10.12.2007   

FI

Euroopan unionin virallinen lehti

L 324/121

(1)

Solu- ja molekyylibiologian uusi tieteellinen edistys on johtanut pitkälle kehitettyjen terapioiden, kuten geeniterapian, somaattisen soluterapian ja kudosmuokkauksen kehittämiseen. Tämä uusi biolääketieteen ala tarjoaa uusia mahdollisuuksia ihmiskehon sairauksien ja toimintahäiriöiden hoitoon.

(2)

Silloin kun pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät tuotteet on tarkoitettu ihmisen sairauden hoitoon tai ehkäisyyn tai niitä voidaan käyttää ihmisiin tai antaa ihmisille elintoimintojen palauttamiseksi, korjaamiseksi tai muuttamiseksi pääasiassa farmakologisen, immunologisen tai metabolisen vaikutuksen avulla, ne ovat ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä 6 päivänä marraskuuta 2001 annetun Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivin 2001/83/EY (3) liitteessä I tarkoitettuja biologisia lääkkeitä, sen mukaisesti kuin lääke määritellään direktiivin 1 artiklan 2 alakohdassa. Niiden tuotantoa, jakelua ja käyttöä koskevien sääntöjen olennaisena tavoitteena olisi siksi oltava kansanterveyden suojelu.

(3)

Selkeyden vuoksi on välttämätöntä, että monimutkaisilla terapeuttisilla valmisteilla on täsmälliset oikeudelliset määritelmät. Geeniterapiassa käytettävät lääkkeet ja somaattisessa soluterapiassa käytettävät lääkkeet on määritelty direktiivin 2001/83/EY liitteessä I, mutta kudosmuokkaustuotteille on vielä vahvistettava oikeudellinen määritelmä. Jos tuotteet pohjautuvat eläviin soluihin tai kudoksiin, farmakologinen, immunologinen tai metabolinen vaikutus olisi katsottava pääasialliseksi vaikutustavaksi. Lisäksi olisi selvennettävä, että tuotteita, jotka eivät täytä lääkkeen määritelmää, kuten kokonaan elottomista materiaaleista valmistetut tuotteet, joilla on pääasiassa fysikaalinen vaikutus, ei voida määritellä pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviksi lääkkeiksi.

(4)

Direktiivin 2001/83/EY ja lääkinnällisistä laitteista annettujen direktiivien mukaisesti lääkinnällisten tuotteiden ja lääkinnällisten laitteiden yhdistelmiin sovellettava sääntelyjärjestelmä määritetään yhdistelmätuotteen pääasiallisen vaikutustavan perusteella. Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät yhdistelmälääkkeet, jotka sisältävät eläviä soluja ja kudoksia, ovat kuitenkin niin monimutkaisia, että tarvitaan erityistä lähestymistapaa. Näiden tuotteiden yhteydessä, lääkinnällisen laitteen roolista riippumatta, kyseisten solujen tai kudosten farmakologinen, immunologinen tai metabolinen vaikutus olisi katsottava yhdistelmätuotteen pääasialliseksi vaikutustavaksi. Tällaisia yhdistelmätuotteita olisi aina säänneltävä tämän asetuksen mukaisesti.

(5)

Koska pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet ovat uusia, monimutkaisia ja teknisesti spesifisiä, tarkoituksen mukaan mitoitetut, yhdenmukaistetut säännöt ovat tarpeen sen varmistamiseksi, että kyseiset tuotteet liikkuvat vapaasti yhteisössä ja että bioteknologian alan sisämarkkinat toimivat moitteettomasti.

