PRACOVNÍ DOKUMENT ÚTVARŮ KOMISE Souhrn posouzení dopadů Průvodní dokument k návrhu NAŘÍZENÍ RADY Společný podnik iniciativy pro inovativní léčiva 2 /* SWD/2013/0246 final */
PRACOVNÍ DOKUMENT ÚTVARŮ KOMISE SOUHRN POSOUZENÍ DOPADŮ
Průvodní dokument k návrhu
NAŘÍZENÍ RADY
Společný podnik iniciativy pro inovativní léčiva 2 Tento dokument
shrnuje posouzení dopadů společné technologické iniciativy pro
inovativní léčiva (IIL) založené jako společný podnik v rámci
7. rámcového programu. Návrh byl vypracován v kontextu víceletého
finančního rámce Unie (2014–2020) a přispěje
k provádění příštího rámcového programu EU pro výzkum a inovace,
Horizontu 2020. 1. Definice problému 1.1. Problém, který vyžaduje akci V důsledku stárnutí populace se
zvyšuje počet chronických a degenerativních onemocnění, což v období
již tak dost napjatých veřejných rozpočtů ještě více
zatěžuje systémy zdravotnictví a pečovatelských služeb. K řešení
tohoto problému by významně přispěla účinná opatření.
Nicméně úloha výzkumu a vývoje při vyvíjení léčebných metod
slábne, pobídky pro některé druhy léčby (např. antibiotika)
téměř neexistují a strukturální otázky brání multidisciplinární
spolupráci, která je nezbytná pro řešení složitých vědeckých
problémů příznačných pro tuto oblast. Nepodniknout v tomto
směru žádné kroky by nebylo v zájmu evropského veřejného zdraví
ani evropské konkurenceschopnosti. Proces vývoje léčebných metod je nákladný
a zahrnuje množství zkoušek, než může být udělena registrace. Tyto
zkoušky často prokážou, že testovaná metoda léčby je nevhodná, a investice
jsou tak ztraceny. To podněcuje výrobce, aby investovali do vývoje
léčebných metod, u kterých je větší naděje na úspěch
buď proto, že se podobají stávajícím metodám léčby, nebo proto, že
potenciální návratnost je u nich velmi vysoká. I když se jedná se o citlivé
obchodní rozhodnutí, nemusí být nutně v obecném zájmu
občanů EU. 1.2. Hlavní příčiny
problému Poměrně nízké investice do
odvětví biotechnologií (ve srovnání s konkurenčními oblastmi) spolu
s fragmentovaným, uzavřeným inovačním modelem vývoje léčiv
v Evropě a složitostí tohoto procesu odrazují průmysl od
podstupování rizik. Povaha vědeckých úkolů je taková, že různé
zúčastněné subjekty si musí údaje navzájem mezi sebou
vyměňovat. Bez rámce umožňujícího, aby se tak dělo
v kontrolovaném prostředí, se však spolupráce neuskuteční. 1.3. Potřeba veřejného
zásahu Kontrolované prostředí se
v obchodním prostředí nevyvine přirozenou cestou a nevytvoří
ho ani veřejný sektor samotný. Může vzejít pouze z veřejné
spolupráce, kdy zdroje, údaje a odborné znalosti sdílejí různí
aktéři (akademické kruhy, průmysl, malé a střední podniky,
kliničtí lékaři, regulátoři a pacienti) a kdy je
současně zajištěno i sdílení výsledků jejich spolupráce,
snižování rizik a nákladů a růst produktivity. Vytvoření
takového prostředí, v němž jsou rizika sdílena, sníží míru
selhání a ti, kdo provádějí zkoušky, budou více zainteresováni na zkoušení
širšího okruhu léčebných metod ve prospěch všech
zúčastněných, a to z hlediska podpory veřejného zdraví i
legitimní ochrany obchodních zájmů. 1.4. Právo EU jednat a
uplatnění zásady subsidiarity Právo EU jednat v této oblasti vyplývá
z článku 187 Smlouvy o fungování Evropské unie, který opravňuje
zakládat „společné podniky nebo jiné struktury potřebné
k účinnému uskutečnění výzkumných programů,
programů technologického rozvoje a demonstrace prováděných Unií“. 1.4.1. Požadovaný veřejný zásah
lze uskutečnit pouze na evropské úrovni Opatření na úrovni EU na podporu
nadnárodní a přeshraniční spolupráce mezi podniky na programech
strategického výzkumu pomohou vytvořit „kritické množství“, zejména díky
společnému stanovení programů, mobilizaci dalších finančních
