a) Till handlingarna skall fogas auktorativa referenser av vilka framgår att högst fem av 10 000 personer i gemenskapen vid tidpunkten för klassificeringsansökan lider av den sjukdom eller det tillstånd som läkemedlet är avsett för, där sådana referenser finns att tillgå.

b) Handlingarna skall innehålla relevanta uppgifter om det tillstånd som skall behandlas och en redogörelse för huruvida det rör sig om ett livshotande tillstånd eller ett tillstånd med kronisk funktionsnedsättning, vilket skall styrkas med vetenskapliga eller medicinska referenser.

c) De handlingar som sponsorn lämnar skall omfatta eller hänvisa till en genomgång av relevant vetenskaplig litteratur och innehålla uppgifter ur relevanta databaser i gemenskapen, om sådana finns att tillgå. Om sådana databaser inte finns att tillgå, får man hänvisa till databaser i tredje land, förutsatt att uppgifterna extrapolerats på lämpligt sätt.

d) Om en sjukdom eller ett tillstånd är föremål för andra gemenskapsåtgärder avseende sällsynta sjukdomar, skall man upplysa om detta. Om sjukdomarna eller tillstånden omfattas av projekt som får ekonomiskt stöd från gemenskapen för att förbättra dokumentationen av sällsynta sjukdomar, skall man lämna ett utdrag ur denna dokumentation, bland annat med uppgifter om förekomsten av sjukdomen eller tillståndet i fråga.

a) Handlingarna skall innehålla relevanta uppgifter om det tillstånd som skall behandlas och en redogörelse för huruvida det kan anses vara livshotande, svårt funktionsnedsättande eller allvarligt och kroniskt, vilket skall styrkas med vetenskapliga eller medicinska referenser.

b) De handlingar som sponsorn lämnar skall omfatta uppgifter om alla kostnader som sponsorn ådrar sig för läkemedlets utveckling.

c) Handlingarna skall innehålla uppgifter om eventuella bidrag, skatteförmåner eller annan kostnadsersättning som erhållits från gemenskapen eller tredje land.

d) Om läkemedlet redan godkänts för en indikation eller om det håller på att utredas huruvida det kan godkännas för en eller flera andra indikationer, skall man tydligt förklara och motivera den metod som används för att dela upp kostnaderna mellan de olika indikationerna.

e) Alla utvecklingskostnader som sponsorn förväntas få efter det att klassificeringsansökan lämnats in skall redovisas och motiveras.

f) Alla produktions- och försäljningskostnader som sponsorn redan har ådragit sig eller förväntas få under de första tio åren efter det att läkemedlet godkänts skall redovisas och motiveras.

g) En uppskattning och motivering av den förväntade inkomsten från försäljningen av läkemedlet inom gemenskapen under de första tio åren efter godkännandet skall lämnas in.

h) Alla uppgifter om kostnader och inkomster skall fastställas enligt allmänt erkända redovisningsprinciper och attesteras av en i gemenskapen godkänd revisor.

i) De inlämnade handlingarna skall omfatta uppgifter om det ifrågavarande tillståndets förekomst och utbredning inom gemenskapen vid tidpunkten för inlämnandet av klassificeringsansökan.

a) Sponsorn skall lämna uppgifter om alla befintliga metoder som godkänts i gemenskapen för att diagnostisera, förebygga eller behandla tillståndet i fråga, med hänvisning till vetenskaplig eller medicinsk litteratur eller till annan relevant information. Detta kan omfatta information om godkända läkemedel, medicintekniska produkter eller andra metoder som används i gemenskapen för att diagnostisera, förebygga eller behandla tillståndet i fråga.

b) Sponsorn skall antingen motivera varför de metoder som anges i punkt a inte anses vara tillfredsställande

c) motivera varför det läkemedel som ansökan gäller antas vara till stor nytta för dem som lider av tillståndet.

a) En sponsor som ansöker om att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel skall när som helst under läkemedlets utvecklingsfas inkomma med sin klassificeringsansökan, innan en ansökan om godkännande för försäljning lämnas in. Man får emellertid lämna in en klassificeringsansökan för en ny behandlingsindikation, även om läkemedlet i fråga redan beviljats godkännande för försäljning. Innehavaren av godkännandet för försäljning som endast omfattar den särskilda nya indikationen eller de särskilda nya indikationerna.

b) Flera sponsorer kan få samma läkemedel klassificerat som särläkemedel för förebyggande, behandling eller diagnos av samma sjukdom eller tillstånd, förutsatt att var och en har lämnat in en fullständig klassificeringsansökan enligt de riktlinjer som avses i artikel 5.3.

c) Särläkemedelskommittén skall vid klassificeringen av ett läkemedel ange om man tillämpat klassificeringskriterierna i artikel 2.1 eller 2.2 i denna förordning.

a) utgår,

b)  liknande läkemedel: ett läkemedel som innehåller en eller flera liknande aktiva substanser som ett redan godkänt särläkemedel och som är avsett för samma behandlingsindikation,

c)  liknande aktiv substans: en identisk aktiv substans eller en aktiv substans med samma väsentliga strukturer (men inte nödvändigtvis samtliga molekylära strukturer) som verkar via samma mekanism. När det gäller läkemedel för avancerad terapi, där den väsentliga strukturen inte kan definieras fullt ut, ska likheten mellan två aktiva substanser emellertid bedömas på grundval av biologiska och funktionella egenskaper.

d)  klinisk överlägsenhet: innebär att man visar att ett läkemedel ger en signifikant terapeutisk eller diagnostisk fördel framför ett godkänt särläkemedel i ett eller flera av följande hänseenden:

1) Läkemedlet är effektivare än ett godkänt särläkemedel (mätt som effekt på en kliniskt meningsfull händelse (endpoint) i adekvata och välkontrollerade kliniska prövningar). Detta utgör i allmänhet samma slags bevis som krävs för att underbygga effektivitetspåståenden vid jämförelsen av två olika läkemedel. Generellt krävs riktade, jämförande kliniska prövningar, men jämförelser baserade på andra meningsfulla händelser, inklusive ersättande meningsfulla händelser, får också användas. I samtliga fall bör metodologin motiveras.

2) Läkemedlet ökar säkerheten för en betydande del av målgrupperna. I vissa fall krävs riktade, jämförande kliniska prövningar.

3) Man kan visa att läkemedlet ger ett betydande bidrag till diagnostiken eller hälso- och sjukvården, om man i undantagsfall varken kan påvisa större säkerhet eller effektivitet.