(6)

Tämä asetus on erityissäädös, jossa annetaan direktiivin 2001/83/EY säännöksiä täydentäviä säännöksiä. Asetuksen tarkoituksena olisi oltava sellaisten pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden sääntely, jotka on valmistettu teollisesti tai joiden valmistuksessa käytetään teollista prosessia direktiivin 2001/83/EY II osastoon sisältyvän yhteisön lääkelainsäädännön yleisen soveltamisalan mukaisesti. Sellaiset pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet, jotka valmistetaan ei-rutiininomaisesti erityisten laatuvaatimusten mukaisesti ja käytetään saman jäsenvaltion sairaalassa lääkärin yksinomaisen ammatillisen vastuun alaisuudessa yksittäisen potilaan tarpeisiin sovelletun yksittäisen määräyksen perusteella, olisi jätettävä tämän asetuksen soveltamisalan ulkopuolelle, varmistaen kuitenkin samalla, että asiaan liittyvät yhteisön laatu- ja turvallisuusvaatimukset täyttyvät.

(7)

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden sääntely yhteisön tasolla ei saisi vaikuttaa jäsenvaltioiden tekemiin päätöksiin, jotka koskevat jonkin ihmissolutyypin, kuten alkion kantasolujen, tai eläinsolujen käytön sallimista tai kieltämistä. Sääntely ei saisi myöskään vaikuttaa tällaisia soluja sisältävien, niistä koostuvien tai niistä johdettujen lääkkeiden myynnin, toimittamisen tai käytön kieltävän tai rajoittavan kansallisen lainsäädännön soveltamiseen.

(8)

Tässä direktiivissä kunnioitetaan Euroopan unionin perusoikeuskirjaan kirjattuja perusoikeuksia ja periaatteita sekä otetaan huomioon Euroopan neuvoston yleissopimus ihmisoikeuksien ja ihmisarvon suojaamiseksi biologian ja lääketieteen alalla: yleissopimus ihmisoikeuksista ja biolääketieteestä.

(9)

Kaikkiin muihin yhteisön tasolla tällä hetkellä säänneltäviin, nykyaikaisiin bioteknologisesti tuotettuihin lääkkeisiin sovelletaan jo keskitettyä lupamenettelyä, johon sisältyy ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön lupa- ja valvontamenettelyistä ja Euroopan lääkeviraston perustamisesta 31 päivänä maaliskuuta 2004 annetulla Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksella (EY) N:o 726/2004 (4) perustetun Euroopan lääkeviraston, jäljempänä ’virasto’, suorittama, mahdollisimman korkeatasoinen tuotteen laadun, turvallisuuden ja tehon tieteellinen arviointi. Kyseisen menettelyn olisi oltava pakollinen myös pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden osalta, jotta ratkaistaan yhteisössä olevan asiantuntemuksen vähäisyyden aiheuttamat ongelmat, varmistetaan näiden lääkkeiden tieteellisen arvioinnin korkea taso yhteisössä, säilytetään potilaiden ja terveydenhuoltoalan ammattikunnan luottamus arviointiin sekä helpotetaan näiden innovatiivisten teknologioiden pääsyä yhteisön markkinoille.

(10)

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden arviointi edellyttää kuitenkin usein erityisasiantuntemusta, jota ei tarvita perinteisten lääkkeiden arvioinnissa ja joka ulottuu muille raja-alueen sektoreille kuten esimerkiksi bioteknologiaan tai lääkinnällisiin laitteisiin. Tämän vuoksi virastoon on tarkoituksenmukaista perustaa pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevä komitea, jonka olisi vastattava pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden laatua, turvallisuutta ja tehokkuutta koskevan lausuntoluonnoksen laatimisesta ja toimitettava se virastoon kuuluvalle ihmislääkekomitealle lopullista hyväksymistä varten. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevää komiteaa olisi lisäksi kuultava muiden lääkkeiden arvioinnin yhteydessä silloin, kun arviointi edellyttää komitean toimialaan kuuluvaa erityisasiantuntemusta.