prostředků a většímu pákovému efektu v oblasti investic do
výzkumu a vývoje. 1.4.2. Investování na úrovni EU
může vést k úspoře nákladů na zdravotní péči a služby Výzkumný program povede k lepší
klasifikaci nemocí, významně zlepší diagnostiku a léčbu. To zabrání
tomu, aby byli pacienti během klinického vývoje nebo v lékařské
praxi zbytečně vystavováni nepříznivým účinkům
neúčinných způsobů léčby. Úspor bylo již dosaženo v důsledku
přerušení neúčinné nebo nevhodné léčby. Analýzy provedené ve
Francii například prokázaly finanční výhodnost molekulární
diagnostiky u pacientů s rakovinou. Investice ve výši
1,7 milionu EUR do molekulární diagnostiky vedla k úspoře
34 milionů EUR díky tomu, že nebyl předepisován lék proti
rakovině Iressa® pacientům, u kterých není účinný. Ještě
větší úspory lze očekávat od klasifikace chronických onemocnění. 1.5. Úspěchy stávající
iniciativy pro inovativní léčiva Společný podnik IIL přinesl
některé důležité výsledky: ·
značný pákový efekt na investice průmyslu
do výzkumu a vývoje v důsledku příspěvku Evropské komise ve
výši 1 miliardy EUR a věcného příspěvku Evropské federace
farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) v hodnotě
1 miliardy EUR, ·
posílení spolupráce – společný podnik IIL
spojuje dohromady velké průmyslové subjekty, malé a střední podniky a
výzkumné organizace z celé Evropské unie, ·
společné vypracování komplexních programů
strategického výzkumu a koordinace jiných politik v důsledku
zapojení organizací pacientů a regulačních orgánů, ·
otevřený inovační model – společný
podnik IIL přispěl k přechodu od uzavřeného
k otevřenému modelu inovací v oblasti biolékařského a farmaceutického
výzkumu. 1.6. Poučení získaná
z iniciativy pro inovativní léčiva I přes tyto úspěchy však realizace IIL
a průběžné hodnocení provedené v roce 2011 odhalilo některé
nedostatky: ·
právní nástroje používané pro zakládání
společných technologických iniciativ, a zejména jejich status jakožto
subjektů Unie, musí být pružnější, ·
v důsledku pravidel pro účast uplatňovaných
u společných podniků působících v rámci společných
technologických iniciativ je tato iniciativa s ohledem na potřeby
různých partnerů ještě složitější, ·
je třeba zlepšit sledování a hodnocení
dosažení cílů stanovených v programech strategického výzkumu a
v plánech odborné činnosti, ·
musí se zlepšit horizontální koordinace politik
(měl by být např. plně využíván poradenský potenciál
Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA)), ·
musí být posílena interní a vnější komunikace. Tyto zjištěné
nedostatky vyplývají z původní koncepce a představují výchozí
bod pro zlepšení koncepce společného podniku IIL v rámci programu
Horizont 2020. 2. Cíle Stanovené obecné a konkrétní cíle vycházejí
z výsledků veřejných konzultací, problémů a podnětů
i z dosažených výsledků a poučení plynoucích z IIL. 2.1. Celkové cíle Celkovým cílem je zlepšit zdraví a dobré
životní podmínky evropských občanů zajištěním nových a
účinnějších metod diagnostiky a léčby a rovněž zabezpečením
budoucí mezinárodní konkurenceschopnosti evropského biofarmaceutického
průmyslu a věd o živé přírodě, např. diagnostiky,
vakcín, biolékařského zobrazování a informačních technologií v
oblasti zdraví. Společný podnik IIL 2 bude realizovat cíle programu
Horizont 2020, zejména cíle stanovené ve společenské výzvě „Zdraví,
demografická změna a dobré životní podmínky“, a bude se zabývat
problémy veřejného zdraví uvedenými ve zprávě Světové
zdravotnické organizace o prioritních lécích pro Evropu a svět. 2.2. Provozní cíle Provozní cíle této iniciativy jsou: ·
vytvořit struktury, které usnadní partnerství
během celého životního cyklu výzkumu a inovací v oblasti
věd o živé přírodě (od původního objevu až po vývoj
