaiset ohjeet 1, 2 ja 3 kohdan soveltamisesta.

16 artikla

Jäljitettävyys

68. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävän lääkkeen myyntiluvan haltijan on perustettava järjestelmä, jolla taataan, että yksittäinen lääke ja sen lähtö- ja raaka-aineet, mukaan luettuina kaikki sen mahdollisesti sisältämien kudosten tai solujen kanssa kosketuksiin joutuvat aineet, voidaan jäljittää hankinnan, valmistuksen, pakkaamisen, kuljetuksen ja toimituksen kautta sairaalaan, laitokseen tai yksityisvastaanotolle, jossa lääke käytetään, ja pidettävä yllä tällaista järjestelmää.

69. Sairaalan, laitoksen tai yksityisvastaanoton, jossa pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävää lääkettä käytetään, on perustettava potilaiden ja lääkkeiden jäljitettävyyden takaava järjestelmä ja pidettävä sitä yllä. Järjestelmän on oltava riittävän yksityiskohtainen, jotta kukin lääke voidaan yhdistää sitä saaneeseen potilaaseen ja päinvastoin.

70. Jos pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävä lääke sisältää ihmissoluja tai -kudoksia, myyntiluvan haltijan sekä sairaalan, laitoksen tai yksityisvastaanoton, jossa lääkettä käytetään, on varmistettava, että 1 ja 2 kohdan mukaisesti perustetut jäljitettävyysjärjestelmät ovat täydentäviä ja yhdenmukaisia direktiivin 2004/23/EY 8 ja 14 artiklassa säädettyjen vaatimusten kanssa muiden ihmissolujen ja -kudosten kuin verisolujen osalta ja direktiivin 2002/98/EY 14 ja 24 artiklassa säädettyjen vaatimusten kanssa verisolujen osalta.

71. Myyntiluvan haltijan on säilytettävä 1 kohdassa tarkoitetut tiedot vähintään 30 vuotta lääkkeen markkinoille saattamisen jälkeen tai pidempään, jos komissio myyntiluvan ehtona näin edellyttää.

72. Jos myyntiluvan haltija joutuu vararikkoon tai selvitystilaan eikä myyntilupaa siirretä toiselle oikeussubjektille, 1 kohdassa tarkoitetut tiedot on siirrettävä virastolle.

73. Jos myyntilupa peruutetaan tilapäisesti tai kokonaan, myyntiluvan haltijaa koskevat edelleen 1, 3 ja 4 kohdassa säädetyt velvoitteet.

74. Komissio laatii yksityiskohtaiset ohjeet 1–6 kohdan soveltamisesta, erityisesti 1 kohdassa tarkoitettujen tietojen tyypistä ja määrästä.

6 LUKU KANNUSTIMET

17 artikla

Tieteellinen neuvonta

75. Myyntiluvan hakija tai haltija voi pyytää virastolta neuvontaa lääkevalvonnan ja 15 artiklassa tarkoitetun riskinhallintajärjestelmän suunnittelussa ja toteuttamisessa.

76. Poiketen siitä, mitä asetuksen (EY) N:o 297/95 8 artiklan 1 kohdassa säädetään, 1 kohdassa ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 57 artiklan 1 kohdan n alakohdassa tarkoitetusta neuvonnasta virastolle maksettaviin maksuihin sovelletaan 90 prosentin alennusta pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden osalta.

18 artikla

Tieteellinen suositus pitkälle kehitetyn terapian luokittelusta

77. Hakijat, jotka kehittävät soluihin tai kudoksiin perustuvia lääkkeitä, voivat pyytää virastolta tieteellistä suositusta sen määrittämiseksi, vastaako asianomainen lääke pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävän lääkkeen määritelmää tieteellisin perustein. Virasto antaa suosituksen kuultuaan komissiota.

78. Viraston on julkaistava 1 kohdan mukaisesti annettujen suositusten tiivistelmät poistettuaan niistä kaikki kaupallisluonteiset luottamukselliset tiedot.

19 artikla

Laatua koskevien ja muiden kuin kliinisten tietojen sertifiointi

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä kehittävät pienet ja keskisuuret yritykset voivat toimittaa virastolle kaikki laatua koskevat ja direktiivin 2001/83/EY liitteessä I olevan 3 ja 4 osan mukaisesti vaaditut saatavilla olevat muut kuin kliiniset tiedot tieteellistä arviointia ja sertifiointia varten.

Komissio vahvistaa säännökset tällaisten tietojen arvioinnista ja sertifioinnista 26 artiklan 2 kohdassa tarkoitetun menettelyn mukaisesti.

7 LUKU PITKÄLLE KEHITETTYJÄ TERAPIOITA KÄSITTELEVÄ KOMITEA

20 artikla

Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea

79. Virastoon perustetaan pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea.

80. Ellei tässä asetuksessa muutoin säädetä, pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevään komiteaan sovelletaan asetusta (EY) N:o 726/2004.

81. Viraston toimitusjohtajan on varmistettava asianmukainen yhteistyö pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean ja muiden viraston komiteoiden, erityisesti ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean ja harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean, niiden työryhmien ja muiden tieteellisten neuvoa-antavien ryhmien välillä.

21 artikla

Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean kokoonpano

82. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevässä komiteassa on oltava seuraavat jäsenet:

83. viisi jäsentä ja viisi varajäsentä, jotka nimittää ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea;

84. yksi jäsen ja yksi varajäsen, jotka nimittää kukin jäsenvaltio, jonka toimivaltainen viranomainen ei ole edustettuna ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean nimittämien jäsenten ja varajäsenten joukossa;

85. neljä jäsentä, jotka komissio nimittää julkisen kiinnostuksenilmaisupyynnön perusteella ja joista kaksi edustaa lääkäreitä ja kaksi potilasjärjestöjä.

86. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean kaikki jäsenet on valittava tieteellisen pätevyytensä tai pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä omaavansa kokemuksensa perusteella. Edellä olevan 1 kohdan b alakohtaa sovellettaessa jäsenvaltioiden on tehtävä yhteistyötä viraston toimitusjohtajan koordinoimina sen takaamiseksi, että pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean lopullinen kokoonpano kattaa riittävästi ja tasapuolisesti pitkälle kehitettyjen terapioiden kannalta merkittävät tieteenalat, mukaan luettuina lääkinnälliset laitteet, kudosteknologia, geeniterapia, soluterapia, bioteknologia, lääkevalvonta, riskinhallinta ja etiikka.

87. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean jäsenet nimitetään kolmivuotiskaudeksi, joka voidaan uudistaa. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean kokouksissa jäsenten mukana voi olla asiantuntijoita.

88. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea valitsee puheenjohtajansa jäsenten keskuudesta kolmivuotiskaudeksi, joka voidaan uudistaa kerran.

89. Virasto julkaisee jäsenten nimet ja tiedot heidän tieteellisestä pätevyydestään.

22 artikla

Eturistiriidat

90. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean jäsenet ja asiantuntijat sitoutuvat toimimaan yleisen edun mukaisesti ja riippumattomalla tavalla. Heillä ei saa olla lääketeollisuuteen, lääkinnällisten laitteiden tai bioteknologian alaan taloudellisia tai muita sidonnaisuuksia, jotka voisivat asettaa heidän puolueettomuutensa kyseenalaiseksi.

91. Kaikki lääketeollisuuteen, lääkinnällisten laitteiden tai bioteknologian alaan liittyvät epäsuorat sidonnaisuudet on ilmoitettava asetuksen (EY) N:o 726/2004 63 artiklan 2 kohdassa tarkoitettuun rekisteriin.

23 artikla

Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean tehtävät

Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean tehtävät ovat seuraavat:

92. antaa ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevälle komitealle neuvontaa pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävän lääkkeen kehittämisessä esille tulleista tiedoista kyseisen lääkkeen laatua, turvallisuutta ja tehoa koskevan lausunnon laatimiseksi;

93. antaa ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevälle komitealle neuvontaa kaikista lääkkeistä, joiden laadun, turvallisuuden ja tehon arviointi saattaa edellyttää asiantuntemusta yhdellä 21 artiklan 2 kohdassa tarkoitetuista tieteenaloista;

94. antaa neuvoja kaikista pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin liittyvistä kysymyksistä viraston toimitusjohtajan tai komission niitä pyytäessä;

95. antaa tieteellistä apua tämän asetuksen tavoitteitten toteuttamiseen liittyvien asiakirjojen laatimisessa;

96. tarjota komission pyynnöstä tieteellistä asiantuntemusta ja neuvontaa innovatiivisten lääkkeiden ja terapioiden kehittämiseen liittyvissä yhteisöaloitteissa, joissa tarvitaan asiantuntemusta jollakin 21 artiklan 2 kohdassa tarkoitetuista tieteenaloista.

8 LUKU YLEISET JA LOPPUSÄÄNNÖKSET

24 artikla

Liitteiden mukauttaminen

Komissio muuttaa 26 artiklan 2 kohdassa tarkoitetun menettelyn mukaisesti liitteitä I–IV niiden mukauttamiseksi tieteen ja tekniikan kehitykseen.

