„(1)

Înainte ca un medicament de uz uman să fie introdus pe piață într-unul sau mai multe state membre, acesta trebuie, în general, să fie supus unor studii aprofundate, inclusiv unor teste preclinice și studii clinice, care să garanteze că este sigur, de înaltă calitate și eficient pentru utilizare la populația țintă.”,

„(1)

Înainte de a fi comercializat într-unul sau mai multe state membre, un medicament de uz uman trebuie, în general, să fie supus unor studii aprofundate, inclusiv unor teste preclinice și studii clinice, care să garanteze că este sigur, de înaltă calitate și eficient pentru a fi utilizat în grupul-țintă de populație.”

„(3)

Printre problemele rezultând din absența unor medicamente adaptate în mod corespunzător pentru populația pediatrică se numără informațiile inadecvate privind dozarea, care duc la creșterea riscurilor reacțiilor adverse, inclusiv decesul, tratamentul ineficace determinat de subdozare, imposibilitatea populației pediatrice de a dispune de progresele terapeutice, de formulele și căile de administrare adecvate, precum și utilizarea în pediatrie a unor formule magistrale sau oficinale, care pot fi de calitate inferioară.”,

„(3)

Printre problemele rezultând din absența unor medicamente adaptate în mod corespunzător pentru populația pediatrică se numără informațiile necorespunzătoare privind dozarea, care duc la sporirea riscului de reacții adverse, inclusiv decesul, tratamentul ineficace determinat de subdozare, imposibilitatea populației pediatrice de a dispune de progresele terapeutice, de formulele și căile de administrare adecvate, precum și utilizarea în pediatrie a unor formule magistrale sau oficinale, care pot fi de calitate inferioară.”

„(5)

Ținând seama de faptul că reglementarea privind medicamentele trebuie să vizeze în mod fundamental protejarea sănătății publice, acest obiectiv trebuie să fie realizat prin mijloace care nu împiedică libera circulație a medicamentelor sigure în cadrul Comunității. Diferențele existente între actele cu putere de lege și actele administrative naționale cu privire la medicamente au tendința de a obstrucționa comerțul intracomunitar și, prin urmare, afectează în mod direct funcționarea pieței interne. Orice acțiune care vizează promovarea dezvoltării și a autorizării medicamentelor de uz pediatric este, prin urmare, justificată, în vederea prevenirii sau eliminării acestor obstacole. Prin urmare, articolul 95 din tratat constituie baza juridică adecvată.”,

„(5)

Ținând seama de faptul că reglementarea privind medicamentele trebuie să vizeze în mod fundamental protejarea sănătății publice, acest obiectiv trebuie să fie realizat prin mijloace care nu împiedică libera circulație a medicamentelor sigure în cadrul Comunității. Discrepanțele existente între dispozițiile legislative și normative de drept intern referitoare la medicamente au tendința de a obstrucționa comerțul intracomunitar și, prin urmare, afectează în mod direct funcționarea pieței interne. Orice acțiune care vizează promovarea dezvoltării și a autorizării medicamentelor de uz pediatric este, prin urmare, justificată, în vederea prevenirii sau eliminării acestor obstacole. Prin urmare, articolul 95 din tratat constituie baza juridică adecvată.”

„(6)

S-a dovedit a fi necesară instituirea unui sistem atât de obligații, cât și de recompense și stimulente pentru realizarea acestor obiective. Natura exactă a acestor obligații, recompense și stimulente ar trebui să țină seama de statutul medicamentului în cauză. Prezentul regulament ar trebui să se aplice tuturor medicamentelor necesare pentru uzul pediatric și, prin urmare, domeniul său de aplicare ar trebui să cuprindă produsele aflate în faza de dezvoltare și încă, produsele autorizate care sunt protejate prin drepturi de proprietate intelectuală, precum și produsele autorizate care nu mai sunt protejate prin drepturi de proprietate intelectuală.”,

„(6)

