EUR-Lex Access to European Union law
This document is an excerpt from the EUR-Lex website
Document 52012SC0201
COMMISSION STAFF WORKING DOCUMENT EXECUTIVE SUMMARY OF THE IMPACT ASSESSMENT REPORT ON THE REVISION OF THE 'CLINICAL TRIALS DIRECTIVE' 2001/20/EC Accompanying the document Proposal for a Regulation of the European Parliament and of the Council on clinical trials on medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/20/EC
BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A KLINIKAI VIZSGÁLATOK FELÜLVIZSGÁLATÁRÓL SZÓLÓ 2001/20/EK IRÁNYELVRE VONATKOZÓ HATÁSVIZSGÁLATI JELENTÉS ÖSSZEFOGLALÓJA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat európai parlamenti és tanácsi rendeletre az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek klinikai vizsgálatairól és a 2001/20/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről
BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A KLINIKAI VIZSGÁLATOK FELÜLVIZSGÁLATÁRÓL SZÓLÓ 2001/20/EK IRÁNYELVRE VONATKOZÓ HATÁSVIZSGÁLATI JELENTÉS ÖSSZEFOGLALÓJA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat európai parlamenti és tanácsi rendeletre az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek klinikai vizsgálatairól és a 2001/20/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről
BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A KLINIKAI VIZSGÁLATOK FELÜLVIZSGÁLATÁRÓL SZÓLÓ 2001/20/EK IRÁNYELVRE VONATKOZÓ HATÁSVIZSGÁLATI JELENTÉS ÖSSZEFOGLALÓJA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat európai parlamenti és tanácsi rendeletre az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek klinikai vizsgálatairól és a 2001/20/EK irányelv hatályon kívül helyezéséről
BIZOTTSÁGI SZOLGÁLATI MUNKADOKUMENTUM A KLINIKAI VIZSGÁLATOK FELÜLVIZSGÁLATÁRÓL
SZÓLÓ 2001/20/EK IRÁNYELVRE VONATKOZÓ HATÁSVIZSGÁLATI JELENTÉS
ÖSSZEFOGLALÓJA amely a következő dokumentumot kíséri Javaslat európai parlamenti és tanácsi
rendeletre az emberi felhasználásra szánt
gyógyszerek klinikai vizsgálatairól és a 2001/20/EK irányelv hatályon
kívül helyezéséről 1. Problémameghatározás 1. A klinikai vizsgálatokról
szóló irányelv fogalommeghatározása szerinti klinikai vizsgálatok gyógyszerek
emberi felhasználására irányuló vizsgálatok, amelyek keretében a gyógyszerek
alkalmazása nem a rendes klinikai gyakorlat szerint, hanem kutatási protokoll
alapján történik. A forgalombahozatali engedély iránti kérelmek, valamint az
orvosi szaklapokban megjelenő publikációk klinikai vizsgálatokból származó
adatokon alapulnak. Ezért a klinikai vizsgálatok alapvetően fontosak a
gyógyszerfejlesztés és az egészségügyi ellátás javítása érdekében. 2. A
klinikai vizsgálatokat a klinikai vizsgálatokról szóló 2001/20/EK irányelv
szabályozza. Az irányelv legfőbb célja a vizsgálati alanyok biztonságának
és jogainak, valamint a klinikai vizsgálat során szerzett adatok
megbízhatóságának és megalapozottságának biztosítása. 3. A
klinikai vizsgálatokról szóló irányelvet valamennyi érdekelt fél (a
betegektől a kutatókon át az ágazatig) részéről bírálat érte amiatt,
hogy jelentősen visszaesett az Unión belül a betegközpontú kutatás és a
hozzá kapcsolódó vizsgálatok iránti érdeklődés. Az EU-ban kérelmezett
klinikai vizsgálatok száma a 2007-es 5028-ról 2010-ben 4400-ra csökkent. Ez a
tendencia nagymértékben csökkenti Európa versenyképességét a klinikai kutatások
területén, ami negatív hatást gyakorol az új és innovatív kezelések és
gyógyszerek fejlesztésére. A főbb észlelt problémák az alábbiakat érintik: 4. Klinikai vizsgálatok iránti
kérelmek külön időben történő benyújtása, eltérő értékelései,
valamint a szabályozás nyomon követése: A klinikai vizsgálatok
engedélykötelesek (benyújtás és értékelés) és szabályozási nyomon
követést/felügyeletet igényelnek. Az ugyanazon klinikai vizsgálatra
vonatkozó engedély iránti kérelem benyújtását, értékelését és a szabályozási
nyomon követést a különböző tagállamok egymástól teljesen függetlenül
végzik. Ráadásul, az egyes tagállamokon belül is két egymástól elkülönülő
szervet vonnak be: a nemzeti illetékes hatóságot és egy vagy több etikai
bizottságot. Ez a rendszer megnövekedett adminisztratív terhekkel és
akadályokkal nehezíti a kutatás elvégzését és késedelmet okoz az innovatív,
esetlegesen életmentő kezeléshez való hozzáférésben. 5. A klinikai vizsgálatokkal
kapcsolatos komolyabb nehézségek annak köszönhetők, hogy a szabályozási
követelmények nem igazodnak gyakorlati megfontolásokhoz és szükségletekhez: Egy
klinikai vizsgálat számos különféle veszélyt jelenthet a betegek biztonságára,
leginkább a klinikai vizsgálat tárgyát képező gyógyszerről
(vizsgálati készítmény) szerzett tudás és előzetes tapasztalat
függvényében. Döntő fontosságú annak figyelembe vétele, hogy a vizsgálati
készítmény az EU-ban vagy máshol már engedélyezett-e vagy sem. Mindazonáltal a
klinikai vizsgálatokról szóló irányelv nem foglakozik kellő mértékben e
különféle veszélyekkel és nem veszi őket kellőképp figyelembe.
