DOCUMENT DE LUCRU AL SERVICIILOR COMISIEI

REZUMAT AL RAPORTULUI DE EVALUARE A IMPACTULUI PRIVIND REVIZUIREA „DIRECTIVEI PRIVIND STUDIILE CLINICE” 2001/20/CE

care însoțește documentul

Propunere de Regulament al Parlamentului European și al Consiliului

privind trialurile clinice cu medicamente de uz uman și de abrogare a Directivei 2001/20/CE

1.           Definirea problemei

1.           Trialurile clinice, în sensul directivei privind studiile clinice, sunt investigații în care se utilizează medicamente de uz uman și în care medicamentele sunt utilizate în afara practicii clinice uzuale, pe baza unui protocol de cercetare. Cererile de autorizație de introducere pe piață și publicarea în reviste medicale sunt bazate pe date obținute în trialuri clinice. Prin urmare, trialurile clinice sunt esențiale pentru dezvoltarea medicamentelor și îmbunătățirea tratamentului medical.

2.           Trialurile clinice sunt reglementate prin directiva privind studiile clinice, Directiva 2001/20/CE. Obiectivul principal al directivei este de a asigura siguranța și drepturile subiecților, precum și fiabilitatea și robustețea datelor generate într-un trial clinic.

3.           Directiva privind studiile clinice este criticată de toate părțile interesate (pacienți, cercetători, industrie) pentru că a cauzat o scădere semnificativă a atractivității cercetării axate pe pacient și a studiilor conexe, în UE. Într-adevăr, numărul cererilor de efectuare a unor trialuri clinice în UE a scăzut de la 5 028 (2007) la 4 400 în 2010. Această tendință reduce foarte mult competitivitatea Europei în domeniul cercetării clinice și, prin urmare, are un impact negativ asupra dezvoltării de tratamente și medicamente noi și inovatoare. Principalele probleme identificate se referă la următoarele aspecte:

4.           Transmitere separată, evaluări divergente și monitorizare din punct de vedere al reglementărilor divergentă în cazul cererilor de autorizare a trialurilor clinice: trialurile clinice fac obiectul unei autorizații (transmitere și evaluare) și al unei monitorizări din punct de vedere al reglementărilor/supravegheri. Transmiterea, evaluarea și monitorizarea din punct de vedere al reglementărilor pentru același trial clinic se efectuează în state membre diferite complet separat unul față de altul. În plus, în fiecare stat membru, sunt implicate două organisme distincte: autoritatea națională competentă (ANC) și unul sau mai multe comitete de etică (CE). Acest sistem implică sarcini administrative crescute și obstacole dificile în calea efectuării de cercetări, întârziind în consecință accesul la tratamente inovatoare, care pot salva vieți.

5.           Dificultăți mai mari în efectuarea de trialuri clinice cauzate de cerințe de reglementare care nu sunt adaptate la considerente și necesități practice: Riscurile pentru siguranța pacienților într-un trial clinic poate varia foarte mult, în funcție de volumul de cunoștințe și experiența anterioară cu medicamentul care face obiectul trialului clinic („medicament experimental” - ME). Este esențial să se țină cont de faptul că ME este sau nu deja autorizat în UE sau altundeva. Cu toate acestea, directiva privind studiile clinice nu abordează suficient aceste diferențe de risc și nu le ia suficient în considerare. În schimb, obligațiile și restricțiile stipulate în directivă se aplică, în mare măsură, indiferent de riscul la care este expus subiectul și fără a se ține cont de considerațiile și cerințele practice.

6.           Fiabilitatea datelor obținute în trialuri clinice într-un mediu de cercetare globalizat: Există o tendință de globalizare a cercetării clinice, în special către economiile emergente. Cercetarea clinică la scară mondială este în avantajul țărilor participante, al populațiilor lor și al sănătății publice mondiale. Cu toate acestea, globalizarea cercetării clinice reprezintă o provocare în ceea ce privește supravegherea respectării bunelor practici clinice (BPC).

2.           Analiza subsidiarității

7.           Legislația Uniunii privind trialurile clinice este bazată pe articolul 114 din Tratatul privind funcționarea Uniunii Europene (TFUE). În baza respectivului articol din TFUE, UE exercită o competență partajată.

8.           Normele armonizate deschid posibilitatea de a se face referire la constatările și rezultatele trialurilor clinice în cererile de autorizare a comercializării unui medicament pe piața Uniunii. Acest fapt este extrem de important deoarece, practic, toate trialurile clinice mari sunt adesea efectuate în mai multe state membre. Pentru a aborda această chestiune, directiva privind studiile clinice stabilește, la nivelul Uniunii, normele exhaustive care trebuie respectate în trialurile clinice.

