Tämä asiakirja on ainoastaan dokumentoinnin apuväline eikä sillä ole oikeudellista vaikutusta. Unionin toimielimet eivät vastaa sen sisällöstä. Säädösten todistusvoimaiset versiot on johdanto-osineen julkaistu Euroopan unionin virallisessa lehdessä ja ne ovat saatavana EUR-Lexissä. Näihin virallisiin teksteihin pääsee suoraan tästä asiakirjasta siihen upotettujen linkkien kautta.

Tämän asetuksen tarkoituksena on ottaa käyttöön yhteisön menettely sen määrittelemiseksi, mitkä lääkkeet ovat harvinaislääkkeitä ja säätää harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden tutkimista, kehittämistä ja markkinoille saattamista koskevista kannustimista.

a) ’lääkkeellä’ direktiivin 65/65/ETY 2 artiklassa määriteltyä ihmisille tarkoitettua lääkettä;

b) ’harvinaislääkkeellä’ tämän asetuksen ehtojen ja edellytysten mukaisesti sellaiseksi määriteltyä lääkettä;

c) ’rahoittajalla’ yhteisöön sijoittautunutta oikeushenkilöä tai luonnollista henkilöä, joka hakee lääkkeen määrittelemistä harvinaislääkkeeksi tai jonka lääke on jo määritelty harvinaislääkkeeksi;

d) ’virastolla’ Euroopan lääkearviointivirastoa.

1. Lääke määritellään harvinaislääkkeeksi, jos sen rahoittaja voi osoittaa:

a) että lääke on tarkoitettu sellaisen hengenvaarallisen sairaudentilan tai pysyvän invaliditeetin aiheuttavan sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon, jota esiintyy enintään viidellä potilaalla kymmentä tuhatta henkilöä kohti yhteisössä hakemuksen jättämisajankohtana,

että lääke on tarkoitettu hengenvaarallisen, vaikean invaliditeetin aiheuttavan tai vaikean ja kroonisen sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon yhteisössä ja että sen kaupan pitäminen ilman kannustimia ei todennäköisesti antaisi riittävää tuottoa tarvittavien investointien kattamiseksi,

b) että mainittuun sairaudentilaan ei ole olemassa tyydyttävää yhteisössä luvan saanutta diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmää tai, jos sellainen menetelmä on olemassa, että lääkkeestä on merkittävää etua tällaisesta sairaudentilasta kärsiville.

2. Komissio antaa tämän artiklan 1 kohdan soveltamisen edellyttämät säännökset soveltamisasetuksella 10 a artiklan 2 kohdassa tarkoitettua sääntelymenettelyä noudattaen.

1. Perustetaan viraston yhteyteen harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea, jäljempänä ’komitea’.

a) tutkia kaikki sille tämän asetuksen mukaisesti jätetyt lääkkeen määrittelemistä harvinaislääkkeeksi koskevat hakemukset;

b) neuvoa komissiota Euroopan unionin harvinaislääkkeitä koskevan politiikan laatimisessa ja kehittämisessä;

c) avustaa komissiota harvinaislääkkeisiin liittyviä asioita koskevissa kansainvälisissä yhteyksissä ja yhteyksissä potilaiden tukiryhmiin;

d) avustaa komissiota yksityiskohtaisten ohjeiden laatimisessa.

3. Komiteassa on yksi kunkin jäsenvaltion nimeämä jäsen, kolme komission nimeämää, potilasjärjestöjä edustavaa jäsentä ja kolme komission viraston suosituksesta nimeämää jäsentä. Komitean jäsenten toimikausi on kolme vuotta ja se voidaan uusia. Heillä voi olla apunaan asiantuntijoita.

4. Komitea valitsee puheenjohtajan kolmen vuoden toimikaudeksi, joka voidaan uusia kerran.

5. Komission edustajat ja viraston toimitusjohtaja tai hänen edustajansa voivat osallistua kaikkiin komitean kokouksiin.

7. Komitean jäseniä vaaditaan vielä tehtäviensä päättymisen jälkeenkin olemaan ilmaisematta sellaisia tietoja, joita koskee salassapitovelvollisuus.