25 artikla

Kertomukset

Viiden vuoden kuluessa tämän asetuksen voimaantulosta komissio julkaisee sen soveltamisesta yleiskertomuksen, joka sisältää kattavat tiedot tämän asetuksen nojalla hyväksytyistä pitkälle kehitetyissä terapioissa käytettävien lääkkeiden eri tyypeistä.

26 artikla

Komiteamenettely

97. Komissiota avustaa direktiivin 2001/83/EY 121 artiklan 1 kohdalla perustettu ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä pysyvä komitea.

98. Jos tähän kohtaan viitataan, sovelletaan päätöksen 1999/468/EY 5 ja 7 artiklaa ottaen huomioon mainitun päätöksen 8 artiklan säännökset.

Päätöksen 1999/468/EY 5 artiklan 6 kohdassa tarkoitettu määräaika vahvistetaan kolmeksi kuukaudeksi.

27 artikla

Asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttaminen

Muutetaan asetus (EY) N:o 726/2004 seuraavasti:

99. Muutetaan 56 artikla seuraavasti:

100. Lisätään 1 kohtaan d a alakohta seuraavasti:

”d a pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea;”

101. Korvataan 2 kohdassa ensimmäisen alakohdan ensimmäisessä virkkeessä ilmaisu ”1 kohdan a–d alakohdassa” ilmaisulla ”1 kohdan a–d a alakohdassa”.

102. Lisätään liitteeseen 1a kohta seuraavasti:

”1 a Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet sellaisina kuin ne määritelty [pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä annetussa Euroopan parlamentin ja neuvoston] asetuksessa (EY) N:o…*.

_______________________________________________________-

* EUVL L […],[…], s. […].”

28 artikla

Direktiivin 2001/83/EY muuttaminen

Muutetaan direktiivi 2001/83/EY seuraavasti:

103. Lisätään 3 artiklaan 7 kohta seuraavasti:

”7. pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin, sellaisena kuin ne on määritelty [pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä annetussa Euroopan parlamentin ja neuvoston] asetuksessa (EY) N:o…*, jotka sekä valmistetaan kokonaan että käytetään sairaalassa yksittäiselle potilaalle annetun lääkemääräyksen mukaisesti.

_______________________________________________________-

* EUVL L […],[…], s. […].”

104. Lisätään 4 artiklaan 5 kohta seuraavasti:

”5. Tämä direktiivi tai mikään siinä viitattu asetus ei vaikuta tietyntyyppisten ihmis- tai eläinsolujen käytön taikka tällaisia soluja sisältävien tai niistä peräisin olevien lääkkeiden myynnin, luovutuksen tai käytön kieltävän tai rajoittavan kansallisen lainsäädännön soveltamiseen. Jäsenvaltioiden on ilmoitettava komissiolle asiaa koskevasta kansallisesta lainsäädännöstä.”

105. Korvataan 6 artiklan 1 kohdan ensimmäinen alakohta seuraavasti:

”Lääkettä ei saa saattaa jäsenvaltion markkinoille, ellei sillä ole kyseisen jäsenvaltion toimivaltaisen viranomaisen tämän direktiivin mukaisesti antamaa myyntilupaa tai lupaa, joka on annettu noudattaen Euroopan parlamentin ja neuvoston asetusta (ETY) N:o 726/2004 yhdessä [(pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä annetun) Euroopan parlamentin ja neuvoston] asetuksen (EY) N:o ** kanssa.

_______________________________________________________-

* EUVL L 136, 30.4.2004, s. 1.

** EUVL L […],[…], s. […].”

29 artikla

Siirtymäkausi

106. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden, jotka olivat kansallisen tai yhteisön lainsäädännön mukaisesti laillisesti yhteisön markkinoilla tämän asetuksen voimaantulon ajankohtana, on oltava tämän asetuksen mukaisia viimeistään kahden vuoden kuluttua asetuksen voimaantulosta.

107. Poiketen siitä, mitä asetuksen (EY) N:o 297/95 3 artiklan 1 kohdassa säädetään, virastolle ei makseta maksuja 1 kohdassa mainittuja pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevista lupahakemuksista.

30 artikla

Tämä asetus tulee voimaan kahdentenakymmenentenä päivänä sen jälkeen, kun se on julkaistu Euroopan unionin virallisessa lehdessä .

Sitä sovelletaan [kolmen kuukauden kuluttua sen voimaantulosta].

Tämä asetus on kaikilta osiltaan velvoittava, ja sitä sovelletaan sellaisenaan kaikissa jäsenvaltioissa.

Tehty Brysselissä […] päivänä […] kuuta […].

Euroopan parlamentin puolesta Neuvoston puolesta

Puhemies Puheenjohtaja

LIITE I Asetuksen 2 artiklan 3 kohdassa tarkoitetut kohdat

Soluja tai kudoksia on pidettävä ’muokattuina’, jos niitä koskee vähintään yksi seuraavista kohdista:

108. Soluja tai kudoksia on käsitelty merkittävällä tavalla niin, että aiotun regeneraation, korjaamisen tai korvaamisen kannalta tärkeät alkuperäiset biologiset ominaisuudet, fysiologiset toiminnot tai rakenteelliset ominaisuudet ovat muuttuneet.

Seuraavia käsittelyjä ei pidetä merkittävinä käsittelyinä:

- leikkaaminen

- jauhaminen

- muodon muuttaminen

- sentrifugointi

- antibiooteille tai antimikrobisille liuoksille altistaminen

- sterilointi

- säteilytys

- solun erottaminen, konsentrointi tai puhdistus

- suodattaminen

- kylmäkuivatus

- jäädyttäminen

- kylmäsäilytys

- vitrifikaatio.

- Soluja tai kudoksia ei ole tarkoitus käyttää samaan olennaiseen toimintoon tai toimintoihin vastaanottajassa kuin luovuttajassa.

- Solut tai kudokset muodostavat osan yhdistettyä pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävää lääkettä.

LIITE IIValmisteyhteenveto

1. Lääkkeen nimi.

2. Lääkkeen koostumus:

2.1 yleinen kuvaus lääkkeestä, tarvittaessa havainnollistavin piirroksin ja kuvin;;

2.2 vaikuttavien aineiden ja muiden ainesosien koostumus laadun ja määrän suhteen siinä laajuudessa kuin nämä tiedot ovat tarpeen lääkkeen käyttämiseksi, annostelemiseksi tai implantoimiseksi oikein. Jos lääke sisältää soluja tai kudoksia, niistä ja niiden täsmälliset alkuperästä on annettava yksityiskohtainen kuvaus.

3. Lääkemuoto.

4. Kliiniset tiedot:

4.1 terapeuttiset käyttötarkoitukset;

4.2 annostelua ja yksityiskohtaiset ohjeet käyttöä, soveltamista, implantointia tai antoa varten aikuisilla, ja tarvittaessa lapsilla tai muilla erityisillä väestöryhmillä, tarvittaessa selittävien piirrosten ja kuvien avulla;

4.3 vasta-aiheet;

4.4 käyttöön liittyvät erityiset varoitukset ja varotoimenpiteet, mukaan luettuina erityiset varotoimenpiteet, joihin tällaisia lääkkeitä käsittelevien ja potilaille antavien tai implantoivien henkilöiden on ryhdyttävä potilaan suorittamien varotoimenpiteiden ohella;

4.5 yhteisvaikutukset muiden lääkkeiden kanssa ja muun tyyppiset yhteisvaikutukset;

4.6 käyttö raskauden ja imetyksen aikana;

4.7 vaikutukset ajokykyyn ja kykyyn käyttää koneita;

4.8 epätoivotut vaikutukset;

4.9 yliannostus (oireet, menettelyt hätätilanteessa).

5. Farmakologiset ominaisuudet:

5.1 farmakodynaamiset ja farmakokineettiset ominaisuudet soveltuvissa tapauksissa;

5.2 prekliiniset turvallisuustiedot.

6. Laatua koskevat tiedot:

6.1 luettelo säilytysjärjestelmistä ja apuaineista, soveltuvissa tapauksissa;

6.2 pääasialliset yhteensopimattomuudet, soveltuvissa tapauksissa;

6.3 kelpoisuusaika, tarvittaessa lääkkeen käyttökuntoon saattamisen jälkeen tai kun pakkaus avataan ensimmäisen kerran;

6.4 erityiset säilytystä koskevat varotoimenpiteet;

6.5 päällyksen ja käytössä, annossa tai implantoinnissa käytettävien erityislaitteiden luonne ja sisältö;

6.6 käytettyjen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden tai tällaisista lääkkeistä peräisin olevien jätteiden käsittelyä ja hävittämistä koskevat erityiset varotoimenpiteet ja ohjeet, tarvittaessa.

