European flag

Euroopan unionin
virallinen lehti

FI

L-sarja

2024/1381

24.5.2024

KOMISSION TÄYTÄNTÖÖNPANOASETUS (EU) 2024/1381,

annettu 23 päivänä toukokuuta 2024,

ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevien unionin tasolla tehtävien yhteisten kliinisten arviointien laadintaan ja päivittämiseen liittyvää vuorovaikutusta ja tietojen vaihtoa ja niihin osallistumista koskevien menettelysääntöjen sekä tällaisiin yhteisiin kliinisiin arviointeihin liittyvien asiakirjojen esittämismallien vahvistamisesta terveysteknologian arvioinnista annetun asetuksen (EU) 2021/2282 nojalla

(ETA:n kannalta merkityksellinen teksti)

EUROOPAN KOMISSIO, joka

ottaa huomioon Euroopan unionin toiminnasta tehdyn sopimuksen,

ottaa huomioon terveysteknologian arvioinnista ja direktiivin 2011/24/EU muuttamisesta 15 päivänä joulukuuta 2021 annetun Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) 2021/2282 (1) ja erityisesti sen 15 artiklan 1 kohdan a ja c alakohdan, 25 artiklan 1 kohdan b alakohdan ja 26 artiklan 1 kohdan,

sekä katsoo seuraavaa:

(1)

Asetuksessa (EU) 2021/2282 vahvistetaan tukikehys ja menettelyt jäsenvaltioiden unionin tasolla tekemälle terveysteknologioita koskevalle yhteistyölle ja perustetaan terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä, jäljempänä ’koordinointiryhmä’.

(2)

Asetuksen (EU) 2021/2282 15 artiklan mukaan komissio vahvistaa kyseisen asetuksen 8–14 artiklan täytäntöönpanoa koskevat yksityiskohtaiset menettelysäännöt, jotka liittyvät yhteisten kliinisten arviointien laadintaan ja päivittämiseen. Asetuksen (EU) 2021/2282 15 artiklan 1 kohdan a ja c alakohdan mukaan komissio hyväksyy yksityiskohtaiset menettelysäännöt, jotka koskevat erityisesti lääkkeitä koskevien yhteisten kliinisten arviointien laadintaan ja päivittämiseen liittyvien tietojen vaihtona tehtävää yhteistyötä Euroopan lääkeviraston kanssa sekä vuorovaikutusta, mukaan lukien sen ajoitus, koordinointiryhmän, sen alaryhmien ja terveysteknologian kehittäjien, potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden kanssa ja näiden välillä yhteisten kliinisten arviointien ja päivittämisten yhteydessä.

(3)

Lisäksi kyseisen asetuksen 3 artiklan 7 kohdan d, e ja g alakohdan mukaan koordinointiryhmä hyväksyy muitakin yhteisten kliinisten arviointien tekemiseen liittyviä sääntöjä, kuten yhteistä työtä koskevat menettelyohjeet, yksityiskohtaiset menettelyvaiheet ja aikataulun yhteisten kliinisten arviointien ja niiden päivittämisten toteuttamista varten sekä ohjeet arvioijien ja avustavien arvioijien nimittämisestä yhteisiä kliinisiä arviointeja varten.

(4)

Jotta voidaan varmistaa yhteisten kliinisten arviointiraporttien mahdollisimman korkea tieteellinen laatu, asetuksen (EU) 2021/2282 8 artiklan 6 kohdassa ja 11 artiklan 4 kohdassa säädetään potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden osallistumisesta yhteisiin kliinisiin arviointeihin. Asetuksen (EU) 2021/2282 25 artiklan 1 kohdan b alakohdan mukaan komissio hyväksyy kaikkia asiaan liittyviä sidosryhmiä kuultuaan yleiset menettelysäännöt, jotka koskevat sidosryhmäorganisaatioiden ja potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden valintaa ja kuulemista yhteisissä kliinisissä arvioinneissa unionin tasolla. Näiden sääntöjen perusteella koordinointiryhmä varmistaa asetuksen (EU) 2021/2282 3 artiklan 7 kohdan j alakohdan mukaisesti sidosryhmäjärjestöjen ja asiantuntijoiden asianmukaisen osallistumisen sen työhön.

(5)

Asetuksen (EU) 2021/2282 26 artiklan 1 kohdan mukaan komissio hyväksyy muodon ja esittämismallit tietoja, dataa, analyyseja ja muuta näyttöä sisältävälle asiakirja-aineistolle, jonka terveysteknologian kehittäjät toimittavat yhteisiä kliinisiä arviointeja varten, sekä yhteistä kliinistä arviointia koskeville raporteille ja yhteistä kliinistä arviointia koskeville tiivistelmäraporteille. Tässä asetuksessa vahvistetaan kyseiset muodot ja esittämismallit, jotta voidaan varmistaa, että terveysteknologian kehittäjien koordinointiryhmälle toimittama näyttö ja yhteistä kliinistä arviointia koskeviin raportteihin sisältyvät tiedot esitetään yhdenmukaisella tavalla.

(6)

Jotta korkealaatuisen yhteisen kliinisen arvioinnin tekemiseen jäisi riittävästi aikaa, kyseinen kliininen arviointi olisi aloitettava samaan aikaan kuin Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksessa (EY) N:o 726/2004 (2) säädetty keskitetty menettely eli silloin, kun Euroopan lääkevirasto vahvistaa, että sille on toimitettu asianmukainen hakemus, joka koskee myyntiluvan saamista asetuksen (EY) N:o 726/2004 mukaisesti tai voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muuttamista komission asetuksen (EY) N:o 1234/2008 (3) mukaisesti. Sen vuoksi on aiheellista edellyttää, että terveysteknologian kehittäjä toimittaa asetuksen (EU) 2021/2282 8 artiklan 6 kohdassa tarkoitetun arvioinnin kohdealan, jäljempänä ’arvioinnin kohdeala’, määrittämisessä tarvittavat tiedot koordinointiryhmän sihteeristönä toimivalle komissiolle, jäljempänä ’terveysteknologian arvioinnin sihteeristö’, samaan aikaan kun terveysteknologian kehittäjä jättää myyntilupahakemuksen tai voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muuttamista koskevan hakemuksen Euroopan lääkevirastolle.

(7)

Asetuksen (EU) 2021/2282 mukainen lääkkeen yhteinen kliininen arviointi tehdään rinnakkain asetuksessa (EY) N:o 726/2004 säädetyn keskitetyn menettelyn kanssa, ja koordinointiryhmän on määrä vahvistaa yhteinen kliininen arviointiraportti viimeistään 30 päivän kuluttua siitä, kun komission päätös kyseisen lääkkeen myyntiluvan myöntämisestä on hyväksytty. Yhteinen kliininen arviointi keskeytetään esimerkiksi silloin, kun myyntilupahakemus tai voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutosta koskeva hakemus peruutetaan tai kun keskitetyn menettelyn tulos on myyntilupahakemuksen tai voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutoksen osalta kielteinen. Sen vuoksi koordinointiryhmälle olisi ilmoitettava asetuksen (EU) 2021/2282 soveltamisalaan kuuluvien lääkkeiden myyntilupahakemusten ja voimassa olevien myyntilupien ehtojen muuttamista koskevien asianmukaisten hakemusten toimittamisesta sekä keskitetyn menettelyn vaiheiden etenemisestä, mukaan luettuina muutokset suunniteltuihin määräaikoihin.

(8)

Arvioinnin kohdeala perustuu lääkkeen käyttöaiheisiin. Jotta yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä voisi tarvittaessa päivittää arvioinnin kohdealaa ja samalla kuitenkin pidettäisiin koordinointiryhmän ja Euroopan lääkeviraston tehtävät erillisinä, Euroopan lääkeviraston olisi ilmoitettava terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle merkittävistä tai ratkaisematta olevista kysymyksistä, jotka voivat vaikuttaa käyttöaiheisiin, joita hakija on ehdottanut yhteisen kliinisen arvioinnin kohteena olevalle lääkkeelle.

(9)

Asetuksen (EY) N:o 726/2004 9 artiklan 4 kohdan a alakohdassa tarkoitettu ehdotus valmisteyhteenvedoksi ja e alakohdassa tarkoitettu arviointilausunto olisi asetettava jo varhaisessa vaiheessa arvioijan ja avustavan arvioijan sekä yhteisiä kliinisiä arvioita käsittelevän alaryhmän saataville.

(10)

Asetuksen (EU) 2021/2282 28 artiklan h alakohdan mukaan terveysteknologian arvioinnin sihteeristö helpottaa yhteistyötä, erityisesti tietojen vaihdolla, Euroopan lääkeviraston kanssa asetuksen (EU) 2021/2282 7–22 artiklassa tarkoitetusta lääkkeitä koskevasta yhteisestä työstä, mukaan lukien luottamuksellisten tietojen jakaminen. Konkreettisiin yhteisiin kliinisiin arviointeihin ja yhteisten kliinisten arviointien päivityksiin liittyvien tietojen vaihdon olisi sen vuoksi tapahduttava terveysteknologian arvioinnin sihteeristön kautta. Terveysteknologian arvioinnin sihteeristön olisi varmistettava, että kaikki sen vastaanottamat tiedot toimitetaan koordinointiryhmälle, sen asianomaisille alaryhmille ja tapauksen mukaan arvioijalle ja avustavalle arvioijalle heti niiden vastaanottamisen jälkeen.

(11)

Terveysteknologian kehittäjälle olisi ilmoitettava yhteisen kliinisen arvioinnin aloittamisesta, vaiheista ja päivittämisestä sekä sen uudelleenkäynnistämisestä asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 7 kohdan mukaisesti. Terveysteknologian kehittäjälle olisi ilmoitettava myös koordinointiryhmän päätöksestä sisällyttää yhteisen kliinisen arvioinnin päivittäminen vuotuiseen työohjelmaansa asetuksen (EU) 2021/2282 14 artiklan mukaisesti.

(12)

On aiheellista vahvistaa yleiset menettelysäännöt, jotka koskevat yhteisen kliinisen arvioinnin aikana kuultavien potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden valintaa. Valinta olisi aloitettava mahdollisimman pian aina, kun koordinointiryhmä saa terveysteknologian arvioinnin sihteeristön kautta tietoa odotettavissa olevista asetuksen (EU) 2021/2282 7 artiklan 1 kohdassa tarkoitettuja lääkkeitä koskevista myyntilupahakemuksista.

(13)

Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän olisi pyrittävä valitsemaan sellaisia potilaita, kliinisiä asiantuntijoita ja muita asiantuntijoita, joilla on yhteisen kliinisen arvioinnin kohteena olevasta terapia-alueesta tarvittava asiantuntemus, tarkastellen asiaa eurooppalaisesta tai kansainvälisestä näkökulmasta. Näitä asiantuntijoita olisi kuultava yhteisen kliinisen arvioinnin aikana.

(14)

Sen varmistamiseksi, että potilaat, kliiniset asiantuntijat ja muut asiantuntijat osallistuvat yhteisiin kliinisiin arviointeihin riippumattomasti ja avoimesti ilman eturistiriitoja, heidät olisi valittava ja otettava mukaan yhteisiin kliinisiin arviointeihin vasta sen jälkeen, kun komissio on tehnyt päätelmät heidän eturistiriidoistaan asetuksen (EU) 2021/2282 5 artiklassa vahvistettujen sääntöjen ja kyseisen asetuksen 25 artiklan 1 kohdan a alakohdan nojalla hyväksyttyjen yleisten menettelysääntöjen mukaisesti. Yhteisiin kliinisiin arviointeihin olisi otettava mukaan ainoastaan sellaisia potilaita, kliinisiä asiantuntijoita ja muita asiantuntijoita, jotka ovat allekirjoittaneet luottamuksellisuutta koskevan sopimuksen.

(15)

Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän olisi annettava potilasjärjestöille, terveydenhuollon ammattialajärjestöille sekä kliinisille ja tieteellisille yhteisöille mahdollisuus antaa panoksensa yhteisiin kliinisiin arviointeihin.

(16)

Jotta yhteisen kliinisen arvioinnin kohdealaa määritettäessä onnistuttaisiin tiivistämään jäsenvaltioiden tarpeet mahdollisimman pieneksi joukoksi potilaspopulaatiota, toimenpiteitä, vertailuvalmisteita ja terveystuloksia mittaavia tekijöitä, arvioijan olisi yhdessä avustavan arvioijan kanssa laadittava arvioinnin kohdealaa koskeva ehdotus, jonka pohjalta jäsenvaltiot voivat ilmaista tarpeensa.

(17)

Sen varmistamiseksi, että arvioinnin kohdeala on kattava ja vastaa jäsenvaltioiden tarpeita, arvioijan yhdessä avustavan arvioijan kanssa laatima kohdealaehdotus olisi toimitettava myös yhteisiä kliinisiä arvioita käsittelevän alaryhmän jäsenille. Alaryhmän jäsenten olisi kuultava kansallisia viranomaisia ja sidosryhmiä asianomaisen jäsenvaltion menettelysääntöjen mukaisesti.

(18)

Komission olisi vahvistettava menettelysäännöt sen varmistamiseksi, että arvioinnin kohdealan määrittelyssä noudatetaan oikeutta hyvään hallintoon ja otetaan huomioon terveysteknologian kehittäjän toimittamat tiedot sekä potilailta, kliinisiltä asiantuntijoilta ja muilta asiantuntijoilta saadut kommentit.

(19)

Asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 1 kohdassa ja 11 artiklan 1 kohdan a alakohdassa vahvistetaan lääkkeiden yhteisten kliinisten arviointien aikataulu viittaamalla asetuksessa (EY) N:o 726/2004 säädetyn keskitetyn menettelyn yhteydessä sovellettavaan aikatauluun. Komission olisi asetettava määräajat, joihin mennessä yhteisen kliinisen arvioinnin alaryhmän on saatava arvioinnin kohdealan ja yhteisten kliinisten arviointiraporttien luonnokset valmiiksi. Näissä määräajoissa olisi viitattava keskitetyn menettelyn päävaiheisiin ja noudatettava asetuksessa (EU) 2021/2282 vahvistettuja yleisiä määräaikoja. Sellaisissa tapauksissa, joilla asetuksen (EU) 2021/2282 11 artiklan 1 kohdan a alakohtaa ei sovelleta, komission olisi asetettava nämä määräajat siten, että nopeutetaan terveysteknologian saamista potilaiden käyttöön.

(20)

Asiakirja-aineiston korkean laadun ja yhteisen kliinisen arvioinnin sujuvan suorittamisen takaamiseksi terveysteknologian kehittäjälle olisi annettava mahdollisuus pyytää, että kohdealaa selvitetään yhteisiä kliinisiä arvioita käsittelevän alaryhmän kanssa järjestettävässä kokouksessa.

