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DOCUMENTO DE TRABAJO DE LOS SERVICIOS DE LA COMISIÓN

RESUMEN DE LA EVALUACIÓN DE IMPACTO

que acompaña al documento

Propuesta de

REGLAMENTO DEL CONSEJO

relativo a la Empresa Común para la Iniciativa sobre Medicamentos Innovadores 2

El presente documento resume la evaluación de impacto de la iniciativa tecnológica conjunta sobre medicamentos innovadores establecida como empresa común («la Empresa Común IMI») en el marco del séptimo programa marco de investigación. La propuesta se ha elaborado en el contexto del marco financiero plurianual de la Unión (2014-2020), y contribuirá a la ejecución del próximo programa marco de investigación e innovación, Horizonte 2020, de la Unión.

1. Definición del problema 1.1.        El problema que hay que abordar

Con el envejecimiento de la población aumenta la carga de enfermedades crónicas y degenerativas y su consiguiente presión en los sistemas de asistencia sanitaria, en un contexto de precariedad de las finanzas públicas. Unas medidas efectivas representan un elemento crucial de la solución. Pese a ello, está en declive el papel de la investigación y el desarrollo (I+D) en el desarrollo de tratamientos, casi no hay incentivos para algunos de ellos (por ejemplo, los antibióticos) y existen problemas estructurales que obstaculizan la cooperación multidisciplinar necesaria para resolver problemas científicos complejos característicos de este sector. La inacción no va en interés de la salud pública ni de la competitividad en Europa.

El desarrollo galénico es caro y requiere muchos ensayos previos a la obtención de autorización de comercialización. Con frecuencia, estos ensayos ponen de manifiesto que el tratamiento en cuestión es inadecuado, por lo que la inversión se pierde. Esto incentiva a los fabricantes a invertir en buscar tratamientos con más posibilidad de éxito, bien por ser similares a otros existentes o porque el posible rendimiento es muy alto. Es esta una decisión empresarial razonable, pero que no necesariamente va en interés general de los ciudadanos de la UE.

1.2.        Causas de los problemas clave

En Europa, la inversión relativamente baja en el sector de la biotecnología (en comparación con regiones competidoras), junto con el modelo fragmentado y cerrado de innovación en desarrollo galénico y la complejidad del proceso disuaden a la industria de asumir riesgos. La propia naturaleza de los retos científicos exige compartir datos entre las partes interesadas. Si no existe un marco que lo permita en un entorno controlado, no habrá tal cooperación.

1.3.        Necesidad de la intervención pública

Un entorno controlado no evolucionará de forma natural en el entorno comercial, ni puede crearlo el sector público por sí solo. Solo puede conseguirse mediante en cooperación abierta, si los distintos agentes (mundo académico, industria, PYME, médicos, instancias reguladoras y pacientes) comparten recursos, datos y conocimientos, y si también se vela por compartir los frutos de la colaboración, reducir los riesgos y los costes y aumentar la productividad. Al crear este entorno de riesgo compartido se reduce el índice de fracaso, y quienes llevan a cabo ensayos tienen más incentivos para probar más variedades de tratamientos en beneficio de todos los afectados, con lo que se promueve la salud pública al tiempo que se protegen legítimamente sus intereses comerciales.

1.4.        Derecho de la UE a tomar medidas y aplicación del principio de subsidiariedad

El derecho de la UE a tomar medidas en este ámbito se desprende del artículo 187 del Tratado de Funcionamiento de la Unión Europea, que autoriza a la Unión a crear «empresas comunes o cualquier otra estructura que se considere necesaria para la correcta ejecución de los programas de investigación, de desarrollo tecnológico y de demostración de la Unión».

1.4.1. La intervención pública necesaria solo puede tener lugar a escala europea

Las medidas a escala de la UE para apoyar la cooperación transnacional e intersectorial entre empresas en materia de investigación estratégica contribuirán a que se alcance la «masa crítica», en particular determinando un programa común, movilizando recursos adicionales y generando un efecto multiplicador de la inversión industrial en I+D.

1.4.2. La inversión a escala de la UE puede generar ahorros en costes y servicios de asistencia sanitaria

El programa de investigación conducirá a una mejor clasificación de las enfermedades, lo que mejorará significativamente diagnósticos y tratamientos. Así evitarán los pacientes verse innecesariamente expuestos a los efectos adversos de tratamientos ineficaces, tanto en fase de desarrollo como clínica. En este último caso, se ahorra al abandonar un tratamiento ineficaz o inadecuado. Por ejemplo, un estudio realizado en Francia ha demostrado el beneficio monetario del diagnóstico molecular de enfermos de cáncer. Una inversión de 1,7 millones EUR en diagnóstico molecular permitió un ahorro de 34 millones EUR al no administrarse el fármaco Iressa® a pacientes en quienes no era eficaz. Cabe esperar un ahorro aún mayor gracias a la clasificación de las enfermedades crónicas.