9.           În timp ce reglementarea trialurilor clinice este compatibilă cu principiul subsidiarității, există limite stabilite în tratate, care trebuie să fie luate în considerare în procesul de elaborare a opțiunilor de politici în domeniu: tratatul stabilește limite în ceea ce privește armonizarea aspectelor etice (și anume necesitatea de a obține „consimțământul în cunoștință de cauză” de la subiect). În plus, există o serie de aspecte care au un caracter național intrinsec, cum ar fi normele prin care se stabilește cine este un „reprezentant legal” al unui subiect și normele privind răspunderea pentru daunele suferite de un subiect.

3.           Obiective

· Obiectivul nr. 1: un cadru de reglementare modern pentru transmiterea, evaluarea și monitorizarea din punct de vedere al reglementărilor a cererilor de efectuare a trialurilor clinice, ținând cont de mediul de cercetare multinațional. Aceasta înseamnă obiectivele operaționale reprezentate de reducerea sarcinilor administrative și a costurilor operaționale, precum și reducerea întârzierilor în lansarea trialului clinic, în măsura în care acestea sunt generate de reglementări.

· Obiectivul nr. 2: cerințe de reglementare care sunt adaptate considerentelor, constrângerilor și nevoilor practice, fără a se compromite siguranța, bunăstarea și drepturile participanților la trialurile clinice și fără a se compromite robustețea datelor. Aceasta înseamnă obiectivele operaționale reprezentate de reducerea sarcinilor administrative și a costurilor operaționale în ceea ce privește două cerințe-cheie în materie de reglementare: raportul anual privind siguranța și asigurarea/despăgubirea obligatorie.

· Obiectivul nr. 3: abordarea dimensiunii globale a trialurilor clinice atunci când se asigură conformitatea cu BPC. Aceasta înseamnă obiectivul operațional reprezentat de asigurarea conformității cu BPC din trialurile clinice efectuate în țări din afara UE.

4.           Opțiuni de politică

4.1.        Obiectivul nr. 1 — un cadru de reglementare modern pentru transmiterea, evaluarea și monitorizarea din punct de vedere al reglementărilor a cererilor de efectuare a trialurilor clinice

4.1.1.     Opțiunea de politică nr. 1/1 — nicio acțiune la nivelul Uniunii și bizuirea pe cooperarea voluntară a statelor membre (opțiunea de referință)

4.1.2.     Opțiunea de politică nr. 1/2 — transmitere unică cu evaluare separată

10.         Această opțiune de politică ar consta în transmiterea centralizată, prin intermediul unui portal IT, localizat la nivelul UE, urmată de evaluarea în mod separat, în fiecare stat membru în cauză.

4.1.3.     Opțiunea de politică nr. 1/3 — transmitere unică cu evaluare în comun de către statele membre a aspectelor care nu sunt de natură etică

11.         Această opțiune de politică ar consta în transmiterea centralizată, urmată de evaluarea în comun de către statele membre în care se desfășoară trialul clinic. În cadrul acestei opțiuni de politică, implicarea Comisiei sau a agenției (cu excepția punctului unic de transmitere, a se vedea mai sus) ar fi limitată la asistența tehnică pentru evaluarea în comun și la acționarea ca „facilitator” în cadrul evaluării în comun.

4.1.4.     Opțiunea de politică nr. 1/4 — transmitere unică cu evaluare centrală de către agenție a aspectelor care nu sunt de natură etică

12.         Această opțiune de politică ar consta în transmiterea centralizată, urmată de evaluarea la nivel central de către un comitet științific localizat și gestionat în cadrul Agenției Europene pentru Medicamente („agenția”).

13.         În plus, fiecare stat membru în cauză ar emite o decizie națională privind aspectele etice ale trialului clinic.

4.1.5.     Opțiunea de politică nr. 1/5 — alegerea formei juridice: adoptarea textului directivei privind studiile clinice sub forma unui regulament

4.1.6.     Opțiunea de politică nr. 1/6 — combinație între opțiunea de politică nr. 1/3 (evaluare în comun) și nr. 1/5 (forma juridică a unui regulament)

4.2.        Obiectivul nr. 2 — cerințe de reglementare adaptate considerentelor și nevoilor practice

4.2.1.     Opțiunea de politică nr. 2/1 — nicio acțiune la nivelul Uniunii (opțiunea de referință)

4.2.2.     Opțiunea de politică nr. 2/2 — lărgirea sferei de cuprindere a studiilor nonintervenționale

14.         Directiva privind studiile clinice se aplică numai „trialurilor intervenționale”, dar nu și „studiilor nonintervenționale”. Studiile nonintervenționale sunt studii cu medicamente autorizate, în care subiecții nu sunt alocați în prealabil și în care nu se aplică nicio altă intervenție. Această opțiune de politică ar extinde sfera de cuprindere a studiilor nonintervenționale prin eliminarea ultimei cerințe (intervenția suplimentară). Prin urmare, domeniul de aplicare a directivei privind studiile clinice ar fi redus.