(21)

Komission olisi asetettava määräajat sellaisiksi, että terveysteknologian kehittäjällä on riittävästi aikaa valmistella ja toimittaa asiakirja-aineisto lääkkeen yhteistä kliinistä arviointia varten. Komission olisi vahvistettava säännöt, joiden mukaan asiakirja-aineiston toimittamiselle asetettua määräaikaa voidaan perustelluissa tapauksissa jatkaa ylittämättä kuitenkaan asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 1 kohdassa täsmennettyä määräaikaa.

(22)

Komission asettamien määräaikojen olisi lisäksi annettava terveysteknologian kehittäjälle riittävästi aikaa a) toimittaa puuttuvia tietoja, dataa, analyyseja ja muuta näyttöä komission toisessa pyynnössä esittämän mukaisesti, b) toimittaa lisää eritelmiä tai tietoja, dataa, analyyseja tai muuta näyttöä, c) toimittaa päivityksiä asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 8 kohdassa ja 11 artiklan 2 kohdassa tarkoitettuihin aiemmin toimitettuihin tietoihin ja d) ilmoittaa yhteisen kliinisen arvioinnin raportin ja tiivistelmäraportin luonnoksissa havaituista teknisistä tai asiatietoihin liittyvistä epätarkkuuksista sekä tiedoista, joita terveysteknologian kehittäjä pitää luottamuksellisina.

(23)

Komission olisi asetettava määräajat arvioinnilleen siitä, täyttääkö asiakirja-aineisto, joka terveysteknologian kehittäjä on lääkkeen yhteistä kliinistä arviointia varten toimittanut, asetuksen (EU) 2021/2282 9 artiklan 2, 3 ja 4 kohdassa säädetyt vaatimukset. Komission olisi tätä arviointia tehdessään tarvittaessa kuultava arvioijaa ja avustavaa arvioijaa.

(24)

Komission olisi vahvistettava menettelysäännöt, joilla varmistetaan, että potilaat, kliiniset asiantuntijat ja muut asiantuntijat pystyvät osallistumaan arviointiprosessiin, antamalla niille mahdollisuus antaa kommenttinsa yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin luonnoksista.

(25)

Asetuksen (EU) 2021/2282 11 artiklan 2 kohdan mukaan terveysteknologian kehittäjän on omaehtoisesti ilmoitettava koordinointiryhmälle, jos yhteisen kliinisen arviointiprosessin aikana tulee saataville uusia kliinisiä tietoja. Komission olisi asetettava määräaika, johon mennessä terveysteknologian kehittäjän on toimitettava tällaiset uudet kliiniset tiedot, jotta tiedot voidaan ottaa huomioon yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin luonnoksissa.

(26)

Komission olisi asetettava määräaika, johon mennessä yhteisiä kliinisiä arvioita käsittelevän alaryhmän on saatava yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistettu luonnos valmiiksi. Näin olisi varmistettava, että yhteistä kliinistä arviointia koskevat raportit toimitetaan ajallaan ja että koordinointiryhmä voi noudattaa asetuksen (EU) 2021/2282 11 artiklan 1 kohdan a alakohdassa yhteisen kliinisen arvioinnin tekemiselle asetettua määräaikaa. Komission olisi asetettava myös määräaika, johon mennessä koordinointiryhmän on hyväksyttävä yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistettu luonnos, jotta voidaan nopeuttaa terveysteknologian saamista potilaiden käyttöön.

(27)

Jos myyntilupaa tai voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutosta koskevassa hakemuksessa alun perin esitetty käyttöaihe muuttuu keskitetyn menettelyn aikana, yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän olisi päätettävä, jatketaanko yhteistä kliinistä arviointia vai olisiko se aloitettava uudelleen. Komission olisi vahvistettava menettelysäännöt, joita sovelletaan, jos arvioinnille on tarkoitus määrittää uusi kohdeala.

(28)

Jos koordinointiryhmä käynnistää yhteisen kliinisen arvioinnin uudelleen asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 7 kohdan mukaisesti tai jos yhteistä kliinistä arviointia päivitetään asetuksen (EU) 2021/2282 14 artiklan mukaisesti, olisi sovellettava erityisiä menettelysääntöjä ja määräaikoja.

(29)

Jotta voidaan varmistaa, että toimissa noudatetaan avoimuutta, jäljitettävyyttä ja salassapitovelvollisuutta ja että toimitaan yhteistä kliinistä arviointia koskeviin raportteihin sovellettavien menettelyvaatimusten mukaisesti, kaikki yhteydenpito koordinointiryhmän, yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän, terveysteknologian arvioinnin sihteeristön, terveysteknologian kehittäjän, potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden kanssa ja välillä yhteisten kliinisten arviointien aikana olisi tapahduttava digitaalisesti asetuksen (EU) 2021/2282 30 artiklassa tarkoitetun verkkoalustan, jäljempänä ’terveysteknologian arvioinnin verkkoalusta’, kautta.

(30)

Tässä asetuksessa vahvistetaan Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) 2018/1725 (4) 5 artiklan 1 kohdan a alakohdan mukaisesti säännöt, jotka koskevat henkilötietojen käsittelyä terveysteknologian arvioinnin verkkoalustan kautta yhteisten kliinisten arviointien ja niiden päivitysten tekemiseksi. Siinä täsmennetään ne henkilötiedot, joita voidaan käsitellä kyseisen alustan kautta ja joita ovat tietyt yhteisiin kliinisiin arviointeihin ja niiden päivityksiin osallistuvia potilaita, kliinisiä asiantuntijoita ja muita asiantuntijoita koskevat henkilötiedot sekä tietyt koordinointiryhmään ja yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevään alaryhmään nimettyjä edustajia, terveysteknologian kehittäjien edustajia ja asetuksen (EU) 2021/2282 29 artiklan mukaisesti perustetun sidosryhmäverkoston, jäljempänä ’terveysteknologian arvioinnin sidosryhmäverkosto’, jäseniä koskevat henkilötiedot. Tässä asetuksessa säädetään myös, että komissiota on pidettävä terveysteknologian arvioinnin verkkoalustan kautta tapahtuvaa henkilötietojen käsittelyä koskevana rekisterinpitäjänä asetuksen (EU) 2018/1725 3 artiklan 8 kohdassa tarkoitetulla tavalla. Mikäli koordinointiryhmän ja yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän jäsenten ja heidän edustajiensa on määrä käsitellä henkilötietoja terveysteknologian arvioinnin verkkoalustan ulkopuolella, käsittelyn on tapahduttava Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) 2016/679 (5) mukaisesti.

(31)

Potilaan henkilöllisyys voi paljastaa potilaan terveydentilan suhteessa yhteisen kliinisen arvioinnin kohteeseen, minkä vuoksi sen olisi katsottava kuuluvan asetuksen (EU) 2018/1725 10 artiklassa tarkoitettuun erityiseen henkilötietoryhmään. Sen vuoksi tällaisia tietoja olisi käsiteltävä vain siinä tapauksessa, että kyseisen asetuksen 10 artiklan 2 kohdan i alakohdan kriteerit täyttyvät. Tässä asetuksessa säädetään asianmukaisista ja erityisistä toimenpiteistä rekisteröidyn oikeuksien ja vapauksien turvaamiseksi. Erityisesti kielletään potilaiden henkilötietojen asettaminen julkisesti saataville. Lisäksi koordinointiryhmään ja yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevään alaryhmään nimitettyihin edustajiin sekä potilaisiin, kliinisiin asiantuntijoihin ja muihin asiantuntijoihin, jotka osallistuvat yhteisiin kliinisiin arviointeihin ja niiden päivityksiin, sovelletaan asetuksen (EU) 2021/2282 5 artiklan 6 kohdan mukaisesti salassapitovelvollisuutta myös heidän tehtäviensä päättymisen jälkeen. Tässä asetuksessa täsmennetään lisäksi, että yhteisiin kliinisiin arviointeihin otetaan mukaan ainoastaan sellaisia potilaita, kliinisiä asiantuntijoita ja muita asiantuntijoita, jotka ovat allekirjoittaneet luottamuksellisuutta koskevan sopimuksen.

(32)

Jotta erityisesti kanteluiden tai riita-asioiden yhteydessä pystyttäisiin todentamaan, että yhteiset kliiniset arvioinnit on tehty menettelyvaatimusten mukaisesti, on aiheellista säätää henkilötietojen säilytysajasta ja niiden uudelleentarkastelusta säännöllisin väliajoin.

(33)

Jotta voidaan varmistaa yhtäältä avoimuus ja toisaalta luottamuksellisten tietojen suojaaminen kaupallisista syistä, komission olisi julkaistava yhteistä kliinistä arviointia koskevat raportit ja tiivistelmäraportit yhdessä asetuksen (EU) 2021/2282 30 artiklan 3 kohdan d ja i alakohdassa tarkoitettujen asiakirjojen kanssa vasta tarkasteltuaan yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän näkemyksiä sellaisten näihin asiakirjoihin sisältyvien tietojen kaupallisesta arkaluonteisuudesta, joita terveysteknologian kehittäjä on pyytänyt käsittelemään luottamuksellisina.

(34)

Lääkkeiden yhteisiä kliinisiä arviointeja voidaan tehdä asetuksen (EU) 2021/2282 soveltamispäivästä eli 12 päivästä tammikuuta 2025 alkaen. Sen vuoksi tätä asetusta olisi sovellettava 12 päivästä tammikuuta 2025.

(35)

Euroopan tietosuojavaltuutettua on kuultu asetuksen (EU) 2018/1725 42 artiklan mukaisesti, ja hän on antanut lausuntonsa 4 päivänä huhtikuuta 2024.

(36)

Tässä asetuksessa säädetyt toimenpiteet ovat terveysteknologian arviointia käsittelevän komitean lausunnon mukaiset,

ON HYVÄKSYNYT TÄMÄN ASETUKSEN:

1 artikla

Kohde

Tässä asetuksessa vahvistetaan unionin tasolla tehtäviä lääkkeiden yhteisiä kliinisiä arviointeja koskevat yksityiskohtaiset menettelysäännöt seuraavien osalta:

a)

yhteistyö erityisesti lääkkeitä koskevien yhteisten kliinisten arviointien laadintaan ja päivittämiseen liittyvien tietojen vaihtona Euroopan lääkeviraston kanssa;

b)

vuorovaikutus, mukaan lukien sen ajoitus, asetuksen (EU) 2021/2282 3 artiklan mukaisesti perustetun koordinointiryhmän, sen alaryhmien ja terveysteknologian kehittäjien, potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiaankuuluvien asiantuntijoiden kanssa ja näiden välillä yhteisten kliinisten arviointien ja päivittämisten yhteydessä;

c)

yleiset menettelysäännöt, jotka koskevat sidosryhmäjärjestöjen ja potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden valintaa ja kuulemista yhteisten kliinisten arviointien yhteydessä unionin tasolla;

d)

muoto ja esittämismallit tietoja, dataa, analyyseja ja muuta näyttöä sisältävälle asiakirja-aineistolle, jonka terveysteknologian kehittäjät toimittavat yhteisiä kliinisiä arviointeja varten;

e)

muoto ja esittämismallit yhteistä kliinistä arviointia koskeville raporteille ja yhteistä kliinistä arviointia koskeville tiivistelmäraporteille.

2 artikla

Arvioinnin kohdealan määrittämisen kannalta merkitykselliset tiedot

1.   Kun terveysteknologian kehittäjät toimittavat Euroopan lääkevirastolle asetuksen (EU) 2021/2282 7 artiklan 1 kohdan a alakohdassa tarkoitettuja lääkkeitä koskevan myyntilupahakemuksen, niiden on samalla annettava terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle tiedot, joita tarvitaan kyseisten lääkkeiden yhteisen kliinisen arvioinnin kohdealan määrittämisessä. Kyseisten tietojen on käsitettävä seuraavat:

a)

hakijan ehdottama valmisteyhteenveto;

b)

Euroopan lääkevirastolle toimitettaviin tietoihin sisällytetty kliininen katsaus.

2.   Kun terveysteknologian kehittäjät toimittavat Euroopan lääkevirastolle asetuksen (EU) 2021/2282 7 artiklan 1 kohdan b alakohdassa tarkoitettuja lääkkeitä koskevan voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutosta koskevan hakemuksen, niiden on samalla annettava terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle tiedot, joita tarvitaan kyseisten lääkkeiden yhteisen kliinisen arvioinnin kohdealan määrittämisessä. Näiden tietojen on sisällettävä hakijan ehdottama uusi käyttöaihe ja Euroopan lääkevirastolle toimitettuun asiakirja-aineistoon sisällytetty kliininen yleiskatsaus.

3.   Jos yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä pitää sitä tarpeellisena, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö pyytää terveysteknologian kehittäjää toimittamaan arvioinnin kohdealan määrittämisen kannalta merkityksellisiä lisätietoja yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän kanssa pidettävässä kokouksessa tai kirjallisesti.

3 artikla

Tietojenvaihto Euroopan lääkeviraston kanssa

1.   Euroopan lääkevirasto ilmoittaa terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle tämän asetuksen 2 artiklassa tarkoitetun myyntilupahakemuksen tai voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muuttamista koskevan hakemuksen jättämisestä heti hakemuksen saatuaan.

2.   Kun kyse on asetuksen (EU) 2021/2282 7 artiklan 1 kohdan a ja b alakohdassa tarkoitetuista lääkkeistä, Euroopan lääkevirasto ilmoittaa terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle seuraavista:

a)

sellaisen asianmukaisen hakemuksen toimittaminen, joka koskee myyntiluvan saamista asetuksen (EY) N:o 726/2004 3 artiklan 1 kohdan ja 2 kohdan a alakohdan mukaisesti, mukaan lukien myyntilupahakemuksen validointipäivä ja keskitetyssä menettelyssä tehtävän alkuperäisen arvioinnin aikataulu;

b)

sellaisen hakemuksen asianmukainen toimittaminen, joka koskee voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muuttamista ja jossa muutos liittyy uuden terapeuttisen käyttöaiheen lisäämiseen asetuksen (EY) N:o 1234/2008 mukaisesti, mukaan lukien voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muuttamista koskevan hakemuksen validointipäivä ja keskitetyssä menettelyssä tehtävän alkuperäisen arvioinnin aikataulu.

3.   Euroopan lääkevirasto toimittaa terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle 2 kohdassa tarkoitetut tiedot päivänä, jona se ilmoittaa terveysteknologian kehittäjälle asianmukaisen hakemuksen vastaanottamisesta.