S-a dovedit a fi necesară stabilirea unui sistem care să cuprindă atât obligații, cât și recompense și stimulente pentru realizarea acestor obiective. Natura exactă a acestor obligații, recompense și stimulente ar trebui să țină seama de statutul medicamentului în cauză. Prezentul regulament ar trebui să se aplice tuturor medicamentelor necesare pentru uzul pediatric și, prin urmare, domeniul său de aplicare ar trebui să cuprindă produsele aflate în faza de dezvoltare, dar încă neautorizate, produsele autorizate care sunt protejate prin drepturi de proprietate intelectuală, precum și produsele autorizate care nu mai sunt protejate prin drepturi de proprietate intelectuală.”

„(9)

Ar trebui să fie instituite proceduri prin care Agenția să aprobe și să modifice un plan de investigație pediatrică, care constituie documentul pe care ar trebui să se întemeieze dezvoltarea și autorizarea medicamentelor destinate populației pediatrice. Planul de investigație pediatrică ar trebui să includă un calendar detaliat și să descrie măsurile propuse pentru a demonstra calitatea, siguranța și eficiența medicamentului pentru populația pediatrică. Având în vedere că populația pediatrică este alcătuită, de fapt, din mai multe subgrupuri populaționale, planul de investigație pediatrică ar trebui să specifice subgrupul populațional care urmează să fie studiat, prin ce mijloace și pe ce perioadă.”,

„(9)

Ar trebui să se stabilească proceduri prin care agenția să aprobe și să modifice un plan de investigație pediatrică, care constituie documentul pe care ar trebui să se întemeieze dezvoltarea și autorizarea medicamentelor destinate populației pediatrice. Planul de investigație pediatrică ar trebui să includă un calendar detaliat și să descrie măsurile propuse pentru a demonstra calitatea, siguranța și eficiența medicamentului pentru populația pediatrică. Având în vedere că populația pediatrică este alcătuită, de fapt, din mai multe subgrupuri de populație, planul de investigație pediatrică ar trebui să specifice subgrupul de populație care urmează să fie studiat, prin ce mijloace și pe ce perioadă.”

„(13)

Pentru a se garanta faptul că cercetarea la populația pediatrică se efectuează numai în scopul de a răspunde necesităților terapeutice ale acesteia, este necesară instituirea unor proceduri care să-i permită Agenției să deroge de la obligația menționată la motivul (11) pentru anumite produse, clase sau părți de clase de medicamente, aceste derogări fiind făcute publice de către Agenție. Având în vedere evoluția cunoștințelor științifice și medicale, ar trebui să se prevadă posibilitatea modificării listelor de derogări. Cu toate acestea, atunci când o derogare este revocată, respectiva obligație ar trebui să nu se aplice pe o perioadă determinată, pentru a acorda timpul necesar ca cel puțin un plan de investigație pediatrică să fie aprobat și să fie inițiate studii la populația pediatrică înaintea depunerii unei cereri de autorizare a introducerii pe piață.”,

„(13)

Pentru a se garanta faptul că cercetarea la populația pediatrică se efectuează numai în scopul de a răspunde necesităților terapeutice ale acesteia, este necesar să se stabilească proceduri care să permită agenției să deroge de la obligația menționată la considerentul 11 pentru anumite produse, clase sau părți de clase de medicamente, aceste derogări fiind făcute publice de către agenție. Având în vedere evoluția cunoștințelor științifice și medicale, ar trebui să se prevadă posibilitatea modificării listelor de derogări. Cu toate acestea, atunci când o derogare este revocată, respectiva obligație ar trebui să nu se aplice pe o perioadă determinată, pentru a acorda timpul necesar ca cel puțin un plan de investigație pediatrică să fie aprobat și să fie inițiate studii la populația pediatrică înaintea depunerii unei cereri de acordare a unei autorizații de comercializare.”

