EU:n säännöt uusille geeneihin ja soluihin perustuville lääkkeille
TIIVISTELMÄ
Tieteen kehittymisen ansiosta on saatu uusia lääkkeitä ihmisten sairauksien hoitamiseksi, jotka perustuvat geeniterapiaan tai somaattiseen soluterapiaan* ja kudosmuokkaukseen*. Joulukuusta 2008 lainsäädännöllä on pyritty varmistamaan, että ne ovat turvallisia potilaille ja saatavilla kaikkialla EU:n alueella.
ASETUKSEN TARKOITUS
Asetuksessa vahvistetaan ATMP-lääkkeinä tunnettujen, pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden lupia, valvontaa ja lääketurvatoimintaa koskevat erityissäännöt. Niitä voidaan käyttää esimerkiksi aikuisten polven rustovaurioiden korjaamiseen. Asetuksella suojataan potilaita tieteellisesti kestämättömiltä hoidoilta.
TÄRKEIMMÄT KOHDAT
— |
Asetuksella perustetaan pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea (CAT) Euroopan lääkevirastoon. Sen tehtävänä on arvioida tieteellisesti pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden laatua, turvallisuutta ja tehoa.
|
— |
Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea perustaa lupapäätöksensä CAT:n lausuntoihin.
|
— |
Kun lupa on myönnetty, tuotetta pidetään turvallisena ihmisten käyttöön kaikkialla Euroopassa.
|
— |
Valmistajien on noudatettava tarkkoja merkintä- ja pakkaussääntöjä.
|
— |
Valmistajien on varmistettava, että jokainen tuote ja sen raaka-aineet voidaan jäljittää hankinnasta pakkaamiseen, varastointiin ja toimituksen kautta lopulliseen määränpäähän.
|
— |
Sairaaloiden ja muiden lääkettä käyttävien laitosten on perustettava järjestelmä jäljitettävyyttä varten sekä potilaiden että käytettyjen tuotteiden osalta.
|
— |
Valmistajien on määritettävä korjaavat toimenpiteet, joihin he ryhtyvät, jos luvan saaneen tuotteen todetaan aiheuttavan epätoivottuja vaikutuksia.
|
— |
Jos esiintyy aihetta erityiseen huoleen, Euroopan komissio voi pyytää valmistajaa perustamaan riskinhallintajärjestelmän, joka tunnistaa, ehkäisee tai vähentää mahdollisia riskejä.
|
— |
Komissio laatii tarkat ohjeet hyvästä kliinisestä tutkimustavasta ja tuotantotavoista, jotka koskevat pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä.
|
Komission kertomuksessa maaliskuulta 2014 selvitettiin pitkälle kehitettyjen terapioiden tilannetta EU:ssa ja asetuksen vaikutusta käytännössä. Siinä todettiin, että lainsäädäntö oli muodostanut tunnustetun kehyksen uusien pitkälle kehitettyjen terapioiden arviointiin.
TAUSTAA
EU:ssa tehdään merkittävää tutkimusta pitkälle kehitettyjen terapioiden alalla. EU:n kliinisten kokeiden tietokanta EudraCT sisältää jopa 250 tietuetta vuosien 2004 ja 2010 välillä. Lähes 70 prosenttia yksiköistä oli pk-yrityksiä tai voittoa tavoittelemattomia organisaatioita. Monikansallisia lääkeyhtiöitä oli alle 2 prosenttia.
KESKEISET TERMIT
* Somaattinen soluterapia: kokeellinen menetelmä, jossa pyritään parantamaan perinnöllistä sairautta kloonaamalla geenejä ja viemällä ne takaisin soluihin.
* Kudosmuokkaus: elinten valmistaminen ihmiskehoon implantoitaviksi ja ihmiskehossa käytettäviksi.
SÄÄDÖS
Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 1394/2007, annettu 13 päivänä marraskuuta 2007, pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä sekä direktiivin 2001/83/EY ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta
VIITTEET
Säädös |
Voimaantulo |
Täytäntöönpanon määräaika jäsenvaltioissa |
Euroopan unionin virallinen lehti |
Asetus (EY) N:o 1394/2007 |
30.12.2007 |
– |
Muutossäädökset |
Voimaantulo |
Täytäntöönpanon määräaika jäsenvaltioissa |
Euroopan unionin virallinen lehti |
Asetus (EU) N:o 1235/2010 |
1.1.2011 |
– |
MUUT ASIAAN LIITTYVÄT ASIAKIRJAT
Komission kertomus Euroopan parlamentille ja neuvostolle pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä sekä direktiivin 2001/83/EY ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta annetun Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 1394/2007 25 artiklan mukaisesti (COM(2014) 188 final, 28.3.2014)
Viimeisin päivitys: 15.10.2015