11.9.2009   

NL

Publicatieblad van de Europese Unie

C 218/91

1.1

Het Comité kan de voorgestelde aanbeveling en de bepleite gecoördineerde aanpak van de definiëring, classificatie en inventarisatie van zeldzame ziekten volledig onderschrijven.

1.2

Het vindt het een goed idee om nationale en regionale expertisecentra voor zeldzame ziekten aan te wijzen en deze ertoe aan te sporen om zich bij de Europese referentienetwerken voor dergelijke ziekten aan te sluiten.

1.3

Het kan zich ook vinden in het pleidooi voor meer gecoördineerd onderzoek naar zeldzame ziekten, voor het opzetten van coördinatieprojecten om de schaars beschikbare middelen optimaal te kunnen besteden, en voor meer internationale samenwerking.

1.4

Het dringt erop aan dat bij het poolen van expertise op Europees niveau rekening wordt gehouden met intellectuele eigendomsrechten en de nodige waarborgen worden geboden.

1.5

Het vindt het een goed idee om nationale plannen te laten opstellen, maar is van oordeel dat 2011 voor de lidstaten te kort dag is om hun plannen tot in details te kunnen uitwerken.

1.6

Het onderschrijft het voorstel om vóór 2011 nationale en regionale expertisecentra aan te wijzen, maar merkt op dat de haalbaarheid van deze doelstelling zal afhangen van de voorbereiding van de nationale plannen.

1.7

Het pleit voor een goede coördinatie en informatie-uitwisseling op EU-niveau, voor het opzetten van een databank met een gemeenschappelijke technische terminologie en voor het uitwerken van een praktische leidraad met specifieke informatie, met als doel een dialoog tussen de diverse specialismen mogelijk te maken.

1.8

Het beveelt aan om een speciaal communicatie- en meldingssysteem te ontwikkelen om de referentienetwerken en «mobiele diensten» toegang te geven tot alle benodigde informatie.

1.9

Het vindt het goed dat sociaal onderzoek een rol krijgt toebedeeld bij het in kaart brengen van de behoeften op het gebied van zeldzame ziekten.

1.10

Het dringt erop aan dat alle lidstaten eigen centra voor zeldzame ziekten oprichten, die de samenwerking tussen overheid en onderzoeks-, gezondheids- en verzorgingscentra moeten helpen coördineren.

1.11

Het beveelt aan om deze centra te belasten met taken op het vlak van informatievergaring, accreditatie, methodologie en coördinatie.

1.12

Het dringt erop aan dat de lidstaten in hun volksgezondheidsprogramma’s voldoende aandacht besteden aan de bestrijding van zeldzame ziekten.

1.13

Het beveelt aan om niet langer losstaande projecten te financieren, maar in plaats daarvan een langetermijnplanning uit te werken om de beschikbare middelen op een efficiëntere en meer rendabele wijze te kunnen inzetten en ervoor te zorgen dat patiënten hun rechten echt kunnen laten gelden.

1.14

Het vindt dat zou moeten worden bekeken hoe patiëntenverenigingen, beroepsorganisaties, middenveldorganisaties en organisaties van de sociale partners bij een en ander kunnen worden betrokken en hoe de expertise van referentiecentra ook aan andere lidstaten ter beschikking kan worden gesteld. Het wijst erop dat daarbij rekening moet worden gehouden met de belangen en rechten van de patiënten.

1.15

Het pleit ervoor om de betrokkenheid en inbreng van gezondheidsdeskundigen nader te bekijken en ook beroepsorganisaties, middenveldorganisaties en organisaties van de sociale partners daarbij te betrekken om de noodzakelijke waarborgen te kunnen bieden.

1.16

Het pleit voor een evenwichtigere verdeling van de beschikbare middelen om de ongelijkheid in de gezondheidszorg terug te dringen en aan álle patiënten met een ernstige ziekte toegang tot medische zorg te garanderen, wat het uiteindelijke doel van de aanbeveling is.

1.17

Het vindt de oprichting van een Europees Raadgevend Comité voor Zeldzame Ziekten een goede zaak, maar dringt erop aan dat daarin niet alleen vertegenwoordigers van de lidstaten maar ook deskundigen en personen uit de sector zelf alsook vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties, de sociale partners en andere middenveldorganisaties worden opgenomen. Zonder de medewerking van deze kringen is het niet mogelijk om nationale strategieën op te stellen, terwijl dit toch een van de kernpunten van de aanbeveling is.