Ehelyett az irányelvben foglalt kötelezettségek és korlátozások nagyrészt a
vizsgálati alany biztonságára vonatkozó kockázatoktól függetlenül alkalmazandók
és anélkül, hogy gyakorlati megfontolásokkal és követelményekkel párosulnának. 6. A klinikai vizsgálatok
megbízhatósága nemzetközi kutatási környezetben: A klinikai kutatás
területe is egyre nemzetközibbé válik, és különösen a felemelkedő
gazdaságok felé mutató irányvonalat vesz. A nemzetközi szintű
orvostudományi kutatások a részt vevő országok, azok polgárai valamint az
egész világon a népegészségügy javát szolgálják. Az orvostudományi kutatások
globalizációja azonban kihívást jelent a helyes klinikai gyakorlatnak való
megfelelés felügyeletére nézve. 2. A szubszidiaritás elemzése 7. A klinikai vizsgálatokra
vonatkozó uniós jogszabályok az Európai Unió működéséről szóló
szerződés (EUMSZ) 114. cikkén alapulnak. Az EUMSZ 114. cikke
értelmében az Európai Unió megosztott hatáskörrel rendelkezik. 8. A harmonizált szabályok
lehetőséget teremtenek arra, hogy a klinikai vizsgálatok eredményeire és
megállapításaira hivatkozni lehessen a gyógyszerek unióbeli forgalombahozatali
engedélye iránti kérelmekben. Ez döntő fontosságú, mivel gyakorlatilag
minden nagyobb klinikai vizsgálatot gyakran egynél több tagállamban végeznek.
Ennek a kérdésnek a megvizsgálásához a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv
uniós szinten meghatározza azokat a kizárólagos szabályokat, amelyeknek a
klinikai vizsgálatok szempontjából meg kell felelni. 9. Annak ellenére, hogy a
klinikai vizsgálatokra vonatkozó szabályozás összeegyeztethető a
szubszidiaritás elvével, vannak olyan, a Szerződések által meghatározott
korlátozások, amelyeket a szakpolitikai opciók megfogalmazásakor szem
előtt kell tartani: A Szerződés korlátokat szab az etikai szempontok
harmonizációja tekintetében (például ilyen a vizsgálati alanytól kapott
„beleegyező nyilatkozat” szükségessége). Létezik azonban számos,
alapvetően nemzeti szintű tényező, mint például egy vizsgálati
alany „törvényes képviselőjének” meghatározására, valamint a vizsgálati
alany által elszenvedett károk miatti felelősségre vonásra vonatkozó
szabályok. 3. Célkitűzések ·
1. célkitűzés:
Klinikai vizsgálatok iránti kérelmek benyújtásának, értékelésének, valamint a
szabályozási nyomon követésnek modern szabályozási kerete a nemzetközi kutatási
környezet figyelembevételével. Ezen az adminisztratív terhek és működési
költségek lefaragására, valamint a klinikai vizsgálat elindításában
jelentkező késések mérséklésére irányuló működési
célkitűzéseket értjük, amennyiben ezek a késések szabályozásból
erednek. ·
2. célkitűzés:
Szabályozási követelmények, amelyek gyakorlati megfontolásokhoz,
korlátozásokhoz és szükségletekhez igazodnak, anélkül hogy veszélyeztetnék a
klinikai vizsgálatokban részt vevők biztonságát, jóllétét és jogait,
illetve az adatok megalapozottságát. Ezen az alábbi két kulcsfontosságú
szabályozási követelménnyel kapcsolatos adminisztratív terhek és működési
költségek lefaragására irányuló működési célkitűzést értjük:
az éves biztonságossági jelentést és a kötelező biztosítás/kártalanítást. ·
3. célkitűzés:
A klinikai vizsgálat globális dimenziója kérdésének kezelése a helyes klinikai
gyakorlatnak való megfelelés biztosítása során. Ez biztosítja azt a működési
célkitűzést, hogy a harmadik országokban lefolytatott klinikai
vizsgálatok megfeleljenek a helyes klinikai gyakorlatnak. 4. Szakpolitikai opciók 4.1. 1. célkitűzés —
Klinikai vizsgálatok iránti kérelmek benyújtásának, értékelésének, valamint a
szabályozási nyomon követés modern szabályozási kerete 4.1.1. 1/1. szakpolitikai
opció — Nincs uniós szintű fellépés, a tagállamok önkéntes
együttműködése (alapeset) 4.1.2. 1/2. szakpolitikai opció — Egyszeri kérelembenyújtás és
tagállamonkénti értékelés 10. Ez a szakpolitikai opció a
kérelem uniós szintű informatikai portálon keresztül történő központi
benyújtását és az érintett tagállamok ezt követő értékelését foglalná
magában. 4.1.3. 1/3. szakpolitikai opció
— Etikai szempontokat nem érintő kérdések egyszeri benyújtása közös
tagállami értékeléssel 11. Ez a
szakpolitikai opció a dokumentumok központi benyújtását és az azt követő
közös tagállami értékelést foglalná magában azon tagállamok részéről,
amelyekben a klinikai vizsgálatok zajlanak. E szakpolitikai opció értelmében a
