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Document 52013SC0246
COMMISSION STAFF WORKING DOCUMENT Executive summary of the impact assessment accompanying the document Proposal for a COUNCIL REGULATION on the Innovative Medicines Initiative 2 Joint Undertaking
ARBEITSUNTERLAGE DER KOMMISSIONSDIENSTSTELLEN Zusammenfassung der Folgenabschätzung Begleitunterlage zum Vorschlag für eine VERORDNUNG DES RATES über das Gemeinsame Unternehmen „Initiative Innovative Arzneimittel 2“
ARBEITSUNTERLAGE DER KOMMISSIONSDIENSTSTELLEN Zusammenfassung der Folgenabschätzung Begleitunterlage zum Vorschlag für eine VERORDNUNG DES RATES über das Gemeinsame Unternehmen „Initiative Innovative Arzneimittel 2“
/* SWD/2013/0246 final */
ARBEITSUNTERLAGE DER KOMMISSIONSDIENSTSTELLEN Zusammenfassung der Folgenabschätzung Begleitunterlage zum Vorschlag für eine VERORDNUNG DES RATES über das Gemeinsame Unternehmen „Initiative Innovative Arzneimittel 2“ /* SWD/2013/0246 final */
ARBEITSUNTERLAGE DER
KOMMISSIONSDIENSTSTELLEN ZUSAMMENFASSUNG DER
FOLGENABSCHÄTZUNG Begleitunterlage zum Vorschlag für eine VERORDNUNG DES RATES über das Gemeinsame
Unternehmen „Initiative Innovative Arzneimittel 2“ In
diesem Dokument wird die Folgenabschätzung für die gemeinsame
Technologieinitiative (JTI) für innovative Arzneimittel (IMI) zusammengefasst,
die während des 7. Forschungsrahmenprogramms als gemeinsames Unternehmen
(JU) eingerichtet wurde. Der Vorschlag wird im Rahmen des mehrjährigen Finanzrahmens
der Union (2014-2020) vorgelegt und soll zur Durchführung des nächsten
EU-Rahmenprogramms für Forschung und Innovation („Horizont 2020“) beitragen.
1.
Problemstellung
1.1. Zu lösendes Problem
Durch
eine alternde Bevölkerung nehmen chronische und degenerative Erkrankungen zu,
was die Gesundheits- und Pflegesysteme in einer Zeit knapper öffentlicher
Finanzmittel besonders belastet. Dies erfordert wirksame Maßnahmen. Die
Forschungs- und Entwicklungsarbeiten (FuE) zur Therapieentwicklung nehmen ab,
die Anreize für einige Therapiearten (z. B. Antibiotika) sind so gut wie
inexistent und strukturelle Schwierigkeiten behindern die multidisziplinäre
Zusammenarbeit, die zur Lösung komplexer wissenschaftlicher Probleme, wie sie
für den Bereich der Arzneimittel charakteristisch sind, erforderlich ist. Es
liegt weder im Interesse der europäischen Gesundheitsfürsorge noch im Interesse
der Wettbewerbsfähigkeit Europas, hier nichts zu unternehmen. Die
Entwicklung von Therapien ist kostspielig, denn vor der Genehmigung des
Inverkehrbringens sind zahlreiche Tests vorgeschrieben. Bei diesen Tests ergibt
sich häufig, dass die jeweilige Therapie ungeeignet ist, was bedeutet, dass die
investierten Beträge verloren sind. Dies bedeutet, dass die Hersteller am
ehesten in die Entwicklung von Therapien investieren, die besonders
erfolgversprechend sind, entweder, weil sie bekannten Therapien ähnlich sind,
oder, weil die potenziellen Gewinne hoch sind. Eine solche Entscheidung ist
zwar wirtschaftlich vernünftig, liegt aber nicht unbedingt im Interesse der
EU-Bürger.
1.2. Hauptursachen des
Problems
Die im
Vergleich zu konkurrierenden Regionen relativ geringen Investitionen in die
Biotechnologie, das fragmentierte, geschlossene Innovationsmodell in der
europäischen Arzneimittelentwicklung und die Komplexität des Prozesses führen
dazu, dass die Industrie kein Risiko eingeht. Die wissenschaftlichen
Herausforderungen sind derart, dass die Interessenträger ihre Daten austauschen
müssen. Ohne einen entsprechenden Rahmen, der den Datenaustausch in einer
kontrollierten Umgebung ermöglicht, wird es keine Zusammenarbeit geben.