Harvinaislääkkeeksi määrittelemisessä ja rekisteristä poistamisessa noudatettava menettely

1. Jotta lääke voidaan määritellä harvinaislääkkeeksi, rahoittajan on tehtävä virastolle sitä koskeva hakemus missä tahansa lääkkeen kehittämisvaiheessa ennen markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen tekemistä.

a) rahoittajan nimi tai toiminimi ja vakituinen osoite,

b) lääkkeen vaikuttavat ainesosat,

c) aiottu terapeuttinen käyttöaihe,

d) osoitus siitä, että 3 artiklan 1 kohdassa esitetyt edellytykset täyttyvät, ja kuvaus kehittämisvaiheesta, odotetut käyttöaiheet mukaan lukien.

3. Komissio laatii jäsenvaltioita, virastoa ja niitä, joiden etua asia koskee, kuullen yksityiskohtaiset ohjeet harvinaislääkkeeksi määrittelemistä koskevien hakemusten muodosta ja sisällöstä.

4. Virasto tarkastaa, että hakemus on oikein laadittu, ja laatii komitealle yhteenvedon. Virasto voi tarvittaessa pyytää rahoittajaa täydentämään hakemukseen liitettyjä tietoja ja asiakirjoja.

5. Virasto huolehtii, että komitea antaa lausuntonsa 90 päivän kuluessa oikein laaditun hakemuksen vastaanottamisesta.

6. Lausuntoa valmistellessaan komitea pyrkii kaikin tavoin pääsemään yksimielisyyteen. Jos yksimielisyyttä ei saavuteta, lausunto voidaan hyväksyä komitean jäsenten kahden kolmasosan enemmistöllä. Lausunnosta voidaan päättää kirjallista menettelyä käyttäen.

7. Kun komitean lausunnosta käy ilmi, ettei hakemus täytä 3 artiklan 1 kohdassa säädettyjä arviointiperusteita, virasto ilmoittaa tästä välittömästi rahoittajalle. Rahoittaja voi 90 päivän kuluessa lausunnon vastaanottamisesta esittää yksityiskohtaiset perustelut valitukselle, jotka virasto antaa komitean käsiteltäväksi. Komitea harkitsee seuraavassa kokouksessaan, onko lausuntoa tarpeen tarkistaa.

8. Virasto toimittaa komitean lopullisen lausunnon välittömästi komissiolle, joka tekee sitä koskevan päätöksen kolmenkymmenen päivän kuluessa lausunnon vastaanottamisesta. Jos ehdotus päätökseksi ei poikkeuksellisissa tilanteissa ole komitean lausunnon mukainen, päätös tehdään 10 a artiklan 2 kohdassa tarkoitettua sääntelymenettelyä noudattaen. Päätöksestä ilmoitetaan rahoittajalle, ja se annetaan tiedoksi virastolle sekä jäsenvaltioiden toimivaltaisille viranomaisille.

9. Harvinaislääkkeiksi määritellyt lääkkeet merkitään yhteisön harvinaislääkkeiden rekisteriin.

10. Rahoittajan on toimitettava vuosittain virastolle kertomus määritellyn lääkkeen kehittämisen vaiheesta.

11. Jotta lääkkeelle saatu harvinaislääkkeen määrittely voidaan siirtää toiselle rahoittajalle, määrittelyn haltijan on tehtävä siitä virastolle hakemus. Komissio laatii yksityiskohtaiset ohjeet siirtoa koskevien hakemusten muodosta ja sisällöstä sekä kaikista uutta rahoittajaa koskevista tiedoista kuullen jäsenvaltioita, virastoa ja niitä, joiden etua asia koskee.

