(1)

Seltene Krankheiten gefährden die Gesundheit der europäischen Bürger, da es sich um lebensbedrohliche oder chronische Invalidität nach sich ziehende Krankheiten mit geringer Prävalenz und hoher Komplexität handelt.

(1)

Seltene Krankheiten gefährden die Gesundheit der europäischen Bürger, da es sich um lebensbedrohliche oder chronische Invalidität nach sich ziehende Krankheiten mit geringer Prävalenz und hoher Komplexität handelt, da es jedoch so viele unterschiedliche Arten seltener Krankheiten gibt, ist die Gesamtzahl der Betroffenen relativ hoch.

(2)

Ein Aktionsprogramm der Gemeinschaft betreffend seltene Krankheiten, einschließlich genetischer Krankheiten, wurde für den Zeitraum vom 1. Januar 1999 bis 31. Dezember 2003 angenommen. Nach der Definition dieses Programms beträgt die Prävalenz einer seltenen Krankheit nicht mehr als 5 von 10 000 Menschen in der Europäischen Union.

(2)

Ein Aktionsprogramm der Gemeinschaft betreffend seltene Krankheiten, einschließlich genetischer Krankheiten, wurde für den Zeitraum vom 1. Januar 1999 bis 31. Dezember 2003 angenommen. Nach der Definition dieses Programms beträgt die Prävalenz einer seltenen Krankheit nicht mehr als 5 von 10 000 Menschen in der Europäischen Union, eine Zahl, die auf einer statistischen Grundlage, die wissenschaftlich überprüft wird, beurteilt werden muss.

(2a)

Auf der Grundlage dieser statistischen Häufigkeit sollten seltene Krankheiten von einem wissenschaftlichen Ausschuss sorgfältig erfasst und überprüft werden, um über die Notwendigkeit möglicher Ergänzungen zu befinden.

(4)

Heute gibt es schätzungsweise 5 000 bis 8 000 verschiedene seltene Krankheiten, an denen 6-8 % der Bevölkerung, d. h. 27 bis 36 Mio. Menschen in der Europäischen Union im Lauf ihres Lebens erkranken Die meisten von ihnen leiden an weniger noch seltener auftretenden Krankheiten, die höchstens einen von 100 000 Menschen betreffen.

(4)

Heute gibt es schätzungsweise 5 000 bis 8 000 verschiedene seltene Krankheiten, an denen 6-8 % der Bevölkerung, d. h. 27 bis 36 Mio. Menschen in der Europäischen Union im Lauf ihres Lebens erkranken, obwohl seltene Krankheiten durch eine geringe Prävalenz jeder einzelnen gekennzeichnet sind, ist die Gesamtzahl der betroffenen Menschen relativ hoch. Die meisten von ihnen leiden an seltener auftretenden Krankheiten, die höchstens einen von 100 000 Menschen betreffen.

(5)

Aufgrund ihrer geringen Prävalenz und ihrer Besonderheit erfordern seltene Krankheiten einen globalen Ansatz, der sich auf spezielle und gemeinsame Anstrengungen zur Verhütung erheblicher Morbidität oder vermeidbarer vorzeitiger Mortalität und zur Verbesserung der Lebensqualität und des sozioökonomischen Potenzials der Betroffenen stützt.

(5)

Aufgrund ihrer geringen Prävalenz, ihrer Besonderheit und der hohen Gesamtzahl der Fälle erfordern seltene Krankheiten einen globalen Ansatz, der sich auf spezielle und gemeinsame Anstrengungen – u. a. im Rahmen von Partnerschaften mit Drittländern wie den Vereinigten Staaten – zur Verhütung erheblicher Morbidität oder vermeidbarer vorzeitiger Mortalität und zur Verbesserung der Lebensqualität und des sozioökonomischen Potenzials der Betroffenen in Industriestaaten und Entwicklungsländern stützt.

(8)

Zur Verbesserung der Koordinierung und der Kohärenz nationaler, regionaler und lokaler Initiativen zur Bekämpfung seltener Krankheiten sollten alle einschlägigen nationalen Maßnahmen im Bereich der seltenen Krankheiten in nationale Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten aufgenommen werden.

(8)

Zur Verbesserung der Koordinierung und der Kohärenz nationaler, regionaler und lokaler Initiativen sowie der Zusammenarbeit zwischen den Forschungsinstituten zur Bekämpfung seltener Krankheiten sollten alle einschlägigen nationalen Maßnahmen im Bereich der seltenen Krankheiten in nationale Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten aufgenommen werden.