1.3. Notwendigkeit
öffentlicher Maßnahmen
Eine
kontrollierte Umgebung wird in einem kommerziellen Umfeld nicht von selbst
entstehen und kann auch nicht allein durch den öffentlichen Sektor erreicht
werden. Sie kann nur durch eine von öffentlicher Seite organisierte
Zusammenarbeit der verschiedenen Akteure (Hochschulen, Industrie, KMU,
Kliniker, Regulierungsstellen und Patienten) entstehen, bei der Daten und
Fachwissen ausgetauscht und Ressourcen gemeinsam genutzt werden; gleichzeitig
ist sicherzustellen, dass die Früchte der Zusammenarbeit ebenfalls gemeinsam
genutzt, Risiken und Kosten verringert und die Produktivität gesteigert werden.
Durch ein solches, auf Risikoteilung basierendes Umfeld wird die Quote an
Misserfolgen sinken, und für diejenigen, die Tests durchführen, wird ein
stärkerer Anreiz bestehen, eine größere Bandbreite von Therapien zu prüfen;
dies liegt im Interesse aller Beteiligten, denn es dient sowohl der
öffentlichen Gesundheit als auch dem legitimen Schutz wirtschaftlicher
Interessen.
1.4. Recht der EU, tätig zu
werden, und Anwendung des Subsidiaritätsprinzips
Das
Recht der EU, in diesem Bereich tätig zu werden, ist in Artikel 187 des
Vertrags über die Arbeitsweise der EU festgeschrieben; danach kann die Union
„gemeinsame Unternehmen gründen oder andere Strukturen schaffen, die für die
ordnungsgemäße Durchführung der Programme für Forschung, technologische
Entwicklung und Demonstration der Union erforderlich sind“.
1.4.1. Erforderliche öffentliche Maßnahmen nur auf
europäischer Ebene sinnvoll
Maßnahmen
auf EU-Ebene zur Unterstützung der grenzüberschreitenden und
sektorübergreifenden Zusammenarbeit zwischen Unternehmen im Rahmen
strategischer Forschungsagenden werden zur Schaffung einer „kritischen Masse“
beitragen, insbesondere durch gemeinsame Planung, die Mobilisierung
zusätzlicher Finanzmittel und eine verstärkte Hebelwirkung auf die
FuE-Investitionen der Industrie.
1.4.2. Einsparungen im Gesundheitswesen und bei
Gesundheitsdiensten durch Investitionen auf EU-Ebene
Das
Forschungsprogramm wird zu einer besseren Klassifikation der Krankheiten führen
und dadurch Diagnose und Behandlung beträchtlich voranbringen. Patienten werden
so in der klinischen Entwicklungsphase oder in der medizinischen Praxis nicht
unnötigerweise nachteiligen Auswirkungen unwirksamer Therapien ausgesetzt. Es
wurden bereits Einsparungen dadurch erzielt, dass eine ineffiziente oder
ungeeignete Behandlung abgebrochen wurde. Eine in Frankreich durchgeführte
Analyse hat gezeigt, dass die Molekulardiagnose bei Krebspatienten finanzielle
Vorteile hat. Investitionen in Höhe von 1,7 Mio. EUR in die
Molekulardiagnose haben zu Einsparungen von 34 Mio. EUR geführt, weil das
Krebsmedikament Iressa® den Patienten, bei denen es nicht wirkt, nicht
verabreicht wurde. Noch größere Einsparungen dürften sich aus der
Neuklassifikation chronischer Krankheiten ergeben.
1.5. Erfolge des derzeitigen
IMI JU
Das Gemeinsame Unternehmen IMI hat eine Reihe
wichtiger Ergebnisse vorzuweisen: ·
eine erhebliche Hebelwirkung auf die
FuE-Investitionen der Industrie (durch einen Beitrag der Europäischen
Kommission von 1 Mrd. EUR und Sachleistungen des Europäischen
Dachverbands der Arzneimittelunternehmen und ‑verbände (EFPIA) im Wert
von 1 Mrd. EUR); ·
verstärkte Zusammenarbeit – das Gemeinsame
Unternehmen IMI führt Großunternehmen, KMU und Forschungseinrichtungen aus der
gesamten Europäischen Union zusammen; ·
gemeinsame Erstellung umfassender strategischer
Forschungsagenden und Koordinierung der Politik in anderen Bereichen durch
Beteiligung von Patientenorganisationen und Regulierungsstellen; ·
ein offenes Innovationsmodell – das Gemeinsame
Unternehmen IMI hat zum Übergang von einem geschlossenen zu einem offenen
Innovationsmodell in der biomedizinischen und pharmazeutischen Forschung
beigetragen.