1.18

Het zou graag zien dat de internationale gezondheidsinstanties het idee van een Europese Dag van Zeldzame Ziekten ondersteunen door een Werelddag van Zeldzame Ziekten te organiseren.

1.19

Het sluit zich aan bij het voorstel om de Commissie vijf jaar na de goedkeuring van de aanbeveling een verslag over de tenuitvoerlegging hiervan te laten opstellen. Het tekent daar echter bij aan dat de regeling voortdurend moet worden bijgestuurd, rekening houdend met de rechten van de patiënten. Het zou graag zelf bij die permanente evaluatie betrokken willen worden

2.1.1

Zeldzame ziekten – m.i.v. genetische ziekten – vielen in de periode 1999-2003 onder een communautair actieprogramma dat was opgezet bij Besluit nr. 1295/1999/EG van het Europees Parlement en de Raad van 29 april 1999 tot vaststelling van een communautair actieprogramma inzake zeldzame ziekten binnen het actiekader op het gebied van de volksgezondheid (1999-2003). In dat Besluit worden zeldzame ziekten gedefinieerd als «ziekten met een prevalentie van minder dan 5 per 10 000 in de Europese Unie». Op deze definitie stoelt ook Verordening (EG) nr. 141/2000 van het Europees Parlement en de Raad van 16 december 1999 inzake weesgeneesmiddelen.

2.1.2

Door hun zeldzaamheid en hun specifieke aard vereisen zeldzame ziekten een wereldwijde, gerichte en gecoördineerde aanpak om hoge ziektecijfers of vermijdbare vroegtijdige sterfgevallen te voorkomen en de levenskwaliteit en het sociaaleconomische potentieel van de patiënten te verbeteren.

2.1.3

De door de Commissie ingestelde werkgroep Referentienetwerken voor zeldzame ziekten heeft als taak de basisbeginselen, behandelingen en criteria voor Europese referentiecentra vast te leggen. Deze aspecten vallen ook onder het zesde en zevende Europese kaderprogramma voor O&O.

2.1.4

De Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) bereidt voor 2014 de elfde versie van de internationale classificatie van ziekten voor, waarin ook zeldzame ziekten zullen worden opgenomen. De WHO heeft de EU-taskforce Zeldzame ziekten verzocht om als adviesgroep deel te nemen aan de codificatie en classificatie van zeldzame ziekten.

2.1.5

Een gemeenschappelijk inventarisatiesysteem voor zeldzame ziekten zou de EU-bijdrage aan de werkzaamheden van de WHO aanzienlijk ten goede komen en de EU in staat stellen om een belangrijkere rol te spelen bij het aanpakken van wereldwijde gezondheidsproblemen elders in de wereld.

2.1.6

Ervoor zorgen dat álle patiënten met een zeldzame ziekte toegang hebben tot informatie, diagnose en behandeling is een van de grote prioriteiten van de in 2007 goedgekeurde Europese gezondheidsstrategie.

3.1.1

Zeldzame ziekten vereisen een wereldwijde, gerichte en gecoördineerde aanpak om een hoge morbiditeit of vermijdbaar vroegtijdig overlijden te voorkomen en de levenskwaliteit en het sociaaleconomische potentieel van de patiënten te verbeteren.

3.1.2

Uit de beschikbare informatie blijkt dat er tussen 5 000 en 8 000 verschillende zeldzame ziekten zijn, die in totaal zo’n 6 % van de EU-bevolking treffen, wat erop neerkomt dat 27 à 36 miljoen burgers aan een zeldzame ziekte lijden of er in de loop van hun leven mee te maken zullen krijgen.

3.1.3

De meeste van deze ziekten komen maar zeer zelden voor en treffen hooguit één op 100 000 personen. Patiënten met een zéér zeldzame ziekte en de familieleden van dergelijke patiënten zijn zeer geïsoleerd en kwetsbaar.

3.1.4

Zeldzame ziekten zijn onderling zeer verschillend als men kijkt naar de leeftijd waarop de eerste symptomen aan het licht komen: in de helft van de gevallen doen de eerste symptomen zich al bij de geboorte of tijdens de kinderjaren voor, in de andere helft worden de betrokkenen pas als volwassene met de ziekte geconfronteerd. De meeste zeldzame ziekten zijn van genetische aard, maar zeldzame ziekten kunnen ook het gevolg zijn van blootstelling aan schadelijke milieu-effecten tijdens de zwangerschap of later, vaak in combinatie met een genetische vatbaarheid. In sommige gevallen gaat het om zeldzame vormen of complicaties van courante ziekten.

