DOKUMENT ROBOCZY SŁUŻB KOMISJI STRESZCZENIE OCENY SKUTKÓW Towarzyszący dokumentowi: Wniosek ROZPORZĄDZENIE RADY w sprawie Wspólnego Przedsiębiorstwa na rzecz Realizacji Drugiej Wspólnej Inicjatywy Technologicznej w zakresie Leków Innowacyjnych /* SWD/2013/0246 final */
DOKUMENT ROBOCZY SŁUŻB KOMISJI STRESZCZENIE OCENY SKUTKÓW Towarzyszący dokumentowi: Wniosek
ROZPORZĄDZENIE RADY w sprawie Wspólnego
Przedsiębiorstwa na rzecz Realizacji Drugiej Wspólnej Inicjatywy
Technologicznej w zakresie Leków Innowacyjnych Niniejszy dokument
zawiera streszczenie oceny skutków dotyczącej wspólnej inicjatywy
technologicznej w zakresie leków innowacyjnych (ILI), która została
ustanowiona jako wspólne przedsiębiorstwo w ramach siódmego programu
ramowego. Wniosek został opracowany w kontekście wieloletnich ram
finansowych UE (na lata 2014–2020), a jego celem jest wniesienie wkładu w
realizację kolejnego programu ramowego UE w zakresie badań naukowych
i innowacji, „Horyzont 2020”. 1. Opis problemu 1.1. Problem
wymagający podjęcia działań Starzenie się społeczeństwa
zwiększa obciążenia związane z chorobami przewlekłymi
i zwyrodnieniowymi oraz wywiera dodatkową presję na systemy opieki
zdrowotnej w czasie, gdy finanse publiczne są napięte. Skuteczne
działania stanowią istotną część rozwiązania
tej kwestii. Badania i rozwój odgrywają jednak coraz mniejszą
rolę w opracowywaniu terapii, zachęty dotyczące niektórych
kategorii terapii (np. z zastosowaniem antybiotyków) praktycznie nie
istnieją, a kwestie strukturalne utrudniają prowadzenie współpracy
międzydyscyplinarnej, wymaganej w celu rozwiązania skomplikowanych
problemów naukowych, które są charakterystyczne dla tej dziedziny.
Niepodjęcie żadnych działań nie leży w interesie
europejskiej zdrowia publicznego ani w interesie europejskiej konkurencyjności. Proces opracowywania terapii jest kosztowny i
wiąże się z przeprowadzeniem wielu testów, zanim wydana zostanie
zgoda na wprowadzenie leków do obrotu. Testy takie często wykazują,
że dana terapia jest nieodpowiednia, co prowadzi do zaprzepaszczenia danej
inwestycji. Taki stan rzeczy zachęca producentów do inwestowania w
opracowywanie terapii, które mają większą szansę
powodzenia, ponieważ albo przypominają one terapie już
istniejące, albo potencjalny zwrot z takich inwestycji jest bardzo wysoki.
Mimo iż taka inwestycja jest rozsądną decyzją
biznesową, niekoniecznie leży ona w ogólnym interesie obywatela UE. 1.2. Główne przyczyny
problemu Stosunkowo niski poziom inwestycji w sektorze
biotechnologii (w stosunku do regionów konkurujących) w
połączeniu z rozdrobnionym, zamkniętym modelem innowacji w
zakresie opracowywania leków w Europie oraz złożoność
procesu zniechęcają branżę do podejmowania ryzyka.