7. Myyntiluvan haltija.

8. Myyntiluvan numero(t).

9. Ensimmäisen luvan myöntämispäivä tai luvan uusimispäivä.

10. Tekstin tarkistuspäivä.

LIITE IIIMerkinnät

a) Lääkkeen nimi ja tarvittaessa maininta siitä, onko lääke tarkoitettu vauvoille, lapsille tai aikuisille; kansainvälinen nimi (INN) on mainittava, tai jos lääkkeellä ei sitä ole, yleisnimi.

b) Tiedot vaikuttavan aineen / vaikuttavien aineiden laadusta ja määrästä sekä, jos lääke sisältää soluja tai kudoksia, ilmoitus ”Tämä lääke sisältää ihmis-/eläinperäisiä [valitaan soveltuva vaihtoehto] soluja” ja lyhyt kuvaus kyseisistä soluista tai kudoksista sekä niiden täsmällinen alkuperä;

c) Lääkemuoto;

d) Luettelo säilytysjärjestelmistä ja apuaineista, soveltuvissa tapauksissa;

e) Käyttö-, soveltamis-, anto- tai implantointitapa ja tarvittaessa antoreitti. Tarvittaessa on jätettävä tila määrätyn annoksen ilmoittamista varten;

f) Erityisvaroitus, että lääkettä ei saa säilyttää lasten ulottuvilla eikä lasten näkyvillä;,

g) Kyseiseen lääkkeeseen liittyvät tarpeelliset erityisvaroitukset;

h) Viimeinen käyttöpäivä selkein merkinnöin (kuukausi ja vuosi; tarvittaessa myös päivä);

i) Mahdolliset säilytystä koskevat erityiset varotoimenpiteet;

j) Erityiset varotoimenpiteet käyttämättömien lääkkeiden tai tällaisista lääkkeistä peräisin olevien jätteiden hävittämisessä sekä tiedot käytössä olevasta soveltuvasta keräysjärjestelmästä, soveltuvissa tapauksissa;

k) Myyntiluvan haltijan nimi ja osoite sekä tarvittaessa haltijan nimeämän edustajan nimi;

l) Lääkkeen myyntiluvan numero;

m) Valmistajan eränumero sekä direktiivin 2004/23/EY 8 artiklan 2 kohdassa tarkoitetut yksilölliset luovute- ja tuotekoodit;

n) Autologiseen käyttöön tarkoitettujen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden osalta yksilöllinen potilastunniste ja ilmoitus ”Ainoastaan autologiseen käyttöön”.

LIITE IVPakkausseloste

a) Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävän lääkkeen yksilöimiseksi:

i) pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävän lääkkeen nimi ja maininta siitä, onko lääke tarkoitettu vauvoille, lapsille vai aikuisille. Yleisnimi on sisällytettävä lääkkeen nimeen, jos lääke sisältää ainoastaan yhtä vaikuttavaa ainetta ja jos sillä on kuvitteellinen nimi;

ii) farmakoterapeuttinen luokka tai vaikutuksen luonne potilaalle helposti ymmärrettävin käsittein;

iii) jos lääke sisältää soluja tai kudoksia, kuvaus niistä ja niiden täsmällisestä alkuperästä;

b) Terapeuttiset käyttötarkoitukset;

c) Luettelo tiedoista, jotka ovat tarpeellisia ennen lääkkeen ottamista tai käyttämistä, mukaan luettuina:

i) vasta-aiheet;

ii) asianmukaiset käyttöä koskevat varotoimenpiteet;

iii) yhteisvaikutukset muiden lääkkeiden kanssa ja muun tyyppiset yhteisvaikutukset, jotka voivat vaikuttaa lääkkeen vaikutukseen (esimerkiksi alkoholi, tupakka ja elintarvikkeet),

iv) erityisvaroitukset;

v) tarvittaessa mahdolliset vaikutukset ajoneuvon hallinta- tai koneiden käyttökykyyn;

vi) apuaineet, joiden tunteminen on tärkeää lääkkeen tehokkaan ja turvallisen käytön kannalta ja jotka sisältyvät direktiivin 2001/83/EY 65 artiklan mukaisesti julkaistuihin yksityiskohtaisiin ohjeisiin;

Luettelossa on myös otettava huomioon tiettyjen käyttäjäryhmien erityistilanteet (esim. lapset, raskaana olevat tai imettävät naiset, vanhukset ja henkilöt, joilla on tietty sairaus);

d) Oikean käytön kannalta tarpeelliset ja tavanomaiset ohjeet, erityisesti:

i) annostelu:

ii) tiivistelmä käyttö-, soveltamis-, anto- tai implantointitavoista ja tarvittaessa antoreitistä;

ja tarvittaessa lääkkeen luonteen mukaan:

iii) annostelutiheys, ja tarvittaessa täsmennetään sopiva ajankohta, jolloin lääke voidaan antaa tai on annettava:

iv) hoidon kesto silloin, kun sen on oltava rajoitettu:,

v) toteutettavat toimenpiteet yliannostustapauksessa (kuten oireet, menettelyt hätätilanteessa);

vi) tieto mitä tehdä, jos yhtä tai useampaa annosta ei ole otettu;

vii) nimenomainen kehotus kääntyä lääkärin tai apteekin puoleen tuotteen käytön selvittämiseksi;

e) Kuvaus epätoivotuista vaikutuksista, joita voi esiintyä lääkkeen tavanomaisissa käyttöolosuhteissa, ja tarvittaessa tällöin suoritettavat toimenpiteet; potilasta olisi nimenomaisesti kehotettava ilmoittamaan lääkärilleen tai apteekkiin kaikki epätoivotut vaikutukset, joita ei ole mainittu pakkausselosteessa;

f) Viittaus pakkauksessa osoitettuun viimeiseen käyttöpäivään, sekä:

i) varoitus lääkkeen käyttämisestä kyseisen päivän jälkeen:

ii) tarvittaessa erityiset säilytystä koskevat varotoimenpiteet:

iii) tarvittaessa varoitus näkyvistä pilaantumisen merkeistä;

iv) laadun ja määrän osalta ilmoitettu koostumus;

v) myyntiluvan haltijan nimi ja osoite sekä tarvittaessa valmistajan nimeämien, jäsenvaltioissa olevien edustajien nimet:

vi) valmistajan nimi ja osoite;

g) päivä, jolloin pakkausseloste viimeksi tarkistettiin.

SÄÄDÖKSEEN LIITTYVÄ RAHOITUSSELVITYS

Politiikan ala: Sisämarkkinat (EY:n perustamissopimuksen 95 artikla). Toiminnot: Asiaan liittyvät toimintalinjat: kansanterveyden suojelun korkean tason takaaminen pitkälle kehitetyillä terapioilla hoidettaville eurooppalaisille potilaille pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden markkinoillepääsyn ja alan sisämarkkinoiden toiminnan helpottaminen alalla toimivien eurooppalaisten yritysten, erityisesti pienten ja keskisuurten yritysten kilpailukyvyn edistäminen |

TOIMENPITEEN NIMI: EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUS PITKÄLLE KEHITETYSSÄ TERAPIASSA KÄYTETTÄVISTÄ LÄÄKKEISTÄ SEKÄ DIERKTIIVIN 2001/93/EY JA ASETUKSEN (EY) N:O 726/2004 MUUTTAMISESTA |

- 1. BUDJETTIKOHTA/-KOHDAT

02 04 02 01 – Euroopan lääkevirasto — Avustus osastoille 1 ja 2

02 04 02 02 – Euroopan lääkevirasto — Avustus osastolle 3

2. NUMEROTIEDOT

2.1 Toimenpiteen kokonaismäärärahat (B osa):

Ehdotuksella on vaikutus Euroopan lääkevirastoon, mutta ei välitöntä vaikutusta yhteisön talousarvioon kuuluviin toimiin osoitettuihin määrärahoihin. Yksityiskohtainen laskelma vaikutuksesta Euroopan lääkevirastoon on liitteenä.

2.2 Toimenpiteen soveltamisaika:

Oletuksena on, että ehdotettua asetusta sovelletaan vuoden 2007 lopusta. Vaikutus on laskettu vuosiksi 2008–2012; vaikutuksen vuoteen 2007 oletetaan olevan vähäinen.

2.3 Monivuotinen kokonaismenoarvio:

Ei ole (ks. kohta 10 arvioiduista vaikutuksista Euroopan lääkevirastoon)

2.4 Yhteensopivuus ohjelmasuunnitelman ja rahoitusnäkymien kanssa

[X] Ehdotus saattaa edellyttää kyseeseen tulevan rahoitusnäkymien otsakkeen rahoitussuunnitelman muuttamista.

2.5 Vaikutukset tuloihin:

[X] Ehdotuksella ei ole vaikutusta yhteisön tuloihin.

3. BUDJETTITIEDOT

Menolaji | Uusi | EFTA osallistuu | Ehdokasmaat osallistuvat | Rahoitusnäkymien otsake |

Ei-pakoll. | Jaksotetut | EI | KYLLÄ | EI | N:o 3 (1a) |

4. OIKEUSPERUSTA

- Euroopan yhteisön perustamissopimus ja erityisesti sen 95 artikla.

- Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 726/2004, annettu 30 päivänä toukokuuta 2004, ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön lupa- ja valvontamenettelyistä ja Euroopan lääkeviraston perustamisesta (EUVL L 136, 30.4.2004, s. 1).

- Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2001/83/EY, annettu 6 päivänä marraskuuta 2001, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä (EYVL L 311, 28.11.2001, s. 67, sellaisena kuin se on muutettuna EUVL L 136, 30.4.2004, s. 34).

- Neuvoston asetus (EY) N:o 297/95, annettu 10 päivänä helmikuuta 1995, Euroopan lääkearviointiviraston maksullisista palveluista (EYVL L 35, 15.2.1995, s. 1, sellaisena kuin se on muutettuna neuvoston asetuksella (EY) N:o 2743/98, annettu 14 päivänä joulukuuta 1998, EYVL L 345, 19.12.1998, s. 3, ja komission asetuksella (EY) N:o 494/2003, annettu 18 päivänä maaliskuuta 2003, EUVL L 73, 19.3.2003, s. 6; ks. myös KOM(2005) 106).