1.6. Lehren aus der Arbeit
des IMI JU
Trotz dieser Erfolge haben sich bei der
Arbeit des IMI und der Zwischenbewertung im Jahr 2011 eine Reihe von
Unzulänglichkeiten ergeben: ·
Die Rechtsinstrumente für die Schaffung der
gemeinsamen Technologieinitiativen, insbesondere ihr Status als Einrichtungen
der Union, müssen flexibler gestaltet werden. ·
Die für die gemeinsamen Unternehmen für JTI
geltenden Beteiligungsregeln spiegeln die Bedürfnisse der verschiedenen Partner
wider, wodurch sich die Komplexität der Initiativen erhöht. ·
Die Überwachung und Evaluierung der Fortschritte im
Hinblick auf die Zielvorgaben der strategischen Forschungsagenda und der
technischen Arbeitspläne müssen verbessert werden. ·
Die horizontale Koordinierung der Politik ist
auszubauen (z. B. sollte das Beratungspotenzial der Europäischen
Arzneimittel-Agentur (EMA) umfassend genutzt werden). ·
Die interne und die externe Kommunikation müssen
gestärkt werden. Die festgestellten Probleme ergeben sich
aus der ursprünglichen Konzeption des JU und bilden den Ausgangspunkt für ein
verbessertes Konzept für das neue Gemeinsame Unternehmen IMI im Rahmen von
„Horizont 2020“. 2. Ziele Die
allgemeinen Ziele und Einzelziele basieren auf dem Ergebnis der öffentlichen
Konsultation, den ermittelten Problemen und Antriebskräften sowie den Erfolgen
des bisherigen IMI JU und den Lehren daraus.
2.1.
Gesamtziel
Übergreifendes
Ziel ist die Verbesserung von Gesundheit und Wohlbefinden der europäischen
Bürger durch neue, wirksamere Diagnoseverfahren und Behandlungen, die
gleichzeitig dazu beitragen, dass die künftige internationale
Wettbewerbsfähigkeit der europäischen biopharmazeutischen und
biowissenschaftlichen Industrie gesichert ist (in den Bereichen Diagnose,
Impfstoffe, biomedizinische Bildgebungsverfahren und medizinische Informatik).
Das Gemeinsame Unternehmen IMI2 soll die Ziele von „Horizont 2020“
umsetzen, insbesondere diejenigen der gesellschaftlichen Herausforderung
„Gesundheit, demografischer Wandel und Wohlergehen“, und die im Bericht der
Weltgesundheitsorganisation über vorrangige Medikamente für Europa und die Welt
(„Priority medicines for Europe and the World“) genannten Herausforderungen im
Bereich der öffentlichen Gesundheit angehen.
2.2. Operative Ziele
Die
Initiative verfolgt die folgenden operativen Ziele: ·
Bereitstellung von Strukturen, die Partnerschaften
über den gesamten Forschungs- und Innovationsprozess hinweg (von ersten
Entdeckungen bis zur Produktentwicklung und Arzneimittelüberwachung
(einschließlich der entsprechenden Forschungsarbeiten)) erleichtern und einen effektiven, innovationsbestimmten
Kooperationsrahmen schaffen, der vor allem auf die Optimierung der
biowissenschaftlichen Forschung und Innovation für Diagnose, Prävention und
Therapie (Wirkstoffe und Konzepte) abzielt; Unterstützung der Ausarbeitung
faktengestützter Vorschriften; ·
Einrichtung von Netzen für eine offene Innovation
für den gesamten Innovationszyklus der neuen Medizinforschung und der neuen
Medizintechnologien, in denen öffentliche Forschungseinrichtungen, Hochschulen,
die biowissenschaftliche Industrie, KMU, Patientenorganisationen,
Regulierungsstellen, Geldgeber, Gesundheitsbehörden und Veterinärbereich
zusammengeführt werden; ·
Verringerung der Fragmentierung von Forschung und
Innovation und Steigerung der Investitionen des Privatsektors in Europa; ·
Erstellung und Durchführung einer strategischen
Planung im Rahmen einer gesamteuropäischen Struktur, die für die notwendige
kritische Masse und die erforderlichen Finanzmittel sorgt, wobei gleichzeitig
die Kontinuität gewährleistet und die biowissenschaftliche Industrie in die
Lage versetzt wird, Investitionen langfristig zu planen; ·
Förderung von Forschungsarbeiten durch
Risikoteilungsmechanismen, die zu einem früheren Zeitpunkt in der Arzneimittel-
und Impfstoffentwicklung Ergebnisse liefern.
