DOCUMENTO DE TRABALHO DOS SERVIÇOS DA COMISSÃO

RESUMO DA AVALIAÇÃO DE IMPACTO

que acompanha o documento

Proposta de

REGULAMENTO DO CONSELHO

relativo à Empresa Comum Iniciativa sobre Medicamentos Inovadores 2

O presente documento resume a Avaliação de Impacto da Iniciativa Tecnológica Conjunta (ITC) sobre Medicamentos Inovadores (IMI), criada sob a forma de uma Empresa Comum no âmbito do 7.º Programa-Quadro de Investigação. A proposta foi elaborada no contexto do Quadro Financeiro Plurianual da União (2014-2020) e contribuirá para a execução do próximo Programa-Quadro de Investigação e Inovação da UE, Horizonte 2020.

1. Definição do problema 1.1.   O problema que exige ação

O envelhecimento da população aumenta os encargos das doenças crónicas e degenerativas, o que coloca uma pressão adicional nos sistemas de saúde e de prestação de cuidados numa altura em que as finanças públicas estão já sob tensão. A adoção de medidas eficazes constitui uma parte significativa da solução. No entanto, o papel da investigação e desenvolvimento (I&D) na elaboração de terapêuticas está em declínio, não existem praticamente incentivos para algumas classes de terapêuticas (por exemplo, antibióticos) e há questões estruturais que constituem obstáculos a uma cooperação pluridisciplinar que tão necessária é para a resolução de problemas científicos complexos como os que caracterizam este setor. A inação não é uma opção, nem no interesse da saúde pública europeia nem da competitividade europeia.

O processo de desenvolvimento de terapêuticas é dispendioso e implica muitos ensaios antes de poder ser concedida a autorização de introdução no mercado. Estes ensaios demonstram muitas vezes que a terapêutica em questão não é adequada, perdendo-se assim os investimentos realizados. Esta situação cria um incentivo para os fabricantes investirem no desenvolvimento de terapêuticas que têm maiores hipóteses de sucesso, quer por se assemelharem a terapêuticas existentes, quer por apresentarem um potencial de rentabilidade muito elevado. Embora esta seja uma decisão sensata em termos empresariais, não é necessariamente no interesse geral do cidadão da UE.

1.2.    Problemas-chave determinantes

O nível de investimento relativamente baixo no setor das biotecnologias (face a regiões concorrentes), combinado com o modelo fragmentado e fechado de inovação no desenvolvimento de medicamentos na Europa e a complexidade do processo, funciona como um desincentivo à assunção de riscos por parte da indústria. A natureza dos desafios científicos é tal que os dados devem ser partilhados por várias partes interessadas. No entanto, a cooperação não será possível sem um quadro que permita essa partilha num ambiente controlado.

1.3.    Necessidade de intervenção pública

Um ambiente controlado não evoluirá naturalmente no ambiente comercial, nem pode ser conseguido pelo setor público isoladamente. Só será possível com uma cooperação pública em que os vários intervenientes (universidades, indústria, PME, médicos, entidades reguladoras e doentes) partilhem recursos, dados e competências, assegurando simultaneamente que os frutos da sua colaboração sejam partilhados, os riscos e custos reduzidos e a produtividade aumentada. A criação de um ambiente de partilha de riscos deste tipo permitirá reduzir a taxa de insucesso e todos os que realizam ensaios terão um maior incentivo para testar uma maior variedade de terapêuticas para benefício de todos os interessados, tanto em termos de promoção da saúde pública como de legítima proteção dos seus interesses comerciais.

1.4.    O direito de atuação da UE e a aplicação do princípio da subsidiariedade

O direito de atuação da UE neste domínio está consignado no artigo 187.º do Tratado sobre o Funcionamento da UE, ao abrigo do qual «a União pode criar Empresas Comuns ou quaisquer outras estruturas necessárias à boa execução dos programas de investigação, de desenvolvimento tecnológico e de demonstração da União».