5. KUVAUS JA PERUSTELUT

5.1. Yhteisön tuen tarve

5.1.1 Tavoitteet

Ehdotuksen päätavoitteet ovat:

- terveyden suojelun korkean tason takaaminen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävillä lääkkeillä hoidettaville eurooppalaisille potilaille;

- pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden markkinoillepääsyn helpottaminen;

- alalla toimivien eurooppalaisten yritysten kilpailukyvyn edistäminen;

- yleisen oikeusvarmuuden toteuttaminen.

Ehdotuksella edistetään yhteisön lääkelainsäädännön kolmea strategista tavoitetta:

109. kansanterveyden riittävän suojelun takaaminen koko yhteisössä;

110. lääketeollisuuden sisämarkkinoiden toteutumisen tukeminen;

111. EU:n lääke- ja bioteknologisen teollisuuden kilpailukyvyn parantaminen.

5.1.2 Ennakkoarviointiin liittyvät toimenpiteet

Komission ehdotuksen vaikutukset arvioitiin. Arviointi perustuu:

- kokemukseen lääkkeitä, lääkinnällisiä laitteita sekä ihmiskudoksia ja -soluja koskevasta EU:n nykylainsäädännöstä;

- Euroopan lääkeviraston kokemukseen geeniterapialääkkeistä ja somaattisista soluterapialääkkeistä;

- laajaan sidosryhmien kuulemiseen;

- Tekniikan tulevaisuudentutkimuksen laitoksen (IPTS) tekemään kahteen kudosteknologiatutkimukseen;

- tietoihin ihmissoluja, kudoksia sekä solu- ja kudosperäisiä lääkkeitä koskevasta Yhdysvaltojen lainsäädännöstä; ja

- regeneratiivista hoitoa koskevaan kirjallisuuteen yleisesti.

Asetusehdotusta laadittaessa kuultiin laajasti kaikkia sidosryhmiä. Siihen sisältyi seuraavia:

- työpajoja ja pyöreän pöydän kokouksia;

- sidosryhmien haastatteluja;

- julkisia kuulemisia Internetissä.

Sidosryhmien palaute otettiin tarkoin huomioon ehdotuksen viimeistelyssä.

5.1.3 Jälkiarvioinnin perusteella toteutetut toimenpiteet

Geeniterapian ja somaattisen soluterapian osalta ehdotus perustuu kokemukseen lääkkeitä, lääkinnällisiä laitteita sekä ihmiskudoksia ja -soluja koskevasta nykylainsäädännöstä, Euroopan lääkeviraston kokemukseen geeniterapialääkkeistä ja somaattisista soluterapialääkkeistä sekä kokemukseen ihmissoluja, kudoksia sekä solu- ja kudosperäisiä lääkkeitä koskevasta Yhdysvaltojen lainsäädännöstä.

Kudosteknologisia lääkkeitä kattavaa yhteisön lainsäädäntöä ei toistaiseksi ole olemassa. Näin ollen jälkiarviointi voitaisiin tehdä yhteisön tasolla. Jäsenvaltioiden, erityisesti Yhdistyneen kuningaskunnan, Ranskan ja Saksan, kokemus alalta kuitenkin analysoitiin ja otettiin tarkoin huomioon.

5.2 Suunnitellut toimet ja yhteisön rahoitustukea koskevat yksityiskohtaiset säännöt

Mainittujen tavoitteiden saavuttaminen ja tulokset voidaan mitata helposti esimerkiksi seuraavien avulla:

- Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevien myyntilupahakemusten määrä;

- Ehdollisia myyntilupia koskevien pyyntöjen määrä;

- Myyntilupahakemuksen nopeutettua arviointia koskevien pyyntöjen määrä;

- Tieteellistä neuvontaa koskevien pyyntöjen määrä;

- Myönnettyjen myyntilupien määrä;

- Pk-yrityksistä tulevien hakemusten prosenttiosuus;

- Markkinoille saattamisen jälkeisiä tutkimuksia, luvan myöntämisen jälkeisiä suunnitelmia ja riskinhallintajärjestelmiä koskevien pyyntöjen määrä sekä kyseisten suunnitelmien toteutuminen.

5.3 Täytäntöönpanomenetelmät

Keskitetty hallinnointi, välillisesti delegoimalla yhteisöjen perustamalle elimelle (EMEA) kuten varainhoitoasetuksen 185 artiklassa todetaan.

6. RAHOITUSVAIKUTUKSET

- Ehdotetulla asetuksella on suoria vaikutuksia Euroopan lääkevirastoon. (Ks. jakso 10).

- Pitkälle kehitetyt terapiat on nuori ala, joka kehittyy nopeasti Euroopassa. Näin ollen mahdollisia kehityssuuntia on monia. Lainsäädäntökehys on vain yksi alan tulevaisuuteen vaikuttavista tekijöistä. Nopeasti kehittyvästä alasta on saatavissa ainoastaan rajallista ja staattista tietoa. Tässä esitettyjä tietoja olisi näin ollen pidettävä pelkkinä arvioina.

6.1 Kokonaisrahoitusvaikutus, B osa (koko ohjelmakaudeksi)

6.1.1 Rahoitustuki

Ei ole (ks. kohta 10 arvioiduista vaikutuksista Euroopan lääkevirastoon)

6.1.2 Tekninen ja hallinnollinen apu, tukimenot ja tietotekniikkakustannukset (maksusitoumusmäärärahat)

Ei ole (ks. kohta 10 arvioiduista vaikutuksista Euroopan lääkevirastoon)

6.2 Toimenpidekohtainen kustannuslaskelma, B osa (koko ohjelmakaudeksi)

Ei ole (ks. kohta 10 arvioiduista vaikutuksista Euroopan lääkevirastoon)

7. VAIKUTUKSET HENKILÖSTÖÖN JA HALLINTOMENOIHIN

7.1 Vaikutus henkilöstöön

Ei ole (ks. kohta 10 arvioiduista vaikutuksista Euroopan lääkevirastoon)

7.2 Henkilöstön taloudellinen kokonaisvaikutus

Ei ole (ks. kohta 10 arvioiduista vaikutuksista Euroopan lääkevirastoon)

7.3 Muut toimesta johtuvat hallintomenot

Ei ole (ks. kohta 10 arvioiduista vaikutuksista Euroopan lääkevirastoon)

8. SEURANTA JA ARVIOINTI

8.1 Seurantajärjestelmä

Ehdotuksen vaikutuksista useimmat voidaan mitata suoraan. Lisäksi asetuksen (EY) N:o 726/2004 67–70 artiklassa säädetään Euroopan lääkeviraston talousarvion vuosittaisesta laatimisesta, toteuttamisesta, seurannasta ja raportoinnista, mukaan luettuina yritysten maksamat maksut sekä lääkkeiden arvioinnin, valvonnan ja luvan myöntämisen jälkeisen seurannan aiheuttamat kustannukset. Pitkälle kehitetyistä terapioista kerätään riittävät seurantatiedot näiden artiklojen täytäntöönpanon ja tässä ehdotuksessa annettujen säännösten yhteydessä.

8.2 Arvioinnin yksityiskohtaiset säännöt ja arviointijaksot

Euroopan lääkevirasto tarkastelee vuosikertomuksessaan tämän asetuksen soveltamisen tuloksena kertyneitä kokemuksia.

9. PETOSTENTORJUNTA

Euroopan lääkevirastolla on erityiset talousarvion valvontamekanismit ja -menettelyt. Hallintoneuvosto, joka koostuu jäsenvaltioiden, komission ja Euroopan parlamentin edustajista, vahvistaa talousarvion (asetuksen (EY) N:o 726/2004 66 artiklan f alakohta) ja sisäiset varainhoitoa koskevat säännöt (66 artiklan g alakohta). Euroopan tilintarkastustuomioistuin tarkastaa joka vuosi talousarvion toteuttamisen (68 artiklan 3 kohta).

Euroopan petostentorjuntaviraston (OLAF) tutkimuksista 25 päivänä toukokuuta 1999 annettua Euroopan parlamentin ja neuvoston asetusta (EY) N:o 1073/1999 sovelletaan rajoituksitta Euroopan lääkevirastoon. Päätös yhteistyöstä Euroopan petostentorjuntaviraston kanssa on jo tehty 1 päivänä kesäkuuta 1999 (EMEA/D/15007/99).

Myös viraston käyttämässä laadunhallintajärjestelmässä tuetaan jatkuvaa tarkastelua, jonka tavoitteena on taata, että noudatetaan oikeita menettelyjä ja että kyseiset menettelyt ovat asiaankuuluvia ja tehokkaita. Osana tätä prosessia tehdään joka vuosi useita sisäisiä tarkastuksia.

10. LIITE: YKSITYISKOHTAINEN LASKELMA EHDOTUKSEN RAHOITUSVAIKUTUKSISTA EUROOPAN LÄÄKEVIRASTON TULOIHIN JA MENOIHIN

Johdanto

Ehdotuksella on useita vaikutuksia Euroopan lääkevirastoon, erityisesti seuraavien takia:

112. Uuden komitean ja siihen liittyvän infrastruktuurin luominen;

113. Keskitetyn menettelyn kautta jätetyt uudet hakemukset, joista hakijoiden on suoritettava maksu.

Kohtaan 1 liittyvät menot voidaan arvioida nykyisten komiteoiden toiminnasta aiheutuvien kustannusten perusteella.