12. Harvinaislääke on poistettava yhteisön harvinaislääkkeiden rekisteristä:

a) rahoittajan pyynnöstä;

b) kun on ennen markkinoille saattamista koskevan luvan myöntämistä osoitettu, että 3 artiklassa säädetyt arviointiperusteet eivät enää täyty kyseisen lääkkeen osalta;

c) kun 8 artiklassa tarkoitettu kaupallinen yksinoikeus päättyy.

1. Harvinaislääkkeen rahoittaja voi ennen markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen tekemistä pyytää virastolta neuvoa erilaisten kokeiden ja tutkimusten tekemisessä, jotka ovat tarpeen lääkkeen laadun, turvallisuuden ja tehokkuuden osoittamiseksi asetuksen (ETY) N:o 2309/93 51 artiklan j alakohdan mukaisesti.

2. Virasto ottaa käyttöön harvinaislääkkeiden kehittämistä koskevan menettelyn, joka kattaa oikeudellisen avun lupahakemuksen sisällön määrittelemisessä neuvoston asetuksen (ETY) N:o 2309/93 6 artiklan mukaisesti.

1. Harvinaislääkkeen markkinoille saattamisesta vastaava henkilö voi pyytää yhteisöltä lupaa lääkkeen markkinoille saattamiseksi neuvoston asetuksen (ETY) N:o 2309/93 säännösten mukaisesti ilman, että on välttämätöntä perustella lääkkeen olevan mainitun asetuksen liitteessä olevan B osan vaatimusten mukainen.

2. Yhteisö myöntää virastolle vuosittain erityisen rahoitusosuuden asetuksen (ETY) N:o 2309/93 57 artiklassa säädetyn rahoitusosuuden lisäksi. Virasto käyttää tätä rahoitusosuutta kaikkien yksinomaan asetuksen (EY) N:o 2309/93 nojalla vahvistettujen yhteisön sääntöjen mukaisten maksujen kattamiseen osittain tai kokonaan. Viraston toimitusjohtaja laatii kunkin vuoden lopussa yksityiskohtaisen kertomuksen erityisen rahoitusosuuden käytöstä. Kunakin vuonna jäljelle jäänyt rahoitusosuuden määrä siirretään ja vähennetään seuraavan vuoden erityisestä rahoitusosuudesta.

3. Harvinaislääkkeelle myönnetty markkinoille saattamista koskeva lupa koskee ainoastaan sellaisia terapeuttisia käyttöaiheita, jotka täyttävät 3 artiklassa säädetyt arviointiperusteet. Tämä ei rajoita mahdollisuutta hakea erillistä markkinoille saattamista koskevaa lupaa sellaisten muiden käyttöaiheiden osalta, jotka eivät kuulu tämän asetuksen soveltamisalaan.

1. Kun harvinaislääkkeelle on myönnetty markkinoille saattamista koskeva lupa asetuksen (ETY) N:o 2309/93 nojalla tai kun kaikki jäsenvaltiot ovat antaneet lääkkeelle markkinoille saattamista koskevan luvan direktiivin 65/65/ETY 7 ja 7 a artiklassa tai lääkkeitä koskevien lakien, asetusten ja hallinnollisten määräysten lähentämisestä 20 päivänä toukokuuta 1975 annetun toisen neuvoston direktiivin 75/319/ETY ( 1 ) 9 artiklan 4 kohdassa säädettyjen vastavuoroista tunnustamista koskevien menettelyjen mukaisesti, yhteisö ja jäsenvaltiot eivät saa kymmeneen vuoteen hyväksyä vastaavanlaisen lääkkeen osalta samaa terapeuttista käyttöaihetta varten toista markkinoille saattamista koskevaa lupahakemusta tai myöntää markkinoille saattamista koskevaa lupaa taikka hyväksyä voimassa olevan markkinoille saattamista koskevan luvan laajentamista koskevaa hakemusta, sanotun kuitenkaan rajoittamatta henkistä omaisuutta koskevan lainsäädännön tai yhteisön muun lainsäädännön soveltamista.