2.3. Einzelziele
Es werden die folgenden Einzelziele
verfolgt: ·
Steigerung der Erfolgsquote bei klinischen
Versuchen für die im Bericht der WHO über vorrangige Medikamente für Europa und
die Welt („Priority medicines for Europe and the World“) genannten Krankheiten
um 30 % bis 2020; ·
Verringerung des Zeitraums bis zum klinischen
Konzeptnachweis bei immunologischen, respiratorischen, neurologischen und
neurodegenerativen Erkrankungen auf fünf Jahre; ·
Entwicklung von mindestens zwei neuen Therapien für
Krankheiten, bei denen ein hoher, unerfüllter Bedarf besteht und geringe
Anreize durch den Markt gegeben sind: Resistenz gegen antimikrobielle
Wirkstoffe (zwei neue Klassen in den letzten 30 Jahren) oder
Alzheimer-Krankheit (nur zwei Therapien mit begrenzter Wirkung wurden bisher
entwickelt); ·
Entwicklung diagnostischer Marker für vier
Krankheiten (von den oben genannten), die eindeutig klinisch relevant sind und
von den Regulierungsstellen genehmigt wurden; ·
Entwicklung eines transparenten und umfassenden
Infrastrukturmodells für die Sammlung von Daten zur Häufigkeit von Krankheiten
sowie zur medizinischen und sozioökonomischen Belastung durch wichtige
Infektionskrankheiten; ·
Entwicklung und Prüfung von neuartigen Biomarkern
zur Vorhersage der Impfstoffwirksamkeit und ‑sicherheit (jeweils zwei
Marker) in einem frühen Stadium der Entwicklung, damit beim Test mehrerer
Impfstoffkandidaten (klinische Versuche der Phase III) die Durchfallquote um 50 %
gesenkt werden kann; ·
Entwicklung von zwei neuen Hilfsstoffen für
Humanimpfstoffe, mit denen die Immunreaktion des Körpers verstärkt werden soll,
insbesondere bei bestimmten Zielgruppen wie älteren Menschen und Menschen, die
normalerweise keine Reaktion zeigen; ·
Ermittlung von je zwei neuen Modellen für die
Vorhersage der Wirksamkeit und der Sicherheit für zwei bedeutende
Infektionskrankheiten und zwei Krebserkrankungen oder chronische Erkrankungen
(z. B. Autoimmunerkrankungen); ·
Stärkung der Verbindung zwischen der Forschung in
den Bereichen Humanimpfstoffe und Veterinärimpfstoffe.
3. Optionen
Bei der
Folgenabschätzung wurden vier Hauptoptionen für die Politik betrachtet: 1.
Beibehaltung
des Status quo: Fortsetzung der derzeitigen Initiative im Rahmen von
„Horizont 2020“, verwaltet vom Gemeinsamen Unternehmen. Im Rahmen dieser
Option liegt der Schwerpunkt des IMI JU weiterhin auf dem Aufbau eines
gemeinsamen Systems für biomedizinische FuE in Europa und auf der
beschleunigten Entwicklung wirksamer und sichererer Arzneimittel für die
Patienten. 2.
Keine
öffentlich-private Partnerschaft (PPP) oder „Null-Option“: Es wird
ausschließlich auf Verbundprojekte im Rahmen von „Horizont 2020“
zurückgegriffen. Diese Option erleichtert die Formulierung gemeinsamer Ziele
auf Projektebene, eignet sich jedoch nicht für die Planung der
projektübergreifenden Durchführung strategischer Agenden. Die Beteiligung der
Industrie erfolgt auf Projektbasis. 3.
PPP
auf Vertragsbasis zur Durchführung von Maßnahmen im Rahmen von „Horizont 2020“,
die unter die gesellschaftliche Herausforderung „Gesundheit, demografischer
Wandel und Wohlergehen“ fallen. Im Rahmen dieser Option wird eine
Partnerschaftsvereinbarung mit der Industrie geschlossen; die Industrie schlägt
eine Strategie vor und hat Beratungsfunktion im Zusammenhang mit den
Arbeitsprogrammen. Der Beitrag der EU wird zu Beginn der PPP festgelegt, die
einzelnen Finanzierungsbeträge und Themen müssen jedoch in jährlichen
Arbeitsprogrammen gebilligt werden. 4.
