This document is an excerpt from the EUR-Lex website
Document 52014DC0548
REPORT FROM THE COMMISSION TO THE EUROPEAN PARLIAMENT, THE COUNCIL, THE EUROPEAN ECONOMIC AND SOCIAL COMMITTEE AND THE COMMITTEE OF THE REGIONS Implementation report on the Commission Communication on Rare Diseases: Europe's challenges [COM(2008) 679 final] and Council Recommendation of 8 June 2009 on an action in the field of rare diseases (2009/C 151/02)
KOMISIJAS ZIŅOJUMS EIROPAS PARLAMENTAM, PADOMEI, EIROPAS EKONOMIKAS UN SOCIĀLO LIETU KOMITEJAI UN REĢIONU KOMITEJAI Īstenošanas ziņojums attiecībā uz Komisijas paziņojumu par retajām slimībām [COM(2008) 679 galīgā redakcija] un Padomes 2009. gada 8. jūnija ieteikumu par rīcību reto slimību jomā (2009/C 151/02)
KOMISIJAS ZIŅOJUMS EIROPAS PARLAMENTAM, PADOMEI, EIROPAS EKONOMIKAS UN SOCIĀLO LIETU KOMITEJAI UN REĢIONU KOMITEJAI Īstenošanas ziņojums attiecībā uz Komisijas paziņojumu par retajām slimībām [COM(2008) 679 galīgā redakcija] un Padomes 2009. gada 8. jūnija ieteikumu par rīcību reto slimību jomā (2009/C 151/02)
/* COM/2014/0548 final */
KOMISIJAS ZIŅOJUMS EIROPAS PARLAMENTAM, PADOMEI, EIROPAS EKONOMIKAS UN SOCIĀLO LIETU KOMITEJAI UN REĢIONU KOMITEJAI Īstenošanas ziņojums attiecībā uz Komisijas paziņojumu par retajām slimībām [COM(2008) 679 galīgā redakcija] un Padomes 2009. gada 8. jūnija ieteikumu par rīcību reto slimību jomā (2009/C 151/02) /* COM/2014/0548 final */
Saturs 1. Ievads. 3 a. Politiskais
ietvars. 3 b. Ziņojuma
pamats un metodoloģija. 4 2. Plāni un
stratēģijas reto slimību jomā. 5 a. Eiropas
Komisijas īstenotie pasākumi 5 b. Situācija
dalībvalstīs. 5 3. Reto
slimību definēšana, kodificēšana un uzskaitīšana. 7 a. Eiropas
Komisijas īstenotie pasākumi 7 b. Dalībvalstu
īstenotie pasākumi 7 4. Reto
slimību izpēte. 8 a. Eiropas
Komisijas īstenotie pasākumi 8 b. Dalībvalstu
īstenotie pasākumi 10 5. Ekspertīzes
centri un Eiropas references tīkli reto slimību jomā. 10 a. Eiropas
Komisijas īstenotie pasākumi 10 b. Dalībvalstu
īstenotie pasākumi 11 6. Speciālo
zināšanu par retajām slimībām apkopošana Eiropas
līmenī 11 7. Pacientu
organizāciju līdzdalība. 12 a. Eiropas
Komisijas īstenotie pasākumi 12 b. Dalībvalstu
īstenotie pasākumi 12 8. Pārvaldība
un koordinācija Eiropā. 12 9. Pasākumi,
kas paredzēti kvalitatīvas veselības aprūpes uzlabošanai
reto slimību jomā. 13 a. Regula reti
sastopamu slimību ārstēšanai 13 b. Labāka
piekļuve reti sastopamu slimību ārstēšanai
paredzētajām zālēm.. 13 Darba grupa „Mehānisms
koordinētai piekļuvei retu slimību ārstēšanai
paredzētajām zālēm” saskaņā ar
Korporatīvās atbildības procesu farmācijas jomā 14 c. Populācijas
skrīnings reti sastopamu slimību noteikšanai 14 10. Politikas reto
slimību jomā globālā dimensija. 15 11. Secinājumi un
priekšlikumi nākotnei 15
1.
Ievads
a.
Politiskais ietvars
Ar
reti sastopamām slimībām sirgst
27–36 miljoni cilvēku Eiropas Savienībā,
un šis jautājums ir būtiska veselības politikas prioritāte,
jo pacientu skaits ir ierobežots un par īpašām slimībām
trūkst vajadzīgu un speciālu zināšanu. Reti
sastopamu slimību pacienti bieži vien gadiem ilgi dzīvo
neziņā, gaidot savas slimības diagnozi un brīdi, kad tiks
noskaidrota atbilstoša ārstēšana. Iespējams, medicīnas
eksperts, kurš var diagnosticēt šādu reti sastopamu slimību,
praktizē kādā citā reģionā vai pat citā
dalībvalstī. Zinātniskās atziņas par īpašām
reti sastopamām slimībām nav pietiekamas un nav
koncentrētas vienuviet. Tāpēc
Eiropas Savienības līmenis un sadarbība dalībvalstu
starpā var palīdzēt atrisināt šo jautājumu,
piemēram, apkopojot vajadzīgās un speciālās
zināšanas, veicinot izpēti un sadarbību, kā arī dodot
atļauju lietot labākās iespējamās zāles visā
Eiropas Savienībā. ES rīcība reti sastopamu slimību
jomā nodrošina augstu pievienoto vērtību. Lai
sasniegtu šo mērķi, Komisija 2008. gadā pieņēma paziņojumu
„Retās slimības – Eiropas mērogā risināmie uzdevumi”[1],
kurā izklāstīta vispārēja stratēģija, lai
atbalstītu dalībvalstis slimību diagnosticēšanā un
ārstēšanā, kā arī to ES pilsoņu aprūpē,
kuri sirgst ar reti sastopamu slimību. Paziņojumā galvenā
uzmanība veltīta trim aspektiem: i) plašāk pazīt un
labāk atpazīt retās slimības; ii) atbalstīt
dalībvalstu stratēģijas reto slimību jomā
nolūkā nodrošināt saskaņotu vispārējo
stratēģiju un iii) izvērst sadarbību, koordināciju un
regulējumu reto slimību jomā Eiropas Savienības
mērogā. Papildus
paziņojumam pēc dažiem mēnešiem tika pieņemts Padomes ieteikums par rīcību