(11)

Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevään komiteaan olisi koottava paras yhteisössä käytettävissä oleva asiantuntemus pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean kokoonpanon olisi katettava pitkälle kehitettyjen terapioiden kannalta merkittävät tieteenalat geeniterapia, soluterapia, kudosmuokkaus, lääkinnälliset laitteet, lääketurvatoiminta ja etiikka mukaan luettuina. Myös potilasyhdistyksillä ja terveydenhoitoalan ammattilaisilla, joilla on tieteellistä kokemusta pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä, olisi oltava edustajansa komiteassa.

(12)

Jotta varmistetaan järjestelmän tieteellinen johdonmukaisuus ja tehokkuus, viraston olisi varmistettava asianmukainen koordinaatio pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevän komitean ja viraston muiden komiteoiden, neuvoa-antavien ryhmien ja työryhmien, erityisesti ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean, harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean ja tieteellisen neuvoa-antavan työryhmän välillä.

(13)

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin olisi sovellettava samoja sääntelyperiaatteita kuin muuntyyppisiin bioteknologisesti tuotettuihin lääkkeisiin. Tekniset vaatimukset, etenkin tuotteen laadun, turvallisuuden ja tehon osoittamisessa tarvittavien laatua koskevien, prekliinisten ja kliinisten tietojen määrä ja tyyppi voivat kuitenkin olla hyvin spesifisiä. Vaikka kyseiset vaatimukset on jo vahvistettu geeniterapiassa käytettävien lääkkeiden ja somaattisessa soluterapiassa käytettävien lääkkeiden osalta direktiivin 2001/83/EY liitteessä I, ne on tarpeen vahvistaa kudosmuokkaustuotteiden osalta. Tämä olisi tehtävä käyttäen menettelyä, joka on riittävän joustava mukautuakseen helposti tieteen ja teknologian nopeaan kehitykseen.

(14)

Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivissä 2004/23/EY (5) säädetään ihmissolujen ja -kudosten luovuttamista, hankintaa, testausta, käsittelyä, säilömistä, säilytystä ja jakelua koskevista laatu- ja turvallisuusvaatimuksista. Tässä asetuksessa ei tulisi poiketa direktiivissä 2004/23/EY vahvistetuista perusperiaatteista, vaan täydentää niitä tarvittaessa lisävaatimuksilla. Jos pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävä tuote sisältää ihmissoluja ja -kudoksia, direktiiviä 2004/23/EY olisi sovellettava ainoastaan luovuttamiseen, hankintaan ja testaukseen, koska muut seikat kuuluvat tämän asetuksen soveltamisalaan.

(15)

Ihmissolujen ja -kudosten luovuttamisessa olisi kunnioitettava muun muassa luovuttajan ja vastaanottajan nimettömyyssuojan, luovuttajan pyyteettömyyden sekä luovuttajan ja vastaanottajan välisen solidaarisuuden periaatteita. Periaatteena on, että pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden sisältämät ihmissolut ja -kudokset olisi hankittava vapaaehtoisten ja maksutta tapahtuvien luovutusten kautta. Jäsenvaltioita olisi kehotettava ryhtymään kaikkiin tarvittaviin toimiin rohkaistakseen tehokasta julkisen ja voittoa tavoittelemattoman sektorin osallistumista ihmissolujen ja -kudosten hankintaan, sillä vapaaehtoiset ja maksutta tapahtuvat solu- ja kudosluovutukset voivat edistää soluja ja kudoksia koskevia korkeita turvallisuusvaatimuksia ja siten ihmisten terveyden suojelua.

(16)

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävillä lääkkeillä tehtävät kliiniset tutkimukset on suoritettava hyvän kliinisen tutkimustavan noudattamista ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden kliinisissä tutkimuksissa koskevien jäsenvaltioiden lakien, asetusten ja hallinnollisten määräysten lähentämisestä 4 päivänä huhtikuuta 2001 annetussa Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivissä 2001/20/EY (6) vahvistettuja yleisperiaatteita ja eettisiä vaatimuksia noudattaen. Ihmisille tarkoitettujen tutkimuslääkkeiden hyvän kliinisen tutkimustavan periaatteista ja yksityiskohtaisista ohjeista sekä kyseisten valmisteiden valmistus- tai tuontilupaa koskevista vaatimuksista 8 päivänä huhtikuuta 2005 annettua komission direktiiviä 2005/28/EY (7) olisi kuitenkin mukautettava vahvistamalla säännöt, joissa otetaan täysimääräisesti huomioon pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden tekniset erityispiirteet.

