a) dokumentams priklauso pridedamos nuorodos į patikimus šaltinius, kurie rodo, kad ta liga, kuriai gydyti tas vaistas būtų skirtas, paraiškos dėl priskyrimo padavimo metu Bendrijoje serga ne daugiau kaip penki iš 10 000 asmenų, jei tokie šaltiniai egzistuoja;

b) duomenys apima atitinkamas ketinamos gydyti ligos detales ir tos ligos gyvybei pavojų keliančio ar chroniškai sekinančio pobūdžio pagrindimą, paremtą mokslinėmis ar medicininėmis nuorodomis;

c) rėmėjo pateikiami dokumentai apima arba pateikia nuorodą į atitinkamos mokslinės literatūros apžvalgą ir pateikia informaciją iš atitinkamų duomenų bazių Bendrijoje, jei jos egzistuoja. Jei Bendrijoje nėra duomenų bazių, gali būti daroma nuoroda į trečiosiose šalyse esamas duomenų bazes, jeigu daromos atitinkamos ekstrapoliacijos;

d) tais atvejais, kai liga buvo aptariama pagal Bendrijos kitų veiklos rūšių retų ligų srityje apmatus, apie tai pateikiama informacija. Jei ligos yra įtrauktos į Bendrijos finansiškai remiamus projektus siekiant pagerinti informavimą apie retas ligas, pateikiama atitinkama ištrauka iš šio informacijos šaltinio, įskaitant visų pirma duomenis apie ligos paplitimą.

a) duomenys apima atitinkamas ketinamos gydyti ligos detales ir tos ligos gyvybei pavojų keliančio arba labai sekinančio ar sunkaus ir chroniško pobūdžio pagrindimą, paremtą mokslinėmis ar medicininėmis nuorodomis;

b) rėmėjo pateikiamuose dokumentuose yra duomenų apie rėmėjo turėtas vaisto kūrimo išlaidas;

c) pateikiamuose dokumentuose yra duomenų apie subsidijas, mokesčių lengvatas ar kitas išlaidų susigrąžinimo priemones, gautas Bendrijoje ar trečiosiose šalyse;

d) tais atvejais, kai dėl kokios nors indikacijos jau yra išduotas leidimas prekiauti vaistu arba kai tas vaistas yra tiriamas dėl vienos ar daugiau kitų indikacijų, pateikiamas suprantamas kūrimo išlaidų paskirstymo pagal įvairias indikacijas paaiškinimas ir pagrindimas;

e) pateikiama visų kūrimo išlaidų, kurių rėmėjas tikisi turėsiąs po paraiškos dėl priskyrimo padavimo, pažyma ir pagrindimas;

f) pateikiama visų gamybos ir pardavimo rinkoje išlaidų, kurias rėmėjas yra turėjęs praeityje ir tikisi turėsiąs per pirmuosius 10 metų nuo leidimo prekiauti gavimo, pažyma ir pagrindimas;

g) iš vaisto pardavimų Bendrijoje per pirmuosius 10 metų nuo leidimo prekiauti gavimo laukiamų įplaukų apskaičiavimas ir pagrindimas;

h) visos išlaidos ir įplaukos nustatomos laikantis visuotinai pripažintos apskaitos praktikos ir patvirtinamos Bendrijoje registruoto apskaitininko;

i) pateikiamuose dokumentuose informacija apie ligos, kuriai gydyti būtų skirtas vaistas, paplitimą ir dažnumą Bendrijoje paraiškos dėl priskyrimo padavimo metu.

a) pateikiami duomenys apie visus Bendrijoje leistus tos ligos diagnozavimo, profilaktikos arba gydymo būdus darant nuorodas į mokslinę ir medicininę literatūrą ar kitą atitinkamą informaciją. Tai gali būti duomenys apie vaistus, kuriais leista prekiauti, medicinos prietaisus ar kitus Bendrijoje taikomus diagnozavimo, profilaktikos arba gydymo būdus;

b) arba pagrindimas, kodėl a punkte nurodyti būdai yra laikomi netinkamais;

c) pagrindimas prielaidos, kad vaistas, kurį siekiama priskirti retųjų vaistų kategorijai, ta liga sergantiems asmenims bus akivaizdžiai naudingas.

a) Rėmėjas, paduodantis paraišką dėl vaisto priskyrimo retiesiems vaistams, to prašo bet kuriame vaisto kūrimo iki prašymo leisti prekiauti pateikimo etape. Tačiau paraiška dėl priskyrimo prašymas gali būti pateikiamas dėl naujos jau leisto vaisto terapinės indikacijos. Šiuo atveju leidimo prekiauti rinkoje turėtojas prašo atskiro leidimo prekiauti rinkoje, kuris taikomas tik retajai indikacijai ar retosioms indikacijoms;

b) priskyrimą prie retųjų vaistų tam pačiam vaistui, skirtam tos pačios ligos profilaktikai, gydymui ar diagnozavimui, gali gauti daugiau kaip vienas rėmėjas, jeigu kiekvienu atveju kaip nustatyta 5 straipsnio 3 dalyje išdėstytuose nurodymuose, pateikiamas išsamus priskyrimo prašymas;

c) tais atvejais, kai vaistą prie retųjų vaistų priskiria Retųjų vaistų komitetas, daroma nuoroda dėl priskyrimo kriterijų į šio reglamento 2 straipsnio 1 dalį arba į 2 straipsnio 2 dalį.

a) išbraukta;

b) panašus vaistas – vaistas, kurio sudėtyje yra panašios veikliosios medžiagos ar medžiagų kaip retajame vaiste, kuriuo prekiauti šiuo metu yra leidžiama ir kuris yra skirtas tai pačiai terapinei indikacijai;

c) panaši veiklioji medžiaga – identiška ir pagal tą patį mechanizmą veikianti veiklioji medžiaga arba veiklioji medžiaga, pasižyminti tais pačiais pagrindiniais (bet nebūtinai visais) molekulinės struktūros požymiais. Vis dėlto pažangiosios terapijos vaistų atveju, kai pagrindinių molekulinės struktūros požymių negalima visapusiškai apibrėžti, dviejų veikliųjų medžiagų panašumas turi būti vertinamas remiantis biologine ir funkcine charakteristikomis.

d) „kliniškai pranašesnis“ reiškia, kad vienu ar daugiau iš toliau nurodytų būdų įrodoma, jog vaistas terapiniu ar diagnostiniu aspektu yra gerokai pranašesnis už leidžiamą vartoti retąjį vaistą:

1) didesnis nei leidžiamo vartoti retojo vaisto veiksmingumas (atitinkamais ir gerai kontroliuojamais klinikiniais bandymais įvertintas pagal poveikį klinikiniu atžvilgiu reikšmingame ekvivalentiniame taške). Apskritai tai turėtų būti to paties pobūdžio įrodymai, kurių reikia dviejų skirtingų vaistų tariamam lyginamajam veiksmingumui patvirtinti. Paprastai reikalingi tiesioginiai lyginamieji klinikiniai bandymai, tačiau gali būti lyginama kituose ekvivalentiniuose taškuose, įskaitant pakaitalo ekvivalentinius taškus. Bet kuriuo atveju metodologija turėtų būti pagrindžiama;

2) didesnė sauga didesnei tikslinės asmenų grupės ar grupių daliai. Kai kuriais atvejais bus reikalingi lyginamieji klinikiniai bandymai;

3) išimtiniais atvejais, kai neįrodoma nei didesnė sauga, nei didesnis veiksmingumas, įrodymas, kad tas vaistas kitais atžvilgiais labai padeda diagnozavimui ar ligonių priežiūrai.