4.2.3.     Opțiunea de politică nr. 2/3 — excluderea „ sponsorilor necomerciali”

15.         Cerințele stipulate în directiva privind studiile clinice sunt deosebit de împovărătoare pentru sponsori, care nu dispun întotdeauna de mijloacele și resursele pentru a li se conforma. Aceasta se aplică în principal „sponsorilor necomerciali”. „Sponsorii necomerciali” sunt, de obicei, universități sau institute, fundații ori organizații de caritate academice. Excluzând „sponsorii necomerciali” din sfera de cuprindere a regulamentului privind trialurile clinice, această opțiune de politică ar urma exemplul SUA și al Japoniei.

4.2.4.     Opțiunea de politică nr. 2/4 — eliminarea cerințelor de reglementare pe baza cunoștințelor despre ME

16.         Această opțiune de politică ar elimina anumite cerințe de reglementare (de exemplu, obligativitatea asigurării/despăgubirii și a raportului anual privind siguranța) pentru trialurile clinice cu medicamente autorizate utilizate în indicații autorizate sau cu ME utilizate în condiții binecunoscute.

4.2.5.     Opțiunea de politică nr. 2/5 — asigurare/„mecanism național de despăgubire”opțional

17.         Această opțiune de politică este relevantă doar în cazul asigurării/despăgubirii obligatorii. Ea ar genera pentru statele membre obligația de a dispune de un mecanism de despăgubire în cazul trialurilor clinice efectuate pe teritoriul lor, luând în considerare sistemul juridic național referitor la răspunderi. Participarea sponsorilor la acest mecanism național de despăgubire ar fi opțională.

4.2.6.     Opțiunea de politică nr. 2/6 – combinație între opțiunea de politică nr. 2/4 și nr. 2/5

18.         Această opțiune de politică este relevantă numai în ceea ce privește asigurările/despăgubirile obligatorii: Trialurile clinice cu risc mic ar fi excluse din cadrul asigurărilor/despăgubirilor obligatorii (opțiunea de politică nr. 2/4). Alte trialuri clinice ar fi vizate de mecanismul de despăgubire obligatorie (opțiunea de politică nr. 2/5).

4.3.        Obiectivul nr. 3 — abordarea dimensiunii globale a trialurilor clinice atunci când se asigură conformitatea cu BPC

4.3.1.     Opțiunea de politică nr. 3/1: Păstrarea situației existente (opțiunea de referință)

19.         Opțiunea „autoreglementării” ar însemna continuarea bizuirii pe angajamente voluntare din partea sponsorilor pentru a se asigura că trialurile clinice în țările din afara UE sunt efectuate în conformitate cu BPC, supravegherea din punct de vedere a reglementărilor și inspecțiile efectuate de către țările din afara UE în propria lor jurisdicție și unele inspecții efectuate de către inspectori din statele membre în cadrul cererilor de autorizare de introducere pe piață.

4.3.2.     Opțiunea de politică nr. 3/2: Facilitarea inspecțiilor în materie de BPC prin creșterea transparenței

20.         Această opțiune de a obliga sponsorii să înregistreze public toate trialurile clinice ale căror rezultate sunt utilizate ulterior într-o cerere de autorizare a unui trial clinic sau de acordare a autorizației de introducere pe piață pentru un medicament. Aceasta ar permite autorităților responsabile de asigurarea respectării reglementărilor să intervină și să verifice aceste trialuri clinice. Ar însemna, de asemenea, creșterea presiunii asupra sponsorilor pentru a respecta BPC.

4.3.3.     Opțiunea de politică nr. 3/3: Inspecții ale sistemelor de reglementare a trialurilor clinice din țările din afara UE

21.         Această opțiune introduce posibilitatea pentru Comisie sau pentru agenție să efectueze „inspecții ale sistemului” din țări din afara UE, pentru a evalua dacă sistemul lor de reglementare și de asigurare a respectării reglementărilor vizând trialurile clinice este echivalent cu cel din UE.

4.3.4.     Opțiunea de politică nr. 3/4: Inspecțiile în materie de BPC efectuate de către agenție în țări din afara UE

22.         În cadrul acestei opțiuni, agenția sau Comisia ar fi împuternicite să desfășoare inspecții în locațiile de desfășurare a trialurilor clinice în țări din afara UE fără a recurge la capacitatea de inspecție furnizată în mod voluntar de statele membre.

