Υπόθεση T-483/22

Genzyme Europe BV

κατά

Ευρωπαϊκής Επιτροπής

Απόφαση του Γενικού Δικαστηρίου (πέμπτο πενταμελές τμήμα) της 24ης Σεπτεμβρίου 2025

«Δημόσια υγεία – Φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση – Χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην αγορά για το φάρμακο Nexviadyme (αβαλγλυκοσιδάση άλφα) – Μη αναγνώριση της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα ως νέας δραστικής ουσίας – Οδηγία 2001/83/ΕΚ – Κανονισμός (ΕΚ) 726/2004 – Έγγραφο της Επιτροπής “Ανακοίνωση προς τους αιτούντες, τόμος 2A, Διαδικασίες για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην αγορά, κεφάλαιο 1, Χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην αγορά” – Επίπεδο απόδειξης – Υποχρέωση αιτιολογήσεως – Αρχή της χρηστής διοικήσεως – Δικαίωμα ακροάσεως – Απόφαση διαγραφής του φαρμάκου από το μητρώο ορφανών φαρμάκων της Ένωσης – Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 – Κανονισμός (ΕΚ) 847/2000 – Σημαντικό όφελος – Επίπεδο απόδειξης – Υποχρέωση αιτιολογήσεως»

Προσέγγιση των νομοθεσιών – Φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση – Άδεια κυκλοφορίας στην αγορά – Ορφανά φάρμακα – Διαδικασίες για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην αγορά για φάρμακο και επανεξέταση της πλήρωσης των κριτηρίων για τον χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως ορφανού – Νέα δραστική ουσία και σημαντικό όφελος – Διακριτική ευχέρεια των αρχών της Ένωσης – Εκτίμηση ιδιαίτερα σύνθετων από επιστημονική ή τεχνική άποψη πραγματικών στοιχείων – Ευρεία διακριτική ευχέρεια – Δικαστικός έλεγχος – Όρια – Πρόδηλο σφάλμα εκτιμήσεως – Έλλειψη αιτιολογίας ή ανεπαρκής αιτιολογία

(Κανονισμοί του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου 141/2000, άρθρο 3 § 1, στοιχείο βʹ, και 726/2004, άρθρα 5 § 2, 6 § 3 και 56 § 1, στοιχείο αʹ· κανονισμός 847/2000 της Επιτροπής, άρθρο 3 § 2· οδηγία 2001/83 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, άρθρο 6 § 1 και παράρτημα I, μέρος II, σημείο 3, πρώτο εδάφιο)

(βλ. σκέψεις 74-77, 88-90, 121, 209, 210)
Δίκαιο της Ευρωπαϊκής Ένωσης – Ερμηνεία – Πράξεις των θεσμικών οργάνων – Αιτιολογία – Συνεκτίμηση – Αποφάσεις στηριζόμενες στις γνωμοδοτήσεις επιστημονικής αρχής – Ενσωμάτωση των εν λόγω γνωμοδοτήσεων στην αιτιολογία των αποφάσεων αυτών

(Άρθρο 296 ΣΛΕΕ)

(βλ. σκέψεις 78, 81)
Προσφυγή ακυρώσεως – Πράξεις δεκτικές προσφυγής – Έννοια – Πράξεις παράγουσες δεσμευτικά έννομα αποτελέσματα – Προπαρασκευαστικές πράξεις – Δεν εμπίπτουν – Έκθεση αξιολόγησης και επιστημονικές γνώμες της επιτροπής φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση – Γνώμη της ομάδας εργασίας της βιολογίας – Προπαρασκευαστικές πράξεις

(Άρθρο 263 ΣΛΕΕ)

(βλ. σκέψεις 131, 291)
Προσέγγιση των νομοθεσιών – Φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση – Άδεια κυκλοφορίας στην αγορά – Νέα δραστική ουσία – Εκτίμηση – Περιεχόμενο

(Κανονισμός 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, άρθρα 5 § 2, 6 § 3, και 56 § 1, στοιχείο αʹ)

(βλ. σκέψη 135)
Προσέγγιση των νομοθεσιών – Φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση – Άδεια κυκλοφορίας στην αγορά – Νέα δραστική ουσία – Απαιτήσεις απόδειξης – Επίπεδο απόδειξης – Περιεχόμενο

(Κανονισμός 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, άρθρα 5 § 2, 6 § 3, και 56 § 1, στοιχείο αʹ)

