Medicamentele de uz pediatric

ASPECTE-CHEIE

Companiile farmaceutice trebuie să colaboreze cu Agenția Europeană pentru Medicamente - înființată în temeiul Regulamentului (CE) nr. 726/2004 (a se vedea sinteza) - pentru a elabora și aproba planuri de investigație pediatrică al căror scop este de a colecta date clinice privind utilizarea unui medicament la copii. Rezultatele planului de investigație pediatrică trebuie să fie prezentate atunci când se solicită autorizația de introducere pe piață a medicamentelor. În schimb, ca stimulent, compania primește o prelungire cu șase luni a certificatului suplimentar de protecție - o formă de drept de proprietate intelectuală. În cazul medicamentelor orfane, fabricantul beneficiază de o exclusivitate comercială suplimentară de 2 ani.

Un comitet pediatric independent din cadrul Agenției Europene pentru Medicamente răspunde la întrebări cu privire la medicamentele pentru copii și este responsabil de evaluarea științifică și aprobarea planurilor de investigație pediatrică.

Regulamentul introduce:

• un inventar UE al necesităților terapeutice ale copiilor care se concentrează pe cercetarea, dezvoltarea și autorizarea medicamentelor;
• o rețea a cercetătorilor și a centrelor de testare din UE care desfășoară cercetări;
• un sistem de consultanță științifică gratuită pentru industrie;
• o bază de date publică a studiilor pediatrice.

Modificări ale regulamentului

Regulamentul (UE) 2019/5 modifică Regulamentul (CE) nr. 1901/2006 pentru a ține seama de faptul că specificarea obligațiilor care fac obiectul unor sancțiuni financiare este acum stabilită în Regulamentul (CE) nr. 726/2004, împreună cu competențele care permit Comisiei să stabilească procedurile de impunere a unor astfel de sancțiuni financiare.

Revizuirea și evaluarea regulamentului

În 2017, Comisia Europeană a publicat o analiză a celor 10 ani de funcționare a regulamentului. Aceasta raportează că:

• regulamentul a avut un impact important asupra dezvoltării medicamentelor pediatrice în UE;
• s-au înregistrat progrese considerabile în ceea ce privește disponibilitatea medicamentelor pentru copii în anumite domenii terapeutice, în special în domeniul reumatologiei și al bolilor infecțioase;
• în perioada 2007-2016, au fost autorizate peste 260 de noi medicamente pediatrice și a crescut semnificativ numărul de planuri de investigație pediatrică aprobate;
• în domeniul cercetării, s-au înregistrat rezultate pozitive, în special în domeniile în care nevoile pacienților adulți și pediatrici se suprapun, deși în cazul bolilor rare și/sau unice pentru copii, care, în multe cazuri, sunt sprijinite în egală măsură prin Regulamentul (CE) nr. 141/2000 privind medicamentele orfane (a se vedea sinteza), progresele terapeutice majore nu s-au materializat de multe ori.

O evaluare a regulamentului pediatric, împreună cu regulamentul privind medicamentele orfane, a avut loc în 2019 și 2020. Evaluarea a implicat mai multe etape, inclusiv publicarea unei foi de parcurs, studii privind medicamentele pediatrice și medicamentele pentru bolile orfane, precum și o largă consultare a părților interesate. Ca urmare a rezultatelor acestei evaluări, a fost lansată o evaluare a impactului pentru o revizuire a acestor două regulamente.