Φάρμακα για σπάνιες νόσους — ορφανά φάρμακα

ΣΥΝΟΨΗ ΤΟΥ ΑΚΟΛΟΥΘΟΥ ΕΓΓΡΑΦΟΥ:

Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα

ΣΥΝΟΨΗ

ΤΙ ΠΡΟΒΛΕΠΕΙ Ο ΚΑΝΟΝΙΣΜΟΣ;

• Ο κανονισμός θεσπίζει κριτήρια για τον χαρακτηρισμό ορισμένων φαρμάκων ως ορφανών φαρμάκων* για την πρόληψη, διάγνωση και θεραπεία σπάνιων παθήσεων.
• Παρέχει κίνητρα για την έρευνα, ανάπτυξη και την εμπορία τους.

ΒΑΣΙΚΑ ΣΗΜΕΙΑ

• Προκείμενου ένα φάρμακο να λάβει το καθεστώς του ορφανού φαρμάκου, οι κατασκευαστές οφείλουν να αποδείξουν ότι:
  • προορίζεται για τη διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία μιας πάθησης που συνεπάγεται κίνδυνο για τη ζωή ή χρόνια αναπηρία που προσβάλλει λιγότερα από 5 άτομα ανά 10 000 στην ΕΕ, ή
  • χωρίς την παροχή κινήτρων, η πώληση του φαρμάκου στην ΕΕ δεν θα αποφέρει επαρκή έσοδα ώστε να δικαιολογείται η απαιτούμενη επένδυση, και
  • δεν υπάρχει ικανοποιητική εναλλακτική λύση ή, εάν υπάρχουν θεραπείες, η προτεινόμενη θεραπεία θα ωφελήσει σημαντικά τους πάσχοντες.
• Η επιτροπή για τα ορφανά φάρμακα:
  • εξετάζει αιτήσεις για απόδοση του καθεστώτος των ορφανών φαρμάκων·
  • γνωμοδοτεί εντός 90 ημερών μετά την παραλαβή της αίτησης·
  • συμβουλεύει την Ευρωπαϊκή Επιτροπή σχετικά με τη χάραξη πολιτικής για τα ορφανά φάρμακα στην ΕΕ·
  • επικουρεί την Επιτροπή στις διεθνείς συζητήσεις για τα ορφανά φάρμακα·
  • βοηθά την Επιτροπή στην εκπόνηση λεπτομερών κατευθυντηρίων γραμμών.
• Η Επιτροπή εγκρίνει την τελική γνώμη για μια αίτηση ορφανού φαρμάκου εντός 30 ημερών από την παραλαβή της γνώμης της επιτροπής. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων μπορεί:
  • να παρέχει συμβουλές για τις δοκιμές και μελέτες που απαιτούνται εάν το ζητήσει ο σχεδιαστής ορφανού φαρμάκου·
  • να απαλλάσσει, εν μέρει ή εξ ολοκλήρου, από τα τέλη για την άδεια κυκλοφορίας.
• Οι κατασκευαστές ενός ορφανού φαρμάκου μπορούν να επωφελούνται από τα ακόλουθα:
  • αποκλειστικά δικαιώματα εμπορίας για μέχρι 10 χρόνια (αυτά μπορούν να μειωθούν στα 6 χρόνια, αν το φάρμακο είναι αρκετά επικερδές μετά τα 5 χρόνια· μπορούν να επεκταθούν στα 12 χρόνια αν έχουν μελετηθεί οι πιθανές επιπτώσεις του φαρμάκου στα παιδιά)·
  • άλλα κίνητρα, ιδίως για τις ΜΜΕ, με στόχο τη στήριξη της έρευνας και της ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων.
• Πριν από τις 22 Ιανουαρίου 2001, η Επιτροπή όφειλε να δημοσιεύσει λεπτομερή κατάλογο όλων των διαθέσιμων κινήτρων και να τον ενημερώνει τακτικά.
• Πριν από τις 22 Ιανουαρίου 2006, η Επιτροπή όφειλε να δημοσιεύσει έκθεση για την εφαρμογή της νομοθεσίας και τα οφέλη της για τη δημόσια υγεία.
• Το 2016 η Επιτροπή δημοσίευσε ενημερωμένη εκδοχή του καταλόγου.

ΑΠΟ ΠΟΤΕ ΕΦΑΡΜΟΖΕΤΑΙ Ο ΚΑΝΟΝΙΣΜΟΣ;

Εφαρμόζεται από τις 22 Ιανουαρίου 2000.