(17)

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien tuotteiden valmistuksessa olisi noudatettava hyvien tuotantotapojen periaatteita, jotka on vahvistettu ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden ja ihmisille tarkoitettujen tutkimuslääkkeiden hyvien tuotantotapojen periaatteista ja yleisohjeista 8 päivänä lokakuuta 2003 annetussa komission direktiivissä 2003/94/EY (8) ja joita olisi tarvittaessa mukautettava siten, että ne ilmentävät näiden tuotteiden erityisominaisuuksia. Lisäksi olisi laadittava pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä koskevat ohjeet, joissa otettaisiin asianmukaisesti huomioon niiden valmistusprosessin erityisluonne.

(18)

Pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet voivat sisältää lääkinnällisiä laitteita tai aktiivisia implantoitavia lääkinnällisiä laitteita. Näiden laitteiden tulisi täyttää lääkinnällisistä laitteista 14 päivänä kesäkuuta 1993 annetussa neuvoston direktiivissä 93/42/ETY (9) ja aktiivisia implantoitavia lääkinnällisiä laitteita koskevan jäsenvaltioiden lainsäädännön lähentämisestä 20 päivänä kesäkuuta 1990 annetussa neuvoston direktiivissä 90/385/ETY (10) säädetyt vaatimukset, jotta varmistettaisiin asianmukainen laatu- ja turvallisuustaso. Jos jokin ilmoitettu laitos on jo aiemmin arvioinut lääkinnällisen laitteen tai aktiivisen implantoitavan lääkinnällisen laitteen mainittujen direktiivien mukaisesti, viraston on otettava tämän arvioinnin tulokset huomioon arvioidessaan pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin kuuluvaa yhdistelmätuotetta tämän asetuksen mukaisesti.

(19)

Direktiivin 2001/83/EY vaatimuksia, jotka koskevat valmisteyhteenvetoa, merkintöjä ja pakkausselostetta, olisi mukautettava pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden teknisiin erityispiirteisiin vahvistamalla näitä tuotteita koskevat erityiset säännöt. Näiden sääntöjen olisi vastattava täysin potilaan oikeutta tietää kaikkien pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden valmistukseen käytettyjen solujen ja kudosten alkuperä, ottaen samalla huomioon luovuttajan nimettömyyssuojan.

(20)

Lääkkeiden tehon ja haittavaikutusten seuranta on pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden sääntelyn yhteydessä olennaisen tärkeä näkökohta. Myyntiluvan hakijan on näin ollen täsmennettävä myyntilupahakemuksessaan mahdolliset toimenpiteet, joilla tällainen seuranta on tarkoitus varmistaa. Silloin kuin se on kansanterveyden kannalta perusteltua, myyntiluvan haltijalta olisi myös edellytettävä asianmukaisen riskihallintajärjestelmän käyttöönottoa pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin liittyvien riskien huomioon ottamiseksi.

(21)

Tämän asetuksen toimivuus edellyttää, että joko virasto tai komissio laatii sitä koskevat ohjeet. Kaikkia osapuolia, joita asia koskee, olisi kuultava avoimesti, erityisesti jäsenvaltioiden viranomaisia ja teollisuutta, alan melko vähäisen asiantuntemuksen yhdistämiseksi ja suhteellisuusperiaatteen noudattamisen varmistamiseksi. Hyviä kliinisiä tutkimustapoja ja hyviä tuotantotapoja koskevat ohjeet olisi vahvistettava mahdollisimman pian, mieluiten ensimmäisen vuoden kuluessa tämän asetuksen voimaantulosta ja ennen kuin sitä aletaan soveltaa.