Bizottság vagy az Ügynökség bevonása (a fent említett egyszeri kérelembenyújtás
pontját kivéve) a közös értékelés technikai támogatására és a közös értékelés
„segítőjeként” való fellépésre korlátozódna. 4.1.4. 1/4. szakpolitikai opció
— Etikai szempontokat nem érintő kérdések egyszeri benyújtása az Ügynökség
általi központi értékeléssel 12. Ez a szakpolitikai opció a
kérelem központi benyújtását és az azt követő, az Európai
Gyógyszerügynökségen (a továbbiakban: Ügynökség) belül felállított és
igazgatott tudományos bizottság központi értékelését foglalná magában. 13. Minden érintett tagállam
továbbá elfogadna egy, a klinikai vizsgálatok etikai szempontjait tartalmazó
nemzeti határozatot. 4.1.5. 1/5. szakpolitikai opció
— A jogi forma megválasztása: a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv
szövegének rendelet formájában történő elfogadása 4.1.6. 1/6. szakpolitikai opció
— Az 1/3. szakpolitikai opció (közös értékelés) és az
1/5. szakpolitikai opció (rendelet mint jogi forma) kombinációja 4.2. 2. célkitűzés —
Gyakorlati megfontolásokhoz és szükségletekhez igazított szabályozási
követelmények 4.2.1. 2/1. szakpolitikai
opció — Nincs uniós szintű fellépés (alapeset) 4.2.2. 2/2. szakpolitikai opció
— A beavatkozással nem járó vizsgálatok alkalmazási körének szélesítése 14. A
klinikai vizsgálatokról szóló irányelvet kizárólag a „beavatkozással járó”
vizsgálatokra alkalmazzák, a „beavatkozással nem járó” vizsgálatokra nem. A
„beavatkozással nem járó” vizsgálatok azok az engedélyezett gyógyszerekkel
végzett vizsgálatok, amelyekhez előzetesen nem rendelnek vizsgálati
alanyokat és amelyek esetében további beavatkozásra nem kerül sor. Ez a
szakpolitikai opció az utóbbi követelmény (további beavatkozás)
megszüntetésével szélesítené a beavatkozással nem járó vizsgálatok alkalmazási
körét. Következésképpen a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv alkalmazási
köre szűkülne. 4.2.3. 2/3. szakpolitikai opció
— A „nem kereskedelmi megbízók” kizárása 15. A klinikai vizsgálatokról
szóló irányelvben meghatározott követelmények különösen hátrányosak azon
megbízók számára, akik nem mindig rendelkeznek a megfelelésükhöz szükséges
eszközökkel és forrásokkal. Ez legfőképp a „nem kereskedelmi megbízókra”
érvényes. A „nem kereskedelmi megbízók” általában egyetemek, tudományos
intézetek, alapítványok vagy jótékonysági szervezetek. Ez a szakpolitikai opció
az USA és Japán példáját követné azzal, hogy kizárja a „nem kereskedelmi
megbízókat” a klinikai vizsgálatok szabályozásának alkalmazási köréből. 4.2.4. 2/4. szakpolitikai opció
— Szabályozási követelmények megszüntetése vizsgálati készítményre vonatkozó
ismeretek alapján 16. Ez a
szakpolitikai opció megszüntetne bizonyos, engedéllyel rendelkező,
jóváhagyott indikációban alkalmazott gyógyszerekkel vagy engedéllyel
rendelkező, jól ismert alkalmazásban használt vizsgálati készítményekkel
történő klinikai vizsgálatokra vonatkozó szabályozási követelményeket
(például a kötelező biztosítást/kártalanítást és a kötelező éves
biztonságossági jelentést). 4.2.5. 2/5. szakpolitikai opció
— Biztosítás/Szabadon választható „nemzeti kártalanítási mechanizmus” 17. Ez a szakpolitikai opció
kizárólag a kötelező biztosítás/kártalanítás esetére vonatkozik. Arra
kötelezné a tagállamokat, hogy írjanak elő kártalanítási mechanizmust a
területükön végzett klinikai vizsgálatokra vonatkozóan, figyelembe véve a
tagállam felelősségre vonhatósággal kapcsolatos jogrendszerét. A megbízók
megválaszthatnák, hogy csatlakoznak-e e nemzeti kártalanítási mechanizmushoz. 4.2.6. 2/6. szakpolitikai opció
— A 2/4. és a 2/5. szakpolitikai opciók kombinációja 18. Ez a szakpolitikai opció
kizárólag a kötelező biztosítás/kártalanítás esetére vonatkozik: Az
alacsony kockázatú klinikai vizsgálatokat kivennék a kötelező
biztosítási/kártalanítási rendszer kötelezettségi köréből
(2/4. szakpolitikai opció). A többi klinikai vizsgálatra már vonatkozna a
kötelező biztosítás/kártalanítás (2/5. szakpolitikai opció). 4.3. 3. célkitűzés – A
klinikai vizsgálat globális dimenziója kérdésének kezelése a helyes klinikai
gyakorlatnak való megfelelés biztosítása során. 4.3.1. 3/1. szakpolitikai opció:
A jelenlegi helyzet fenntartása (alapeset) 19. Az „önszabályozás” opciója azt
jelentené, hogy a megbízói oldalon továbbra is az önkéntes
kötelezettségvállalásra számítanánk annak biztosítása érdekében, hogy a
