Lijekovi za pedijatrijsku upotrebu

KLJUČNE TOČKE

Farmaceutska poduzeća moraju surađivati s Europskom agencijom za lijekove, osnovanom u skladu s Uredbom (EZ) br. 726/2004 (vidjeti sažetak), kako bi izradila i dogovorila planove pedijatrijskih ispitivanja čiji je cilj prikupljanje kliničkih podataka o uporabi lijekova kod djece. Rezultati plana pedijatrijskog ispitivanja moraju se dostaviti pri podnošenju zahtjeva za odobrenje za stavljanje u promet lijekova. U zamjenu, a kao oblik poticaja, poduzeće dobiva šestomjesečno produljenje svoje svjedodžbe o dodatnoj zaštiti, oblik prava na intelektualno vlasništvo. Za lijekove za rijetke bolesti, proizvođač dobiva dodatne dvije godine zaštite stavljanja lijeka u promet.

Neovisan pedijatrijski odbor u sklopu Europske agencije za lijekove daje savjete u pitanjima vezanima uz lijekove za djecu i odgovoran je za znanstvenu procjenu i odobrenje planova pedijatrijskog ispitivanja.

Ovo Uredbom uvodi se sljedeće:

• popis terapijskih potreba djece na razini EU-a kojim se utvrđuju prioriteti u istraživanju, razvoju i odobrenju lijekova;
• mreža istraživača i testnih centara EU-a koji će provoditi istraživanja;
• sustav besplatnog pružanja stručnih savjeta;
• javna baza podataka o pedijatrijskim ispitivanjima lijekova.

Izmjene Uredbe

Uredbom (EU) 2019/5 izmjenjuje se Uredba (EZ) br. 1901/2006 kako bi se uzela u obzir da su specifikacije obveza koje podliježu financijskim sankcijama sada utvrđene Uredbom (EZ) br. 726/2004 zajedno s ovlastima kojima se omogućuje Komisiji da utvrdi postupke za izricanje takvih financijskih sankcija.

Pregled i ocjena Uredbe

Europska komisija 2017. objavila je pregled 10 godina djelovanja uredbe. U njoj se izvještava da:

• Uredba je imala važan utjecaj na razvoj lijekova za pedijatrijsku upotrebu u EU-u;
• uočen je značajan napredak u dostupnosti lijekova za djecu u određenim terapijskim područjima, posebice u području reumatologije i zaraznih bolesti;
• od 2007. do 2016. odobreno je više od 260 novih pedijatrijskih lijekova i znatno se povećao broj dogovorenih planova pedijatrijskih ispitivanja;
• u području istraživanja postignuti su pozitivni rezultati, posebice u područjima gdje se potrebe odraslih i pedijatrijskih pacijenata preklapaju, iako u bolestima koje su rijetke i/ili od kojih obolijevaju samo djeca, a koje su u mnogim slučajevima isto tako obuhvaćene Uredbom (EZ) br. 141/2000 o lijekovima za rijetke bolesti (vidjeti sažetak), veliki terapijski napredak često nije bio ostvaren.

Ocjena uredbe o lijekovima za pedijatrijsku upotrebu, zajedno s uredbom o lijekovima za rijetke bolesti, provedena je 2019. i 2020. Ocjena se sastojala od nekoliko koraka, uključujući objavljivanje plana, studija o lijekovima za pedijatrijsku upotrebu i lijekovima za rijetke bolesti, te opsežno savjetovanje zainteresiranih strana. Nakon rezultata te ocjene, pokrenuta je procjena učinka revizije te dvije uredbe.