1.4.1. A intervenção pública necessária só pode ser realizada a nível europeu

A adoção de medidas a nível da UE de apoio à cooperação transnacional e intersetorial entre empresas em torno de agendas estratégicas de investigação contribuirá para o estabelecimento de uma «massa crítica», em especial mediante a definição de uma agenda comum, a mobilização de financiamento adicional e um maior efeito de alavanca no investimento em I&D industrial.

1.4.2. Investir a nível da UE pode permitir poupanças nos serviços e nos custos dos cuidados de saúde

O programa de investigação permitirá uma melhor classificação das doenças, melhorando significativamente os diagnósticos e tratamentos. Em consequência, os doentes não serão expostos desnecessariamente aos efeitos adversos de tratamentos ineficazes durante a fase de desenvolvimento clínico ou na prática clínica. Neste último caso, têm-se obtido poupanças com o abandono de tratamentos ineficazes ou inadequados. Por exemplo, uma análise realizada em França demonstrou os benefícios, em termos monetários, do diagnóstico molecular em doentes com cancro. O investimento de 1,7 milhões de EUR no diagnóstico molecular permitiu poupanças de 34 milhões de EUR decorrentes da não-administração do medicamento contra o cancro Iressa® a doentes em que este tratamento é ineficaz. São de esperar poupanças ainda maiores com a classificação das doenças crónicas.

1.5.    Realizações da atual Empresa Comum IMI

A Empresa Comum IMI gerou uma série de resultados importantes:

· Um considerável efeito de alavanca no investimento em I&D industrial decorrente de uma contribuição de 1 milhar de milhões de EUR da Comissão Europeia e de uma contribuição em espécie no valor de 1 milhar de milhões de EUR da Federação Europeia das Associações e Indústrias Farmacêuticas (EFPIA);

· Maior cooperação — a Empresa Comum IMI reúne indústrias em larga escala, PME e organismos de investigação de toda a União Europeia;

· Elaboração conjunta de agendas estratégicas de investigação abrangentes e coordenação de outras políticas decorrente da participação de organizações de doentes e de entidades reguladoras;

· Um modelo de inovação aberto — a Empresa Comum IMI contribuiu para a transição entre uma modelo de inovação fechado para um modelo aberto no domínio da investigação biomédica e farmacêutica.

1.6.    Os ensinamentos retirados da IMI

Apesar destes resultados, a implementação da Empresa Comum IMI e a segunda avaliação intercalar de 2011 revelaram uma série de deficiências:

· Os instrumentos jurídicos utilizados para a criação das ITC e, em especial, o seu estatuto como organismos da União, têm de ser mais flexíveis;

· As regras de participação aplicadas às/por Empresas Comuns das Iniciativas Tecnológicas Conjuntas, ao refletirem as necessidades dos vários parceiros, aumentam a complexidade da iniciativa;

· É necessário melhorar o acompanhamento e avaliação da realização dos objetivos definidos na agenda estratégica de investigação e nos planos de trabalho técnico;

· É necessário reforçar a coordenação política horizontal (por exemplo, o potencial de consultoria da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) deve ser plenamente explorado);

· A comunicação interna e externa deve ser reforçada.

As deficiências detetadas resultam da sua conceção inicial e constituem um ponto de partida para melhorar a conceção da Empresa Comum IMI no âmbito do Programa-Quadro Horizonte 2020.

2. Objetivos

Os objetivos gerais e específicos que foram identificados baseiam-se nos resultados da consulta pública, nos problemas e vetores e nas realizações e ensinamentos retirados da Empresa Comum IMI.

2.1. Objetivos gerais

O objetivo geral é melhorar a saúde e o bem-estar dos cidadãos europeus proporcionando meios de diagnóstico e tratamentos novos e mais eficazes, contribuindo simultaneamente para salvaguardar a futura competitividade internacional das indústrias europeias nos domínios biofarmacêutico e das ciências da vida, nomeadamente diagnósticos, vacinas, imagiologia biomédica e tecnologias da informação no domínio da medicina. A Empresa Comum IMI-2 realizará os objetivos do Programa-Quadro Horizonte 2020, em especial os definidos no desafio societal «Saúde, alterações demográficas e bem-estar», e procurará dar resposta aos desafios de saúde pública identificados no relatório da Organização Mundial de Saúde sobre os medicamentos prioritários para a Europa e para o mundo.

