Geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik

KERNPUNTEN

Farmaceutische bedrijven moeten met het Europees Geneesmiddelenbureau, dat is opgericht bij Verordening (EG) nr. 726/2004 (zie samenvatting), samenwerken aan het opstellen en goedkeuren van plannen voor pediatrisch onderzoek die ten doel hebben klinische gegevens te verzamelen over het gebruik van geneesmiddelen bij kinderen. De resultaten van het plan voor pediatrisch onderzoek moeten worden ingediend bij het aanvragen van een vergunning voor het in de handel brengen van de geneesmiddelen. In ruil, en als beloning, krijgt het bedrijf een verlenging van zes maanden van zijn aanvullend beschermingscertificaat — een vorm van intellectueel eigendomsrecht. Voor weesgeneesmiddelen krijgt een fabrikant twee jaar extra marktexclusiviteit.

Een onafhankelijk Comité pediatrie van het Europees Geneesmiddelenbureau adviseert inzake kwesties in verband met geneesmiddelen voor kinderen en is verantwoordelijk voor de wetenschappelijke beoordeling en goedkeuring van de plannen voor pediatrisch onderzoek.

De verordening voorziet in:

• een EU-inventaris van de therapeutische behoeften van kinderen die gericht is op het onderzoek, de ontwikkeling en de toelating tot de markt van pediatrische geneesmiddelen;
• een EU-netwerk van onderzoekers en onderzoekscentra dat onderzoek verricht;
• een systeem van gratis wetenschappelijk advies voor de industrie;
• een openbare databank voor pediatrisch onderzoek.

Wijzigingen in de verordening

Verordening (EU) 2019/5 strekt tot wijziging van Verordening (EG) nr. 1901/2006 om ermee rekening te houden dat de verplichtingen die onderhevig zijn aan financiële sancties, nu opgenomen zijn in Verordening (EG) nr. 726/2004, samen met de bevoegdheid van de Commissie om procedures voor het opleggen van dergelijke financiële sancties vast te stellen.

Stand van zaken en evaluatie van de verordening

In 2017 heeft de Europese Commissie de stand van zaken gepubliceerd na de tien jaar van toepassing van de verordening. Hierin staat dat:

• de verordening een aanzienlijke impact heeft gehad op de ontwikkeling van pediatrische geneesmiddelen in de EU;
• er ten aanzien van de beschikbaarheid van geneesmiddelen voor kinderen op bepaalde therapeutische gebieden, met name op het gebied van reumatologie en infectieziekten, aanzienlijke vooruitgang is geboekt;
• er in de periode tussen 2007 en 2016 meer dan 260 nieuwe pediatrische geneesmiddelen zijn toegelaten en het aantal goedgekeurde plannen voor pediatrisch onderzoek aanzienlijk is gestegen;
• er op het gebied van onderzoek positieve resultaten zijn geboekt, met name daar waar de behoeften van volwassen patiënten en pediatrische patiënten met elkaar overlappen, terwijl bij ziekten die zelden en/of alleen onder kinderen voorkomen en die in veel gevallen in gelijke mate worden ondersteund via Verordening (EG) nr. 141/2000 inzake weesgeneesmiddelen (zie samenvatting), grote therapeutische vorderingen tot dusverre veelal zijn uitgebleven.

In 2019 en 2020 is een evaluatie uitgevoerd van de pediatrieverordening, samen met de verordening inzake weesgeneesmiddelen. De evaluatie bestond uit meerdere stappen, waaronder de publicatie van een routekaart, onderzoeken inzake pediatrische geneesmiddelen en inzake geneesmiddelen voor weesziekten, en een uitvoerige raadpleging van belanghebbende partijen. Naar aanleiding van de resultaten van deze evaluatie is een effectbeoordeling gestart met het oog op een herziening van deze twee verordeningen.