(13)

Der gemeinschaftliche Mehrwert europäischer Referenznetze ist bei seltenen Krankheiten besonders hoch wegen der Seltenheit dieser Erkrankungen, die sowohl eine begrenzte Anzahl von Patienten als auch begrenzte Erfahrungswerte innerhalb eines einzigen Landes bedingt. Es ist deshalb von überaus großer Bedeutung, auf europäischer Ebene Expertenwissen zusammenzuführen, um die flächendeckende qualitativ hochwertige Versorgung der Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, sicherzustellen.

(13)

Der gemeinschaftliche Mehrwert europäischer Referenznetze ist bei seltenen Krankheiten besonders hoch wegen der Seltenheit dieser Erkrankungen, die sowohl eine begrenzte Anzahl von Patienten als auch begrenzte Erfahrungswerte innerhalb eines einzigen Landes bedingt. . Es ist deshalb von überaus großer Bedeutung, auf europäischer Ebene Expertenwissen zusammenzuführen, um die flächendeckende qualitativ hochwertige Versorgung, den gleichen Zugang zu richtigen Informationen sowie die angemessene und rechtzeitige Diagnose für Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, sicherzustellen.

(14a)

Das Arzneimittelforum hat am 12. Oktober 2008 seinen Abschlussbericht angenommen, in dem Leitlinien vorgeschlagen werden, wie die Mitgliedstaaten, die Interessenvertreter und die Kommission ihre Bemühungen um einen einfacheren und schnelleren Zugang zu Arzneimitteln für seltene Leiden innerhalb der Europäischen Union verstärken können.

(20)

Patienten und Patientenvertreter sollten daher in alle Phasen der Strategie- und Entscheidungsfindungsverfahren eingebunden werden. Ihre Tätigkeiten sollten in jedem Mitgliedstaat aktiv gefördert und unterstützt werden, auch finanziell.

(20)

Patienten und Patientenvertreter sollten daher in alle Phasen der Strategie- und Entscheidungsfindungsverfahren eingebunden werden. Ihre Tätigkeiten sollten in jedem Mitgliedstaat, aber auch auf EU-Ebene mit Hilfe von europaweiten Unterstützungsnetzen für Patienten, die an spezifischen seltenen Krankheiten leiden, aktiv gefördert und unterstützt werden, auch finanziell.

1.

Nationale Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten zu erstellen, um auf der Grundlage von Gleichbehandlung und Solidarität für Patienten mit seltenen Krankheiten eine flächendeckende qualitativ hochwertige Versorgung, einschließlich Diagnostik, Behandlung und Arzneimittel für seltene Leiden auf ihrem gesamten Staatsgebiet sicherzustellen, und insbesondere

1.

Nationale Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten zu erstellen, um auf der Grundlage von Gleichbehandlung und Solidarität für Patienten mit seltenen Krankheiten eine flächendeckende qualitativ hochwertige Versorgung, einschließlich Diagnostik, Behandlung und Arzneimittel für seltene Leiden sowie Rehabilitation und Habilitation derjenigen, die mit einer Krankheit leben, auf ihrem gesamten Staatsgebiet sicherzustellen, und insbesondere:

(1)

bis Ende 2011 eine umfassende und integrierte Strategie in Form eines nationalen Plans zur Bekämpfung seltener Krankheiten anzunehmen, die darauf abzielt, alle einschlägigen Maßnahmen im Bereich seltener Krankheiten zu steuern und zu gliedern;

(1)

bis Ende 2010 eine umfassende und integrierte Strategie in Form eines nationalen Plans zur Bekämpfung seltener Krankheiten anzunehmen, die darauf abzielt, alle einschlägigen Maßnahmen im Bereich seltener Krankheiten zu steuern und zu gliedern;

(3)

im Rahmen des nationalen Plans zur Bekämpfung seltener Krankheiten eine begrenzte Anzahl von vorrangigen Maßnahmen mit konkreten Zielen, klaren Fristen, Verwaltungsstrukturen und regelmäßiger Berichterstattung festzulegen;

(3)

im Rahmen des nationalen Plans zur Bekämpfung seltener Krankheiten eine begrenzte Anzahl von vorrangigen Maßnahmen mit konkreten Zielen, klaren Fristen, erheblichen und genau benannten Finanzmitteln, Verwaltungsstrukturen und regelmäßiger Berichterstattung festzulegen;

(3a)

zu erklären, ob sie über spezialisierte Zentren verfügen, und einen Katalog von Sachverständigen zusammenzustellen;

(5)

