This document is an excerpt from the EUR-Lex website
Document 52013SC0246
COMMISSION STAFF WORKING DOCUMENT Executive summary of the impact assessment accompanying the document Proposal for a COUNCIL REGULATION on the Innovative Medicines Initiative 2 Joint Undertaking
ARBEJDSDOKUMENT FRA KOMMISSIONENS TJENESTEGRENE Resumé af konsekvensanalysen Ledsagedokument til Forslag til RÅDETS FORORDNING om fællesforetagendet for initiativet om innovative lægemidler 2
ARBEJDSDOKUMENT FRA KOMMISSIONENS TJENESTEGRENE Resumé af konsekvensanalysen Ledsagedokument til Forslag til RÅDETS FORORDNING om fællesforetagendet for initiativet om innovative lægemidler 2
/* SWD/2013/0246 final */
ARBEJDSDOKUMENT FRA KOMMISSIONENS TJENESTEGRENE Resumé af konsekvensanalysen Ledsagedokument til Forslag til RÅDETS FORORDNING om fællesforetagendet for initiativet om innovative lægemidler 2 /* SWD/2013/0246 final */
ARBEJDSDOKUMENT FRA
KOMMISSIONENS TJENESTEGRENE RESUMÉ AF
KONSEKVENSANALYSEN Ledsagedokument til Forslag til RÅDETS FORORDNING om fællesforetagendet
for initiativet om innovative lægemidler 2 I dette dokument opsummeres konsekvensanalysen for det fælles
teknologiinitiativ (FTI) om innovative lægemidler (IMI), der blev oprettet som
et fællesforetagende under det syvende forskningsrammeprogram. Forslaget er
udarbejdet på baggrund af EU's flerårige finansielle ramme (2014-2020) og vil
bidrage til gennemførelsen af EU's næste rammeprogram for forskning og
innovation, Horisont 2020.
1.
problemafgrænsning
1.1. Problemerne, som kræver
handling
Med
den aldrende befolkning øges forekomsten af kroniske og degenerative sygdomme,
hvilket sætter sundheds- og plejesektoren under yderligere pres på et
tidspunkt, hvor de offentlige finanser er hårdt belastet. Løsningen på dette
problem ligger i høj grad i, at der gennemføres effektive foranstaltninger.
Forskning og udvikling (F&U) i nye behandlingsformer spiller dog en stadig
mindre rolle, der mangler i høj grad incitamenter til udvikling af visse
behandlingsformer (f.eks. antibiotika), og strukturelle problemer hæmmer det
tværfaglige samarbejde, som er nødvendigt for at løse de komplekse
videnskabelige problemer, der karakteriserer dette område. Hvis der ikke
handles, gavner det hverken folkesundheden i EU eller vores konkurrenceevne. Udvikling
af nye behandlingsformer er en bekostelig affære, som kræver mange test, før
der kan udstedes en markedsføringstilladelse. Disse test viser ofte, at den
pågældende behandlingsform er uegnet, og at investeringen dermed er tabt. Dette
giver producenterne et incitament til at investere i udvikling af
behandlingsformer, der har bedre chancer for succes, enten fordi de ligner
eksisterende behandlingsformer, eller fordi det potentielle investeringsafkast
er meget højt. Dette er en fornuftig forretningspolitik, men det er ikke
nødvendigvis i EU-borgernes generelle interesse.
1.2. De vigtigste
problemkilder
De
forholdsvis begrænsede investeringer i bioteknologisektoren (målt i forhold til
konkurrerende regioner) kombineret med den fragmenterede og lukkede
innovationsmodel på området for udvikling af lægemidler i EU og den komplekse
proces afskrækker industrien fra at løbe risici. De videnskabelige udfordringer
kræver, at der udveksles data blandt forskellige interessenter. Uden
hensigtsmæssige rammer, der gør dette muligt i et kontrolleret miljø, vil der
ikke blive etableret samarbejde.
1.3. Behov for offentlig
indgriben
Et
kontrolleret miljø vil ikke udvikle sig på naturlig vis i det kommercielle
miljø, og det kan heller ikke sikres af den offentlige sektor alene. Det kan
kun frembringes gennem offentligt samarbejde, hvor de forskellige aktører (de
akademiske kredse, industrien, SMV'er, klinikere, tilsynsmyndigheder og
patienter) udveksler ressourcer, data og ekspertise, mens de sikrer, at
frugterne af deres samarbejde deles, risiciene og omkostningerne mindskes, og
produktiviteten øges. Hvis der etableres et sådant miljø med risikodeling, vil
det nedbringe fejlraten, og de, der foretager test, vil have et øget incitament
til at teste en bredere vifte af behandlingsformer til gavn for alle parter,
både med hensyn til at fremme folkesundheden og beskytte kommercielle
interesser helt legitimt.