(22)

Järjestelmä, joka mahdollistaa potilaan, tuotteen ja sen lähtöaineiden täydellisen jäljitettävyyden, on olennainen edellytys pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden turvallisuuden seuraamiseksi. Järjestelmä olisi perustettava ja sitä olisi pidettävä yllä siten, että varmistetaan yhdenmukaisuus ja yhteensopivuus niiden jäljitettävyysvaatimusten kanssa, jotka on vahvistettu direktiivissä 2004/23/EY ihmiskudosten ja -solujen osalta sekä laatu- ja turvallisuusvaatimusten asettamisesta ihmisveren ja veren komponenttien keräämistä, tutkimista, käsittelyä, säilytystä ja jakelua varten 27 päivänä tammikuuta 2003 annetussa Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivissä 2002/98/EY (11). Jäljitettävyysjärjestelmään olisi lisäksi sovellettava yksilöiden suojelusta henkilötietojen käsittelyssä ja näiden tietojen vapaasta liikkuvuudesta 24 päivänä lokakuuta 1995 annetun Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivin 95/46/EY (12) säännöksiä.

(23)

Koska alan tieteellinen kehitys on varsin nopeaa, pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviä lääkkeitä kehittävien yritysten olisi voitava pyytää virastolta tieteellistä neuvontaa, mukaan lukien myyntiluvan myöntämisen jälkeiseen toimintaan liittyvä neuvonta. Yritysten kannustamiseksi tieteellisestä neuvonnasta suoritettavat maksut olisi pidettävä mahdollisimman alhaisella tasolla pienten ja keskisuurten yritysten kohdalla ja niitä olisi alennettava myös muiden hakijoiden osalta.

(24)

Virastolle olisi annettava valtuudet antaa tieteellisiä suosituksia siitä, täyttääkö geeneihin, soluihin, tai kudoksiin perustuva tuote pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävän tuotteen tieteelliset kriteerit, jotta tieteen kehittyessä mahdollisesti esiin tuleviin kysymyksiin, jotka koskettavat muita aloja, kuten kosmeettisia valmisteita tai lääkinnällisiä laitteita, voidaan vastata mahdollisimman varhain. Pitkälle kehitettyjä terapioita käsittelevällä komitealla olisi sen erityisasiantuntemuksen perusteella oltava keskeinen asema tällaisen neuvonnan antamisessa.

(25)

Pienet ja keskisuuret yritykset suorittavat usein pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviltä lääkkeiltä vaadittavia laatu- ja ei-kliinisiä turvallisuustutkimuksia. Tutkimusten tekemiseen kannustamiseksi olisi otettava käyttöön järjestelmä, jossa virasto arvioi ja sertifioi tutkimuksista saatavat tiedot mahdollisesta myyntilupahakemuksesta riippumatta. Vaikka sertifiointi ei olisikaan oikeudellisesti sitova, järjestelmällä pyrittäisiin lisäksi helpottamaan mahdollisen samoihin tietoihin perustuvan tulevan kliinisiä lääketutkimuksia koskevan hakemuksen ja myyntilupahakemuksen arviointia.

(26)

Tieteen ja tekniikan kehityksen huomioon ottamiseksi komissiolla tulisi olla valtuudet hyväksyä tarvittavia muutoksia, jotka koskevat pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden myyntilupahakemuksiin sovellettavia teknisiä vaatimuksia, tuotteen valmisteyhteenvetoa, merkintöjä ja pakkausselostetta. Komission tulisi varmistaa, että eri osapuolet saavat viipymättä asianmukaista tietoa suunnitelluista toimista.

(27)

Olisi säädettävä raporteista, joita tämän asetuksen täytäntöönpanosta on annettava sen jälkeen, kun siitä on saatu kokemusta, kiinnittäen erityistä huomiota myyntiluvan saaneiden pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden eri tyyppeihin.