klinikai vizsgálatokat a helyes klinikai gyakorlatnak megfelelően végezzék
a harmadik országokban, továbbá a joghatóságukon belül a harmadik országok
általi szabályozási felügyeletre és ellenőrző vizsgálatokra, illetve
a tagállami ellenőrök által a forgalombahozatali engedély iránti kérelmek
keretében végzett ellenőrző vizsgálatokra alapoznánk. 4.3.2. 3/2. szakpolitikai opció:
Az átláthatóság növelésével a helyes klinikai gyakorlatra vonatkozó
ellenőrző vizsgálatok segítése 20. Ez az
opció arra kötelezné a megbízókat, hogy vegyenek nyilvános hozzáférésű
nyilvántartásba minden olyan klinikai vizsgálatot, amelynek eredményét a
későbbiekben felhasználják klinikai vizsgálat engedélyezése iránti
kérelemben vagy gyógyszer forgalombahozatali engedélye iránti kérelemben. Ez
lehetővé tenné a végrehajtó hatóságok számára, hogy beleavatkozzanak
ezekbe a klinikai vizsgálatokba és ellenőrizzék azokat. Ez
erőteljesen ösztönözné a megbízókat arra, hogy megfeleljenek a helyes
klinikai gyakorlatnak. 4.3.3. 3/3. szakpolitikai opció:
A harmadik országok klinikai vizsgálatra vonatkozó szabályozási rendszerére
irányuló ellenőrző vizsgálatok 21. Ez az opció lehetőséget
teremt a Bizottság vagy az Ügynökség számára, hogy „rendszerellenőrzési”
vizsgálatokat végezzen harmadik országokban annak érdekében, hogy megállapítsa,
hogy a klinikai vizsgálatokra vonatkozó szabályozási és végrehajtási rendszerük
egyenértékű-e az unióssal. 4.3.4. 3/4. szakpolitikai opció:
Az Ügynökség által végzett, a helyes klinikai gyakorlatra irányuló
ellenőrző vizsgálatok harmadik országokban 22. E szakpolitikai opció
értelmében az Ügynökség vagy a Bizottság felhatalmazást kapna, hogy végezzen
ellenőrző vizsgálatokat harmadik országok klinikai vizsgálóhelyein
anélkül, hogy a tagállamok önként biztosított ellenőrzési kapacitására
számítana. 4.3.5. 3/5. szakpolitikai opció:
A 3/2. és a 3/3. szakpolitikai opciók kombinációja 5. Hatásvizsgálat 5.1. 1. célkitűzés —
Klinikai vizsgálatok iránti kérelmek benyújtásának, értékelésének, valamint a
szabályozás nyomon követésének modern szabályozási kerete 5.1.1. 1/1. szakpolitikai opció:
Nincs uniós szintű fellépés, a tagállamok önkéntes együttműködése
(alapeset) 23. A társadalmi/egészségügyi
hatásokat illetően, az egyes érintett tagállamok klinikai
vizsgálatokra vonatkozó egymástól független értékelési eljárásai jelenleg csak
egy „patchworköt” adnának ki, ami nem biztosítja szükségképpen az uniós
értékelés legmagasabb lehetséges színvonalát. Ugyanaz a klinikai vizsgálat
ráadásul különböző változtatásokon és kiigazításokon mehet keresztül az
engedélyezési eljárás során. Ezek az eltérések hatással lehetnek a vizsgálat
során kapott adatokra. Ha a vizsgálat lefolytatása és elrendezése túlságosan
eltér egymástól, a megbízók dönthetnek úgy, hogy visszavonják a klinikai
vizsgálatot bizonyos tagállamokban. Ez azt jelenti, hogy az említett tagállamok
betegeit megfosztják a klinikai kutatások esetleges előnyeitől ami, a
népegészségügyben egyenlőtlenségekhez vezet. 24. A gazdasági hatást
illetően, a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv megközelítőleg
306 millió EUR adminisztrációs költséggel, és körülbelül
2 200 millió EUR nem adminisztrációs működési költséggel jár
évente. 5.1.2. 1/2. szakpolitikai opció
— Egyszeri kérelembenyújtás és tagállamonkénti értékelés 25. Az egészség ügyére és a
betegek biztonságára gyakorolt hatást illetően semmilyen változás nem
lenne a jelenlegi helyzethez képest. 26. A gazdasági
hatást illetően ez a szakpolitikai opció 45,5 millió EUR-ra
csökkentené az adminisztratív költségeket. Ami azonban a működési
költségeket illeti, a helyzet megegyezne az 1/1. szakpolitikai opcióval,
minthogy az információk benyújtásánál ez a szakpolitikai opció egy informatikai
eszközre korlátozódik. A végrehajtási költségek tekintetében az informatikára
vonatkozó egyszeri költség, valamint a működési költségek a technikai
megoldások függvényében változnak és az egyszeri költség esetében 1,62-6,3 millió
EUR között, míg a működési költségek esetében a 0,34 millió EUR
(plusz 0,25 teljes munkaidős egyenérték) és 1,26 millió EUR (plusz 19
teljes munkaidős egyenérték) között mozognak. A követendő technikai
megoldás kiválasztása alapvetően ahhoz a döntéshez kapcsolódik, hogy az
egyszeri kérelembenyújtási pont az Ügynökségnél vagy a Bizottságnál található.