1.4. EU's ret til at handle
og anvendelse af nærhedsprincippet
EU's ret
til at handle på dette område er fastlagt i artikel 187 i traktaten om Den
Europæiske Unions funktionsmåde, som tillader oprettelse af
"fællesforetagender eller enhver anden struktur, der er nødvendig for
korrekt gennemførelse af programmerne for forskning, teknologisk udvikling og
demonstration i Unionen".
1.4.1. Det nødvendige offentlige indgreb kan kun foretages på
europæisk plan
Foranstaltninger
på EU-plan, der understøtter tværnationalt og tværsektorielt samarbejde mellem
virksomheder om strategiske forskningsdagsordener, vil bidrage til at sikre en
"kritisk masse", navnlig gennem opstilling af en fælles dagsorden,
mobilisering af yderligere finansiering og øget udbytte af investeringer i
industriel F&U.
1.4.2. Investeringer på EU-plan
kan medføre besparelser i omkostningerne til sundhedspleje
Forskningsprogrammet
vil føre til bedre klassificering af sygdomme, hvilket vil forbedre diagnoserne
og behandlingerne væsentligt. Dette vil forhindre, at patienterne unødigt
udsættes for skadevirkninger fra ineffektive behandlinger i den kliniske
udviklingsfase eller i medicinsk praksis. I sidstnævnte tilfælde er der opnået
besparelser ved at indstille ineffektive eller uhensigtsmæssige behandlinger.
For eksempel har en undersøgelse i Frankrig påvist økonomiske fordele ved
molekylær diagnose af cancerpatienter. Investering af 1,7 mio. EUR i
molekylær diagnose har medført besparelser på 34 mio. EUR ved ikke at give
cancermidlet Iressa® til patienter, som det ikke virker på. Der kan ventes
endnu større besparelser ved klassificering af kroniske sygdomme.
1.5. Det nuværende IMI's
resultater
Fællesforetagendet for IMI har frembragt en
række vigtige resultater: ·
en
betydelig løftestangseffekt på virksomhedernes investeringer i F&U i kraft
af et bidrag på 1 mia. EUR fra EU-Kommissionen og et bidrag i naturalier
på 1 mia. EUR fra Den Europæiske Sammenslutning af Farmaceutindustriforeninger
(EFPIA) ·
øget samarbejde – fællesforetagendet for IMI samler
store virksomheder, SMV'er og forskningsorganisationer fra hele EU ·
fælles opstilling af omfattende strategiske
forskningsdagsordener og samordning af andre politikker i kraft af inddragelsen
af patientorganisationer og tilsynsmyndigheder ·
en åben innovationsmodel – fællesforetagendet for
IMI har bidraget til overgangen fra en lukket til en åben innovationsmodel
inden for biomedicinsk og farmaceutisk forskning.
1.6. Erfaringerne fra IMI
Trods
disse resultater har gennemførelsen af IMI og den foreløbige evaluering i 2011
afsløret en række mangler: ·
de retlige instrumenter, der bruges til at oprette
FTI'erne, og navnlig deres status som EU-organer, skal gøres mere fleksible ·
de regler for deltagelse, der gælder for
FTI-fællesforetagender med hensyn til at afspejle de forskellige partneres
behov, gør initiativet mere komplekst ·
der er behov for at forbedre tilsynet med og
vurderingen af opnåelsen af målene i den strategiske forskningsdagsorden og de
tekniske arbejdsplaner ·
den horisontale samordning af politikkerne skal styrkes
(f.eks. skal potentialet for rådgivning hos Det Europæiske Lægemiddelagentur
(EMA) udnyttes fuldt ud) ·
der er behov for at styrke den interne og eksterne
kommunikation. De
udpegede mangler bunder i den oprindelige opbygning og danner udgangspunkt for forbedring
af fællesforetagendet for IMI's opbygning under Horisont 2020. 2. Mål De
udpegede overordnede og specifikke mål er baseret på resultaterne af den
offentlige høring, problemerne og drivkræfterne ved IMI samt resultaterne og
erfaringerne herfra.
2.1.
