Pravidla EU pro nové léčivé přípravky na základě genů a buněk

 

PŘEHLED

Vědecký pokrok přináší nové léčivé přípravky na základě genové nebo somatobuněčné* terapie a tkáňového inženýrství k léčbě lidských nemocí. Od prosince 2008 se tento právní předpis snaží zajistit, aby byly bezpečné pro pacienty a byly dostupné v celé EU.

CO JE ÚKOLEM TOHOTO NAŘÍZENÍ?

Stanovuje pravidla pro povolování a sledování léčivých přípravků pro moderní terapii (v angličtině známých pod zkratkou ATMP) a dohled nad nimi. Lze je používat například při opravě vad chrupavky kolenního kloubu u dospělých. Tento právní předpis chrání pacienty před vědecky chybnou léčbou.

KLÍČOVÉ BODY

—	Tento právní předpis zřizuje v rámci Evropské agentury pro léčivé přípravky Výbor pro moderní terapie, jehož úkolem je vydávat vědecká stanoviska týkající se kvality, bezpečnosti a účinnosti léčivých přípravků pro moderní terapii.

—	O stanoviska Výboru pro moderní terapie opírá svá rozhodnutí o povolení Výbor pro humánní léčivé přípravky.

—	Jakmile je povolení uděleno, je přípravek pokládán za bezpečný pro lidi v celé Evropě.

—	Výrobci musí dodržovat podrobná pravidla pro označování a balení.

—	Výrobci musí zajistit, aby každý přípravek a jeho suroviny bylo možné sledovat od počátečního zdroje, přes balení, skladování a dodávku do jeho konečného místa určení.

—	Nemocnice a jiná zdravotnická zařízení musí mít systémy sledovatelnosti pacientů i používaných přípravků.

—	Výrobci musí specifikovat nápravná opatření, která přijmou, pokud bude zjištěno, že registrovaný přípravek má nežádoucí účinky.

—	Pokud panují obzvláště velké obavy, může Evropská komise požádat výrobce o zavedení systému řízení rizik pro identifikaci, prevenci nebo minimalizaci jakýchkoli případných rizik.

—	Komise vypracuje podrobné pokyny pro správnou klinickou a výrobní praxi specifickou pro léčivé přípravky pro moderní terapii.

Zpráva Komise z března 2014 zkoumala stav moderních terapií v EU a fungování nařízení v praxi. Konstatovala, že právní předpis vytvořil uznávaný rámec pro posuzování nových moderních terapií.

KONTEXT

V EU probíhá významný výzkum moderních terapií. V letech 2004 až 2010 jich databáze klinických hodnocení EU EudraCT evidovala až 250. Téměř 70 % ze zapojených subjektů byly malé a střední podniky nebo neziskové organizace. Nadnárodní farmaceutické společnosti představovaly méně než 2 %.

KLÍČOVÉ POJMY

* Somatobuněčná terapie: experimentální metoda klonování genů a jejich zavádění do buněk s cílem napravit dědičné onemocnění.

* Tkáňové inženýrství: tvorba orgánů, které mají být implantovány a použity v lidském těle.

AKT

Nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 1394/2007 ze dne 13. listopadu 2007 o léčivých přípravcích pro moderní terapii a o změně směrnice 2001/83/ES a nařízení (ES) č. 726/2004

SOUVISEJÍCÍ AKTY

Zpráva Komise Evropskému parlamentu a Radě v souladu s článkem 25 nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 1394/2007 o léčivých přípravcích pro moderní terapii a o změně směrnice 2001/83/ES a nařízení (ES) č. 726/2004 (COM(2014) 188 final, 28.3.2014)

Poslední aktualizace 15.10.2015