Léčivé přípravky pro pediatrické použití

KLÍČOVÉ BODY

Farmaceutické společnosti musí spolupracovat s Evropskou agenturou pro léčivé přípravky – zřízenou nařízením (ES) č. 726/2004 (viz přehled dokumentu) – na vypracování a schválení plánů pediatrického výzkumu, jejichž cílem je sběr klinických údajů o používání léčivých přípravků u dětí. Výsledky plánu pediatrického výzkumu se musí předkládat při podávání žádosti o registraci léčivých přípravků. Zato společnost jako odměnu obdrží šestiměsíční prodloužení doby trvání dodatkového ochranného osvědčení – což je určitá forma práva duševního vlastnictví. Pokud jde o léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, výrobce má dva roky výhradního práva na trhu navíc.

V otázkách vznesených v souvislosti s léčivými přípravky pro děti radí nezávislý pediatrický výbor vytvořený v rámci Evropské agentury pro léčivé přípravky, který je rovněž odpovědný za vědecké posuzování a schvalování plánů pediatrického výzkumu.

Nařízení zavádí:

• soupis léčebných potřeb dětí, který se soustředí na výzkum, vývoj a registraci léčivých přípravků,
• síť výzkumných pracovníků a středisek klinického hodnocení EU, která provádí výzkum,
• systém bezplatné vědecké poradenské činnosti pro příslušné odvětví,
• veřejnou databázi pediatrických studií.

Změny nařízení

Nařízením (EU) 2019/5 se mění nařízení (ES) č. 1901/2006 za účelem zohlednění toho, že povinnosti, které podléhají pokutám, jsou nyní stanoveny v nařízení (ES) č. 726/2004 spolu s pravomocemi, které umožňují Komisi stanovit postupy pro ukládání těchto pokut.

Přezkum a hodnocení nařízení

V roce 2017 zveřejnila Evropská komise přezkum fungování nařízení za posledních deset let. Uvádí se v něm, že:

• nařízení mělo významný dopad na vývoj pediatrických léčivých přípravků v EU,
• byl zaznamenán značný pokrok v dostupnosti léčivých přípravků pro děti v některých terapeutických oblastech, obzvláště v oblasti revmatologie a infekčních nemocí,
• mezi lety 2007–2016 bylo schváleno přes 260 nových pediatrických léčivých přípravků a počet plánů pediatrického výzkumu výrazně vzrostl,
• v oblasti výzkumu došlo k pozitivním výsledkům, zejména v oblastech, kde se potřeby dospělých a pediatrických pacientů překrývají, ačkoliv u nemocí, které jsou vzácné nebo se vyskytují pouze u dětí a které jsou v mnoha případech rovněž podporovány nařízením (ES) č. 141/2000 o lécích pro vzácná onemocnění (viz přehled dokumentu), se často větší terapeutický pokrok neprojevil.

V letech 2019 a 2020 bylo provedeno hodnocení pediatrického nařízení společně s nařízením o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění. Hodnocení zahrnovalo několik kroků, včetně zveřejnění plánu postupu, studií o pediatrických léčivých přípravcích a léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění a rozsáhlé konzultace se zúčastněnými stranami. V návaznosti na výsledky hodnocení bylo zahájeno posouzení dopadu těchto dvou nařízení za účelem jejich přezkumu.