Ez egy későbbi fázisban meghozandó politikai döntés, amelyhez a
hatásvizsgálat segítséget nyújt. 5.1.3. 1/3. szakpolitikai opció
— Etikai szempontokat nem érintő kérdések egyszeri benyújtása közös
tagállami értékeléssel 27. A társadalmi/egészségügyi
hatásokat illetően a résztvevők védelme, biztonsága és jogai az
alapesethez képes erősödnének, mivel a különböző tagállamok
szakértelme összeadódna. A klinikai vizsgálatok lefolytatására irányuló
kérelemre adott egységes válasz lehetővé tenné a klinikai vizsgálatok
azonos vizsgálati terv alapján történő gyorsabb elindítását, így az
alapesetben megállapított egyenlőtlenségek megszüntetését. 28. A gazdasági hatást
illetően, ennek a szakpolitikai opciónak nagyjából azonos hatása lenne,
mint az 1/2. opciónak. Az adminisztratív költségeket 34,3 millió
EUR-ra csökkentené, az alapesethez képest évenkénti 271,7 millió EUR
megtakarítással. Ami a működési költségeket illeti, ez a szakpolitikai
opció jelentős mértékben csökkentené az EU területén végzett klinikai
vizsgálatok lefolytatásának költségeit (a megtakarítások a 440 millió
eurós tartományban mozognának). 29. A támogató struktúra
méretétől függően az erőforrás-szükséglet 1,5 és 7 teljes
munkaidős egyenérték között van. A támogató struktúra léptékének
kiválasztása attól a döntéstől függ, hogy ki biztosítja a támogató
struktúrát: az Ügynökség vagy a Bizottság. Ez egy későbbi fázisban
meghozandó politikai döntés, amelyhez a hatásvizsgálat segítséget nyújt. 5.1.4. 1/4. szakpolitikai opció:
Etikai szempontokat nem érintő kérdések egyszeri benyújtása az Ügynökség
általi központi értékeléssel 30. A társadalmi/egészségügyi
hatásokat illetően ennek a szakpolitikai opciónak az az előnye,
hogy bevonja valamennyi tagállamot, ezáltal összegyűjti a szabályozóknál
rendelkezésre álló legmagasabb szintű szakértelmet. Ez az opció azonban
egy klinikai vizsgálat megkezdésében további késedelemhez vezethet, mivel a
kettős jóváhagyási rendszer (nemzeti és uniós szintű) nagy
valószínűséggel ellentmondásokhoz vezet, amelyek megoldása további késést
okoz. Ezenfelül, az összes tagállam bevonása, beleértve azokat is, amelyek nem
feltétlenül érintettek, bonyolultabbá teszi a tárgyalásokat és a megegyezést.
Ezenkívül ez a szakpolitikai opció „intézményi folytatólagossághoz” vezetne a
klinikai vizsgálatokra vonatkozó engedélyezési eljárástól a
gyógyszerfejlesztésen keresztül az előállított készítmény forgalombahozatali
engedélyéig bezáróan. Ez magában hordozza annak kockázatát, hogy egy „éleslátó
szempárral” lenne kevesebb, amely a fejlesztési eljárás végén az adatokat
értékeli a forgalombahozatali engedély iránti kérelmezés során. 31. A gazdasági hatást/költségeket
illetően, ez a szakpolitikai opció az adminisztratív költségek
264,2 millió EUR-val történő csökkenéséhez vezetne. Ami a
működési költségeket illeti, a hatás hasonló lenne az
1/3. szakpolitikai opcióban foglaltakhoz, vagyis megközelítően
440 millió EUR megtakarítást jelentene. A végrehajtási költségek
tekintetében, ezek nagyrészt az Ügynökség kiegészítő szerepéhez
kapcsolódnának. Becslések szerint a további személyzeti költségek a
4 000 teljes munkaidős egyenérték tartományában mozognának. 5.1.5. 1/5. szakpolitikai opció
— A jogi forma megválasztása — A klinikai vizsgálatokról szóló irányelv
szövegének rendelet formájában történő elfogadása 32. Ez a szakpolitikai opció
biztosítaná azt, hogy a tagállamok a klinikai vizsgálat engedélyezése iránti
kérelem értékelését ugyanazon szövegre, ne pedig különféle, egymástól
elkerülhetetlenül eltérő nemzeti átültető intézkedésekre alapozzák. 5.1.6. 1/6. szakpolitikai opció
— Az 1/3. szakpolitikai opció (közös értékelés) és az
1/5. szakpolitikai opció (rendelet mint jogi forma) kombinációja 33. Ebben a szakpolitikai opcióban
a közös értékelést (1/3. szakpolitikai opció) megerősítené egy
rendelet formájában íródott jogi szöveg (1/5.). Ez segítené a tagállamok között
az együttműködést a klinikai vizsgálatok engedélyezése iránti kérelem
értékelésében. 5.2. 2. célkitűzés —
Gyakorlati megfontolásokhoz és szükségletekhez igazított szabályozási
követelmények 5.2.1. 2/1. szakpolitikai opció:
Nincs uniós szintű fellépés (alapopció) 34. A kötelező
biztosítás/kártalanítás biztosítja, hogy a klinikai vizsgálat okozta kár esetén
a vizsgálati alanyok kártalanítást kapjanak — tekintet nélkül a megbízó vagy
vizsgáló pénzügyi eszközeire. Az éves biztonságossági jelentés hasznos eszköz
lehet a nemzeti illetékes hatóságok, valamint az etikai bizottságok számára a
vizsgálati készítmény biztonságossági profiljának felügyeleténél és nyomon
követésénél, különösen ha a vegyület még nagyrészt ismeretlen és nem
engedélyezett. 35. A kötelező
biztosítás/kártalanítás és a biztonságossági jelentés éves költségei
222,8 millió EUR, valamint 7,2 millió EUR adminisztratív költség.