(28)

Lääkkeitä ja lääkinnällisiä laitteita käsittelevän tiedekomitean kudosmuokkausta koskeva lausunto, luonnontieteiden ja uusien teknologioiden etiikkaa käsittelevän eurooppalaisen työryhmän lausunto samoin kuin alan kansainvälinen kokemus tällä alalla on otettu huomioon.

(29)

Tämän asetuksen täytäntöönpanemiseksi tarvittavista toimenpiteistä olisi päätettävä menettelystä komissiolle siirrettyä täytäntöönpanovaltaa käytettäessä 28 päivänä kesäkuuta 1999 tehdyn neuvoston päätöksen 1999/468/EY (13) mukaisesti.

(30)

Komissiolle olisi erityisesti siirrettävä toimivalta hyväksyä tarkistuksia tämän asetuksen liitteisiin I–IV ja direktiivin 2001/83/EY liitteeseen I. Koska nämä toimenpiteet ovat laajakantoisia ja niiden tarkoituksena on muuttaa tämän asetuksen ja direktiivin 2001/83/EY muita kuin keskeisiä osia, niistä on päätettävä päätöksen 1999/468/EY 5 a artiklassa säädettyä valvonnan käsittävää sääntelymenettelyä noudattaen. Koska nämä toimenpiteet ovat olennaisen tärkeitä koko sääntelykehyksen asianmukaisen toiminnan kannalta, ne olisi hyväksyttävä mahdollisimman pian.

(31)

Direktiivi 2001/83/EY ja asetus (EY) N:o 726/2004 olisi sen vuoksi muutettava vastaavasti,

a)

’pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävällä lääkkeellä’ tarkoitetaan seuraavia ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä:

b)

’kudosmuokkaustuotteella’ tarkoitetaan tuotetta,

Kudosmuokkaustuote voi sisältää joko ihmisistä tai eläimistä peräisin olevia soluja tai kudoksia tai molempia. Solut tai kudokset voivat olla eläviä tai kuolleita. Tuote voi sisältää myös muita aineita, kuten solutuotteita, biomolekyylejä, biomateriaaleja, kemiallisia aineita, huokoisia tukirunkoja tai matrikseja.

Määritelmän ulkopuolelle jätetään ihmisen tai eläimen kuolleita soluja ja/tai kudoksia sisältävät tai yksinomaan niistä koostuvat tuotteet, joiden toiminta ei perustu pääasiassa farmakologiseen, immunologiseen tai metaboliseen vaikutukseen;

c)

soluja tai kudoksia on pidettävä ”muokattuina”, jos ne täyttävät vähintään yhden seuraavista edellytyksistä:

d)

’pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävällä yhdistelmälääkkeellä’ tarkoitetaan pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävää lääkettä, joka täyttää seuraavat ehdot:

—

somaattisessa soluterapiassa käytettävän tuotteen tai kudosmuokkaustuotteen määritelmään ja

—

geeniterapiassa käytettävän lääkkeen määritelmään,

a)

direktiivin 2004/23/EY 8 artiklan 2 kohdassa tarkoitetut yksilölliset luovutus- ja tuotekoodit;

b)

autologiseen käyttöön tarkoitettujen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden tapauksessa yksilöllinen potilastunniste ja ilmoitus ”Ainoastaan autologiseen käyttöön”.

a)

ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean viisi jäsentä tai lisäjäsentä viidestä jäsenvaltiosta, sekä varajäsenet, jotka valitaan joko asianomaisen jäsenvaltion tai, lisäjäsenten tapauksessa, ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean ehdotuksesta, jolloin tämä on valinnut varajäsenehdokkaan vastaavan lisäjäsenen neuvosta. Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea nimittää kyseiset viisi jäsentä ja näiden varajäsenet;

b)

yksi jäsen ja yksi varajäsen, jotka nimittää kukin jäsenvaltio, jonka toimivaltainen viranomainen ei ole edustettuna ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean nimittämien jäsenten ja varajäsenten joukossa;

c)

kaksi jäsentä ja kaksi varajäsentä, jotka komissio nimittää julkisen kiinnostuksenilmaisupyynnön perusteella Euroopan parlamenttia kuultuaan edustamaan kliinikkoja;

d)

kaksi jäsentä ja kaksi varajäsentä, jotka komissio nimittää julkisen kiinnostuksenilmaisupyynnön perusteella Euroopan parlamenttia kuultuaan edustamaan potilasjärjestöjä.