reto slimību jomā[2],
aicinot dalībvalstis ieviest valstu stratēģijas. Ieteikumā
galvenā uzmanība ir pievērsta i) reto slimību
definēšanai, kodificēšanai un uzskaitīšanai, ii) izpētei,
iii) Eiropas references tīkliem, iv) speciālo zināšanu
apkopošanai ES līmenī, v) pacientu organizāciju līdzdalībai
un vi) ilgtspējībai. Jautājums
par retajām slimībām skatīts arī 13. pantā
Direktīvā 2011/24/ES[3]
par pacientu tiesību piemērošanu pārrobežu veselības
aprūpē. Tajā teikts, ka Komisija atbalsta
dalībvalstis, jo īpaši nolūkā informēt veselības
aprūpes speciālistus par viņiem pieejamiem līdzekļiem
Savienības līmenī, lai viņiem palīdzētu pareizi
diagnosticēt retās slimības, un informēt
ieinteresētās personas par Regulas (EK) Nr. 883/2004[4]
nodrošinātajām iespējām nosūtīt pacientu ar
retām slimībām uz citām dalībvalstīm. Pirmo reizi retās slimības par
prioritāti attiecībā uz rīcību sabiedrības
veselības jomā Eiropas Savienībā noteica Komisijas 1993. gada
24. novembra paziņojumā[5]
par sistēmu rīcībai sabiedrības veselības jomā. Pēc
tam tika atbalstīti vairāki projekti, kā arī izveidota Reto
slimību darba grupa. Regulā
par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai (Eiropas Parlamenta un Padomes 1999. gada
16. decembra Regula (EK) Nr. 141/2000 par zālēm reti
sastopamu slimību ārstēšanai)[6]
izklāstīti kritēriji reti sastopamu slimību
ārstēšanai paredzēto zāļu noteikšanai ES, kā
arī minēti atvieglojumi (piemēram, 10 gadu ilga tirgus
ekskluzivitāte, palīdzība saskaņā ar protokolu,
piekļuve centralizētai procedūrai tirdzniecības
atļaujas saņemšanai), ar ko paredzēts sekmēt tādu
zāļu izpēti, izstrādi un tirdzniecību, ar kurām var
ārstēt, novērst vai diagnosticēt retās slimības. Šajā
ziņojumā ir sniegts pārskats par reto slimību
stratēģijas ieviešanu, kā arī skatīti gūtie
panākumi un mācības. Ziņojums sagatavots, lai
secinātu, cik lielā mērā ir ieviesti Komisijas
paziņojumā un Padomes ieteikumā minētie pasākumi un
vai ir jāīsteno papildu darbības reto slimību pacientu un
viņu ģimenes locekļu dzīves kvalitātes uzlabošanai.
b.
Ziņojuma pamats un
metodoloģija
Paziņojumā
un Padomes ieteikumā Komisiju aicināja ziņot par
stratēģijas ieviešanu. Lai apkopotu informāciju par
situāciju valstu līmenī, Komisija dalībvalstīm
izsūtīja elektronisku aptaujas lapu. Nepieciešamo informāciju
sniedza astoņpadsmit valstis. No dalībvalstīm saņemtās
atbildes, kā arī informācija, kuru apkopoja EUCERD Vienotā
rīcība un kuru publicēja kā „Ziņojumu par
stāvokli attiecībā uz rīcību reto slimību
jomā Eiropā”[7],
bija galvenais informācijas avots šā īstenošanas ziņojuma
sagatavošanā.
2.
Plāni un stratēģijas reto
slimību jomā
a.
Eiropas Komisijas īstenotie
pasākumi
Lai
palīdzētu dalībvalstīm izstrādāt valsts
plānu un stratēģiju, Eiropas Komisija no ES Veselības
programmas līdzfinansēja projektu EUROPLAN. Projekts
tika īstenots no 2008. gada aprīļa līdz 2011. gada
martam, iesaistot pārstāvjus no 21 dalībvalsts
veselības iestādēm un apvienojot 57 asociācijas un
sadarbības partnerus no 34 valstīm. Tika sagatavots
„Ziņojums par rādītājiem īstenošanas uzraudzībai
un valstu plānu vai stratēģiju reto slimību jomā ietekmes
novērtēšanai”, uz ko pamatojoties pieņēma „EUCERD
ieteikumu par galvenajiem rādītājiem attiecībā uz
valstu plāniem/stratēģijām reto slimību jomā”[8]. Atsevišķas
EUROPLAN darbības, jo īpaši tās, kuras saistītas ar
tehnisko palīdzību dalībvalstīm, kam ir īpaši
grūti izstrādāt valsts plānu vai stratēģiju, ir
ietvertas īpašā EUCERD Vienotās rīcības darba
uzdevumā. Ar
šo darba uzdevumu Komisija turpina atbalstīt valsts plāna
sagatavošanu valstīs, kurās šāda plāna vēl nav. EUCERD
Vienotā rīcība attiecas uz 42 mēnešu periodu (no 2012. gada
marta līdz 2015. gada augustam). Tā atbalsta dalībvalstis,
palīdzot tām izstrādāt stratēģijas, plānot
specializētu sociālo pakalpojumu nodrošināšanu un integrēt
retās slimības galvenajās sociālās politikas
nostādnēs, kā arī atbalstīt reto slimību
kodēšanu un klasificēšanu. Vienotā rīcība arī palīdz
sagatavot OrphanNews Europe[9]
un Gada ziņojumu par situāciju attiecībā uz
rīcību reto slimību jomā Eiropā.
b.
Situācija dalībvalstīs
Rīcības mērķi. Padomes ieteikumā dalībvalstis
apņēmās pēc iespējas ātrāk, bet ne vēlāk
kā līdz 2013. gada beigām pieņemt plānu vai
stratēģiju reto slimību jomā. Vēl
2009. gadā lielākajā daļā valstu jautājums
par retajām slimībām bija maz skatīts un jauns un tikai
dažām valstīm bija izstrādāti valstu plāni.