3.2.1

Zeldzame ziekten verschillen ook sterk wat betreft de ernst van de ziekte en de manier waarop deze zich uit. De levensverwachting van patiënten met een zeldzame ziekte ligt een stuk lager dan die van andere personen. Sommige van deze ziekten zijn complex, degeneratief en chronisch slopend, terwijl bij andere een normaal leven mogelijk is als de ziekte tijdig wordt gediagnosticeerd en op de juiste wijze wordt aangepakt en behandeld. Vaak hebben patiënten met een ernstige ziekte meerdere handicaps, wat hen aanzienlijk belemmert in hun functioneren. Deze handicaps vergroten het gevoel van isolement en kunnen bovendien een bron van discriminatie zijn en de onderwijs-, beroeps- en sociale kansen van de betrokkenen verkleinen.

3.3.1

Zeldzame ziekten dragen aanzienlijk bij aan de ziekte- en sterftecijfers, maar zijn niet zichtbaar in de volksgezondheidsstatistieken doordat er geen adequate codificatie- en classificatiesystemen zijn. Door de schaarse deskundigheid en het ontbreken van een specifiek gezondheidsbeleid voor dit soort ziekten wordt de diagnose dikwijls pas laat gesteld en verloopt de behandeling vaak moeizaam. Er bestaan aanzienlijke verschillen tussen de lidstaten waar het gaat om het opsporen van deze ziekten en de behandeling en revalidatie van de patiënten. De burgers van de diverse lidstaten en/of regio’s binnen eenzelfde lidstaat hebben geen gelijke toegang tot gespecialiseerde medische zorg en weesgeneesmiddelen.

3.3.2

Het budget voor onderzoek, opsporing en behandeling varieert sterk naargelang van de lidstaat. Bovendien gaat de versnippering van de beschikbare middelen ten koste van de efficiëntie, waardoor vele patiënten te laat of zelfs helemaal niet worden behandeld.

3.3.3

Opsporing en behandeling van zeldzame ziekten vereisen een zorgvuldige voorbereiding. Het ontbreken van voldoende financiële middelen leidt tot grote verschillen. Bovendien wordt bij vele patiënten een verkeerde of onvolledige diagnose gesteld, met alle gevolgen van dien.

3.3.4

Vanwege de specifieke kenmerken van zeldzame ziekten – het geringe aantal patiënten en het ontbreken van voldoende kennis en deskundigheid – is internationale samenwerking vereist. Internationale samenwerking zorgt voor de nodige toegevoegde waarde. Er is waarschijnlijk geen ander onderdeel in de gezondheidszorg waar samenwerking tussen de 27 nationale gezondheidszorginstanties zo nuttig kan zijn als op het gebied van zeldzame ziekten. Dit wordt door de beleidsmakers, zowel op nationaal als op Europees niveau, en door alle betrokken partijen erkend. Door de schaarse middelen te bundelen kunnen betere resultaten worden bereikt. De wijze van informatievergaring (aard en timing) en de regeling voor het melden van ziekten verschillen van lidstaat tot lidstaat. In sommige gevallen geldt de meldingsplicht voor de hele bevolking, terwijl in andere slechts incidenteel informatie wordt vergaard. De beschikbaarheid van uniforme gegevens is van cruciaal belang om een preventief en kostenefficiënt gezondheidsbeleid te kunnen voeren. Bovendien komt dit ook het onderzoek, zowel op nationaal als op EU-niveau, ten goede. Essentieel is ook dat de betrokkenen zelf toegang hebben tot de beschikbare informatie.

3.3.5

Het is zeer belangrijk de levenskwaliteit van patiënten met een ernstige ziekte, én van hun gezinsleden, te verbeteren en te proberen om hen te integreren in de samenleving en de arbeidsmarkt, want hun leven is een permanente strijd tegen hun «anders zijn» en hun fysieke en psychische beproevingen.