4.3.5.     Opțiunea de politică nr. 3/5: Combinație între opțiunea de politică nr. 3/2 și nr. 3/3

5.           Evaluarea Impacturilor

5.1.        Obiectivul nr. 1 — un cadru de reglementare modern pentru transmiterea, evaluarea și monitorizarea din punct de vedere al reglementărilor a cererilor de efectuare a trialurilor clinice

5.1.1.     Opțiunea de politică nr. 1/1: Nicio acțiune la nivelul Uniunii și bizuirea pe cooperarea voluntară a statelor membre (opțiunea de referință)

23.         Din punct de vedere al impacturilor sociale/asupra sănătății, actualul „mozaic” de proceduri de evaluare separate a trialurilor clinice efectuate de fiecare stat membru în cauză nu asigură neapărat cel mai înalt standard posibil de evaluare în UE. În plus, același studiu clinic poate fi supus unor diverse modificări și ajustări în cursul procedurii de autorizare. Aceste diferențe pot avea un impact asupra datelor generate de trial. Dacă desfășurarea și concepția trialului diferă prea mult, sponsorii decid să renunțe la efectuarea trialului clinic într-unul sau mai multe state membre. Aceasta înseamnă că pacienții din respectivele state membre sunt privați de beneficiile potențiale ale cercetărilor clinice, ceea ce conduce la inegalități în domeniul sănătății publice.

24.         În ceea ce privește impactul economic, directiva privind studiile clinice generează costuri administrative de aproximativ 306 milioane EUR pe an și cheltuieli operaționale neadministrative de aproximativ 2 200 de milioane EUR pe an.

5.1.2.     Opțiunea de politică nr. 1/2 — transmitere unică cu evaluare separată

25.         În ceea ce privește impactul asupra sănătății și siguranței pacienților, nu ar exista nicio schimbare în comparație cu situația actuală.

26.         În ceea ce privește impactul economic, această opțiune de politică ar reduce costurile administrative la 45,5 milioane EUR. Totuși, în ceea ce privește costurile operaționale, situația ar fi identică cu opțiunea de politică nr. 1/1, deoarece această opțiune de politică este limitată la un instrument informatic prin care se transmit informații. În ceea ce privește costurile de implementare, costul unic aferent acestui instrument și costurile de funcționare variază în funcție de soluția tehnică și se situează între 1,62 milioane EUR și 6,3 milioane EUR pentru costul unic, plus costuri de funcționare între 0,34 milioane EUR (plus 0,25 ENI) și 1,26 milioane EUR (plus 19 ENI). Alegerea soluției tehnice este strâns legată de decizia cu privire la locul unde este situat punctul unic de transmitere, la agenție sau la Comisie. Aceasta este o decizie politică care urmează să fie luată într-un etapă ulterioară, evaluarea impactului fiind de ajutor în acest sens.

5.1.3.     Opțiunea de politică nr. 1/3 — transmitere unică cu evaluare în comun de către statele membre a aspectelor care nu sunt de natură etică

27.         Din punct de vedere al impactului social/asupra sănătății, protecția și siguranța, precum și drepturile participanților s-ar îmbunătăți în comparație cu opțiunea de referință, întrucât ar fi folosite cunoștințele experte ale mai multor state membre. Un răspuns uniform la o cerere de efectuare a unui trial clinic ar permite începerea mai rapidă a unui trial clinic pe baza unui protocol identic, eliminând astfel inegalitățile identificate în opțiunea de referință.

28.         În ceea ce privește impactul economic, această opțiune de politică ar avea, în mare măsură, același impact cu cel al opțiunii nr. 1/2. Ar reduce costurile administrative la 34,3 milioane EUR, ceea ar însemna o economie de 271,7 milioane EUR pe an față de opțiunea de referință. În ceea ce privește costurile operaționale, această opțiune de politică ar reduce în mod considerabil costurile de efectuare a trialurilor clinice în UE (economia ar fi de aproximativ 440 milioane EUR).

29.         În funcție de amploarea structurii de sprijin, nevoile în materie de resurse sunt între 1,5 și 7 ENI. Alegerea amplorii structurii de sprijin este determinată de decizia prin care se prevede cine oferă structura de sprijin: agenția sau Comisia. Aceasta este o decizie politică care urmează să fie luată într-un etapă ulterioară, evaluarea impactului fiind de ajutor în acest sens.