1.5.        Los logros de la actual IMI

La Empresa Común IMI ha dado algunos resultados importantes:

· un considerable efecto multiplicador de la inversión industrial en I+D gracias a una contribución de 1 000 millones EUR de la Comisión Europea y a una contribución en especie de 1 000 millones EUR de la Federación Europea de Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (EFPIA);

· el refuerzo de la cooperación, pues la Empresa Común IMI reúne a grandes industrias, PYME y organizaciones de investigación de toda la Unión Europea;

· el establecimiento de programas conjuntos de investigación estratégica global y coordinación de otras políticas gracias a la participación de asociaciones de pacientes y de las instancias reguladoras;

· un modelo de innovación abierto: la Empresa Común IMI ha contribuido a que se pase de un modelo de innovación cerrado a uno abierto en la investigación biomédica y farmacéutica.

1.6.        La experiencia adquirida con la IMI

Pese a estos logros, la ejecución de la IMI y la evaluación intermedia de 2011 han puesto de manifiesto algunas deficiencias:

· hay que flexibilizar los instrumentos jurídicos de creación de iniciativas tecnológicas conjuntas y, en particular, su condición de organismos de la Unión;

· las normas de participación aplicables a —y por— las empresas comunes de las iniciativas tecnológicas conjuntas, al reflejar las necesidades de los diversos socios, contribuyen a la complejidad de las iniciativas;

· hay que mejorar el seguimiento y la evaluación del progreso hacia los objetivos contemplados en el programa de investigación estratégica y los planes de trabajo técnico;

· conviene reforzar la coordinación de las políticas horizontales [por ejemplo, debe explotarse plenamente el potencial de asesoramiento de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)];

· es preciso reforzar la comunicación interna y externa.

Las carencias observadas provienen del diseño inicial y son un punto de partida para mejorar el diseño de la Empresa Común IMI en el marco de Horizonte 2020.

2. Objetivos

Los objetivos generales y específicos identificados se basan en los resultados de la consulta pública, los problemas, las necesidades, los logros y lo aprendido de IMI.

2.1. Objetivos generales

El objetivo global es mejorar la salud y el bienestar de los ciudadanos europeos mediante diagnósticos y tratamientos nuevos y más eficaces, preservando la futura competitividad internacional de la industria europea de los sectores biofarmacéutico y de ciencias biológicas que generan materiales diagnósticos, vacunas, técnicas de diagnóstico por la imagen o informática médica. La Empresa Común IMI 2 perseguirá los objetivos de Horizonte 2020, en particular los definidos en «Salud, cambio demográfico y bienestar» del pilar «Retos sociales», y abordará los ámbitos de interés para la salud pública en el sentido del informe de la Organización Mundial de la Salud «Medicamentos prioritarios para Europa y el mundo».

2.2. Objetivos operativos

Los objetivos de la presente iniciativa son los siguientes:

· ofrecer estructuras que faciliten la cooperación para optimizar, en un marco de colaboración, todo el ciclo de investigación e innovación en ciencias biológicas, del descubrimiento inicial al desarrollo galénico y la investigación en farmacovigilancia y control, dirigido al diagnóstico, la prevención y los enfoques y agentes terapéuticos, y para contribuir a elaborar políticas fundamentadas en datos científicos;

· crear redes de innovación abierta en todo el ciclo de innovación de la investigación médica y las tecnologías nuevas, asociando instituciones públicas de investigación, el mundo académico, la industria del sector, las PYME, las asociaciones de pacientes, las instancias reguladoras, los contribuyentes, las autoridades sanitarias y el sector veterinario;

· reducir la fragmentación de la investigación y la innovación e incrementar el nivel de inversión privada en Europa;

· establecer y aplicar un programa estratégico en una estructura paneuropea con la masa crítica y el presupuesto necesarios, que garantice una financiación estable y permita que la industria del sector haga planes de inversión a largo plazo;

· facilitar la investigación para generar datos probatorios más tempranamente en el proceso de desarrollo de fármacos y vacunas, mediante mecanismos de riesgos compartidos.

2.3. Objetivos específicos

Los objetivos específicos son los siguientes:

· mejorar en un 30 %, de aquí a 2020, el éxito de los ensayos clínicos relativos a las enfermedades recogidas en el informe de la Organización Mundial de la Salud «Medicamentos prioritarios para Europa y el mundo»;

· acortar a cinco años el tiempo necesario para estudios preliminares de la eficacia clínica de medicamentos contra enfermedades inmunitarias, respiratorias, nerviosas o neurodegenerativas;

· hallar al menos dos nuevos tratamientos de enfermedades para las que existen una gran necesidad no satisfecha y pocos incentivos para el mercado: la resistencia a los antibióticos (dos nuevas clases en los últimos treinta años) o la demencia de Alzheimer (jamás se han hallado más de dos tratamientos, y son de eficacia limitada);

· perfeccionar biomarcadores diagnósticos de cuatro enfermedades (entre las mencionadas), en clara relación con su interés clínico, y aprobados por las instancias reguladoras;

· crear una infraestructura modelo completa y transparente para recoger datos sobre la incidencia de las enfermedades y sobre la carga médica y socioeconómica de las principales enfermedades infecciosas;

· diseñar y someter a prueba nuevos biomarcadores para predecir tempranamente la eficacia y la inocuidad de las vacunas (dos marcadores por cada vacuna) y mejorar el cribado de muchas vacunas experimentales, al objeto de reducir en un 50 % su índice de fracaso en ensayos clínicos de fase III;

· descubrir dos nuevos tratamientos auxiliares de uso humano para potenciar la respuesta inmunitaria del organismo a las vacunas, especialmente en grupos específicos, como las personas mayores y las que no responden al tratamiento;

· para dos de las principales enfermedades infecciosas y dos tipos de cáncer o de enfermedad crónica (por ejemplo, autoinmunitaria), determinar al menos dos nuevos modelos para predecir la eficacia y dos para predecir la seguridad;

· reforzar el vínculo entre la investigación sobre vacunas humanas y veterinarias.