a)

laatii pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden laatua, turvallisuutta ja tehokkuutta koskevan lausuntoluonnoksen ja toimittaa sen ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean hyväksyttäväksi sekä antaa komitealle neuvontaa tällaisen lääkkeen kehittämisessä esille tulleista tiedoista;

b)

antaa 17 artiklan mukaisesti neuvontaa siitä, onko kyseessä oleva lääke pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden määritelmän mukainen;

c)

antaa ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevälle komitealle neuvontaa kaikista lääkkeistä, joiden laadun, turvallisuuden ja tehon arviointi saattaa edellyttää asiantuntemusta yhdellä 21 artiklan 2 kohdassa tarkoitetuista tieteenaloista;

d)

antaa neuvoja kaikista pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettäviin lääkkeisiin liittyvistä kysymyksistä viraston toimitusjohtajan tai komission niitä pyytäessä;

e)

antaa tieteellistä apua tämän asetuksen tavoitteitten toteuttamiseen liittyvien asiakirjojen laatimisessa;

f)

tarjota komission pyynnöstä tieteellistä asiantuntemusta ja neuvontaa innovatiivisten lääkkeiden ja terapioiden kehittämiseen liittyvissä yhteisöaloitteissa, joissa tarvitaan asiantuntemusta jollakin 21 artiklan 2 kohdassa tarkoitetuista tieteenaloista;

g)

myötävaikuttaa tämän asetuksen 16 artiklassa ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 57 artiklan 1 kohdan n alakohdassa tarkoitettuihin tieteellisen neuvonnan menettelyihin.

1)

Korvataan 13 artiklan 1 kohdan ensimmäisen alakohdan ensimmäinen virke seuraavasti:

”Tämän asetuksen mukaisesti myönnetty myyntilupa on voimassa kaikkialla yhteisössä, sanotun kuitenkaan rajoittamatta direktiivissä 2001/83/EY olevan 4 artiklan 4 ja 5 kohdan soveltamista.”

2)

Muutetaan 56 artikla seuraavasti:

3)

Muutetaan liite seuraavasti:

1)

Lisätään 1 artiklaan kohta seuraavasti:

2)

Lisätään 3 artiklaan kohta seuraavasti:

3)

Lisätään 4 artiklaan kohta seuraavasti:

”5.   Tämä direktiivi tai mikään siinä mainittu asetus ei vaikuta sellaisen tietyntyyppisten ihmis- tai eläinsolujen käytön taikka tällaisia soluja sisältävien tai niistä peräisin olevien lääkkeiden myynnin, luovutuksen tai käytön kieltävän tai rajoittavan kansallisen lainsäädännön soveltamiseen, joka ei sisälly edellä mainittuun yhteisön lainsäädäntöön. Jäsenvaltioiden on ilmoitettava komissiolle asiaa koskevasta kansallisesta lainsäädännöstä. Komissio julkistaa tiedot rekisterissä.”

4)

Korvataan 6 artiklan 1 kohdan ensimmäinen alakohta seuraavasti:

”Lääkettä ei saa saattaa jäsenvaltion markkinoille, ellei sillä ole kyseisen jäsenvaltion toimivaltaisen viranomaisen tämän direktiivin mukaisesti antamaa myyntilupaa tai lupaa, joka on annettu noudattaen asetusta (EY) N:o 726/2004 yhdessä asetuksen (EY) N:o 1394/2007 kanssa.”