Másrészről, megközelítőleg a vizsgálati alanyok 0,025 %-a
részesül az igényelt kártérítésben a klinikai vizsgálatokban bekövetkezett
kárért. Minden egyes kártérítési igény átlagosan 3 000 és 6 000 EUR
közötti összeget jelent. 5.2.2. 2/2. szakpolitikai opció
— A beavatkozással nem járó vizsgálatok alkalmazási körének szélesítése 36. A társadalmi/egészségügyi
hatásokat illetően, az azonnali hatás az lenne, ha ezeket a vizsgálatokat
nemzeti szinten, a tagállamok szabályoznák. Az egyes tagállami
intézkedésektől függően ez azt jelentené, hogy a tagállamokban az
ilyen típusú kutatásokra szigorúbb vagy enyhébb szabályozás vonatkozna, vagy
egyáltalán nem esnének szabályozás alá. A gazdasági hatást/költségeket
illetően, ez a szakpolitikai opció a működési költségek terén
16.98 millió EUR, az adminisztratív költségek terén pedig további
219 000 EUR megtakarítást jelentene. 5.2.3. 2/3. szakpolitikai opció
— A „nem kereskedelmi megbízók” kizárása 37. A társadalmi/egészségügyi
hatásokat illetően, a „nem kereskedelmi megbízó” által vezetett klinikai
vizsgálatokban részt vevő vizsgálati alanyok nem részesülnének uniós
szintű védelemben. Nem alkalmaznák rájuk az adatok megbízhatóságát és
megalapozottságát biztosító uniós szabályokat sem. Ez, anélkül hogy az Európai
Unióban a betegek biztonságának és jogainak védelmével, valamint az adatok
megbízhatóságával kapcsolatosan engedményeket tennénk, az Unió területén
végzett klinikai vizsgálatoknak való egyenlő versenyfeltételek
biztosításának tekintetében hatalmas visszalépés lenne. Ez a szakpolitikai
opció negatív hatással lenne általában véve a népegészségügyre. A „nem
kereskedelmi megbízók” által vezetett klinikai vizsgálatok rendkívül nagy hatással
lehetnek a népegészségügyre, mivel az eredményeket közzétehetik, így ebből
kifolyólag befolyásolják a kezelési alternatívák kiválasztását és általában
magát a kezelést is. 38. A gazdasági
hatást/költségeket illetően, ez a szakpolitikai opció működési
költségek terén 73,9 millió EUR, az adminisztratív költségek terén pedig
további 926 000 EUR megtakarítást jelentene. 5.2.4. 2/4. szakpolitikai opció:
Szabályozási követelmények megszüntetése vizsgálati készítményre vonatkozó
ismeretek alapján 39. Engedélyezett vizsgálati
készítménnyel folytatott klinikai vizsgálatok kockázatot jelentenek a
népegészségügyre, azonban ezek általában csak minimálisan magasabb
szintűek, mint a rendes ellátásban jelentkezők, ha egyáltalán
fennállnak ilyen kockázatok. Ezért a kötelező biztosítás/kártalanítás
megszüntetése és az éves biztonságossági jelentés benyújtási kötelezettsége
elhanyagolható hatással lenne a vizsgálati alanyok védelmére. Különös
tekintettel a biztosításra, ha (nem valószínű) kár következik be, számos
kiegészítő típusú biztosítás lenne, mint például az engedélyezett
gyógyszer forgalombahozatali engedélye jogosultjának a készítményre vonatkozó
felelősségbiztosítása, illetve a kezelőorvos szakmai mulasztására
vonatkozó biztosítás. 40. A gazdasági
hatást/költségeket illetően, ez a szakpolitikai opció működési
költségek terén 34 millió EUR, az adminisztratív költségek terén pedig
438 000 EUR megtakarítást jelentene. 5.2.5. 2/5. szakpolitikai opció
— Biztosítás/önkéntes „nemzeti kártalanítási mechanizmus” 41. A nemzeti kártalanítási
mechanizmus ugyanolyan kártérítést biztosítana minden vizsgálati alanynak, akit
kár ért, mint a klinikai vizsgálatokról szóló irányelv által jelenleg
előírt kötelező biztosítás/kártalanítás. 42. A megbízóra vonatkozó
adminisztratív és működési költségeket korlátoznák, és jelentős
megtakarításokat érnének el az alapesthez képest.Ami a végrehajtási költségeket
illeti, minthogy a jóváhagyott kártérítési igények száma nagyon korlátozott, a
tagállamok költségeit évi körülbelül 0,817 millió EUR-ra kéne korlátozni. 5.2.6. 2/6. szakpolitikai opció
— A 2/4. és a 2/5. szakpolitikai opciók kombinációja 43. A népegészségügyre és a
betegek biztonságára gyakorolt hatást illetően a 2/4. és
2/5. szakpolitikai opciókat össze kéne vonni: Az alacsony kockázatú vizsgálatokra
egyéb felelősségbiztosítási rendszerek vonatkoznának
(termékfelelősség, stb.). Az alacsony kockázatú vizsgálatokon kívüli
vizsgálatokra nemzeti kártalanítási rendszerek vonatkoznának. A gazdasági
hatást/költségeket illetően, a megtakarítás e szakpolitikai opción