Piemēram, valsts plāns bija izstrādāts Bulgārijā,
Francijā, Portugālē un Spānijā. Līdz
2014. gada pirmajam ceturksnim 16 dalībvalstis bija
ieviesušas valsts plānu vai stratēģiju reto slimību
jomā. Septiņās citās
valstīs plānu/stratēģiju izstrāde norit
veiksmīgi. Dalībvalstis, kas ir pieņēmušas valsts plānu vai stratēģiju reto slimību jomā: Apvienotā Karaliste, Beļģija, Bulgārija, Čehijas Republika, Francija, Grieķija, Kipra, Lietuva, Nīderlande, Portugāle, Rumānija, Slovākija, Slovēnija, Spānija, Ungārija, Vācija. Dalībvalstis, kas izstrādā valsts plānu vai stratēģiju reto slimību jomā: Austrija, Dānija, Horvātija, Itālija, Īrija, Polija, Somija. Līmenis,
kādā tiek ieviesti plāni, valstīs ir ļoti
atšķirīgs. Tas daļēji saistīts ar to, ka
vairākās valstīs, piemēram, Apvienotajā
Karalistē, Vācijā, Nīderlandē un Beļģijā,
plāni/stratēģijas tika pieņemti nesen. Tikai vienā
valstī, Francijā, ir jau ieviests pirmais plāns un ir
pieņemts otrs valsts plāns. Lielākajai
daļai dalībvalstu nav speciāla budžeta valsts plānu
ieviešanai. Parasti finansējumu piešķir vispārējo veselības
nozarei atvēlēto tēriņu ietvaros. Dažkārt valstis
paredz neregulārus budžeta līdzekļus īpašu projektu
īstenošanai. Dažas valstis informēja, ka ekonomikas krīzes
dēļ to budžetam ir papildu ierobežojumi. Par
spīti vispusīgumam un starpnozaru pieejai visi plāni tika
pieņemti Veselības ministrijas līmenī. Papildus tam
Čehijas Republikā plānu apstiprināja premjerministrs. Reto
slimību plānu tvērums dalībvalstu starpā
atšķiras. Piemēram, lai gan reti sastopamas vēža formas ir
nozīmīgs reto slimību spektra aspekts, vairākos
plānos/stratēģijās šī slimību grupa nav
skatīta. Piemēram, Vācijas, Francijas, Beļģijas,
Dānijas un Portugāles plānā. Savukārt Dānijā
infekcijas slimības neuzskata par retām slimībām. Četrpadsmit
valstīs tika organizēta informatīvā kampaņa, lai
vairotu izpratni par retajām slimībām. Pašreiz attiecīga
kampaņa tiek gatavota Vācijā, Horvātijā, Kiprā un
Latvijā. Valsts
plānu uzraudzīšana un novērtēšana ir nozīmīgs
šīs iniciatīvas aspekts, un ES līdzfinansēja EUROPLAN
projektu[10]
– un attiecīgi EUCERD Vienoto rīcību[11]
–, lai nodrošinātu regulējumu, ar ko atbalstīt dalībvalstis
to centienos izstrādāt un ieviest valsts plānu. Citās
valstīs, kurās šāds plāns ir jau ieviests
(Horvātijā, Francijā, Lietuvā, Portugālē un
Spānijā), uzraudzības stratēģiju pamatā ir EUROPLAN
rādītāji. Bulgārija un Slovākija nav
izstrādājušas uzraudzības stratēģiju.
Pārējās valstīs uzraudzības stratēģijas ir
izstrādes procesā.
3.
Reto slimību definēšana,
kodificēšana un uzskaitīšana
a.
Eiropas Komisijas īstenotie
pasākumi
Rīcības
mērķi.
Lai rīcība šajā jomā būtu efektīva, retās
slimības ir skaidri jādefinē. Padomes ieteikuma 3. pantā
dalībvalstis apņēmās Kopienas mēroga politikas
nolūkam izmantot vienotu reto slimību definīciju, kurā
noteikts, ka tās ir
slimības, kuras skar ne vairāk kā 5 no 10 000 cilvēkiem.
Ir steidzami jāuzlabo arī reto slimību kodificēšana
veselības aprūpes sistēmās. Dalībvalstis ir
vienojušās tiekties nodrošināt, ka retās slimības tiek
atbilstoši kodētas un ir izsekojamas veselības informācijas
sistēmās, kā arī aktīvi palīdzēt
izstrādāt ES viegli pieejamu un dinamisku reto slimību sarakstu,
kura pamatā ir Orphanet tīkls[12]. Piemēri attiecībā uz situāciju reto slimību definēšanas jomā dažādās dalībvalstīs: · Zviedrija: slimība vai traucējumi, kuri skar mazāk nekā 100 cilvēku uz vienu miljonu iedzīvotāju un kuru dēļ tiek noteikta invaliditātes pakāpe; · Somija: izmanto definīciju, ar ko nosaka, ka šāda slimība skar ne vairāk kā 1 no 2000 personām, un tā ir smaga/novājinoša slimība; · Dānija: nav oficiālas reto slimību definīcijas. Dānijas veselības nozares iestādes mēdz definēt retu slimību kā slimību, kas skar ne vairāk kā 500–1000 pacientu no visiem Dānijas iedzīvotājiem. · Igaunija: nav oficiālas reto slimību definīcijas. Tomēr iesaistītās personas pieņem ES definīciju, kas sniegta Regulā par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai; · Beļģija: definē retu slimību kā dzīvību apdraudošu vai hroniski novājinošu slimību, kas ir tik reti sastopama, ka tās ārstēšanai ir jāīsteno speciāli apkopoti pasākumi. Informācijai: slimība ir reti sastopama, ja tā skar mazāk nekā 5 no 10 000 iedzīvotājiem Eiropas Savienības Kopienā.
b.
Dalībvalstu īstenotie
pasākumi
Dalībvalstis,
kas ir pieņēmušas plānu vai stratēģiju, ievēro ES
definīciju Kopienas mēroga politikai. Savukārt tām,
kurām plāna vēl nav, parasti trūkst oficiālas reto
slimību definīcijas. Pašreiz visas dalībvalstis izmanto
Starptautiskā slimību klasifikatora ICD-9 vai ICD-10 sistēmas,
kurās nav minēta lielākā daļa reto slimību. Nesen
dažas dalībvalstis izlēma savās veselības statistikas
sistēmās ieviest ORPHA kodus (reto slimību
kodificēšanas sistēmu, ko izstrādāja Orphanet
datubāze) paralēli ICD nomenklatūrai vai kā
izmēģinājuma projektu. EUCERD Vienotā
rīcība nodrošina informāciju PVO ICD-11 projektam, lai
nodrošinātu, ka starptautiskajās nomenklatūrās ir
iekļautas arī retās slimības. Lai
apkopotu un publiskotu informāciju par retām slimībām,
Komisija ar ES Veselības programmas starpniecību atbalsta Orphanet
Vienoto rīcību,[13]
iesaistot visas dalībvalstis kā asociētos vai
sadarbības partnerus. Orphanet ir septiņās valodās
pieejama relāciju datubāze, kas izveidota nolūkā
sasaistīt informāciju par vairāk nekā 6000 slimībām,
un tajā var iesniegt vairākus jautājumus. Turklāt katrai
valstij ir sava ievades lapa attiecīgās valsts valodā.
4.
Reto slimību izpēte
a.
Eiropas Komisijas īstenotie
pasākumi
Rīcības
mērķi. Paziņojuma 5.12. punktā
un Padomes ieteikuma 3. pantā pausts aicinājums
dalībvalstīm un Komisijai censties uzlabot Kopienas, valstu un
reģionālo programmu koordināciju reto slimību izpētes
jomā. ES Septītās
pamatprogrammas pētniecībai un tehnoloģiju attīstībai
(FP7) ietvaros ir finansējusi
gandrīz 120 sadarbības pētniecības projektu[14].