Kohtaan 2 liittyviä menoja ja tuloja on vaikeampi ennustaa, sillä ne riippuvat ulkoisista tekijöistä (esim. alan kehityksestä ja riskipääomasijoituksista alalle), jotka eivät kuulu ehdotuksen soveltamisalaan.

Menetelmät

Odotettavissa olevat tulot

- Hakijoiden maksamat maksut perustuvat yleensä vuoden 2004 keskimääräisiin maksuihin, jotka Euroopan lääkevirasto on ilmoittanut ja joiden perustana on neuvoston asetus (EY) N:o 297/95[38]. Inflaatiota ei oteta huomioon.

- Myyntilupahakemusten hyväksymisprosentiksi oletetaan noin 80.

- Viraston tarjoamat erityyppiset palvelut on lueteltu (myyntilupahakemuksen arviointi, muutokset, tieteellinen neuvonta jne.). Käsittelyssä erotetaan toisistaan harvinaislääkkeiksi määritellyt lääkkeet, joihin sovelletaan erityisiä alennettuja maksuja[39], ja muut lääkkeet. Tarkastusmaksu on kiinteä eikä siihen sisälly matkakuluja.

- Laskelmissa otetaan huomioon, että pk-yritysten maksuja voidaan alentaa tai lykätä, kuten komission asetuksessa asetuksen (EY) N:o 726/2004 70 artiklan 2 kohdan täytäntöönpanosta säädetään. Tärkeimmät säännökset ovat seuraavat:

- Myyntilupahakemusmaksun lykkääminen, kunnes arviointimenettely on saatettu loppuun. Vuonna N jätetyn hakemuksen maksu kohdistetaan näin ollen vuoden N+1 tuloihin;

- 90 prosentin alennus tieteellisen neuvonnan maksusta, tarkastusmaksusta ja tieteellisten palvelujen maksusta. Alennettu maksu tieteellisestä neuvonnasta koskee myös muita kuin pk-yrityksiä;

- 100 prosentin alennus hallinnollisista palvelumaksuista;

- 100 prosentin alennus tieteellisen neuvonnan maksusta ja tieteellisen neuvonnan maksusta harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden osalta;

- Ehdollinen maksuvapautus myyntiluvan osalta: jos tieteellistä neuvontaa on pyydetty ja hyödynnetty ennen myyntilupahakemuksen jättämistä, hakemuksesta peritään maksu ainoastaan, jos lopputulos on myönteinen.

- Keskimääräinen maksu tieteellisistä palveluista on noin 100 000 euroa.

- Ensimmäisten kahden vuoden aikana osa hakemuksista on ehkä arvioitava maksutta. Määrät vaihtelevat varovaisesti arvioiden neljästä hakemuksesta (2008:2; 2009:2) optimisesti arvioiden yhteentoista hakemukseen (2008:6; 2009:5). Hakemusten arviointi ei tuota tuloja, vaan aiheuttaa menoja (kuten esittelijöiden ja ulkopuolisten asiantuntijoiden palkkiot). Näihin hakemuksiin liittyvät myyntiluvan myöntämisen jälkeiset palvelut tuottavat samat tulot ja menot kuin muutkin hakemukset.

Odotettavissa olevat menot

Seuraavat menot ovat odotettavissa:

- Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean jäsenten palkkiot, perustana 750 euroa/jäsen/päivä, kaksipäiväiset kokoukset, 11 kokousta vuodessa.

- Sihteeristökustannukset, perusteena 1,5–2 kokoaikaista hallintovirkamiestä ja 1,5–3 kokoaikaista hallintoavustajaa. Henkilöstökustannukset ovat tavanomaista Euroopan lääkeviraston tasoa yleiskustannukset mukaan luettuina,

- Ulkopuolisista asiantuntijoista aiheutuvat kustannukset, tapauskohtaisesti ja viraston arvioimien hakemusten määrän ja uutuuden mukaan; perustana 750 euroa/jäsen/päivä, kaksipäiväiset kokoukset, 11 kokousta vuodessa;

- Kokousten hallinnointi- ja konferenssipalvelukustannukset, perustana noin 2 500 euroa/päivä/kokous, kaksipäiväiset kokoukset, 11 kokousta vuodessa;

- Arviointikustannukset eli esittelijöiden ja rinnakkaisesittelijöiden palkkiot, joiden arvioidaan olevan noin 45 prosenttia maksuista saatavista kokonaistuloista. Tämä kuitenkin vastaa muuntyyppisten lääkkeiden tavanomaisia arviointikustannusia, jotka Euroopan lääkevirasto on ilmoittanut vuosiksi 2003–2005[40].

- Tietotekniikka, tietokannat ja muut asiakirjojen hallintaan ja niiden ylläpitoon virastossa liittyvät menot. Vuonna N kyseisten menojen oletetaan olevan suhteessa kaavaan (1+ln(AN/AN-1)), jossa AN on vuonna N jätettyjen myyntilupahakemusten lukumäärä ja AN-1 on vuonna N-1 jätettyjen myyntilupahakemusten lukumäärä.

- Euroopan lääkeviraston toiminta-alaan liittyvät työpajat, koulutus ja virkamatkat. Kun otetaan huomioon tämän tieteenalan kehitystahti, nämä menot saattavat olla huomattavat. Oletusarvona on 10 prosentin vuosikasvu.

Vuodesta 2007 Euroopan lääkevirasto todennäköisesti perustaa työryhmän, joka valmistelee ehdotuksessa säädettyjä tehtäviä ja menettelyjä. Tätä varten tarvittaneen yksi kokoaikainen hallintovirkamies ja yksi kokoaikainen hallintoavustaja, mutta vain sisäisen uudelleenjärjestelyn avulla. Näin ollen näiden vuoden 2007 menojen arvioidaan olevan vähäiset.

Tulevaisuuden skenaariot

Skenaarioita on kolme (varovainen, keskimääräinen, optimistinen):

- Varovainen skenaario: pitkälle kehitettyjen terapioiden ala kehittyy hyvin hitaasti. Pk-yritykset pyytävät lähinnä tieteellistä neuvontaa eikä myyntilupahakemuksia juurikaan jätetä ensimmäisten kolmen vuoden aikana. Muut hakijat kuin pk-yritykset kuitenkin jättävät virastolle joitakin hakemuksia.

- Optimistinen skenaario, joka perustuu alan erittäin nopeaan kasvuun. Pk-yritykset ja muut hakijat hakevat merkittäviä määriä sekä tieteellistä neuvontaa että myyntilupia.

- Keskimääräinen skenaario, joka perustuu alan kohtalaiseen kasvuun. Tilanne vakiintuu vuosiin 2011–2012 mennessä.

Tulokset

Tulokset esitetään kuviossa 1. Yksityiskohtaiset luvut esitetään taulukoissa 1, 2 ja 3.

[pic]

Kuva 1 : Pitkälle kehitetyt terapiat: Tulot – Menot. X-akselilla ovat vuodet. Y-akselilla on arvioitujen tulojen ja menojen erotus euroina. Kolme skenaariota on esitetty erilaisin viivoin: varovainen (kolmiot), keskimääräinen (neliöt) ja optimistinen (pallot).

Kuvasta käy ilmi, että:

- Ensimmäisten kolmen vuoden aikana rahoitusvaikutukset ovat yleisesti negatiiviset kaikissa kolmessa skenaariossa. Tämä johtuu ensisijaisesti ehdotuksessa esitetyn kaksivuotisen siirtymäkauden aikana maksutta arvioitujen hakemusten aiheuttamista kustannuksista. Suurin vuosittainen alijäämä jää kuitenkin alle 1,8 miljoonan euron vuonna 2008 ja alle 1,3 miljoonan euron vuosina 2009 ja 2010. Optimistisessa skenaariossa tasapaino saavutetaan jo vuonna 2010.

- Vuosina 2010–2012 varovaisen skenaarion rahoitusvaikutus on noin -1 miljoonaa euroa/vuosi. Optimistisessa skenaariossa rahoitusvaikutus kasvaa noin 250 000 euron ylijäämästä vuonna 2010 noin 2,1 miljoonan euron ylijäämään vuonna 2012. Keskimääräisessä skenaariossa rahoitusvaikutukset ovat tasapainossa vuonna 2011 ja asettuvat noin 250 000 euron ylijäämään.

- Ehdotuksessa esitetyillä kahdella taloudellisella kannustimella saattaa olla merkittävä vaikutus Euroopan lääkevirastoon, sillä ne aiheuttavat kustannuksia tuottamatta suoraan tuloja: 90 prosentin alennus tieteellistä neuvontaa koskevasta maksusta ja kahden vuoden siirtymäkausi, jona Euroopan lääkevirasto arvioi maksutta lääkkeitä, joilla oli jo myyntilupa ennen asetuksen voimaantuloa. Nämä kaksi toimenpidettä ovat perusteltuja

- syntymässä olevan alan kasvun tukemiseksi ja siten uusien lääkkeiden ja hoitojen kehittämiseksi potilaille;

- nykyisestä sääntelymallista tässä asetuksessa säädettyyn malliin siirtymisen jouhevoittamiseksi keventämällä tänä aikana hakijoihin kohdistuvia taloudellisia rasitteita.

