Läkemedel för sällsynta sjukdomar – särläkemedel

SAMMANFATTNING AV FÖLJANDE DOKUMENT:

Förordning (EG) nr 141/2000 om särläkemedel

SAMMANFATTNING

VILKET SYFTE HAR FÖRORDNINGEN?

• I förordningen fastställs kriterier för att klassificera vissa läkemedel som särläkemedel* eftersom de är till för att förebygga, diagnostisera och behandla sällsynta tillstånd.
• Genom förordningen skapas stimulansåtgärder för forskning om och utveckling och marknadsföring av sådana läkemedel.

VIKTIGA PUNKTER

• För att ett läkemedel ska klassificeras som särläkemedel måste tillverkaren visa att
  • det är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla livshotande tillstånd eller tillstånd med kronisk funktionsnedsättning som högst fem av 10 000 personer i EU lider av, eller
  • det utan stimulansåtgärder inte är troligt att en försäljning av läkemedlet inom EU skulle generera tillräckliga intäkter för att motivera den nödvändiga investeringen, och
  • det inte finns något tillfredsställande alternativ eller, om det finns, att läkemedlet kommer att vara till stor nytta.
• Kommittén för särläkemedel
  • granskar ansökningar om att få ett läkemedel klassificerat som särläkemedel,
  • yttrar sig inom 90 dagar efter det att en giltig ansökan tagits emot,
  • ger Europeiska kommissionen råd när det gäller att införa en särläkemedelspolitik för EU,
  • bistår kommissionen i internationellt samarbete i frågor som rör särläkemedel,
  • bistår kommissionen vid upprättandet av detaljerade riktlinjer.
• Kommissionen antar det slutliga yttrandet om ansökan om klassificering som särläkemedel inom 30 dagar efter mottagandet av yttrandet. Europeiska läkemedelsmyndigheten får
  • ge råd om de olika tester och prov som behövs om den som utvecklar särläkemedlet begär detta,
  • helt eller delvis ge befrielse från skyldigheten att betala avgifter för godkännandet för försäljning.
• Tillverkare av ett särläkemedel kan åtnjuta
  • ensamrätt på marknaden i upp till tio år (denna period kan minskas till sex år om läkemedlet är tillräckligt lönsamt efter fem år och förlängas till tolv år om läkemedlets eventuella effekter på barn har studerats),
  • andra stimulansåtgärder, särskilt för små och medelstora företag, för att stödja forskning om och utveckling av särläkemedel.
• Senast den 22 januari 2001 skulle kommissionen offentliggöra en utförlig förteckning över alla stimulansåtgärder, som ska uppdateras regelbundet.
• Senast den 22 januari 2006 skulle kommissionen offentliggöra en rapport om tillämpningen av lagstiftningen och dess nytta för folkhälsan.
• Under 2016 offentliggjorde kommissionen en uppdaterad version av förteckningen.

VILKEN PERIOD GÄLLER FÖRORDNINGEN FÖR?

Den har gällt sedan den 22 januari 2000.

BAKGRUND

Vissa medicinska tillstånd är så sällsynta att läkemedelsföretagen inte skulle vara villiga att investera i forskning om dessa tillstånd om det skulle ske på normala marknadsvillkor. Läkemedel för behandling av sådana tillstånd kallas för särläkemedel, och stimulansåtgärder krävs för att sådana läkemedel ska utvecklas.

Mer information finns här:

• Klassificering som särläkemedel på den europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats.
• Särläkemedel på Europeiska kommissionens webbplats.

VIKTIGT BEGREPP

* Särläkemedel: läkemedel som har utvecklats för behandling av sällsynta sjukdomar. De kallas så eftersom läkemedelsindustrin inte har något direkt ekonomiskt intresse av att utveckla och marknadsföra läkemedel som är avsedda för endast ett litet antal patienter som lider av mycket sällsynta tillstånd.

RÄTTSAKT

Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 av den 16 december 1999 om särläkemedel (EGT L 18, 22.1.2000, s. 1–5)

Fortlöpande ändringar av förordning (EG) nr 141/2000 har införlivats i grundtexten. Denna konsoliderade version har enbart dokumentationsvärde.

ANKNYTANDE RÄTTSAKTER

Kommissionens förordning (EG) nr 847/2000 av den 27 april 2000 om tillämpningsföreskrifter för klassificeringen av läkemedel som särläkemedel och om definitionen av uttrycken ”liknande läkemedel” och ”klinisk överlägsenhet” (EGT L 103, 28.4.2000, s. 5–8)

Kommissionens meddelande enligt Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 om särläkemedel (EGT L 178, 29.7.2003, s. 2–8)

Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004 av den 31 mars 2004 om inrättande av gemenskapsförfaranden för godkännande av och tillsyn över humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel samt om inrättande av en europeisk läkemedelsmyndighet (EUT L 136, 30.4.2004, s. 1–33). Se den konsoliderade versionen.

Kommissionens förordning (EG) nr 2049/2005 av den 15 december 2005 om bestämmelser, i enlighet med Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004, om de avgifter mikroföretag och små och medelstora företag skall erlägga till Europeiska läkemedelsmyndigheten och om det administrativa bistånd de skall erbjudas av denna (EUT L 329, 16.12.2005, s. 4–7)

Kommissionens förordning (EG) nr 507/2006 av den 29 mars 2006 om villkorligt godkännande för försäljning av humanläkemedel som omfattas av Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004 (EUT L 92, 30.3.2006, s. 6–9)

Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 1901/2006 av den 12 december 2006 om läkemedel för pediatrisk användning och om ändring av förordning (EEG) nr 1768/92, direktiv 2001/20/EG, direktiv 2001/83/EG och förordning (EG) nr 726/2004 (EUT L 378, 27.12.2006, s. 1–19)

Riktlinjer för olika aspekter av tillämpningen av artikel 8.2 i Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000: Omprövning av perioden med ensamrätt på marknaden för särläkemedel (EUT C 242, 23.9.2008, s. 8–11)

Riktlinjer för olika aspekter av tillämpningen av artikel 8.1 och 8.3 i förordning (EG) nr 141/2000: Bedömning av läkemedels likhet med godkända särläkemedel som har ensamrätt på marknaden och tillämpning av undantag från denna ensamrätt på marknaden (EUT C 242, 23.9.2008, s. 12–16)

Senast ändrat 24.05.2016