5.1.4.     Opțiunea de politică nr. 1/4: transmitere unică cu evaluare centrală de către agenție a aspectelor care nu sunt de natură etică

30.         Din punct de vedere al impactului social/asupra sănătății, această opțiune de politică are avantajul de a implica toate statele membre, cumulând astfel cunoștințele experte de cel mai înalt nivel ale autorităților de reglementare. Cu toate acestea, această opțiune ar putea duce la întârzieri suplimentare în începerea unui trial clinic, deoarece un sistem dublu de autorizare (la nivel național și la nivel UE) ar putea conduce la contradicții, generând astfel întârzieri suplimentare în soluționarea acestora. În plus, implicarea fiecărui stat membru, inclusiv a statelor membre care nu sunt în cauză, ar spori complexitatea discuțiilor și găsirea unui compromis. În plus, această opțiune de politică ar conduce la un „continuum instituțional” între procedura de autorizare a trialurilor clinice pe întreg parcursul procesului de dezvoltare a unui medicament și autorizația de introducere pe piață a produsului respectiv. Aceasta comportă riscul înlăturării unei „perechi proaspete de ochi” care evaluează datele la sfârșitul procesului de dezvoltare în cursul soluționării cererii de autorizare a introducerii pe piață.

31.         În ceea ce privește impactul economic/costurile economice, această opțiune de politică ar genera economii la nivelul costurilor administrative de 264,2 milioane EUR. În ceea ce privește costurile operaționale, impactul ar fi similar cu cel al opțiunii de politică nr. 1/3, și anume economii de aproximativ 440 milioane EUR. În ceea ce privește costurile de implementare, acestea s-ar rezuma, în mare, la un rol suplimentar al agenției. Se poate estima că nevoile suplimentare de personal ar fi în jurul valorii de 4 000 ENI.

5.1.5.     Opțiunea de politică nr. 1/5 — alegerea formei juridice — adoptarea textului directivei privind studiile clinice sub forma unui regulament

32.         Această opțiune de politică ar asigura faptul că statele membre și-ar întemeia evaluarea unei cereri de autorizare a unui trial clinic pe un text identic și nu pe măsuri de transpunere la nivel național diverse, inevitabil diferite.

5.1.6.     Opțiunea de politică nr. 1/6 — combinație între opțiunea de politică nr. 1/3 (evaluare în comun) și nr. 1/5 (forma juridică a unui regulament)

33.         În această opțiune de politică, evaluarea în comun (opțiunea de politică nr. 1/3) ar fi întărită printr-un text juridic sub forma unui regulament (nr. 1/5). Aceasta ar facilita cooperarea dintre statele membre în ceea ce privește evaluarea unei cereri de efectuare a unui trial clinic.

5.2.        Obiectivul nr. 2 — cerințe de reglementare adaptate considerentelor și nevoilor practice

5.2.1.     Opțiunea de politică nr. 2/1: nicio acțiune la nivelul Uniunii (opțiunea de referință)

34.         Asigurarea/despăgubirea obligatorie garantează faptul că, în caz de daune suferite în cadrul unui trial clinic, subiectul primește o compensație – indiferent de mijloacele financiare ale sponsorului sau investigatorului. Raportul anual privind siguranța poate fi un instrument util autorităților naționale competente sau comitetelor de etică pentru a supraveghea și monitoriza profilul de siguranță al unui ME, în special în cazul în care compusul este încă în mare parte necunoscut și încă neautorizat.

35.         Costurile anuale aferente asigurării/despăgubirii obligatorii și raportului privind siguranța sunt de aproximativ 222,8 milioane EUR, la care se adaugă costurile administrative de 7,2 milioane EUR. Pe de altă parte, aproximativ 0,025% din toți subiecții primesc compensații pentru daune suferite în cadrul unui trial clinic. Fiecare daună valorează, în medie, între 3 000 și 6 000 EUR.

5.2.2.     Opțiunea de politică nr. 2/2 — lărgirea sferei de cuprindere a studiilor nonintervenționale

36.         Din punct de vedere al impactul social/asupra sănătății, impactul imediat ar fi acela că aceste studii ar fi reglementate la nivel național de către statele membre. În funcție de măsurile luate de fiecare stat membru, acest fapt ar însemna o reglementare mai strictă, mai laxă sau absentă pentru acest tip de studii. În ceea ce privește impactul economic/costurile economice, această opțiune de politică ar genera economii la nivelul costurilor operaționale de 16,98 milioane EUR, plus 219 000 EUR costuri administrative.