- Ehdotuksen rahoitusvaikutukset ovat kaikissa skenaarioissa huomattavat. Talousarviomenettelyt olisi siksi otettava täysimääräisesti huomioon, kun tarkastellaan yhteisön rahoitusosuutta Euroopan lääkevirastolle vuosiksi 2008–2012. Vaikutuksia ei tulisi tarkastella erikseen, vaan laajemmassa yhteydessä ja yhdessä muun lainsäädännön kanssa, jolla saattaa olla vaikutusta Euroopan lääkeviraston talousarvioon, kuten komission asetus asetuksen (EY) N:o 726/2004 70 artiklan 2 kohdan täytäntöönpanosta

| | |2008 | |2009 | |2010 | |2011 | |2012 | | | Tulot | Maksu | Erityiset maksualennukset ja lykkäykset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | | Siirymäkaudella jätetyt hakemukset |232.000 |Maksutta |4.0 |0 |4.0 |0 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | Uudet hakemukset | | | | | | | | | | | | | | Pk-yritykset | | | | | | | | | | | | | |Myyntilupahakemukset - Muut kuin harvinaislääkkeet |232.000 |Lykkäys |1.0 |0 |1.0 |0 |3.0 |0 |4.0 |0 |5.0 |0 | |Myönteinen tulos |232.000 |0% |0 |+0 |1.0 |+232.000 |1.0 |+232.000 |3.0 |+696.000 |3.0 |+696.000 | |Kielteinen tulos, ei tieteellistä neuvontaa |232.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1.0 |+232.000 | |Kielteinen tulos, tieteellistä neuvontaa hyödynnetty |232.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Myyntilupahakemukset - Harvinaislääkkeet |116.000 |Lykkäys |0 |+0 |0 |+0 |1.0 |+0 |1.0 |+0 |2.0 |+0 | |Myönteinen tulos |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1.0 |+116.000 |1.0 |+116.000 | |Kielteinen tulos, ei tieteellistä neuvontaa |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Kielteinen tulos, tieteellistä neuvontaa hyödynnetty |116.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Muutokset |50.000 |0% |0 |+0 |2.0 |+100.000 |3.7 |+183.333 |5.4 |+269.444 |8.5 |+424.537 | |Tarkastukset |17.400 |90% |3.8 |+6.525 |4.0 |+6.960 |5.0 |+8.700 |6.5 |+11.310 |9.0 |+15.573 | |Vuosimaksu |80.000 |0% |0 |+0 |2.4 |+192.000 |4.8 |+384.000 |7.6 |+608.000 |12.4 |+992.000 | |Tieteellinen neuvonta | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |52.200 |90% |4.0 |+20.880 |10.0 |+52.200 |15.0 |+78.300 |18.0 |+93.960 |20.0 |+104.400 | |Harvinaislääkkeet |52.200 |100% |2.0 |+0 |4.0 |+0 |4.0 |+0 |5.0 |+0 |5.0 |+0 | |Tieteelliset palvelut | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |100.000 |90% |4.0 |+40.000 |6.0 |+60.000 |8.0 |+80.000 |12.0 |+120.000 |12.0 |+120.000 | |Harvinaislääkkeet |100.000 |100% |0 |+0 |1.0 |+0 |3.0 |+0 |4.0 |+0 |4.0 |+0 | |Hallinnolliset palvelut |5.800 |100% |0 |+0 |0 |+0 |1.0 |+0 |2.0 |+0 |3.0 |+0 | | | | | | | | | | | | | | | | Muut hakijat kuin pk-yritykset | | | | | | | | | | | | | |Myyntilupahakemukset - Muut kuin harvinaislääkkeet |232.000 |0% |1.0 |+232.000 |1.0 |+232.000 |3.0 |+696.000 |5.0 |+1.160.000 |5.0 |+1.160.000 | |Myyntilupahakemukset - Harvinaislääkkeet |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |2.0 |+232.000 |1.0 |+116.000 | |Muutokset |50.000 |0% |0 |+0 |2.0 |+100.000 |3.7 |+183.333 |5.4 |+269.444 |8.5 |+424.537 | |Tarkastukset |17.400 |0% |1.0 |+17.400 |3.0 |+52.200 |3.9 |+67.860 |8.2 |+142.158 |8.5 |+147.047 | |Vuosimaksu |80.000 |0% |0 |+0 |2.4 |+192.000 |4.8 |+384.000 |7.6 |+640.000 |12.4 |+992.000 | |Tieteellinen neuvonta | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |52.200 |90% |4.0 |+20.880 |10.0 |+52.200 |15.0 |+78.300 |18.0 |+93.960 |20.0 |+104.400 | |Harvinaislääkkeet |52.200 |100% |2.0 |+0 |2.0 |+0 |3.0 |+0 |3.0 |+0 |4.0 |+0 | |Tieteelliset palvelut | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |100.000 |0% |5.0 |+500.000 |8.0 |+800.000 |10.0 |+1.000.000 |12.0 |+1.200.000 |13.0 |+1.300.000 | |Harvinaislääkkeet |100.000 |0% |0 |+0 |2.0 |+200.000 |2.0 |+200.000 |3.0 |+300.000 |3.0 |+300.000 | |Hallinnolliset palvelut |5.800 |0% |0 |+0 |0 |+0 |2.0 |+11.600 |3.0 |+17.400 |3.0 |+17.400 | | | | | | | | | | | | | | | | Tulot yhteensä (A) | | | | 837.685 | | 2.271.560 | | 3.587.427 | | 5.937.677 | | 7.261.894 | | Myyntilupahakemukset | | | 6 | | 6 | | 7 | | 12 | | 13 | | | Myönnetyt myyntiluvat | | | 4.8 | | 4.8 | | 5.6 | | 9.6 | | 10.4 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | 2008 | | 2009 | | 2010 | | 2011 | | 2012 | | | Kustannukset | Kustannus | | Kokoaikaisten lukumäärä | Vaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | | Arviointikustannukset (korvaukset (rinnakkais-) esittelijöille) | | | | -1.350.473 | | -2.319.750 | | -3.170.847 | | -4.442.376 | | -5.218.403 | | | | | | | | | | | | | | | | Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea | | | | | | | | | | | | | |Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean jäsenten kustannukset | | |31 |-511.500 |31 |-511.500 |31 |-511.500 |31 |-511.500 |31 |-511.500 | |Sihteeristökustannukset | | | | | | | | | | | | | |Hallintovirkamiehet |150000 | |1.5 |-225.000 |1.5 |-225.000 |2.0 |-300.000 |2.0 |-300.000 |2.0 |-300.000 | |Hallintoavustajat |126000 | |1.5 |-189.000 |1.5 |-189.000 |2.0 |-252.000 |2.0 |-252.000 |3.0 |-378.000 | |Ukopuolisten asiantuntijoiden kustannukset | | |3 |-49.500 |3 |-49.500 |3.5 |-57.750 |6.0 |-99.000 |6.5 |-107.250 | |Kokousten hallinnointi ja konferenssipalvelut | | | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |Tietotekniikan ja tietokantojen kustannukset | | | |-80.000 | |-80.000 | |-92.332 | |-142.099 | |-153.473 | |EMEA:n työpajat, koulutus, virkamatkat | | | |-50.000 | |-55.000 | |-60.500 | |-66.550 | |-73.205 | | | | | | | | | | | | | | | | Menot yhteensä (B) | | | | -2.510.473 | | -3.484.750 | | -4.499.929 | | -5.868.525 | | -6.796.831 | | | | | | | | | | | | | | | | Kokonaisvaikutus (A+B) | | | | -1.672.788 | | -1.213.190 | | -912.502 | | 69 152 | | 465.064 | | Taulukko 1: (Keskimääräinen skenaario) Ehdotuksen rahoitusvaikutukset Euroopan lääkevirastoon Luvut ovat euroina, ja ne ovat ovat ainoastaan suuntaa - antavia arvioita .

