Produkty lecznicze stosowane w pediatrii

KLUCZOWE ZAGADNIENIA

Firmy farmaceutyczne muszą współpracować z Europejską Agencją Leków — utworzoną na mocy rozporządzenia (WE) nr 726/2004 (patrz streszczenie) — w celu sporządzenia i uzgodnienia planów badań klinicznych w populacji pediatrycznej, których celem jest zebranie danych klinicznych dotyczących stosowania leku u dzieci. Wyniki planu badań klinicznych w populacji pediatrycznej muszą zostać przedłożone przy składaniu wniosku o udzielenie zezwolenia na dopuszczenie do obrotu wyrobów leczniczych. W zamian, jako formę podziękowania, firma otrzyma sześciomiesięczne przedłużenie dodatkowego świadectwa ochronnego — formy prawa własności intelektualnej. W przypadku sierocych produktów leczniczych producent otrzymuje dodatkowo dwuletnią wyłączność na obrót.

Niezależny Komitet Pediatryczny przy Europejskiej Agencji Leków orzeka w sprawie pytań odnośnie do leków przeznaczonych dla dzieci i jest odpowiedzialny za naukową ocenę i zatwierdzanie planów badań klinicznych w populacji pediatrycznej.

Rozporządzenie wprowadza:

• spis potrzeb terapeutycznych populacji pediatrycznej UE w celu stymulacji badań nad lekami oraz ich opracowywania i dopuszczania do obrotu;
• europejską sieć badaczy i ośrodków badań klinicznych mającą na celu przeprowadzanie badań;
• system darmowych porad naukowych dla przemysłu;
• publiczną bazę danych na temat badań pediatrycznych.

Zmiany rozporządzenia

Rozporządzenie (UE) 2019/5 zmienia rozporządzenie (WE) nr 1901/2006 w celu uwzględnienia faktu, że obowiązki zawarte w tym rozporządzeniu, które podlegają karom finansowym, zostały określone w rozporządzeniu (WE) nr 726/2004 wraz z uprawnieniami, które pozwalają Komisji na ustanowienie procedur nakładania takich kar finansowych.

Przegląd i ocena rozporządzenia

W 2017 roku Komisja Europejska opublikowała analizę 10 lat funkcjonowania rozporządzenia. Wynika z niego, że:

• rozporządzenie to miało istotny wpływ na rozwój produktów leczniczych stosowanych w pediatrii w UE;
• zaobserwowano wyraźny postęp w zakresie dostępności produktów leczniczych stosowanych u dzieci w niektórych obszarach terapeutycznych, zwłaszcza w obszarze reumatologii i chorób zakaźnych;
• w latach 2007–2016 dopuszczono do obrotu ponad 260 nowych produktów leczniczych przeznaczonych do stosowania u dzieci a liczba planów badań klinicznych w populacji pediatrycznej, na które udzielono zgodę, znacznie wzrosła;
• w dziedzinie badań naukowych odnotowano pozytywne wyniki, szczególnie w obszarach, w których potrzeby osób dorosłych i pacjentów pediatrycznych się pokrywają, chociaż w przypadku chorób rzadkich i/lub występujących wyłącznie u dzieci, które w wielu przypadkach zostały w równym stopniu objęte wsparciem na mocy rozporządzenia (WE) nr 141/2000 w sprawie sierocych produktów leczniczych (zob. streszczenie), często nie udawało się osiągnąć znaczących postępów terapeutycznych.

W latach 2019 i 2020 przeprowadzono ocenę rozporządzenia w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii wraz z rozporządzeniem w sprawie sierocych produktów leczniczych. Ocena obejmowała kilka etapów, w tym publikację mapy drogowej, badania nad produktami leczniczymi stosowanymi w pediatrii i produktami leczniczymi stosowanymi w przypadku chorób sierocych oraz szerokie konsultacje z zainteresowanymi stronami. Po uzyskaniu wyników tej oceny rozpoczęto ocenę skutków zmiany tych dwóch rozporządzeń.