18.11.2016

Europeiska unionens officiella tidning

C 424/3

Kommissionens tillkännagivande om tillämpningen av artiklarna 3, 5 och 7 i förordning (EG) nr 141/2000 om särläkemedel

(2016/C 424/03)

A. INLEDNING

Förordning (EG) nr 141/2000 (1) om särläkemedel syftar till att främja forskningen om läkemedel mot sällsynta sjukdomar. Den fastställer ett unionsförfarande för att klassificera särläkemedel och skapar stimulansåtgärder för forskning om och utveckling av sådana produkter samt för att de släpps ut på marknaden.

I enlighet med artiklarna 3.2 och 8.4 i förordningen antog kommissionen förordning (EG) nr 847/2000 (2) som fastställer hur kriterierna för klassificeringen av särläkemedel ska fastställas och definierar uttrycken ”liknande läkemedel” och ”klinisk överlägsenhet”.

Den 29 juli 2003 lade kommissionen fram ett meddelande om förordning (EG) nr 141/2000 (3) som behandlade frågor som rörde artikel 3 (klassificeringskriterier), artikel 5 (förfarande för klassificering och strykning från registret) och artikel 7 (unionsgodkännande för försäljning).

Detta tillkännagivande ersätter meddelandet. Tillämpningsområdet är det samma: det är avsett att underlätta tillämpningen av artiklarna 3, 5 och 7 i förordning (EG) nr 141/2000. Tillkännagivandet är inte rättsligt bindande, och i tveksamma fall bör man hänvisa till relevanta unionsdirektiv och unionsförordningar. Vid genomläsningen av den här texten är det viktigt att inse att de rättsliga kraven i unionens läkemedelslagstiftning måste uppfyllas.

Förfarandet för särläkemedel består av två separata delar (4):

Klassificering – kan göras när som helst under utvecklingen innan en ansökan om godkännande för försäljning lämnas in, förutsatt att sponsorn kan påvisa att kriterierna i artikel 3 i förordningen är uppfyllda. Klassificeringen påverkas inte av att olika sponsorer utvecklar läkemedel parallellt. Det är ett verktyg för att hitta nya produkter på ett transparent sätt och se till att de omfattas av ekonomiska incitament. Klassificeringen bekräftas genom ett separat beslut från kommissionen för varje ny produkt, och den klassificerade produkten införs i gemenskapens register över särläkemedel (artikel 5 i förordningen).

ii)	Godkännande för försäljning.

B. KLASSIFICERINGSKRITERIER (ARTIKEL 3.1)

Kraven för att klassificeras som särläkemedel, enligt artikel 3.1 i förordningen, är följande:

Produkten är avsedd att diagnostisera, förebygga eller behandla ett sällsynt tillstånd eller försäljningen av den produkt som är avsedd att diagnostisera, förebygga eller behandla livshotande eller allvarliga tillstånd inte skulle generera tillräcklig avkastning för att täcka den investering som gjorts.

ii)	Det finns ingen tillfredsställande behandling för tillståndet i fråga i EU eller, om det finns en sådan behandling, skulle produkten i fråga vara till stor nytta för de patienter som lider av detta tillstånd.

1. Sällsynta sjukdomar

Med sjukdomstillstånd avses alla avvikelser från det normala med avseende på kroppslig struktur eller funktion vilka yttrar sig som en uppsättning tecken och symptom (normalt en allmänt vedertagen sjukdom eller ett allmänt vedertaget syndrom).

Det sjukdomstillstånd som sponsorn föreslår är utgångspunkten för den vetenskapliga utvärderingen. När Europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för särläkemedel behandlar en ansökan om klassificering som särläkemedel kan den rådfråga sponsorn om den inte håller med om det ursprungliga föreslagna sjukdomstillståndet. Kommittén kan ta hänsyn till tillgängliga uppgifter för att fastställa sjukdomstillståndet (t.ex. kan den anse att det är mer omfattande än vad sponsorn föreslagit). I sådana fall avger den ett yttrande om den klassificering av sjukdomstillståndet som den anser att är lämplig.

2. Förekomst eller potentiell avkastning av investeringskriterierna

a) Kriteriet om förekomst

När det gäller kriterierna för klassificering av särläkemedel skiljer man inte i förordningen på läkemedel som är avsedda för behandling av ett sjukdomstillstånd och läkemedel som är avsedda att diagnostisera eller förebygga ett sådant (t.ex. vacciner).

