a)

törölve;

b)

»hasonló gyógyszer«: olyan gyógyszer, amely egy ritka betegség jelenleg engedélyezett gyógyszerének hatóanyagaihoz hasonló hatóanyagot vagy hatóanyagokat tartalmaz, és amelyet ugyanarra a terápiás javallatra szánnak;

c)

»hasonló hatóanyag«: azonos hatóanyag vagy ugyanolyan fő molekuláris szerkezeti jellemzőkkel rendelkező (de nem szükségszerű, hogy minden molekuláris szerkezeti jellemző megegyezzen), azonos hatásmechanizmussal működő hatóanyag. Azon fejlett terápiás gyógyszerkészítményeknél azonban, amelyek esetében a fő molekuláris szerkezeti jellemzőket nem lehet teljes mértékben azonosítani, két hatóanyag hasonlóságát a biológiai és funkcionális jellemzők alapján kell vizsgálni.

A fenti c) pont alkalmazásában a következők alkalmazandók:

1.   Kémiai úton előállított gyógyszerek

A fő molekuláris szerkezeti jellemzők a hatóanyag releváns szerkezeti összetevői. Ezek lehetnek egész molekulák vagy a molekula részei. Az, hogy a fő molekuláris szerkezeti jellemzők megegyeznek-e két vagy több molekula estében, a szerkezetük összehasonlításával dönthető el.

1.1.   Az izomereket, izomerkeverékeket, komplexeket, észtereket, étereket, sókat és az eredeti hatóanyag származékait, vagy az olyan hatóanyagot, amely az eredeti hatóanyagtól csak kis jelentőségű (minor) molekuláris szerkezeti különbséggel tér el, mint például egy szerkezeti analóg, hasonlónak kell tekinteni.

1.2.   A szintetikus, egyszálú vagy kétszálú, két vagy több különböző nukleotidból álló polinukleotidokat, amennyiben:

2.   Biológiai gyógyszerek (a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények kivételével)

A fő molekuláris szerkezeti jellemzők a hatóanyag azon szerkezeti összetevői, amelyek az adott hatóanyag funkcionális jellemzői tekintetében relevánsak. A fő molekuláris szerkezeti jellemzők egy terápiásan hatékony összetevőből vagy egy terápiásan hatékony összetevő és a hatóanyag funkcionális jellemzőihez jelentősen hozzájáruló, kiegészítő szerkezeti elem(ek) kombinációjából állhatnak.

Az ilyen kiegészítő szerkezeti elem(ek) konjugálhat(nak), fuzionálhat(nak) vagy más módon kapcsolódhat(nak) össze a terápiásan hatékony összetevővel, vagy további aminosavakkal egészítheti(k) ki a terápiásan hatékony összetevő fehérjegerincét. Az olyan szerkezeti elemekkel rendelkező hatóanyagok, amelyek esetében hasonló módosítási vagy konjugációs technológiát alkalmaznak, általában hasonló hatóanyagokat eredményeznek.

Azokat a biológiai hatóanyagokat, amelyek az eredeti biológiai anyagtól csak kis jelentőségű (minor) molekuláris szerkezeti különbséggel térnek el, hasonlónak kell tekinteni.

2.1.   Fehérjeszerű anyagok

2.2.   Poliszacharidok

3.   Fejlett terápiás gyógyszerkészítmények

3.1.   Sejtalapú fejlett terápiás gyógyszerkészítmények: Két egymással rokonítható, sejtalapú gyógyszer nem hasonló, ha:

3.2.   Génterápiás gyógyszerek: Két génterápiás gyógyszer nem tekinthető hasonlónak, amennyiben olyan különbségek vannak köztük a terápiás szekvencia, a vírusvektor, a transzferrendszer, a szabályozó szekvencia vagy a gyártási technológia tekintetében, amelyek jelentős hatást gyakorolnak a gyógyszer elérni kívánt terápiás hatása és/vagy biztonságossági jellemzői tekintetében releváns biológiai jellemzőkre és/vagy biológiai aktivitásra.

A terápiás szekvencia olyan különbségei, amelyek az elérni kívánt terápiás hatást nem befolyásolják jelentősen, nem elegendők annak alátámasztására, hogy két génterápiás gyógyszer nem hasonló.

3.3.   Géntechnológiával módosított sejtek: A 3.1. és 3.2. pontban szereplő megfontolások alkalmazandók.

4.   Radiofarmakonok

Az azonos radiofarmakonokat, illetve az olyan radiofarmakonokat, amelyek az eredetitől a radionuklid, a ligandum, a jelölés helye vagy a molekulát a radionukliddal összekapcsoló mechanizmus tekintetében mutatnak eltérést, feltéve, hogy a hatásmechanizmus változatlan marad, hasonló anyagoknak kell tekinteni.”