Kopumā šiem projektiem atvēlētais budžets ir vairāk
nekā EUR 620 miljoni,
un tie skar vairākas medicīnas nozares, piemēram,
neiroloģiju, imunoloģiju, onkoloģiju, pneimoloģiju un
dermatoloģiju[15].
Īstenojot pētniecības politikas pasākumus, Eiropas Komisija
ir veicinājusi tādu iniciatīvu sākšanu, kuru
mērķis ir labāk koordinēt izpēti Eiropas un
starptautiskajā līmenī. Piemēri valstu programmām reto slimību izpētei Vācijā 2010. gada septembrī tika publicēts jauns aicinājums iesniegt priekšlikumus to 10 tīklu iespējamam paplašinājumam, kuri tika sākti 2008. gadā, kā arī jaunu tīklu izveidei. Starptautisko ekspertu reto slimību jomā uzraudzības padome izvērtēja 39 priekšlikumus, pēc tam Izglītības un pētniecības federālā ministrija izraudzījās 12 tīklus, ko finansēt no 2012. gada, ar vairāk nekā EUR 21 miljonu budžetu trim gadiem. Papildu finansējums reto slimību izpētei tiek nodrošināts arī citām finansēšanas iniciatīvām, piemēram, Nacionālajam genoma pētniecības tīklam (NGFN), novatoriskiem terapijas veidiem, reģeneratīvai medicīnai, molekulārai diagnostikai, klīniskiem izmēģinājumiem un citiem, nodrošinot aptuveni EUR 20 miljonus gadā. Savukārt Francijā aicinājumus iesniegt pētniecības projektus virza Francijas Nacionālā pētniecības aģentūra (pamata izpēte) vai Veselības ministrija (klīniskā izpēte), vai abas iestādes kopā (praktiskā izpēte). Ir iespējams iesniegt projektu arī sociālajās zinātnēs. Arī pacientu asociācijas nodrošina līdzekļus izpētei. Pamata, klīnisko un praktisko izpēti pastāvīgi atbalsta visās jomās, neizvirzot nekādu valstisku prioritāti attiecībā uz kādu īpašu reto slimību. Otrajā valsts plānā laikposmā no 2011. gada līdz 2014. gadam izpētei tika piešķirts EUR 51 miljons. Attiecībā uz Horvātiju trūkst precīzu datu par līdzekļiem, kas tiek atvēlēti reto slimību izpētei. Ir aprēķināts, ka šobrīd ar retām slimībām var saistīt aptuveni 4 % pašreiz Horvātijā īstenoto izpētes projektu. ES
reto slimību izpētes finansēšanas stratēģijā
galvenā uzmanība tika pievērsta izpratnei par šo slimību
pamatcēloņiem un diagnozei, novēršanai un ārstēšanai.
Stratēģiju atspoguļo FP7 2012. un 2013. gada
aicinājumi veselības jomā, kuros bija ietverti vairāki ar
retām slimībām saistīti jautājumi[16].
ES finansēta sadarbības izpēte apvieno daudzdisciplīnu
komandas, kas pārstāv augstskolas, pētniecības
organizācijas, MVU, nozari un pacientu organizācijas gan visā
Eiropā, gan ārpus tās. Sadarbības izpēte Eiropas un
starptautiskā līmenī ir īpaši nozīmīga
tādā jomā kā retās slimības, kam ir
raksturīgs neliels pacientu skaits un nepietiekami resursi. ES ir
finansējusi arī vairāk nekā 100 individuālu
stipendiju un dotāciju, kā arī mācību tīklus
šajā jomā[17]. ES
finansētā „ERA-NET” projekta E-RARE-2[18]
mērķis ir pilnveidot un stiprināt valstu un reģionālo
pētniecības programmu koordināciju. Viens no tā galvenajiem
pasākumiem ir Kopīgu starptautisku uzaicinājumu
publicēšana. Šo uzaicinājumu ietvaros ir finansētas
aģentūras no 13 ES dalībvalstīm[19],
kā arī no Turcijas, Izraēlas, Šveices un Kanādas. E-RARE-2
un iepriekšējā projekta ietvaros ir finansēti vairāk
nekā 60 pētniecības projekti. Sadarbībā
ar valstu un starptautiskajiem partneriem Eiropas Komisija 2011. gada
sākumā iniciēja Starptautiskā reto slimību
pētniecības konsorcija (IRDiRC)[20]
izveidošanu. Tā galvenais mērķis ir līdz 2020. gadam
nodrošināt 200 jaunas metodes reto slimību ārstēšanai,
kā arī līdzekļus lielāko daļu šo slimību
diagnosticēšanai, stimulējot, labāk koordinējot un pēc
iespējas uzlabojot reto slimību izpētē gūtos
rezultātus pasaules mērogā. IRDiRC 2013. gada
beigās bija vairāk nekā 35 biedru organizācijas no
četriem kontinentiem, kas bija apņēmušās sadarboties, lai
sasniegtu iniciatīvas mērķus. ES stingrā
apņemšanās izpētīt retās slimības un uzturēt
IRDiRC turpinās atspoguļoties programmā
„Apvārsnis 2020”, ES Pētniecības un inovācijas
pamatprogrammā 2014.–2020. gadam. Nākamo septiņu gadu
laikā ES turpinās finansēt reto slimību izpēti, lai
pacienti Eiropā un visā pasaulē gūtu labumu. Pacientu
reģistri un datubāzes ir nozīmīgs
instruments, ar ko var sekmēt pētniecību reto slimību
jomā un uzlabot pacientu aprūpi un veselības aprūpes
plānošanu. Ar to palīdzību var apkopot datus un iegūt
pietiekami lielu paraugu epidemioloģiskai un/vai klīniskai
izpētei. Tie noder arī tam, lai novērtētu klīnisko
izmēģinājumu pamatotību, sekmētu atbilstošu
izmēģinājumu plānošanu un atbalstītu pacientu
iekļaušanu. Tos var izmantot arī tam, lai novērtētu ārstēšanas
kvalitāti, drošību, iedarbīgumu un lietderību. Orphanet[21]
publicēja pārskatu par jautājumiem, kas saistīti ar
akadēmisko reģistru izveidi, pārvaldību un
finansēšanu. No 2014. gada
janvāra tika izplatīti šādi 588 reto slimību
reģistri: 62 Eiropas, 35 pasaules, 423 valstu, 65 reģionālie
un 3 nedefinēti reģistri. Lielākā daļa
reģistru ir izveidoti valsts un akadēmiskajās
iestādēs. Mazāko daļu šo reģistru pārvalda
farmaceitiskie vai biotehnoloģiskie uzņēmumi, savukārt
pārējos uztur pacientu organizācijas. Šie reto slimību
reģistri nav savstarpēji izmantojami, un tas nopietni kavē
izmantot reģistru nodrošinātās iespējas. Tieši
tāpēc Eiropas Komisijas Kopīgais pētniecības centrs pašreiz
izstrādā Eiropas platformu reto slimību
reģistrēšanai. Svarīgākie šīs platformas uzdevumi
ir nodrošināt galveno piekļuves punktu, kur visas
ieinteresētās personas var saņemt informāciju par reto
slimību pacientu reģistriem, atbalstīt jaunus un
pašreizējos reģistrus, ņemot vērā to savstarpējo
izmantojamību, un nodrošināt IT rīkus datu apkopošanas
uzturēšanai un uzraudzības tīklu darbību mitināšanai.
b.