4.   Yhteisen kliinisen arvioinnin kohteena olevia lääkkeitä koskevan keskitetyn menettelyn aikana Euroopan lääkevirasto ilmoittaa terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle seuraavista:

a)

keskitetyn menettelyn vaiheiden eteneminen, mukaan lukien muutokset suunniteltuihin määräaikoihin;

b)

olennaiset tai ratkaisematta olevat kysymykset, jotka voivat vaikuttaa hakijan ehdottamien lääkkeiden käyttöaiheisiin.

Edellä olevaa a alakohtaa sovelletaan myös lääkkeisiin, joiden yhteinen kliininen arviointi on asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 6 kohdan nojalla keskeytetty.

Euroopan lääkevirasto, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ja yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä sopivat ensimmäisessä alakohdassa tarkoitettujen tietojen vaihdon päävaiheista sekä näissä vaiheissa toimitettavien tietojen täsmällisestä sisällöstä.

5.   Euroopan lääkevirasto lähettää asetuksen (EY) N:o 726/2004 9 artiklan 4 kohdan a alakohdassa tarkoitetun valmisteyhteenvedon ja e alakohdassa tarkoitetun arviointikertomuksen luonnokset terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle seitsemän päivän kuluessa siitä, kun ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea on hyväksynyt lopullisen lausuntonsa.

4 artikla

Tiedottaminen koordinointiryhmälle

Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö varmistaa, että kaikki terveysteknologian kehittäjältä, Euroopan lääkevirastolta, potilailta, kliinisiltä asiantuntijoilta ja muilta asiantuntijoilta sekä jäsenvaltioilta saadut tiedot, jotka liittyvät yhteisiin kliinisiin arviointeihin ja yhteisten kliinisten arviointien päivityksiin, toimitetaan koordinointiryhmälle, sen asiaan liittyville alaryhmille ja tapauksen mukaan arvioijalle ja avustavalle arvioijalle kyseisten tietojen vastaanottamisen jälkeen.

5 artikla

Terveysteknologian kehittäjälle annettava ilmoitus yhteisen kliinisen arvioinnin aloittamisesta

Kun yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä on nimennyt arvioijan ja avustavan arvioijan suorittamaan yhteisen kliinisen arvioinnin, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ilmoittaa terveysteknologian kehittäjälle yhteisen kliinisen arvioinnin aloittamisesta.

6 artikla

Potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden valinta

1.   Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä määrittelee kunkin yhteisen kliinisen arvioinnin osalta sairauden, asianomaisen terapia-alueen ja muun erityisasiantuntemuksen, joiden perusteella terveysteknologian arvioinnin sihteeristö yksilöi yhteisen kliinisen arvioinnin aikana kuultavat potilaat, kliiniset asiantuntijat ja muut asiantuntijat.

2.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö laatii luettelon asiaankuuluvista potilaista, kliinisistä asiantuntijoista ja tarvittaessa muista asiantuntijoista kuultuaan yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevää alaryhmää ja nimitettyä arvioijaa ja avustavaa arvioijaa. Luetteloa laatiessaan terveysteknologian arvioinnin sihteeristö voi kuulla tai hyödyntää seuraavia:

a)

terveysteknologian arvioinnin sidosryhmäverkoston jäsenet;

b)

harvinaisten ja monitekijäisten sairauksien eurooppalaiset osaamisverkostot ja niiden eurooppalaiset potilaiden edunvalvontaryhmät;

c)

harvinaisten sairauksien ja harvinaislääkkeiden portaali Orphanet;

d)

Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EU) N:o 536/2014 (6) 83 artiklan mukaisesti nimetyt kansalliset yhteyspisteet;

e)

Euroopan lääkevirasto.

3.   Jos 2 artiklassa tarkoitettuja lähteitä kuulemalla ei ole voitu yksilöidä riittävää määrää potilaita, kliinisiä asiantuntijoita ja muita asiantuntijoita, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö voi hyödyntää muita olemassa olevia tietokantoja tai hakemistoja tai kuulla koordinointiryhmän ja sen alaryhmien jäseniä sekä asiaan liittyviä Euroopan unionin ja kansainvälisiä virastoja ja järjestöjä.

4.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö toimittaa yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevälle alaryhmälle luettelon käytettävissä olevista potilaista, kliinisistä asiantuntijoista ja tarvittaessa muista asiantuntijoista sen jälkeen, kun komissio on tehdyt päätelmät heidän eturistiriidoistaan, asetuksen (EU) 2021/2282 5 artiklassa vahvistettujen sääntöjen ja kyseisen asetuksen 25 artiklan 1 kohdan a alakohdan nojalla hyväksyttyjen yleisten menettelysääntöjen mukaisesti.

5.   Lopullisen valinnan yhteisen kliinisen arvioinnin aikana kuultavista potilaista, kliinisistä asiantuntijoista ja tarvittaessa muista asiantuntijoista tekee yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä. Lopullista valintaa tehdessään yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä asettaa etusijalle potilaat, kliiniset asiantuntijat ja muut asiantuntijat, joilla on useassa jäsenvaltiossa asiantuntemusta yhteisen kliinisen arvioinnin kohteena olevasta terapia-alueesta.

7 artikla

Potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden salassapitovelvollisuus

Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö huolehtii siitä, että yhteisiin kliinisiin arviointeihin otetaan mukaan ainoastaan sellaisia potilaita, kliinisiä asiantuntijoita ja muita asiantuntijoita, jotka ovat allekirjoittaneet luottamuksellisuutta koskevan sopimuksen.

8 artikla

Sidosryhmäorganisaatioiden kuuleminen yhteisten kliinisten arviointien aikana

Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä voi milloin tahansa yhteisen kliinisen arvioinnin aikana pyytää terveysteknologian arvioinnin sidosryhmäverkoston jäsenten kautta potilasjärjestöiltä, terveydenhuollon ammattialajärjestöiltä tai kliinisiltä ja tieteellisiltä yhteisöiltä tietoja käsiteltävästä sairaudesta ja terapia-alueesta.

9 artikla

Arvioinnin kohdealaa koskeva ehdotus

1.   Arvioija laatii yhdessä avustavan arvioijan kanssa arvioinnin kohdealaa koskevan ehdotuksen, jossa määritellään joukko yhteisessä kliinisessä arvioinnissa tarkasteltavia potilaspopulaatiota, toimenpiteitä, vertailuvalmisteita ja terveystuloksia mittaavia tekijöitä, ottaen huomioon terveysteknologian kehittäjän 2 artiklan mukaisesti toimittamat tiedot. Arvioija ja/tai avustava arvioija voi milloin tahansa arvioinnin kohdealaa koskevan ehdotuksen valmistelun aikana pyytää terveysteknologian arvioinnin sihteeristön kautta näkemyksiä arvioinnin kohdealasta potilailta, kliinisiltä asiantuntijoilta ja/tai muilta asiantuntijoilta, jotka on valittu 6 artiklan mukaisesti. Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö asettaa nämä tiedot koko yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän saataville.

2.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö asettaa arvioinnin kohdealaa koskevan ehdotuksen yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän jäsenten saataville. Arvioija laatii jäsenvaltioilta saadun palautteen perusteella yhdessä avustavan arvioijan kanssa arvioinnin kohdealaa koskevan konsolidoidun ehdotuksen, jossa otetaan huomioon jäsenvaltioiden tarpeet.

3.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö asettaa arvioinnin kohdealaa koskevan konsolidoidun ehdotuksen 6 artiklan mukaisesti valittujen potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiaankuuluvien asiantuntijoiden saataville ja järjestää heille mahdollisuuden esittää näkemyksensä.

10 artikla

Arvioinnin kohdealan viimeistely

1.   Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä keskustelee 9 artiklan 2 kohdassa tarkoitetusta arvioinnin kohdealaa koskevasta konsolidoidusta ehdotuksesta ja potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden esittämistä näkemyksistä arvioinnin kohdealan konsolidointikokouksessa. Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä voi terveysteknologian arvioinnin sihteeristön välityksellä kutsua potilaita, kliinisiä asiantuntijoita ja muita asiantuntijoita esittämään näkemyksensä arvioinnin kohdealan konsolidointikokouksen tähän varatussa osassa.

2.   Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä viimeistelee arvioinnin kohdealan viimeistään 10 päivän kuluttua siitä, kun ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea on hyväksynyt kysymysluettelonsa.

Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä viimeistelee arvioinnin kohdealan 75 päivän kuluessa päivästä, jona Euroopan lääkevirasto validoi myyntilupaa tai voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutosta koskevan hakemuksen, kun

a)

lääkkeen myyntilupaa koskeva hakemus arvioidaan asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 9 kohdassa tarkoitetulla nopeutetulla menettelyllä; tai

b)

yhteinen kliininen arviointi tehdään asetuksen (EU) 2021/2282 7 artiklan 1 kohdan b alakohdassa tarkoitetulle lääkkeelle, jonka voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutos on asetuksen (EY) N:o 1234/2008 liitteessä II olevan 2 kohdan a alakohdassa tarkoitettua tyyppiä ja vastaa uutta käyttöaihetta.

3.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö asettaa yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän viimeistelemän arvioinnin kohdealan terveysteknologian kehittäjän saataville asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 1 kohdassa tarkoitetussa komission ensimmäisessä pyynnössä.

11 artikla

Arvioinnin kohdealaa selvittävä kokous

Jos terveysteknologian kehittäjä sitä pyytää, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö kutsuu terveysteknologian kehittäjän yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän kanssa pidettävään kokoukseen, jossa kohdealaa selvitetään. Kokous on pidettävä viimeistään 20 päivän kuluttua päivästä, jona yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä viimeistelee arvioinnin kohdealan.

12 artikla

Terveysteknologian kehittäjän toimittama asiakirja-aineisto ja lisätiedot yhteistä kliinistä arviointia varten

1.   Terveysteknologian kehittäjän on toimitettava terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle lääkkeen yhteistä kliinistä arviointia varten digitaalisessa muodossa oleva asiakirja-aineisto, jota komissio on asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 1 kohdassa tarkoitetussa ensimmäisessä pyynnössään pyytänyt. Asiakirja-aineisto sekä kaikki muut tiedot, data, analyysit ja muu näyttö, jotka terveysteknologian kehittäjä on toimittanut lääkkeen yhteistä kliinistä arviointia varten, tai tämän asiakirja-aineiston päivitetty versio on esitettävä tämän asetuksen liitteessä I esitetyn mallin mukaisesti.

2.   Määräaika 1 kohdassa tarkoitetun asiakirja-aineiston toimittamiselle on 100 päivää siitä päivästä, jona ensimmäinen pyyntö on annettu tiedoksi terveysteknologian kehittäjälle. Määräaika on kuitenkin 60 päivää, jos

a)

lääkkeen myyntilupaa koskeva hakemus arvioidaan asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 9 kohdassa tarkoitetulla nopeutetulla menettelyllä; tai

b)

yhteinen kliininen arviointi tehdään asetuksen (EU) 2021/2282 7 artiklan 1 kohdan b alakohdassa tarkoitetulle lääkkeelle, jonka voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutos on asetuksen (EY) N:o 1234/2008 liitteessä II olevan 2 kohdan a alakohdassa tarkoitettua tyyppiä ja vastaa uutta käyttöaihetta.

3.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö voi perustelluissa tapauksissa jatkaa 2 kohdassa tarkoitettua määräaikaa arvioijan ja avustavan arvioijan suostumuksella ja ottaen huomioon keskitetyssä menettelyssä tehtävän arvioinnin aikataulun. Määräaikaa ei kuitenkaan saa jatkaa asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 1 kohdassa täsmennettyä määräaikaa pidemmälle.

4.   Terveysteknologian kehittäjän on toimitettava asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 5 kohdassa tarkoitetussa komission toisessa pyynnössä tarkoitetut puuttuvat tiedot, data, analyysit ja muu näyttö 15 päivän kuluessa päivästä, jona komission toinen pyyntö on annettu tiedoksi terveysteknologian kehittäjälle. Määräaika on kuitenkin 10 päivää, jos

a)

lääkkeen myyntilupaa koskeva hakemus arvioidaan asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 9 kohdassa tarkoitetulla nopeutetulla menettelyllä; tai

b)

yhteinen kliininen arviointi tehdään asetuksen (EU) 2021/2282 7 artiklan 1 kohdan b alakohdassa tarkoitetulle lääkkeelle, jonka voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutos on asetuksen (EY) N:o 1234/2008 liitteessä II olevan 2 kohdan a alakohdassa tarkoitettua tyyppiä ja vastaa uutta käyttöaihetta.

Ensimmäisessä alakohdassa tarkoitetut määräajat ovat seitsemän päivää tapauksissa, joissa puuttuvat tiedot ovat vähäisiä.

5.   Jos arvioija yhdessä avustavan arvioijan kanssa jossain vaiheessa yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin luonnoksia laadittaessa katsoo asetuksen (EU) 2021/2282 11 artiklan 2 kohdan mukaisesti, että tarvitaan lisäeritelmiä, -selvityksiä tai -tietoja taikka lisää dataa, analyyseja tai muuta näyttöä, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö pyytää terveysteknologian kehittäjää toimittamaan tällaiset tiedot, datan, analyysit tai muun näytön määräajassa, jonka arvioija ja avustava arvioija asettavat pyydettyjen tietojen luonteesta riippuen. Määräaika on vähintään seitsemän päivää ja enintään 30 päivää päivästä, jona pyyntö on annettu tiedoksi terveysteknologian kehittäjälle.

6.   Jos koordinointiryhmä päättää käynnistää yhteisen kliinisen arvioinnin asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 7 kohdan mukaisesti uudelleen, terveysteknologian kehittäjän on asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 8 kohdan mukaisesti terveysteknologian arvioinnin sihteeristön pyynnöstä toimitettava aiemmin toimitetut tiedot, data, analyysit ja muu näyttö ajantasaistettuna määräajassa, jonka arvioija ja avustava arvioija asettavat pyydettyjen tietojen, datan, analyysien tai muun näytön luonteesta riippuen. Määräaika on vähintään seitsemän päivää ja enintään 30 päivää päivästä, jona pyyntö on annettu tiedoksi terveysteknologian kehittäjälle.

7.   Jos terveysteknologian kehittäjä toimittaa yhteisen kliinisen arvioinnin aikana uusia tietoja kliinisistä tutkimuksista Euroopan lääkevirastolle, sen on ilmoitettava tästä terveysteknologian arvioinnin sihteeristölle ja toimitettava nämä tiedot arvioijan yhdessä avustavan arvioijan kanssa esittämästä pyynnöstä. Tähän pyyntöön sovelletaan 5 kohdassa tarkoitettuja määräaikoja.