2. Määräaika voidaan kuitenkin lyhentää kuuteen vuoteen, jos viidennen vuoden lopussa voidaan osoittaa, että kyseinen lääke ei enää täytä 3 artiklassa säädettyjä arviointiperusteita, esimerkiksi jos saatavissa olevien tietojen perusteella voidaan osoittaa, että kannattavuus on riittävä ja ettei kaupallinen yksinoikeus ole enää perusteltavissa. Jäsenvaltion on tätä varten ilmoitettava virastolle, että arviointiperustetta, jolla kaupallinen yksinoikeus on myönnetty, ei voida enää täyttää, jolloin virasto aloittaa 5 artiklassa säädetyn menettelyn. Rahoittajan on toimitettava virastolle tähän tarvittavat tiedot.

3. Poiketen siitä, mitä 1 kohdassa säädetään ja tämän kuitenkaan rajoittamatta henkistä omaisuutta koskevan lainsäädännön tai yhteisön muun lainsäädännön soveltamista, markkinoille saattamista koskeva lupa voidaan myöntää vastaavanlaiselle lääkkeelle, jolla on sama terapeuttinen käyttöaihe, jos

a) harvinaislääkkeen markkinoille saattamista koskevan alkuperäisen luvan haltija on antanut hyväksymisensä toiselle hakijalle, tai

b) harvinaislääkkeen markkinoille saattamista koskevan alkuperäisen luvan haltija ei pysty toimittamaan riittävää määrää lääkettä, taikka

c) toinen hakija pystyy osoittamaan hakemuksessaan, että vaikka toinen lääke on vastaavanlainen kuin jo luvan saanut lääke, toinen lääke on turvallisempi, tehokkaampi tai muutoin kliinisesti parempi kuin jo luvan saanut lääke.

4. Siirretään komissiolle valta antaa 10 b artiklan mukaisesti delegoituja säädöksiä, joilla täydennetään tätä asetusta hyväksymällä ilmaisujen ’samanlainen lääke’ ja ’kliininen paremmuus’ määritelmät.

5. Komissio laatii jäsenvaltioita, virastoa ja asianomaisia tahoja kuullen yksityiskohtaiset ohjeet tämän artiklan soveltamisesta.

1. Tämän asetuksen mukaisesti harvinaislääkkeiksi määritellyt lääkkeet ovat oikeutettuja komission ja jäsenvaltioiden tarjoamiin kannustimiin, joiden tarkoituksena on edistää harvinaislääkkeiden tutkimusta, kehittämistä ja markkinoille saattamista ja erityisesti toimia, joilla tuetaan pienissä ja keskisuurissa yrityksissä tehtävää tutkimusta tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen puiteohjelmien mukaisesti.

2. Jäsenvaltioiden on toimitettava komissiolle ennen 22 päivää heinäkuuta 2000 yksityiskohtaiset tiedot kaikista toimenpiteistä, joita ne ovat toteuttaneet harvinaislääkkeiden tai sellaisten lääkkeiden, jotka voidaan määritellä harvinaislääkkeiksi, tutkimuksen, kehittämisen ja markkinoille saattamisen edistämiseksi. Tiedot on saatettava säännöllisesti ajan tasalle.

3. Komissio julkaisee ennen 22 päivää tammikuuta 2001 yksityiskohtaisen luettelon kaikista yhteisön ja jäsenvaltioiden tarjoamista kannustimista, joiden tarkoituksena on edistää harvinaislääkkeiden tutkimusta, kehittämistä ja markkinoille saattamista. Luettelo on saatettava säännöllisesti ajan tasalle.

Komissio julkaisee ennen 22 päivää tammikuuta 2006 yleiskertomuksen tämän asetuksen soveltamisesta saaduista kokemuksista, ja liittää siihen myös selvityksen sen avulla kansanterveyden alalla saavutetusta hyödystä.

1. Komissiota avustaa ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä 6 päivänä marraskuuta 2001 annetun Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivin 2001/83/EY ( 2 ) 121 artiklan 1 kohdassa tarkoitettu ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä pysyvä komitea.