Dalībvalstu īstenotie
pasākumi
Dažās
valstīs ir īpašas reto slimību izpētes finansēšanas
programmas. Īpaša reto slimību izpētes finansēšanas
programma pašreiz tiek īstenota vai ir jau pabeigta šādās
valstīs: Apvienotajā Karalistē, Austrijā, Francijā,
Itālijā, Nīderlandē, Portugālē,
Spānijā, Ungārijā un Vācijā. Daudzās
citās valstīs projekti reto slimību jomā tiek
atbalstīti ar vispārīgām pētniecības
finansēšanas programmām. Dažās valstīs (piemēram,
Francijā, Itālijā, Nīderlandē, Spānijā un
Vācijā) ir ieviestas vai ir bijušas ieviestas īpašas
iniciatīvas un atvieglojumi pētniecības un attīstības
veicināšanai reto slimību ārstēšanai paredzēto
zāļu jomā, kā arī attiecībā uz citām novatoriskām
ārstēšanas metodēm valsts līmenī.
5.
Ekspertīzes centri un Eiropas
references tīkli reto slimību jomā
a.
Eiropas Komisijas īstenotie
pasākumi
Direktīvā
2011/24/ES par pacientu tiesību piemērošanu pārrobežu
veselības aprūpē (2011)[22]
izklāstīti noteikumi par pacientu tiesībām saņemt
drošu un augsti kvalitatīvu aprūpi visā ES, kā arī
minēti kompensēšanas noteikumi. Direktīvā sniegts stingrs
pamatojums labākai sadarbībai valstu iestāžu starpā. Daži
noteikumi skar jautājumu par retām slimībām.
Direktīvas 12. pants paredz dalībvalstu labāku sadarbību,
kā arī sniedz kritērijus un priekšnoteikumus Eiropas references tīkliem un
veselības aprūpes nodrošinātājiem. Direktīvas
mērķis ir apzināt jau izveidotos ekspertīzes centrus un
veicināt veselības aprūpes sniedzēju
brīvprātīgu dalību turpmāko Eiropas references
tīklu darbībā. Komisija 2014. gada 10. martā
noteica kritērijus un nosacījumus, kas jāizpilda Eiropas
references tīkliem un veselības aprūpes sniedzējiem, kuri
vēlas pievienoties Eiropas references tīklam[23],[24]. Pirms tika
pieņemta Direktīva 2011/24/ES, Komisija ES Veselības programmas
ietvaros atbalstīja 10 īpašos izmēģinājuma Eiropas
references tīklus reto slimību jomā. Šajos projektos
gūtā pieredze palīdzēja veidot tiesisko regulējumu un veicinās
turpmāko Eiropas references tīklu veidošanu. Saraksts ar izmēģinājuma projektiem Eiropas references tīkliem reto slimību jomā · Dyscerne: Eiropas references centru tīkls dismorfoloģijas jomā · ECORN CF: Eiropas references tīkla centri cistiskās fibrozes jomā · PAAIR: Vecāku asociācija un Alfa1 starptautiskais reģistrs · EPNET: Eiropas profīrijas tīkls · EN-RBD: Eiropas tīkls reto asinsreces traucējumu jomā, Bērnu Hodžkina limfomas tīkls · NEUROPED: Eiropas references tīkls retām bērnu neiroloģiskām slimībām · EURO HISTIO NET: references tīkls Langerhansa šūnu histiocitozes un saistītā sindroma jomā ES · TAG: Kopīgi pret genodermatozi · CARE NMD: aprūpes standartu izplatīšana un ieviešana Dišēna muskuļu distrofijas jomā Eiropā
b. Dalībvalstu īstenotie
pasākumi
Dalībvalstu
pieeja ekspertīzes centru organizēšanai to veselības
aprūpes sistēmās ir bijusi ļoti dažāda. Dažas valstis
ir oficiāli izraudzījušās ekspertīzes centrus reto
slimību jomā: piemēram, Francija, Dānija, Spānija un
Apvienotā Karaliste. Itālijā ir izveidoti reģionāli
ekspertīzes centri reto slimību jomā. Izraudzīšanās
kritēriji katrā valstī ir citādāki, dažkārt tie
atšķiras pat vienas valsts reģionu ietvaros, lai gan šie
kritēriji bieži vien atbilst EUCERD ieteikumiem par reto
slimību ekspertīzes centru kvalitātes kritērijiem
dalībvalstīs[25].
Vairākās
valstīs ir izveidoti reto slimību ekspertīzes centri, kuri gan
nav oficiāli, bet kurus atzīst iestādes: piemēram,
Austrijā, Beļģijā, Čehijas Republikā,
Grieķijā, Horvātijā, Īrijā, Kiprā,
Nīderlandē, Slovēnijā, Ungārijā, Vācijā
un Zviedrijā. Vairākās
valstīs pastāv tādi reto slimību ekspertīzes centri, ko
atzīst tikai pēc reputācijas, un bieži vien tie ir
pašpasludināti ekspertīzes centri: piemēram,
Bulgārijā, Igaunijā, Latvijā, Lietuvā, Polijā,
Portugālē, Rumānijā, Slovākijā un Somijā.
6.
Speciālo zināšanu par
retajām slimībām apkopošana Eiropas līmenī
Rīcības
mērķi. Padomes
ieteikuma V sadaļā dalībvalstis tiek aicinātas
vākt valsts speciālās zināšanas par retajām
slimībām un veicināt to apkopošanu. Lielākā daļa dalībvalstu
atbalsta speciālo zināšanu apkopošanu ar Eiropas partneru
speciālajām zināšanām, lai tādējādi
veicinātu paraugprakses apmaiņu diagnostikas līdzekļu un
veselības aprūpes jomā, kā arī izglītību un
sociālo aprūpi reto slimību jomā. Vairākas valstis ir
organizējušas izglītības kursus un mācības
veselības aprūpes sniedzējiem, lai informētu tos par
pieejamiem resursiem. Lai sekmētu šo procesu,
Komisija nesen līdzfinansēja Retās paraugprakses projektu[26].