8.   Kun terveysteknologian arvioinnin sihteeristö on vastaanottanut terveysteknologian kehittäjän 1, 4, 5, 6 ja 7 kohdan mukaisesti toimittaman asiakirja-aineiston ja muut tiedot, se asettaa asiakirja-aineiston ja nämä tiedot samanaikaisesti arvioijan, avustavan arvioijan ja yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän saataville.

13 artikla

Komission antama vahvistus yhteistä kliinistä arviointia varten laaditulle asiakirja-aineistolle

Komissio vahvistaa 15 työpäivän kuluessa päivästä, jona terveysteknologian kehittäjä toimitti asiakirja-aineiston, tapauksen mukaan arvioijaa ja avustavaa arvioijaa kuultuaan, täyttääkö lääkkeen yhteistä kliinistä arviointia koskeva asiakirja-aineisto tuolloin käytettävissä olevien tietojen perusteella asetuksen (EU) 2021/2282 9 artiklan 2, 3 ja 4 kohdassa vahvistetut vaatimukset. Määräaika on kuitenkin 10 työpäivää, jos

a)

lääkkeen myyntilupaa koskeva hakemus arvioidaan asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 9 kohdassa tarkoitetulla nopeutetulla menettelyllä; tai

b)

yhteinen kliininen arviointi tehdään asetuksen (EU) 2021/2282 7 artiklan 1 kohdan b alakohdassa tarkoitetulle lääkkeelle, jonka voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutos on asetuksen (EY) N:o 1234/2008 liitteessä II olevan 2 kohdan a alakohdassa tarkoitettua tyyppiä ja vastaa uutta käyttöaihetta.

14 artikla

Yhteistä kliinistä arviointia koskevien raporttien ja tiivistelmäraporttien luonnokset

1.   Arvioija laatii yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin luonnokset yhdessä avustavan arvioijan kanssa käyttäen liitteissä II ja III vahvistettuja malleja. Arvioija ja/tai avustava arvioija voi milloin tahansa yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin luonnoksia laadittaessa pyytää terveysteknologian arvioinnin sihteeristön kautta näkemyksiä potilailta, kliinisiltä asiantuntijoilta ja/tai muilta asiantuntijoilta, jotka on valittu 6 artiklan mukaisesti. Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö asettaa nämä näkemykset koko yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän saataville.

2.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö toimittaa yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin luonnokset, jotka arvioija on laatinut avustavan arvioijan avustuksella, kommentoitavaksi yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevälle alaryhmälle. Arvioituaan yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän jäsenten kommentit arvioija laatii yhdessä arvioijan kanssa yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistetut luonnokset.

3.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö toimittaa yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistetut luonnokset 6 artiklan mukaisesti valituille potilaille, kliinisille asiantuntijoille ja muille asiantuntijoille ja antaa heille mahdollisuuden esittää näistä tarkistetuista luonnoksista kommenttinsa.

4.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö toimittaa yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistetut luonnokset terveysteknologian kehittäjälle. Terveysteknologian kehittäjän on ilmoitettava mahdollisista puhtaasti teknisistä tai asiatiedoissa olevista epätarkkuuksista ja luottamuksellisena pitämänsä tiedot seitsemän päivän kuluessa päivästä, jona se vastaanotti yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistetut luonnokset. Terveysteknologian kehittäjän on osoitettava luottamuksellisiksi katsomiensa tietojen kaupallinen arkaluonteisuus.

Ensimmäisessä alakohdassa tarkoitettu määräaika on viisi päivää päivästä, jona terveysteknologian kehittäjä vastaanotti yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistetut luonnokset, jos

a)

lääkkeen myyntilupaa koskeva hakemus arvioidaan asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 9 kohdassa tarkoitetulla nopeutetulla menettelyllä;

b)

yhteinen kliininen arviointi tehdään asetuksen (EU) 2021/2282 7 artiklan 1 kohdan b alakohdassa tarkoitetulle lääkkeelle, jonka voimassa olevan myyntiluvan ehtojen muutos on asetuksen (EY) N:o 1234/2008 liitteessä II olevan 2 kohdan a alakohdassa tarkoitettua tyyppiä ja vastaa uutta käyttöaihetta; tai

c)

yhteisen kliinisen arvioinnin aikana arvioinnille on määritetty uusi kohdeala tämän asetuksen 16 artiklan mukaisesti.

5.   Kun terveysteknologian kehittäjä toimittaa uusia kliinisiä tietoja omasta aloitteestaan asetuksen (EU) 2021/2282 11 artiklan 2 kohdan kolmannen virkkeen mukaisesti, yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmän on varmistettava, että uudet kliiniset tiedot otetaan huomioon yhteistä kliinistä arviointia koskevassa raportissa, jos ne saadaan viimeistään seitsemän päivän kuluttua siitä, kun ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea on hyväksynyt lopullisen lausuntonsa.

15 artikla

Yhteistä kliinistä arviointia koskevien raporttien ja tiivistelmäraporttien tarkistettujen luonnosten saattaminen valmiiksi

1.   Yhteisiä kliinisiä tutkimuksia käsittelevä alaryhmä keskustelee kokouksessaan yhteistä kliinistä arviointia koskevien raporttien ja tiivistelmäraporttien tarkistetuista luonnoksista sekä 14 artiklan 3 ja 4 kohdan mukaisesti toimitetuista tiedoista. Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä voi terveysteknologian arvioinnin sihteeristön välityksellä kutsua potilaita, kliinisiä asiantuntijoita ja/tai muita asiantuntijoita esittämään näkemyksensä tarkistettuja raporttiluonnoksia käsittelevässä kokouksessa tähän varatussa osassa.

2.   Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän on saatettava yhteistä kliinistä arviointia koskeva raportti ja tiivistelmäraportti valmiiksi viimeistään sinä päivänä, jona komission päätös myyntiluvan myöntämisestä hyväksytään, ja toimitettava raportit koordinointiryhmän vahvistettavaksi.

3.   Jos koordinointiryhmä käynnistää yhteisen kliinisen arvioinnin uudelleen asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 7 kohdan nojalla tai käynnistää yhteisen kliinisen arvioinnin päivityksen asetuksen (EU) 2021/2282 14 artiklan nojalla eikä arvioinnin kohdealaa ole tarpeen päivittää, yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän on saatettava yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistetut luonnokset valmiiksi 180 päivän kuluessa päivästä, jona yhteinen kliininen arviointi käynnistettiin uudelleen tai yhteisen kliinisen arvioinnin päivitys käynnistettiin, ja toimitettava luonnokset koordinointiryhmän vahvistettavaksi.

4.   Jos koordinointiryhmä käynnistää yhteisen kliinisen arvioinnin päivityksen asetuksen (EU) 2021/2282 14 artiklan nojalla ja arvioinnin kohdealaa on päivitettävä, yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän on validoitava yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistetut päivitetyt luonnokset 330 päivän kuluessa päivästä, jona koordinointiryhmä käynnisti yhteisen kliinisen arvioinnin päivittämisen. Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän on toimitettava yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistetut luonnokset koordinointiryhmän vahvistettavaksi.

5.   Jos asetuksen (EU) 2021/2282 11 artiklan 1 kohdan a alakohdassa säädettyä määräaikaa ei sovelleta, koordinointiryhmä vahvistaa yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin tarkistetut luonnokset 30 päivän kuluessa niiden vastaanottamisesta.

16 artikla

Käyttöaiheisiin tehtävät muutokset

1.   Jos Euroopan lääkevirastolle alun perin toimitetut käyttöaiheet muuttuvat keskitetyn menettelyn aikana, arvioija arvioi yhdessä avustavan arvioijan kanssa, vaikuttaako muutos arvioinnin kohdealaan, ja ilmoittaa asiasta yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevälle alaryhmälle.

2.   Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä päättää, jatketaanko yhteistä kliinistä arviointia vai laatiiko arvioija yhdessä avustavan arvioijan kanssa uuden arvioinnin kohdealaa koskevan ehdotuksen. Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ilmoittaa yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän päätöksestä terveysteknologian kehittäjälle.

3.   Jos laaditaan uusi arvioinnin kohdealaa koskeva ehdotus, sovelletaan 9 artiklaa ja 10 artiklan 1 kohtaa tarvittavin muutoksin.

4.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ilmoittaa terveysteknologian kehittäjälle yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän viimeistelemästä arvioinnin uudesta kohdealasta ja pyytää terveysteknologian kehittäjää toimittamaan päivitetyn asiakirja-aineiston. Pyyntöön sovelletaan 12 artiklan 5 kohdassa tarkoitettuja määräaikoja. Tällöin sovelletaan 14 artiklaa ja 15 artiklan 1 kohtaa tarvittavin muutoksin.

17 artikla

Yhteisten kliinisten arviointien käynnistäminen uudelleen

1.   Jos yhteinen kliininen arviointi on asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 6 kohdan nojalla keskeytetty ja jos asianomainen jäsenvaltio toimittaa terveysteknologian arvioinnin verkkoalustan kautta vähintään 30 päivää ennen mainitun asetuksen 10 artiklan 7 kohdassa tarkoitetun määräajan päättymistä komission ensimmäisessä pyynnössä pyydetyt tiedot, datan, analyysit ja muun näytön, komissio vahvistaa tuolloin saatavilla olevien tietojen perusteella, täyttyvätkö asetuksen (EU) 2021/2282 9 artiklan 2, 3 ja 4 kohdassa säädetyt vaatimukset.

2.   Komissio antaa 1 kohdassa tarkoitetun vahvistuksen 10 työpäivän kuluessa päivästä, jona jäsenvaltio toimitti kyseiset tiedot, tapauksen mukaan arvioijaa ja avustavaa arvioijaa kuultuaan. Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ilmoittaa koordinointiryhmälle ja terveysteknologian kehittäjälle komission arvioinnin tuloksista.

3.   Jos koordinointiryhmä päättää käynnistää yhteisen kliinisen arvioinnin asetuksen (EU) 2021/2282 10 artiklan 7 kohdan nojalla uudelleen, sovelletaan tämän asetuksen 14 artiklaa ja 15 artiklan 1, 3 ja 5 kohtaa.

4.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ilmoittaa yhteisen kliinisen arvioinnin uudelleenkäynnistämisestä terveysteknologian kehittäjälle.

18 artikla

Yhteisten kliinisten arviointien päivittäminen

1.   Jos yhteistä kliinistä arviointia koskevassa raportissa todetaan, että arviointia on tarpeen päivittää ja saataville tulee lisää näyttöä lisäarviointia varten, asianomaisen terveysteknologian kehittäjän on ilmoitettava asiasta koordinointiryhmälle.

2.   Terveysteknologian kehittäjä voi myös omasta aloitteestaan toimittaa koordinointiryhmälle uusia tietoja, dataa, analyyseja ja muuta näyttöä, vaikka päivitystä ei yhteistä kliinistä arviointia koskevassa raportissa suositellakaan. Näiden tietojen, datan, analyysien ja näytön perusteella koordinointiryhmä voi päättää sisällyttää päivityksen vuotuiseen työohjelmaansa.

3.   Terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ilmoittaa terveysteknologian kehittäjälle koordinointiryhmän päätöksestä sisällyttää yhteisen kliinisen arvioinnin päivittäminen koordinointiryhmän vuotuiseen työohjelmaan.

4.   Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän on mahdollisuuksien mukaan nimitettävä yhteisen kliinisen arvioinnin päivityksen tekijöiksi sama arvioija ja sama avustava arvioija kuin alkuperäisessä yhteisessä kliinisessä arvioinnissa ja otettava päivitykseen mukaan samat potilaat, kliiniset asiantuntijat ja/tai muut asiantuntijat. Kun yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä on nimennyt arvioijan ja avustavan arvioijan tekemään päivityksen, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ilmoittaa yhteisen kliinisen arvioinnin päivityksen käynnistämisestä terveysteknologian kehittäjälle.

5.   Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevä alaryhmä päättää, onko arvioinnin kohdealaa tarpeen päivittää. Jos arvioinnin kohdealaa ei yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän mukaan tarvitse päivittää, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ilmoittaa terveysteknologian kehittäjälle, että arvioinnin kohdeala pysyy ennallaan, ja pyytää tätä toimittamaan lääkkeen yhteistä kliinistä arviointia koskevan asiakirja-aineiston päivitettynä. Pyyntöön sovelletaan 12 artiklan 6 kohdassa tarkoitettuja määräaikoja. Yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin päivitettyjen luonnosten laatimiseen ja valmiiksi saattamiseen sovelletaan tämän asetuksen 14 artiklaa ja 15 artiklan 1, 3 ja 5 kohtaa.

6.   Jos arvioinnin kohdealaa on yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän mukaan päivitettävä, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö asettaa arvioinnin alkuperäisen kohdealan saataville jäsenvaltioiden tarpeiden keräämistä varten. Arvioija laatii jäsenvaltioilta saadun palautteen perusteella yhdessä avustavan arvioijan kanssa arvioinnin päivitettyä kohdealaa koskevan ehdotuksen, jossa otetaan huomioon jäsenvaltioiden tarpeet. Tällöin sovelletaan tämän asetuksen 9 artiklan 2 ja 3 kohtaa ja 10 artiklan 1 kohtaa tarvittavin muutoksin. Yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän on saatettava arvioinnin päivitetty kohdeala valmiiksi 90 päivän kuluessa päivityksen käynnistämisestä.

7.   Jos arvioinnin kohdeala päivitetään, terveysteknologian arvioinnin sihteeristö ilmoittaa terveysteknologian kehittäjälle arvioinnin päivitetystä kohdealasta ja pyytää tätä toimittamaan lääkkeen yhteistä kliinistä arviointia koskevan asiakirja-aineiston päivitettynä. Tällöin sovelletaan tämän asetuksen 12 artiklan 1 kohtaa ja 13 artiklaa tarvittavin muutoksin. Lisäksi sovelletaan 12 artiklan 2 kohdan ensimmäisessä virkkeessä, 4 kohdan ensimmäisessä virkkeessä ja 5 kohdassa tarkoitettuja määräaikoja.

8.   Jos komissio vahvistaa, että asetuksen (EU) 2021/2282 9 artiklan 2, 3 ja 4 kohdassa vahvistetut vaatimukset täyttyvät, arvioija laatii yhdessä avustavan arvioijan kanssa yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin päivitetyt luonnokset. Yhteistä kliinistä arviointia koskevan raportin ja tiivistelmäraportin päivitettyjen luonnosten laatimiseen ja valmiiksi saattamiseen sovelletaan tämän asetuksen 14 artiklaa ja 15 artiklan 1, 4 ja 5 kohtaa.