„(14)

În anumite cazuri, Agenția ar trebui să amâne inițierea sau finalizarea unora sau a tuturor măsurilor cuprinse în planul de investigație pediatrică, pentru a garanta că cercetarea este efectuată numai atunci când este sigură și etică și că cerința de a prezenta date rezultate din studii efectuate la populația pediatrică nu blochează și nu întârzie autorizarea medicamentelor pentru alte grupuri ale populației.”,

„(14)

În anumite cazuri, agenția ar trebui să amâne inițierea sau finalizarea unora sau a tuturor măsurilor cuprinse în planul de investigație pediatrică, pentru a garanta că cercetarea este efectuată numai atunci când este sigură și etică și că cerința de a prezenta date rezultate din studii efectuate la populația pediatrică nu blochează și nu întârzie autorizarea medicamentelor pentru alte grupuri de populație.”

„(16)

Procedurile existente pentru autorizarea introducerii pe piață a medicamentelor de uz uman nu ar trebui modificate. Cu toate acestea, din obligația menționată la motivul (11) reiese că autoritățile competente ar trebui să verifice respectarea planului aprobat de investigație pediatrică, și orice derogări și amânări în faza de validare a cererilor de autorizare a introducerii pe piață. Evaluarea calității, siguranței și eficacității medicamentelor pentru populația pediatrică și acordarea autorizațiilor de introducere pe piață ar trebui să rămână responsabilitatea autorităților competente. Ar trebui să se prevadă solicitarea avizului Comitetului pediatric cu privire la conformitatea, precum și la calitatea, siguranța și eficiența unui medicament pentru populația pediatrică.”,

„(16)

Procedurile existente referitoare la autorizația de comercializare a medicamentelor de uz uman nu ar trebui modificate. Cu toate acestea, din obligația menționată la considerentul 11 reiese că autoritățile competente ar trebui să verifice respectarea planului aprobat de investigație pediatrică, precum și orice derogări și amânări în faza de validare a cererilor de acordare a autorizațiilor de comercializare. Autoritățile competente ar trebui să rămână responsabile de evaluarea calității, siguranței și eficacității medicamentelor pentru populația pediatrică și de acordarea autorizațiilor de comercializare. Ar trebui să se prevadă obligația de a solicita avizul Comitetului pediatric cu privire la conformitatea, precum și la calitatea, siguranța și eficiența unui medicament pentru populația pediatrică.”

„(17)

În scopul informării personalului medico-sanitar și a pacienților despre utilizarea sigură și eficientă a medicamentelor la populația pediatrică, precum și ca măsură de transparență, în informațiile despre produs ar trebui incluse informații privind rezultatele studiilor la populația pediatrică și situația planurilor de investigație pediatrică, a derogărilor și a amânărilor. Atunci când au fost respectate toate măsurile din planul de investigație pediatrică, acest lucru ar trebui consemnat în autorizația de introducere pe piață și ar trebui ca ulterior să constituie temeiul acordării de recompense societăților pentru conformitate.”,

„(17)

În scopul informării personalului medico-sanitar și a pacienților cu privire la utilizarea sigură și eficientă a medicamentelor la populația pediatrică, precum și ca măsură de transparență, informațiile despre produs ar trebui să includă informații privind rezultatele studiilor la populația pediatrică și situația planurilor de investigație pediatrică, a derogărilor și a amânărilor. Atunci când au fost respectate toate măsurile din planul de investigație pediatrică, acest lucru ar trebui consemnat în autorizația de comercializare și ar trebui ca ulterior să constituie temeiul acordării de recompense societăților pentru conformitate.”

„(19)

Pentru a crea stimulente pentru produsele autorizate care nu mai sunt protejate de drepturi de proprietate intelectuală, este necesar să se instituie un nou tip de autorizație de introducere pe piață, și anume, autorizația de introducere pe piață pentru uz pediatric. Autorizația de introducere pe piață pentru uz pediatric ar trebui acordată pe baza procedurilor de autorizare a introducerii pe piață existente, dar ar trebui să se aplice doar medicamentelor dezvoltate exclusiv pentru utilizare la populația pediatrică. Ar trebui să fie posibil ca un medicament căruia i s-a acordat o autorizație de introducere pe piață pentru uz pediatric să păstreze aceeași denumire comercială ca și produsul corespondent autorizat pentru adulți, pentru a profita de notorietate acestui produs, beneficiind în același timp de exclusivitatea datelor asociate noii autorizații de introducere pe piață.”,