5.2.3.     Opțiunea de politică nr. 2/3 — excluderea „ sponsorilor necomerciali”

37.         În ceea ce privește impactul social/asupra sănătății, subiecții înscriși într-un trial clinic efectuat de către un „sponsor necomercial” nu ar fi protejați la nivelul UE. Nici nu s-ar aplica normele UE de asigurare a robusteței și fiabilității datelor. Aceasta ar constitui un inconvenient major în ceea ce privește crearea unor condiții echitabile de efectuare a trialurilor clinice în UE, fără a se realiza compromisuri în materie de protejare a drepturilor și siguranței pacienților în UE și a robusteței datelor în UE. Această opțiune de politică ar avea, de asemenea, un impact negativ asupra sănătății publice în general. Trialurile clinice efectuate de „sponsori necomerciali” pot avea un impact esențial asupra sănătății publice, deoarece rezultatele pot fi publicate și, astfel, influențează alegerea între opțiuni de tratament și tratamentul în general.

38.         În ceea ce privește impactul economic/costurile economice, această opțiune de politică ar genera economii la nivelul costurilor operaționale de 73,9 milioane EUR, plus 926 000 EUR costuri administrative.

5.2.4.     Opțiunea de politică nr. 2/4: eliminarea cerințelor de reglementare pe baza cunoștințelor despre ME

39.         Trialurile clinice cu medicamente autorizate ar reprezenta un risc pentru sănătatea publică, care în mod obișnuit este la fel de mare sau doar cu foarte puțin mai mare decât cel aferent tratamentului standard. Astfel, eliminarea obligativității asigurării/despăgubirii și a obligativității de a transmite un raport anual privind siguranța ar avea un impact nesemnificativ asupra nivelului de protecție a subiecților. Mai exact, în ceea ce privește asigurarea, dacă apare o daună (puțin probabilă), ar exista o serie de tipuri de asigurări suplimentare, cum ar fi asigurarea privind responsabilitatea pentru produs a titularului autorizației de introducere pe piață pentru medicamentul autorizat și asigurarea privind neglijența profesională a medicului curant.

40.         În ceea ce privește impactul economic/costurile economice, această opțiune de politică ar genera economii de 34 milioane EUR (costuri operaționale) și 438 000 EUR (costuri administrative).

5.2.5.     Opțiunea de politică nr. 2/5 — asigurare/„mecanism național de despăgubire”opțional

41.         Un mecanism național de despăgubire ar determina aceeași asigurare de compensare pentru orice subiect care suferă daune ca în cazul asigurării/despăgubirii necesare în prezent în temeiul directivei privind studiile clinice.

42.         Costurile administrative și operaționale pentru sponsori ar fi limitate și ar produce economii semnificative în comparație cu opțiunea de referință. În ceea ce privește costurile de implementare, deoarece numărul de cereri de despăgubiri onorate este foarte limitat, costurile pentru statele membre ar fi limitate la aproximativ 0,817 milioane EUR pe an.

5.2.6.     Opțiunea de politică nr. 2/6 – combinație între opțiunea de politică nr. 2/4 și nr. 2/5

43.         Impactul în ceea ce privește sănătatea publică și siguranța pacienților ar fi suma dintre opțiunile de politică nr. 2/4 și nr. 2/5: trialurile cu risc mic ar fi acoperite de alte sisteme privind răspunderea (răspunderea privind produsul, etc.). Trialurile cu risc mai mare ar fi acoperite de sistemul național de despăgubire. În ceea ce privește impactul economic/costurile economice, economiile în cadrul acestei opțiuni de politică ar fi cu 0,03 milioane EUR mai mari decât în cadrul opțiunii de politică nr. 2/5.

5.3.        Obiectivul nr. 3: abordarea dimensiunii globale a trialurilor clinice atunci când se asigură conformitatea cu BPC

5.3.1.     Opțiunea de politică nr. 3/1: păstrarea situației existente (opțiunea de referință)

44.         Această opțiune de politică nu ar aborda problemele ridicate în definirea problemei.

5.3.2.     Opțiunea de politică nr. 3/2: Facilitarea inspecțiilor în materie de BPC prin creșterea transparenței

45.         Această opțiune de politică ar contribui la asigurarea conformității cu BPC prin intermediul unui grad mai mare de transparență. Impactul economic/costurile economice pentru sponsori va fi resimțit, în principal, la nivelul costurilor administrative (aproximativ 6,72 milioane EUR pe an) pentru transmiterea informațiilor referitoare la trialurile clinice în țări din afara UE către un registru public.

5.3.3.     Opțiunea de politică nr. 3/3: Inspecții ale sistemelor de reglementare a trialurilor clinice din țările din afara UE

46.         Această opțiune de politică ar contribui la asigurarea faptului că datele referitoare la trialuri clinice menționate în cererile de introducere pe piață în UE sunt fiabile și robuste. Ea ar consolida regula generală potrivit căreia datele clinice provenite din țări terțe trebuie să rezulte din trialuri clinice care sunt bazate pe principii echivalente celor din UE.