Cechą charakterystyczną wyzwań naukowych jest
konieczność wymiany danych między różnymi zainteresowanymi
stronami. Bez ram umożliwiających taką wymianę w
kontrolowanym otoczeniu współpraca nie zaistnieje. 1.3. Potrzeba przeprowadzenia
interwencji publicznej Kontrolowane otoczenie nie powstanie w sposób
naturalny w otoczeniu handlowym, ani też sektor publiczny nie jest w
stanie wykształcić go samodzielnie. Jedynym sposobem, aby
zaistniało, jest współpraca publiczna, w której ramach różne
podmioty (środowiska akademickie, przemysł, MŚP, lekarze, organy
sprawujące nadzór i pacjenci) wymieniają między sobą zasoby,
dane i wiedzę specjalistyczną, zapewniając tym samym dzielenie
się wynikami swojej współpracy, ograniczenie ryzyka i kosztów oraz zwiększenie
wydajności. Dzięki stworzeniu takiego otoczenia sprzyjającego
podziałowi ryzyka odsetek niepowodzeń ulegnie zmniejszeniu, a osoby
przeprowadzające testy uzyskają większą motywację do
testowania szerszego zakresu terapii z korzyścią dla wszystkich
zainteresowanych stron, zarówno pod względem promowania zdrowia
publicznego, jak i uzasadnionej ochrony interesów handlowych. 1.4. Prawo UE do podejmowania
działań oraz stosowanie zasady pomocniczości Prawo UE do podejmowania działań w
tym obszarze wynika z art. 187 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej,
który stanowi, że może ona tworzyć „wspólne przedsiębiorstwa
lub jakiekolwiek inne struktury niezbędne do skutecznego wykonywania
unijnych programów badawczych, rozwoju technologicznego i demonstracyjnych”. 1.4.1. Wymaganą interwencję
publiczną można podjąć jedynie na szczeblu europejskim Działania prowadzone na poziomie UE,
których celem jest wspieranie transnarodowej i międzysektorowej
współpracy pomiędzy przedsiębiorstwami w zakresie strategicznych
programów badań, pomogą ustanowić „masę krytyczną”, w
szczególności dzięki opracowywaniu wspólnych programów, pozyskaniu
dodatkowego finansowania oraz zwiększeniu dźwigni finansowej na
inwestycje w zakresie przemysłowej działalności
badawczo-rozwojowej. 1.4.2. Inwestycje na poziomie UE
mogą przynieść oszczędności w zakresie kosztów i
usług związanych ze świadczeniem opieki zdrowotnej Realizacja programu badawczego doprowadzi do
lepszej klasyfikacji chorób, co pozwoli na znaczną poprawę diagnoz i
metod leczenia. Dzięki temu będzie można zapobiec niepotrzebnemu
narażaniu pacjentów na niekorzystne skutki nieefektywnych metod leczenia
podczas badań klinicznych lub w ramach praktyki medycznej. W tym drugim
przypadku oszczędności osiągnięto dzięki przerywaniu
nieskutecznego lub niewłaściwego leczenia. Przykładowo analiza
przeprowadzona we Francji wykazała korzyści pieniężne,
jakie daje diagnoza molekularna u pacjentów chorych na nowotwory. Dzięki
zainwestowaniu kwoty 1,7 mln EUR w przeprowadzenie diagnozy molekularnej
zaoszczędzono kwotę 34 mln EUR dzięki niepodawaniu leku
przeciwnowotworowego Iressa® pacjentom, u których jest on nieskuteczny.
Można oczekiwać, że klasyfikacja chorób przewlekłych
może przynieść jeszcze większe oszczędności. 1.5. Osiągnięcia
obecnej ILI W ramach wspólnego przedsiębiorstwa IMI
osiągnięto szereg istotnych rezultatów: ·
uzyskano znaczny efekt dźwigni w zakresie
inwestycji w przemysłową działalność
badawczo-rozwojową dzięki wniesieniu wkładu
pieniężnego w kwocie 1 mld EUR przez Komisję Europejską
oraz wniesieniu wkładu niepieniężnego w kwocie 1 mld EUR przez
Europejską Federację Przemysłu Farmaceutycznego (EFPIA); ·
wzmocniono współpracę – we wspólne przedsiębiorstwo
IMI zaangażowane są duże przedsiębiorstwa, MŚP oraz
organizacje badawcze z całej Unii Europejskiej; ·
opracowano wspólnie kompleksowe, strategiczne
programy badań oraz skoordynowano inne polityki dzięki
zaangażowaniu organizacji pacjentów oraz organów sprawujących nadzór; ·
wdrożono otwarty model innowacji – wspólne przedsiębiorstwo
IMI przyczyniło się do przejścia od zamkniętego do
otwartego modelu innowacji w zakresie badań biomedycznych i farmaceutycznych.
1.6. Doświadczenia zdobyte w
ramach ILI Pomimo wspomnianych osiągnięć w
trakcie wdrażania ILI oraz przeprowadzania oceny okresowej za 2011 r.
ujawniono szereg następujących niedociągnięć: ·
należy zwiększyć
elastyczność instrumentów prawnych wykorzystywanych w trakcie
opracowywania wspólnych inicjatyw technologicznych, a w szczególności ich
statusu jako organów unijnych; ·
zasady uczestnictwa stosowane w odniesieniu do wspólnych
przedsiębiorstw IMI i w ramach tych podmiotów, odzwierciedlając
potrzeby różnych partnerów, zwiększają
złożoność inicjatywy; ·
należy udoskonalić monitorowanie i
ocenę realizacji celów określonych w strategicznym programie
badań oraz w technicznych planach prac; ·
należy wzmocnić politykę
horyzontalną (np. w pełni wykorzystywać potencjał doradczy
Europejskiej Agencji Leków (EMA)); ·
należy wzmocnić komunikację
wewnętrzną i zewnętrzną. Stwierdzone niedociągnięcia mają
swoje źródło w projekcie pierwotnym i to od nich należy
rozpocząć udoskonalanie projektu wspólnego przedsiębiorstwa IMI w
ramach programu „Horyzont 2020”. 2. Cele Określone cele ogólne i szczegółowe
opierają się na wynikach konsultacji społecznych, wskazanych
problemach i czynnikach oraz osiągnięciach wspólnej inicjatywy
technologicznej i wyciągniętych wnioskach. 2.1. Cele ogólne Ogólnym celem jest poprawa zdrowia i
dobrostanu obywateli europejskich dzięki zapewnieniu nowych i bardziej
skutecznych narzędzi diagnostycznych i metod leczenia przy jednoczesnym
wspieraniu działań zapewniających przyszłą międzynarodową
konkurencyjność sektora europejskich biologicznych produktów
leczniczych i sektorów nauk o życiu, takich jak sektor diagnostyki, sektor
szczepionek, sektor obrazowania biomedycznego oraz sektor technologii
informacyjnych wykorzystywanych w medycynie. Wspólne przedsiębiorstwo IMI2
będzie służyło do realizacji celów programu „Horyzont
2020”, w szczególności określonych w kategorii wyzwań
społecznych „Zdrowie, zmiany demograficzne i dobrostan”, a także
zajmie się kwestiami zdrowia publicznego wskazanymi w sprawozdaniu
Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) dotyczącym leków priorytetowych
dla Europy i dla świata. 2.2. Cele operacyjne Cele operacyjne niniejszej inicjatywy
obejmują: ·
utworzenie struktur ułatwiających
funkcjonowanie partnerstw w toku całego przebiegu badań naukowych z
zakresu nauk o życiu oraz cyklu innowacji, np. od początkowego
odkrycia do opracowania produktu, do badań i nadzoru dotyczących
bezpieczeństwa farmakoterapii, w skutecznym, opartym na innowacjach
środowisku współpracy, skoncentrowanym na optymalizacji badań z
zakresu nauk o życiu oraz innowacji w dziedzinie diagnozowania,
zapobiegania oraz środków i metod leczenia, jak również
ułatwiających wspieranie opracowania opartych na faktach regulacji
prawnych; ·
tworzenie sieci na rzecz otwartych innowacji w
całym cyklu innowacji obejmujących nowatorskie badania medyczne i
technologie, skupiających publiczne instytucje badawcze, uczelnie
wyższe, sektor przemysłowy związany z naukami o życiu,
małe i średnie przedsiębiorstwa, organizacje pacjentów, organy
regulacyjne, podmioty finansujące oraz organy ds. zdrowia publicznego i
sektor zdrowia zwierząt; ·
zmniejszenie rozdrobnienia badań naukowych i
innowacji oraz zwiększenie poziomu wydatków sektora prywatnego w Europie; ·
opracowanie i realizacja strategicznego programu w
ramach ogólnoeuropejskiej struktury, dysponującej niezbędną
masą krytyczną i budżetem, zapewniającymi
ciągłość i pozwalającymi sektorowi nauk o życiu
długoterminowe planowanie inwestycji; ·
ułatwienie badań dostarczających
dowodów na wcześniejszym etapie procesu opracowywania leków i szczepionek
poprzez mechanizmy podziału ryzyka. 2.3. Cele szczegółowe Cele szczegółowe to: ·
zwiększenie do 2020 r. odsetka powodzenia w
badaniach klinicznych o 30 % w odniesieniu do chorób określonych w
sprawozdaniu WHO „Leki priorytetowe dla Europy i dla świata”; ·
ograniczenie do pięciu lat czasu potrzebnego
na uzyskanie klinicznej weryfikacji poprawności projektu w odniesieniu do
chorób immunologicznych, układu oddechowego, neurologicznych i
neurodegeneracyjnych; ·
opracowanie co najmniej dwóch nowych terapii w
odniesieniu do chorób, w przypadku których istnieje wysokie, niezaspokojone
zapotrzebowanie na takie terapie, oraz występują ograniczone
zachęty rynkowe: oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe
(dwie nowe klasy w ciągu ostatnich 30 lat) lub choroba Alzheimera
(dotychczas opracowano zaledwie dwa sposoby leczenia o ograniczonej
skuteczności); ·
opracowanie markerów diagnostycznych w odniesieniu
do czterech chorób (spośród wymienionych powyżej), wyraźnie
powiązanych z przydatnością kliniczną i zatwierdzonych
przez organy regulacyjne; ·
opracowanie przejrzystego i kompletnego modelu
infrastruktury do gromadzenia danych na temat zachorowalności oraz
medyczno- i społeczno-ekonomicznych obciążeń
związanych z najważniejszymi chorobami zakaźnymi; ·
opracowanie sprawdzonych nowatorskich biomarkerów
do przewidywania skuteczności i bezpieczeństwa szczepionki (w
każdym przypadku po dwa) na wczesnym etapie procesu w celu poprawienia
weryfikacji kandydatów służącej do osiągnięcia
zmniejszenia o 50 % wskaźnika niepowodzeń w III fazie badań
klinicznych; ·
opracowanie dwóch nowych adiuwantów do stosowania u
ludzi w celu zwiększenia reakcji immunologicznej organizmu na szczepionki,
zwiększających w szczególności reakcję w konkretnych
grupach docelowych, takich jak osoby starsze lub nie wykazujące reakcji; ·
określenie, w odniesieniu do dwóch
najważniejszych chorób zakaźnych i dwóch typów nowotworów lub zaburzeń
przewlekłych (np. chorób autoimmunologicznych), co najmniej: dwóch nowych
modeli prognostycznych dotyczących skuteczności i dwóch nowych modeli
prognostycznych dotyczących bezpieczeństwa; ·
wzmocnienie powiązań między
badaniami nad szczepionkami stosowanymi u ludzi i szczepionkami
weterynaryjnymi. 3. Warianty strategiczne W ocenie skutków
uwzględniono następujące cztery podstawowe warianty
strategiczne: 1. scenariusz BAU
(business-as-usual): dalsza realizacja obecnej, wspólnej inicjatywy
technologicznej w zakresie leków innowacyjnych w ramach programu „Horyzont
2020”, zarządzanej przez wspólne przedsiębiorstwo. W tym wariancie
ILI nadal koncentruje się na tworzeniu wspólnego systemu biomedycznej
działalności badawczo-rozwojowej w Europie oraz przyspieszeniu
opracowywania skutecznych i bezpieczniejszych leków dla pacjentów; 2. brak partnerstw
publiczno-prywatnych (PPP) lub „wariant zerowy”: zastosowanie
wyłącznie wspólnych projektów realizowanych w ramach programu
„Horyzont 2020”. Wariant ten umożliwia określanie wspólnych celów na
poziomie projektu, nie uwzględnia jednak określenia
międzyprojektowej realizacji programów strategicznych. Przemysł
uczestniczy w realizacji w każdym projekcie z osobna; 3. PPP utworzone w drodze umowy w celu
realizacji działań w ramach programu „Horyzont 2020”,
zaliczających się do wyzwań społecznych z kategorii
„Zdrowie, zmiany demograficzne i dobrostan”. W ramach tego wariantu zawierane
jest porozumienie o partnerstwie przemysłowym, a przemysł przedstawia
propozycję strategii oraz doradza w kwestii programów prac. Chociaż
zaangażowanie i wkład UE ustalane są z chwilą uruchomienia
PPP, kwoty i przedmioty finansowania podlegają zatwierdzeniu w ramach
rocznego programu prac; 4. zmodernizowana wspólna inicjatywa
technologiczna: wiąże się ze zwiększeniem liczby celów i
działań wspólnego przedsiębiorstwa IMI zgodnie z
założeniami programu „Horyzont 2020”; przyczynia się do rozszerzenia
zakresu obecnego programu oraz udoskonaleniem jego zarządzania. 4. Ocena skutków oraz porównanie wariantów W odniesieniu do wspomnianych czterech
wariantów strategicznych przeprowadzono porównanie pod względem szeregu
kluczowych parametrów, w którym oceniono udział sektora publicznego w
badaniach i innowacjach w zakresie nauk o życiu. W wyniku wspomnianego porównania jako wariant
preferowany wskazano „zmodernizowaną WIT”. Wariant
ten umożliwia osiągnięcie masy krytycznej na poziomie programu i
projektu; promuje doskonałość naukową w badaniach
biofarmaceutycznych i naukach o życiu, która wpływa na innowacyjność
i jest wzmacniana dzięki wsparciu finansowemu na drodze od pomysłu
naukowego do wprowadzenia na rynek, większemu ukierunkowaniu na rezultaty
oraz lepszemu rozpowszechnianiu wyników badań; większy wpływ
nauki i innowacyjności przekłada się na silniejsze
oddziaływania na gospodarkę niższego szczebla, konkurencyjność,
a także społeczeństwo i zdrowie publiczne; ponadto pozwala
zwiększyć elastyczność i ograniczyć koszty
administracyjne ponoszone przez wnioskodawców i uczestników, a podmiotom
finansowanym ze środków publicznych, takim jak środowiska akademickie
czy MŚP, odnosić korzyści wynikające z uproszczeń
administracyjnych. Wariant ten pozwala także zmaksymalizować
opłacalność. Przypadek, w
którym uwzględniono „wariant zerowy”, utrudnia przygotowanie realizacji międzyprojektowych
programów strategicznych. Masa krytyczna jest narażona na szwank, a poziom
elastyczności i dostępności oraz szerszej koordynacji polityki
horyzontalnej jest niższy niż w przypadku wariantu „zmodernizowanej wspólnej
inicjatywy technologicznej”. Przełożyłoby się to na mniejsze
oddziaływanie na gospodarkę i konkurencyjność, społeczeństwo
i zdrowie publiczne. Wariant „PPP
utworzonego w drodze umowy” uwzględnia przygotowanie realizacji międzyprojektowych
programów strategicznych, stanowi jednak „łagodne” podejście do
partnerstw publiczno-prywatnych, z orientacyjnym budżetem i raczej
ograniczonymi zobowiązaniami ze strony przemysłu. Podsumowanie
porównania wariantów (skutki porównano ze scenariuszem BAU) || Brak PPP || PPP || Zmodernizowana WIT Skutki dla zdrowia publicznego || – – || – || +++ Skutki społeczne || – – || – || ++ Skutki dla gospodarki i konkurencyjności || – || – || ++ Skutki dla innowacyjności || – – || – || ++ Masa krytyczna zasobów || – – || – || + Efekt dźwigni (ogólne skupienie zasobów na badania i innowacje) || – – || – || = Udział przemysłu i MŚP || – – || – || ++ Program strategiczny || – – || – || + Rozwiązanie kwestii rozdrobnienia || – || – || ++ Koszty administracyjne i skuteczność zarządzania || – || – – || = Spójność || = || = || ++ Efektywność || – – || = || ++ Skuteczność || – – || = || ++ 5. Monitorowanie i ocena Odpowiedni system
monitorowania i oceny, ustanowiony na poziomie programu i projektu, w tym
zestaw zatwierdzonych, kluczowych wskaźników skuteczności
działania, pozwoli ocenić realizację celów wspólnego przedsiębiorstwa
IMI2, przy czym Rada Zarządzająca będzie nadzorowała prace
prowadzone przez dyrektora wykonawczego i biuro programu. Przeprowadzeniem
zewnętrznej oceny całego programu zajmie się Komisja. Ocena
okresowa zostanie przeprowadzona przed końcem 2017 r., a ocena
końcowa po zakończeniu programu w 2024 r.