„(19)

Pentru a crea stimulente pentru produsele autorizate care nu mai sunt protejate de drepturi de proprietate intelectuală, este necesar să fie stabilit un nou tip de autorizație de comercializare, și anume, autorizația de comercializare pentru uz pediatric. Autorizația de comercializare pentru uz pediatric ar trebui să se acorde pe baza procedurilor existente pentru acordarea autorizațiilor de comercializare, dar ar trebui să se aplice doar medicamentelor dezvoltate exclusiv pentru utilizare la populația pediatrică. Ar trebui să fie posibil ca un medicament căruia i s-a acordat o autorizație de comercializare pentru uz pediatric să păstreze aceeași denumire comercială ca și produsul corespondent autorizat pentru adulți, pentru a profita de notorietate acestui produs, beneficiind în același timp de exclusivitatea datelor asociate noii autorizații de comercializare.”

„(20)

Cererea pentru obținerea autorizației de introducere pe piață pentru uz pediatric ar trebui să includă datele referitoare la utilizarea produsului la populația pediatrică, colectate în conformitate cu un plan de investigație pediatrică aprobat. Aceste date pot proveni din literatura publicată sau din studii noi. O cerere pentru obținerea unei autorizații de introducere pe piață pentru uz pediatric ar trebui, de asemenea, să poată face referire la datele conținute în dosarul unui medicament care este sau a fost autorizat în Comunitate. Această prevedere urmărește stimularea suplimentară a întreprinderilor mici și mijlocii, inclusiv a fabricanților de medicamente generice, dezvoltarea medicamentelor neprotejate de un brevet, destinate populației pediatrice.”,

„(20)

Cererea de acordare a autorizației de comercializare pentru uz pediatric ar trebui să includă datele referitoare la utilizarea produsului la populația pediatrică, colectate în conformitate cu un plan de investigație pediatrică aprobat. Aceste date pot proveni din literatura publicată sau din studii noi. O cerere de acordare a unei autorizații de comercializare pentru uz pediatric ar trebui, de asemenea, să poată face referire la datele conținute în dosarul unui medicament care este sau a fost autorizat în Comunitate. Această prevedere urmărește stimularea suplimentară a întreprinderilor mici și mijlocii, inclusiv a fabricanților de medicamente generice, dezvoltarea medicamentelor neprotejate de un brevet, destinate populației pediatrice.”

„(21)

Prezentul regulament ar trebui să cuprindă măsuri pentru asigurarea unui acces cât mai larg al populației comunitare la noile medicamente testate și adaptate pentru uzul pediatric și pentru reducerea la minim a riscului de a fi acordate recompense și stimulente la nivel comunitar, fără ca anumite secțiuni ale populației pediatrice comunitare să beneficieze de disponibilitatea medicamentelor nou autorizate. O cerere pentru obținerea unei autorizații de introducere pe piață, inclusiv o cerere pentru obținerea unei autorizații de introducere pe piață pentru uz pediatric, care conține rezultatele unor studii efectuate în conformitate cu un plan de investigație pediatrică aprobat ar trebui să poată beneficia de procedura comunitară centralizată prevăzută la articolele 5-15 din Regulamentul (CE) nr. 726/2004.”,

„(21)

Prezentul regulament ar trebui să cuprindă măsuri pentru asigurarea unui acces cât mai larg al populației comunitare la noile medicamente testate și adaptate pentru uzul pediatric și pentru reducerea la minim a riscului de a fi acordate recompense și stimulente la nivel comunitar, fără ca anumite secțiuni ale populației pediatrice comunitare să beneficieze de disponibilitatea medicamentelor nou autorizate. O cerere de acordare a unei autorizații de comercializare, inclusiv o cerere de acordare a unei autorizații de comercializare pentru uz pediatric, care conține rezultatele unor studii efectuate în conformitate cu un plan de investigație pediatrică aprobat ar trebui să poată beneficia de procedura comunitară centralizată prevăzută la articolele 5-15 din Regulamentul (CE) nr. 726/2004.”