Beräkning av förekomsten av läkemedel avsedda för att diagnostisera eller förebygga ett sjukdomstillstånd

När det gäller en produkt för diagnos eller förebyggande kan antalet personer som ”lider av” sjukdomen fastställas på flera sätt.

Syftet med förordningen är att stimulera utvecklingen av särläkemedel då detta behövs. När det gäller läkemedel som är avsedda för förebyggande (t.ex. vaccin) anser kommissionen därför att beräkningen av antalet personer som lider av sjukdomstillståndet bör baseras på det antal personer som förväntas använda läkemedlet årligen. Efter lyckade vaccineringskampanjer kan t.ex. förekomsten av det sjukdomstillstånd som vaccinationen ska förebygga vara mycket liten, samtidigt som antalet vaccinerade personer är mycket högt. Beräkningen av förekomsten bör i sådana fall baseras på antalet årligen vaccinerade personer.

Förekomsten av ett sjukdomstillstånd utanför EU

Smittsamma sjukdomar (t.ex. ebolafeber, zikavirus eller fågelinfluensa) kan mycket snabbt bli ett allvarligt hot för folkhälsan. Att utveckla behandlingar för dessa sjukdomar är inte alltid ekonomiskt attraktivt, och allvarliga hot mot folkhälsan förbigås därför i utvecklingsländer, men också inom EU. Enligt artikel 3.1 a i förordningen måste sjukdomstillståndet påverka ”högst fem av 10 000 personer i gemenskapen [Europeiska unionen]” för att en produkt ska klassificeras som särläkemedel. Eftersom det här endast hänvisas till antalet drabbade personer inom EU, har förekomsten av sjukdomen eller sjukdomstillståndet utanför EU ingen betydelse för tillämpningen av kriterierna. Ett läkemedel som är avsett för diagnos, förebyggande eller behandling av ett sjukdomstillstånd som drabbar väldigt många människor i vissa länder utanför EU, men med låg förekomst eller en förekomst på nära noll inom EU, kan klassificeras som ett särläkemedel med hänvisning till kriteriet om förekomst och omfattas av förordningens förmåner, om alla andra kriterier är uppfyllda. Om förekomsten inom EU för närvarande är nära noll bör hänsyn tas till hur stor risken är att personer inom EU kan drabbas.

b) Potentiell avkastning av investeringskriterierna

Läkemedel som är avsedda för ett livshotande, svårt funktionsnedsättande eller allvarliga och kroniska tillstånd kan klassificeras som särläkemedel även om sjukdomstillståndet påverkar mer än fem av 10 000 personer, om det inte är troligt att försäljningen av produkten skulle generera en tillräcklig avkastning på investeringen.

Detta kommer att utvärderas på grundval av alla tidigare och framtida kostnader för utveckling och förväntade inkomster.

3. Avsikt att diagnosticera, förebygga eller behandla (medicinsk trovärdighet)

Det behövs i allmänhet prekliniska och/eller preliminära kliniska uppgifter för att motivera utveckling av en produkt för ett föreslaget sjukdomstillstånd.

EU:s lagstiftning om särläkemedel syftar till att främja utvecklingen av läkemedel för sällsynta sjukdomar som uppträder så sällan att kostnaderna för utveckling och försäljning inte skulle täckas av den förväntade försäljningen av produkten. I ansökningar där den föreslagna indikationen om sällsynta sjukdomstillstånd avser en undergrupp av ett särskilt sjukdomstillstånd behövs en motivering för att begränsa användningen av produkten. Patienter i undergruppen bör uppvisa tydliga och unika egenskaper som ska gå att mäta och har ett tänkbart samband med sjukdomstillståndet. Produkten bör vara avsedd att åtgärda dessa egenskaper. Framför allt bör den genetiska subtyp/profil och de patofysiologiska egenskaper som hänger samman med undergruppen ha ett nära samband med diagnosen och/eller förebyggandet och/eller behandlingen till följd av produkten så att avsaknaden av dessa egenskaper gör produkten ineffektiv i resten av den befolkning som lider av detta sjukdomstillstånd.

Man håller på att i allt större utsträckning övergå till individanpassad behandling, vilket leder till en stratifiering av patientpopulationen. Att skapa en undergrupp av sjukdomstillstånd med hjälp av biomarkörer ska dock endast vara möjligt om sponsorn tillhandahåller väl underbyggda vetenskapliga rön om att produktens inverkan inte skulle synas på större delen av befolkningen.

