Il-mard rari — it-titjib tal-kura u tal-kwalità tal-ħajja

PUNTI EWLENIN

• Pjanijiet u strateġiji nazzjonali: il-programm ta’ azzjoni konġunta tal-EUCERD (minn Marzu 2012 sa Awwissu 2015) jappoġġja lill-gvernijiet tal-UE fl-iżvilupp ta’ strateġiji nazzjonali. Sal-bidu tal-2014, kien hemm 16 (imqabbla ma’ erbgħa biss fl-2008) li kellhom pjanijiet nazzjonali fis-seħħ u sebgħa oħrajn kienu jinsabu fi stat avvanzat sewwa.
• Definizzjoni u kodifikazzjoni: għall-finijiet tal-UE, marda rari taffettwa mhux aktar minn ħamsa minn kull 10 000 persuna. L-UE waqqfet database, Orphanet, li tgħaqqad flimkien aktar minn 6 000 marda u topera b’seba’ lingwi. Sal-aħħar tal-2013, hija identifikat 2 512-il organizzazzjoni speċifika għall-pazjenti b’mard rari.
• Riċerka: l-UE ffinanzjat kważi 120 proġett ta’ riċerka kollaborattiva b’baġit totali ta’ aktar minn EUR 620 miljun. Fil-bidu tal-2011, hija nediet il-konsorzju internazzjonali għar-riċerka dwar il-mard rari (IRDiRC). Dan għandu l-għan li jwassal 200 terapija ġdida sal-2020. Huwa jappoġġja l-ħolqien ta’ reġistri u databases tal-pazjenti u qiegħed jiżviluppa pjattaforma Ewropea dwar ir-reġistrazzjoni tal-mard rari.
• Ċentri ta’ kompetenza esperta: il-proġett ta’ erba’ snin dwar l-aħrjar prattiki fil-mard rari (Jannar 2013–Diċembru 2016), li huwa kofinanzjat mill-UE, qiegħed jgħin sabiex jiġu żviluppati standards u proċeduri għal linji gwida dwar il-prattika klinika. Fl-2013 inħoloq grupp ta’ esperti bil-għan li jagħti pariri lill-Kummissjoni.

Ir-rapport tal-2014 jippreżenta ħarsa ġenerali lejn l-implimentazzjoni tal-istrateġija dwar il-mard rari sal-lum. Dan jiffoka fuq it-titjib tar-rikonoxximent u l-viżibbiltà tal-mard rari, il-miżuri maħsuba biex jgħinu lill-pajjiżi tal-UE jindirizzaw il-fenomenu u azzjonijiet biex jiġu żviluppati kooperazzjoni, koordinazzjoni u regolamentazzjoni usa’ fil-livell tal-UE.