2.2. Objetivos operacionais

Os objetivos operacionais da iniciativa são os seguintes:

· Criar estruturas que facilitem o estabelecimento de parcerias ao longo de todo o ciclo de investigação e inovação no domínio das ciências da vida, nomeadamente desde a descoberta inicial até ao desenvolvimento dos produtos, à investigação no domínio da farmacovigilância e à fiscalização, num quadro de colaboração eficaz virado para a inovação e centrado na otimização da investigação e inovação no domínio das ciências da vida no que respeita ao diagnóstico, à prevenção, aos agentes terapêuticos e às estratégias, assim como apoiar a elaboração de regulamentação baseada em factos comprovados;

· Criar redes para uma inovação aberta ao longo de todo o ciclo da inovação nas novas tecnologias e investigação médicas, em que participem as instituições públicas de investigação, as universidades, as indústrias das ciências da vida, as PME, as organizações de doentes, os reguladores, os agentes pagadores, as autoridades de saúde pública e o setor da saúde animal;

· Reduzir a fragmentação da investigação e inovação e aumentar o nível de despesas do setor privado na Europa;

· Desenvolver e estabelecer uma agenda estratégica numa estrutura pan-europeia com a massa crítica e o orçamento necessários, assegurando a continuidade e permitindo que as indústrias das ciências da vida estabeleçam planos de investimento de longo prazo;

· Facilitar atividades de investigação que forneçam dados comprovativos mais cedo no processo de desenvolvimento de medicamentos e vacinas, através de mecanismos de partilha de risco.

2.3. Objetivos específicos

Os objetivos específicos são os seguintes:

· Até 2020, aumentar 30 % a taxa de êxito nos ensaios clínicos para as doenças identificadas no relatório da OMS sobre os medicamentos prioritários para a Europa e para o mundo;

· Reduzir para cinco anos o tempo necessário para obter prova clínica de conceito em doenças imunológicas, respiratórias, neurológicas e neurodegenerativas;

· Desenvolver, no mínimo, duas novas terapias respeitantes a doenças para as quais existem necessidades substanciais não satisfeitas e poucos incentivos de mercado: a resistência antimicrobiana (duas novas classes nos últimos 30 anos) ou a doença de Alzheimer (até agora, foram desenvolvidos apenas dois tratamentos de eficácia reduzida);

· Desenvolver marcadores de diagnóstico para quatro doenças (entre as acima referidas) claramente associados à relevância clínica e aprovados pelas entidades reguladoras;

· Desenvolver um modelo de infraestrutura transparente e exaustivo para a recolha de dados sobre a incidência de doenças e os encargos médicos e socioeconómicos associados às principais doenças infeciosas;

· Desenvolver novos biomarcadores testados para prever a eficácia e a segurança das vacinas (dois marcadores para cada) numa fase precoce do processo, a fim de melhorar o rastreio multicandidatos para alcançar uma redução de 50 % da taxa de insucesso nos ensaios clínicos da fase III;

· Desenvolver dois novos adjuvantes para uso humano, com vista a reforçar a resposta imunitária do organismo às vacinas, aumentando nomeadamente a reação em grupos-alvo específicos, como os idosos e as pessoas com respostas negativas;

· Identificar, para duas das principais doenças infeciosas e dois tipos de cancro ou de doenças crónicas (por exemplo, doenças autoimunes), no mínimo: dois novos modelos preditivos da eficácia e dois novos modelos preditivos da segurança;

· Reforçar a ligação entre a investigação de vacinas para uso humano e a de vacinas para uso veterinário.

3. Opções políticas

A Avaliação de Impacto considerou quatro opções principais:

1. Manutenção do statu quo continuação da atual Iniciativa Tecnológica Conjunta IMI no âmbito do Programa-Quadro Horizonte 2020, gerida pela Empresa Comum. Nesta opção, a IMI mantém-se centrada no desenvolvimento de um sistema de colaboração em I&D no domínio biomédico na Europa e na aceleração do desenvolvimento de medicamentos mais seguros e eficazes para os doentes.