(βλ. σκέψεις 197, 199, 202-209)
Προσέγγιση των νομοθεσιών – Φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση – Άδεια κυκλοφορίας στην αγορά – Διαδικασία – Δικαίωμα ακροάσεως – Περιεχόμενο

(Χάρτης των Θεμελιωδών Δικαιωμάτων της Ευρωπαϊκής Ένωσης, άρθρο 41 § 2, στοιχείο αʹ· κανονισμός 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, άρθρο 7, στοιχείο γʹ· οδηγία 2001/83 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, άρθρο 32 § 3)

(βλ. σκέψεις 286, 290)
Προσέγγιση των νομοθεσιών – Ομοιόμορφες νομοθεσίες – Φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση – Ορφανά φάρμακα – Διαδικασία για τον χαρακτηρισμό φαρμάκου ως ορφανού – Σημαντικό όφελος – Κριτήρια εκτιμήσεως – Βάρος αποδείξεως – Δυνατότητα αντλήσεως σημαντικού οφέλους που πρέπει να τεκμηριώνεται με συγκεκριμένα αποδεικτικά στοιχεία

(Κανονισμός 141/2000 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, άρθρο 3 § 1, στοιχείο βʹ· κανονισμός 847/2000 της Επιτροπής, άρθρο 3 § 2)

(βλ. σκέψεις 306-312, 325, 326)

Σύνοψη

Επιληφθέν προσφυγής, την οποία απορρίπτει, με αντικείμενο τη μερική ακύρωση της απόφασης της Ευρωπαϊκής Επιτροπής σχετικά με τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στο βιολογικό φάρμακο για ανθρώπινη χρήση «Nexviadyme – αβαλγλυκοσιδάση άλφα ( 1 ), το Γενικό Δικαστήριο, αποφαινόμενο σε πενταμελή σύνθεση, εξετάζει το ζήτημα της υπαγωγής μιας δραστικής ουσίας στο καθεστώς «νέας δραστικής ουσίας» (στο εξής: ΝΔΟ) υπό το φως του ορισμού της έννοιας αυτής στο παράρτημα I του εγγράφου της Επιτροπής, με τίτλο «Ανακοίνωση προς τους αιτούντες, τόμος 2A, Διαδικασίες για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην αγορά, κεφάλαιο 1, Χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην αγορά» (στο εξής: ανακοίνωση προς τους αιτούντες), στο πλαίσιο της εξέτασης αίτησης για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην αγορά όσον αφορά φάρμακο προοριζόμενο για ανθρώπινη χρήση.

Η προσφεύγουσα, Sanofi BV, κατέχει από το 2006 την άδεια κυκλοφορίας στην αγορά (στο εξής: ΑΚΑ) για το φάρμακο Myozyme, το οποίο αποτελεί θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης με δραστική ουσία την αλγλυκοσιδάση άλφα, προοριζόμενη για τους ασθενείς που πάσχουν από τη σπάνια κληρονομική νόσο του Pompe. Σε μεταγενέστερο χρόνο, η προσφεύγουσα τροποποίησε τη μοριακή δομή της αλγλυκοσιδάσης άλφα προς τον σκοπό της βελτίωσης της θεραπείας των ασθενών. Τον Μάρτιο του 2014 η Επιτροπή εξέδωσε απόφαση με την οποία η τροποποιημένη δραστική ουσία, η αβαλγλυκοσιδάση άλφα, χαρακτηρίστηκε ορφανό φάρμακο στο πλαίσιο της θεραπείας της νόσου του Pompe και καταχωρίστηκε στο μητρώο ορφανών φαρμάκων της Ένωσης σύμφωνα με τον κανονισμό 141/2000, ενώ η διατήρηση του εν λόγω χαρακτηρισμού θα υπέκειτο σε επαναξιολόγηση στο πλαίσιο της εξέτασης αιτήσεως για τη χορήγηση ΑΚΑ ( 2 ).