4. Tillfredsställande metod som godkänts inom unionen

I artikel 3.1 b krävs det att sponsorn måste påvisa ”att det inte finns någon tillfredsställande metod som godkänts inom gemenskapen [Europeiska unionen] för att diagnostisera, förebygga eller behandla det aktuella tillståndet”. För att garantera en enhetlig tillämpning och hjälpa sponsorer att ge en lämplig motivering anses det viktigt att förtydliga begreppet ”tillfredsställande metod” i detta sammanhang. Enligt kommissionens förordning (EG) nr 847/2000 ska sponsorn lämna närmare uppgifter om befintliga metoder, däribland ”godkända läkemedel, medicintekniska produkter eller andra metoder som används i gemenskapen [Europeiska unionen] för att diagnostisera, förebygga eller behandla tillståndet i fråga”.

Ett godkännande för försäljning beviljas om analysen av fördelar och risker är positiv. När godkännandet beviljas enligt EU:s lagstiftning betraktas därför produkten som en ”tillfredsställande metod” i enlighet med artikel 3.1 b. Sponsorer bör således försöka påvisa att läkemedlet kan antas innebära en stor nytta jämfört med redan godkända läkemedel i enlighet med artikel 3.1 b andra stycket i stället för att försöka påvisa att sådana produkter inte är en tillfredsställande metod.

Här anses ett läkemedel som har godkänts i en av unionens medlemsstater i allmänhet ha ”godkänts inom gemenskapen [Europeiska unionen]”. Läkemedlet behöver varken ha ett unionsgodkännande eller vara godkänt i samtliga medlemsstater. De läkemedel som kommer i fråga bör dock godkännas för behandling av sjukdomen som sådan eller åtminstone behandla exakt samma typ av symptom.

Alla hänvisningar till godkända läkemedel måste begränsas till godkännandet för försäljning. En produkt som inte ges eller appliceras i enlighet med den godkända produktresumén (s.k. off label-användning) kan därför inte anses vara en tillfredsställande metod för de syften som avses i artikel 3.1 b.

Metoder som normalt används för att diagnostisera, förebygga eller behandla sjukdomstillstånd och som inte kräver ett godkännande för försäljning (t.ex. kirurgi, strålbehandling, medicintekniska produkter) kan anses vara tillfredsställande metoder om det finns vetenskapliga rön på deras effekt och säkerhet. Dessa rön bör hänvisa till kliniska riktlinjer från europeiska läkarsällskap eller publicerade vetenskapliga rön. Läkemedel som beretts på apotek enligt ett recept som utfärdats för en enskild patient, i enlighet med artikel 3.1 i direktiv 2001/83/EG (dvs. receptpliktiga läkemedel), eller enligt indikationerna i en farmakopé och som ska utdelas direkt till patienter som betjänas av apoteket, i enlighet med artikel 3.2 i det direktivet (dvs. officinal beredning), kan i vissa fall betraktas som en tillfredsställande behandling om de är välkända och säkra och behandlingen är allmän praxis inom EU. Om den produkt som föreslås för klassificering inte godkänts för försäljning kan patienter i EU ändå behandlas med den om den bereds på ett apotek. Samtidigt ska en produkt som bereds på ett sjukhus på grundval av det undantag som görs för sjukhus (se artikel 3.7 i direktiv 2001/83/EG) inte betraktas som en tillfredsställande metod för diagnos, förebyggande eller behandling av ett sjukdomstillstånd.

5. Stor nytta

I enlighet med artikel 3.1 b kan ett läkemedel klassificeras som särläkemedel även om det finns en behandling för sjukdomstillståndet i fråga, förutsatt att det kan vara till ”stor nytta” för dem som lider av tillståndet. Vad som är ”stor nytta” fastställs genom jämförelse med redan befintliga och godkända läkemedel eller metoder, och inte enbart genom att utvärdera den ifrågavarande produktens inneboende gynnsamma egenskaper (5).

I artikel 3.2. i förordning (EG) nr 847/2000 definieras stor nytta som ”en kliniskt relevant fördel eller ett betydande bidrag till hälso- och sjukvården”.