Taulukko 2: (Varovainen skenaario) Ehdotuksen rahoitusvaikutukset Euroopan lääkevirastoon Luvut ovat euroina, ja ne ovat ainoastaan suuntaa-antavia arvioita.

| | | 2008 | | 2009 | | 2010 | | 2011 | | 2012 | | | Tulot | Maksu | Erityiset maksualennukset ja lykkäykset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | | Siirymäkaudella jätetyt hakemukset |232.000 |Maksutta |2,0 |0 |2,0 |0 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | Uudet hakemukset | | | | | | | | | | | | | | Pk-yritykset | | | | | | | | | | | | | |Myyntilupahakemukset - Muut kuin harvinaislääkkeet |232.000 |Lykkäys |0 |0 |0 |0 |1 |0 |1,0 |0 |1,0 |0 | |Myönteinen tulos |232.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+232.000 |1,0 |+232.000 | |Kielteinen tulos, ei tieteellistä neuvontaa |232.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Kielteinen tulos, tieteellistä neuvontaa hyödynnetty |232.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0,0 |+0 | |Myyntilupahakemukset - Harvinaislääkkeet |116.000 |Lykkäys |0 |+0 |0 |+0 |1 |+0 |1,0 |+0 |1,0 |+0 | |Myönteinen tulos |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+116.000 |1,0 |+116.000 | |Kielteinen tulos, ei tieteellistä neuvontaa |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Kielteinen tulos, tieteellistä neuvontaa hyödynnetty |116.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Muutokset |50.000 |0% |0 |+0 |0,7 |+33.333 |1,6 |+77.778 |2,3 |+114.815 |3,2 |+162.346 | |Tarkastukset |17.400 |90% |1,5 |+2.610 |1,5 |+2.610 |1,5 |+2.610 |1,5 |+2.610 |1,5 |+2.610 | |Vuosimaksu |80.000 |0% |0 |+0 |0,8 |+64.000 |2,0 |+160.000 |3,2 |+256.000 |4,8 |+384.000 | |Tieteellinen neuvonta | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |52.200 |90% |2,0 |+10.440 |4 |+20.880 |8,0 |+41.760 |11,0 |+57.420 |14,0 |+73.080 | |Harvinaislääkkeet |52.200 |100% |0 |+0 |1,0 |+0 |2,0 |+0 |2,0 |+0 |3,0 |+0 | |Tieteelliset palvelut | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |100.000 |90% |3,0 |+30.000 |3,0 |+30.000 |5,0 |+50.000 |7,0 |+70.000 |7,0 |+70.000 | |Harvinaislääkkeet |100.000 |100% |0 |+0 | |+0 |1,0 |+0 |1,0 |+0 |2,0 |+0 | |Hallinnolliset palvelut |5.800 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+0 |1,0 |+0 | | | | | | | | | | | | | | | | Muut hakijat kuin pk-yritykset | | | | | | | | | | | | | |Myyntilupahakemukset - Muut kuin harvinaislääkkeet |232.000 |0% |0 |+0 |1,0 |+232.000 |1,0 |+232.000 |2,0 |+464.000 |3,0 |+696.000 | |Myyntilupahakemukset - Harvinaislääkkeet |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0,0 |+0 |0 |0 | |Muutokset |50.000 |0% |0 |+0 |0,7 |+33.333 |1,6 |+77.778 |2,3 |+114.815 |3,2 |+162.346 | |Tarkastukset |17.400 |0% |0 |+0 |2,0 |+34.800 |2,0 |+34.800 |1,5 |+26.100 |3,0 |+52.200 | |Vuosimaksu |80.000 |0% |0 |+0 |0,8 |+64.0000 |2,0 |+160.000 |3,2 |+256.000 |4,8 |+384.000 | |Tieteellinen neuvonta | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |52.200 |90% |3,0 |+15.660 |5,0 |+26.100 |8,0 |+41.760 |10,0 |+52.200 |15,0 |+78.300 | |Harvinaislääkkeet |52.200 |100% |0 |+0 |1,0 |+0 |1,0 |+0 |2,0 |+0 |3,0 |+0 | |Tieteelliset palvelut | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |100.000 |0% |3,0 |+300.000 |4,0 |+400.000 |4,0 |+400.000 |5,0 |+500.000 |6,0 |+600.000 | |Harvinaislääkkeet |100.000 |0% |0 |+0 |1,0 |+100.000 |1 |+100.000 |1,0 |+100.000 |1,0 |+100.000 | |Hallinnolliset palvelut |5.800 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+5.800 |2,0 |+11.600 | | | | | | | | | | | | | | | | Tulot yhteensä (A) | | | | 358.710 | | 1.041.057 | | 1.378.486 | | 2.367.760 | | 3.124.481 | | Myyntilupahakemukset | | | 2,0 | | 3,0 | | 3,0 | | 4,0 | | 5,0 | | | Myönnetyt myyntiluvat | | | 1,6 | | 2,4 | | 2,4 | | 3,2 | | 4,0 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | 2008 | | 2009 | | 2010 | | 2011 | | 2012 | | | Kustannukset | Kustannus | | Kokoaikaisten lukumäärä | Vaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | | Arviointikustannukset (maksut (rinnakkais-) esittelijöille) | | | |-607.995 | | -1.046.595 | | -1.443.715 | | -1.945.093 | | -2.546.726 | | | | | | | | | | | | | | | | Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea | | | | | | | | | | | | | |Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean jäsenten kustannukset | | |31,0 |-511.500 |31,0 |-511.500 |31,0 |-511.500 |31,0 |-511.500 |31,0 |-511.500 | |Sihteeristökustannukset | | | | | | | | | | | | | |Hallintovirkamiehet |150000 | |1,5 |-225.000 |1,5 |-225.000 |2,0 |-300.000 |2,0 |-300.000 |2,0 |-300.000 | |Hallintoavustajat |126000 | |1,5 |-189.000 |1,5 |-189.000 |2,0 |-252.000 |2,0 |-252.000 |3,0 |-378.000 | |Ukopuolisten asiantuntijoiden kustannukset | | |1,0 |-16.5000 |1,5 |-24.750 |1,5 |-24.750 |2,0 |-33.000 |2,5 |-41.250 | |Kokousten hallinnointi ja konferenssipalvelut | | | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |Tietotekniikan ja tietokantojen kustannukset | | | |-50.000 | |-70.273 | |-70.273 | |-90.490 | |-110.682 | |EMEA:n työpajat, koulutus, virkamatkat | | | |-40.000 | |-44.000 | |-48.400 | |-53.240 | |-58.564 | | | | | | | | | | | | | | | | Menot yhteensä (B) | | | | -1.694.995 | | -2.166.118 | | -2.705.638 | | -3.240.323 | | -4.001.722 | | | | | | | | | | | | | | | | Kokonaisvaikutus (A+B) | | | | -1.336.285 | | -1.125.062 | | -1.327.153 | | -872.563 | | -877.241 | |

Taulukko 3: (Optimistinen skenaario) Ehdotuksen rahoitusvaikutukset Euroopan lääkevirastoon Luvut ovat euroina, ja ne ovat ainoastaan suuntaa-antavia arvioita.