3. Opciones de actuación

En la evaluación de impacto se examinan cuatro opciones:

1. Mantener la opción de base («statu quo»): proseguir la actual iniciativa tecnológica conjunta IMI en el marco de Horizonte 2020, gestionada por la Empresa Común. En esta opción, la IMI seguiría buscando construir un sistema de colaboración de I+D biomédicos en Europa y acelerar el desarrollo de medicamentos eficaces y más seguros para los pacientes.

2. No crear una asociación público-privada («opción cero»): recurrir solo a proyectos de colaboración en Horizonte 2020. Con esta opción es más fácil establecer objetivos comunes a nivel de proyecto, pero no así aplicar programas estratégicos entre proyectos. La industria decide, caso por caso, si participa en un proyecto.

3. Asociación público-privada contractual para ejecutar las acciones de Horizonte 2020 definidas en «Salud, cambio demográfico y bienestar» del pilar «Retos sociales». Se celebra un acuerdo de colaboración con la industria, que propone una estrategia y asesora sobre los programas de trabajo. Si bien el compromiso y la contribución de la UE se determinan al inicio de la asociación, la financiación y los temas dependen de la aprobación de un programa de trabajo anual.

4. Iniciativa tecnológica conjunta modernizada: amplía los objetivos y las actividades de la Empresa Común IMI de conformidad con los objetivos de Horizonte 2020; amplía el ámbito de aplicación del programa actual y mejora su gobernanza.

4. Evaluación de los efectos y comparación de las opciones

Las cuatro opciones se han comparado atendiendo a parámetros clave, y se ha evaluado la participación pública en investigación e innovación en ciencias biológicas.

El resultado de la comparación es que la opción preferida es la «iniciativa tecnológica conjunta modernizada», que permite alcanzar una masa crítica a nivel de programa y de proyecto; fomenta la excelencia científica en investigación biofarmacéutica y biológica, lo que repercute en la innovación; presta apoyo financiero para pasar de las ideas científicas al mercado; está más orientada a los resultados y permite una mejor difusión de los resultados de la investigación; el mayor impacto científico e innovador tiene repercusiones socioeconómicas, sanitarias y de competitividad más tangibles; es más flexible y genera menos costes administrativos para los solicitantes y los participantes, al tiempo que las entidades financiadas con fondos públicos, como el mundo académico o las PYME, se benefician de la simplificación administrativa. Esta opción maximiza asimismo la relación coste-eficacia.

La «opción cero» dificulta la aplicación de programas estratégicos entre proyectos; compromete la masa crítica, y el nivel de flexibilidad, accesibilidad y coordinación de la política horizontal en general es más bajo que en la opción «iniciativa tecnológica conjunta modernizada». Esto conllevaría menos repercusiones socioeconómicas, sanitarias y de competitividad.

La opción «asociación público-privada contractual» se presta más para la aplicación de programas estratégicos entre proyectos, pero es un planteamiento «timorato» de asociación público-privada y cuenta solo con un presupuesto indicativo y con un compromiso más bien limitado de la industria.

Sinopsis comparativa de las opciones (impacto en comparación con la opción de base)

|| No crear asociación público-privada || Asociación público-privada || Iniciativa tecnológica conjunta modernizada

Impacto en la salud pública || -- || - || +++

Impacto social || -- || - || ++

Impacto económico y en la competitividad || - || - || ++

Impacto en la innovación || -- || - || ++

Masa crítica de recursos || -- || - || +

Efecto multiplicador (movilización general de recursos de I+D) || -- || - || =

Participación de la industria y las PYME || -- || - || ++

Programa estratégico || -- || - || +

Abordar la fragmentación || - || - || ++

Costes administrativos y eficacia de la gobernanza || - || -- || =

Coherencia || = || = || ++

Eficiencia || -- || = || ++

Eficacia || -- || = || ++

5. Seguimiento y evaluación

Un sistema de seguimiento y evaluación adecuado, creado a nivel de programa y de proyecto, y dotado de indicadores clave del rendimiento, permitirá valorar en qué medida la Empresa Común IMI 2 alcanza sus objetivos; el consejo de administración supervisará el trabajo del director ejecutivo y de la oficina del programa.

La Comisión organizará la evaluación externa del conjunto del programa. Se realizará una evaluación intermedia antes de finales de 2017 y una evaluación final una vez concluido el programa en 2024.