produktu a dohled nad léčivy, včetně odpovídajících
výzkumných činností), a účinný rámec spolupráce založený
na inovacích, který se zaměřuje na optimalizaci výzkumu a
inovací v oblasti věd o živé přírodě pro účely diagnostiky,
prevence a terapeutických látek a koncepcí a podporu vypracování
fakticky podložených předpisů, ·
vytvořit sítě pro otevřené inovace
v rámci celého inovačního cyklu nového lékařského výzkumu
a lékařských technologií, do kterých budou společně
zapojeny veřejné výzkumné instituce, akademická obec, odvětví
věd o živé přírodě, malé a střední podniky, organizace
pacientů, regulační orgány, financující subjekty, orgány
veřejného zdraví a odvětví zdraví zvířat, ·
snížit fragmentaci výzkumu a inovací
a zvýšit míru výdajů soukromého sektoru v Evropě, ·
rozvíjet a provádět strategické plány
v rámci celoevropské struktury, která by vytvořila potřebné
kritické množství a zabezpečila nezbytné finanční
prostředky a zároveň by zajistila kontinuitu a umožnila by
vědám o živé přírodě činit dlouhodobé investiční plány, ·
prostřednictvím mechanismů sdílení rizik
usnadnit výzkum vedoucí k ranějšímu získání důkazů v
procesu vývoje léčiv a očkovacích látek. 2.3. Specifické cíle Specifické cíle jsou: ·
do roku 2020 zvýšit míru úspěšnosti klinických
hodnocení o 30 % u chorob uvedených ve zprávě Světové
zdravotnické organizace o prioritních lécích pro Evropu a svět, ·
snížit dobu potřebnou pro klinické
ověření koncepce v oblasti imunologických, respiračních,
neurologických a neurodegenerativních onemocnění na pět let, ·
vyvinout alespoň dvě nové metody
léčby onemocnění, kde pro to existuje vysoká neuspokojená
potřeba a omezená tržní motivace: antimikrobiální rezistence (dvě
nové třídy za posledních 30 let) či Alzheimerova choroba (dosud byly
vyvinuty pouze dva léčebné postupy, jejichž účinnost
je omezená), ·
vyvinout biomarkery pro diagnostiku pro
čtyři choroby (mj. i ty uvedené výše), které mají jasný klinický
význam a byly schváleny regulátory, ·
vytvořit transparentní a ucelený model
infrastruktury pro shromažďování údajů o výskytu chorob a lékařské
a sociálně-ekonomické zátěži nejvýznamnějších
infekčních chorob, ·
vyvinout a vyzkoušet nové biomarkery pro
předpovídání účinnosti a bezpečnosti vakcíny (po dvou biomarkerech
jak pro účinnost, tak pro bezpečnost) v rané fázi procesu, aby u
testů několika látek, jež mají být použity jako vakcíny (ve fázi III
klinických hodnocení) mohla být míra neúspěšnosti snížena o 50 %, ·
vyvinout dvě nové pomocné látky pro humánní použití,
které by zvýšily imunitní reakci na očkovací látky, zejména u konkrétních
cílových skupin, jako například starších osob a osob, které obvykle
nereagují, ·
u dvou významných infekčních chorob
a dvou druhů rakoviny nebo chronických chorob (např. autoimunitních
onemocnění) identifikovat alespoň po dvou nových modelech pro
prognózu účinnosti a bezpečnosti, ·
posílit vazbu mezi výzkumem humánních a
veterinárních očkovacích látek. 3. Možnosti politiky Posouzení
dopadů zvážilo čtyři hlavní možnosti politiky: 1. Současný stav bez
opatření: pokračování stávající společné technologické
iniciativy IIL v rámci programu Horizont 2020 řízené
společným podnikem. V rámci této možnosti se IIL i nadále
zaměří na vytvoření systému spolupráce na výzkumu a vývoji
v oblasti biomedicíny v Evropě a na urychlení vývoje
účinných a bezpečnějších léků pro pacienty. 2. Žádné partnerství
veřejného a soukromého sektoru (PPP) neboli „nulová varianta“: využití
pouze projektů spolupráce prováděných v rámci programu
Horizont 2020. Tato možnost usnadňuje stanovení společných
cílů na úrovni projektů, ale nehodí se pro stanovení provádění
strategických programů napříč projekty. Průmysl je do projektů
zapojen na individuální bázi. 3. Smluvní partnerství