19 artikla

Yhteydenpito yhteisten kliinisten arviointien aikana

Kaikki yhteydenpito koordinointiryhmän, yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän, terveysteknologian arvioinnin sihteeristön, terveysteknologian kehittäjän, potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden kanssa ja välillä yhteisten kliinisten arviointien ja yhteisten kliinisten arviointien päivitysten aikana on toteutettava digitaalisessa muodossa terveysteknologian arvioinnin verkkoalustan kautta.

20 artikla

Luottamuksellisuuspyynnöt

1.   Komissio julkaisee asetuksen (EU) 2021/2282 12 artiklan 4 kohdassa tarkoitetut yhteistä kliinistä arviointia koskevat raportit ja tiivistelmäraportit yhdessä mainitun asetuksen 30 artiklan 3 kohdan d ja i alakohdassa tarkoitettujen asiakirjojen kanssa vasta tarkasteltuaan yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän näkemyksiä sellaisten näihin asiakirjoihin sisältyvien tietojen kaupallisesta arkaluonteisuudesta, joita terveysteknologian kehittäjä on pyytänyt käsittelemään luottamuksellisina.

2.   Ennen 1 kohdassa tarkoitettujen asiakirjojen julkaisemista komissio toimittaa terveysteknologian kehittäjälle luettelon tiedoista, joita se ei pidä luottamuksellisina arvioituaan terveysteknologian kehittäjän esittämät perustelut ja otettuaan huomioon yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevän alaryhmän näkemykset. Komissio ilmoittaa terveysteknologian kehittäjälle tämän oikeudesta hakea muutosta näiden tietojen poistamatta jättämiseen.

21 artikla

Henkilötietojen käsittely

1.   Kun on kyse tämän asetuksen mukaisten yhteisten kliinisten arviointien ja niiden päivitysten tekemistä varten kerättyjen henkilötietojen käsittelystä terveysteknologian arvioinnin verkkoalustan kautta, käsittelyn rekisterinpitäjänä on komissio.

2.   Edellä 1 kohdassa tarkoitettua tarkoitusta varten tarvittavat henkilötietoryhmät ovat seuraavat:

a)

koordinointiryhmään ja yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevään alaryhmään nimitettyjen edustajien henkilöllisyys, sähköpostiosoite ja edustettu taho;

b)

niiden potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden henkilöllisyys ja sähköpostiosoite, jotka on nimetty valittaviksi ja kuultaviksi yhteisissä kliinisissä arvioinneissa ja niiden päivityksissä;

c)

terveysteknologian kehittäjien edustajien henkilöllisyys, sähköpostiosoite ja edustettu taho;

d)

terveysteknologian arvioinnin sidosryhmäverkoston jäsenten henkilöllisyys, sähköpostiosoite ja edustettu taho.

3.   Koordinointiryhmään ja yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevään alaryhmään nimitetyillä edustajilla on käyttöoikeus ainoastaan terveysteknologian arvioinnin verkkoalustan suojatun järjestelmän niihin osiin, joilla on merkitystä heidän tehtäviensä suorittamisen kannalta, ja he voivat tehdä terveysteknologian arvioinnin verkkoalustan kautta yhteistyötä muiden koordinointiryhmään tai omaan yhteisiä kliinisiä arviointeja käsittelevään alaryhmäänsä nimitettyjen edustajien kanssa yhteisten kliinisten arviointien ja niiden päivitysten tekemiseksi.

4.   Yhteisiin kliinisiin arviointeihin ja niiden päivityksiin osallistuvien potilaiden henkilötietoja ei saa julkaista.

5.   Komissio säilyttää 2 kohdassa lueteltuja henkilötietoja ainoastaan niin kauan kuin se on tarpeen 1 kohdassa tarkoitettua tarkoitusta varten ja joka tapauksessa enintään 15 vuoden ajan siitä päivästä, jona rekisteröity ei enää osallistu yhteiseen työhön. Komissio tarkastelee henkilötietojen säilyttämisen tarpeellisuutta kahden vuoden välein.

22 artikla

Voimaantulo ja soveltamispäivämäärä

Tämä asetus tulee voimaan kahdentenakymmenentenä päivänä sen jälkeen, kun se on julkaistu Euroopan unionin virallisessa lehdessä.

Sitä sovelletaan 12 päivästä tammikuuta 2025.

Tämä asetus on kaikilta osiltaan velvoittava, ja sitä sovelletaan sellaisenaan kaikissa jäsenvaltioissa.

Tehty Brysselissä 23 päivänä toukokuuta 2024.

Komission puolesta

Puheenjohtaja

Ursula VON DER LEYEN

(1)   EUVL L 458, 22.12.2021, s. 1, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj.

(2)  Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 726/2004, annettu 31 päivänä maaliskuuta 2004, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista unionin lupa- ja valvontamenettelyistä ja Euroopan lääkeviraston perustamisesta (EUVL L 136, 30.4.2004, s. 1, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2004/726/oj).

(3)  Komission asetus (EY) N:o 1234/2008, annettu 24 päivänä marraskuuta 2008, ihmisille ja eläimille tarkoitettujen lääkkeiden myyntilupien ehtojen muutosten tutkimisesta (EUVL L 334, 12.12.2008, s. 7, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2008/1234/oj).

(4)  Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2018/1725, annettu 23 päivänä lokakuuta 2018, luonnollisten henkilöiden suojelusta unionin toimielinten, elinten ja laitosten suorittamassa henkilötietojen käsittelyssä ja näiden tietojen vapaasta liikkuvuudesta sekä asetuksen (EY) N:o 45/2001 ja päätöksen N:o 1247/2002/EY kumoamisesta (EUVL L 295, 21.11.2018, s. 39, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2018/1725/oj).

(5)  Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2016/679, annettu 27 päivänä huhtikuuta 2016, luonnollisten henkilöiden suojelusta henkilötietojen käsittelyssä sekä näiden tietojen vapaasta liikkuvuudesta ja direktiivin 95/46/EY kumoamisesta (yleinen tietosuoja-asetus) (EUVL L 119, 4.5.2016, s. 1, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2016/679/oj).

(6)  Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) N:o 536/2014, annettu 16 päivänä huhtikuuta 2014, ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden kliinisistä lääketutkimuksista ja direktiivin 2001/20/EY kumoamisesta (EUVL L 158, 27.5.2014, s. 1, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2014/536/oj).

LIITE I

LÄÄKKEEN YHTEISTÄ KLIINISTÄ ARVIOINTIA KOSKEVAN ASIAKIRJA-AINEISTON MALLI

Tietojen, datan, analyysien ja muun näytön toimittamiseen käytettävässä asiakirja-aineistossa on noudatettava näyttöön perustuvaa lääketiedettä koskevia kansainvälisiä standardeja ja otettava tarvittaessa huomioon menettelyohjeet, jotka terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä on hyväksynyt terveysteknologian arvioinnista annetun asetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti. Kaikki poikkeamiset on selostettava ja perusteltava. Asiakirja-aineiston mallissa pyydetyt tiedot on toimitettava selkeässä muodossa, mieluiten taulukoissa, jos se on mahdollista.

Tarkistukset

Tarpeettomat rivit poistetaan.

Versio

Asiakirja

Lainsäädäntöviite

Toimituspäivä

Komission tarkastuksen päivämäärä

V0.1

Alkuperäinen asiakirja-aineisto

Terveysteknologian arvioinnista annetun asetuksen 10 artiklan 2 kohta

 

 

V0.2

(Päivitetty asiakirja-aineisto, perustana komission toinen pyyntö)

Terveysteknologian arvioinnista annetun asetuksen 10 artiklan 5 kohta

 

 

V0.3

(Päivitetty asiakirja-aineisto arvioijien pyydettyä lisäeritelmiä, -selvityksiä tai -tietoja)

Terveysteknologian arvioinnista annetun asetuksen 11 artiklan 2 kohta

 

Ei sovelleta

V0.4

(Päivitetty asiakirja-aineisto käyttöaiheisiin tehtyjen muutosten jälkeen)

Täytäntöönpanoasetuksen 16 artiklan 4 kohta

 

Ei sovelleta

V0.5

(Päivitetty asiakirja-aineisto, kun yhteinen kliininen arviointi on käynnistetty uudelleen)

Terveysteknologian arvioinnista annetun asetuksen 10 artiklan 8 kohta

 

Ei sovelleta

V0.6

(Asiakirja-aineisto, jossa terveysteknologian kehittäjä ilmoittaa luottamuksellisena pidettävät tiedot ja perustelee niiden luottamuksellisuuden)

Terveysteknologian arvioinnista annetun asetuksen 11 artiklan 5 kohta

 

Ei sovelleta

jne.

 

 

 

 

V1.0

Julkaistava asiakirja-aineisto (ei luottamuksellisia tietoja)

Täytäntöönpanoasetuksen 20 artikla

Ei sovelleta

 

V1.0.1

(Päivitetty asiakirja-aineisto, kun yhteistä kliinistä arviointia koskevassa raportissa todetaan, että arviointia on päivitettävä ja saataville tulee lisää näyttöä lisäarviointia varten)

Täytäntöönpanoasetuksen 18 artiklan 1 kohta

 

Ei sovelleta

V1.0.2

(Terveysteknologian kehittäjän aloitteesta toimitettu päivitetty asiakirja-aineisto, kun saataville on tullut lisää näyttöä lisäarviointia varten)

Täytäntöönpanoasetuksen 18 artiklan 2 kohta

 

Ei sovelleta

V1.0.3

(Päivitetty asiakirja-aineisto, kun yhteisen kliinisen arvioinnin päivitys on käynnistetty – arvioinnin kohdealaa ei tarvitse päivittää)

Täytäntöönpanoasetuksen 18 artiklan 5 kohta

 

Ei sovelleta

V1.0.4

(Päivitetty asiakirja-aineisto, kun yhteisen kliinisen arvioinnin päivitys on käynnistetty – arvioinnin kohdeala on päivitettävä)

Täytäntöönpanoasetuksen 18 artiklan 6 kohta

 

 

V1.0.5

(Päivitetty asiakirja-aineisto, kun yhteisen kliinisen arvioinnin päivitys on käynnistetty, ottaen huomioon terveysteknologian kehittäjän ilmoittamat luottamuksellisena pidettävät tiedot ja perustelut niiden luottamuksellisuudelle)

Terveysteknologian arvioinnista annetun asetuksen 11 artiklan 5 kohta

 

Ei sovelleta

jne.

 

 

 

 

V2.0

(Asiakirja-aineisto, joka julkaistaan, kun yhteisen kliinisen arvioinnin päivitys on saatettu valmiiksi (ei luottamuksellisia tietoja))

Täytäntöönpanoasetuksen 20 artikla

Ei sovelleta

 

Lyhenneluettelo

Seuraavassa luettelossa ehdotetaan joitakin lyhenteitä. Niitä voidaan käyttää tarpeen mukaan.

Lyhenne

Merkitys

ATC-koodi

Anatomis-terapeuttis-kemiallinen koodi

ATMP-lääke

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävä lääke

CHMP-komitea

Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea

CSR

Kliininen tutkimusraportti

ETA

Euroopan talousalue

EMA

Euroopan lääkevirasto

EU

Euroopan unioni

HTA

Terveysteknologian arviointi

HTACG

Terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä

HTAR

Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2021/2282, annettu 15 päivänä joulukuuta 2021, terveysteknologian arvioinnista ja direktiivin 2011/24/EU muuttamisesta, ”arviointiasetus” (EUVL L 458, 22.12.2021, s. 1, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj)

HTD

Terveysteknologian kehittäjä

IR

Komission täytäntöönpanoasetus (EU) 2024/1381, annettu 23 päivänä toukokuuta 2024, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevien unionin tasolla tehtävien yhteisten kliinisten arviointien laadintaan ja päivittämiseen liittyvää vuorovaikutusta ja tietojen vaihtoa ja niihin osallistumista koskevien menettelysääntöjen sekä tällaisiin yhteisiin kliinisiin arviointeihin liittyvien asiakirjojen esittämismallien vahvistamisesta terveysteknologian arvioinnista annetun asetuksen (EU) 2021/2282 nojalla, ”täytäntöönpanoasetus” (EUVL L, 2024/1381, 24.5.2024, ELI: http://data.europa.eu/eli/reg_impl/2024/1381/oj)

JCA

Yhteinen kliininen arviointi

JSC

Yhteinen tieteellinen kuuleminen

PICO

Tutkimuskysymys, jonka muodostavat yhteisessä kliinisessä arvioinnissa tarkasteltavat parametrit: potilaspopulaatio – toimenpiteet – vertailuvalmisteet – terveystulokset

PRIME

Euroopan lääkeviraston ensisijaislääkkeitä koskeva ohjelma

RCT

Satunnaistettu kontrolloitu koe

RoB

Vinouman riski

SmPC

Valmisteyhteenveto

jne.

 

Sisällysluettelo

Taulukkoluettelo

1.   Yleistä

1.1

 Arvioitavan lääkkeen ja terveysteknologian kehittäjän tiedot

Tämän kohdan sisältö:

—

arvioitavan lääkkeen, jäljempänä ’lääke’, nimi

—

terveysteknologian kehittäjän yritysnimi ja pysyvä osoite. Jos lääkkeen toimittamisesta viranomaishyväksyntää varten vastaava terveysteknologian kehittäjä ei ole sama kuin se, joka toimittaa asiakirja-aineiston lääkkeen yhteistä kliinistä arviointia varten, ilmoitetaan kummankin tahon yritysnimi ja osoite.

1.2

 Aiemmat terveysteknologian arvioinnista annettuun asetukseen perustuvat arvioinnit

Ilmoitetaan, onko lääkkeelle tehty terveysteknologian arvioinnista annettuun asetukseen perustuva arviointi. Jos on, ilmoitetaan käyttöaihe sekä aiemmasta yhteisestä kliinisestä arvioinnista laaditun raportin päivämäärä ja viitetiedot.