Tas ir četru gadu projekts (no 2013. gada janvāra līdz 2016. gada
decembrim), kas tiek līdzfinansēts no Septītās
pamatprogrammas pētniecībai un tehnoloģiju attīstībai
(FP7). Projekta galvenie mērķi ir izstrādāt standartus un
pārredzamas uzticamas procedūras klīniskās prakses
vadlīniju pilnveidei un novērtēšanai reto slimību
jomā, kā arī rast vienprātību par novatorisku
metodoloģiju.
7.
Pacientu organizāciju
līdzdalība
a.
Eiropas Komisijas īstenotie
pasākumi
Rīcības
mērķi. Padomes ieteikuma
VI sadaļā dalībvalstīm pausts aicinājums konsultēt
pacientu organizācijas par politiku reto slimību jomā un
sekmēt pacientu organizāciju pasākumus. Pacientu
organizāciju līdzdalība visos reto slimību politikas
izstrādes aspektos ir ļoti būtisks priekšnoteikums pacientu
vajadzību apzināšanai. Komisija šo pieeju atbalsta ES līmenī,
iesaistot Eiropas pacientu jumta organizācijas dažādos
pasākumos, piemēram, ekspertu grupu un komiteju darbā. Komisija
ES Veselības programmas ietvaros ir arī piešķīrusi darbības
dotācijas pacientu organizācijām.
b.
Dalībvalstu īstenotie
pasākumi
Aizvien
vairāk Eiropā tiek veidotas reto slimību pacientu
organizāciju valsts apvienības. Pēc Orphanet datiem
līdz 2013. gada beigām bija izveidotas 2512 reto
slimību pacientu organizācijas, tostarp 2161 valsts
mēroga, 213 reģionālās, 72 Eiropas un 61 starptautiska
organizācija. Visas
dalībvalstis, kas sniedza atbildes uz izsūtīto aptaujas lapu, ir
iesaistījušās aktīvā dialogā ar reto slimību
pacientu organizāciju pārstāvjiem, galvenokārt
konsultējot pacientus un to pārstāvjus par politiku reto
slimību jomā.
8.
Pārvaldība un
koordinācija Eiropā
Rīcības
mērķi. Paziņojuma 7. punktā teikts,
ka Komisijai palīdzēs padomdevēja komiteja reto slimību
jomā. Šādu komiteju izveidoja ar
Komisijas 2009. gada 30. novembra lēmumu, ar ko izveidoja
Eiropas Savienības Ekspertu komiteju reto slimību jomā (2009/872/EK)[27].
Komitejas darba rezultātā tika pieņemtas piecas ieteikumu kopas
un atzinums, kā arī divas reizes mēnesī publicēts
biļetens un sagatavots gada ziņojums par situāciju reto
slimību pasākumu jomā Eiropā, kurā tika aprakstīti
pasākumi, ko īstenoja dalībvalstu, ES un pasaules
līmenī. Nesen šo komiteju aizstāja
ar Komisijas ekspertu grupu reto slimību jomā[28]
atbilstoši Komisijas ekspertu grupu programmas noteikumiem: horizontālie
noteikumi un publiskais reģistrs[29]. Ekspertu grupu veido
dalībvalstu pārstāvji, kā arī pārstāvji no
pacientu organizācijām, Eiropas izstrādājumu ražotāju
vai pakalpojumu sniedzēju asociācijām, Eiropas
profesionālajām asociācijām vai zinātniskajām
biedrībām, kā arī atsevišķi eksperti. Galvenais ekspertu
grupas uzdevums ir konsultēt Komisiju saistībā ar
Savienības rīcību reto slimību jomā, tostarp
saistībā ar tiesību instrumentu, politikas dokumentu,
pamatnostādņu un ieteikumu izstrādi.
9.
Pasākumi, kas paredzēti
kvalitatīvas veselības aprūpes uzlabošanai reto slimību
jomā
a.
Regula reti sastopamu slimību
ārstēšanai
Reaģējot
uz sabiedrības bažām un nolūkā stimulēt reto
slimību ārstēšanai paredzēto zāļu
pētniecību un izstrādi, ES pieņēma Regulu par
zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai, kuras
mērķis ir mudināt izstrādāt zāles reti sastopamu
slimību ārstēšanai. Eiropas Parlamenta un Padomes Regulā
(EK) Nr. 141/2000[30]
noteikta centralizēta procedūra reti sastopamu slimību
ārstēšanai paredzēto zāļu noteikšanai, kā
arī noteikti stimuli reti sastopamu slimību ārstēšanai
paredzēto zāļu izpētei, tirdzniecībai un pilnveidei. Kopš
2014. gada janvāra Eiropas Komisija ir atzinusi vairāk nekā
90 zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai.
Svarīgi arī tas, ka Eiropas Komisija ir noteikusi vairāk
nekā 1000 produktus kā zāles reti sastopamu slimību
ārstēšanai[31].
Finansētāji, kas izstrādā šos produktus, izmanto tādus
stimulus kā palīdzība saskaņā ar protokolu. Tai
vajadzētu būt tādai, kas atvieglo novatorisku zāļu
pilnveidi un atzīšanu pacientu labā. Pēdējos
gados zāļu nosaukumu skaits ir pieaudzis, savukārt atļauju
skaits nav mainījies (2013. gadā tika piešķirtas 7 atļaujas,
savukārt 2012. gadā — 10).
b.
Labāka piekļuve reti sastopamu
slimību ārstēšanai paredzētajām zālēm
Par
spīti šiem stimuliem atļautās zāles reti sastopamu
slimību ārstēšanai nav pieejamas visās ES
dalībvalstīs, un visās ES dalībvalstīs visiem
pacientiem nav vienādas iespējas saņemt šīs zāles.
Turklāt to pieejamība tiek būtiski kavēta. Tāpēc
dalībvalstis un Komisija ir sākušas projektu ieguldījumu
koordinēšanai jaunu zāļu novērtēšanas, kā
arī informācijas un zināšanu apmaiņas mērķiem[32]. Lai
gan lēmumi par cenu un kompensēšanu ir ekskluzīvā valstu
kompetencē, dalībvalstis saskaras ar būtiskām un
kopīgām grūtībām nodrošināt izmaksu
ziņā pieejamu un ilgtspējīgu piekļuvi vērtīgām
zālēm pacientiem, kuriem ir acīmredzamas neapmierinātas
medicīniskās vajadzības. Šo grūtību novēršana var
radīt vēl lielākas problēmas, kad ierobežots pacientu
skaits pauž bažas un iespējamā ārstēšana neapmierināto
medicīnisko vajadzību apmierināšanai ir nepietiekama un
dārga, kā tas bieži novērojams attiecībā uz retām
slimībām un saistībā ar šādu slimību
ārstēšanai paredzētajām zālēm.
