Pravila EU za nova zdravila, ki temeljijo na genih in celicah

 

POVZETEK

Znanstveni napredek prinaša nova zdravila, ki temeljijo na genskem ali somatsko celičnem* zdravljenju in tkivnem inženirstvu* za zdravljenje bolezni ljudi. Od decembra 2008 je cilj zakonodaje zagotoviti, da so ti varni za bolnike in da so lahko na voljo v vsej EU.

KAJ JE NAMEN TE UREDBE?

Določa pravila za dovoljevanje, nadzor in spremljanje zdravil za napredno zdravljenje. Ta se lahko uporabljajo na primer pri popravljanju okvar kolenskega hrustanca pri odraslih. Zakonodaja varuje bolnike pred znanstveno nezanesljivim zdravljenjem.

KLJUČNE TOČKE

—	Zakonodaja vzpostavlja Odbor za napredno zdravljenje v okviru Evropske agencije za zdravila. Njegova vloga je dajati znanstvena mnenja o kakovosti, varnosti in učinkovitosti zdravil za napredno zdravljenje.

—	Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini opira svoje odločitve na mnenja Odbora za napredno zdravljenje.

—	Ko je dovoljenje izdano, se izdelek šteje kot varen za uporabo v humani medicini po vsej Evropi.

—	Proizvajalci morajo upoštevati pravila o podrobnem označevanju in ovojnini.

—	Zagotoviti morajo sledljivost vsakega izdelka in njegovih surovin, od začetnih virov, pakiranja, shranjevanja do dostave na končno destinacijo.

—	Bolnišnice in druge zdravstvene lokacije morajo vzdrževati sisteme sledljivosti bolnika in uporabljenih izdelkov.

—	Proizvajalci morajo podrobno navesti sanacijske ukrepe, ki jih bodo uvedli, če bo ugotovljeno, da odobreni izdelek povzroča neželene učinke.

—	Kadar obstaja poseben razlog za skrb, lahko Evropska komisija zahteva od proizvajalca, da vzpostavi sistem za obvladovanje tveganj, s katerim se opredelijo, preprečijo ali zmanjšajo vsa morebitna tveganja.

—	Komisija pripravi podrobne smernice za dobro klinično in proizvodno prakso, značilno za zdravila za napredno zdravljenje.

Poročilo Komisije iz marca 2014 je preučilo položaj naprednega zdravljenja v EU in kako je uredba delovala v praksi. Navedeno je bilo, da je zakonodaja vzpostavila okvir za ocenjevanje novega naprednega zdravljenja.

OZADJE

V EU poteka pomembno raziskovanje naprednega zdravljenja. Podatkovna zbirka kliničnih preskušanj EU, EudraCT, jih je v obdobju od 2004 do 2010 zabeležila 250. Skoraj 70 % vključenih subjektov so bila MSP ali neprofitne organizacije. Multinacionalnih farmacevtskih družb je bilo manj kot 2 %.

KLJUČNI POJMI

* Somatsko celično zdravljenje: eksperimentalna metoda kloniranja genov in njihova ponovna uvedba v celice za zdravljenje podedovane bolezni.

* Tkivno inženirstvo: proizvodnja organov za vsaditev in uporabo v človeškem telesu.

AKT

Uredba (ES) št. 1394/2007 Evropskega parlamenta in Sveta z dne 13. novembra 2007 o zdravilih za napredno zdravljenje ter o spremembi Direktive 2001/83/ES in Uredbe (ES) št. 726/2004

POVEZANI AKTI

Poročilo Komisije Evropskemu parlamentu in Svetu v skladu s členom 25 Uredbe (ES) št. 1394/2007 Evropskega parlamenta in Sveta o zdravilih za napredno zdravljenje ter o spremembi Direktive 2001/83/ES in Uredbe (ES) št. 726/2004 (COM(2014) 188 final, 28.3.2014)

Zadnja posodobitev 15.10.2015