Overordnede mål
Det
overordnede mål er at øge EU-borgernes sundhed og velfærd ved at tilvejebringe
nye og mere effektive diagnoser og behandlinger og samtidig bidrage til at
fremtidssikre den internationale konkurrenceevne i den europæiske sektor for biofarmaka
og biovidenskab i kraft af bl.a. bedre diagnostik, vacciner, biomedicinske
billedteknikker og medicinske informationsteknologier. Fællesforetagendet for
IMI2 vil gennemføre Horisont 2020-målsætningerne, navnlig som fastlagt i den
samfundsmæssige udfordring "Sundhed, demografisk udvikling og
trivsel", og tage hånd om de udfordringer for folkesundheden, der påpeges
i Verdenssundhedsorganisationens rapport om prioriterede lægemidler for Europa
og resten af verden.
2.2. Operationelle mål
De
operationelle mål for dette initiativ er: ·
at sikre strukturer, der fremmer partnerskaber i
hele den biovidenskabelige forsknings- og innovationscyklus lige fra tidlig
konstatering af sygdomme til produktudvikling og forskning i
lægemiddelovervågning i et effektivt innovationsdrevet samarbejdsmiljø, hvor
der fokuseres på at optimere biovidenskabelig forskning og innovation inden for
diagnostik, forebyggelse og terapeutiske midler og fremgangsmåder, samt støtte
til udvikling af evidensbaseret regulering ·
at etablere netværk til åben innovation i hele
innovationscyklussen for ny medicinsk forskning og nye teknologier, der samler
offentlige forskningsinstitutioner, de akademiske kredse, biovidenskaben,
SMV'er, patientorganisationer, lovgivere, økonomiske bidragydere, sundhedsmyndigheder
og dyresundhedssektoren ·
at mindske fragmenteringen inden for forskning og
innovation og øge investeringerne i den private sektor i Europa ·
at udarbejde og gennemføre en strategisk dagsorden
med en paneuropæisk struktur og med den nødvendige kritiske masse og det
fornødne budget, som sikrer kontinuitet og gør det muligt for biovidenskaben at
planlægge langsigtede investeringer ·
at fremme forskning, der frembringer evidens
tidligere i processen til udvikling af lægemidler og vacciner, ved brug af
risikodelingsmekanismer. 2.3. Specifikke mål De
specifikke mål er: ·
at øge succesraten ved kliniske forsøg med 30 % for
de sygdomme, som Verdenssundhedsorganisationen har udpeget i sin rapport
"Priority Medicines for Europe and the World", senest i 2020 ·
at mindske tidsforbruget på at opnå klinisk
"proof of concept" på området for immunologiske sygdomme,
luftvejssygdomme, neurologiske sygdomme og neurodegenerative sygdomme til fem
år ·
at udvikle mindst to nye former for behandling af
sygdomme, som der er et stort uopfyldt behov for og begrænsede
markedsincitamenter for, nemlig antimikrobiel resistens (to nye kategorier i de
sidste 30 år) og Alzheimers sygdom (kun to behandlingsformer med begrænset
virkning er nogensinde blevet udviklet) ·
at udvikle diagnostiske markører for fire sygdomme
(blandt ovennævnte), som har en klar sammenhæng med klinisk relevans og er
godkendt af lovgiverne ·
at udvikle en gennemsigtig og omfattende
infrastrukturmodel til indsamling af data om sygdomsforekomst og den medicinsk-
og socioøkonomiske byrde, som alvorlige smitsomme sygdomme indebærer ·
at udvikle velafprøvede nye biomarkører til
forudsigelse af vacciners effektivitet og sikkerhed (to markører for hver)
tidligt i processen for at opnå bedre screening af flere kandidater og en halvering
af fejlraten ved kliniske forsøg i fase III ·
at udvikle to nye humanmedicinske hjælpestoffer,
som skal øge kroppens immunrespons over for vacciner, navnlig reaktionen hos
bestemte målgrupper såsom ældre mennesker og personer, som ikke reagerer på vacciner ·
for to alvorlige smitsomme sygdomme og to former
for cancer eller kroniske sygdomme (f.eks. autoimmune sygdomme) at udpege
mindst to nye prognosemodeller for både effektivitet og sikkerhed ·
at styrke forbindelsen mellem forskning i
henholdsvis humanvaccine og veterinærvaccine.
3. Politiske
løsningsmodeller
Konsekvensanalysen indeholdt en vurdering af fire
overordnede politiske løsningsmodeller: 1.
"Business
as usual": videreførelse af det nuværende FTI for IMI under Horisont 2020
under ledelse af fællesforetagendet. I denne model fastholder IMI fokus på
opbygning af en samarbejdsordning for biomedicinsk F&U i EU og på at
fremskynde udviklingen af mere effektive og sikre lægemidler til patienterne. 2.