1.3

 Tiivistelmä

Esitetään asiakirja-aineistosta tiivistelmä, jossa keskitytään arviointiasetuksen 8 artiklan 6 kohdan mukaisesti määritettyyn arvioinnin kohdealaan ja joka on toimitettu terveysteknologian kehittäjälle arviointiasetuksen 10 artiklan 1 kohdassa tarkoitetun komission ensimmäisen pyynnön mukaisesti, jäljempänä ’arvioinnin kohdeala’. Tiivistelmässä esitetään seuraavat:

—

arvioinnin kohdeala – yksilöidään selkeästi kaikki PICO-tutkimuskysymykset, joiden osalta ei ole toimitettu tuloksia, ja esitetään toimittamatta jättämisen syyt

—

yhteenveto lääkkeen suhteellista tehoa ja suhteellista turvallisuutta koskevista tuloksista (esim. kuhunkin tulokseen liittyvien vaikutusmittausten tilastollinen tarkkuus) arvioinnin kohdealan osalta ja siitä, perustuvatko tulokset suoraan vai epäsuoraan näyttöön. Tulokset annetaan erikseen kunkin tutkimuskysymyksen osalta.

—

kuhunkin tutkimuskysymykseen liittyvän suhteellisen tehon ja suhteellisen turvallisuuden varmuus.

2.   Tausta

2.1

 Hoidettavan, ehkäistävän tai diagnosoitavan sairaudentilan luonnehdinta

2.1.1

 Sairaudentilan yleinen luonnehdinta

Tämän kohdan sisältö:

—

Kuvataan sairaudentila, jota lääkkeellä on tarkoitus hoitaa, ehkäistä tai diagnosoida, mukaan luettuna mahdollisesti käytettävissä olevat diagnoosikriteerit, käyttäen standardoituja luokituksia, kuten kansainvälistä tautiluokitusta (ICD) tai psykiatrista sairausluokitusta (DSM) (ilmoitetaan luokituksen versionumero).

—

Kuvataan tarpeen mukaan sairaudentilan pääasialliset vaiheet ja/tai alatyypit.

—

Ilmoitetaan mahdolliset prognostiset tekijät, jotka voivat vaikuttaa sairaudentilan kulkuun, ja sairaudentilan ennuste ilman uutta hoitoa.

—

Esitetään tuorein mahdollinen arvio sairaudentilan yleisyydestä ja/tai esiintyvyydestä niissä ETA-maissa, joissa arviointiasetusta sovelletaan, ja kuvataan näiden maiden välillä mahdollisesti esiintyvät merkittävät erot.

—

Kuvataan sairaudentilan potilaille aiheuttamat oireet ja kuormitus, mukaan lukien kipu, toimintarajoite, psykososiaaliset ongelmat ja muut sairastavuuteen ja potilaan elämänlaatuun vaikuttavat tekijät.

—

Kun kyseessä on sairaudentila, joka aiheuttaa toimintarajoitteen tai jonka vuoksi potilas tarvitsee omaishoitajan, tai hoito, joka johtaa merkittäviin organisaatiomuutoksiin terveydenhuoltojärjestelmässä (esim. valmistukseen liittyvien rajoitteiden vuoksi) tai niihin liittyvissä merkittävissä menettelyissä, kuvataan lyhyesti sairaudentilan ja sen hoidon organisatorisia ja yhteiskunnallisia vaikutuksia ja annetaan taustatietoja tulosten tulkintaa varten.

Annetaan lausuntojen viitetiedot. Viittausten teksti on esitettävä kokonaisuudessaan lisäyksessä D.1.

2.1.2

 Kohdepotilaspopulaation kuvaus

Jos kohdepopulaatio on rajatumpi kuin sairaudentila yleisesti, tässä jaksossa esitetään seuraavat:

—

Nimetään ja kuvataan oletusarvoiset kohdepotilaspopulaatiot – ilmoitetaan käyttöaihe, jota terveysteknologian kehittäjä ehdottaa Euroopan lääkevirastolle toimitetussa myyntilupahakemuksessa tai voimassa olevan myyntiluvan muuttamista koskevassa hakemuksessa, tai tapauksen mukaan lääkevalmistekomitean myönteisen lausunnon tai valmisteyhteenvedon mukainen käyttöaiheen sanamuoto.

—

Kuvataan ja perustellaan kohdepotilaspopulaatioiden ehdotettu paikka hoitoketjussa.

—

Otetaan tarvittaessa huomioon sukupuoli, ikä ja muut erityispiirteet.

—

Kuvataan mahdolliset potilaiden alapopulaatiot määrittelykriteereineen, jos kriteerit on nimenomaisesti määritelty arvioinnin kohdealassa, ja tarvittaessa muut potilaiden alapopulaatiot.

—

Kuvataan sairauden luonnollinen eteneminen (tarvittaessa potilaiden alapopulaatioiden mukaan).

Annetaan lausuntojen viitetiedot. Viittausten teksti on esitettävä kokonaisuudessaan lisäyksessä D.1.

2.1.3

 Sairaudentilan kliininen hoito

Tämän kohdan sisältö:

—

Kuvataan lääkkeellä hoidettavan, ehkäistävän tai diagnosoitavan sairaudentilan hoitoketju sairauden tai sairaudentilan eri vaiheiden ja/tai alatyyppien tai potilaiden alapopulaatioiden osalta, ja esitetään hoitoketjuja kuvaavat kaaviot, joihin sisältyy vertailuvalmisteita.

—

Jos hoitoketjut vaihtelevat huomattavasti niiden ETA-maiden välillä, joissa arviointiasetusta sovelletaan, kuvataan eri hoitotyypit.

—

Esitetään luettelo mahdollisista Euroopan tason kliinisistä ohjeista, joita esimerkiksi eurooppalaiset lääketieteelliset yhdistykset tai yhteisöt ovat antaneet.

Annetaan lausuntojen viitetiedot. Viittausten teksti on esitettävä kokonaisuudessaan lisäyksessä D.1.

2.2

 Lääkkeen luonnehdinta

2.2.1

 Lääkkeen ominaisuudet

Selostetaan lääkkeen ominaisuudet ja annetaan erityisesti seuraavat tiedot:

—

kauppanimi vaikuttavat aineet

—

formulaatiot

—

käyttöaihe

—

vaikutusmekanismi

—

lääkeryhmä

—

ATC-koodi, jos se on jo annettu

—

antotapa

—

annokset ja annostiheys

—

hoidon kesto, annoksen muuttaminen ja yhdistelmät muiden toimenpiteiden kanssa.

Annetaan lausuntojen viitetiedot. Viittausten teksti on esitettävä kokonaisuudessaan lisäyksessä D.1.

2.2.2

 Käyttöä koskevat vaatimukset ja ohjeet

Tämän kohdan sisältö:

—

Jos lääkkeen käyttö ja mahdollisesti tarvittavat kokeet tai tutkimukset edellyttävät erityisen koulutuksen saanutta henkilökuntaa ja erityisiä laitteita, annetaan näistä kuvaus. Jos tällaiset laitteet on kuvattu kokonaisuudessaan kohdassa 2.2.1, tässä kohdassa viitataan siinä annettuun kuvaukseen ja ilmoitetaan, että muita vaatimuksia ei ole.

—

Kuvataan lääkkeen käyttöön mahdollisesti tarvittavat tarvikkeet (lukuun ottamatta tavanomaisia yleisiä tarvikkeita).

Kuvataan lääkkeen antotapa ja annostus tarvittaessa potilas(ala)populaatioittain.

Annetaan lausuntojen viitetiedot. Viittausten teksti on esitettävä kokonaisuudessaan lisäyksessä D.1.

2.2.3

 Lääkkeen sääntelyasema

Tämän kohdan sisältö:

—

Ilmoitetaan lääkkeen sääntelyasema käsillä olevassa yhteisessä kliinisessä arvioinnissa tarkasteltavan käyttöaiheen osalta arviointiasetusta soveltavissa ETA-maissa, Australiassa, Kanadassa, Kiinassa, Japanissa, Yhdistyneessä kuningaskunnassa, Yhdysvalloissa ja muissa kyseeseen tulevissa maissa.

—

Annetaan yksityiskohtaiset tiedot lääkkeeseen EU:ssa sovellettavasta menettelystä, jollaisia ovat esimerkiksi harvinaislääkkeeksi määrittely, ehdollinen myyntilupa sekä siihen liittyvät erityiset velvoitteet, ATMP-lääkettä koskeva menettely, PRIME-ohjelma tai lastenlääkettä koskeva tutkimusohjelma.

—

Annetaan yksityiskohtaiset tiedot käynnissä olevista tai suunnitelluista varhaista markkinoille pääsyä tai erityisluvallista käyttöä koskevista ohjelmista Euroopan talousalueella.

—

Ilmoitetaan arviointiasetusta soveltavissa ETA-maissa myönnetyt muut myyntiluvat, jotka koskevat muita käyttöaiheita kuin käsillä olevassa yhteisessä kliinisessä arvioinnissa tarkasteltavat, sekä Euroopan lääkevirastolle jo toimitetut, tarkastelun kohteena olevat uudet käyttöaiheet.

Annetaan lausuntojen viitetiedot. Viittausten teksti on esitettävä kokonaisuudessaan lisäyksessä D.1.

2.3

 Yhteiseen kliiniseen arviointiin liittyvä yhteinen tieteellinen kuuleminen

Jos lääkkeestä on järjestetty arviointiasetukseen perustuva yhteinen tieteellinen kuuleminen, tässä kohdassa selitetään mahdolliset poikkeamat suositellusta näytön tuottamista koskevasta ehdotuksesta. Suositukset dokumentoidaan lisäyksessä D.9.

3.   Arvioinnin kohdeala

Tämän kohdan sisältö:

—

Esitetään arvioinnin kohdeala siinä muodossa, jossa se on toimitettu terveysteknologian kehittäjälle arviointiasetuksen 10 artiklan 1 kohdassa tarkoitetussa komission ensimmäisessä pyynnössä.

—

Yksilöidään selkeästi kaikki PICO-tutkimuskysymykset, joiden osalta ei ole toimitettu tuloksia, ja esitetään toimittamatta jättämisen syyt.

4.   Kuvaus asiakirja-aineiston sisällön laatimisessa käytetyistä menetelmistä

Kuvataan asiakirja-aineiston sisällön kehittämisessä käytetyt menetelmät ottaen huomioon mahdollisesti käytettävissä olevat menettelyohjeet, jotka koordinointiryhmä on arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti laatinut. Kaikki poikkeamiset on selostettava ja perusteltava.

4.1

 Yhteiseen kliiniseen arviointiin otettavien tutkimusten valintaperusteet

Ilmoitetaan tässä yhteisessä kliinisessä arvioinnissa huomioon otettavissa tutkimuksissa sovellettavat arvioinnin kohdealaan perustuvat hyväksymis- ja hylkäämiskriteerit ottaen huomioon mahdollisesti käytettävissä olevat menettelyohjeet, jotka koordinointiryhmä on arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti laatinut. Kaikki poikkeamiset on selostettava ja perusteltava. Hyväksymis- ja hylkäämiskriteerit on kuvattava kunkin PICO-tutkimuskysymyksen osalta.

4.2

 Tiedonhaku ja tutkimusten valinta

4.2.1

 Tiedonhaku

Terveysteknologian kehittäjän on toteutettava tiedonhaku, jolla kartoitetaan näyttöä käytettäväksi asiakirja-aineiston laatimisessa.

Tiedonhaussa on otettava järjestelmällisesti huomioon seuraavat tietolähteet:

1)

kliinistä tehoa ja turvallisuutta koskevat tutkimukset ja tapauksen mukaan muut terveysteknologian kehittäjän tai kolmansien osapuolten toteuttamat tai toimeksi antamat tutkimukset, joilla on tarkoitus kerätä kaikki ajantasaiset julkaistut ja julkaisemattomat tiedot (data, analyysit ja muu näyttö) sellaisista kyseessä olevaa lääkettä koskevista tutkimuksista, joiden toimeksiantajana terveysteknologian kehittäjä on ollut, ja vastaavat tiedot kolmansien osapuolten toteuttamista tutkimuksista, jos sellaisia on

2)

bibliografiset tietokannat – tietoja on haettava ainakin Medline-tietokannasta (National Library of Medicine) ja Cochrane Central Register of Controlled Trials -tietokannasta

3)

tutkimusrekisterit ja tutkimustulosrekisterit (kliinisten kokeiden tietokannat)

4)

arviointiraportit sellaisista yhteisen kliinisen arvioinnin kohteena olevaan lääkkeeseen liittyvän terveysteknologian arvioinneista, jotka on tehty arviointiasetusta soveltavissa ETA-maissa, Australiassa, Kanadassa, Yhdistyneessä kuningaskunnassa tai Amerikan yhdysvalloissa

5)

kliiniset turvallisuutta ja vaikuttavuutta koskevat tiedot, jotka sisältyvät Euroopan lääkevirastolle toimitettuun asiakirja-aineistoon

6)

potilasrekisterit.

Tämän kohdan sisältö:

—

Esitetään luettelo lähteistä, joista on järjestelmällisesti haettu yhteisen kliinisen arvioinnin kohdealan kannalta merkityksellisiä tutkimuksia, ja ilmoitetaan kunkin haun päivämäärä. Haut on tehtävä enintään kolme kuukautta ennen asiakirja-aineiston toimittamista.

—

Ilmoitetaan, onko odotettavissa, että saataville tulee arvioinnin kohdealan kannalta merkityksellisiä uusia tietoja, ja milloin niitä voitaisiin odottaa.

Kaikki hakustrategiat on dokumentoitava kokonaisuudessaan lisäyksessä D.2.

4.2.2

 Tutkimusten valinta

Dokumentoidaan menettely, jolla tiedonhaun tuloksista poimitaan arvioinnin kannalta merkitykselliset tutkimukset kohdassa 4.1 määriteltyjen hyväksymis- ja hylkäämiskriteerien mukaisesti. Tiedot annetaan kunkin PICO-tutkimuskysymyksen osalta. Jos valintamenettely poikkeaa siitä, mitä arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisissa koordinointiryhmän laatimissa menetelmäohjeissa ehdotetaan, poikkeama on selostettava ja perusteltava.

4.3

 Tiedoista tehty analyysi ja yhteenveto

Kuvataan tietojen analysointiin ja niistä tehtävään yhteenvetoon käytetyt menetelmät. Asiakirja-aineiston laatimisessa käytettävissä menetelmissä ja niiden kuvauksessa on noudatettava näyttöön perustuvaa lääketiedettä koskevia kansainvälisiä standardeja ja otettava huomioon mahdolliset menettelyohjeet, jotka terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä on hyväksynyt arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti. Kaikki poikkeamiset on selostettava ja perusteltava.

Kaikkien analyysien perustana olevat asiakirjat, kuten kliinisten tutkimusten raportit, tutkimusprotokollat ja tilastoanalyysisuunnitelmat (myös näytöstä tehtävään synteesiin tarkoitetut) sekä yksityiskohtaiset tiedot kaikista käytetyistä ohjelmistoista sekä vastaavat ohjelmakoodit ja tuotokset on esitettävä lisäyksen D vastaavissa osissa.