Bestimmungen in die nationalen Pläne aufzunehmen, mit denen für alle Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, auf ihrem Staatsgebiet eine flächendeckende qualitativ hochwertige Versorgung, einschließlich Diagnostik, Behandlung und Arzneimittel für seltene Leiden, sichergestellt werden soll, damit auf der Grundlage von Gleichberechtigung und Solidarität in der gesamten Europäischen Union eine flächendeckende qualitativ hochwertige Versorgung gewährleistet werden kann;

(5)

Bestimmungen in die nationalen Pläne aufzunehmen, mit denen für alle Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, auf ihrem Staatsgebiet eine flächendeckende qualitativ hochwertige Versorgung, einschließlich Diagnostik, Maßnahmen der Primärprävention, Behandlung und Arzneimittel für seltene Leiden, sichergestellt werden soll, sowie Rehabilitation und Habilitation derjenigen, die mit einer Krankheit leben, damit auf der Grundlage von Gleichberechtigung und Solidarität in der gesamten Europäischen Union eine flächendeckende qualitativ hochwertige Versorgung gewährleistet werden kann, im Einklang mit dem Papier «Improving Access to Orphan Medicines for all Affected EU citizens» (verbesserter Zugang zu Arzneimitteln für seltene Leiden für alle betroffenen EU-Bürger) des Hochrangigen Pharmaforums. .

5a)

Bemühungen zu unterstützen, um seltene Erbkrankheiten zu verhindern:

(5b)

in den nationalen Plänen Sondermaßnahmen zur Bereitstellung von nicht zugelassenen Arzneimitteln vorzusehen, wenn im Interesse der öffentlichen Gesundheit ein echter Bedarf danach besteht, und, sofern es in einem Mitgliedstaat keine angemessenen alternativen Therapien gibt und das Nutzen-Risiko-Verhältnis für positiv erachtet wird, zu gewährleisten, dass Patienten, die an einer seltenen Krankheit leiden, Zugang zu solchen Arzneimitteln erhalten;

(5c)

auf nationaler Ebene pluralistische Beratergruppen einzusetzen, denen alle betroffenen Akteure angehören, um den Regierungen bei der Erstellung und Umsetzung von nationalen Aktionsplänen auf dem Gebiet seltener Krankheiten Anleitungen zu geben. Diese Gruppen sollten gewährleisten, dass die Regierungen umfassend informiert werden und dass die auf nationaler Ebene getroffenen Entscheidungen die Ansichten und die Bedürfnisse der Gesellschaft widerspiegeln.

(5d)

zur Finanzierung der Behandlung seltener Krankheiten auf nationaler Ebene zu ermutigen. Wenn die Mitgliedstaaten keine Exzellenzzentren wünschen oder haben können, sollten diese zentralen nationalen Mittel genutzt werden, um zu gewährleisten, dass sich Patienten zu einem Zentrum in einem anderen Land begeben können. Jedoch ist es ebenfalls sehr wichtig, dass dieser Sonderhaushalt jedes Jahr auf der Grundlage des Wissens über Patienten, die in dem betreffenden Jahr eine Behandlung benötigen, und über eventuell hinzukommende neue Therapien überprüft und angepasst wird. Dies sollte mit Hilfe der pluralistischen beratenden Ausschüsse geschehen.

(1)

eine gemeinsame Definition seltener Krankheiten in der Europäischen Union einzuführen, nach der seltene Krankheiten nicht mehr als 5 von 10 000 Menschen betreffen;

(1)

eine gemeinsame Definition seltener Krankheiten in der Europäischen Union einzuführen, nach der seltene Krankheiten nicht mehr als 5 von 10 000 Menschen betreffen, wobei diese Zahl für die gesamte Europäische Union gilt, es jedoch sehr wichtig ist, die genaue Verteilung für jeden Mitgliedstaat zu kennen ;

(4)

auf nationaler oder regionaler Ebene spezifische Krankheitsinformationsnetze, Register und Datenbanken zu fördern;

(4)

auf europäischer, nationaler oder regionaler Ebene spezifische Krankheitsinformationsnetze, -register und - datenbanken – insbesondere durch die Bereitstellung von Finanzmitteln – zu fördern , wozu regelmäßig aktualisierte Informationen gehören, die der Öffentlichkeit über das Internet zugänglich sind.