Στις 11 Σεπτεμβρίου 2020 η προσφεύγουσα υπέβαλε στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (στο εξής: EMA) αίτηση χορήγησης ΑΚΑ στο φάρμακο Nexviadyme με δραστική ουσία την αβαλγλυκοδιδάση άλφα, ήτοι την τροποποιημένη εκδοχή της δραστικής ουσίας αλγλυκοσιδάσης άλφα που υπήρχε στο εγκεκριμένο προηγουμένως φάρμακο Myozyme. Αιτήθηκε επίσης να διατηρηθεί ο χαρακτηρισμός του Nexviadyme ως ορφανού φαρμάκου κατά τη χορήγηση της ΑΚΑ. Στην εξέταση των ανωτέρω αιτήσεων ενεπλάκησαν πλείονες επιτροπές του ΕΜΑ, ήτοι, αφενός, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (στο εξής: ΕΦΑΧ), με καθήκον τη διατύπωση της γνώμης του ΕΜΑ όσον αφορά τη χορήγηση ΑΚΑ σε φάρμακο που προορίζεται για ανθρώπινη χρήση καθώς και όσον αφορά κάθε θέμα σχετικά με την αξιολόγηση ενός φαρμάκου που προορίζεται για ανθρώπινη χρήση ( 3 ), επικουρούμενη από την ομάδα εργασίας βιολογίας της ΕΦΑΧ η οποία είναι αρμόδια να παρέχει συστάσεις στην ΕΦΑΧ για κάθε ζήτημα σχετικό, άμεσα ή έμμεσα, με τις ποιοτικές πτυχές των βιολογικών φαρμάκων, και, αφετέρου, η επιτροπή για τα ορφανά φάρμακα (στο εξής: COMP), με καθήκον την εξέταση της αίτησης για τον χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανού ( 4 ). Μετά το πέρας της διαδικασίας εξέτασης, καθώς και των διαδικασιών επανεξέτασης που κινήθηκαν κατόπιν πρωτοβουλίας της προσφεύγουσας, η Επιτροπή εξέδωσε την προσβαλλόμενη απόφαση στις 24 Ιουνίου 2022.

Με την εν λόγω απόφαση, αφενός, απορρίφθηκε σιωπηρώς η υπαγωγή της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα στο καθεστώς ΝΔΟ, με αποτέλεσμα το Nexviadyme να μην τύχει της οκταετούς κανονιστικής προστασίας δεδομένων και της δεκαετούς κανονιστικής προστασίας εμπορίας ( 5 ). Αφετέρου, λόγω ανεπαρκών αποδεικτικών στοιχείων σχετικά με την άντληση σημαντικού οφέλους σε σύγκριση με το Myozyme, απορρίφθηκε επίσης η υπαγωγή του Nexviadyme στο καθεστώς ορφανού φαρμάκου, με αποτέλεσμα το φάρμακο να μην τύχει ούτε της δεκαετούς περιόδου εμπορικής αποκλειστικότητας ( 6 ). Συνακόλουθα, το φάρμακο Nexviadyme διαγράφηκε από το μητρώο ορφανών φαρμάκων της Ένωσης. Εν συνεχεία, η προσφεύγουσα άσκησε προσφυγή ενώπιον του Γενικού Δικαστηρίου με αίτημα να ακυρωθεί η προσβαλλόμενη απόφαση όσον αφορά τους εν λόγω δύο χαρακτηρισμούς, καθόσον η Επιτροπή παρέβη την επίμαχη ρύθμιση, παραβίασε την αρχή της χρηστής διοικήσεως, υπέπεσε σε πρόδηλα σφάλματα εκτιμήσεως και στηρίχθηκε σε ανεπαρκή αιτιολογία.