Tämän kohdan alakohdissa käsitellään seuraavia metodologisia näkökohtia:

4.3.1

 Kuvaus huomioon otettujen alkuperäisten kliinisten tutkimusten rakenteesta ja menetelmistä

4.3.2

 Kuvaus alkuperäisistä kliinisistä tutkimuksista saaduista tuloksista

4.3.3

 Meta-analyyseihin perustuvat suorat parivertailut

Näytöstä tehtävää synteesiä koskeva tutkimussuunnitelma ja siihen liittyvä tilastoanalyysisuunnitelma esitetään lisäyksessä D.5.

4.3.4

 Epäsuorat vertailut

Näytöstä tehtävää synteesiä koskeva tutkimussuunnitelma ja siihen liittyvä tilastoanalyysisuunnitelma esitetään lisäyksessä D.5.

4.3.5

 Herkkyysanalyysit

Kuvataan ja perustellaan kaikkien tehtyjen herkkyysanalyysien menetelmät. Esitetään herkkyysanalyysin tarkoitus tai analyysin kohteena oleva metodologinen parametri sekä taustaoletukset.

4.3.6

 Alaryhmäanalyysit ja muut vaikutuksen muovaajat

4.3.7

 Lisämenetelmien määrittely tarpeen mukaan

Kuvataan kaikki muut menetelmät, joita on käytetty asiakirja-aineistossa käytettyjen tulosten johtamisessa.

5.   Tulokset

Asiakirja-aineistossa esitetyissä tuloksissa on noudatettava näyttöön perustuvaa lääketiedettä koskevia kansainvälisiä standardeja ja otettava huomioon mahdolliset menettelyohjeet, jotka terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä on hyväksynyt arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti. Kaikki poikkeamiset on selostettava ja perusteltava.

Tulosten esittämisessä käytetään tapauksen mukaan tekstiä, lukuja ja taulukoita.

Suhteellisen tehon ja suhteellisen turvallisuuden osalta on toimitettava tulokset kunkin kliinisen tutkimuksen ja näytön synteesin osalta, mukaan lukien sekä suorat että epäsuorat vertailut.

5.1

 Tiedonhaun tulokset

Tiedonhaun eri vaiheiden tulokset on esitettävä selkeästi. Kunkin tutkimuksen osalta annetaan seuraavat tiedot: tutkimuksen viitetunniste, tutkimuksen asema, tutkimuksen kesto ja tietoihin mahdollisesti sovellettu aikaraja sekä tutkimusryhmät. Tiedonhaun kunkin vaiheen osalta yksilöidään ja luetellaan ne tutkimukset, joita ei ole otettu huomioon asiakirja-aineistossa. Kussakin tapauksessa täsmennetään pois jättämisen syy.

Tulokset esitetään seuraavissa alakohdissa:

5.1.1

 Luettelo terveysteknologian kehittäjän tai kolmansien osapuolten tekemistä tai toimeksi antamista tutkimuksista

Annetaan tiedot kaikista arviointiasetuksen liitteessä I olevassa b alakohdassa tarkoitetuista terveysteknologian kehittäjän tai kolmansien osapuolten tekemistä tai toimeksi antamista tutkimuksista, mukaan luettuna tutkimukset, joista Euroopan lääkevirastolle toimitettuun asiakirja-aineistoon sisällytetyt kliiniset turvallisuutta ja vaikuttavuutta koskevat tiedot on saatu. Luetteloon sisällytetään vain sellaiset tutkimukset, joissa on mukana asiakirja-aineiston aiheena olevaan käyttöaiheeseen liittyviä potilaita. Ilmoitetaan, onko arvioinnin aikana odotettavissa, että saataville tulee arvioinnin kohdealan kannalta merkityksellisiä uusia tietoja, ja milloin niitä voitaisiin odottaa.

5.1.2

 Bibliografisista tietokannoista tehdyissä hauissa löytyneet tutkimukset

Esitetään tulokset bibliografisista tietokannoista tehdyistä hauista, joiden kohteena olivat lääkettä ja mahdollisia vertailuvalmisteita koskevat tutkimukset (esim. epäsuorat meta-analyysit).

5.1.3

 Tutkimusrekistereistä ja tutkimustulosrekistereistä (kliinisten kokeiden tietokannat) haetut tutkimukset

Esitetään tulokset tutkimusrekistereistä tai tutkimustulosrekistereistä tehdyistä hauista, joiden kohteena olivat lääkettä ja mahdollisia vertailuvalmisteita koskevat tutkimukset.

5.1.4

 Terveysteknologia-arviointien raportit

Luetellaan saatavilla olevat arviointiraportit sellaisista yhteisen kliinisen arvioinnin kohteena olevaan lääkkeeseen liittyvän terveysteknologian arvioinneista, jotka on tehty arviointiasetusta soveltavissa ETA-maissa, Australiassa, Kanadassa, Yhdistyneessä kuningaskunnassa tai Amerikan yhdysvalloissa Arviointiraportit sisällytetään lisäykseen D.7. Lisäksi luetellaan kaikki näissä arviointiraporteissa havaittu merkityksellinen lisänäyttö, jota ei ole mainittu muissa lähteissä.

5.1.5

 Euroopan lääkevirastolle toimitettuun asiakirja-aineistoon sisällytetyt tutkimukset

Luetellaan kaikki kliinistä tehoa ja turvallisuutta koskevat tutkimukset ja tapauksen mukaan muut soveltuvat tutkimukset, jotka on sisällytetty Euroopan lääkevirastolle toimitettuun asiakirja-aineistoon. Jos keskeisinä pidettäviä tutkimuksia ei ole hyödynnetty minkään PICO-tutkimuskysymyksen yhteydessä, tutkimukset esitetään lisäyksessä C ja sisällytetään lisäykseen D.6.

5.1.6

 Potilasrekistereistä haetut tutkimukset

Esitetään tulokset potilasrekistereistä tehdyistä hauista, joiden kohteena olivat lääkettä ja mahdollisia vertailuvalmisteita koskevat tutkimukset.

5.1.7

 Huomioon otetut tutkimukset yhteensä ja PICO-tutkimuskysymyksittäin

Luetellaan tutkimukset, joita on hyödynnetty suhteellisen tehon ja suhteellisen turvallisuuden kuvauksessa ja kunkin PICO-tutkimuskysymyksen tarkastelussa.

5.2

 Huomioon otettujen tutkimusten kuvaus

Esitetään taulukkomuodossa yhteenveto niiden tutkimusten tutkimussuunnitelmasta ja tutkimuspopulaatiosta, jotka on otettu huomioon jonkin PICO-tutkimuskysymyksen osalta tehdyssä suhteellisen tehon ja turvallisuuden kuvauksessa. Tiedot on annettava erityisesti seuraavista:

—

tutkimuksen tyyppi ja rakenne

—

tutkimuksen päivämäärä ja kesto

—

tutkimuspopulaatio sekä keskeiset hyväksymisperusteet ja tutkimuspaikka

—

toimenpiteen ja vertailuvalmisteiden ominaisuudet

—

tutkimuksen päätetapahtumat

—

tietoihin mahdollisesti sovellettu aikaraja

—

otoskoko

—

analyysimenetelmät.

Kuvataan tutkimukseen liittyvät toimenpiteet ja annetaan tiedot tutkimuksen kulusta (eli suunnitellut ja toteutuneet seuranta-ajat tuloksia kohden).

Kuvataan asiakirja-aineistoon sisällytetyt tutkimukset lyhyesti. Yksityiskohtainen kuvaus tutkimusmenetelmistä annetaan lisäyksessä A.

5.3

 Suhteellista tehoa ja suhteellista turvallisuutta koskevat tutkimustulokset

Esitetään tulokset suhteellisesta tehosta ja suhteellisesta turvallisuudesta arvioinnin kohdealan mukaisesti.

Annetaan myös kaikki tiedot, jotka ovat tarpeen suhteellisen vaikuttavuuden varmuuden arvioimiseksi ottaen huomioon saatavilla olevan näytön vahvuudet ja rajoitukset. Varmuuden arvioimiseksi tarvittavissa tiedoissa, joihin on sisällytettävä myös vinouman riskin arviointi, on otettava huomioon mahdolliset menettelyohjeet, jotka terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä on hyväksynyt arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti. Kaikki poikkeamiset on selostettava ja perusteltava.

Yksityiskohtaiset tiedot annetaan asianomaisissa lisäyksissä.

5.3.1

 Potilaspopulaatiota <Z-1> koskevat tulokset

Selostetaan, missä määrin tutkimukseen otettujen potilaspopulaatioiden ja/tai vertailuvalmisteiden voidaan katsoa kattavan asianomaisen potilaspopulaation tai vertailuvalmisteen arvioinnin kohdealan mukaan.

Eri PICO-tutkimuskysymysten mukaiset potilaspopulaatioon <Z-1> liittyvät tulokset esitetään tämän kohdan alakohdissa.

Kullekin PICO-tutkimuskysymysten yhteydessä määritellylle potilaspopulaatiolle <Z-1>, <Z-2> jne. varataan oma kohtansa.

Annetaan tutkimuskohtaiset tiedot analysoidun vertailun tyypistä (esim. suora vertailu, oikaistu epäsuora vertailu) ja tutkimusryhmistä. Jos arviointia varten on analysoitu johonkin tutkimukseen kuuluvaa potilaiden alapopulaatiota, annetaan kuvaus alapopulaatiosta ja tieto siihen kuuluvien potilaiden määrästä.

5.3.1.1

 Potilaiden tunnuspiirteet tutkimuskysymyksen PICO < 1> tapauksessa

Kuvataan potilaiden tunnuspiirteet kaikissa tutkimuksissa, joissa tarkastellaan tietyn PICO-tutkimuskysymyksen piiriin kuuluvaa potilaspopulaatiota. Ilmoitetaan, jos potilaspopulaatio on eri tutkimuksissa erilainen. Jos jossakin tutkimuksessa tarkastelluista potilaiden alapopulaatioista vain yksi edustaa yhteisessä kliinisessä arvioinnissa tarkasteltavaa populaatiota, kuvataan asianomaisen populaation tunnuspiirteet.

5.3.1.2

 Terveystulokset tutkimuskysymyksen PICO < 1> tapauksessa ja tulosten epävarmuus

Esitetään taulukossa PICO-tutkimuskysymyskohtaiset terveystuloksia koskevat tulokset, jotka kuvaavat lääkkeen suhteellista tehoa ja turvallisuutta tietyssä potilaspopulaatiossa. Kuvataan ensiksi tutkimuskysymystä PICO < 1> varten toimitettu näyttö (vertailun tyyppi) ja perustellaan sen valinta.

Jos potilaspopulaation osalta tarkastellaan useita PICO-tutkimuskysymyksiä, niitä koskevat terveystulokset esitetään omissa alakohdissaan.

Tämän kohdan sisältö:

—

yhteenveto käytettävissä olevista tuloksista (jotka arvioinnin kohdealan mukaan on annettava) kutakin tutkimusta kohti

—

yhteenveto huomioon otettujen tutkimusten kulusta, hoidon tosiasiallisesta kestosta ja tutkimustoimenpidettä ja vertailuvalmistetta koskevista tarkkailujaksoista

—

kuvaus näyttöä koskevan synteesin laatimismenetelmästä ja sen vahvuuksista ja rajoituksista sekä kaikki käytetyistä menetelmistä ja niiden soveltamisesta johtuvat tekijät, jotka voivat vaikuttaa näytön varmuuteen

—

vaaditut tulokset suhteellisesta tehosta ja suhteellisesta turvallisuudesta (eli lääkkeen suhteelliset vaikutukset vertailuvalmisteeseen nähden). Esitetään kaikkien yksittäisten tutkimusten tulokset sekä esimerkiksi meta-analyysien tulosten määrälliset yhteenvedot. Kuvataan lyhyesti kustakin esitetystä tuloksesta tehdyn analyysin tulokset. Täsmennetään, onko näyttö saatu suorasta vai välillisestä vertailusta. Jos tulokset ilmoitetaan aikarajojen mukaan, ne on esitettävä kaikkien terveystulosten osalta. Käytetyt aikarajat on perusteltava. Ilmoitetaan puuttuvien tietojen määrä ja tietojen puuttumisen syyt sekä kaikkien herkkyysanalyysien tulokset.

—

Kuvataan seikat, jotka voivat vaikuttaa suhteellisten vaikutusten varmuuteen.

6.   Viiteluettelo

Lisäykset

Lisäys A. Taulukko: yhteisessä kliinisessä arvioinnissa huomioon otetut tutkimukset ja niissä käytetyt menetelmät

Luetellaan taulukon riveillä kaikki suhteellisen tehon ja suhteellisen turvallisuuden luonnehdinnassa huomioon otetut tutkimukset. Annetaan lisäksi kunkin luetellun tutkimuksen osalta tiedot tutkimusmenetelmistä ja potilaita kuvaava vuokaavio.

Lisäys B. Tiedot, joiden avulla arvioidaan suhteellisten vaikutusten varmuutta (muun muassa vinouman riskiä)

Lisäys C. Lääkkeen kliinisen kehitysohjelman päätutkimusten tulokset (jos ei esitetty PICO-tutkimuskysymysten yhteydessä)

Lisäys D. Pohjana käytetyt asiakirjat

D.1 Viitetekstit kokonaisuudessaan

D.2 Tiedonhaun dokumentointi

D.2.1 Tietolähteisiin sovellettujen hakustrategioiden dokumentointi

D.2.2 Tiedonhaun tulokset vakiomuodossa

D.3 Analyyseissa käytettyjen ohjelmien ohjelmakoodi

Ilmoitetaan analyysiohjelmien ohjelmakoodi ja tuotos, jos analyyseja ja vastaavia laskelmia ei voida kuvata standardinmukaisella menetelmällä.

D.4 Alkuperäisten kliinisten tutkimusten tutkimusraportit

Esitetään arviointiasetuksen liitteessä I olevassa b alakohdassa tarkoitetut kliinisten tutkimusten raportit, mukaan luettuina tutkimusprotokollat ja tilastoanalyysisuunnitelmat.

D.5 Näyttöä koskevan synteesin laatimiseen tarvittavat tutkimusraportit

Esitetään kaikki arviointiasetuksen liitteessä I olevassa b alakohdassa tarkoitetut ajantasaiset julkaistut ja julkaisemattomat tiedot ja data-analyysit, mukaan luettuina tutkimusprotokollat ja tilastoanalyysisuunnitelmat, joita tarvitaan näyttöä koskevan synteesin laatimiseen.