3.3.6

Er zijn in de EU-lidstaten tal van niet-gouvernementele of maatschappelijke organisaties die opkomen voor een goede informatieverstrekking aan patiënten met een zeldzame ziekte, voor het verspreiden van de beschikbare klinische en wetenschappelijke kennis en voor het verbeteren van de toegang tot medische zorg en geschikte én betaalbare medicijnen, d.w.z. organisaties die opkomen voor de sociaaleconomische integratie van dit soort patiënten. Dergelijke organisaties beschikken over onvoldoende financiële middelen en moeten het stellen zonder gecoördineerde en geharmoniseerde steun van de overheid of een netwerk, waardoor afbreuk wordt gedaan aan de rechten van de patiënten. Er is geen enkele vorm van systematische samenwerking tussen patiënten (en hun gezinsleden), maatschappelijke organisaties, specialisten en sociale partners. Verder zijn er grote verschillen wat betreft de beschikbare zorgvoorzieningen en de toegang daartoe, wat vaak aanzienlijke problemen oplevert.

3.3.7

Het opsporen en behandelen van zeldzame ziekten kost handenvol geld. Voor behandelingen die de inzet van nieuwe technologieën en aanzienlijke specifieke uitgaven vereisen, is het absoluut noodzakelijk dat iedere lidstaat een zo hoog mogelijk kostenplafond vaststelt.

3.3.8

De Commissie heeft in 2008 een Mededeling over zeldzame ziekten uitgebracht. Aan de voorbereiding daarvan is een grootschalige «openbare raadpleging» voorafgegaan, die in februari 2008 is afgesloten.

3.3.9

Uit de aldus verkregen informatie is duidelijk gebleken dat er maatregelen op EU-niveau moeten worden genomen. Vandaar de thans voorgestelde aanbeveling van de Raad, die stoelt op drie belangrijke pijlers:

3.3.10

De Commissie wil met haar Mededeling over zeldzame ziekten de basis leggen voor een gemeenschappelijke Europese strategie met als doel een efficiënte onderkenning, voorkoming, opsporing en behandeling van zeldzame ziekten en een succesvolle ontwikkeling van het onderzoek op dit gebied. Zij wil ook de samenwerking tussen de lidstaten versterken en de activiteiten van de Europese informatienetwerken en de patiëntenverenigingen ondersteunen. De bedoeling is dat bij het uitwerken en uitvoeren van EU-maatregelen de bescherming van de menselijke gezondheid steeds voorop staat. Een en ander moet twee algemene doelstellingen helpen realiseren, nl. het verbeteren van de gezondheidssituatie van de bevolking en het verhogen van het aantal «levensjaren in goede gezondheid» – een belangrijk aspect van de strategie van Lissabon. Om deze doelstellingen te kunnen realiseren moeten de diverse Europese programma’s en initiatieven – zoals de volksgezondheidsprogramma’s, de kaderprogramma’s voor onderzoek en ontwikkeling, de strategie met betrekking tot weesgeneesmiddelen, de Richtlijn over grensoverschrijdende gezondheidszorg en andere bestaande of toekomstige initiatieven van de EU of de lidstaten – beter op elkaar worden afgestemd.

3.3.11

In de voorgestelde aanbeveling wordt erop aangedrongen dat de lidstaten vóór eind 2011 een algemene geïntegreerde strategie met betrekking tot zeldzame ziekten uitwerken en de patiënten en hun representatieve organisaties bij alle fasen van de besluitvorming over en uitwerking van beleidsmaatregelen betrekken. De initiatieven van de patiënten en hun organisaties moeten actief – met name financieel – worden ondersteund.

3.3.12

Het Comité staat achter het voorstel om de lidstaten een algemene geïntegreerde strategie te laten opstellen, maar pleit voor een verlenging van de voorgestelde termijn om de lidstaten in staat te stellen ook de belangen van de patiënten in hun strategie mee te nemen. Met het oog hierop pleit het ervoor dat de lidstaten gespecialiseerde centra voor zeldzame ziekten oprichten en deze belasten met taken op het vlak van informatievergaring, accreditatie, methodologie en coördinatie.

3.3.13

De uitwisseling van informatie op EU-niveau, het onderzoek naar zeldzame ziekten en de oprichting en aanwijzing van referentiecentra vereisen een gemeenschappelijke en uniforme technische terminologie en gemeenschappelijke en uniforme diagnose- en behandelingsprotocollen. De erkenning hiervan zou niet alleen de patiënten maar ook de zorgverleners ten goede komen. Daarom pleit het Comité voor het opstellen van een beknopte handleiding, d.w.z. een soort praktische leidraad voor het opsporen en behandelen van zeldzame ziekten, die een dialoog tussen de diverse specialismen mogelijk moet maken.