Darba
grupa „Mehānisms koordinētai piekļuvei retu slimību
ārstēšanai paredzētajām zālēm” saskaņā
ar Korporatīvās atbildības procesu farmācijas jomā
Darba
grupas[33]
galvenais mērķis bija pārbaudīt, vai varētu
nodrošināt „reālu piekļuvi” reti sastopamu slimību
ārstēšanai paredzētām zālēm tiem pacientiem, kas
sirgst ar reti sastopamu slimību. Grupas galvenais ieteikums bija
izstrādāt koordinētu mehānismu brīvprātīgo
dalībvalstu un līdzekļu devēju starpā, ar ko
varētu noteikt reti sastopamu slimību ārstēšanai
paredzētu zāļu vērtību, kuras pamatā būtu
pārredzams vērtības regulējums, lai tādējādi
atbalstītu informācijas apmaiņu, kas ļautu dalībvalstu
līmenī pieņemt apzinātu lēmumu par cenu un
kompensēšanu. Tādā veidā maksātāju ieguvumam
vajadzētu būt racionālākai cenai, nozares ieguvumam – paredzamākiem
tirgus apstākļiem, savukārt pacientu ieguvumam – vienlīdzīgākai
piekļuvei[34].
c.
Populācijas skrīnings reti
sastopamu slimību noteikšanai
Rīcības
mērķi. Paziņojuma 5. punktā
Komisija pauda apņemšanos novērtēt
pašreizējās populācijas skrīninga (tostarp
jaundzimušo skrīninga) stratēģijas reti sastopamu slimību
noteikšanai. Komisija deva uzdevumu sagatavot
ziņojumu par visās ES dalībvalstīs ieviesto jaundzimušo
skrīninga praksi retu traucējumu noteikšanai, tostarp norādot
centru skaitu, pārbaudīto zīdaiņu skaita aplēses un to
traucējumu skaitu, attiecībā uz kuriem veic jaundzimušo
skrīningu, kā arī iemeslus šādu traucējumu
izvēlei[35].
Lielākajā daļā šajā ziņojumā minēto
dalībvalstu ir izveidota iestāde, kura pārrauga jaundzimušo
skrīningu. Pārbaudīto slimību skaits ievērojami
atšķiras dalībvalstīs, piemēram, Somijā viena, bet
Austrijā 29. Pamatojoties
uz šo ziņojumu, ES Ekspertu komiteja reto slimību jomā
pieņēma atzinumu par Eiropas sadarbības
iespējamiem virzieniem jaundzimušo skrīninga jomā[36].
10.
Politikas reto
slimību jomā globālā dimensija
Rīcības
mērķi. Paziņojuma mērķis ir
veicināt sadarbību reto slimību jomā starptautiskā
līmenī ar visām ieinteresētajām valstīm,
kā arī ciešā sadarbībā ar Pasaules Veselības
organizāciju. Eiropas Savienība un tās dalībvalstis
tiek uzskatītas par līderēm attiecībā uz pasākumu
izstrādi reto slimību jomā. ES un dalībvalstīs
īstenotie pasākumi ir ietekmējuši šīs jomas attīstību
trešās valstīs, un politiskajai un tehnoloģiju
attīstībai Eiropas Savienībā ir bijusi būtiska ietekme
uz citu valstu politiku reto slimību jomā. Trešās valstis ir īstenojušas
vairākas īpašas darbības dažkārt tāpēc, ka
tās bijušas pamanāmas internetā, piemēram,
saistībā ar to, ka Orphanet septiņās valodās
publicē informāciju tiešsaistē un šis tīkls ir kļuvis
par patiesu pasaules mēroga informācijas avotu. Citas
iniciatīvas atbalsta globālo starptautisko organizāciju darbu
reto slimību jomā, piemēram, EUCERD Vienotās
rīcības iesaistīšanās ICD-10 izstrādē.
Starptautiskais reto slimību pētniecības konsorcijs[37] ir lielisks Eiropas Komisijas
aizsāktās starptautiskās sadarbības piemērs. Turklāt Eiropas Komisijas politika reto
slimību jomā ir pilnveidojusies, pateicoties politikas sasniegumiem citās
valstīs.
11.
Secinājumi
un priekšlikumi nākotnei
Saskaņā ar Padomes ieteikumu
īstenošanas ziņojumā jāizvērtē, ciktāl
ierosinātie pasākumi ir efektīvi un vai ir jāturpina
pasākumi, lai uzlabotu gan to pacientu dzīves kvalitāti, kuri
sirgst ar reti sastopamu slimību, gan arī viņu ģimenes
locekļu dzīves kvalitāti. Kopš
Komisijas paziņojuma pieņemšanas 2008. gadā un Padomes ieteikuma
pieņemšanas 2009. gadā Eiropas Savienība ir guvusi lielus
panākumus sadarbības sekmēšanā ar mērķi uzlabot
to cilvēku dzīvi, kuri sirgst ar reti sastopamu slimību. Lielā mērā Paziņojumā un
Padomes ieteikumā paustie mērķi ir sasniegti. Ar tiem ir
stiprināta sadarbība Eiropas Savienības, dalībvalstu un
visu ieinteresēto personu starpā. Komisija ir veicinājusi pieredzes apmaiņu,
lai palīdzētu dalībvalstīm izstrādāt valsts
plānu vai stratēģiju reto slimību jomā. Tas ir palīdzējis ievērojamam
dalībvalstu skaitam ieviest mērķtiecīgus plānus reto
slimību ārstēšanai: pašreiz 16 dalībvalstīs ir
izstrādāts plāns reto slimību jomā
(salīdzinājumā ar tikai četriem plāniem 2008. gadā)
un ievērojams valstu skaits drīz pieņems šādu plānu.
Komisija joprojām uzskata, ka šo dalībvalstu centieni ir
prioritāri jāatbalsta. Par spīti šādam iedrošinošam progresam
darāmā vēl ir ļoti daudz, lai varētu nodrošināt,
ka cilvēki visā ES, kuri sirgst ar reti sastopamu slimību, var
saņemt pareizo diagnozi un vislabāko iespējamo
ārstēšanu. Vēl joprojām dažas dalībvalstis nav
izstrādājušas ne valsts plānu, ne stratēģiju.