47.         În ceea ce privește impactul economic/costurile economice, costurile de implementare sunt cele mai relevante: ele sunt de aproximativ 5 ENI pe an, plus costuri de aproximativ 76 000 EUR.

5.3.4.     Opțiunea de politică nr. 3/4: Inspecțiile în materie de BPC efectuate de către agenție în țări din afara UE

48.         Această opțiune de politică ar contribui la asigurarea conformității cu BPC a trialurilor clinice efectuate într-o țară din afara UE. Cu toate acestea, va fi în continuare imposibil să se inspecteze cu regularitate și în mod sistematic toate locațiile. În plus, inspecțiile sunt efectuate, de obicei, în contextul procedurii de autorizare de introducere pe piață, adică după mulți ani de la încheierea trialului clinic.

49.         Resursele necesare la nivelul UE ar fi de aproximativ 1 300 ENI.

5.3.5.     Opțiunea de politică nr. 3/5: Combinație între opțiunea de politică nr. 3/2 și nr. 3/3

50.         Această combinație de opțiuni de politică ar consolida și mai mult impactul opțiunilor de politică luate individual: transparența (opțiunea de politică nr. 3/2) permite inspecții mai bine țintite ale sistemelor de reglementare ale țărilor din afara UE.

6.           Compararea opțiunilor

6.1.        Obiectivul nr. 1 — un cadru de reglementare modern pentru transmiterea, evaluarea și monitorizarea din punct de vedere al reglementărilor a cererilor de efectuare a trialurilor clinice

51.         Situația de referință este insuficientă pentru a aborda problema. În timp ce opțiunile de politică nr. 1/2 (evaluare separată), nr. 1/3 (evaluare în comun de către statele membre) și nr. 1/4 (evaluare de către agenție) au un element comun (punctul unic de transmitere), ele se exclud reciproc.

52.         Elementul comun care este parte din opțiunile de politică nr. 1/2, nr. 1/3 și nr. 1/4 reduce în mod considerabil costurile administrative și, prin urmare, contribuie la rezolvarea problemei.

53.         Cu toate acestea, opțiunea de politică nr. 1/2 nu abordează suficient chestiunea evaluărilor separate a unor aspecte identice ale aceluiași trial clinic. În acest sens, opțiunile de politică nr. 1/3 și 1/4, care abordează nu doar procesul de transmitere, ci și procesul de evaluare a unei cereri de efectuare a unui trial clinic, sunt preferate. Din compararea opțiunilor de politică nr. 1/3 și nr. 1/4 rezultă că opțiunea de politică nr. 1/4 instituie un sistem foarte greoi, care este predispus la întârzieri. El implică fiecare stat membru, ceea ce nu este neapărat necesar desfășurării trialurilor clinice. Doar aproximativ 6% din toate trialurile clinice sunt desfășurate în opt sau mai multe state membre. Având în vedere acest procent, pare disproporționat să fie implicat fiecare stat membru în evaluarea cererii de autorizare a unui trial clinic. În plus, autorizarea dublă (la nivel UE și național), care rezultă din opțiunea de politică nr. 1/4, sporește complexitatea, ceea ce ar putea fi evitat prin opțiunea nr. 1/3.

54.         Opțiunea de politică nr. 1/3 prevede o procedură mai „suplă” decât opțiunea de politică nr. 1/4. Pentru autorizarea inițială, ea implică doar statele membre în care urmează să se desfășoare trialul clinic (ar trebui instituit un mecanism prin care să se poată desfășura ulterior și în alte state membre). De asemenea, în cadrul opțiunii de politică nr. 1/3, autorizația este, probabil, mai ieftină și mai rapidă decât în cazul opțiunii nr. 1/4. Acest aspect este important în special pentru cercetarea academică și pentru IMM­uri.

55.         Opțiunea de politică nr. 1/5 (regulament vs directivă) nu este o alternativă, ci o completare. Ea ar asigura evaluarea și monitorizarea unui trial pe baza unor criterii identice.

56.         Opțiunea de politică nr. 1/6 este combinație între opțiunea de politică nr. 1/3 și nr. 1/5. Ea contribuie și mai mult la atingerea obiectivului nr. 1, prin furnizarea unui cadru juridic identic pentru autorizarea trialurilor clinice, facilitând astfel cooperarea între statele membre, astfel cum se prevede în opțiunea de politică nr. 1/3. Aceasta ajută la îndeplinirea obiectivelor operaționale de reducere în special a sarcinii administrative și a întârzierilor.