2. Nenhuma Parceria Público-Privada (PPP) ou «Opção zero»: utilização unicamente de projetos em colaboração no âmbito do Programa-Quadro Horizonte 2020. Esta opção facilita a formulação de objetivos comuns a nível de projeto, mas não contempla a possibilidade de execução interprojetos de agendas estratégicas. A participação da indústria processa-se numa base de projeto a projeto.

3. PPP Contratual para a execução do Programa-Quadro Horizonte 2020 no âmbito do Desafio Societal «Saúde, alterações demográficas e bem-estar». Nesta opção, é concluído um acordo de parceria com a indústria e esta propõe uma estratégia e aconselha sobre os programas de trabalho a adotar. Embora os compromissos e a contribuição da UE sejam definidos quando do estabelecimento da PPP, os montantes de financiamento e os tópicos estão sujeitos a aprovação ao abrigo de um programa de trabalho anual.

4. ITC modernizada: alarga os objetivos e as atividades da Empresa Comum IMI em consonância com os objetivos do Programa-Quadro Horizonte 2020; alarga o âmbito de aplicação do atual programa e melhora a sua governação.

4. Avaliação dos impactos e comparação das opções

As quatro opções políticas foram comparadas em função de uma série de parâmetros-chave para fins de avaliação da participação pública na investigação e inovação no domínio das ciências da vida.

O resultado desta comparação é que a Opção «ITC modernizada» é a opção privilegiada. permite atingir a massa crítica a nível do programa e de projetos; promove a excelência científica na investigação nos domínios biofarmacêutico e das ciências da vida, o que tem repercussões na inovação e é reforçado mediante o apoio financeiro desde a fase de ideias científicas até ao mercado, uma maior orientação para os resultados e uma melhor difusão dos resultados da investigação; permite um maior impacto científico e na inovação, que se traduz em maiores impactos a jusante a nível económico, social, da competitividade e da saúde pública e permite uma maior flexibilidade e a redução dos custos administrativos para os candidatos e participantes, e as entidades que beneficiam de financiamento público, como as universidades e PME, beneficiam da simplificação administrativa Esta opção maximiza também a relação custo-eficácia.

A «Opção zero» dificulta a formulação de uma execução interprojetos de agendas estratégicas. A possibilidade de obtenção de uma massa crítica fica comprometida e o nível de flexibilidade, acessibilidade e coordenação horizontal mais ampla das políticas é inferior ao obtido com a Opção «ITC modernizada». Isso traduzir-se-ia em menores impactos a nível económico, social, da competitividade e da saúde pública.

A Opção «PPP Contratual» contempla a formulação da execução interprojetos de agendas estratégicas, mas constitui uma abordagem «leve» de uma parceria público-privada, apenas com um orçamento indicativo e um nível bastante limitado de compromissos da indústria.

Síntese da comparação das opções (impacto em comparação com o cenário de manutenção do statu quo)

|| Sem PPP || PPP || ITC modernizada

Impactos na saúde pública || -- || - || +++

Impactos sociais || -- || - || ++

Impactos na economia e na competitividade || - || - || ++

Impactos na inovação || -- || - || ++

Massa crítica de recursos || -- || - || +

Efeito de alavanca (mobilização geral de recursos de I&D) || -- || - || =

Participação da indústria e das PME || -- || - || ++

Agenda estratégica || -- || - || +

Abordagem da fragmentação || - || - || ++

Custos administrativos e eficiência da governação || - || -- || =

Coerência || = || = || ++

Eficiência || -- || = || ++

Eficácia || -- || = || ++

5. Acompanhamento e avaliação

Um sistema de acompanhamento e avaliação definido ao nível de programa e de projeto, incluindo um conjunto de indicadores-chave de desempenho, permitirá avaliar se a Empresa Comum IMI-2 está a atingir os seus objetivos, com o Conselho de Administração a supervisionar o trabalho do Diretor Executivo e do Gabinete de Programa.

A avaliação externa de todo o programa será organizada pela Comissão. Será realizada uma avaliação intercalar antes do final de 2017 e uma avaliação final após a conclusão do Programa em 2024.