„(22)

Atunci când un plan de investigație pediatrică aprobat a dus la autorizarea unei indicații pediatrice pentru un produs deja introdus pe piață pentru alte indicații, titularul deținătorul autorizației de introducere pe piață ar trebui să fie obligat să introducă produsul pe piață, ținând seama de informațiile pediatrice, în termen de doi ani de la data aprobării indicației. Această cerință ar trebui să se refere numai la produsele deja autorizate, dar nu și la medicamentele autorizate printr-o autorizație de introducere pe piață pentru uz pediatric.”,

„(22)

Atunci când un plan de investigație pediatrică aprobat a condus la autorizarea unei indicații pediatrice pentru un produs deja comercializat pentru alte indicații, deținătorul autorizației de comercializare ar trebui să fie obligat să comercializeze produsul, ținând seama de informațiile pediatrice, în termen de doi ani de la data aprobării indicației. Această cerință ar trebui să se refere numai la produsele deja autorizate, dar nu și la medicamentele autorizate printr-o autorizație de comercializare pentru uz pediatric.”

„(23)

Ar trebui instituită o procedură opțională pentru a permite obținerea unui aviz unic la nivel comunitar pentru un medicament autorizat pe plan național, atunci când datele privind populația pediatrică colectate în conformitate cu un plan de investigație pediatrică aprobat fac parte din cererea pentru obținerea unei autorizații de introducere pe piață. În acest scop, ar putea fi utilizată procedura prevăzută la articolele 32, 33 și 34 din Directiva 2001/83/CE. Acest lucru va permite adoptarea unei decizii comunitare armonizate cu privire la utilizarea acestui medicament la populația pediatrică și includerea sa în toate informațiile naționale despre produs.”,

„(23)

Ar trebui să se stabilească o procedură opțională pentru a permite obținerea unui aviz unic la nivel comunitar pentru un medicament autorizat pe plan național, atunci când datele privind populația pediatrică colectate în conformitate cu un plan de investigație pediatrică aprobat fac parte din cererea de acordare a unei autorizații de comercializare. În acest scop, ar putea fi utilizată procedura prevăzută la articolele 32, 33 și 34 din Directiva 2001/83/CE. Acest lucru va permite adoptarea unei decizii armonizate la nivel comunitar cu privire la utilizarea respectivului medicament la populația pediatrică și includerea sa în toate informațiile naționale despre produs.”

„(24)

Este esențial să se asigure faptul că mecanismele de farmacovigilență sunt adaptate pentru a face față provocărilor specifice pe care le prezintă colectarea datelor privind siguranța la populația pediatrică, inclusiv date cu privire la posibilele efecte pe termen lung. Eficacitatea la populația pediatrică poate necesita, de asemenea, un studiu suplimentar ulterior autorizării. Prin urmare, o cerere pentru obținerea unei autorizații de introducere pe piață care cuprinde rezultatele studiilor efectuate în conformitate cu un plan de investigație pediatrică aprobat ar trebui să precizeze în mod obligatoriu și modalitățile propuse de solicitant pentru a asigura urmărirea pe termen lung a eventualelor reacții adverse la utilizarea medicamentului și a eficacității la populația pediatrică. În plus, atunci când există o anumită cauză de îngrijorare, solicitantul ar trebui să prezinte și să pună în aplicare un sistem de gestionare a riscurilor și/sau să efectueze studii specifice ulterioare introducerii pe piață, ca o condiție pentru acordarea autorizației de introducere pe piață.”,

„(24)