belül 0,03 millió EUR-val több lenne, mint a 2/5. szakpolitikai opció
esetén. 5.3. 3. célkitűzés: A
klinikai vizsgálat globális dimenziója kérdésének kezelése a helyes klinikai
gyakorlatnak való megfelelés biztosítása során 5.3.1. 3/1. szakpolitikai opció:
A jelenlegi helyzet fenntartása (alapeset) 44. Ez a szakpolitikai opció nem a
problémameghatározásban felmerült kérdésekkel foglalkozna. 5.3.2. 3/2. szakpolitikai opció:
Az átláthatóság növelésével a helyes klinikai gyakorlatra vonatkozó
ellenőrző vizsgálatok segítése 45. Ez a szakpolitikai opció az
átláthatóság növelésével hozzájárulna a helyes klinikai gyakorlatnak való
megfelelés biztosításához. A megbízóra vonatkozó gazdasági hatás/költségek
leginkább a harmadik országokban folytatott klinikai vizsgálatokról szóló
információk nyilvános hozzáférésű nyilvántartásba történő
benyújtásának adminisztratív költségeiben fognak érződni
(megközelítőleg 6,72 millió EUR évente). 5.3.3. 3/3. szakpolitikai opció:
A harmadik országok klinikai vizsgálatra vonatkozó szabályozási rendszerére
vonatkozó ellenőrző vizsgálatok 46. Ez a szakpolitikai opció
hozzájárulna annak biztosításához, hogy az uniós forgalombahozatali engedély
iránti kérelmekben említett klinikai vizsgálatokra vonatkozó adatok megbízhatók
és megalapozottak legyenek. Megerősítené azt az általános szabályt,
miszerint a harmadik országok klinikai vizsgálati adatainak az uniós
alapelvekkel egyenértékű elveken nyugvó klinikai vizsgálatokból kell
származniuk. 47. A gazdasági hatást/költségeket
illetően, a végrehajtási költségek a legjelentősebbek:
megközelítően 5 teljes munkaidős egyenérték, valamint
megközelítőleg további 76 000 EUR. 5.3.4. 3/4. szakpolitikai opció:
Harmadik országokban az Ügynökség által végzett, a helyes klinikai gyakorlatra
vonatkozó ellenőrző vizsgálatok 48. Ez a szakpolitikai opció
hozzájárulna a harmadik országokban végzett klinikai vizsgálatok során a helyes
klinikai gyakorlatnak való megfelelés biztosításához. Mindazonáltal
lehetetlenség lenne rendszeres és szisztematikus ellenőrző
vizsgálatokat végezni valamennyi vizsgálóhelyen. Ráadásul az
ellenőrző vizsgálatokat gyakran a forgalombahozatali engedélyre
vonatkozó eljárás keretében, azaz évekkel a klinikai vizsgálatok befejezését
követően végzik. 49. Az ehhez szükséges uniós
szintű forrás megközelítőleg 1 300 teljes munkaidős
egyenérték lenne. 5.3.5. 3/5. szakpolitikai opció:
A 3/2. és a 3/3. szakpolitikai opciók kombinációja 50. A szakpolitikai opciók e
kombinációja tovább erősítené az egyes szakpolitikai opciók által gyakorolt
hatást: az átláthatóság (3/2. szakpolitikai opció) lehetővé teszi a
harmadik országok klinikai vizsgálatra vonatkozó szabályozási rendszerének
célzottabb ellenőrzését. 6. Az opciók összehasonlítása 6.1. 1. célkitűzés —
Klinikai vizsgálatok iránti kérelmek benyújtásának, értékelésének, valamint a
szabályozás nyomon követésének modern szabályozási kerete 51. Az alapeset nem elégséges a
probléma kezeléséhez. Bár az 1/2. (egymástól független tagállami értékelések),
1/3. (közös tagállami értékelés) és 1/4. szakpolitikai opcióknak
(Ügynökség értékelése) van egy közös eleme (az egyszeri kérelembenyújtás),
mégis kölcsönösen kizárják egymást. 52. A közös elem, amely az 1/2.,
1/3. és 1/4. szakpolitikai opciók része, jelentős mértékben csökkenti
az adminisztratív költségeket, amely így hozzájárul a probléma kezeléséhez. 53. Az 1/2. szakpolitikai
opció azonban nem kezeli kielégítő módon az ugyanazon klinikai vizsgálat
egyes kérdéseinek egymástól független tagállami értékeléseiből adódó
problémát. E tekintetben előnyben részesítendők az 1/3. és
1/4. szakpolitikai opciók, melyek nem csak a kérelembenyújtási eljárással,
hanem a klinikai vizsgálat engedélyezése iránti kérelmének értékelési
eljárásával is foglalkoznak. Az 1/3. és 1/4. szakpolitikai opciók
összehasonlítása azt eredményezi, hogy az 1/4. szakpolitikai opció egy
elég nehézkes rendszert állít, amelyen belül előfordulhatnak késedelmek.
Valamennyi tagállamot bevonja, ami szükségtelen a klinikai vizsgálatok
megvalósítása tekintetében. A klinikai vizsgálatok megközelítőleg
mindössze 6 %-át folytatják le nyolc, illetve annál több tagállamban. Ezt
figyelembe véve aránytalannak tűnik valamennyi tagállam bevonása a
klinikai vizsgálatok engedélye iránti kérelmeinek elbírálási eljárásába.