D.6 Euroopan lääkevirastolle toimitettuun asiakirja-aineistoon sisältyvät kliiniset turvallisuutta ja vaikuttavuutta koskevat tiedot

Esitetään yhteisen teknisen asiakirjan (CTD) moduulit 2.5, 2.7.3 ja 2.7.4 (Euroopan lääkevirastolle toimitettavat tiedot) sekä kliinisten tutkimusten raportit (ks. kliinisen tutkimuksen raportin kohta C.4 Tutkimusraportit). Kunkin kliinisen tutkimuksen raportti toimitetaan vain kerran.

D.7 Yhteisen kliinisen arvioinnin kohteena olevaa lääkettä koskevat terveysteknologian arviointiraportit

D.8 Rekistereihin perustuvat tiedot tutkimuksista

Esitetään potilasrekistereistä peräisin olevat tarkasteltavaa lääkettä koskevat tutkimukset, jos sellaisia on saatavilla.

D.9 Yhteisiä kliinisiä tutkimuksia koskevat tiedot

LIITE II

YHTEISTÄ KLIINISTÄ ARVIOINTIA KOSKEVAN RAPORTIN MALLI

Raportissa on noudatettava näyttöön perustuvaa lääketiedettä koskevia kansainvälisiä standardeja ja otettava huomioon mahdolliset menettelyohjeet, jotka terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä on hyväksynyt arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti.

Lyhenneluettelo

Seuraavassa luettelossa ehdotetaan joitakin lyhenteitä. Niitä voidaan käyttää tarpeen mukaan.

Lyhenne

Merkitys

ATC-koodi

Anatomis-terapeuttis-kemiallinen koodi

ATMP-lääke

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävä lääke

CSR

Kliininen tutkimusraportti

ETA

Euroopan talousalue

EMA

Euroopan lääkevirasto

EU

Euroopan unioni

HTA

Terveysteknologian arviointi

HTACG

Terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä

HTAR

Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) 2021/2282, annettu 15 päivänä joulukuuta 2021, terveysteknologian arvioinnista ja direktiivin 2011/24/EU muuttamisesta

HTD

Terveysteknologian kehittäjä

JCA

Yhteinen kliininen arviointi

JSC

Yhteinen tieteellinen kuuleminen

PICO

Tutkimuskysymys, jonka muodostavat yhteisessä kliinisessä arvioinnissa tarkasteltavat parametrit: potilaspopulaatio – toimenpiteet – vertailuvalmisteet – terveystulokset

PRIME

Euroopan lääkeviraston ensisijaislääkkeitä koskeva ohjelma

RCT

Satunnaistettu kontrolloitu koe

RoB

Vinouman riski

SmPC

Valmisteyhteenveto

jne.

 

Sisällysluettelo

Taulukkoluettelo

1.   Yhteisen kliinisen arvioinnin yleiset tiedot

Tämän kohdan sisältö:

—

arvioijaa ja avustavaa arvioijaa koskevat tiedot

—

yhteenveto menettelyn vaiheista ja niiden päivämääristä

—

tiedot potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden osallistumisesta sekä potilasjärjestöiltä, terveydenhuollon ammattialajärjestöiltä sekä kliinisiltä ja tieteellisiltä yhteisöiltä saadusta palautteesta. Asiantuntijoiden ja sidosryhmien panos esitetään lisäyksessä A.

—

tiedot aiemmista arviointiasetukseen perustuvista arvioinneista.

2.   Tausta

2.1

 Sairaudentilan yleinen luonnehdinta

Tämän kohdan sisältö:

—

tiivistelmä sairaudentilasta, mukaan lukien sen oireet, sen aiheuttama rasite ja luonnollinen eteneminen sekä sen yleisyys tai esiintyvyys arviointiasetusta soveltavissa ETA-maissa

—

lyhyt kuvaus kohdepotilaspopulaatiosta ja sen ominaisuuksista, jotka on otettu huomioon arviointiasetuksen 8 artiklan 6 kohdan mukaisesti määritetyssä arvioinnin kohdealassa

—

lyhyt kuvaus sairaudentilan hoitoketjusta ja sen mahdollisesta merkittävästä vaihtelusta arviointiasetusta soveltavien ETA-maiden välillä, ja tarvittaessa kuvaus hoitoketjusta sairaudentilan eri vaiheissa ja/tai alatyypeissä tai alapopulaatioissa.

2.2

 Lääkkeen luonnehdinta

2.2.1

 Lääkkeen ominaisuudet

Kuvataan arvioitavan lääkkeen ominaisuuksia ja annetaan erityisesti seuraavat tiedot:

—

kauppanimi

—

vaikuttavat aineet

—

formulaatiot

—

käyttöaihe

—

myyntiluvan haltija

—

vaikutusmekanismi

—

ATC-koodi, jos se on jo annettu.

2.2.2

 Käyttöä koskevat vaatimukset ja ohjeet

Annetaan kuvaus lääkkeen antotavoista, annostelusta ja hoidon kestosta.

2.2.3

 Lääkkeen sääntelyasema

Ilmoitetaan lääkkeen sääntelyasema ja annetaan yksityiskohtaiset tiedot lääkkeeseen EU:ssa sovellettavasta menettelystä, jollaisia ovat esimerkiksi harvinaislääkkeeksi määrittely, ehdollinen myyntilupa sekä siihen liittyvät erityiset velvoitteet, ATMP-lääkettä koskeva menettely tai PRIME-ohjelma. Annetaan tiedot myös käynnissä olevista tai suunnitelluista varhaista markkinoille pääsyä tai erityisluvallista käyttöä koskevista ohjelmista Euroopan talousalueella.

Lisätään tarvittaessa linkki valmisteyhteenvetoon, josta löytyy tietoja muista luvan saaneista käyttöaiheista, ja linkki asiakirja-aineistoon, josta saa lisää sääntelyyn liittyviä tietoja.

3.   Arvioinnin kohdeala

Esitetään arviointiasetuksen 8 artiklan 6 kohdan mukainen arvioinnin kohdeala.

4.   Tulokset

Tässä kohdassa esitettävissä tuloksissa on noudatettava näyttöön perustuvaa lääketiedettä koskevia kansainvälisiä standardeja ja otettava huomioon mahdolliset menettelyohjeet, jotka terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä on hyväksynyt arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti. Kaikki poikkeamiset on selostettava ja perusteltava.

4.1

 Tiedonhaku

Tämän kohdan sisältö:

—

Annetaan kuvaus terveysteknologian kehittäjän suorittamasta tiedonhausta.

—

Esitetään arvio terveysteknologian kehittäjän käyttämien lähteiden ja hakustrategioiden asianmukaisuudesta.

Ilmoitetaan arviointiasetuksen liitteessä I olevassa b alakohdassa tarkoitetut terveysteknologian kehittäjän tai kolmansien osapuolten toteuttamat tai sponsoroimat tutkimukset sisältävän luettelon päiväys samoin kuin päivä, jona lääkettä ja vertailuvalmisteita koskevia tutkimuksia on viimeksi haettu bibliografisista tietokannoista ja tutkimus- ja tutkimustulosrekistereistä (kliinisten tutkimusten tietokannoista).

Yksityiskohtaiset tiedot annetaan lisäyksessä B.

4.1.1

 Huomioon otetut tutkimukset yhteensä ja PICO-tutkimuskysymyksittäin

Esitetään taulukkomuodossa

—

yhteenveto kaikista huomioon otetuista tutkimuksista ja niiden viitetiedot yleisesti ja PICO-tutkimuskysymyksittäin

—

luettelo terveysteknologian kehittäjän huomioon ottamista tutkimuksista, jotka on jätetty arvioinnin ulkopuolelle, ja pois jättämisen perustelut.

4.2

 Huomioon otettujen tutkimusten ominaispiirteet ja tutkimukseen liittyvä vinouman riski

4.2.1

 Huomioon otetut tutkimukset

Esitetään arvioinnissa huomioon otetuista tutkimuksista seuraavat tiedot:

—

tutkimuksen rakenne (esim. satunnaistaminen, sokkouttaminen tai rinnakkaistutkimukset sekä tärkeimmät hyväksymis- ja hylkäämiskriteerit)

—

tutkimuspopulaatiot (esim. diagnoosi, sairauden yleinen vakavuus ja hoitomenetelmä)

—

tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden ominaispiirteet

—

tutkimuksen kulku (esim. suunnitellut ja toteutuneet seuranta-ajat tuloksia kohden)

—

tutkimuksen kesto.

4.2.2

 RoB

Kuvataan menettely, jota käytetään tutkimuksessa esiintyvän vinouman riskin arvioimiseen ottaen huomioon mahdollisesti käytettävissä olevat menettelyohjeet, jotka koordinointiryhmä on arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti laatinut.

4.3

 Suhteellista tehoa ja suhteellista turvallisuutta koskevat tutkimustulokset

Esitetään suhteellista tehoa ja suhteellista turvallisuutta koskevat tulokset arviointiasetuksen 8 artiklan 6 kohdan mukaisesti vahvistetun arvioinnin kohdealan mukaisesti PICO-tutkimuskysymyksittäin.

Arvioidaan suhteellisen tehon ja suhteellisen turvallisuuden varmuutta ottaen huomioon saatavilla olevan näytön vahvuudet ja rajoitukset sekä mahdollisesti käytettävissä olevat menettelyohjeet, jotka koordinointiryhmä on arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti laatinut.

4.3.1

 Potilaspopulaatiota <Z-1> koskevat tulokset

Selostetaan, missä määrin tutkimukseen otettujen potilaspopulaatioiden ja/tai vertailuvalmisteiden voidaan katsoa kattavan asianomaisen potilaspopulaation tai asianomaiset vertailuvalmisteet arviointiasetuksen 8 artiklan 6 kohdan mukaisesti vahvistetun arvioinnin kohdealan mukaan.

Varataan kullekin PICO-tutkimuskysymysten yhteydessä määritellylle potilaspopulaatiolle oma kohtansa. Esitetään alakohdissa kaikkien PICO-tutkimuskysymysten mukaiset tähän potilaspopulaatioon liittyvät tulokset.

4.3.1.1

 Potilaiden tunnuspiirteet

Kuvataan potilaiden tunnuspiirteet kaikissa tutkimuksissa, joissa tarkasteltava potilaspopulaatio kuuluu jonkin tätä potilaspopulaatiota koskevan PICO-tutkimuskysymyksen piiriin.

4.3.1.2

 Näyttöä koskevan synteesin laatimismenetelmät

Kuvataan lyhyesti terveysteknologian kehittäjän mahdollisen näyttöä koskevan synteesin laatimisessa käyttämät menetelmät ja niihin liittyvät vahvuudet ja rajoitukset sekä kaikki näistä menetelmistä ja niiden soveltamisesta johtuvat tekijät, jotka voivat vaikuttaa näytön varmuuteen, ottaen huomioon mahdollisesti käytettävissä olevat menettelyohjeet, jotka koordinointiryhmä on arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti laatinut.

4.3.1.3

 Terveystulokset tutkimuskysymyksen PICO < 1> tapauksessa ja tulosten epävarmuus

Esitetään PICO-tutkimuskysymyskohtaiset terveystulokset, jotka kuvaavat lääkkeen suhteellista tehoa ja turvallisuutta tietyssä potilaspopulaatiossa. Kuvataan ensiksi tutkimuskysymystä PICO < 1> varten toimitettu näyttö (vertailun tyyppi) ja perustellaan sen valinta.

Esitetään yhteenveto käytettävissä olevista tuloksista (jotka arvioinnin kohdealan mukaan on annettava) kutakin tutkimusta kohti

Suhteellista tehoa ja suhteellista turvallisuutta (ts. lääkkeen suhteellisia vaikutuksia verrattuna vertailuvalmisteeseen) koskeviin tuloksiin sisällytetään kaikkien yksittäisten tutkimusten tulokset ja mahdolliset tuloksista tehdyt kvantitatiiviset synteesit, jotka perustuvat esim. meta-analyyseihin.

Kuvataan lyhyesti kustakin esitetystä tuloksesta tehdyn analyysin tulokset.

Kuvataan seikat, jotka voivat vaikuttaa suhteellisten vaikutusten varmuuteen, ottaen huomioon mahdollisesti käytettävissä olevat menettelyohjeet, jotka koordinointiryhmä on arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti laatinut.

Jos potilaspopulaation osalta tarkastellaan useita PICO-tutkimuskysymyksiä, niitä koskevat terveystulokset esitetään omissa alakohdissaan.

4.3.2

 Lääkkeen kliinisen kehitysohjelman päätutkimuksen tulokset (jos ei käytetty PICO-tutkimuskysymysten yhteydessä)

4.3.2.1

 Päätutkimuksen ominaisuudet

4.3.2.2

 Potilaiden tunnuspiirteet

4.3.2.3

 Päätutkimuksessa saadut terveystulokset ja niiden epävarmuus

5.   Viittaukset

Lisäykset

Lisäys A. Asiantuntijoilta ja sidosryhmiltä saadut tiedot

Lisäys B. Tiedonhaun arviointi

Lisäys C. Muut tutkimuksista saadut tiedot ja data, mukaan lukien tulosten epävarmuus

LIITE III

YHTEISTÄ KLIINISTÄ ARVIOINTIA KOSKEVAN TIIVISTELMÄRAPORTIN MALLI

Tiivistelmäraportissa on annettava arvioinnista itsenäisesti luettavissa oleva yhteenveto. Siinä on otettava huomioon mahdolliset menettelyohjeet, jotka terveysteknologian arviointia käsittelevä jäsenvaltioiden koordinointiryhmä on hyväksynyt arviointiasetuksen 3 artiklan 7 kohdan d alakohdan mukaisesti.

Tiivistelmäraportin on sisällettävä ainakin seuraavat:

—

taustatiedot, joissa on vähintään kuvaus toimenpiteestä ja hoidettavasta sairaudentilasta

—

arviointiasetuksen 8 artiklan 6 kohdassa tarkoitettu arvioinnin kohdeala

—

tiedot potilaiden, kliinisten asiantuntijoiden ja muiden asiantuntijoiden osallistumisesta sekä potilasjärjestöiltä, terveydenhuollon ammattialajärjestöiltä sekä kliinisiltä ja tieteellisiltä yhteisöiltä saadusta palautteesta

—

yhteenvetotaulukot, joissa esitetään näytön epävarmuus kunkin PICO-tutkimuskysymyksen osalta ja lyhyt kuvaus tuloksista.

ELI: http://data.europa.eu/eli/reg_impl/2024/1381/oj

ISSN 1977-0812 (electronic edition)