2. Jos tähän kohtaan viitataan, sovelletaan neuvoston päätöksen 1999/468/EY ( 3 ) 5 ja 7 artiklaa ottaen huomioon mainitun päätöksen 8 artiklan säännökset.

Päätöksen 1999/468/EY 5 artiklan 6 kohdassa säädetyksi määräajaksi vahvistetaan kolme kuukautta.

1. Komissiolle siirrettyä valtaa antaa delegoituja säädöksiä koskevat tässä artiklassa säädetyt edellytykset.

2. Siirretään komissiolle 26 päivästä heinäkuuta 2019 viiden vuoden ajaksi 8 artiklan 4 kohdassa tarkoitettu valta antaa delegoituja säädöksiä. Komissio laatii siirrettyä säädösvaltaa koskevan kertomuksen viimeistään yhdeksän kuukautta ennen tämän viiden vuoden kauden päättymistä. Säädösvallan siirtoa jatketaan ilman eri toimenpiteitä samanpituisiksi kausiksi, jollei Euroopan parlamentti tai neuvosto vastusta tällaista jatkamista viimeistään kolme kuukautta ennen kunkin kauden päättymistä.

3. Euroopan parlamentti tai neuvosto voi milloin tahansa peruuttaa 8 artiklan 4 kohdassa tarkoitetun säädösvallan siirron. Peruuttamispäätöksellä lopetetaan tuossa päätöksessä mainittu säädösvallan siirto. Peruuttaminen tulee voimaan sitä päivää seuraavana päivänä, jona sitä koskeva päätös julkaistaan Euroopan unionin virallisessa lehdessä, tai jonakin myöhempänä, kyseisessä päätöksessä mainittuna päivänä. Peruuttamispäätös ei vaikuta jo voimassa olevien delegoitujen säädösten pätevyyteen.

4. Ennen kuin komissio hyväksyy delegoidun säädöksen, se kuulee kunkin jäsenvaltion nimeämiä asiantuntijoita paremmasta lainsäädännöstä 13 päivänä huhtikuuta 2016 tehdyssä toimielinten välisessä sopimuksessa ( 4 ) vahvistettujen periaatteiden mukaisesti.

5. Heti kun komissio on antanut delegoidun säädöksen, komissio antaa sen tiedoksi yhtäaikaisesti Euroopan parlamentille ja neuvostolle.

6. Edellä olevan 8 artiklan 4 kohdan nojalla annettu delegoitu säädös tulee voimaan ainoastaan, jos Euroopan parlamentti tai neuvosto ei ole kahden kuukauden kuluessa siitä, kun asianomainen säädös on annettu tiedoksi Euroopan parlamentille ja neuvostolle, ilmaissut vastustavansa sitä tai jos sekä Euroopan parlamentti että neuvosto ovat ennen mainitun määräajan päättymistä ilmoittaneet komissiolle, että ne eivät vastusta säädöstä. Euroopan parlamentin tai neuvoston aloitteesta tätä määräaikaa jatketaan kahdella kuukaudella.

Tämä asetus tulee voimaan päivänä, jona se julkaistaan Euroopan yhteisöjen virallisessa lehdessä.

Tätä asetusta sovelletaan siitä päivästä, jona sen 3 artiklan 2 kohdassa ja 8 artiklan 4 kohdassa säädetyt soveltamisasetukset annetaan.

Tämä asetus on kaikilta osiltaan velvoittava, ja sitä sovelletaan sellaisenaan kaikissa jäsenvaltioissa.

( 1 ) EYVL L 147, 9.6.1975, s. 13, direktiivi sellaisena kuin se on viimeksi muutettuna neuvoston direktiivillä 93/39/ETY (EYVL L 214, 24.8.1993, s. 22).

		Virallinen lehti
		N:o	sivu	päivämäärä
►M1	EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUS (EY) N:o 596/2009, annettu 18 päivänä kesäkuuta 2009,	L 188	14	18.7.2009
►M2	EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUS (EU) 2019/1243, annettu 20 päivänä kesäkuuta 2019,	L 198	241	25.7.2019