Ezenfelül az 1/4. szakpolitikai opcióban szereplő kettős
jóváhagyás (EU és nemzeti szintű) még bonyolultabbá teszi a helyzetet, ezt
pedig az 1/3. szakpolitikai opcióval el lehetne kerülni. 54. Az 1/3. szakpolitikai
opció az 1/4. szakpolitikai opciónál „egyszerűbb” eljárást ír
elő. Az eredeti engedélyezésbe csak azokat a tagállamokat vonja be,
amelyekben el kell végezni a klinikai vizsgálatot (fel kellene állítani egy
olyan mechanizmust, amely lehetővé teszi a részvételt a későbbiekben
csatlakozó tagállamok számára). Az 1/3. szakpolitikai opció értelmében a
jóváhagyás valószínűleg olcsóbb és gyorsabb, mint az
1/4. szakpolitikai opció esetében. Ez leginkább a tudományos kutatások és
a kkv-k szempontjából érdekes. 55. Az 1/5. szakpolitikai
opció (rendelet kontra irányelv) nem alternatívát, hanem inkább többletet
jelent. Azonos szempontokon nyugvó megközelítést biztosítana a klinikai
vizsgálat értékelése és nyomon követése során. 56. Az 1/6. szakpolitikai
opció az 1/3. és a 1/5. szakpolitikai opciók kombinációja. Hozzájárul
továbbá az 1. célkitűzés eléréséhez azzal, hogy egyetlen jogi keretet
biztosít a klinikai vizsgálatok engedélyezésére, amely elősegíti az
1/3. szakpolitikai opcióban előirányzott tagállamok közötti
együttműködést. Mindez segít a főként az adminisztratív terhek és
késések csökkentésére vonatkozó működési célkitűzést elérni. 6.2. 2. célkitűzés —
Gyakorlati megfontolásokhoz és szükségletekhez igazított szabályozási
követelmények 57. Az alapeset nem foglakozik a
meghatározott problémával. A 2/2. (a beavatkozással nem járó vizsgálatok
alkalmazási körének szélesítése) és a 2/3. opció (a „nem kereskedelmi
megbízók” kizárása) a szabályozást a tagállamokra bízza. Ráadásul a
2/3. szakpolitikai opciót tekintve, nehéz megérteni, hogy a
résztvevők biztonságának és jogainak, valamint az adatok megbízhatóságának
és megalapozottságának védelmére kijelölt szabályok miért csak bizonyos típusú
megbízókra alkalmazandók és a többiekre miért nem. 58. A
2/4. szakpolitikai opció (szabályozási követelmények megszüntetése
vizsgálati készítményre vonatkozó ismeretek alapján) kevesebb megtakarítással
jár a megbízók részére, mint a 2/3. szakpolitikai opció. A
népegészségügyre és a betegek biztonságára vonatkozóan azonban a
2/3. szakpolitikai opció felett áll, minthogy figyelmen kívül hagy
mindenfajta megkülönböztetést a „nem kereskedelmi” és az ágazati megbízók
között és egy objektív kritériumra összpontosít: a vizsgálati készítmény
engedélyezési státuszára. 59. A 2/5. szakpolitikai
opció (nemzeti kártalanítási mechanizmus) hasznos költséghatékony eszköznek
bizonyulhat a kötelező biztosítás/kártalanítás egyedi kérdésének
kezelésére. 60. A 2/6. szakpolitikai
opció a 2/4. és a 2/5. szakpolitikai opciók kombinációja. A kombináció a
2/5. szakpolitikai opción túlmenően csökkenti az adminisztratív
terheket anélkül, hogy veszélyeztetné a betegek biztonságát. 6.3. 3. célkitűzés: A
klinikai vizsgálat globális dimenziója kérdésének kezelése a helyes klinikai
gyakorlatnak való megfelelés biztosítása esetén 61. Az alapeset nem
kielégítő. A 3/3. szakpolitikai opciónak (a harmadik országok
klinikai vizsgálatra vonatkozó szabályozási rendszerével kapcsolatos
ellenőrző vizsgálatok) és a 3/4. szakpolitikai opciónak (a
harmadik országokban az Ügynökség által végzett, a helyes klinikai gyakorlatra
irányuló ellenőrző vizsgálatok) viszonylag egyforma a hatása a cél
elérésének tekintetében, még ha megközelítésük különböző is. Hatásuk
jelentősen eltér, ami az uniós szintű forrásokra gyakorolt hatást
illeti. A 3/4. szakpolitikai opciót tekintve, a költségvetési
megszorítások jelenleg nem teszik lehetővé a 3/4. szakpolitikai
opcióval összhangban végzett ellenőrző vizsgálatok számának
növelését. A 3/3. szakpolitikai opció hatásvizsgálata mutatja, hogy a
3/4. szakpolitikai opcióban megállapított céloknál több is elérhető,
sokkal kevesebb forrás felhasználásával. 62. A 3/2. szakpolitikai
opció (a klinikai vizsgálatok nyilvántartásba vételi kötelezettsége) hasznos
hozzájárulás lehet a harmadik országokban végzett klinikai vizsgálatok hatékony
ellenőrzéséhez. A megbízóra eső teher, amely az adminisztratív
költségekre korlátozódik, elfogadható az e szakpolitikai opció által szerzett
előnyök fényében. 63. A 3/5. szakpolitikai
opció a 3/2. és a 3/4. szakpolitikai opciók kombinációja: Ez a kombináció
tovább erősíti a megfelelés ellenőrzésére és biztosítására szolgáló
eszközök körét azáltal, hogy célzottabb rendszerellenőrzési vizsgálatokat
tesz lehetővé. 7. Javasolt opciók 64. Ami az
1. célkitűzést illeti, az 1/6. szakpolitikai opció a javasolt, mert
gyors jóváhagyást tesz lehetővé új, központi bürokrácia felállítása
nélkül. Ráadásul ebben a szakpolitikai opcióban a rendeleti jogi forma segíti a
tagállamok közötti együttműködést. A 2. célkitűzést tekintve a
2/6. szakpolitikai opció a javasolt, mert jelentősen csökkenti a
költségeket (adminisztratív terhek és működési költségek) anélkül, hogy
veszélyeztetné a betegek biztonságát. A 3. célkitűzést tekintve a
3/5. szakpolitikai opció a javasolt, mert a forráshatékony
rendszerellenőrzési vizsgálatokat jobb átláthatósággal ötvözi,
lehetővé téve a célzott ellenőrzéseket. 8. figyelemmel kísérés és értékelés 65. A célkitűzések elérésére
vonatkozó fő mutatók az Unióban kérelmezett klinikai vizsgálatok száma, az
Unóban végzett nemzetközi klinikai vizsgálatok száma, a jogszabályok által
generált klinikai vizsgálati költségek, valamint a klinikai vizsgálatok
késedelmes megindítása. Ezt a Bizottság értékeli a klinikai vizsgálatokra
vonatkozó uniós adatbázisból származó rendszeres jelentéseken, nyilvános
konzultáción, valamint olyan fórumok szervezésén és azokon való részvételen
keresztül, ahol a jogszabályokat az érdekelt felek értékelik.