Εκτίμηση του Γενικού Δικαστηρίου

Το Γενικό Δικαστήριο απορρίπτει, πρώτον, τον ισχυρισμό περί συνδρομής νομικού σφάλματος ως προς το κρίσιμο νομικό σημείο αναφοράς για την αξιολόγηση της υπαγωγής μιας βιολογικής δραστικής ουσίας στο καθεστώς ΝΔΟ. Συγκεκριμένα, το Γενικό Δικαστήριο διακρίνει μεταξύ μιας αίτησης για επέκταση υφιστάμενης ΑΚΑ ( 7 ) και της υποβληθείσας εν προκειμένω αίτησης η οποία συνιστά μια πλήρη και ανεξάρτητη αίτηση για τη χορήγηση ΑΚΑ ( 8 ), συνοδευόμενη από αίτημα υπαγωγής στο καθεστώς ΝΔΟ βάσει του παραρτήματος I της ανακοίνωσης προς τους αιτούντες. Οι εν λόγω διαδικασίες έχουν διαφορετικές νομικές βάσεις, απαιτούν την κατάρτιση διαφορετικών φακέλων και επιδιώκουν διαφορετικούς σκοπούς. Ειδικότερα, στο πλαίσιο της υποβολής μιας αίτησης για επέκταση ΑΚΑ, ο αιτών οφείλει να αποδείξει ότι, παρά την αντικατάσταση της βιολογικής δραστικής ουσίας από βιολογική δραστική ουσία με ελαφρώς διαφορετική μοριακή δομή, τα χαρακτηριστικά αποτελεσματικότητας ή ασφάλειας των δύο δραστικών ουσιών δεν παρουσιάζουν σημαντικές διαφορές μεταξύ τους. Αντιθέτως, στην υπό κρίση υπόθεση, η προσφεύγουσα επιδίωκε ακριβώς τη διάκριση της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα από την αλγλυκοσιδάση άλφα προβάλλοντας τις σημαντικές διαφορές μεταξύ τους. Επομένως, το Γενικό Δικαστήριο διαπιστώνει ότι, λαμβανομένης υπόψη της νομικής βάσης της αίτησης για τη χορήγηση ΑΚΑ καθώς και του αιτήματος για υπαγωγή στο καθεστώς ΝΔΟ εν προκειμένω, ελλείψει δε ακριβέστερου ορισμού της έννοιας από τον νομοθέτη της Ένωσης, η ΕΦΑΧ και η Επιτροπή μπορούσαν, χωρίς να υποπέσουν σε νομικό σφάλμα, να εξετάσουν το ενδεχόμενο της υπαγωγής της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα στο καθεστώς ΝΔΟ στηριζόμενες στον ορισμό της συγκεκριμένης έννοιας στο παράρτημα I της ανακοίνωσης προς τους αιτούντες και στα εκεί προβλεπόμενα κριτήρια.

Δεύτερον, το Γενικό Δικαστήριο κρίνει ότι δεν συντρέχουν πρόδηλα σφάλματα εκτιμήσεως στο πλαίσιο της αξιολόγησης της υπαγωγής της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα στο καθεστώς ΝΔΟ βάσει του κριτηρίου της πρώτης περίπτωσης του παραρτήματος I της ανακοίνωσης προς τους αιτούντες, το οποίο επιβάλλει στον αιτούντα ΑΚΑ να αποδείξει ότι η υπό αξιολόγηση δραστική ουσία δεν έχει ακόμη εγκριθεί σε φάρμακο ανθρώπινης χρήσης εντός της Ένωσης. Όσον αφορά τη μεθοδολογία που εφάρμοσαν η ΕΦΑΧ και η Επιτροπή, το Γενικό Δικαστήριο επισημαίνει ότι, ελλείψει λεπτομερών προβλέψεων, η ΕΦΑΧ και η Επιτροπή διαθέτουν ευρεία διακριτική ευχέρεια όχι μόνον κατά την ερμηνεία και την εφαρμογή του ορισμού της ΝΔΟ που περιλαμβάνεται στην ανακοίνωση προς τους αιτούντες, αλλά και όσον αφορά τον προσδιορισμό των επακριβών επιστημονικών εννοιών που πρέπει να λαμβάνονται υπόψη, δεδομένου ότι οι αναγκαίες αξιολογήσεις ενέχουν εκτίμηση ιδιαιτέρως σύνθετων πραγματικών στοιχείων επιστημονικής και τεχνικής φύσεως. Επομένως, η μεθοδολογική επιλογή της ΕΦΑΧ που επικυρώθηκε από την Επιτροπή, σύμφωνα με την οποία, κατ’ ουσίαν, το γεγονός ότι μια δραστική ουσία δεν έχει ακόμη λάβει άδεια δεν αρκεί αφ’ εαυτού ώστε να υπαχθεί η ουσία στο καθεστώς ΝΔΟ, έστω και αν η πρώτη περίπτωση του παραρτήματος Ι της ανακοίνωσης προς τους αιτούντες δεν απαιτεί η υποψήφια δραστική ουσία να επιφέρει βελτίωση σε σύγκριση με μια εγκεκριμένη προηγουμένως δραστική ουσία, δεν μπορεί να θεωρηθεί ως επιλογή που υπερέβη προδήλως τα όρια της διακριτικής ευχέρειας των εν λόγω αρχών υπό το πρίσμα της οικονομίας του συγκεκριμένου παραρτήματος. Πράγματι, η πρώτη περίπτωση του παραρτήματος αυτού δεν μπορεί να ερμηνευθεί χωρίς να ληφθεί υπόψη η τρίτη περίπτωση του ίδιου παραρτήματος.

Συνεπώς, η Επιτροπή δεν υπέπεσε σε σφάλμα διαπιστώνοντας ότι οι διαφορές μιας δραστικής ουσίας σε σύγκριση με μια άλλη δεν αποκλείουν το ενδεχόμενο να θεωρηθεί ότι οι ουσίες αυτές αποτελούν την ίδια δραστική ουσία. Επιπλέον, το Γενικό Δικαστήριο κρίνει ότι δεν συντρέχει παράλειψη της ΕΦΑΧ και της Επιτροπής να λάβουν υπόψη όλα τα κρίσιμα στοιχεία και όλες τις κρίσιμες περιστάσεις για τον λόγο ότι απέρριψαν την προσέγγιση της προσφεύγουσας και της European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (Eucope) κατά την οποία οι τροποποιήσεις δραστικής ουσίας που επιδρούν στη θεραπευτική λειτουργικότητα ενός φαρμάκου οδηγούν σε αυτοδίκαιη υπαγωγή της κατ’ αυτόν τον τρόπο τροποποιημένης ουσίας στο καθεστώς ΝΔΟ βάσει της πρώτης περίπτωσης του παραρτήματος I της ανακοίνωσης προς τους αιτούντες. Ειδικότερα, το γεγονός ότι τέτοιες τροποποιήσεις μπορούν να εξεταστούν βάσει της τρίτης περίπτωσης του παραρτήματος I της ανακοίνωσης προς τους αιτούντες καθιστά δυνατό να αξιολογηθεί η πραγματική συμβολή τους στην ύπαρξη αισθητών διαφορών όσον αφορά την ασφάλεια και/ή την αποτελεσματικότητα. Τρίτον, το Γενικό Δικαστήριο αποφαίνεται επί του αιτήματος να υπαχθεί η υπό αξιολόγηση ουσία στο καθεστώς ΝΔΟ βάσει της τρίτης περίπτωσης του παραρτήματος I της ανακοίνωσης προς τους αιτούντες, η οποία απαιτεί να αποδειχθεί ότι οι ιδιότητες της εν λόγω ουσίας διαφέρουν αισθητά όσον αφορά την ασφάλεια και/ή την αποτελεσματικότητα από τις ιδιότητες μιας προηγουμένως εγκεκριμένης ουσίας λόγω διαφορών ως προς ένα ή περισσότερα στοιχεία μεταξύ της μοριακής δομής, της φύσης του υλικού προέλευσης ή της διαδικασίας παρασκευής. Κατ’ αρχάς, το Γενικό Δικαστήριο επισημαίνει ότι η ρύθμιση δεν προσδιορίζει το απαιτούμενο επίπεδο απόδειξης. Εν συνεχεία, εκτιμά ότι, για να χαρακτηριστούν ως αισθητές, οι διαφορές πρέπει να υπερβαίνουν ένα ορισμένο ποσοτικό ή ποιοτικό κατώτατο όριο, ήτοι να καταδεικνύουν θετικό κλινικό αντίκτυπο της υπό αξιολόγηση δραστικής ουσίας, και όχι απλώς ότι η εν λόγω ουσία δεν υστερεί. Επομένως, δεν αρκούν «επαρκείς ενδείξεις», πολλώ δε μάλλον όταν υφίστανται αμφιβολίες σχετικά με την αξιοπιστία των στοιχείων που παρέχονται από τον αιτούντα. Συναφώς, το Γενικό Δικαστήριο υπενθυμίζει ότι το κριτήριο σύμφωνα με το οποίο οι ιδιότητες της υπό αξιολόγηση δραστικής ουσίας όσον αφορά την ασφάλεια και/ή την αποτελεσματικότητα πρέπει να διαφέρουν «αισθητά» από τις ιδιότητες της προηγουμένως εγκεκριμένης ουσίας δικαιολογείται από την ανάγκη να μην ξεκινούν αδικαιολόγητα νέες περίοδοι κανονιστικής προστασίας δεδομένων και εμπορίας. Τέλος, το Γενικό Δικαστήριο διαπιστώνει ότι η ΕΦΑΧ και η Επιτροπή δεν υπέπεσαν σε πρόδηλο σφάλμα εκτιμήσεως καθόσον έκριναν ότι τα προσκομισθέντα αποδεικτικά στοιχεία δεν επαρκούσαν για την υπαγωγή της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα στο καθεστώς ΝΔΟ.

Τέταρτον, σε επίπεδο διαδικασίας, το Γενικό Δικαστήριο αποφαίνεται ότι η διαδικασία της αρχικής εξέτασης καθώς και η διαδικασία της επανεξέτασης του αιτήματος για την υπαγωγή της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα στο καθεστώς ΝΔΟ δεν παραβιάζουν την αρχή της χρηστής διοικήσεως δεδομένου ότι δεν συντρέχουν, μεταξύ άλλων, ούτε παράλειψη ενημέρωσης ούτε προσβολή του δικαιώματος ακροάσεως της προσφεύγουσας ( 9 ). Κατ’ αρχάς, το Γενικό Δικαστήριο κρίνει ότι δεν συνιστά παρατυπία η εφαρμογή επιστημονικών εκτιμήσεων κατά την αξιολόγηση μιας αίτησης υπαγωγής στο καθεστώς ΝΔΟ για τον λόγο ότι ενδέχεται να περιλαμβάνονται επίσης αυτές σε προκαταρκτικό σχέδιο εγγράφου προβληματισμού της ΕΦΑΧ που δεν είναι ακόμη διαθέσιμο στο κοινό διότι δεν έχει λάβει έγκριση από την ΕΦΑΧ. Ειδικότερα, τα μέλη της ΕΦΑΧ και οι διάφοροι εισηγητές και συνεισηγητές της ΕΦΑΧ και τα μέλη των ομάδων αξιολογητών τους ορίζονται αναλόγως της πείρας τους και σε συνάρτηση με τον σκοπό της παροχής των καλύτερων δυνατών επιστημονικών γνωμών. Επομένως, δεν μπορεί να αναμένεται από τα πρόσωπα αυτά να αποκρούουν επιστημονικές προσεγγίσεις, γνώσεις και πρακτικές που τους φαίνονται ενδεχομένως κρίσιμες και, επιπλέον, τους έχουν προταθεί από ομάδα εργασίας επιφορτισμένη με την παροχή στήριξης στους ίδιους, με την αιτιολογία και μόνον ότι οι εν λόγω προσεγγίσεις, γνώσεις και πρακτικές περιλαμβάνονται σε προκαταρκτικό σχέδιο εγγράφου προβληματισμού. Εν συνεχεία, όσον αφορά την προβαλλόμενη παράλειψη ενημέρωσης της προσφεύγουσας σχετικά με τον ρόλο και την εντολή της ομάδας εργασίας της βιολογίας, το Γενικό Δικαστήριο κρίνει ότι, λαμβανομένης υπόψη της δημοσίευσης στο διαδίκτυο των εσωτερικών κανονισμών της ΕΦΑΧ καθώς και της συγκεκριμένης ομάδας εργασίας, η προσφεύγουσα είχε τη δυνατότητα να ενημερωθεί σχετικά με τον ρόλο και την εντολή της εν λόγω ομάδας. Τέλος, όσον αφορά την προβαλλόμενη προσβολή του δικαιώματος ακροάσεως της προσφεύγουσας, το Γενικό Δικαστήριο διαπιστώνει ότι η γνώμη της ομάδας εργασίας της βιολογίας αποτελεί απλώς ενδιάμεση και προπαρασκευαστική πράξη για την κατάρτιση της γνώμης της ΕΦΑΧ και την έκδοση της προσβαλλόμενης απόφασης, με αποτέλεσμα να μην υφίσταται γενικό ή απόλυτο δικαίωμα προς υποβολή προφορικών παρατηρήσεων ενώπιον της ομάδας αυτής. Επομένως, το Γενικό Δικαστήριο καταλήγει ότι δεν συντρέχει παραβίαση της αρχής της χρηστής διοικήσεως.

Πέμπτον, όσον αφορά την απόφαση να μη χαρακτηριστεί το φάρμακο ως «ορφανό» καθόσον δεν παρουσίαζε σημαντικό όφελος σε σύγκριση με το Myozyme, το Γενικό Δικαστήριο αποφαίνεται ότι ο EMA δεν εφάρμοσε υπέρμετρα αυστηρό επίπεδο απόδειξης. Συγκεκριμένα, τονίζει ότι δεν μπορεί να συναχθεί από τον κανονισμό 141/2000 κανένα γενικό τεκμήριο ως προς την ύπαρξη ή την απουσία σημαντικού οφέλους ενός φαρμάκου. Υπογραμμίζει επίσης ότι η ανάλυση στηρίζεται σε ενδελεχή, αντικειμενική και κατ’ αντιπαραβολή αξιολόγηση των ιδιαιτέρως σύνθετων πραγματικών στοιχείων επιστημονικής και τεχνικής φύσης τα οποία προβάλλονται από τον αιτούντα και δεν στερούνται πάντοτε, ασφαλώς, επιστημονικής αβεβαιότητας. Τα συγκεκριμένα στοιχεία απαιτούν από την COMP, η οποία δεσμεύεται από το καθήκον της να παράσχει την καλύτερη δυνατή επιστημονική γνώμη, να λάβει θέση κατόπιν εκτιμήσεως των εν λόγω στοιχείων και της ευλογοφάνειας των συμπερασμάτων που συνάγονται από αυτά. Δεδομένου ότι ούτε αμφισβητήθηκε το βάσιμο των εκτιμήσεων της COMP ούτε αποδείχθηκε ότι συνέτρεχε πρόδηλο σφάλμα εκτιμήσεως, το Γενικό Δικαστήριο απορρίπτει συναφώς τις αιτιάσεις της προσφεύγουσας.

( 1 ) Εκτελεστική απόφαση C(2022) 4531 final της Επιτροπής, της 24ης Ιουνίου 2022, για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στο βιολογικό φάρμακο για ανθρώπινη χρήση «Nexviadyme – αβαλγλυκοσιδάση άλφα» κατ’ εφαρμογήν του κανονισμού 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου (στο εξής: προσβαλλόμενη απόφαση).

( 2 ) Κανονισμός (ΕΚ) 141/2000 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 16ης Δεκεμβρίου 1999, για τα ορφανά φάρμακα (ΕΕ 2000, L 18, σ. 1).

( 3 ) Δυνάμει του άρθρου 5, παράγραφος 2, του άρθρου 6, παράγραφος 3, και του άρθρου 56, παράγραφος 1, στοιχείο αʹ, του κανονισμού (ΕΚ) 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 31ης Μαρτίου 2004, για τη θέσπιση ενωσιακών διαδικασιών χορήγησης άδειας και εποπτείας όσον αφορά τα φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση και για τη σύσταση Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΕ 2004, L 136, σ. 1)

( 4 ) Δυνάμει του άρθρου 56, παράγραφος 1, στοιχείο γʹ, του κανονισμού 726/2004, καθώς και του άρθρου 4, παράγραφος 2, στοιχείο αʹ, και του άρθρου 5, παράγραφος 5 και παράγραφος 12, στοιχείο βʹ, του κανονισμού 141/2000.

( 5 ) Βάσει του άρθρου 14, παράγραφος 11, του κανονισμού 726/2004.

( 6 ) Δυνάμει του άρθρου 8, παράγραφος 1, του κανονισμού 141/2000.

( 7 ) Δυνάμει του σημείου 1, στοιχείο γʹ, του παραρτήματος I του κανονισμού (ΕΚ) 1234/2008 της Επιτροπής, της 24ης Νοεμβρίου 2008, σχετικά με την εξέταση των τροποποιήσεων όσον αφορά τους όρους των αδειών κυκλοφορίας φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση και κτηνιατρικών φαρμάκων (ΕΕ 2008, L 334, σ. 7), όπως τροποποιήθηκε με τον κατ’ εξουσιοδότηση κανονισμό (ΕΕ) 2021/756 της Επιτροπής, της 24ης Μαρτίου 2021 (ΕΕ 2021, L 162, σ. 1).

( 8 ) Βάσει του άρθρου 8, παράγραφος 3, της οδηγίας 2001/83/ΕΚ του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 6ης Νοεμβρίου 2001, περί κοινοτικού κώδικος για τα φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση (ΕΕ 2001, L 311, σ. 67), όπως τροποποιήθηκε με την οδηγία (ΕΕ) 2022/642 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 12ης Απριλίου 2022 (ΕΕ 2022, L 118, σ. 4)· του άρθρου 3, παράγραφος 1, και του παραρτήματος I, σημείο 4, του κανονισμού 726/2004.

( 9 ) Όπως προβλέπεται στο άρθρο 41 του Χάρτη των Θεμελιωδών Δικαιωμάτων της Ευρωπαϊκής Ένωσης.