| | |2008 | |2009 | |2010 | |2011 | |2012 | | | Tulot | Maksu | Erityiset maksualennukset ja lykkäykset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Hakemusten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | | Siirymäkaudella jätetyt hakemukset |232.000 |Maksutta |6,0 |0 |5,0 |0 | | | | | |0 | | | | | | | | | | | | | | | | Uudet hakemukset | | | | | | | | | | | | | | Pk-yritykset | | | | | | | | | | | | | |Myyntilupahakemukset - Muut kuin harvinaislääkkeet |232.000 |Lykkäys |2,0 |0 |2,0 |0 |4,0 |0 |7,0 |0 |7,0 |0 | |Myönteinen tulos |232.000 |0% |0 |+0 |2,0 |+464.000 |1,0 |+232.000 |3,0 |+696.000 |6,0 |+1.392.000 | |Kielteinen tulos, ei tieteellistä neuvontaa |232.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+232.000 | |Kielteinen tulos, tieteellistä neuvontaa hyödynnetty |232.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+0 |1,0 |+0 |0 |+0 | |Myyntilupahakemukset - Harvinaislääkkeet |116.000 |Lykkäys |0 |+0 |1,0 |+0 |1,0 |+0 |2,0 |+0 |3,0 |+0 | |Myönteinen tulos |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |1,0 |+116.000 |1,0 |+116.000 |2,0 |+232.000 | |Kielteinen tulos, ei tieteellistä neuvontaa |116.000 |0% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Kielteinen tulos, tieteellistä neuvontaa hyödynnetty |116.000 |100% |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 |0 |+0 | |Muutokset |50.000 |0% |0 |+0 |3,7 |+183.333 |7,7 |+386.111 |10,8 |+538.426 |15,3 |+765.355 | |Tarkastukset |17.400 |90% |6,0 |+10.440 |6,0 |+10.440 |3,8 |+6.525 |6,8 |+11.745 |7,5 |+13.050 | |Vuosimaksu |80.000 |0% |0 |+0 |4,4 |+352.000 |10,0 |+800.000 |15,2 |+1.216.000 |22,8 |+1.824.000 | |Tieteellinen neuvonta | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |52.200 |90% |8,0 |+41.760 |15,0 |+78.300 |20,0 |+104.400 |25,0 |+130.500 |30,0 |+156.600 | |Harvinaislääkkeet |52.200 |100% |3,0 |+0 |5,0 |+0 |6,0 |+0 |8,0 |+0 |10,0 |+0 | |Tieteelliset palvelut | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |100.000 |90% |5,0 |+50.000 |8,0 |+80.000 |9,0 |+90000 |13,0 |+130.000 |14,0 |+140.000 | |Harvinaislääkkeet |100.000 |100% |1,0 |+0 |2,0 |+0 |3,0 |+0 |5,0 |+0 |7,0 |+0 | |Hallinnolliset palvelut |5.800 |100% |0 |+0 |0 |+0 |2,0 |+0 |3,0 |+0 |4,0 |+0 | | | | | | | | | | | | | | | | Muut hakijat kuin pk-yritykset | | | | | | | | | | | | | |Myyntilupahakemukset - Muut kuin harvinaislääkkeet |232.000 |0% |3,0 |+696.000 |5,0 |+1.160.000 |7,0 |+1.624.00 |8,0 |+1.856.000 |7,0 |+1.624.000 | |Myyntilupahakemukset - Harvinaislääkkeet |116.000 |0% |0 |+0 |1,0 |+116.000 |1,0 |+116.000 |2,0 |+232.000 |2,0 |+232.000 | |Muutokset |50.000 |0% |0 |+0 |3,7 |+183.333 |7,7 |+386.111 |10,8 |+538.426 |15,3 |+765.355 | |Tarkastukset |17.400 |0% |2,3 |+39.150 |4,5 |+78.300 |7,0 |+121.800 |10,0 |+174.000 |10,0 |+174.000 | |Vuosimaksu |80.000 |0% |0 |+0 |4,4 |+352..000 |10,0 |+800.000 |15,2 |+1.216.000 |22,8 |+1.824.000 | |Tieteellinen neuvonta | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |52.200 |90% |8,0 |+41.760 |15,0 |+78.300 |18,0 |+93.960 |22,0 |+114.840 |25,0 |+130.500 | |Harvinaislääkkeet |52.200 |100% |2,0 |+0 |4,0 |+0 |6,0 |+0 |7,0 |+0 |8,0 |+0 | |Tieteelliset palvelut | | | | | | | | | | | | | |Muut kuin harvinaislääkkeet |100.000 |0% |7,0 |+700.000 |10,0 |+1.000.000 |12,0 |+1.200.000 |13,0 |+1.300.000 |13,0 |+1.300.000 | |Harvinaislääkkeet |100.000 |0% |1,0 |+100.000 |2,0 |+200.000 |4,0 |+400.000 |4,0 |+400.00 |5,0 |+50.000 | |Hallinnolliset palvelut |5.800 |0% |0 |+0 |1,0 |+5.800 |2,0 |+11.600 |3,0 |+17.400 |5,0 |+29.000 | | | | | | | | | | | | | | | | Tulot yhteensä (A) | | | | 1.679.110 | | 4.341.807 | | 6.488.507 | | 8.687.337 | |11.333.860 | | Myyntilupahakemukset | | | 11,0 | | 14,0 | | 13,0 | | 19,0 | | 19,0 | | | Myönnetyt myyntiluvat | | | 8,8 | | 11,2 | | 10,4 | | 15,2 | | 15,2 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | 2008 | | 2009 | | 2010 | | 2011 | | 2012 | | | Kustannukset | Kustannus | | Kokoaikaisten lukumäärä | Vaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | Kokoaikaisten lukumäärä | Rahoitusvaikutukset | | Arviointikustannukset (maksut (rinnakkais-) esittelijöille) | | | | -2.336.288 | | -3.829.935 | | -4.849.413 | | -6.531.976 | | -7.683.304 | | | | | | | | | | | | | | | | Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea | | | | | | | | | | | | | |Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean jäsenten kustannukset | | |31.0 |-511.500 |31.0 |-511.500 |31.0 |-511.500 |31.0 |-511.500 |31.0 |-511.500 | |Sihteeristökustannukset | | | | | | | | | | | | | |Hallintovirkamiehet |150000 | |1.5 |-225.000 |1.5 |-225.000 |2.0 |-300.000 |2.0 |-300.000 |2.0 |-300.000 | |Hallintoavustajat |126000 | |1.5 |-189.000 |1.5 |-189.000 |2.0 |-252.000 |2.0 |-252.000 |3.0 |-378.000 | |Ukopuolisten asiantuntijoiden kustannukset | | |4.0 |-66.000 |5.1 |-84.000 |4.7 |-78.000 |6.9 |-114.000 |6.9 |-114.000 | |Kokousten hallinnointi ja konferenssipalvelut | | | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |-55.000 | |Tietotekniikan ja tietokantojen kustannukset | | | |-100.000 | |-124.116 | |-114.918 | |-158.528 | |-158.528 | |EMEA:n työpajat, koulutus, virkamatkat | | | |-70.000 | |-77.000 | |-84.700 | |-93.170 | |-102.487 | | | | | | | | | | | | | | | | Menot yhteensä (B) | | | | -3.552.788 | | -5.095.551 | | -6.245.531 | | -8.016.174 | | -9.302.820 | | | | | | | | | | | | | | | | Kokonaisvaikutus (A+B) | | | | -1.873.678 | | -753.745 | | 242.977 | | 671.163 | | 2.031.040 | |

[1] Ks. Bock, A.K., Ibarreta, D., Rodriguez-Cerezo, E.: ‘Human tissue-engineered products – Today's markets and future prospects’ , Yhteinen tutkimuskeskus – Tekniikan tulevaisuudentutkimuksen laitos (Euroopan komissio), EUR 21000 EN, lokakuu 2003.

[2] Direktiivin 2001/83/EY, sellaisena kuin se on muutettuna direktiivillä 2003/63/EY, liitteessä I oleva IV osa, EUVL L 159, 27.6.2003, s. 46. Ks. myös Komission tiedonanto lääkkeiden markkinoille saattamista koskevista yhteisön lupamenettelyistä , 98/C 229/03, EYVL C 229, 22.7.1998, s. 4.

[3] EYVL L 311, 28.11.2001, s. 67.

[4] EUVL L 136, 30.4.2004, s. 1.

[5] EUVL L 102, 7.4.2004, s. 48.

[6] EYVL L 169, 12.7.1993, s. 1.

[7] EYVL L 189, 20.7.1990, s. 17.

[8] Direktiivin 2001/83/EY liite I, sellaisena kuin se on muutettuna direktiivillä 2003/63/EY (EUVL L 159, 27.6.2003, s. 46).

[9] Ks. http://www.emea.eu.int/htms/human/itf/itfguide.htm

[10] Ks. asiat 227/82, Van Bennekom [1983] Kok. 3883; C-369/88, Delattre [1991] Kok. I-1487; C-60/89, Monteil ja Samanni [1991] Kok. I-1547; C-112/89, Upjohn [1991] ECR I-1703; C-290/90, komissio v. Saksan liittotasavalta [1992] Kok. I-3317; C-219/91, Ter Voort [1992] Kok. I-5485.

[11] Monteil ja Samanni, kohta 29; Delattre, kohta 35; komissio v. Saksan liittotasavalta, kohta 17.

[12] Direktiivin 2001/83/EY 2 artiklan 2 kohta, sellaisena kuin se on muutettuna direktiivillä 2004/27/ETY.

[13] Direktiivin 2001/83/EY 2 artiklan 1 kohta, sellaisena kuin se on muutettuna direktiivillä 2004/27/ETY.

[14] EYVL C 364, 18.12.2000, s. 1.

[15] http://conventions.coe.int/treaty/en/treaties/html/164.htm

[16] Direktiivin 2004/23/EY johdanto-osan 12 kappale ja 4 artiklan 3 kohta.

[17] Asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 11 kohta.

[18] Asetus (EY) N:o 141/2000, EYVL L 18, 22.1.2000, s. 1.

[19] Asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 9 kohta.

[20] Asetuksen N:o 726/2004 14 artiklan 7 kohta ja 14 artiklan 8 kohta.

[21] Asetuksen (EY) N:o 726/2004 70 artiklan 2 kohta.

[22] EUVL C […], […], s. […].

[23] EUVL C […], […], s. […].

[24] EUVL C […], […], s. […].

[25] EUVL C […], […], s. […].

[26] EYVL L 311, 28.11.2001, s. 67. Direktiivi sellaisena kuin se on viimeksi muutettuna direktiivillä 2004/27/EY (EUVL L 136, 30.4.2004, s. 34).

[27] EYVL C 364, 18.12.2000, s. 1.

[28] EUVL L 102, 7.4.2004, s. 48.

[29] EYVL L 121, 1.5.2001, s. 34.

[30] EUVL L 91, 9.4.2005, s. 13.

[31] EUVL L 262, 14.10.2003, s. 22.

[32] EYVL L 169, 12.7.1993, s. 1. Direktiivi sellaisena kuin se on viimeksi muutettuna Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksella (EY) N:o 1882/2003 (EUVL L 284, 31.10.2003, s. 1).

[33] EYVL L 189, 20.7.1990, s. 17. Direktiivi sellaisena kuin se on viimeksi muutettuna Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksella (EY) N:o 1882/2003 (EUVL L 284, 31.10.2003, s. 1).

[34] EUVL L 33, 8.2.2003, s. 30.

[35] EYVL L 281, 23.11.1995, s. 31. Direktiivi sellaisena kuin se on muutettuna asetuksella (EY) N:o 1882/2003 (EUVL L 284, 31.10.2003, s. 1).

[36] EYVL L 184, 17.7.1999, s. 23.

[37] EUVL L 136, 30.4.2004, s. 1.

[38] EYVL L 35, 15.2.1995, s. 1. Asetus sellaisena kuin se on muutettuna neuvoston asetuksella (EY) N:o 2743/98, annettu 14 päivänä joulukuuta 1998, EYVL L 345, 19.12.98, s. 3, ja komission asetuksella (EY) N:o 494/2003, annettu 18 päivänä maaliskuuta 2003, EYVL L 73, 19.3.2003, s. 6. Ks. myös KOM(2005) 106.

[39] Ks. Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 141/2000, annettu 16 päivänä joulukuuta 1999, harvinaislääkkeistä (EYVL L 18, 22.1.2000, s. 1) ja http://www.emea.eu.int.

[40] Ks. myös Euroopan lääkeviraston vuosikertomuksen 2004 liite 7.