ΠΛΑΙΣΙΟ

Ορισμένες ιατρικές παθήσεις είναι τόσο σπάνιες που, υπό τις κανονικές συνθήκες της αγοράς, οι φαρμακευτικές εταιρείες θα ήταν απρόθυμες να επενδύσουν για την έρευνά τους. Τα προϊόντα για τη θεραπεία αυτών των παθήσεων είναι γνωστά ως ορφανά φάρμακα και απαιτούν κίνητρα για να σχεδιαστούν με επιτυχία.

Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στα εξής:

• «Χαρακτηρισμός ορφανών φαρμάκων» στον δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων
• «Ορφανά φάρμακα» στον δικτυακό τόπο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής

ΒΑΣΙΚΟΣ ΟΡΟΣ

* Ορφανά φάρμακα: φάρμακα που σχεδιάζονται για τη θεραπεία σπάνιων νόσων. Επίσης, ονομάζονται έτσι επειδή η φαρμακευτική βιομηχανία έχει περιορισμένο οικονομικό συμφέρον για τον σχεδιασμό και την εμπορία προϊόντων που προορίζονται για μικρό μόνο αριθμό ασθενών οι οποίοι πάσχουν από πολύ σπάνιες νόσους.

ΠΡΑΞΗ

Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 141/2000 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 16ης Δεκεμβρίου 1999, για τα ορφανά φάρμακα (ΕΕ L 18 της 22.1.2000, σ. 1-5)

Διαδοχικές τροποποιήσεις του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 141/2000 έχουν ενσωματωθεί στο βασικό κείμενο. Αυτή η ενοποιημένη έκδοση έχει μόνο αξία τεκμηρίωσης

ΣΥΝΑΦΕΙΣ ΠΡΑΞΕΙΣ

Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 847/2000 της Επιτροπής, της 27ης Απριλίου 2000, για τη θέσπιση διατάξεων σχετικά με την εφαρμογή των κριτηρίων για το χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανού φαρμάκου και τους ορισμούς των εννοιών «παρόμοιο φάρμακο» και «υπεροχή από κλινική άποψη» (ΕΕ L 103 της 28.4.2000, σ. 5–8)

Ανακοίνωση της Επιτροπής σχετικά με τον κανονισμό (ΕΚ) αριθ. 141/2000 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου για του ορφανά φάρμακα (ΕΕ C 178 της 29.7.2003, σ. 2-8)

Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 31ης Μαρτίου 2004, για τη θέσπιση κοινοτικών διαδικασιών χορήγησης άδειας και εποπτείας όσον αφορά τα φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη και για κτηνιατρική χρήση και για τη σύσταση Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΕ L 136 της 30.4.2004, σ. 1–33) Βλέπε ενοποιημένη έκδοση

Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 2049/2005 της Επιτροπής, της 15ης Δεκεμβρίου 2005,για τη θέσπιση, σύμφωνα με τον κανονισμό (ΕΚ) αριθ. 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, κανόνων σχετικά με τα τέλη που πρέπει να καταβάλλουν στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων οι πολύ μικρές, μικρές και μεσαίες επιχειρήσεις και τη διοικητική συνδρομή που μπορούν να λαμβάνουν από αυτόν (ΕΕ L 329 της 16.12.2005, σ. 4–7)

Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 507/2006 της Επιτροπής, της 29ης Μαρτίου 2006, για την άδεια κυκλοφορίας υπό αίρεση φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση που εμπίπτουν στο πεδίο εφαρμογής του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 726/2004 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου (ΕΕ L 92 της 30.3.2006, σ. 6–9)

Κανονισμός (ΕΚ) αριθ. 1901/2006 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου, της 12ης Δεκεμβρίου 2006, για τα παιδιατρικά φάρμακα και για την τροποποίηση του κανονισμού (EΟΚ) αριθ. 1768/92, της οδηγίας 2001/20/EΚ, της οδηγίας 2001/83/EΚ και του κανονισμού (EΚ) αριθ. 726/2004 (ΕΕ L 378 της 27.12.2006, σ. 1-19)

Κατευθυντήρια γραμμή για πτυχές της εφαρμογής του άρθρου 8 παράγραφος 2 του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 141/2000 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου: επανεξέταση του διαστήματος εμπορικής αποκλειστικότητας των ορφανών φαρμάκων (ΕΕ C 242 της 23.9.2008, σ. 8–11)

Κατευθυντήρια γραμμή σχετικά με ορισμένες πτυχές της εφαρμογής του άρθρου 8 παράγραφοι 1 και 3 του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 141/2000: αξιολόγηση της ομοιότητας φαρμάκων σε σχέση με εγκεκριμένα ορφανά φάρμακα που επωφελούνται από εμπορική αποκλειστικότητα και αίτηση για παρέκκλιση από την εν λόγω εμπορική αποκλειστικότητα (ΕΕ C 242 της 23.9.2008, σ. 12–16)

τελευταία ενημέρωση 24.05.2016