1. Rapprochement des législations — Législations uniformes — Médicaments à usage humain — Médicaments orphelins — Procédure de désignation d'un médicament comme médicament orphelin
(Règlement du Parlement européen et du Conseil nº 141/2000, art. 3, § 1; règlement de la Commission nº 847/2000, art. 3, § 2)
2. Rapprochement des législations — Législations uniformes — Médicaments à usage humain — Médicaments orphelins — Procédure de désignation d'un médicament comme médicament orphelin
(Règlement du Parlement européen et du Conseil nº 141/2000, art. 4)
3. Rapprochement des législations — Législations uniformes — Médicaments à usage humain — Médicaments orphelins — Procédure de désignation d'un médicament comme médicament orphelin
(Règlement du Parlement européen et du Conseil nº 141/2000, art. 5)
1. En application de l’article 3, paragraphe 1, sous a), premier alinéa, et sous b), du règlement nº 141/2000, concernant les médicaments orphelins, le promoteur d’un médicament pour lequel la désignation comme médicament orphelin est demandée est tenu de démontrer que celui-ci est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une affection rare et qu’il n’existe pas encore de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de cette affection qui ait été autorisée. En revanche, le promoteur d’un médicament potentiel qui vise à traiter une affection rare pour laquelle une telle méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement existe déjà devra non seulement démontrer, en application de ce même article 3, paragraphe 1, sous a), premier alinéa, que le médicament en question est effectivement destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement de l’affection rare, mais également, en application dudit article 3, paragraphe 1, sous b), que le médicament potentiel procurera un bénéfice notable aux patients atteints de ladite affection.
La détermination du bénéfice notable s’inscrit donc dans une analyse comparative avec une méthode ou un médicament existant et autorisé. L’avantage important sur le plan clinique et la contribution majeure aux soins prodigués au patient, qui, selon la définition du bénéfice notable mentionnée à l'article 3, paragraphe 2, du règlement nº 847/2000, établissant les dispositions d’application des critères de désignation d’un médicament en tant que médicament orphelin et définissant les concepts de médicament similaire et de supériorité clinique, confèrent au médicament orphelin potentiel sa qualité de bénéfice notable, ne peuvent être déterminés qu’en comparaison des traitements qui ont déjà été autorisés.
Étant donné que l’expérience clinique liée au médicament potentiel concerné par la demande de désignation comme médicament orphelin peut être faible ou inexistante, la justification du bénéfice notable est susceptible de reposer sur des hypothèses de bénéfice émises par le promoteur qui doivent être étayées par des données et/ou des éléments disponibles fournis par ce dernier. À cet égard, seules les dispositions de l'Union prévoyant les critères de désignation des médicaments orphelins sont pertinentes, de sorte que le fait qu'un médicament réponde aux critères de désignation des médicaments orphelins dans d’autres pays est sans incidence à cette fin.
(cf. points 41-43, 49, 57)
2. La procédure de désignation des médicaments orphelins prévue par le règlement nº 141/2000, concernant les médicaments orphelins, est une procédure administrative impliquant des évaluations scientifiques complexes pour lesquelles la Commission dispose d’un large pouvoir d’appréciation. Partant, c’est avec d’autant plus d’acuité que s’impose le respect des garanties conférées par l’ordre juridique communautaire dans les procédures administratives, dont celui d’examiner, avec soin et impartialité, tous les éléments pertinents du cas d’espèce. Une telle obligation ne saurait être valablement remplie si l’avis du comité des médicaments orphelins sur lequel la Commission se fonde est rendu par des experts partiaux. L'exigence d'impartialité à laquelle sont soumises les institutions communautaires s'étend également aux experts consultés à cet égard. En particulier, lorsqu’un expert est sollicité pour émettre un avis sur les effets d’un médicament potentiel, il importe que ce dernier remplisse sa mission en toute impartialité. Toutefois, il ne saurait être déduit de l’obligation d’impartialité l’existence d’un obstacle juridique à ce qu’un expert soit consulté dans le cadre d’une procédure de désignation d’un médicament en tant que médicament orphelin au seul motif qu’il a déjà rendu un avis relatif à ce même médicament dans le cadre d’une autre procédure nationale menée dans un État membre de l’Union.
(cf. points 77, 88, 93)
3. La procédure instituée par l’article 5 du règlement nº 141/2000, concernant les médicaments orphelins, se caractérise par le rôle essentiel attribué à une évaluation scientifique objective et approfondie par le comité des médicaments orphelins de l’effet des médicaments potentiels considérés. La Commission n’étant pas en mesure de porter des appréciations scientifiques concernant l’efficacité et/ou la nocivité d’un médicament dans le cadre de la procédure de demande de désignation d’un médicament comme médicament orphelin, la consultation obligatoire dudit comité est destinée à lui fournir les éléments d’appréciation scientifique indispensables afin de lui permettre de déterminer, en pleine connaissance de cause, les mesures propres à assurer un niveau élevé de protection de la santé publique. Ainsi, même si l’avis émis par ce comité ne lie pas la Commission, il n’en présente pas moins une importance décisive. En effet, il ressort de l’article 5, paragraphe 8, du même règlement que l’hypothèse d’une décision non conforme à l’avis du comité a été envisagée comme constituant une situation exceptionnelle.
Dans ce contexte, dans le cadre de son contrôle juridictionnel de la légalité d'une décision de la Commission de refus de désignation d'un médicament comme médicament orphelin, le juge communautaire doit vérifier le respect des règles de procédure, l’exactitude matérielle des faits retenus par la Commission, l’absence d’erreur manifeste d’appréciation de ces faits ou l’absence de détournement de pouvoir.
(cf. points 111-112)