Zdravila za redke bolezni – zdravila sirote

POVZETEK:

Uredba (ES) št. 141/2000 o zdravilih sirotah

POVZETEK

KAJ JE NAMEN TE UREDBE?

• Ta uredba določa merila za določitev nekaterih zdravil kot zdravil sirot* za preprečevanje, diagnosticiranje in zdravljenje redkih bolezni.
• Določa spodbude za njihovo raziskovanje, razvoj in trženje.

KLJUČNE TOČKE

• Da bi proizvod pridobil status zdravila sirote, morajo proizvajalci dokazati, da:
  • je namenjen za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje življenjsko nevarnih ali kronično izčrpavajočih bolezni, ki prizadenejo manj kot 5 od 10 000 oseb v EU, ali
  • prodaja zdravila v EU brez spodbud ne bo ustvarila zadosti dohodka za upravičenje potrebne naložbe in
  • ni drugih zadovoljivih možnosti oziroma da bo predlagano zdravljenje, če zdravljenja obstajajo, imelo velike koristi.
• Odbor za zdravila sirote:
  • preučuje vloge za pridobitev statusa zdravila sirote,
  • da svoje mnenje v 90 dneh po prejemu vloge,
  • svetuje Evropski komisiji o razvoju politike EU na področju zdravil sirot,
  • pomaga Komisiji pri mednarodnem povezovanju glede zadev v zvezi z zdravili sirotami,
  • pomaga Komisiji pri pripravi podrobnih smernic.
• Komisija sprejme končno mnenje o vlogi za določitev zdravila sirote v 30 dneh po prejemu mnenja odbora. Evropska agencija za zdravila lahko:
  • svetuje o potrebnih analizah in preskusih, če tako zahteva razvijalec zdravila sirote,
  • v celoti ali delno opusti pristojbine za izdajo dovoljenja za promet.
• Proizvajalci zdravila sirote lahko izkoristijo:
  • ekskluzivne tržne pravice za obdobje desetih let (to se lahko zmanjša na šest let, če zdravilo ustvari zadosten dobiček po petih letih; lahko pa se podaljša na 12 let, če so bili analizirani možni učinki proizvoda na otroke),
  • druge spodbude, zlasti za MSP, za podporo raziskavam in razvoju zdravil sirot.
• Komisija je morala do 22. januarja 2001 objaviti podroben seznam vseh razpoložljivih spodbud in ga mora redno dopolnjevati.
• Komisija je morala do 22. januarja 2006 objaviti poročilo o izvajanju zakonodaje in njenih koristih za javno zdravje.
• Komisija je leta 2016 objavila dopolnjeno različico seznama.

OD KDAJ SE TA UREDBA UPORABLJA?

Ta uredba se uporablja od 22. januarja 2000.

OZADJE

Nekatera zdravstvena stanja so tako redka, da farmacevtska podjetja v običajnih tržnih pogojih ne bi bila pripravljena vlagati v njihovo raziskovanje. Proizvodi, ki zdravijo ta stanja, so znani kot zdravila sirote in potrebujejo spodbude za uspešen razvoj.

Več informacij je na voljo na:

• spletnem mestu Evropske agencije za zdravila o „določitvi zdravil sirot“
• spletnem mestu Evropske komisije o „zdravilih sirotah“.

KLJUČNI POJEM

* Zdravila sirote: zdravila, razvita za zdravljenje redkih bolezni. Tako se imenujejo zato, ker ima farmacevtska industrija majhen finančni interes za razvoj in trženje proizvodov, ki so namenjeni samo majhnemu številu bolnikov, ki so zboleli zaradi zelo redkih bolezni.

AKT

Uredba (ES) št. 141/2000 Evropskega parlamenta in Sveta z dne 16. decembra 1999 o zdravilih sirotah (UL L 18, 22.1.2000, str. 1–5)

Nadaljnje spremembe Uredbe (ES) št. 141/2000 so vključene v osnovno besedilo. To prečiščeno besedilo ima samo dokumentarno vrednost.

POVEZANI AKTI

Uredba Komisije (ES) št. 847/2000 z dne 27. aprila 2000 o določbah za izvajanje meril za določitev zdravila kot zdravila sirote in opredelitvah za pojma „podobno zdravilo“ in „klinična superiornost“ (UL L 103, 28.4.2000, str. 5–8)

Sporočilo Komisije o Uredbi (EC) št. 141/2000 Evropskega parlamenta in Sveta o zdravilih sirotah (UL C 178, 29.7.2003, str. 2–8)

Uredba (ES) št. 726/2004 Evropskega parlamenta in Sveta z dne 31. marca 2004 o postopkih Skupnosti za pridobitev dovoljenja za promet in nadzor zdravil za humano in veterinarsko uporabo ter o ustanovitvi Evropske agencije za zdravila (UL L 136, 30.4.2004, str. 1–33). Glejte prečiščeno besedilo.

Uredba Komisije (ES) št. 2049/2005 z dne 15. decembra 2005 o določitvi pravil v zvezi s plačevanjem pristojbin Evropski agenciji za zdravila s strani mikro, malih in srednje velikih podjetij in o nudenju upravne pomoči mikro, malim in srednje velikim podjetjem s strani Evropske agencije za zdravila v skladu z Uredbo (ES) št. 726/2004 Evropskega parlamenta in Sveta (UL L 329, 16.12.2005, str. 4–7)

Uredba Komisije (ES) št. 507/2006 z dne 29. marca 2006 o pogojnem dovoljenju za promet zdravil za humano uporabo, ki sodijo na področje uporabe Uredbe (ES) št. 726/2004 Evropskega parlamenta in Sveta (UL L 92, 30.3.2006, str. 6–9)

Uredba (ES) št. 1901/2006 Evropskega parlamenta in Sveta z dne 12. decembra 2006 o zdravilih za pediatrično uporabo in spremembah Uredbe (EGS) št. 1768/92, Direktive 2001/20/ES, Direktive 2001/83/ES in Uredbe (ES) št. 726/2004 (UL L 378, 27.12.2006, str. 1–19)

Smernica o vidikih uporabe člena 8(2) Uredbe (ES) št. 141/2000 Evropskega parlamenta in Sveta: Pregled obdobja tržne ekskluzivnosti zdravil sirot (UL C 242, 23.9.2008, str. 8–11)

Smernice o vidikih uporabe člena 8(1) in (3) Uredbe (ES) št. 141/2000: Ocenjevanje podobnosti med zdravili in odobrenimi zdravili sirotami, ki so pridobila tržno ekskluzivnost, ter uporaba odstopanj od navedene tržne ekskluzivnosti (UL C 242, 23.9.2008, str. 12–16)

Zadnja posodobitev 24.05.2016