6.2.        Obiectivul nr. 2 — cerințe de reglementare adaptate considerentelor și nevoilor practice

57.         Opțiunea de referință nu abordează problema identificată. Opțiunile nr. 2/2 (extinderea sferei de cuprindere a studiilor nonintervenționale) și nr. 2/3 (excluderea „sponsorilor necomerciali”) au ca efect „întoarcerea” reglementării la statele membre. În plus, în ceea ce privește opțiunea de politică nr. 2/3, este dificil de înțeles de ce normele menite să protejeze siguranța și drepturile participanților, precum și fiabilitatea și robustețea datelor, ar trebui să se aplice anumitor tipuri de sponsori, dar nu și altora.

58.         Opțiunea de politică nr. 2/4 (eliminarea cerințelor pe baza cunoștințelor despre ME) determină economii mai mici pentru sponsori decât opțiunea de politică nr. 2/3. Cu toate acestea, în ceea ce privește sănătatea publică și siguranța pacienților, este superioară opțiunii de politică nr. 2/3, deoarece lasă deoparte orice diferențiere între sponsorii necomerciali și cei din industrie și se concentrează asupra unui criteriu obiectiv: statutul autorizațiilor pentru ME.

59.         Opțiunea de politică nr. 2/5 (mecanismul național de despăgubire) poate reprezenta un instrument util, eficient din punct de vedere al costurilor, pentru a aborda chestiunea specifică a asigurării/despăgubirii obligatorii.

60.         Opțiunea de politică nr. 2/6 este o combinație între opțiunea de politică nr. 2/4 și nr. 2/5. Combinația reduce sarcina administrativă mai mult decât opțiunea nr. 2/5, fără a genera compromisuri privind siguranța pacienților.

6.3.        Obiectivul nr. 3: abordarea dimensiunii globale a trialurilor clinice atunci când se asigură conformitatea cu BPC

61.         Opțiunea de referință nu este satisfăcătoare. Opțiunile de politică nr. 3/3 (inspecții ale sistemelor de reglementare a trialurilor clinice din țările din afara UE) și nr. 3/4 (inspecțiile în materie de BPC efectuate de către agenție în țările din afara UE) au efecte relativ similare în ceea ce privește atingerea obiectivului, chiar dacă abordarea este diferită. Impactul lor diferă considerabil în ceea ce privește impactul asupra resurselor la nivel UE. Referitor la opțiunea de politică nr. 3/4, constrângerile bugetare nu permit, în prezent, o creștere a activității de inspectare în concordanță cu opțiunea de politică nr. 3/4. Evaluarea impactului opțiunii de politică nr. 3/3 indică faptul că se pot realiza progrese semnificative cu mult mai puține resurse decât cele specificate în opțiunea de politică nr. 3/4.

62.         Opțiunea de politică nr. 3/2 (obligația de înregistrare a tuturor trialurilor clinice) poate aduce o contribuție utilă la un control efectiv al trialurilor clinice efectuate în țări din afara UE. Sarcina suportată de sponsor, care se limitează la costuri administrative, este acceptabilă ținând cont de beneficiile generate de această opțiune de politică.

63.         Opțiunea de politică nr. 3/5 este o combinație între opțiunea de politică nr. 3/2 și nr. 3/4: această combinație întărește în plus instrumentele de verificare și asigurare a conformității, deoarece permite inspecții mai țintite ale sistemului.

7.           Selecția de opțiuni preferate

64.         Referitor la obiectivul nr. 1, alegerea preferată dintre opțiunile de politică este cea cu nr. 1/6, care permite o autorizare rapidă, fără a se înființa o nouă birocrație centrală. În plus, în cadrul acestei opțiuni de politică, forma legală a unui regulament facilitează cooperarea între statele membre. Referitor la obiectivul nr. 2, opțiunea de politică preferată este nr. 2/6, prin care costurile sunt reduse considerabil (sarcini administrative și costuri operaționale), fără a se compromite siguranța pacienților. Referitor la obiectivul nr. 3, opțiunea de politică preferată este nr. 3/5, care combină o inspectare, eficientă din punct de vedere a resurselor, a sistemelor de reglementare cu un grad mai mare de transparență, pentru a fi în măsură să se efectueze inspecții țintite.

8.           Monitorizare și Evaluare

65.         Indicatori-cheie pentru realizarea obiectivelor sunt numărul cererilor de efectuare a unor trialuri clinice în UE, numărul de trialuri clinice multinaționale efectuate în UE, costurile pentru trialurile clinice generate de legislație și întârzierile în lansarea unui trial clinic. Aceștia vor fi evaluați de către Comisie prin intermediul unor rapoarte regulate efectuate folosind informațiile din baza de date a UE conținând trialuri clinice, al unei consultări publice și al organizării și participării la forumuri în care legislația este evaluată de către părțile interesate.