Dalībvalstīs, kas ir ieviesušas valsts plānu vai
stratēģiju, tā īstenošana lielākoties sākusies
tikai nesen un ir jāuzrauga. Tieši
tāpēc rīcība reto slimību jomā ir iekļauta
jaunajā Veselības programmā un jaunajā ES
pētniecības un inovācijas programmā „Apvārsnis 2020”
kā viens no svarīgākajiem elementiem. Lai turpinātu
atbalstīt dalībvalstis, ir plānotas
šādas darbības:
saglabāt
ES koordinatores pienākumu ES
politikas izstrādē reto slimību jomā un atbalstīt
dalībvalstis to darbībās valsts līmenī;
turpināt
atbalstīt kvalitatīvu valsts
plānu/stratēģiju reto slimību jomā
izstrādi Eiropas Savienībā;
nodrošināt
nepārtrauktu atbalstu Starptautiskajam reto slimību
pētniecības konsorcijam un iniciatīvām, kas
izstrādātas tā paspārnē;
turpināt
nodrošināt reto slimību pareizu kodifikāciju;
turpināt
darbu pie tā, lai mazinātu nevienlīdzību to
pacientu starpā, kuri sirgst ar reti sastopamu slimību un
kuri cieš no biežāk sastopamiem traucējumiem, un atbalstīt
iniciatīvas, ar ko veicina vienlīdzīgu piekļuvi
diagnozei un ārstēšanai;
turpināt
sekmēt pacientu pilntiesību visos politikas izstrādes
aspektos reto slimību jomā;
turpināt
īstenot pasākumus, lai vairotu sabiedrības izpratni par
reti sastopamām slimībām, kā arī veicinātu
ES darbību šajā jomā;
izmantot
Direktīvu 2011/24/ES par pacientu tiesību piemērošanu
pārrobežu veselības aprūpē, lai tuvinātu Eiropas
references tīklus reto slimību jomā. Atbalstīt
tādu līdzekļu izstrādi, ar ko veicina sadarbību un Eiropas
references tīklu savstarpēju izmantojamību reto
slimību jomā;
stimulēt
e-Veselība risinājumu pilnveidi un izmantošanu reto
slimību jomā;
īstenot
un turpināt atbalstīt Eiropas platformu reto slimību
reģistrēšanai;
turpināt
uzņemties pasaules
mērogā pienākumu attiecībā
uz iniciatīvām reto slimību jomā, kā arī
sadarbībai ar nozīmīgām starptautiskām
ieinteresētām personām.
Vērā
tiks ņemti arī dalībvalstu un ieinteresēto personu
viedokļi, kas pausti Komisijas ekspertu grupā reto slimību
jomā. [1] COM(2008) 679 galīgā redakcija, 11.11.2008. [2] OV C 151, 3.7.2009., 7.–10. lpp. [3] OV L 88, 4.4.2011., 45.–65. lpp. [4] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2004:166:0001:0123:en:PDF [5] http://aei.pitt.edu/5792/ [6] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:en:PDF
[7] http://www.eucerd.eu/?page_id=15 [8] http://www.eucerd.eu/wp-content/uploads/2013/06/EUCERD_Recommendations_Indicators_adopted.pdf
[9] http://www.orpha.net/actor/cgi-bin/OAhome.php?Ltr=EuropaNews
[10] http://www.europlanproject.eu/_newsite_986989/index.html [11] http://ec.europa.eu/eahc/projects/database.html?prjno=20112201 [12] http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php [13] http://ec.europa.eu/eahc/projects/database.html?prjno=20102206 [14] Norādītais skaits attiecas uz izpēti, ko finansēja
Septītās pētniecības pamatprogrammas Sadarbības
programmas tematā „Veselība“ (2007.–2013. gadam). [15] Jaunāko publikāciju, tostarp informāciju par ES
finansējumu reto slimību izpētei, skatīt: http://ec.europa.eu/research/health/pdf/rare-diseases-how-europe-meeting-challenges_en.pdf
[16] FP7 2012. un 2013. gada aicinājumos veselības
jomā reto slimību temati bija šādi: „Atbalsts starptautiskai
reto slimību izpētei; tā saukto -omiku klīniskā
lietderība labākai reto slimību diagnozei; Datubāzes,
bioloģisko datu bankas un reto slimību klīniskais
„bioinformātikas“ centrs; Reto slimību ārstēšanai
paredzēto zāļu pirmsklīniskā izpēte un
klīniskā izpēte; Novērošanas izmēģinājumi
reto slimību jomā; Paraugprakse un zināšanu apmaiņa
par reto slimību klīnisko pārvaldību (2012) un Attēlveidošanas
tehnoloģiju attīstība terapeitiskai reto slimību
ārstēšanai; Jaunas metodes klīniskiem
izmēģinājumiem mazām iedzīvotāju grupām
(2013)“. [17] Šos pasākumus finansēja ar FP7 programmu „Cilvēki”
(Marijas Kirī vārdā nosauktās darbības) un „Idejas”
(Eiropas izpētes padome) starpniecību. Vairāk informācijas
skatīt: http://ec.europa.eu/research/mariecurieactions
un: http://erc.europa.eu. [18] Vairāk informācijas E-RARE-2 tīmekļa
vietnē: http://www.e-rare.eu [19] Austrija, Beļģija, Francija, Grieķija, Itālija,
Latvija, Nīderlande, Polija, Portugāle, Rumānija, Spānija,
Ungārija un Vācija. [20] Vairāk informācijas IRDiRC tīmekļa
vietnē: http://www.irdirc.org [21] http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf [22] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2011:088:0045:0065:lv:PDF
[23] OV L 147, 17.5.2014., 71.–78. lpp. [24] OV L 147, 17.5.2014., 79.–87. lpp. [25] http://www.eucerd.eu/?post_type=document&p=1224
[26] http://www.rarebestpractices.eu/
[27] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2009:315:0018:0021:LV:PDF
[28] http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/docs/dec_expert_group_2013_lv.pdf
[29] http://ec.europa.eu/transparency/regexpert/PDF/C_2010_EN.pdf
[30] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:en:PDF
[31] http://ec.europa.eu/health/human-use/orphan-medicines/index_en.htm
[32]http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/healthcare/competitiveness/process_on_corporate_responsibility/platform_access/index_en.htm#h2-2
[33]http://ec.europa.eu/enterprise/sectors/healthcare/competitiveness/process_on_corporate_responsibility/platform_access/index_en.htm#h2-2
[34] Pēc tam, kad grupa 2013. gadā beidza savu darbu, daži
darba grupas locekļi sāka pārrunas par Medikamentu
novērtēšanas komitejas (MEDEV, neoficiāla Eiropas
obligātās veselības apdrošināšanas iestāžu ekspertu
grupa) iniciatīvu ar mērķi praksē ieviest grupas
secinājumus un izveidot izmēģinājuma projektus. [35] http://ec.europa.eu/eahc/news/news104.html
[36] http://www.eucerd.eu/wp-content/uploads/2013/07/EUCERD_NBS_Opinion_Adopted.pdf
[37] Vairāk informācijas IRDiRC tīmekļa
vietnē: http://www.irdirc.org