3.3.14

Het uitbouwen en promoten van een Europees referentienetwerk en de invoering van een «mobiele dienst» vereisen een speciaal communicatie- en meldingssysteem, dat ervoor moet zorgen dat alle betrokkenen daadwerkelijk toegang hebben tot de benodigde informatie.

3.3.15

Daar de totstandbrenging van een dergelijke onderzoeks- en dienstverleningsinfrastructuur waarschijnlijk zal leiden tot het ontstaan van intellectuele eigendom, is het van essentieel belang dat adequate maatregelen worden genomen om voor de nodige juridische bescherming te zorgen.

3.3.16

Het Comité vindt het een goede zaak dat op 29 februari 2008 voor het eerst een Europese Dag van Zeldzame Ziekten is gehouden. Het staat ook achter het idee van een Werelddag van Zeldzame Ziekten. Een dergelijk initiatief zou een internationale beweging op gang kunnen brengen, die in belangrijke mate zou bijdragen tot het verbeteren van de efficiëntie van het onderzoek naar en de behandeling van zeldzame ziekten. Het Comité acht het absoluut noodzakelijk dat op een adequate manier wordt gecommuniceerd, dat de interculturele dialoog wordt gestimuleerd en – vooral – dat de taalbarrières worden gesloopt en de nodige technische maatregelen worden genomen om aan alle betrokkenen (patiënten en hun gezinsleden, zorgverleners, maatschappelijke organisaties en sociale partners) voldoende en correcte informatie te kunnen verstrekken.

3.3.17

Het Comité heeft er in diverse eerdere adviezen op gewezen dat het maatschappelijk middenveld en de sociale partners een essentiële rol hebben te spelen – en een onmiskenbare toegevoegde waarde kunnen leveren – bij het instandhouden en in praktijk brengen van gemeenschappelijke waarden. Het acht het dan ook van groot belang dat zij een adequate rol krijgen toebedeeld bij het realiseren van de doelstellingen van de Mededeling over zeldzame ziekten. Aangezien de middelen ten behoeve van de gezondheidszorg door de samenleving en de sociale partners bijeen worden gebracht, is het niet meer dan logisch dat deze ook bij de verdeling ervan een strategische rol krijgen toebedeeld.

3.3.18

Om de ongelijkheid in de gezondheidszorg te verminderen en alle patiënten met een ernstige ziekte toegang tot medische zorg te kunnen verlenen – een van de doelstellingen van de voorgestelde aanbeveling – beveelt het Comité aan om, gelet op de buitengewone uitgaven die zeldzame ziekten met zich meebrengen, na te gaan hoe de beschikbare middelen zo evenwichtig mogelijk kunnen worden verdeeld. De beschikbare budgetten variëren naargelang van de lidstaat en er gaapt een diepe kloof tussen het aantal patiënten dat een behandeling nodig heeft en het aantal patiënten dat die behandeling ook daadwerkelijk krijgt.

3.3.19

Het Comité kan zich volledig vinden in het idee van gecoördineerd onderzoek en staat ook achter de oprichting en aanwijzing van referentiecentra omdat een en ander de EU een uitzonderlijke gelegenheid biedt om de wereldwijde gezondheidsproblemen te helpen bestrijden. Dit sluit ook naadloos aan bij een van de doelstellingen uit het Witboek Samen werken aan gezondheid: een EU-strategie voor 2008-2013, nl. de EU in staat te stellen een efficiëntere rol te spelen op het internationale toneel.

3.3.20

Het Comité verwelkomt de oprichting van een Europees Raadgevend Comité voor Zeldzame Ziekten, dat het realiseren van de doelstellingen met betrekking tot dit soort ziekten een stuk gemakkelijker zal maken. Het pleit ervoor om naast afgevaardigden van de lidstaten, deskundigen, professionals en vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties ook vertegenwoordigers van het maatschappelijk middenveld en van de sociale partners permanent bij de werkzaamheden van het Raadgevend Comité te betrekken omdat het zonder de medewerking van deze kringen onmogelijk is om een nationale strategie op te stellen, terwijl dit toch een van de kernpunten van de aanbeveling is.