Modernisierte
JTI: Die Ziele und Tätigkeiten des Gemeinsamen Unternehmens IMI werden im
Einklang mit den Zielen des Programms „Horizont 2020“ erweitert, der
Gegenstandsbereich des derzeitigen Programms vergrößert sich und seine Leitung
wird verbessert.
4.
Folgenabschätzung und Vergleich der Optionen
Die vier Optionen wurden anhand zentraler
Parameter zur Bewertung öffentlicher Maßnahmen im Bereich der
biowissenschaftlichen Forschung und Innovation miteinander verglichen. Aufgrund dieses Vergleichs ist der Option
„modernisierte JTI“ der Vorzug zu geben. Mit dieser wird auf Programm- und
Projektebene eine kritische Masse erreicht. Die wissenschaftliche Exzellenz in
der biopharmazeutischen und biowissenschaftlichen Forschung wird gefördert, was
sich auf die Innovation auswirkt und verstärkt wird durch die finanzielle
Unterstützung in allen Stadien – von der wissenschaftlichen Idee bis zur
Markteinführung – sowie eine stärkere Ergebnisorientierung und eine bessere
Verbreitung der Forschungsergebnisse. Eine stärkere wissenschaftliche und
innovatorische Wirkung bedeutet in der Folge auch stärkere Auswirkungen auf
Wirtschaft, Wettbewerbsfähigkeit, Gesellschaft und Gesundheit. Ferner ist eine
größere Flexibilität gegeben, Antragsteller und Teilnehmer haben geringere
Verwaltungskosten und staatlich unterstützte Einrichtungen wie Hochschulen und
KMU profitieren von der administrativen Vereinfachung. Bei dieser Option wird
auch die Kosteneffizienz maximiert. Bei der „Null-Lösung“
ist die Planung einer projektübergreifenden Durchführung strategischer Agenden
schwierig. Es ist nicht sicher, dass eine kritische Masse erreicht wird, und es
ist weniger Flexibilität, Zugänglichkeit und breite, übergreifende politische
Koordinierung gegeben als bei der Option „modernisierte JTI“. Die Option hätte
auch geringere Auswirkungen auf Wirtschaft, Wettbewerbsfähigkeit, Gesellschaft
und die Gesundheit der Bürger. Die Option „PPP auf
Vertragsbasis“ eignet sich zwar für die Planung einer projektübergreifenden
Durchführung strategischer Agenden, es handelt sich jedoch um eine „leichte“
Version einer öffentlich-privaten Partnerschaft, die nur über eine vorläufige
Mittelausstattung und ein relativ begrenztes Engagement der Industrie verfügt. Zusammenfassender
Vergleich der Optionen (Wirkung im Vergleich zum „Business as Usual") || keine PPP || PPP || Modernisierte JTI Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit || -- || - || +++ gesellschaftliche Auswirkungen || -- || - || ++ Auswirkungen auf Wirtschaft und Wettbewerbsfähigkeit || - || - || ++ Innovationswirkung || -- || - || ++ kritische Masse an Ressourcen || -- || - || + Hebelwirkung (Mobilisierung von FuI-Ressourcen insgesamt) || -- || - || = Beteiligung von Industrie und KMU || -- || - || ++ strategische Agenda || -- || - || + geringere Fragmentierung || - || - || ++ Verwaltungskosten und Effizienz der Leitung || - || -- || = Kohärenz || = || = || ++ Effizienz || -- || = || ++ Wirksamkeit || -- || = || ++
5. Überwachung
und Bewertung
Mittels eines
angemessenen Überwachungs- und Bewertungssystems auf Programm- und
Projektebene, das auch gebilligte zentrale Leistungsindikatoren umfasst, wird
bewertet werden können, ob das Gemeinsame Unternehmen IMI2 seine Ziele
erreicht. Der Verwaltungsrat überwacht die Tätigkeit des Exekutivdirektors und
des Programmbüros. Die externe
Evaluierung des gesamten Programms wird von der Kommission ausgerichtet. Eine
Zwischenbewertung erfolgt bis Ende 2017, eine Abschlussbewertung nach
Beendigung des Programms 2024.