Este esențial să se asigure faptul că mecanismele de farmacovigilență sunt adaptate pentru a face față provocărilor specifice pe care le prezintă colectarea datelor privind siguranța la populația pediatrică, inclusiv date cu privire la posibilele efecte pe termen lung. Eficacitatea la populația pediatrică poate necesita, de asemenea, un studiu suplimentar post-autorizare. Prin urmare, o cerere de acordare a unei autorizații de comercializare care cuprinde rezultatele studiilor efectuate în conformitate cu un plan de investigație pediatrică aprobat ar trebui să precizeze în mod obligatoriu și modalitățile propuse de solicitant pentru a asigura urmărirea pe termen lung a eventualelor reacții adverse la utilizarea medicamentului și a eficacității acestuia la populația pediatrică. În plus, atunci când există o anumită cauză de preocupare, solicitantul ar trebui să prezinte și să pună în aplicare un sistem de management al riscului și/sau să efectueze studii specifice post-comercializare, ca o condiție pentru acordarea autorizației de comercializare.”

„(25)

Este necesar să se asigure, în interesul sănătății publice, disponibilitatea continuă a unor medicamente sigure și eficace, autorizate pentru indicații pediatrice, dezvoltate ca urmare a prezentului regulament. În cazul în care titularul unei autorizații de introducere pe piață intenționează să retragă de pe piață un astfel de medicament, ar trebui să existe modalități prin care populația pediatrică să poată avea acces în continuare la medicamentul în cauză. Pentru a contribui la acest rezultat, Agenția ar trebui să fie informată în timp util despre orice astfel de intenție și ar trebui să facă publică această intenție.”,

„(25)

Este necesar să se asigure, în interesul sănătății publice, disponibilitatea continuă a unor medicamente sigure și eficace, autorizate pentru indicații pediatrice, dezvoltate ca urmare a prezentului regulament. În cazul în care deținătorul unei autorizații de comercializare intenționează să retragă de pe piață un astfel de medicament, ar trebui să existe modalități prin care populația pediatrică să poată avea acces în continuare la medicamentul în cauză. Pentru a contribui la acest rezultat, agenția ar trebui să fie informată în timp util despre orice astfel de intenție și ar trebui să facă publică această intenție.”

„(29)

În temeiul Regulamentului (CE) nr. 141/2000 al Parlamentului European și al Consiliului din 16 decembrie 1999 privind produsele medicamentoase orfane (2), medicamentele desemnate ca produse medicamentoase orfane beneficiază de o exclusivitate comercială de zece ani de la acordarea unei autorizații de introducere pe piață pentru indicația orfană. Întrucât aceste produse nu sunt protejate prin brevet în mod frecvent, recompensa constând în prelungirea certificatului suplimentar de protecție nu se poate aplica; atunci când acestea sunt protejate prin brevet, o astfel de prelungire ar constitui un stimulent dublu. Prin urmare, pentru produsele medicamentoase orfane, în locul unei prelungiri a certificatului suplimentar de protecție, perioada de zece ani de exclusivitate comercială a medicamentului orfan ar trebui prelungită la doisprezece ani, atunci când este respectată pe deplin cerința referitoare la datele despre utilizarea la populația pediatrică.

„(29)

În temeiul Regulamentului (CE) nr. 141/2000 al Parlamentului European și al Consiliului (2), medicamentele desemnate ca medicamente orfane beneficiază de o exclusivitate comercială de 10 ani de la acordarea unei autorizații de comercializare pentru indicația orfană. Întrucât aceste produse nu sunt protejate prin brevet în mod frecvent, recompensa constând în prelungirea certificatului suplimentar de protecție nu se poate aplica; atunci când acestea sunt protejate prin brevet, o astfel de prelungire ar constitui un stimulent dublu. Prin urmare, pentru medicamentele orfane, în locul unei prelungiri a certificatului suplimentar de protecție, perioada de 10 ani de exclusivitate comercială a medicamentului orfan ar trebui prelungită la 12 ani, atunci când este respectată pe deplin cerința referitoare la datele despre utilizarea la populația pediatrică.

„4.

„4.

„(c)

„(c)

„(j)

„(j)

„(a)

„(a)

„(a)

„(a)