veřejného a soukromého sektoru k provádění akcí programu
Horizont 2020, které jsou zahrnuty do společenské výzvy „Zdraví,
demografická změna a dobré životní podmínky“ V rámci této možnosti je
uzavřena dohoda o partnerství s průmyslem a průmysl
navrhuje strategii a poskytuje poradenství k pracovním
programům. Závazky a příspěvek EU jsou stanoveny při
zahájení PPP, avšak výše finančních prostředků a témata jsou
schvalovány v rámci ročních pracovních programů. 4. Modernizovaná společná
technologická iniciativa: rozšiřuje cíle a činnosti společného
podniku IIL v souladu s cíli programu Horizont 2020;
rozšiřuje oblast působnosti stávajícího programu a zlepšuje jeho
řízení. 4. Posouzení dopadů a srovnání
možností Tyto čtyři možnosti politiky byly
porovnány podle řady klíčových parametrů, přičemž bylo
posouzeno zapojení veřejného sektoru do výzkumu a inovací v oblasti
věd o živé přírodě. Na základě tohoto srovnání se
dospělo k závěru, že upřednostňovanou možností je
„modernizovaná společná technologická iniciativa“. Vytváří kritické množství
na úrovni programu i na úrovni projektů; podporuje špičkovou
vědeckou úroveň biofarmaceutického výzkumu a výzkumu v oblasti
věd o živé přírodě, což má dopad na inovace a opírá se o finanční
podporu poskytovanou ve všech fázích od vědeckých myšlenek až po uvedení
na trh o důraznější orientaci na výstupy a o lepší šíření
výsledků výzkumu; větší dopad v oblasti vědy a inovací se
promítá do větších následných dopadů na hospodářství,
konkurenceschopnost, sociální oblast a veřejné zdraví; umožňuje
větší pružnost a snížení správních nákladů pro žadatele a
účastníky, a subjektům financovaným z veřejných
prostředků, jako jsou akademické kruhy a malé a střední podniky,
přináší zjednodušení administrativy. Tato možnost také v co nejvyšší
míře zvyšuje nákladovou efektivnost. Při „nulové
variantě“ lze obtížně stanovit provádění strategických
programů napříč projekty. Je ohroženo kritické množství a míra
pružnosti, přístupnosti a širší horizontální koordinace politik je nižší
než u možnosti „modernizovaná společná technologická iniciativa“. To by se
promítlo v menších dopadech na hospodářství, konkurenceschopnost,
sociální oblast a veřejné zdraví. Možnost „smluvní
partnerství veřejného a soukromého sektoru“ vyhovuje stanovení
provádění strategických programů napříč projekty, ale
představuje „méně důrazný“ přístup k partnerství
veřejného a soukromého sektoru vzhledem k pouze orientačnímu
rozpočtu a dosti omezeným závazkům ze strany průmyslu. Souhrnné srovnání
možností (dopad oproti scénáři bez opatření) || Žádné partnerství veřejného a soukromého sektoru || Partnerství veřejného a soukromého sektoru || Modernizovaná společná technologická iniciativa Dopady na veřejné zdraví || -- || - || +++ Dopady v sociální oblasti || -- || - || ++ Dopady na ekonomiku a konkurenceschopnost || - || - || ++ Dopady na inovace || -- || - || ++ Kritické množství zdrojů || -- || - || + Pákový efekt (celková mobilizace zdrojů na výzkum a vývoj) || -- || - || = Účast průmyslu a malých a středních podniků || -- || - || ++ Strategické programy || -- || - || + Nižší míra fragmentace || - || - || ++ Správní náklady a účinnost řízení || - || -- || = Soudržnost || = || = || ++ Účinnost || -- || = || ++ Účelnost || -- || = || ++ 5. Sledování a hodnocení Vhodný systém
sledování a hodnocení vytvořený na úrovni programu a projektů,
včetně souboru schválených klíčových ukazatelů výkonnosti,
umožní posoudit, zda společný podnik IIL 2 dosahuje svých cílů,
přičemž na práci výkonného ředitele a programové kanceláře
bude dohlížet správní rada. Externí hodnocení
celého programu zajistí Komise. Průběžné hodnocení bude provedeno do
konce roku 2017 a konečné hodnocení po ukončení programu v roce
2024.