(3)

die Beteiligung nationaler Wissenschaftler und Laboratorien an Forschungsprojekten im Bereich seltener Krankheiten zu fördern, die auf Gemeinschaftsebene finanziert werden;

(3)

die Beteiligung nationaler Wissenschaftler und Laboratorien an Forschungsprojekten im Bereich seltener Krankheiten zu fördern, die auf Gemeinschaftsebene finanziert werden und die Möglichkeiten zu nutzen, die die Verordnung (EG) Nr. 141/2000 über Arzneimittel für seltene Leiden bietet ;

(3a)

die Weitergabe von Erkenntnissen und die Zusammenarbeit zwischen Wissenschaftlern, Laboratorien und Forschungsprojekten in der Europäischen Union und vergleichbaren Institutionen in Drittländern zu fördern, damit nicht nur die Europäische Union umfassenden Nutzen daraus zieht, sondern auch ärmere Länder und Entwicklungsländer, die weniger in der Lage sind, Mittel zur Erforschung seltener Krankheiten aufzubringen;

(4)

in die nationalen Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten Bestimmungen aufzunehmen, die auf Forschungsförderung, einschließlich Forschung im Bereich öffentliche Gesundheit und Sozialforschung, abzielen, insbesondere um Instrumente wie übergreifende Infrastrukturen und krankheitsspezifische Projekte zu entwickeln;

(4)

in die nationalen Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten Bestimmungen aufzunehmen, die auf Forschungsförderung, einschließlich Forschung im Bereich öffentliche Gesundheit und Sozialforschung, abzielen, insbesondere um Instrumente wie übergreifende Infrastrukturen und krankheitsspezifische Projekte, Rehabilitations- und Habilitationsprogramme für die Dauer einer seltenen Krankheit, sowie Forschungen zu diagnostischen Tests und Instrumenten zu entwickeln;

(4a)

eine angemessene und langfristige Finanzierung, insbesondere über öffentlich-private Partnerschaften, zu etablieren, um die Forschungsbemühungen auf nationaler und europäischer Ebene zu unterstützen und ihre Wirtschaftlichkeit zu gewährleisten.

(1)

bis Ende 2011 auf ihrem gesamten Staatsgebiet nationale oder regionale Fachzentren zu ermitteln und – sofern noch keine vorhanden sind – die Errichtung solcher Fachzentren zu fördern, insbesondere durch die Aufnahme von Bestimmungen zur Errichtung nationaler oder regionaler Fachzentren in ihre nationalen Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten;

(1)

bis Ende 2011 auf ihrem gesamten Staatsgebiet nationale oder regionale Fachzentren zu ermitteln und – sofern noch keine vorhanden sind – die Errichtung solcher Fachzentren zu fördern, insbesondere durch die Aufnahme von Bestimmungen zur Errichtung nationaler oder regionaler Fachzentren in ihre nationalen Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten; bei der Zusammenstellung von Katalogen seltener Krankheiten und von Sachverständigen für seltene Krankheiten zu helfen;

(3)

Wege der Patientenversorgung zu organisieren durch die Zusammenarbeit einschlägiger Experten innerhalb des Landes oder erforderlichenfalls aus dem Ausland; grenzübergreifende Gesundheitsversorgung, einschließlich der Patientenmobilität und Freizügigkeit von Beschäftigten und Leistungserbringern des Gesundheitswesens und Erbringung von Leistungen durch Informations- und Kommunikationstechnologien sollten unterstützt werden, wenn es für die flächendeckende spezifische Gesundheitsversorgung erforderlich ist;

(3)

auf europäischer Ebene Wege für die Versorgung von Patienten mit seltenen Krankheiten zu organisieren durch die Zusammenarbeit einschlägiger Experten innerhalb des Landes oder erforderlichenfalls aus dem Ausland; grenzübergreifende Gesundheitsversorgung, einschließlich der Patientenmobilität und der Mobilität des Fachwissens durch eine Unterstützung der Mobilität der Daten, Freizügigkeit von Beschäftigten und Leistungserbringern des Gesundheitswesens und Erbringung von Leistungen durch Informations- und Kommunikationstechnologien sollten unterstützt werden, wenn es für die flächendeckende spezifische Gesundheitsversorgung erforderlich ist;

(5)

sicherzustellen, dass die nationalen oder regionalen Fachzentren die vom europäischen Referenznetz für seltene Krankheiten festgelegten Standards einhalten, unter Berücksichtigung der Bedürfnisse und Erwartungen von Patienten und einschlägigen Berufsgruppen;

(5)

sicherzustellen, dass die nationalen oder regionalen Fachzentren die vom europäischen Referenznetz für seltene Krankheiten festgelegten Standards einhalten, unter Berücksichtigung der Bedürfnisse und Erwartungen von Patienten und einschlägigen Berufsgruppen und unter Beteiligung der Patienten an den Aktivitäten dieser Zentren ;