Intet
offentlig-privat partnerskab (OPP) eller "nulløsning": Der gøres kun
brug af samarbejdsprojekter under Horisont 2020. Denne model letter
formuleringen af fælles målsætninger på projektplan, men den åbner ikke
mulighed for gennemførelse af strategiske dagsordener på tværs af projekter.
Industrien deltager i spredte enkeltprojekter. 3.
Et
kontraktbaseret OPP gennemfører Horisont 2020-aktioner under den
samfundsmæssige udfordring "Sundhed, demografisk udvikling og
trivsel". I denne model indgås der en samarbejdsaftale med industrien, som
foreslår en strategi og rådgiver om arbejdsprogrammer. Mens EU's forpligtelser
og bidrag fastsættes ved iværksættelsen af OPP'et, skal finansieringsbeløb og
emner godkendes i overensstemmelse med et årligt arbejdsprogram. 4.
Moderniseret
FTI: udvider fællesforetagendet for IMI's målsætninger og aktiviteter i tråd
med Horisont 2020-målsætningerne, udbreder det nuværende programs omfang og
forbedrer forvaltningen af det.
4.
Konsekvensanalyse og sammenligning af løsningsmodeller
De
fire politiske løsningsmodeller er blevet sammenlignet ud fra en række vigtige
parametre, hvor inddragelsen af offentligheden i den biovidenskabelige
forskning og innovation er blevet vurderet. På
baggrund af denne sammenligning er løsningsmodellen med et "moderniseret
FTI" blevet udvalgt som den foretrukne model. Den sikrer kritisk masse på
program- og projektplan. Den fremmer videnskabelig ekspertise inden for
forskning i biofarmaka og biovidenskab, som påvirker innovationen og øges
gennem økonomisk støtte fra videnskabelige idéer til markedet, øget fokus på
resultater og bedre formidling af forskningsresultater. Den sikrer, at øget
indvirkning fra forskning og innovation omsættes til større økonomiske,
konkurrencemæssige, sociale og folkesundhedsmæssige gevinster i efterfølgende
led. Endelig åbner den mulighed for øget fleksibilitet og lavere administrative
omkostninger for ansøgere og deltagere, idet offentligt finansierede enheder
såsom akademiske aktører og SMV'er drager fordel af den administrative
forenkling. Endvidere sikrer denne løsningsmodel maksimal
omkostningseffektivitet. "Nulløsningen" gør det vanskeligt at gennemføre
strategiske dagsordener på tværs af projekter. Den kritiske masse bringes i
fare, og fleksibiliteten, tilgængeligheden og den bredere horisontale
samordning af politikkerne er mindre end i modellen med et "moderniseret
FTI". Dette ville resultere i mindre økonomiske, konkurrencemæssige,
sociale og folkesundhedsmæssige gevinster. Løsningsmodellen med et "kontraktbaseret OPP" gør
det muligt at gennemføre strategiske dagsordener på tværs af projekter, men den
er kun en "light-udgave" af et offentlig-privat partnerskab, som kun
har et vejledende budget og et ret begrænset engagement fra industriens side. Kortfattet
sammenligning af løsningsmodellerne (indvirkning sammenlignet med
"business as usual"-scenariet) || Intet OPP || OPP || Moderniseret FTI Virkninger for folkesundheden || -- || - || +++ Sociale virkninger || -- || - || ++ Økonomiske og konkurrencemæssige virkninger || - || - || ++ Virkninger med hensyn til innovation || -- || - || ++ Kritisk masse af ressourcer || -- || - || + Løftestangseffekt (samlet mobilisering af F&I-ressourcer) || -- || - || = Industriens og SMV'ers deltagelse || -- || - || ++ Strategisk dagsorden || -- || - || + Løsning af problemet med fragmentering || - || - || ++ Administrative omkostninger og effektivitet i forvaltningen || - || -- || = Kohærens || = || = || ++ Effektivitet || -- || = || ++ Virkningsfuldhed || -- || = || ++
5. Tilsyn og
evaluering
Et hensigtsmæssigt tilsyns- og evalueringssystem, der
etableres på program- og projektplan, herunder en række godkendte centrale
resultatindikatorer, vil gøre det muligt at vurdere, om fællesforetagendet for
IMI2 når sine mål, idet bestyrelsen fører tilsyn med det arbejde, som den
administrerende direktør og programkontoret udfører. Den eksterne evaluering af hele programmet tilrettelægges af
Kommissionen. Der foretages en foreløbig evaluering inden udgangen af 2017 og
en endelig evaluering efter programmets afslutning i 2024.