Syftet med lagstiftningen är att främja och belöna innovativa behandlingar. De kräver investeringar i forskning och utveckling av potentiellt förbättrade läkemedel som kan medföra avsevärda fördelar för patienterna (6). Det framgår av lydelsen av artikel 3.1 b i förordning (EG) nr 141/2000 liksom av den anda som det system som upprättas av förordningen bygger på att kriterierna för att ett läkemedel ska anses vara till stor nytta är strikta (7). Till exempel:

—

”En kliniskt relevant fördel” kan grunda sig på

—	förbättrad effektivitet för hela den population som lider av sjukdomstillståndet eller en särskild undergrupp inom populationen eller en undergrupp som uppvisar resistens mot befintliga behandlingar, eller

—	en bättre säkerhetsprofil eller bättre tolerans för hela den population som lider av sjukdomstillståndet eller för en särskild undergrupp.

I båda fallen bör påståendet basera sig på klinisk erfarenhet.

—

”Ett betydande bidrag till hälso- och sjukvården” kan grunda sig på

—	lätthet att självmedicinera, t.ex. om den nya behandlingen möjliggör öppenvård i stället för enbart sjukhusvård eller om den är mycket lättare att genomföra eller minskar behandlingsbördan, eller

—

en avsevärt bättre följsamhet till behandling på grund av ändringar av läkemedelsformen (t.ex. ändrad frisättningsform), förutsatt att det finns dokumenterade svårigheter med den befintliga formen och uppgifter som visar att de kliniska resultaten av den nya formen är bättre; svårigheterna bör dokumenteras i expertgranskade publikationer, patientregister eller terapeutiska riktlinjer. Ett bättre kliniskt resultat kan medföra bättre livskvalitet.

För att produkten ska anses lämna ett betydande bidrag till hälso- och sjukvården bör den åtminstone vara likvärdig vad gäller effektivitet, säkerhet och nytta/risk-förhållandet jämfört med de godkända läkemedlen.

”Stor nytta” kan bland annat grunda sig på följande:

—

Ett eventuellt ökat utbud/en eventuellt ökad tillgänglighet på grund av brist på befintliga godkända produkter eller på grund av att befintliga produkter endast godkänts i en medlemsstat eller i ett begränsat antal medlemsstater (undantag kan göras om sponsorn har belägg för att patienten kan ta skada).

—	Förbättrande av en produkts farmaceutiska kvalitet i enlighet med relevanta riktlinjer från kommittén för humanläkemedel – en skyldighet för alla innehavare av godkännande för försäljning.

—	En ny läkemedelform, en ny styrka eller ny administreringsväg, om den inte lämnar ett betydande bidrag till hälso- och sjukvården.

—

En alternativ insatsmekanism i sig. I undantagsfall kan uppmärksamheten riktas på dessa utvecklingar när klassificeringen görs. När kriterierna ses över för beviljande av godkännande för försäljning måste en kliniskt relevant fördel eller ett betydande bidrag till hälso- och sjukvården klart och tydligt framgå.

Vid klassificeringen bör sponsorn påvisa att produkten uppvisar stor nytta jämfört med befintliga godkända läkemedel och tillfredsställande metoder. Eftersom de kliniska erfarenheterna av särläkemedlet i fråga kan vara begränsade (t.ex. för att kunna påvisa bättre säkerhet) kommer sponsorn troligtvis att basera bedömningen av om läkemedlet kan förväntas vara till stora nytta på antaganden vid klassificeringen. Kommittén för särläkemedel bör utvärdera om dessa antaganden stöds av de tillgängliga uppgifter som sponsorn tillhandahåller.

Protokollhjälp (artikel 6) rekommenderas för att säkerställa lämplig klinisk utveckling av särläkemedlet. Den kan bestå av vägledning om hur stor nytta kan påvisas jämfört med godkända läkemedel.

6. Upprätthållande av klassificering som särläkemedel vid godkännande för försäljning

Kriterierna i artikel 3.1 måste även vara uppfyllda när produkten godkänds för försäljning som särläkemedel, eftersom ett läkemedel som inte uppfyller kriterierna före godkännandet för försäljning måste strykas från registret (i enlighet med artikel 5.12 b) (8).

Vanligtvis brukar företagen då uppmanas att tillhandahålla fler uppgifter än vid klassificeringen. Till exempel förväntar man sig att påståendet om en bättre säkerhetsprofil är bättre underbyggt när företaget ansöker om godkännande för försäljning. Den utvärdering som kommittén för särläkemedel gör för att klassificera en produkt som särläkemedel kommer att basera sig på dessa uppgifter.

Påståendet om stor nytta bör omfatta ett kvantitativt element som gör det möjligt för kommittén för särläkemedel att mäta hur stor effekten är jämfört med en redan godkänd produkt. Fördelarna med ett klassificerat särläkemedel kommer att ses mot bakgrund av erfarenheterna med de godkända produkterna i samband med sällsynta sjukdomar, även om det inte är möjligt att göra jämförbara kliniska studier. I undantagsfall kan alternativa metoder (t.ex. indirekta jämförelser med externa uppgifter) användas, om det inte är möjligt att skapa ett tillräckligt stort urval för att få fram bevis att jämföra.

Om man godkänner att en ny läkemedelsform av ett befintligt läkemedel säljs som särläkemedel kan man förhindra att generiska läkemedel av befintliga produkter tas i bruk med motiveringen att de skulle betraktas som liknande som särläkemedlet. Ett betydande bidrag till hälso- och sjukvården av en ny läkemedelsform bör därför i samtliga fall motiveras med relevanta uppgifter som påvisar den betydelsefulla nyttan för patienterna (se ovan).

För att tillfredsställa ouppfyllda medicinska behov och säkerställa tidig tillgång till patienter kan det vara ändamålsenligt att godkänna särläkemedel för försäljning på grundval av mindre fullständiga uppgifter. I sådana fall kan sponsorerna ansöka om ett villkorat godkännande för försäljning. De begränsade uppgifterna är eventuellt inte tillräckliga för att påvisa stor nytta och klassificeringen som särläkemedel kan eventuellt inte bekräftas vid godkännandet för försäljning. Innan man ansöker om ett villkorat godkännande för försäljning av ett särläkemedel är det att rekommendera att man anhåller om protokollhjälp.

C. FÖRFARANDE FÖR KLASSIFICERING OCH STRYKNING FRÅN REGISTRET (ARTIKEL 5)

I artikel 5 fastställs förfarandet för klassificering och strykning från gemenskapens register över särläkemedel. Enligt artikel 5.12 b ska ett klassificerat särläkemedel strykas ur registret ”om det före godkännandet för försäljning fastställs att de kriterier som anges i artikel 3 inte längre är uppfyllda i fråga om det berörda läkemedlet”.

Det innebär att en strykning på dessa grunder måste föregås av att kommittén för särläkemedel omprövar klassificeringen enligt kriterierna i artikel 3. En omprövning kan leda till strykning om det finns bevis att de förutsättningar som rådde när den ursprungliga klassificeringen beviljades har förändrats, t.ex. om

—	antagandet om kliniskt relevant fördel eller betydande bidrag till hälso- och sjukvården inte stöds av uppgifter vid godkännandet för försäljning eller

—	nya uppgifter i litteratur tyder på att förekomsten ökat mellan klassificeringen och godkännandet för försäljning.

1. Styrkande av att sponsorn fortfarande uppfyller kriterierna

När en sponsor lämnar in en ansökan om godkännande för försäljning av ett klassificerat särläkemedel, ska denne bifoga besked om att den berörda produkten har klassificerats. Dessutom ska sponsorn lämna en rapport om vilka kriterier som låg till grund för klassificeringen och uppdaterad information om att kriterierna fortfarande uppfylls.

Informationen ska bedömas parallellt med den bedömning som görs för godkännandet för försäljning. Om det finns rimliga skäl att ifrågasätta att klassificeringskriterierna fortfarande uppfylls, kan sponsorn uppmanas att komplettera sin motivering antingen muntligt eller skriftligt.

2. Strykning ur registret

Kommittén för särläkemedel har ensam ansvaret för att bedöma kriterierna för klassificering som särläkemedel. Kommittén ska avge ett vetenskapligt yttrande i samband med den första klassificeringen. Eftersom detta leder till att läkemedlet förs in i gemenskapens register över särläkemedel, är det naturligt att en strykning ur registret i enlighet med artikel 5.12 b bör följa samma förfarande, med ett vetenskapligt yttrande följt av kommissionens beslut. Detta beslut kommer att ingå i beslutet att bevilja eller ändra godkännandet för försäljning (9).

3. Omprövning av kriterierna för klassificering som särläkemedel då godkännandet för försäljning beviljas – skedet före godkännandet

I allmänhet anses det att den bästa tidpunkten att ompröva klassificeringen är när godkännandet för försäljning ska beviljas, vid samma tidpunkt som det förväntade positiva yttrandet från kommittén för särläkemedel förväntas.

Om Europeiska läkemedelsmyndigheten har tagit emot två ansökningar om godkännande för försäljning för samma sjukdomstillstånd vid samma tidpunkt, kan det hända att de inte kommer att behandlas parallellt. I sådana fall kan det vara svårt för den andra produkten att påvisa stor nytta jämfört med den första produkten på grund av de begränsade uppgifter som finns.

Om de båda ansökningarna utvärderas av kommittén för humanläkemedel samtidigt bör man inte kräva av sponsorn av den andra produkten att denne ska kunna påvisa stor nytta jämfört med den första produkten.

Samtidigt bör den andra sponsorn kunna uppvisa uppgifter till stöd för stor nytta jämfört med den första produkten om tillkännagivandet om godkännandet av försäljningen har offentliggjorts i Europeiska unionens officiella tidning när kommittén för särläkemedel omprövar kriterierna för klassificering. Den stora nyttan kan grunda sig på indirekt jämförelse.

4. Effekten av strykning ur gemenskapens register på förfarandet för godkännande för försäljning

Om ett klassificerat läkemedel stryks ur registret efter det att sponsorn har lämnat in en ansökan om godkännande för försäljning till myndigheten kan produkten fortfarande godkännas för försäljning i unionen. Läkemedlet kommer emellertid inte att omfattas av några ytterligare förmåner i särläkemedelsförordningen (t.ex. ensamrätt på marknaden och lägre avgifter i framtiden). Å andra sidan ska inga förmåner som gällde före strykningen ur registret, t.ex. lägre avgifter, återkrävas.

5. Tid för klassificering och överföring till en annan sponsor

I artikel 5.1 fastställs det att ”för att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel skall sponsorn inkomma med en ansökan till myndigheten när som helst under utvecklingen av läkemedlet, innan en ansökan om godkännande för försäljning lämnas in”.

I artikel 5.11 fastställs att klassificeringen som särläkemedel kan överföras till en annan sponsor.

Om artikel 5.1 jämförs med artikel 5.11 kan ett visst läkemedel som en sponsor har klassificeras som särläkemedel endast en gång per sjukdomstillstånd. Ett enda läkemedel kan undersökas i samband med flera sällsynta och vanliga sjukdomstillstånd. Nya former och administrationsvägar för ett särläkemedel som redan godkänts omfattas av befintliga klassificeringar av särläkemedel. Det är dessutom inte möjligt att överföra klassificeringen av ett särläkemedel till en sponsor som redan har ett godkännande för försäljning för samma läkemedel eller sjukdomstillstånd. Ytterligare en läkemedelsform bör beviljas genom en ändring av det befintliga godkännandet för försäljning. Om en sponsor ansöker om ett separat godkännande för försäljning för att fastställa en skillnad mellan två läkemedelsformer och undvika fel vid medicineringen kommer det separata godkännandet att omfattas av samma period med ensamrätt på marknaden.

D. TILLÄMPNINGSOMRÅDET FÖR UNIONSGODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING (ARTIKEL 7.3)

1. Klassificerat sjukdomstillstånd kontra godkänd indikation

I artikel 7.3 i förordningen sägs det att ”ett godkännande för försäljning som beviljats för ett särläkemedel […] enbart [skall] gälla de behandlingsindikationer som uppfyller kriterierna i artikel 3”.

En åtskillnad bör göras mellan förfarandet för klassificering av och förfarandet för beviljande av godkännande för försäljning av ett särläkemedel. De omfattas av olika kriterier, och olika beslut kan därför fattas om t.ex. det klassificerade sjukdomstillståndet och den godkända behandlingsindikationen. När kommittén för särläkemedel bedömer en ansökan om klassificering bör den i stort bedöma ett sällsynt sjukdomstillstånd för att undvika klassificeringar som hänför sig till artificiella undergrupper till ett särskilt sjukdomstillstånd.

Frågan har uppkommit om det i samband med förfarandet för godkännande för försäljning är möjligt att få en behandlingsindikation godkänd som skiljer sig från det sjukdomstillstånd som har godtagits under klassificeringsförfarandet. Om klassificeringen som särläkemedel och därav följande förmåner ska kunna upprätthållas, måste både den behandlingsindikation som ansökan avser och den behandlingsindikation som slutligen godkänns falla inom ramen för det klassificerade sällsynta sjukdomstillståndet. För att säkerställa att så sker kan sponsorn begära att klassificeringsbeslutet ändras. Beslutet kan ändras om det nya sjukdomstillståndet skiljer sig något åt från det som tidigare klassificerats. Om den ändrade klassificeringen inte godtas av kommittén för särläkemedel eller om sponsorn inte ansöker om att ändra klassificeringen, kommer den godkända indikationen inte att klassificeras som ”indikation på ett sällsynt sjukdomstillstånd”.

Då den behandlingsindikation som har godkänts genom godkännandet för försäljning är en undergrupp till det klassificerade sällsynta sjukdomstillståndet, kommer innehavaren av godkännandet för försäljning att få ensamrätt på marknaden för sitt läkemedel beträffande den indikationen. Om samma sponsor senare ansöker om ett godkännande för försäljning för en andra undergrupp till sjukdomstillståndet, kommer produkten inte att beviljas ytterligare en period med ensamrätt på marknaden för denna andra indikation, dvs. den andra godkända indikationen kommer att omfattas av den ensamrätt på marknaden som gäller för det ursprungliga godkännandet. Detta påverkar inte en annan sponsors rättigheter att ansöka om godkännande för försäljning för den andra undergruppen till det klassificerade sällsynta sjukdomstillståndet.

Enligt artikel 7.3 bör ett godkännande för försäljning som beviljats för ett särläkemedel enbart gälla de indikationer som uppfyller kriterierna för särläkemedel. Denna allmänna princip tillämpas på det ursprungliga godkännandet för försäljning, men också på senare ändringar av villkoren för godkännande för försäljning av särläkemedel. För att säkerställa överensstämmelse bör sponsorn uppmanas att styrka hur kriterierna för klassificering uppfylls om tillämpningsområdet för variationen väcker motiverade och allvarliga tvivel i detta avseende.

Det kan hända att ”stor nytta” inte fastställts i vid bemärkelse så att den täcker alla möjliga användningsområden i samband med det sällsynta sjukdomstillståndet utan enbart i fråga om vissa undergrupper av patienter eller indikationer. Den stora nyttan vid det ursprungliga godkännandet vid försäljning kan begränsas till andra linjens behandling. Det ursprungliga godkännandet för särläkemedlet kan därför begränsas till en sådan behandlingsindikation som andra linjens behandling. När produkten väl har godkänts kan det hända att innehavaren av godkännandet för försäljning vill utvidga användningen av produkten till ytterligare behandlingsindikationer inom samma sällsynta sjukdomstillstånd eller ändra indikationen till en första linjens behandling på grundval av nya rön. Samtidigt som en bredare behandlingsindikation uppmuntras till förmån för patienterna kan de behöriga myndigheterna behöva säkerställa den stora nyttan av denna stora förändring jämfört med befintliga behandlingar i syfte att säkerställa att ändringen av villkoren för godkännande för försäljning av särläkemedel överensstämmer med artikel 7.3. Denna ändring bör täcka föreskrivande förfaranden när en ny behandlingsindikation läggs till eller en befintlig ändras (t.ex. stora typ II-ändringar eller en utvidgning av godkännandet för försäljning).

2. Separat godkännande för försäljning

I artikel 7.3 ges en sponsor av ett särläkemedel möjlighet att ”ansöka om ett separat godkännande för försäljning för andra indikationer som inte omfattas av denna förordning”. Å andra sidan kan det också hända att innehavaren av ett godkännande för försäljning av ett läkemedel som inte är ett särläkemedel utvecklar sin produkt, så att den kan användas för behandling av ett klassificerat sällsynt sjukdomstillstånd och kan erhålla en klassificering som särläkemedel för denna nya indikation. I båda fallen krävs det i artikel 7.3 att godkännanden för försäljning av särläkemedel och godkännanden för försäljning av andra läkemedel hanteras var för sig för att man juridiskt ska kunna stärka att fördelarna med ensamrätten på marknaden enligt förordningen kan säkerställas.

(1) Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 av den 16 december 1999 om särläkemedel (EGT L 18, 22.1.2000, s. 1).

(2) EGT L 103, 28.4.2000, s. 5.

(3) Kommissionens meddelande enligt Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 om särläkemedel (EUT C 178, 29.7.2003, s. 2).

(4) Mål T-74/08, Now Pharm AG mot Europeiska kommissionen, ECLI: EU:T:2010:376, punkt 33.

(5) Mål T-74/08, Now Pharm AG mot Europeiska kommissionen, ECLI: EU: T:2010:376, punkt 46.

(6) Mål T-264/07, CSL Behring mot kommissionen och EMA, ECLI: EU: T:2010:371, punkt 94.

(7) Mål T-140/12, Teva Pharma BV mot EMA och kommissionen, ECLI: EU: T:2015:41, punkt 65.

(8) Mål T-140/12, Teva Pharma BV mot EMA och kommissionen, ECLI:EU:T:2015:41, punkt 66.

(9) Se mål T-140/12, Teva Pharma BV mot EMA och kommissionen, ECLI:EU:T:2015:41, punkt 53.

		ISSN 1977-1061
Europeiska unionens officiella tidning		C 424

Svensk utgåva	Meddelanden och upplysningar	59 årgången 18 november 2016

Informationsnummer	Innehållsförteckning	Sida
	II Meddelanden
	MEDDELANDEN FRÅN EUROPEISKA UNIONENS INSTITUTIONER, BYRÅER OCH ORGAN
	Europeiska kommissionen
2016/C 424/01	Återkallelse av en anmälan av en koncentration (Ärende M.8158 – METRO/Colruyt France) ( 1 )	1

	IV Upplysningar
	UPPLYSNINGAR FRÅN EUROPEISKA UNIONENS INSTITUTIONER, BYRÅER OCH ORGAN
	Europeiska kommissionen
2016/C 424/02	Eurons växelkurs	2
2016/C 424/03	Kommissionens tillkännagivande om tillämpningen av artiklarna 3, 5 och 7 i förordning (EG) nr 141/2000 om särläkemedel	3

	V Yttranden
	FÖRFARANDEN FÖR GENOMFÖRANDE AV KONKURRENSPOLITIKEN
	Europeiska kommissionen
2016/C 424/04	Förhandsanmälan av en koncentration (Ärendenr M.8295 – AXA/ATP/Target) – Ärendet kan komma att handläggas enligt ett förenklat förfarande ( 1 )	10
2016/C 424/05	Förhandsanmälan av en koncentration (Ärende M.8281 – Mitsubishi Corporation/Mitsubishi Motors Corporation/KTB-Trading) – Ärendet kan komma att handläggas enligt ett förenklat förfarande ( 1 )	11
2016/C 424/06	Förhandsanmälan av en koncentration (Ärende M.8148 – Brisa/Áreas/Brisáreas) – Ärendet kan komma att handläggas enligt ett förenklat förfarande ( 1 )	12
2016/C 424/07	Förhandsanmälan av en koncentration (Ärende M.8268 – Norinco/Delphi’s Mechatronics Business) – Ärendet kan komma att handläggas enligt ett förenklat förfarande ( 1 )	13
2016/C 424/08	Förhandsanmälan av en koncentration (Ärende M.8260 – DCNS/SPI/DCNS Energies) – Ärendet kan komma att handläggas enligt ett förenklat förfarande ( 1 )	14

	Valuta	Kurs
USD	US-dollar	1,0717
JPY	japansk yen	117,12
DKK	dansk krona	7,4419
GBP	pund sterling	0,86055
SEK	svensk krona	9,8368
CHF	schweizisk franc	1,0737
ISK	isländsk krona
NOK	norsk krona	9,0878
BGN	bulgarisk lev	1,9558
CZK	tjeckisk koruna	27,050
HUF	ungersk forint	309,36
PLN	polsk zloty	4,4448
RON	rumänsk leu	4,5187
TRY	turkisk lira	3,5712
AUD	australisk dollar	1,4359
CAD	kanadensisk dollar	1,4389
HKD	Hongkongdollar	8,3133
NZD	nyzeeländsk dollar	1,5143
SGD	singaporiansk dollar	1,5180
KRW	sydkoreansk won	1 261,17
ZAR	sydafrikansk rand	15,2932
CNY	kinesisk yuan renminbi	7,3621
HRK	kroatisk kuna	7,5228
IDR	indonesisk rupiah	14 331,31
MYR	malaysisk ringgit	4,6962
PHP	filippinsk peso	53,130
RUB	rysk rubel	69,2184
THB	thailändsk baht	37,981
BRL	brasiliansk real	3,6550
MXN	mexikansk peso	21,7504
INR	indisk rupie	72,7350