(5a)

nach Möglichkeit mit einer Finanzierung oder Kofinanzierung der Europäischen Union Fachzentren und Fachkrankenhäuser zu ermutigen, eine spezifische Ausbildung für Fachleute auf dem Gebiet bestimmter seltener Krankheiten anzubieten und ihnen zu ermöglichen, einschlägiges Fachwissen zu erwerben.

b)

europäische Leitlinien für Reihenuntersuchungen der Bevölkerung und diagnostische Tests;

b)

europäische Leitlinien für Reihenuntersuchungen der Bevölkerung und diagnostische Tests, einschließlich genetischer Tests wie Heterozygotentests und Polkörperchendiagnostik, die hochwertige Untersuchungen und angemessene genetische Beratung garantieren, die unterschiedlichen ethischen Vorstellungen in den Mitgliedsstaaten jedoch respektieren ;

c)

Bewertungsberichte über den therapeutischen Mehrwert von Orphan Drugs auf EU-Ebene gemeinsam zu nutzen, um die Verzögerung des Zugangs zu Orphan Drugs für Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, zu verringern;

c)

Bewertungsberichte über den klinischen Mehrwert von Arzneimitteln für seltene Leiden auf EU-Ebene innerhalb der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA), wo das einschlägige europäische Wissen und Fachwissen zusammengetragen wird, auszuarbeiten , um die Verzögerung des Zugangs zu Arzneimitteln für Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, zu verringern;

ca)

strukturelle Unterstützung einer Investition in die Orphanet-Datenbank, sodass das Wissen über seltene Krankheiten leicht zugänglich ist.

6.

Mitbestimmung von Patientenverbänden

6.

Mitbestimmung von unabhängigen Patientenverbänden

(1)

Maßnahmen zu ergreifen, um sicherzustellen, dass Patienten und Patientenverbände in allen Phasen des Strategie- und Entscheidungsfindungs-verfahrens im Bereich seltener Krankheiten gebührend angehört werden, auch hinsichtlich der Errichtung und Verwaltung von Fachzentren und europäischen Referenznetzen sowie der Ausarbeitung nationaler Pläne;

(1)

Maßnahmen zu ergreifen, um sicherzustellen, dass Patienten und unabhängige Patientenverbände in allen Phasen des Strategie- und Entscheidungsfindungs-verfahrens im Bereich seltener Krankheiten gebührend angehört werden, auch hinsichtlich der Errichtung und Verwaltung von Fachzentren und europäischen Referenznetzen sowie der Ausarbeitung nationaler Pläne;

(2)

die Tätigkeiten von Patientenverbänden zu unterstützen, wie Bewusstseinsbildung, Aufbau von Handlungskompetenzen und Schulungen, Informationsaustausch und Know-how-Transfer, Vernetzung und Hilfsangebote für sehr isolierte Patienten;

(2)

die Tätigkeiten von unabhängigen Patientenverbänden zu unterstützen, wie Bewusstseinsbildung, Aufbau von Handlungskompetenzen und Schulungen, Informationsaustausch und Know-how-Transfer, Vernetzung und Hilfsangebote für sehr isolierte Patienten;

(2a)

(2b)

(3)

in die nationalen Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten Bestimmungen über die Unterstützung und Anhörung von Patientenverbänden gemäß den Absätzen 1 und 2 aufzunehmen;

(3)

in die nationalen Pläne zur Bekämpfung seltener Krankheiten Bestimmungen über die Unterstützung und Anhörung von unabhängigen Patientenverbänden gemäß den Absätzen 1 und 2 aufzunehmen; zu gewährleisten, dass nationale Pläne für die Benennung nationaler oder regionaler Fachzentren und für die Zusammenstellung von Katalogen von Sachverständigen für seltene Krankheiten sorgen.

(-1)

1.

dem Europäischen Parlament, dem Rat, dem Europäischen Wirtschafts- und Sozialausschuss und dem Ausschuss der Regionen spätestens am Ende des fünften Jahres nach Annahme dieser Empfehlung einen Durchführungsbericht über diese Empfehlung anhand der von den Mitgliedstaaten bereitgestellten Informationen vorzulegen, um zu prüfen, inwieweit die vorgeschlagenen Maßnahmen wirksam sind und ob es weiterer Maßnahmen bedarf;

1.

dem Europäischen Parlament, dem Rat, dem Europäischen Wirtschafts- und Sozialausschuss und dem Ausschuss der Regionen spätestens Ende 2012, dem Jahr, in dem sie die Durchführungs-maßnahmen vorschlagen wird, einen Durchführungsbericht über diese Empfehlung anhand der von den Mitgliedstaaten bereitgestellten Informationen vorzulegen, wobei u. a. folgende Bereiche abgedeckt werden: